Ampicilline voor DYT-1 Dystonia Motor Symptomen
3 juli 2017 bijgewerkt door: University of Florida
Een pilot, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase I-studie om de veiligheid en werkzaamheid van ampicilline bij de behandeling van primaire symptomen van dystonie te bepalen
Het doel van deze studie is om te evalueren of het antibioticum ampicilline veilig is en wordt verdragen door patiënten met gegeneraliseerde dystonie veroorzaakt door de DYT-1-genmutatie, in vergelijking met patiënten die met een placebo worden behandeld.
Een placebo is een pil die er hetzelfde uitziet en smaakt als het echte medicijn, maar zonder de werkzame stof.
Het tweede doel van deze studie is om te bepalen of dystoniesymptomen verbeteren tijdens het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een dubbelblind en gerandomiseerd geneesmiddelenonderzoek: noch de patiënt, noch de onderzoeker weten of patiënten het onderzoeksgeneesmiddel (Ampicilline) of placebo gebruiken.
Drie studiebezoeken omvatten neurologische onderzoeken, beoordeling van de medische geschiedenis, genetische testresultaten en op video opgenomen BFM-DRS-motorschalen. Patiënten zullen tijdens het basisbezoek medicatie krijgen, bestaande uit ofwel Ampicilline-medicijn of placebo, dat gedurende 28 dagen tweemaal daags wordt geconsumeerd. Na een wash-outperiode (geen medicijnen) van 7 dagen, keert de patiënt terug naar de kliniek voor een tweede studiebezoek en krijgt een tweede set medicatie (placebo versus ampicilline). Medicatie zal gedurende 28 dagen tweemaal daags worden ingenomen, waarbij de patiënt na een wash-outperiode van 7 dagen terugkeert naar de kliniek voor het laatste studiebezoek in de kliniek.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
2
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
- UF Center for Movement Disorders and Neurorestoration
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
7 jaar tot 80 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- DYT-1 dystonie, bevestigd door genetisch testen
- Tussen de 7 en 80 jaar
- BFM-DRS-score hoger dan 6
Uitsluitingscriteria:
- Negatieve DYT-1 dystonie-gentest
- Allergie voor penicillines of cefalosporines
- Gelijktijdige bacteriële, virale of schimmelinfectie op het moment van inschrijving
- Zwangerschap
- Onvermogen om het studieprotocol te volgen
- Lactose-intolerantie (placebo bevat lactosepoeder)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: DUBBELE
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Ampicilline
Patiënten die willekeurig worden geselecteerd om het actieve geneesmiddel te krijgen, krijgen ampicilline (2 mg per dag voor volwassenen en 1 mg per dag voor kinderen).
|
Ampicilline wordt gegeven in capsulevorm.
De dosering is 2 mg per dag voor volwassenen en 1 mg per dag voor kinderen.
Gedurende 28 opeenvolgende dagen wordt elke dag één capsule ingenomen.
Na de eerste 28 dagen volgt een 'wash-out'-periode van 7 dagen waarin geen capsules worden ingenomen.
Na de 'wash-out'-periode krijgt de patiënt nog eens 28 dagen ampicilline toegediend, in te nemen op dezelfde manier als hierboven beschreven.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Patiënten die willekeurig worden geselecteerd om de placebo te krijgen, krijgen een suikerpil die lijkt op het actieve medicijn.
|
De suikerpil wordt in capsulevorm gegeven.
De dosering is 2 mg per dag voor volwassenen en 1 mg per dag voor kinderen.
Gedurende 28 opeenvolgende dagen wordt elke dag één capsule ingenomen.
Na de eerste 28 dagen volgt een 'wash-out'-periode van 7 dagen waarin geen capsules worden ingenomen.
Na de 'wash-out'-periode krijgt de patiënt nog een voorraad suikerpil voor 28 dagen, in te nemen op dezelfde manier als hierboven beschreven.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid van Ampicilline bij de behandeling van DYT-1 dystonie
Tijdsspanne: 70 dagen
|
Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van de behandeling van DYT-1 dystonie met het gebruik van ampicilline in vergelijking met placebo.
|
70 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Burke-Fahn Marsden Dystonia-beoordelingsschaal (BFM-DRS)
Tijdsspanne: 70 dagen
|
We zullen bepalen of er aan het einde van de onderzoeksperiode een vermindering is in de motorische scores van de Burke-Fahn Marsden Dystonia Rating Scale en deze vergelijken met de met placebo behandelde groep.
|
70 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 september 2011
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
1 juni 2017
Studie voltooiing (WERKELIJK)
1 juni 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 augustus 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 september 2011
Eerst geplaatst (SCHATTING)
14 september 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
5 juli 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 juli 2017
Laatst geverifieerd
1 juli 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 301-2011
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .