Ampicillin a DYT-1 Dystonia motoros tüneteire
2017. július 3. frissítette: University of Florida
Kísérleti, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos I. fázisú vizsgálat az ampicillin biztonságosságának és hatékonyságának meghatározására az elsődleges dystonia tüneteinek kezelésében
E vizsgálat célja annak értékelése, hogy az ampicillin antibiotikum biztonságos és tolerálható-e azoknál a betegeknél, akiknél a DYT-1 génmutáció által okozott generalizált dystonia a placebóval kezelt betegekhez képest.
A placebo olyan pirula, amely kinézetre és ízre megegyezik a valódi gyógyszerrel, de a hatóanyag nélkül.
A vizsgálat második célja annak meghatározása, hogy a dystonia tünetei javulnak-e a vizsgált gyógyszer alkalmazása során.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy kettős vak és randomizált gyógyszervizsgálat: sem a beteg, sem a vizsgáló nem tudja, hogy a betegek vizsgálati gyógyszert (Ampicillin) vagy placebót szednek-e.
Három tanulmányi látogatás magában foglalja a neurológiai vizsgálatokat, a kórtörténet áttekintését, a genetikai tesztek eredményeit és a videóra rögzített BFM-DRS motoros mérlegeket. A betegek a kiindulási vizit során gyógyszert kapnak, amely ampicillin gyógyszerből vagy placebóból áll, és amelyet naponta kétszer 28 napon keresztül fogyasztanak. A 7 napos kimosási időszakot (gyógyszerek nélkül) követően a beteg visszatér a klinikára a második vizsgálati vizitre, és kap egy második gyógyszerkészletet (placebo vs ampicillin). A gyógyszert naponta kétszer 28 napon át kell bevenni, és a beteg 7 napos kimosási időszak után tér vissza a klinikára a klinikán végzett utolsó vizsgálatra.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
2
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32607
- UF Center for Movement Disorders and Neurorestoration
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
7 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- DYT-1 dystonia, genetikai vizsgálattal megerősítve
- 7 és 80 év között
- BFM-DRS pontszám nagyobb, mint 6
Kizárási kritériumok:
- Negatív DYT-1 dystonia génteszt
- Allergia penicillinekre vagy cefalosporinokra
- Egyidejű bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés a beiratkozáskor
- Terhesség
- Képtelenség követni a vizsgálati protokollt
- Laktóz intolerancia (a placebo laktózport tartalmaz)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: KETTŐS
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Ampicillin
Azok a betegek, akiket véletlenszerűen kiválasztottak az aktív gyógyszer szedésére, ampicillint kapnak (napi 2 mg felnőtteknek és 1 mg gyermekeknek).
|
Az ampicillint kapszula formájában adják be.
A napi adag felnőtteknek 2 mg, gyermekeknek pedig 1 mg lesz.
Naponta egy kapszulát kell bevenni 28 egymást követő napon keresztül.
Az első 28 nap után egy 7 napos „kimosódási” időszak következik, amely alatt nem veszik be a kapszulát.
A „kimosási” időszakot követően újabb 28 napos ampicillin adagot kap a beteg, amelyet a fent leírt módon kell bevenni.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Azok a betegek, akiket véletlenszerűen kiválasztottak arra, hogy placebót kapjanak, cukortablettát kapnak, amely hasonlít az aktív gyógyszerre.
|
A cukortablettát kapszula formájában adják be.
A napi adag felnőtteknek 2 mg, gyermekeknek pedig 1 mg lesz.
Naponta egy kapszulát kell bevenni 28 egymást követő napon keresztül.
Az első 28 nap után egy 7 napos „kimosódási” időszak következik, amely alatt nem veszik be a kapszulát.
A „kimosási” időszakot követően újabb 28 napos cukortablettát kap a páciens, amelyet a fent leírt módon kell bevenni.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az ampicillin biztonságossága és tolerálhatósága a DYT-1 dystonia kezelésében
Időkeret: 70 nap
|
E vizsgálat elsődleges célja a DYT-1 dystonia ampicillin alkalmazásával történő kezelésének biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése a placebóval összehasonlítva.
|
70 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Burke-Fahn Marsden Dystonia minősítési skála (BFM-DRS)
Időkeret: 70 nap
|
Meghatározzuk, hogy a Burke-Fahn Marsden Dystonia Rating Scale motoros pontszámai csökkennek-e a vizsgálati időszak végén, és összehasonlítjuk a placebóval kezelt csoporttal.
|
70 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2011. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2017. június 1.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2017. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. augusztus 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. szeptember 13.
Első közzététel (BECSLÉS)
2011. szeptember 14.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2017. július 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. július 3.
Utolsó ellenőrzés
2017. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 301-2011
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .