DYT-1 근긴장이상 운동 증상에 대한 암피실린
2017년 7월 3일 업데이트: University of Florida
원발성 근긴장이상 증상 치료에 있어 암피실린의 안전성과 효능을 결정하기 위한 파일럿, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 1상 연구
본 연구의 목적은 DYT-1 유전자 돌연변이로 인한 전신 근긴장 이상을 가진 환자에서 위약을 투여한 환자와 비교하여 항생제 Ampicillin이 안전하고 내약성이 있는지 평가하는 것입니다.
위약은 실제 약과 모양과 맛이 같지만 활성 성분이 없는 알약입니다.
이 연구의 두 번째 목적은 연구 약물을 사용하는 동안 근긴장이상 증상이 개선되는지 확인하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 이중 맹검 및 무작위 약물 연구입니다. 환자나 조사자는 환자가 연구 약물(암피실린)을 복용하는지 위약을 복용하는지 알지 못합니다.
세 번의 연구 방문에는 신경학적 검사, 병력 검토, 유전자 검사 결과 및 비디오 녹화된 BFM-DRS 운동 척도가 포함됩니다. 환자는 28일 동안 하루에 두 번 섭취하게 될 암피실린 약물 또는 위약으로 구성된 기준선 방문 동안 약물을 받게 됩니다. 7일의 세척 기간(약물 없음) 후, 환자는 두 번째 연구 방문을 위해 클리닉으로 돌아가 두 번째 약물 세트(위약 - 대 암피실린)를 받습니다. 약물은 28일 동안 1일 2회 소비되며, 환자는 최종 연구 방문을 위해 7일의 휴약 기간 후에 병원으로 돌아옵니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
2
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, 미국, 32607
- UF Center for Movement Disorders and Neurorestoration
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
7년 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 유전자 검사로 확인된 DYT-1 디스토니아
- 7세에서 80세 사이
- 6보다 큰 BFM-DRS 점수
제외 기준:
- 음성 DYT-1 디스토니아 유전자 검사
- 페니실린 또는 세팔로스포린에 대한 알레르기
- 등록 당시 동시 세균, 바이러스 또는 진균 감염
- 임신
- 연구 프로토콜을 따를 수 없음
- 유당 불내증(위약에는 유당 분말이 포함됨)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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ACTIVE_COMPARATOR: 암피실린
활성 약물을 투여하도록 무작위로 선택된 환자는 암피실린(성인의 경우 매일 2mg, 어린이의 경우 매일 1mg)을 투여받게 됩니다.
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암피실린은 캡슐 형태로 제공됩니다.
복용량은 성인의 경우 매일 2mg, 어린이의 경우 매일 1mg입니다.
연속 28일 동안 매일 한 캡슐씩 복용합니다.
첫 28일 이후에는 캡슐을 복용하지 않는 7일간의 '워시아웃' 기간이 있습니다.
'워시아웃' 기간 이후에 환자에게 또 다른 28일 분량의 암피실린을 공급하여 위에서 설명한 것과 동일한 방식으로 복용합니다.
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플라시보_COMPARATOR: 위약
위약을 받도록 무작위로 선택된 환자에게는 활성 약물과 유사한 설탕 알약이 제공됩니다.
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설탕 알약은 캡슐 형태로 제공됩니다.
복용량은 성인의 경우 매일 2mg, 어린이의 경우 매일 1mg입니다.
연속 28일 동안 매일 한 캡슐씩 복용합니다.
첫 28일 이후에는 캡슐을 복용하지 않는 7일간의 '워시아웃' 기간이 있습니다.
'워시아웃' 기간이 지나면 위에서 설명한 것과 같은 방식으로 복용하도록 또 다른 28일 분량의 설탕 알약이 환자에게 제공됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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DYT-1 디스토니아 치료에서 암피실린의 안전성 및 내약성
기간: 70일
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이 연구의 주요 목적은 위약과 비교하여 암피실린을 사용하여 DYT-1 근긴장이상을 치료하는 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
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70일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Burke-Fahn Marsden 근긴장이상 등급 척도(BFM-DRS)
기간: 70일
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연구 기간이 끝날 때 Burke-Fahn Marsden Dystonia Rating Scale 운동 점수가 감소했는지 확인하고 위약 치료 그룹과 비교할 것입니다.
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70일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2017년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 8월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 9월 13일
처음 게시됨 (추정)
2011년 9월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 7월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 7월 3일
마지막으로 확인됨
2017년 7월 1일
추가 정보
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