Ампициллин при моторных симптомах дистонии DYT-1
3 июля 2017 г. обновлено: University of Florida
Пилотное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы I для определения безопасности и эффективности ампициллина при лечении симптомов первичной дистонии
Целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости антибиотика ампициллина у пациентов с генерализованной дистонией, вызванной мутацией гена DYT-1, по сравнению с пациентами, получавшими плацебо.
Плацебо — это таблетка, которая выглядит и имеет такой же вкус, как и настоящее лекарство, но без активного ингредиента.
Вторая цель этого исследования — определить, улучшаются ли симптомы дистонии при приеме исследуемого препарата.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это двойное слепое рандомизированное исследование: ни пациент, ни исследователь не знают, принимают ли пациенты исследуемый препарат (ампициллин) или плацебо.
Три учебных визита будут включать в себя неврологические осмотры, обзор истории болезни, результаты генетических тестов и снятие на видео моторных весов BFM-DRS. Пациенты будут получать лекарства во время исходного визита, состоящие либо из ампициллина, либо из плацебо, которые будут приниматься два раза в день в течение 28 дней. После 7-дневного периода вымывания (отсутствие лекарств) пациент вернется в клинику для второго исследовательского визита и получит второй набор лекарств (плацебо-против-ампициллина). Лекарство будет приниматься два раза в день в течение 28 дней, при этом пациент вернется в клинику после 7-дневного периода вымывания для последнего исследовательского визита в клинику.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
2
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32607
- UF Center for Movement Disorders and Neurorestoration
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 7 лет до 80 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Дистония DYT-1, подтвержденная генетическим тестированием
- В возрасте от 7 до 80 лет
- Оценка BFM-DRS больше 6
Критерий исключения:
- Отрицательный тест гена дистонии DYT-1
- Аллергия на пенициллины или цефалоспорины
- Сопутствующая бактериальная, вирусная или грибковая инфекция на момент регистрации
- Беременность
- Неспособность следовать протоколу исследования
- Непереносимость лактозы (плацебо содержит порошок лактозы)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: ДВОЙНОЙ
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Ампициллин
Пациенты, выбранные случайным образом для получения активного препарата, будут получать ампициллин (2 мг в день для взрослых и 1 мг в день для детей).
|
Ампициллин будет даваться в форме капсул.
Дозировка будет составлять 2 мг в день для взрослых и 1 мг в день для детей.
Принимают по одной капсуле каждый день в течение 28 дней подряд.
После первых 28 дней будет 7-дневный период «вымывания», в течение которого капсулы не принимаются.
После периода «вымывания» пациенту будет дан еще один 28-дневный запас ампициллина, который следует принимать таким же образом, как описано выше.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Плацебо
Пациенты, выбранные случайным образом для получения плацебо, получат сахарную таблетку, похожую на активное лекарство.
|
Сахарная таблетка будет даваться в форме капсул.
Дозировка будет составлять 2 мг в день для взрослых и 1 мг в день для детей.
Принимают по одной капсуле каждый день в течение 28 дней подряд.
После первых 28 дней будет 7-дневный период «вымывания», в течение которого капсулы не принимаются.
После периода «вымывания» пациенту будет дан еще один запас сахарной пилюли на 28 дней, который следует принимать таким же образом, как описано выше.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость ампициллина при лечении дистонии DYT-1
Временное ограничение: 70 дней
|
Основная цель этого исследования — оценить безопасность и переносимость лечения дистонии DYT-1 с использованием ампициллина по сравнению с плацебо.
|
70 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Шкала оценки дистонии Берка-Фана Марсдена (BFM-DRS)
Временное ограничение: 70 дней
|
Мы определим, есть ли снижение двигательных баллов по шкале оценки дистонии Берка-Фана Марсдена в конце периода исследования, и сравним с группой, получавшей плацебо.
|
70 дней
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 сентября 2011 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 июня 2017 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 июня 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 августа 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 сентября 2011 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
14 сентября 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
5 июля 2017 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 июля 2017 г.
Последняя проверка
1 июля 2017 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 301-2011
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .