Ampicillin for DYT-1 Dystoni motoriske symptomer
3. juli 2017 oppdatert av: University of Florida
En pilot, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase I-studie for å bestemme sikkerheten og effekten av ampicillin ved behandling av primære dystonisymptomer
Hensikten med denne studien er å evaluere om antibiotikumet Ampicillin er trygt og tolerert hos pasienter som har generalisert dystoni forårsaket av DYT-1-genmutasjonen, sammenlignet med pasienter behandlet med placebo.
En placebo er en pille som ser ut og smaker det samme som det ekte stoffet, men uten den aktive ingrediensen.
Det andre målet med denne studien er å finne ut om dystonisymptomer forbedres mens du bruker studiemedisinen.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en dobbeltblindet og randomisert legemiddelstudie: verken pasienten eller etterforskeren vet om pasienter tar studiemedisin (Ampicillin) eller placebo.
Tre studiebesøk vil omfatte nevrologiske undersøkelser, gjennomgang av sykehistorien, genetiske testresultater og videofilmet BFM-DRS motorvekt. Pasienter vil motta medisiner under baseline-besøket, bestående av enten Ampicillin-medisin eller placebo, som vil bli konsumert to ganger daglig i 28 dager. Etter en utvaskingsperiode (ingen medikamenter) på 7 dager, vil pasienten returnere til klinikken for andre studiebesøk og motta andre sett med medisiner (placebo - kontra Ampicillin). Medisiner vil bli konsumert to ganger daglig i 28 dager, med pasienten tilbake til klinikken etter en utvaskingsperiode på 7 dager for siste studiebesøk i klinikken.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
2
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32607
- UF Center for Movement Disorders and Neurorestoration
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
7 år til 80 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- DYT-1 dystoni, bekreftet ved genetisk testing
- Mellom 7 og 80 år
- BFM-DRS-poengsum større enn 6
Ekskluderingskriterier:
- Negativ DYT-1 dystoni-gentest
- Allergi mot penicilliner eller cefalosporiner
- Samtidig bakteriell, viral eller soppinfeksjon på tidspunktet for registrering
- Svangerskap
- Manglende evne til å følge studieprotokollen
- Laktoseintoleranse (placebo inneholder laktosepulver)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: DOBBELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Ampicillin
Pasienter som er tilfeldig valgt til å motta det aktive legemidlet vil få Ampicillin (2 mg daglig for voksne og 1 mg daglig for barn).
|
Ampicillin vil bli gitt i kapselform.
Dosering vil være 2 mg daglig for voksne og 1 mg daglig for barn.
En kapsel tas hver dag i 28 påfølgende dager.
Etter de første 28 dagene vil det være en 7 dagers "utvaskingsperiode" hvor det ikke tas kapsler.
Etter "utvaskingsperioden" vil en ny 28-dagers tilførsel av Ampicillin gis til pasienten, som tas på samme måte som beskrevet ovenfor.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Pasienter som er tilfeldig valgt ut til å motta placebo vil få en sukkerpille som ligner det aktive legemidlet.
|
Sukkerpillen vil bli gitt i kapselform.
Dosering vil være 2 mg daglig for voksne og 1 mg daglig for barn.
En kapsel tas hver dag i 28 påfølgende dager.
Etter de første 28 dagene vil det være en 7 dagers "utvaskingsperiode" hvor det ikke tas kapsler.
Etter "utvaskingsperioden" vil en ny 28-dagers tilførsel av sukkerpillen bli gitt til pasienten, som tas på samme måte som beskrevet ovenfor.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet og tolerabilitet av Ampicillin ved behandling av DYT-1 dystoni
Tidsramme: 70 dager
|
Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen ved behandling av DYT-1 dystoni med bruk av ampicillin sammenlignet med placebo.
|
70 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Burke-Fahn Marsden Dystonia Rating Scale (BFM-DRS)
Tidsramme: 70 dager
|
Vi vil avgjøre om det er en reduksjon i Burke-Fahn Marsden Dystonia Rating Scale motoriske skårer ved slutten av studieperioden og sammenligne med den placebobehandlede gruppen.
|
70 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. september 2011
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. juni 2017
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. juni 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. august 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. september 2011
Først lagt ut (ANSLAG)
14. september 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
5. juli 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. juli 2017
Sist bekreftet
1. juli 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 301-2011
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .