Ampicilina para sintomas motores de distonia DYT-1
3 de julho de 2017 atualizado por: University of Florida
Um estudo piloto, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de Fase I para determinar a segurança e a eficácia da ampicilina no tratamento dos sintomas primários da distonia
O objetivo deste estudo é avaliar se o antibiótico Ampicilina é seguro e tolerado em pacientes com distonia generalizada causada pela mutação do gene DYT-1, em comparação com pacientes tratados com placebo.
Um placebo é uma pílula que parece e tem o mesmo gosto da droga real, mas sem o ingrediente ativo.
O segundo objetivo deste estudo é determinar se os sintomas da distonia melhoram durante o uso do medicamento do estudo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo duplo-cego e randomizado: nem o paciente nem o investigador sabem se os pacientes estão tomando o medicamento do estudo (Ampicilina) ou placebo.
Três visitas de estudo incluirão exames neurológicos, revisão do histórico médico, resultados de testes genéticos e escalas motoras BFM-DRS gravadas em vídeo. Os pacientes receberão medicação durante a visita inicial, consistindo em Ampicilina ou placebo, que serão consumidos duas vezes ao dia por 28 dias. Após um período de washout (sem medicamentos) de 7 dias, o paciente retornará à clínica para uma segunda visita do estudo e receberá um segundo conjunto de medicamentos (placebo -vs- Ampicilina). A medicação será consumida duas vezes ao dia por 28 dias, com o paciente retornando à clínica após um período de washout de 7 dias para a visita final do estudo na clínica.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
2
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
- UF Center for Movement Disorders and Neurorestoration
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
7 anos a 80 anos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Distonia DYT-1, confirmada por teste genético
- Entre os 7 e os 80 anos
- Pontuação BFM-DRS maior que 6
Critério de exclusão:
- Teste do gene da distonia DYT-1 negativo
- Alergia a penicilinas ou cefalosporinas
- Infecção bacteriana, viral ou fúngica concomitante no momento da inscrição
- Gravidez
- Incapacidade de seguir o protocolo do estudo
- Intolerância à lactose (placebo contém lactose em pó)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: DOBRO
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATOR: Ampicilina
Os pacientes selecionados aleatoriamente para receber o fármaco ativo receberão Ampicilina (2mg ao dia para adultos e 1mg ao dia para crianças).
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Ampicilina será dada em forma de cápsula.
A dosagem será de 2 mg por dia para adultos e 1 mg por dia para crianças.
Uma cápsula será tomada todos os dias durante 28 dias consecutivos.
Após os primeiros 28 dias, haverá um período de 'lavagem' de 7 dias durante o qual nenhuma cápsula será tomada.
Após o período de 'washout', outro suprimento de 28 dias de Ampicilina será dado ao paciente, para ser tomado da mesma maneira descrita acima.
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Os pacientes selecionados aleatoriamente para receber o placebo receberão uma pílula de açúcar que se assemelha ao medicamento ativo.
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A pílula de açúcar será dada em forma de cápsula.
A dosagem será de 2 mg por dia para adultos e 1 mg por dia para crianças.
Uma cápsula será tomada todos os dias durante 28 dias consecutivos.
Após os primeiros 28 dias, haverá um período de 'lavagem' de 7 dias durante o qual nenhuma cápsula será tomada.
Após o período de 'washout', outro suprimento de 28 dias da pílula de açúcar será dado ao paciente, para ser tomado da mesma maneira descrita acima.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança e tolerabilidade da Ampicilina no tratamento da distonia DYT-1
Prazo: 70 dias
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O objetivo primário deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade do tratamento da distonia DYT-1 com o uso de ampicilina em comparação com placebo.
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70 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escala de Avaliação de Distonia de Burke-Fahn Marsden (BFM-DRS)
Prazo: 70 dias
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Vamos determinar se há uma redução nas pontuações motoras da Escala de Avaliação da Distonia de Burke-Fahn Marsden no final do período de estudo e comparar com o grupo tratado com placebo.
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70 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de setembro de 2011
Conclusão Primária (REAL)
1 de junho de 2017
Conclusão do estudo (REAL)
1 de junho de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de agosto de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de setembro de 2011
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
14 de setembro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
5 de julho de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de julho de 2017
Última verificação
1 de julho de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 301-2011
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