Ampicilline pour les symptômes moteurs de la dystonie DYT-1
3 juillet 2017 mis à jour par: University of Florida
Une étude pilote de phase I randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour déterminer l'innocuité et l'efficacité de l'ampicilline dans le traitement des symptômes primaires de la dystonie
Le but de cette étude est d'évaluer si l'antibiotique ampicilline est sûr et toléré chez les patients qui ont une dystonie généralisée causée par la mutation du gène DYT-1, par rapport aux patients traités avec un placebo.
Un placebo est une pilule qui ressemble et a le même goût que le vrai médicament, mais sans l'ingrédient actif.
Le deuxième objectif de cette étude est de déterminer si les symptômes de la dystonie s'améliorent pendant le traitement par le médicament à l'étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude en double aveugle et randomisée : ni le patient ni l'investigateur ne savent si les patients prennent le médicament à l'étude (ampicilline) ou un placebo.
Trois visites d'étude comprendront des examens neurologiques, un examen des antécédents médicaux, des résultats de tests génétiques et des échelles motrices BFM-DRS enregistrées sur bande vidéo. Les patients recevront des médicaments lors de la visite de référence, consistant soit en ampicilline, soit en placebo, qui seront consommés deux fois par jour pendant 28 jours. Après une période de sevrage (sans médicament) de 7 jours, le patient retournera à la clinique pour une deuxième visite d'étude et recevra un deuxième ensemble de médicaments (placebo -vs-ampicilline). Les médicaments seront consommés deux fois par jour pendant 28 jours, le patient retournant à la clinique après une période de sevrage de 7 jours pour la dernière visite d'étude à la clinique.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
2
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32607
- UF Center for Movement Disorders and Neurorestoration
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
7 ans à 80 ans (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Dystonie DYT-1, confirmée par des tests génétiques
- Entre 7 et 80 ans
- Score BFM-DRS supérieur à 6
Critère d'exclusion:
- Test négatif du gène de la dystonie DYT-1
- Allergie aux pénicillines ou aux céphalosporines
- Infection bactérienne, virale ou fongique concomitante au moment de l'inscription
- Grossesse
- Incapacité à suivre le protocole d'étude
- Intolérance au lactose (le placebo contient de la poudre de lactose)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: DOUBLE
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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ACTIVE_COMPARATOR: Ampicilline
Les patients sélectionnés au hasard pour recevoir le médicament actif recevront de l'ampicilline (2 mg par jour pour les adultes et 1 mg par jour pour les enfants).
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L'ampicilline sera administrée sous forme de capsules.
La posologie sera de 2 mg par jour pour les adultes et de 1 mg par jour pour les enfants.
Une capsule sera prise chaque jour pendant 28 jours consécutifs.
Après les 28 premiers jours, il y aura une période de « lavage » de 7 jours pendant laquelle aucune gélule n'est prise.
Suite à la période de « lavage », un autre approvisionnement de 28 jours d'ampicilline sera administré au patient, à prendre de la même manière que celle décrite ci-dessus.
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Les patients sélectionnés au hasard pour recevoir le placebo recevront une pilule de sucre qui ressemble au médicament actif.
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La pilule de sucre sera donnée sous forme de capsule.
La posologie sera de 2 mg par jour pour les adultes et de 1 mg par jour pour les enfants.
Une capsule sera prise chaque jour pendant 28 jours consécutifs.
Après les 28 premiers jours, il y aura une période de « lavage » de 7 jours pendant laquelle aucune gélule n'est prise.
Suite à la période de « lavage », un autre approvisionnement de 28 jours de la pilule de sucre sera donné au patient, à prendre de la même manière que celle décrite ci-dessus.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sécurité et tolérabilité de l'ampicilline dans le traitement de la dystonie DYT-1
Délai: 70 jours
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L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du traitement de la dystonie DYT-1 avec l'utilisation de l'ampicilline par rapport au placebo.
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70 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Échelle d'évaluation de la dystonie de Burke-Fahn Marsden (BFM-DRS)
Délai: 70 jours
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Nous déterminerons s'il y a une réduction des scores moteurs de l'échelle d'évaluation de la dystonie de Burke-Fahn Marsden à la fin de la période d'étude et nous comparerons avec le groupe traité par placebo.
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70 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 septembre 2011
Achèvement primaire (RÉEL)
1 juin 2017
Achèvement de l'étude (RÉEL)
1 juin 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 août 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 septembre 2011
Première publication (ESTIMATION)
14 septembre 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
5 juillet 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 juillet 2017
Dernière vérification
1 juillet 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 301-2011
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