用于 DYT-1 肌张力障碍运动症状的氨苄西林
2017年7月3日 更新者：University of Florida
一项先导、随机、双盲、安慰剂对照的 I 期研究，以确定氨苄西林治疗原发性肌张力障碍症状的安全性和有效性
本研究的目的是评估与接受安慰剂治疗的患者相比，抗生素氨苄西林在由 DYT-1 基因突变引起的广泛性肌张力障碍患者中是否安全且耐受。
安慰剂是一种看起来和尝起来与真正的药物相同但不含活性成分的药丸。
本研究的第二个目的是确定在使用研究药物时肌张力障碍症状是否有所改善。
研究概览
详细说明
这是一项双盲随机药物研究：患者和研究者都不知道患者服用的是研究药物（氨苄西林）还是安慰剂。
三个研究访问将包括神经学检查、病史回顾、基因测试结果和录像的 BFM-DRS 运动量表。 患者将在基线访问期间接受药物治疗，包括氨苄西林药物或安慰剂，每天服用两次，持续 28 天。 在 7 天的清除期（无药物）后，患者将返回诊所进行第二次研究访问并接受第二组药物治疗（安慰剂与氨苄西林）。 药物将每天服用两次，持续 28 天，患者在 7 天的清除期后返回诊所进行最后一次临床研究访问。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
2
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、美国、32607
- UF Center for Movement Disorders and Neurorestoration
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7年 至 80年 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- DYT-1 肌张力障碍，经基因检测证实
- 7至80岁之间
- BFM-DRS 评分大于 6
排除标准：
- DYT-1 肌张力障碍基因检测阴性
- 对青霉素或头孢菌素过敏
- 入组时并发细菌、病毒或真菌感染
- 怀孕
- 无法遵守研究方案
- 乳糖不耐症（安慰剂含有乳糖粉）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATOR：氨苄青霉素
随机选择接受活性药物治疗的患者将接受氨苄青霉素（成人每天 2 毫克，儿童每天 1 毫克）。
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氨苄西林将以胶囊形式提供。
剂量为成人每天 2 毫克，儿童每天 1 毫克。
连续 28 天每天服用一粒胶囊。
最初 28 天后，将有 7 天的“清除”期，在此期间不服用胶囊。
在“洗脱”期之后，将向患者提供另外 28 天的氨苄青霉素供应，以与上述相同的方式服用。
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PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
随机选择接受安慰剂的患者将服用类似于活性药物的糖丸。
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糖丸将以胶囊形式提供。
剂量为成人每天 2 毫克，儿童每天 1 毫克。
连续 28 天每天服用一粒胶囊。
最初 28 天后，将有 7 天的“清除”期，在此期间不服用胶囊。
在“洗脱”期之后，将向患者提供另一份 28 天的糖丸，并以与上述相同的方式服用。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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氨苄青霉素治疗 DYT-1 肌张力障碍的安全性和耐受性
大体时间：70天
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本研究的主要目的是评估与安慰剂相比使用氨苄青霉素治疗 DYT-1 肌张力障碍的安全性和耐受性。
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70天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Burke-Fahn Marsden 肌张力障碍评定量表 (BFM-DRS)
大体时间：70天
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我们将确定在研究期结束时 Burke-Fahn Marsden 肌张力障碍评定量表运动评分是否有所降低，并与安慰剂治疗组进行比较。
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70天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年9月1日
初级完成 (实际的)
2017年6月1日
研究完成 (实际的)
2017年6月1日
研究注册日期
首次提交
2011年8月5日
首先提交符合 QC 标准的
2011年9月13日
首次发布 (估计)
2011年9月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年7月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年7月3日
最后验证
2017年7月1日
更多信息
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