Ampisilliini DYT-1-dystonia motorisiin oireisiin
maanantai 3. heinäkuuta 2017 päivittänyt: University of Florida
Pilotti, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu I vaiheen tutkimus ampisilliinin turvallisuuden ja tehon määrittämiseksi primaaristen dystonian oireiden hoidossa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida, onko ampisilliini-antibiootti turvallinen ja siedetty potilailla, joilla on DYT-1-geenimutaation aiheuttama yleistynyt dystonia verrattuna lumelääkettä saaviin potilaisiin.
Plasebo on pilleri, joka näyttää ja maistuu samalta kuin oikea lääke, mutta ilman vaikuttavaa ainetta.
Tämän tutkimuksen toinen tavoite on määrittää, paranevatko dystonia-oireet tutkimuslääkkeen käytön aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on kaksoissokkoutettu ja satunnaistettu lääketutkimus: potilas tai tutkija eivät tiedä, käyttävätkö potilaat tutkimuslääkettä (ampisilliinia) vai lumelääkettä.
Kolme opintokäyntiä sisältää neurologisia tutkimuksia, sairaushistorian tarkastelun, geneettisten testien tulokset ja videonauhoitetut BFM-DRS-moottorivaa'at. Potilaat saavat peruskäynnin aikana lääkitystä, joka koostuu joko ampisilliinilääkkeestä tai lumelääkkeestä, jota nautitaan kahdesti päivässä 28 päivän ajan. 7 päivän pesujakson (ei lääkkeitä) jälkeen potilas palaa klinikalle toiselle tutkimuskäynnille ja saa toisen lääkesarjan (plasebo vs ampisilliini). Lääkitys otetaan kahdesti päivässä 28 päivän ajan, ja potilas palaa klinikalle 7 päivän pesujakson jälkeen viimeistä tutkimuskäyntiä varten.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
2
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
- UF Center for Movement Disorders and Neurorestoration
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
7 vuotta - 80 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- DYT-1-dystonia, vahvistettu geneettisellä testillä
- 7-80 vuoden iässä
- BFM-DRS-pisteet yli 6
Poissulkemiskriteerit:
- Negatiivinen DYT-1 dystonia -geenitesti
- Allergia penisilliineille tai kefalosporiineille
- Samanaikainen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio ilmoittautumishetkellä
- Raskaus
- Kyvyttömyys noudattaa tutkimusprotokollaa
- Laktoosi-intoleranssi (plasebo sisältää laktoosijauhetta)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: KAKSINKERTAINEN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Ampisilliini
Potilaat, jotka on satunnaisesti valittu saamaan aktiivista lääkettä, saavat ampisilliinia (2 mg päivässä aikuisille ja 1 mg päivässä lapsille).
|
Ampisilliini annetaan kapselina.
Annostus on 2 mg päivässä aikuisille ja 1 mg päivässä lapsille.
Yksi kapseli otetaan joka päivä 28 peräkkäisen päivän ajan.
Ensimmäisten 28 päivän jälkeen tulee 7 päivän pesujakso, jonka aikana kapseleita ei oteta.
"Puhdutusjakson" jälkeen potilaalle annetaan toinen 28 päivän ampisilliiniannos, joka otetaan samalla tavalla kuin edellä on kuvattu.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Potilaille, jotka valitaan satunnaisesti saamaan lumelääkettä, annetaan sokeripilleri, joka muistuttaa aktiivista lääkettä.
|
Sokeripilleri annetaan kapselina.
Annostus on 2 mg päivässä aikuisille ja 1 mg päivässä lapsille.
Yksi kapseli otetaan joka päivä 28 peräkkäisen päivän ajan.
Ensimmäisten 28 päivän jälkeen tulee 7 päivän pesujakso, jonka aikana kapseleita ei oteta.
Pesujakson jälkeen potilaalle annetaan toinen 28 päivän sokeripilleri, joka otetaan samalla tavalla kuin edellä on kuvattu.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ampisilliinin turvallisuus ja siedettävyys DYT-1-dystonian hoidossa
Aikaikkuna: 70 päivää
|
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida DYT-1-dystonian hoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä käyttämällä ampisilliinia lumelääkkeeseen verrattuna.
|
70 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Burke-Fahn Marsdenin dystonia-luokitusasteikko (BFM-DRS)
Aikaikkuna: 70 päivää
|
Määritämme, ovatko Burke-Fahn Marsdenin Dystonia Rating Scale -motoriset pisteet vähentyneet tutkimusjakson lopussa, ja vertaamme lumelääkettä saaneeseen ryhmään.
|
70 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. syyskuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 1. kesäkuuta 2017
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 1. kesäkuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 5. elokuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. syyskuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Keskiviikko 14. syyskuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Keskiviikko 5. heinäkuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. heinäkuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. heinäkuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 301-2011
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .