Ampicillin för DYT-1 Dystoni motoriska symtom
3 juli 2017 uppdaterad av: University of Florida
En pilot, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas I-studie för att fastställa säkerheten och effekten av ampicillin vid behandling av symtom på primär dystoni
Syftet med denna studie är att utvärdera om antibiotikumet Ampicillin är säkert och tolereras hos patienter som har generaliserad dystoni orsakad av DYT-1-genmutationen, jämfört med patienter som behandlats med placebo.
En placebo är ett piller som ser ut och smakar likadant som det riktiga läkemedlet, men utan den aktiva ingrediensen.
Det andra syftet med denna studie är att avgöra om symtomen på dystoni förbättras när man tar studieläkemedlet.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en dubbelblind och randomiserad läkemedelsstudie: varken patienten eller utredaren vet om patienter tar studieläkemedlet (Ampicillin) eller placebo.
Tre studiebesök kommer att omfatta neurologiska undersökningar, genomgång av medicinsk historia, genetiska testresultat och videobandade BFM-DRS motorvågar. Patienterna kommer att få medicin under baslinjebesöket, bestående av antingen Ampicillin-läkemedel eller placebo, som kommer att konsumeras två gånger dagligen i 28 dagar. Efter en uttvättningsperiod (inga läkemedel) på 7 dagar kommer patienten att återvända till kliniken för andra studiebesök och få en andra uppsättning mediciner (placebo kontra Ampicillin). Läkemedlet kommer att konsumeras två gånger dagligen under 28 dagar, med patienten återvändande till kliniken efter en tvättperiod på 7 dagar för sista studiebesök på kliniken.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
2
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32607
- UF Center for Movement Disorders and Neurorestoration
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
7 år till 80 år (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- DYT-1 dystoni, bekräftad genom genetisk testning
- Mellan 7 och 80 år
- BFM-DRS poäng högre än 6
Exklusions kriterier:
- Negativt DYT-1 dystoni-gentest
- Allergi mot penicilliner eller cefalosporiner
- Samtidig bakteriell, viral eller svampinfektion vid tidpunkten för inskrivning
- Graviditet
- Oförmåga att följa studieprotokollet
- Laktosintolerans (placebo innehåller laktospulver)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: DUBBEL
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Ampicillin
Patienter som väljs slumpmässigt ut för att få det aktiva läkemedlet kommer att få Ampicillin (2 mg dagligen för vuxna och 1 mg dagligen för barn).
|
Ampicillin kommer att ges i kapselform.
Doseringen kommer att vara 2 mg dagligen för vuxna och 1 mg dagligen för barn.
En kapsel tas varje dag under 28 dagar i följd.
Efter de första 28 dagarna kommer det att finnas en 7 dagars "uttvättningsperiod" under vilken inga kapslar tas.
Efter "uttvättningsperioden" kommer ytterligare 28 dagars förråd av Ampicillin att ges till patienten, som tas på samma sätt som beskrivs ovan.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Patienter som väljs slumpmässigt ut för att få placebo kommer att få ett sockerpiller som liknar det aktiva läkemedlet.
|
Sockerpillret kommer att ges i kapselform.
Doseringen kommer att vara 2 mg dagligen för vuxna och 1 mg dagligen för barn.
En kapsel tas varje dag under 28 dagar i följd.
Efter de första 28 dagarna kommer det att finnas en 7 dagars "uttvättningsperiod" under vilken inga kapslar tas.
Efter "uttvättningsperioden" kommer ytterligare 28 dagars förråd av sockerpiller att ges till patienten, som tas på samma sätt som beskrivs ovan.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet och tolerabilitet av Ampicillin vid behandling av DYT-1 dystoni
Tidsram: 70 dagar
|
Det primära syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten vid behandling av DYT-1-dystoni med användning av ampicillin jämfört med placebo.
|
70 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Burke-Fahn Marsden Dystonia Rating Scale (BFM-DRS)
Tidsram: 70 dagar
|
Vi kommer att avgöra om det finns en minskning av Burke-Fahn Marsden Dystonia Rating Scale motoriska poäng i slutet av studieperioden och jämföra med den placebobehandlade gruppen.
|
70 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 september 2011
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 juni 2017
Avslutad studie (FAKTISK)
1 juni 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
5 augusti 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 september 2011
Första postat (UPPSKATTA)
14 september 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
5 juli 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 juli 2017
Senast verifierad
1 juli 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 301-2011
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .