Ampicilin pro motorické symptomy dystonie DYT-1
3. července 2017 aktualizováno: University of Florida
Pilotní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze I ke stanovení bezpečnosti a účinnosti ampicilinu při léčbě primárních symptomů dystonie
Účelem této studie je vyhodnotit, zda je antibiotikum Ampicillin bezpečné a tolerované u pacientů s generalizovanou dystonií způsobenou mutací genu DYT-1 ve srovnání s pacienty léčenými placebem.
Placebo je pilulka, která vypadá a chutná stejně jako skutečný lék, ale bez účinné látky.
Druhým cílem této studie je určit, zda se symptomy dystonie zlepšily při užívání studovaného léku.
Přehled studie
Detailní popis
Toto je dvojitě zaslepená a randomizovaná léková studie: ani pacient, ani zkoušející neví, zda pacienti užívají studovaný lék (ampicilin) nebo placebo.
Tři studijní návštěvy budou zahrnovat neurologická vyšetření, přehled anamnézy, výsledky genetických testů a motorické váhy BFM-DRS nahrané na video. Pacienti budou dostávat léky během základní návštěvy, sestávající buď z léku Ampicillin nebo placeba, které budou konzumovány dvakrát denně po dobu 28 dnů. Po 7denním vymývacím období (bez léků) se pacient vrátí na kliniku na druhou studijní návštěvu a dostane druhou sadu léků (placebo - vs - ampicilin). Léky budou konzumovány dvakrát denně po dobu 28 dnů, přičemž pacient se vrátí na kliniku po 7denním vymývacím období pro závěrečnou studijní návštěvu na klinice.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
2
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
- UF Center for Movement Disorders and Neurorestoration
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
7 let až 80 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- DYT-1 dystonie potvrzená genetickým vyšetřením
- Ve věku od 7 do 80 let
- Skóre BFM-DRS vyšší než 6
Kritéria vyloučení:
- Negativní test genu dystonie DYT-1
- Alergie na peniciliny nebo cefalosporiny
- Současná bakteriální, virová nebo plísňová infekce v době zápisu
- Těhotenství
- Neschopnost dodržovat protokol studie
- Laktózová intolerance (placebo obsahuje laktózový prášek)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: DVOJNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Ampicilin
Pacienti, kteří jsou náhodně vybráni, aby dostávali aktivní léčivo, dostanou ampicilin (2 mg denně pro dospělé a 1 mg denně pro děti).
|
Ampicilin bude podáván ve formě kapslí.
Dávkování bude 2 mg denně pro dospělé a 1 mg denně pro děti.
Jedna tobolka se bude užívat každý den po dobu 28 po sobě jdoucích dnů.
Po prvních 28 dnech nastane 7denní „vymývací“ období, během kterého se neužívají žádné tobolky.
Po „vymývací“ periodě bude pacientovi podána další 28denní dávka ampicilinu, která se užívá stejným způsobem, jak je popsáno výše.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Pacienti, kteří jsou náhodně vybráni, aby dostávali placebo, dostanou cukrovou pilulku, která se podobá aktivnímu léku.
|
Cukrová pilulka bude podávána ve formě kapslí.
Dávkování bude 2 mg denně pro dospělé a 1 mg denně pro děti.
Jedna tobolka se bude užívat každý den po dobu 28 po sobě jdoucích dnů.
Po prvních 28 dnech nastane 7denní „vymývací“ období, během kterého se neužívají žádné tobolky.
Po období „vymytí“ bude pacientovi podána další 28denní dávka cukrové pilulky, která se má užít stejným způsobem, jak je popsáno výše.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost ampicilinu při léčbě dystonie DYT-1
Časové okno: 70 dní
|
Primárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost léčby dystonie DYT-1 s použitím ampicilinu ve srovnání s placebem.
|
70 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Burke-Fahn Marsden Dystonia Rating Scale (BFM-DRS)
Časové okno: 70 dní
|
Zjistíme, zda na konci období studie došlo ke snížení motorických skóre na stupnici Burke-Fahn Marsden Dystonia Rating Scale, a porovnáme to se skupinou léčenou placebem.
|
70 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2011
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. června 2017
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. června 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. srpna 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. září 2011
První zveřejněno (ODHAD)
14. září 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
5. července 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. července 2017
Naposledy ověřeno
1. července 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 301-2011
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .