Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ampicylina na objawy motoryczne dystonii DYT-1

3 lipca 2017 zaktualizowane przez: University of Florida

Pilotażowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy I mające na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności ampicyliny w leczeniu objawów pierwotnej dystonii

Celem tego badania jest ocena, czy antybiotyk ampicylina jest bezpieczny i tolerowany przez pacjentów z dystonią uogólnioną spowodowaną mutacją genu DYT-1, w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo. Placebo to pigułka, która wygląda i smakuje tak samo jak prawdziwy lek, ale bez aktywnego składnika. Drugim celem tego badania jest określenie, czy objawy dystonii ulegają poprawie podczas przyjmowania badanego leku.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to podwójnie ślepe i randomizowane badanie leku: ani pacjent, ani badacz nie wiedzą, czy pacjenci przyjmują badany lek (ampicylinę), czy placebo.

Trzy wizyty studyjne obejmą badania neurologiczne, przegląd historii medycznej, wyniki badań genetycznych i nagrane na taśmę wideo wagi motoryczne BFM-DRS. Podczas wizyty początkowej pacjenci będą otrzymywać leki, składające się z ampicyliny lub placebo, które będą przyjmowane dwa razy dziennie przez 28 dni. Po okresie wymywania (bez leków) trwającym 7 dni, pacjent powróci do kliniki na drugą wizytę badawczą i otrzyma drugi zestaw leków (placebo vs. ampicylina). Lek będzie przyjmowany dwa razy dziennie przez 28 dni, a pacjent wróci do kliniki po 7-dniowym okresie wymywania na ostatnią wizytę badawczą w klinice.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
        • UF Center for Movement Disorders and Neurorestoration

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat do 80 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dystonia DYT-1 potwierdzona badaniami genetycznymi
  • W wieku od 7 do 80 lat
  • Wynik BFM-DRS większy niż 6

Kryteria wyłączenia:

  • Ujemny test genu dystonii DYT-1
  • Alergia na penicyliny lub cefalosporyny
  • Jednoczesna infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza w momencie rejestracji
  • Ciąża
  • Niezdolność do przestrzegania protokołu badania
  • Nietolerancja laktozy (placebo zawiera laktozę w proszku)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: PODWÓJNIE

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
ACTIVE_COMPARATOR: Ampicylina
Pacjenci losowo wybrani do przyjmowania aktywnego leku otrzymają ampicylinę (2 mg dziennie dla dorosłych i 1 mg dziennie dla dzieci).
Lek: Ampicylina
Ampicylina będzie podawana w postaci kapsułek. Dawka wynosi 2 mg dziennie dla dorosłych i 1 mg dziennie dla dzieci. Jedna kapsułka będzie przyjmowana codziennie przez 28 kolejnych dni. Po pierwszych 28 dniach nastąpi 7-dniowy okres „wymywania”, podczas którego nie przyjmuje się żadnych kapsułek. Po okresie „wymywania” pacjentowi zostanie podany kolejny 28-dniowy zapas ampicyliny, którą należy przyjmować w taki sam sposób, jak opisano powyżej.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Pacjenci, którzy zostaną losowo wybrani do otrzymania placebo, otrzymają pigułkę z cukru, która przypomina substancję czynną.
Lek: Pigułka cukrowa
Pigułka cukrowa będzie podawana w postaci kapsułek. Dawka wynosi 2 mg dziennie dla dorosłych i 1 mg dziennie dla dzieci. Jedna kapsułka będzie przyjmowana codziennie przez 28 kolejnych dni. Po pierwszych 28 dniach nastąpi 7-dniowy okres „wymywania”, podczas którego nie przyjmuje się żadnych kapsułek. Po okresie „wymywania” pacjentowi zostanie podany kolejny 28-dniowy zapas pigułek cukrowych, które należy przyjmować w taki sam sposób, jak opisano powyżej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja ampicyliny w leczeniu dystonii DYT-1
Ramy czasowe: 70 dni
Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leczenia dystonii DYT-1 ampicyliną w porównaniu z placebo.
70 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala oceny dystonii Burke-Fahna Marsdena (BFM-DRS)
Ramy czasowe: 70 dni
Ustalimy, czy pod koniec okresu badania nastąpiło zmniejszenie wyników motorycznych w Skali Oceny Dystonii Burke-Fahna Marsdena i porównamy z grupą otrzymującą placebo.
70 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Florida

Współpracownicy

Tyler's Hope for a Dystonia Cure, Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2011

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 sierpnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 września 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

14 września 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

5 lipca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 lipca 2017

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 301-2011

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystonia

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Iran

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj