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Ampicillin für motorische DYT-1-Dystonie-Symptome

3. Juli 2017 aktualisiert von: University of Florida

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-I-Pilotstudie zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von Ampicillin bei der Behandlung von primären Dystonie-Symptomen

Der Zweck dieser Studie ist es, zu bewerten, ob das Antibiotikum Ampicillin bei Patienten mit generalisierter Dystonie, die durch die DYT-1-Genmutation verursacht wird, sicher ist und vertragen wird, im Vergleich zu Patienten, die mit einem Placebo behandelt wurden. Ein Placebo ist eine Pille, die genauso aussieht und schmeckt wie das echte Medikament, aber ohne den Wirkstoff. Das zweite Ziel dieser Studie ist es festzustellen, ob sich die Dystonie-Symptome unter Einnahme des Studienmedikaments verbessern.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine doppelblinde und randomisierte Medikamentenstudie: Weder der Patient noch der Prüfer wissen, ob die Patienten das Studienmedikament (Ampicillin) oder Placebo einnehmen.

Drei Studienbesuche umfassen neurologische Untersuchungen, Überprüfung der Krankengeschichte, genetische Testergebnisse und auf Video aufgezeichnete BFM-DRS-Motorskalen. Die Patienten erhalten während des Basisbesuchs Medikamente, die entweder aus Ampicillin oder Placebo bestehen und 28 Tage lang zweimal täglich eingenommen werden. Nach einer Auswaschphase (keine Medikamente) von 7 Tagen kehrt der Patient für einen zweiten Studienbesuch in die Klinik zurück und erhält eine zweite Medikation (Placebo vs. Ampicillin). Die Medikamente werden 28 Tage lang zweimal täglich eingenommen, wobei der Patient nach einer Auswaschphase von 7 Tagen für den letzten Studienbesuch in der Klinik in die Klinik zurückkehrt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32607
        • UF Center for Movement Disorders and Neurorestoration

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre bis 80 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • DYT-1-Dystonie, bestätigt durch Gentests
  • Zwischen 7 und 80 Jahren
  • BFM-DRS-Score größer als 6

Ausschlusskriterien:

  • Negativer DYT-1-Dystonie-Gentest
  • Allergie gegen Penicilline oder Cephalosporine
  • Gleichzeitige bakterielle, virale oder Pilzinfektion zum Zeitpunkt der Einschreibung
  • Schwangerschaft
  • Unfähigkeit, dem Studienprotokoll zu folgen
  • Laktoseintoleranz (Placebo enthält Laktosepulver)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: DOPPELT

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
ACTIVE_COMPARATOR: Ampicillin
Patienten, die zufällig ausgewählt werden, um den Wirkstoff zu erhalten, erhalten Ampicillin (2 mg täglich für Erwachsene und 1 mg täglich für Kinder).
Arzneimittel: Ampicillin
Ampicillin wird in Kapselform verabreicht. Die Dosierung beträgt 2 mg täglich für Erwachsene und 1 mg täglich für Kinder. An 28 aufeinanderfolgenden Tagen wird täglich eine Kapsel eingenommen. Nach den ersten 28 Tagen gibt es eine 7-tägige Auswaschphase, in der keine Kapseln eingenommen werden. Nach der Auswaschphase wird dem Patienten eine weitere 28-Tage-Versorgung mit Ampicillin verabreicht, die auf die gleiche Weise wie oben beschrieben einzunehmen ist.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Patienten, die zufällig ausgewählt werden, um das Placebo zu erhalten, erhalten eine Zuckerpille, die dem Wirkstoff ähnelt.
Arzneimittel: Zuckerpille
Die Zuckerpille wird in Kapselform verabreicht. Die Dosierung beträgt 2 mg täglich für Erwachsene und 1 mg täglich für Kinder. An 28 aufeinanderfolgenden Tagen wird täglich eine Kapsel eingenommen. Nach den ersten 28 Tagen gibt es eine 7-tägige Auswaschphase, in der keine Kapseln eingenommen werden. Nach der „Auswaschphase“ erhält der Patient eine weitere 28-Tage-Zufuhr der Zuckerpille, die auf die gleiche Weise wie oben beschrieben einzunehmen ist.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von Ampicillin bei der Behandlung von DYT-1-Dystonie
Zeitfenster: 70 Tage
Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit der Behandlung von DYT-1-Dystonie mit Ampicillin im Vergleich zu Placebo.
70 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Burke-Fahn-Marsden-Dystonie-Bewertungsskala (BFM-DRS)
Zeitfenster: 70 Tage
Wir werden feststellen, ob es am Ende des Studienzeitraums zu einer Verringerung der Burke-Fahn-Marsden-Dystonie-Bewertungsskala der Motorwerte kommt, und mit der Placebo-behandelten Gruppe vergleichen.
70 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Florida

Mitarbeiter

Tyler's Hope for a Dystonia Cure, Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2011

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juni 2017

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juni 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. August 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. September 2011

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

14. September 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

5. Juli 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Juli 2017

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 301-2011

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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