Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ampicillin for DYT-1 Dystoni motoriske symptomer

3. juli 2017 oppdatert av: University of Florida

En pilot, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase I-studie for å bestemme sikkerheten og effekten av ampicillin ved behandling av primære dystonisymptomer

Hensikten med denne studien er å evaluere om antibiotikumet Ampicillin er trygt og tolerert hos pasienter som har generalisert dystoni forårsaket av DYT-1-genmutasjonen, sammenlignet med pasienter behandlet med placebo. En placebo er en pille som ser ut og smaker det samme som det ekte stoffet, men uten den aktive ingrediensen. Det andre målet med denne studien er å finne ut om dystonisymptomer forbedres mens du bruker studiemedisinen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en dobbeltblindet og randomisert legemiddelstudie: verken pasienten eller etterforskeren vet om pasienter tar studiemedisin (Ampicillin) eller placebo.

Tre studiebesøk vil omfatte nevrologiske undersøkelser, gjennomgang av sykehistorien, genetiske testresultater og videofilmet BFM-DRS motorvekt. Pasienter vil motta medisiner under baseline-besøket, bestående av enten Ampicillin-medisin eller placebo, som vil bli konsumert to ganger daglig i 28 dager. Etter en utvaskingsperiode (ingen medikamenter) på 7 dager, vil pasienten returnere til klinikken for andre studiebesøk og motta andre sett med medisiner (placebo - kontra Ampicillin). Medisiner vil bli konsumert to ganger daglig i 28 dager, med pasienten tilbake til klinikken etter en utvaskingsperiode på 7 dager for siste studiebesøk i klinikken.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32607
        • UF Center for Movement Disorders and Neurorestoration

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år til 80 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • DYT-1 dystoni, bekreftet ved genetisk testing
  • Mellom 7 og 80 år
  • BFM-DRS-poengsum større enn 6

Ekskluderingskriterier:

  • Negativ DYT-1 dystoni-gentest
  • Allergi mot penicilliner eller cefalosporiner
  • Samtidig bakteriell, viral eller soppinfeksjon på tidspunktet for registrering
  • Svangerskap
  • Manglende evne til å følge studieprotokollen
  • Laktoseintoleranse (placebo inneholder laktosepulver)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: DOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Ampicillin
Pasienter som er tilfeldig valgt til å motta det aktive legemidlet vil få Ampicillin (2 mg daglig for voksne og 1 mg daglig for barn).
Legemiddel: Ampicillin
Ampicillin vil bli gitt i kapselform. Dosering vil være 2 mg daglig for voksne og 1 mg daglig for barn. En kapsel tas hver dag i 28 påfølgende dager. Etter de første 28 dagene vil det være en 7 dagers "utvaskingsperiode" hvor det ikke tas kapsler. Etter "utvaskingsperioden" vil en ny 28-dagers tilførsel av Ampicillin gis til pasienten, som tas på samme måte som beskrevet ovenfor.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Pasienter som er tilfeldig valgt ut til å motta placebo vil få en sukkerpille som ligner det aktive legemidlet.
Legemiddel: Sukkerpille
Sukkerpillen vil bli gitt i kapselform. Dosering vil være 2 mg daglig for voksne og 1 mg daglig for barn. En kapsel tas hver dag i 28 påfølgende dager. Etter de første 28 dagene vil det være en 7 dagers "utvaskingsperiode" hvor det ikke tas kapsler. Etter "utvaskingsperioden" vil en ny 28-dagers tilførsel av sukkerpillen bli gitt til pasienten, som tas på samme måte som beskrevet ovenfor.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og tolerabilitet av Ampicillin ved behandling av DYT-1 dystoni
Tidsramme: 70 dager
Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen ved behandling av DYT-1 dystoni med bruk av ampicillin sammenlignet med placebo.
70 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Burke-Fahn Marsden Dystonia Rating Scale (BFM-DRS)
Tidsramme: 70 dager
Vi vil avgjøre om det er en reduksjon i Burke-Fahn Marsden Dystonia Rating Scale motoriske skårer ved slutten av studieperioden og sammenligne med den placebobehandlede gruppen.
70 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Florida

Samarbeidspartnere

Tyler's Hope for a Dystonia Cure, Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2011

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. juni 2017

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. august 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. september 2011

Først lagt ut (ANSLAG)

14. september 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

5. juli 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. juli 2017

Sist bekreftet

1. juli 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 301-2011

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Dystoni

Kliniske studier på Ampicillin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Netherlands

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere