研究评估 PF-03654746 在图雷特综合征成人受试者中的安全性和有效性
2019年3月28日 更新者：Pfizer
PF-03654746 对图雷特综合征成人的安全性和有效性的 2 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照、交叉研究
本研究的目的是评估指定为 PF-03654746 的研究化合物与安慰剂相比在治疗患有图雷特氏综合症的成年人中的安全性和有效性。
该研究还将探讨 PF-03654746 在图雷特综合征成人中的药代动力学。
研究概览
详细说明
由于申办者对优先事项进行内部重新评估，该研究于 2012 年 4 月 11 日终止。
终止的决定不是基于任何安全或有效性问题。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New York
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Manhasset、New York、美国、11030
- Pfizer Investigational Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 55年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 图雷特氏综合症的初步诊断主要针对 18 至 55 岁、身体健康、讲英语的成年男性或女性。
- 在随机化之前至少 6 周内未服用治疗抽动症的药物。
- 有生育能力的女性必须在研究期间和参与研究后的 28 天内使用医学上可接受的避孕措施。
排除标准：
- 抽动治疗包括协议规定的药物、抑制抽动行为技术的训练、习惯逆转训练或使用肉毒杆菌毒素 A 注射液。
- 继发性抽动障碍、精神病、双相情感障碍、迟发性运动障碍、未经治疗或不稳定的需要治疗的 DSM-IV 轴 I 障碍的病史或神经学证据。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：跨界
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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ACTIVE_COMPARATOR：PF-03654746
在第 1 阶段，受试者被随机分配到活性药物组或安慰剂组；在第 2 期中，顺序相反。
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20 天剂量滴定阶段：胶囊中的所有剂量从 0.25 mg qd x 5 d 开始，然后是 0.5 mg qd x 5 d，然后是 1.0 mg qd x 5 d，然后是 2.0 mg qd x 5 d。
如果受试者在服用 2 mg qd 1 至 5 天后出现无法耐受的、严重的或严重的 AE，则研究者会将剂量减少至 1 mg qd。
如果根据研究者的意见，受试者被确定不太可能耐受 1 mg qd 的持续给药，受试者应该停止研究。
留在研究中的受试者将进入为期 3 周的稳定给药阶段；剂量为每天 2 毫克 x 21 天或每天 1 毫克 x 21 天。
按照 1.1 中描述的给药方案每天给药一次安慰剂胶囊。
按照 1.1 中描述的给药方案每天给药一次安慰剂胶囊
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PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
在第 1 阶段，受试者被随机分配到活性药物组或安慰剂组；在第 2 期中，顺序相反。
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20 天剂量滴定阶段：胶囊中的所有剂量从 0.25 mg qd x 5 d 开始，然后是 0.5 mg qd x 5 d，然后是 1.0 mg qd x 5 d，然后是 2.0 mg qd x 5 d。
如果受试者在服用 2 mg qd 1 至 5 天后出现无法耐受的、严重的或严重的 AE，则研究者会将剂量减少至 1 mg qd。
如果根据研究者的意见，受试者被确定不太可能耐受 1 mg qd 的持续给药，受试者应该停止研究。
留在研究中的受试者将进入为期 3 周的稳定给药阶段；剂量为每天 2 毫克 x 21 天或每天 1 毫克 x 21 天。
按照 1.1 中描述的给药方案每天给药一次安慰剂胶囊。
按照 1.1 中描述的给药方案每天给药一次安慰剂胶囊
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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从基线 (D0) 到 3 周稳定给药阶段结束 (D41)（主要）的总抽动评分（耶鲁全球抽动严重程度量表）的变化。 3 周稳定给药阶段总 Tic 评分的 2 次评估的平均值是次要的。分数 0-50（50 = 严重）
大体时间：第 1 期：第 0、10、20、34、41 天；第 2 期：第 0、10、20、34、41 天
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第 1 期：第 0、10、20、34、41 天；第 2 期：第 0、10、20、34、41 天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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从基线到 3 周稳定给药阶段结束时抽动症状自我报告的变化（主要）；在 3 周稳定给药阶段期间 2 次 TSSR 评估的平均值为 2 级。每个症状打0-3分；分数越高越差。
大体时间：第 1 期：第 0、10、20、34、41 天；第 2 期：第 0、10、20、34、41 天
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第 1 期：第 0、10、20、34、41 天；第 2 期：第 0、10、20、34、41 天
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从基线到 3 周稳定给药阶段结束（主要）的抽动量表的先兆冲动变化；在 3 周稳定给药阶段期间 2 次 PUTS 评估的平均值为 2 级。得分 9-36；分数越高越差。
大体时间：第 1 期：第 0、10、20、34、41 天；第 2 期：第 0、10、20、34、41 天
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第 1 期：第 0、10、20、34、41 天；第 2 期：第 0、10、20、34、41 天
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从基线到 3 周稳定给药阶段结束时临床总体严重性印象的变化。得分 1-7；分数越高表示越严重。
大体时间：第 1 期，第 0 天，第 41 天；第 2 期：第 0、41 天
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第 1 期，第 0 天，第 41 天；第 2 期：第 0、41 天
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从基线到 3 周稳定给药阶段（主要）结束的临床总体改善印象的变化； 3 周稳定给药阶段期间 2 次评估的平均值为第 2 级。得分 1-7；分数越高越差。
大体时间：第一阶段：第 10、20、34、41 天；第二阶段：第 10、20、34、41 天
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第一阶段：第 10、20、34、41 天；第二阶段：第 10、20、34、41 天
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Conners 连续性能测试 II 从基线到 3 周稳定给药阶段结束的变化。计算的 T 分数（低于 40 至 65 及以上）；分数越高越差。
大体时间：第 1 期：第 0、20、41 天；第 2 期：第 0、20、41 天
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第 1 期：第 0、20、41 天；第 2 期：第 0、20、41 天
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医疗结果研究的变化——从基线到 3 周稳定给药阶段结束的睡眠量表。得分0-100；较高的分数反映了子量表名称所暗示的更多质量。
大体时间：第 1 期：第 0、10、20、34、41 天；第 2 期：第 0、10、20、34、41 天
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第 1 期：第 0、10、20、34、41 天；第 2 期：第 0、10、20、34、41 天
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哥伦比亚自杀严重程度评定量表从基线到 3 周稳定给药阶段结束的变化。
大体时间：筛选；第 1 期：第 0、10、20、34、41 天；第 2 期：第 0、10、20、34、41 天
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筛选；第 1 期：第 0、10、20、34、41 天；第 2 期：第 0、10、20、34、41 天
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自杀行为问卷——修订版。大于 8 的总分需要由擅长评估自杀倾向的临床医生或心理健康专家进行评估。
大体时间：基线前最多 21 天（第 0 天）
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基线前最多 21 天（第 0 天）
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耶鲁布朗强迫症量表从基线到 3 周稳定给药阶段结束的变化。项目 1-10 的得分范围为 0-40；分数越高越差。
大体时间：第 1 期：第 0、41 天；第 2 期：第 0、41 天
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第 1 期：第 0、41 天；第 2 期：第 0、41 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年4月1日
初级完成 (实际的)
2012年4月1日
研究完成 (实际的)
2012年4月1日
研究注册日期
首次提交
2011年10月25日
首先提交符合 QC 标准的
2011年11月16日
首次发布 (估计)
2011年11月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年4月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年3月28日
最后验证
2019年3月1日
更多信息
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