DYT-1ジストニア運動症状に対するアンピシリン
2017年7月3日 更新者：University of Florida
原発性ジストニア症状の治療におけるアンピシリンの安全性と有効性を判断するためのパイロット、無作為化、二重盲検、プラセボ対照第 I 相試験
この研究の目的は、プラセボで治療された患者と比較して、抗生物質アンピシリンが DYT-1 遺伝子変異によって引き起こされた全身性ジストニアを有する患者において安全で許容されるかどうかを評価することです。
プラセボとは、見た目も味も実際の薬と同じで、有効成分が含まれていない錠剤のことです。
この研究の 2 番目の目的は、ジストニアの症状が治験薬で改善するかどうかを判断することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、二重盲検およびランダム化された薬物研究です。患者も治験責任医師も、患者が治験薬（アンピシリン）を服用しているかプラセボを服用しているかを知りません。
3回の研究訪問には、神経学的検査、病歴のレビュー、遺伝子検査結果、およびビデオテープに記録されたBFM-DRSモータースケールが含まれます。 患者は、ベースライン訪問中に、アンピシリン薬またはプラセボのいずれかからなる薬を受け取ります。これは、1日2回、28日間消費されます。 7日間のウォッシュアウト期間（薬物なし）の後、患者は2回目の研究訪問のためにクリニックに戻り、2回目の投薬を受けます（プラセボ対アンピシリン）。 薬は 28 日間 1 日 2 回服用され、患者は 7 日間のウォッシュアウト期間を経て診療所に戻り、診療所での最終試験を行います。
研究の種類
介入
入学 (実際)
2
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32607
- UF Center for Movement Disorders and Neurorestoration
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7年～80年 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 遺伝子検査で確認されたDYT-1ジストニア
- 7歳から80歳まで
- BFM-DRS スコアが 6 より大きい
除外基準:
- 陰性DYT-1ジストニア遺伝子検査
- ペニシリンまたはセファロスポリンに対するアレルギー
- -登録時の同時細菌、ウイルス、または真菌感染
- 妊娠
- 研究プロトコルに従えない
- 乳糖不耐症（乳糖粉末を含むプラセボ）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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ACTIVE_COMPARATOR：アンピシリン
無作為に選択された患者には、アンピシリン (成人は 1 日 2 mg、子供は 1 mg) が投与されます。
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アンピシリンはカプセルの形で与えられます。
投与量は、成人で 1 日 2 mg、小児で 1 日 1 mg です。
毎日 1 カプセルを 28 日間連続して服用します。
最初の 28 日後、カプセルを服用しない 7 日間の「ウォッシュアウト」期間があります。
「ウォッシュアウト」期間の後、アンピシリンの別の 28 日間の供給が患者に与えられ、上記と同じ方法で摂取されます。
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
無作為に選ばれたプラセボを投与された患者には、活性薬に似た砂糖の丸薬が与えられます。
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砂糖の丸薬はカプセルの形で与えられます。
投与量は、成人で 1 日 2 mg、小児で 1 日 1 mg です。
毎日 1 カプセルを 28 日間連続して服用します。
最初の 28 日後、カプセルを服用しない 7 日間の「ウォッシュアウト」期間があります。
「ウォッシュアウト」期間の後、さらに 28 日間の砂糖錠剤が患者に与えられ、上記と同じ方法で服用されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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DYT-1ジストニアの治療におけるアンピシリンの安全性と忍容性
時間枠：70日
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この研究の主な目的は、プラセボと比較して、アンピシリンを使用して DYT-1 ジストニアを治療することの安全性と忍容性を評価することです。
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70日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Burke-Fahn Marsden ジストニア評価尺度 (BFM-DRS)
時間枠：70日
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研究期間の終了時に Burke-Fahn Marsden Dystonia Rating Scale の運動スコアに減少があるかどうかを判断し、プラセボ治療群と比較します。
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70日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年9月1日
一次修了 (実際)
2017年6月1日
研究の完了 (実際)
2017年6月1日
試験登録日
最初に提出
2011年8月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年9月13日
最初の投稿 (見積もり)
2011年9月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年7月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年7月3日
最終確認日
2017年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。