Ampicilina para los síntomas motores de la distonía DYT-1
3 de julio de 2017 actualizado por: University of Florida
Un estudio de fase I piloto, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para determinar la seguridad y eficacia de la ampicilina en el tratamiento de los síntomas primarios de distonía
El propósito de este estudio es evaluar si el antibiótico Ampicilina es seguro y tolerado en pacientes que tienen distonía generalizada causada por la mutación del gen DYT-1, en comparación con pacientes tratados con un placebo.
Un placebo es una píldora que se ve y sabe igual que la droga real, pero sin el ingrediente activo.
El segundo objetivo de este estudio es determinar si los síntomas de distonía mejoran mientras se toma el fármaco del estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio farmacológico aleatorizado y doble ciego: ni el paciente ni el investigador saben si los pacientes están tomando el fármaco del estudio (ampicilina) o un placebo.
Tres visitas de estudio incluirán exámenes neurológicos, revisión del historial médico, resultados de pruebas genéticas y básculas motoras BFM-DRS grabadas en video. Los pacientes recibirán medicación durante la visita inicial, consistente en ampicilina o placebo, que se consumirá dos veces al día durante 28 días. Después de un período de lavado (sin medicamentos) de 7 días, el paciente regresará a la clínica para la segunda visita del estudio y recibirá un segundo conjunto de medicamentos (placebo -vs- Ampicilina). El medicamento se consumirá dos veces al día durante 28 días y el paciente regresará a la clínica después de un período de lavado de 7 días para la visita final del estudio en la clínica.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
2
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
- UF Center for Movement Disorders and Neurorestoration
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
7 años a 80 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Distonía DYT-1, confirmada por pruebas genéticas
- Entre las edades de 7 y 80 años
- Puntuación BFM-DRS superior a 6
Criterio de exclusión:
- Prueba negativa del gen de la distonía DYT-1
- Alergia a penicilinas o cefalosporinas
- Infección bacteriana, viral o fúngica concurrente en el momento de la inscripción
- El embarazo
- Incapacidad para seguir el protocolo de estudio.
- Intolerancia a la lactosa (el placebo contiene lactosa en polvo)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: DOBLE
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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COMPARADOR_ACTIVO: Ampicilina
Los pacientes seleccionados al azar para recibir el fármaco activo recibirán ampicilina (2 mg al día para adultos y 1 mg al día para niños).
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La ampicilina se administrará en forma de cápsula.
La dosis será de 2 mg al día para adultos y de 1 mg al día para niños.
Se tomará una cápsula cada día durante 28 días consecutivos.
Después de los primeros 28 días, habrá un período de "lavado" de 7 días durante el cual no se toman cápsulas.
Después del período de "lavado", se le dará al paciente otro suministro de ampicilina para 28 días, que se tomará de la misma manera que se describió anteriormente.
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PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
Los pacientes seleccionados al azar para recibir el placebo recibirán una pastilla de azúcar que se parece al fármaco activo.
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La pastilla de azúcar se le dará en forma de cápsula.
La dosis será de 2 mg al día para adultos y de 1 mg al día para niños.
Se tomará una cápsula cada día durante 28 días consecutivos.
Después de los primeros 28 días, habrá un período de "lavado" de 7 días durante el cual no se toman cápsulas.
Después del período de 'lavado', se le dará al paciente otro suministro de 28 días de la píldora de azúcar, para que la tome de la misma manera que se describió anteriormente.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad de la ampicilina en el tratamiento de la distonía DYT-1
Periodo de tiempo: 70 días
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El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad del tratamiento de la distonía DYT-1 con el uso de ampicilina en comparación con el placebo.
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70 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Escala de calificación de distonía de Burke-Fahn Marsden (BFM-DRS)
Periodo de tiempo: 70 días
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Determinaremos si hay una reducción en las puntuaciones motoras de la escala de calificación de distonía de Burke-Fahn Marsden al final del período de estudio y lo compararemos con el grupo tratado con placebo.
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70 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2011
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de junio de 2017
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de junio de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de agosto de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de septiembre de 2011
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
14 de septiembre de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
5 de julio de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de julio de 2017
Última verificación
1 de julio de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 301-2011
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .