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EZN-2279 en pacientes con ADA-SCID

6 de abril de 2020 actualizado por: Leadiant Biosciences, Inc.

Un estudio de EZN-2279 (adenosina desaminasa recombinante de polietilenglicol [PEG-rADA]) administrado como una inyección intramuscular semanal en pacientes con inmunodeficiencia combinada deficiente en adenosina desaminasa (ADA)

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de EZN-2279 en pacientes con inmunodeficiencia combinada por deficiencia de ADA que actualmente reciben tratamiento con Adagen.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

7

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206-2761
        • National Jewish Health
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • UBMD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de inmunodeficiencia combinada deficiente en ADA
  2. Estado clínico estable mientras recibe terapia con Adagen®. Son elegibles los pacientes que recibieron previamente terapia génica o que se sometieron a un trasplante de células madre hematopoyéticas que aún requieren tratamiento con Adagen®. La dosis de Adagen® debe ser estable durante al menos 6 meses antes del ingreso al estudio.

  3. Tener los dos siguientes durante la fase inicial de Adagen® del estudio antes de la transición EZN-2279:

    1. Actividad mínima de ADA en plasma >15 μmol/h/mL mientras recibe Adagen® y
    2. dAXP total de eritrocitos ≤0,02 μmol/mL de una muestra de sangre mínima
  4. Los pacientes o los padres/tutores deben ser capaces de comprender los requisitos y riesgos del protocolo y proporcionar un asentimiento/consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  1. Autoinmunidad que requiere tratamiento inmunosupresor
  2. Pacientes con anticuerpos anti-Adagen® neutralizantes detectables en la evaluación de detección
  3. Trombocitopenia severa (recuento de plaquetas <50 x 10^9/L)
  4. Participación actual en otros protocolos terapéuticos para inmunodeficiencia combinada deficiente en ADA
  5. Participación actual o anterior en otro estudio clínico con un agente en investigación y/o uso de un fármaco en investigación en los 30 días anteriores al ingreso al estudio
  6. Participación planificada conocida en un estudio de terapia génica durante la duración planificada de este estudio
  7. Cualquier condición que, a juicio del IP, haga que el paciente no sea apto para el estudio
  8. Incapacidad o falta de voluntad para administrar Adagen® o EZN-2279 en un régimen de una vez por semana
  9. Incapacidad para cumplir con el protocolo de estudio.
  10. Pacientes de sexo femenino que están embarazadas o en período de lactancia
  11. Pacientes mujeres que están amamantando
  12. Mujeres en edad fértil que no utilizan un método anticonceptivo aprobado por la FDA

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Adagen/EZN-2279
Los pacientes comenzaron con Adagen y pasaron al tratamiento experimental con EZN-2279 después de un período inicial de al menos 3 semanas con Adagen
Biológico: EZN-2279
Administración semanal de EZN-2279 mediante inyección IM
Otros nombres:
  • rADA
Biológico: Adagen

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de pacientes desintoxicados en cada visita en el período de tratamiento EZN-2279
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana T-21
Número de pacientes con concentración total de dAXP en eritrocitos de una muestra de sangre mínima <0,02 mmol/L
Línea de base hasta la semana T-21

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resumen de datos de seguridad
Periodo de tiempo: Hasta el final del tratamiento del estudio EZN-2279, hasta 203 semanas
Resumen de eventos adversos y eventos adversos graves
Hasta el final del tratamiento del estudio EZN-2279, hasta 203 semanas
Resumen de los niveles mínimos de actividad de la ADA en el período de tratamiento con EZN-2279
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana T-21
Actividad mínima de ADA, mmol/h/L
Desde el inicio hasta la semana T-21
Resumen de los niveles mínimos de actividad de la ADA en el período de mantenimiento de EZN-2279
Periodo de tiempo: Hasta el final del tratamiento del estudio EZN-2279, hasta 203 semanas
Niveles mínimos de actividad de ADA, mmol/h/L
Hasta el final del tratamiento del estudio EZN-2279, hasta 203 semanas
Resumen de los niveles mínimos de dAXP en el período de tratamiento con EZN-2279
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana T-21
Niveles mínimos de dAXP, mmol/L
Desde el inicio hasta la semana T-21
Resumen de los niveles mínimos de dAXP en el período de mantenimiento EZN-2279
Periodo de tiempo: Hasta el final del tratamiento del estudio EZN-2279, hasta 203 semanas
Niveles mínimos de dAXP, mmol/L
Hasta el final del tratamiento del estudio EZN-2279, hasta 203 semanas
Número de pacientes con infecciones y hospitalizaciones
Periodo de tiempo: Hasta el final del tratamiento del estudio EZN-2279, hasta 203 semanas
Las infecciones se documentaron clínicamente con signos y síntomas sin cultivos microbiológicos o con cultivos virales o bacterianos positivos
Hasta el final del tratamiento del estudio EZN-2279, hasta 203 semanas
Duración de la hospitalización
Periodo de tiempo: Hasta el final del tratamiento del estudio EZN-2279, hasta 203 semanas
Hasta el final del tratamiento del estudio EZN-2279, hasta 203 semanas
Número de pacientes desintoxicados en cada visita en el período de mantenimiento EZN-2279
Periodo de tiempo: Desde la semana 34 hasta el final del estudio/suspensión anticipada, hasta 203 semanas
Número de pacientes con concentración total de dAXP en eritrocitos de una muestra de sangre mínima <0,02 mmol/L
Desde la semana 34 hasta el final del estudio/suspensión anticipada, hasta 203 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Leadiant Biosciences, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Elie Haddad, MD, PhD, Université de Montréal

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de enero de 2014

Finalización primaria (Actual)

10 de abril de 2018

Finalización del estudio (Actual)

29 de mayo de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de agosto de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de agosto de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

19 de agosto de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de abril de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de abril de 2020

Última verificación

1 de abril de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • STP-2279-002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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