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Ampicillina per i sintomi motori della distonia DYT-1

3 luglio 2017 aggiornato da: University of Florida

Uno studio di fase I pilota, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per determinare la sicurezza e l'efficacia dell'ampicillina nel trattamento dei sintomi della distonia primaria

Lo scopo di questo studio è valutare se l'antibiotico Ampicillina è sicuro e tollerato nei pazienti con distonia generalizzata causata dalla mutazione del gene DYT-1, rispetto ai pazienti trattati con un placebo. Un placebo è una pillola che ha lo stesso aspetto e sapore del vero farmaco, ma senza il principio attivo. Il secondo obiettivo di questo studio è determinare se i sintomi della distonia migliorano durante il trattamento con il farmaco in studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio farmacologico in doppio cieco e randomizzato: né il paziente né lo sperimentatore sanno se i pazienti stanno assumendo il farmaco oggetto dello studio (ampicillina) o il placebo.

Tre visite di studio includeranno esami neurologici, revisione della storia medica, risultati dei test genetici e bilance motorie BFM-DRS videoregistrate. I pazienti riceveranno farmaci durante la visita di riferimento, costituiti da un farmaco ampicillina o placebo, che verrà consumato due volte al giorno per 28 giorni. Dopo un periodo di sospensione (senza farmaci) di 7 giorni, il paziente tornerà in clinica per la seconda visita dello studio e riceverà una seconda serie di farmaci (placebo -vs- ampicillina). Il farmaco verrà consumato due volte al giorno per 28 giorni, con il ritorno del paziente in clinica dopo un periodo di sospensione di 7 giorni per la visita finale dello studio in clinica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
        • UF Center for Movement Disorders and Neurorestoration

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 80 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Distonia DYT-1, confermata da test genetici
  • Età compresa tra 7 e 80 anni
  • Punteggio BFM-DRS maggiore di 6

Criteri di esclusione:

  • Test del gene della distonia DYT-1 negativo
  • Allergia alle penicilline o alle cefalosporine
  • Infezione batterica, virale o fungina concomitante al momento dell'arruolamento
  • Gravidanza
  • Incapacità di seguire il protocollo di studio
  • Intolleranza al lattosio (il placebo contiene lattosio in polvere)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: DOPPIO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
ACTIVE_COMPARATORE: Ampicillina
I pazienti selezionati in modo casuale per ricevere il farmaco attivo riceveranno ampicillina (2 mg al giorno per gli adulti e 1 mg al giorno per i bambini).
Droga: Ampicillina
L'ampicillina verrà somministrata in forma di capsule. Il dosaggio sarà di 2 mg al giorno per gli adulti e di 1 mg al giorno per i bambini. Verrà assunta una capsula al giorno per 28 giorni consecutivi. Dopo i primi 28 giorni, ci sarà un periodo di "esaurimento" di 7 giorni durante il quale non verranno assunte capsule. Dopo il periodo di "washout", al paziente verrà somministrata un'altra fornitura di ampicillina per 28 giorni, da assumere con le stesse modalità sopra descritte.
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Ai pazienti selezionati in modo casuale per ricevere il placebo verrà somministrata una pillola di zucchero che assomiglia al farmaco attivo.
Droga: Pillola di zucchero
La pillola di zucchero sarà data sotto forma di capsule. Il dosaggio sarà di 2 mg al giorno per gli adulti e di 1 mg al giorno per i bambini. Verrà assunta una capsula al giorno per 28 giorni consecutivi. Dopo i primi 28 giorni, ci sarà un periodo di "esaurimento" di 7 giorni durante il quale non verranno assunte capsule. Dopo il periodo di "washout", al paziente verrà somministrata un'altra fornitura di 28 giorni della pillola di zucchero, da assumere con le stesse modalità sopra descritte.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità dell'ampicillina nel trattamento della distonia DYT-1
Lasso di tempo: 70 giorni
L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento della distonia DYT-1 con l'uso di ampicillina rispetto al placebo.
70 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di valutazione della distonia di Burke-Fahn Marsden (BFM-DRS)
Lasso di tempo: 70 giorni
Stabiliremo se c'è una riduzione nei punteggi motori della Burke-Fahn Marsden Dystonia Rating Scale alla fine del periodo di studio e lo confronteremo con il gruppo trattato con placebo.
70 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Florida

Collaboratori

Tyler's Hope for a Dystonia Cure, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2011

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 giugno 2017

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 giugno 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 agosto 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 settembre 2011

Primo Inserito (STIMA)

14 settembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

5 luglio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 luglio 2017

Ultimo verificato

1 luglio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 301-2011

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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