Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

EZN-2279 u pacjentów z ADA-SCID

6 kwietnia 2020 zaktualizowane przez: Leadiant Biosciences, Inc.

Badanie EZN-2279 (rekombinowanej deaminazy adenozyny glikolu polietylenowego [PEG-rADA]) podawanej w cotygodniowych wstrzyknięciach domięśniowych pacjentom z złożonym niedoborem odporności z niedoborem deaminazy adenozyny (ADA)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki EZN-2279 u pacjentów z złożonym niedoborem odporności z niedoborem ADA, obecnie leczonych produktem Adagen.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206-2761
        • National Jewish Health
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
        • Albert Einstein College Of Medicine
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14203
        • UBMD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie złożonego niedoboru odporności z niedoborem ADA
  2. Stabilny stan kliniczny podczas terapii preparatem Adagen®. Kwalifikują się pacjenci poddawani wcześniej terapii genowej lub poddawani przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych, którzy nadal wymagają leczenia preparatem Adagen®. Dawka preparatu Adagen® musi być stabilna przez co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem do badania.

  3. Mieć oba poniższe elementy podczas wstępnej fazy badania Adagen® przed przejściem na EZN-2279:

    1. Minimalna aktywność ADA w osoczu >15 μmol/h/mL podczas przyjmowania Adagen® i
    2. Całkowity poziom erytrocytów dAXP ≤0,02 μmol/ml z próbki krwi dożylnej
  4. Pacjenci lub rodzic/opiekun muszą być w stanie zrozumieć wymagania protokołu i zagrożenia oraz wyrazić pisemną świadomą zgodę/zgodę

Kryteria wyłączenia:

  1. Autoimmunizacja wymagająca leczenia immunosupresyjnego
  2. Pacjenci z wykrywalnymi neutralizującymi przeciwciałami anty-Adagen® podczas oceny przesiewowej
  3. Ciężka małopłytkowość (liczba płytek krwi <50 x 10^9/l)
  4. Bieżący udział w innych protokołach terapeutycznych złożonego niedoboru odporności z niedoborem ADA
  5. Obecny lub wcześniejszy udział w innym badaniu klinicznym z badanym środkiem i/lub stosowanie badanego leku w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem badania
  6. Znany planowany udział w badaniu dotyczącym terapii genowej przez planowany czas trwania tego badania
  7. Każdy stan, który w opinii PI powoduje, że pacjent nie nadaje się do badania
  8. Niemożność lub niechęć do podawania Adagen® lub EZN-2279 w schemacie raz w tygodniu
  9. Niezdolność do przestrzegania protokołu badania
  10. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  11. Kobiety karmiące piersią
  12. Kobiety w wieku rozrodczym, które nie stosują metody antykoncepcji zatwierdzonej przez FDA

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Adagen/EZN-2279
Pacjenci rozpoczęli leczenie Adagenem i przeszli na eksperymentalne leczenie EZN-2279 po co najmniej 3-tygodniowym okresie wprowadzającym na Adagen
Biologiczny: EZN-2279
Cotygodniowe podawanie EZN-2279 przez wstrzyknięcie domięśniowe
Inne nazwy:
  • rADA
Biologiczny: Adagena

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów poddanych detoksykacji podczas każdej wizyty w okresie leczenia EZN-2279
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia T-21
Liczba pacjentów z całkowitym stężeniem dAXP w erytrocytach z minimalnej próbki krwi <0,02 mmol/L
Linia bazowa do tygodnia T-21

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podsumowanie danych dotyczących bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Do końca badania EZN-2279, do 203 tygodni
Podsumowanie zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
Do końca badania EZN-2279, do 203 tygodni
Podsumowanie minimalnych poziomów aktywności ADA w okresie leczenia EZN-2279
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia T-21
Minimalna aktywność ADA, mmol/h/l
Od punktu początkowego do tygodnia T-21
Podsumowanie minimalnych poziomów aktywności ADA w okresie konserwacji EZN-2279
Ramy czasowe: Do końca badania EZN-2279, do 203 tygodni
Minimalne poziomy aktywności ADA, mmol/h/l
Do końca badania EZN-2279, do 203 tygodni
Podsumowanie minimalnych poziomów dAXP w okresie leczenia EZN-2279
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia T-21
Minimalne poziomy dAXP, mmol/l
Od punktu początkowego do tygodnia T-21
Podsumowanie minimalnych poziomów dAXP w okresie konserwacji EZN-2279
Ramy czasowe: Do końca badania EZN-2279, do 203 tygodni
Minimalne poziomy dAXP, mmol/l
Do końca badania EZN-2279, do 203 tygodni
Liczba pacjentów z zakażeniami i hospitalizacji
Ramy czasowe: Do końca badania EZN-2279, do 203 tygodni
Zakażenia udokumentowano klinicznie z oznakami i objawami bez posiewów mikrobiologicznych lub z dodatnimi posiewami wirusowymi lub bakteryjnymi
Do końca badania EZN-2279, do 203 tygodni
Czas trwania hospitalizacji
Ramy czasowe: Do końca badania EZN-2279, do 203 tygodni
Do końca badania EZN-2279, do 203 tygodni
Liczba pacjentów poddanych detoksykacji podczas każdej wizyty w okresie podtrzymywania EZN-2279
Ramy czasowe: Od tygodnia 34 do zakończenia badania/wczesnego przerwania leczenia, do 203 tygodni
Liczba pacjentów z całkowitym stężeniem dAXP w erytrocytach z minimalnej próbki krwi <0,02 mmol/L
Od tygodnia 34 do zakończenia badania/wczesnego przerwania leczenia, do 203 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Leadiant Biosciences, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Elie Haddad, MD, PhD, Université de Montréal

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 stycznia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 maja 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 sierpnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 sierpnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 sierpnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 kwietnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STP-2279-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na EZN-2279

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Finland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj