Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ampicillin til DYT-1 Dystoni motoriske symptomer

3. juli 2017 opdateret af: University of Florida

Et pilot-, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret fase I-studie for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​ampicillin til behandling af primære dystoni-symptomer

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere, om antibiotikummet Ampicillin er sikkert og tolereret hos patienter, der har generaliseret dystoni forårsaget af DYT-1-genmutationen, sammenlignet med patienter behandlet med placebo. En placebo er en pille, der ser ud og smager det samme som det rigtige lægemiddel, men uden det aktive stof. Det andet formål med denne undersøgelse er at afgøre, om dystoni-symptomer forbedres, mens de er på undersøgelseslægemidlet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et dobbeltblindet og randomiseret lægemiddelstudie: hverken patienten eller investigator ved, om patienter tager undersøgelseslægemiddel (Ampicillin) eller placebo.

Tre studiebesøg vil omfatte neurologiske undersøgelser, gennemgang af sygehistorie, genetiske testresultater og videooptaget BFM-DRS motorvægte. Patienter vil modtage medicin under baseline besøg, bestående af enten Ampicillin lægemiddel eller placebo, som vil blive indtaget to gange dagligt i 28 dage. Efter en udvaskningsperiode (ingen medicin) på 7 dage, vil patienten vende tilbage til klinikken for andet studiebesøg og modtage andet sæt medicin (placebo - kontra Ampicillin). Medicin vil blive indtaget to gange dagligt i 28 dage, hvor patienten vender tilbage til klinikken efter en udvaskningsperiode på 7 dage til afsluttende undersøgelsesbesøg i klinikken.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
        • UF Center for Movement Disorders and Neurorestoration

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 80 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • DYT-1 dystoni, bekræftet ved genetisk testning
  • Mellem 7 og 80 år
  • BFM-DRS score større end 6

Ekskluderingskriterier:

  • Negativ DYT-1 dystoni gentest
  • Allergi over for penicilliner eller cephalosporiner
  • Samtidig bakteriel, viral eller svampeinfektion på tidspunktet for indskrivning
  • Graviditet
  • Manglende evne til at følge undersøgelsesprotokol
  • Laktoseintolerance (placebo indeholder laktosepulver)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: DOBBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Ampicillin
Patienter, der er tilfældigt udvalgt til at modtage det aktive lægemiddel, vil modtage Ampicillin (2 mg dagligt for voksne og 1 mg dagligt for børn).
Medicin: Ampicillin
Ampicillin vil blive givet i kapselform. Dosis vil være 2 mg dagligt for voksne og 1 mg dagligt for børn. Der tages én kapsel hver dag i 28 på hinanden følgende dage. Efter de første 28 dage vil der være en 7 dages udvaskningsperiode, hvor der ikke tages kapsler. Efter udvaskningsperioden vil patienten få yderligere 28 dages forsyning af Ampicillin, som tages på samme måde som beskrevet ovenfor.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Patienter, der er tilfældigt udvalgt til at modtage placebo, vil få en sukkerpille, der ligner det aktive lægemiddel.
Medicin: Sukker pille
Sukkerpillen vil blive givet i kapselform. Dosis vil være 2 mg dagligt for voksne og 1 mg dagligt for børn. Der tages én kapsel hver dag i 28 på hinanden følgende dage. Efter de første 28 dage vil der være en 7 dages udvaskningsperiode, hvor der ikke tages kapsler. Efter udvaskningsperioden vil patienten få yderligere 28 dages forsyning af sukkerpillen, som tages på samme måde som beskrevet ovenfor.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ampicillins sikkerhed og tolerabilitet til behandling af DYT-1 dystoni
Tidsramme: 70 dage
Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten ved behandling af DYT-1 dystoni med brug af ampicillin sammenlignet med placebo.
70 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Burke-Fahn Marsden Dystonia Rating Scale (BFM-DRS)
Tidsramme: 70 dage
Vi vil afgøre, om der er en reduktion i Burke-Fahn Marsden Dystonia Rating Scale motoriske scores ved slutningen af ​​undersøgelsesperioden og sammenligne med den placebobehandlede gruppe.
70 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Florida

Samarbejdspartnere

Tyler's Hope for a Dystonia Cure, Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. juni 2017

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. august 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. september 2011

Først opslået (SKØN)

14. september 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

5. juli 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juli 2017

Sidst verificeret

1. juli 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 301-2011

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dystoni

Kliniske forsøg med Ampicillin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner