Glanzmann 血小板无力症治疗观察登记
2014年12月19日 更新者：Novo Nordisk A/S
Glanzmann 血小板无力症的治疗：一项前瞻性观察登记
该观察性登记在欧洲、亚洲、非洲和美利坚合众国 (USA) 进行。
登记的目的是评估活化的重组人因子 VII (rFVIIa) 在出血期间的有效性和安全性，以及在过去或现在对血小板无反应的格兰兹曼血小板无力 (GT) 患者的侵入性操作/手术期间预防出血输血。 注意力将集中在与血栓栓塞事件和伴随药物（尤其是抗纤维蛋白溶解药）相关的并发症上。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
218
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Sofia、保加利亚、1407
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Budapest、匈牙利、1025
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Vienna、奥地利、A-1010
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Karachi、巴基斯坦
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Mainz、德国、55127
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Rome、意大利、00144
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Brussels、比利时、1070
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Paris La défense cedex、法国、92932
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Malmö、瑞典、202 15
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Zurich、瑞士、CH-8050
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New Jersey
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Princeton、New Jersey、美国、08540
- Novo Nordisk Clinical Trial Call Center
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Crawley、英国、RH11 9RT
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Alphen a/d Rijn、荷兰
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Madrid、西班牙、28033
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Algiers、阿尔及利亚、16035
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
GT患者。
在登记的有效期内，可以为每位患者输入的侵入性操作/手术期间的出血事件次数或出血预防措施没有限制。
患者将根据当地实践接受标准护理，因此任何被中心认为对治疗 GT 有用的全身性止血治疗（有或没有抗纤维蛋白溶解药物或其他药物）都包括在登记册中。
描述
纳入标准：
- 先天性 GT 患者定义为具有终生出血倾向的患者，其特征为血小板聚集受损或缺失、凝块回缩受损和出血时间延长或血小板功能分析仪关闭时间延长。 患者的血小板计数和血小板形态正常。 可选诊断标准是 GP（糖蛋白）IIb/IIIa 受体的定量或定性评估，包括流式细胞术和基因缺陷鉴定
- 由患者或近亲或法律上可接受的代表签署知情同意书，以收集有关治疗方案中指定的给定出血事件或手术事件的数据。 如果知情同意由近亲或法律上可接受的代表提供，则还必须在患者有能力的情况下尽快征得患者的同意。 在将数据输入注册表之前必须获得知情同意
排除标准：
- 由自身免疫性疾病（急性或慢性）或药物引起的获得性血栓无力状态患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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一种
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一项前瞻性、观察性多国注册收集数据并评估 rFVIIa 在过去或现在对血小板输注无效的 GT 患者中的疗效和安全性。
该登记处还将收集来自诊所使用的全身止血治疗（使用或不使用抗纤维蛋白溶解药物或其他药物）的更广泛 GT 患者的数据。
数据收集将持续最多六年。
基线数据以及在出血事件或侵入性操作/手术期间获得的数据将记录在注册表中。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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对于出血事件：由护理人员/患者评估的总体疗效
大体时间：治疗结束后 30 天内
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治疗结束后 30 天内
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对于包括侵入性和牙科手术在内的手术：血红蛋白水平
大体时间：手术前和手术后24小时
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手术前和手术后24小时
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对于包括侵入性和牙科手术在内的外科手术：由外科医生进行整体止血评估
大体时间：手术后24小时
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手术后24小时
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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实验室参数（凝血酶原时间、血小板计数、纤维蛋白原）的变化（如果有）
大体时间：在给药时和给药 rFVIIa 后两小时
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在给药时和给药 rFVIIa 后两小时
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不良事件 (AE)
大体时间：在治疗期间
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在治疗期间
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严重不良事件 (SAE)
大体时间：在治疗期间
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在治疗期间
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Zotz RB, Poon MC, Di Minno G, D'Oiron R; Glanzmann Thrombasthenia Registry Investigators. The International Prospective Glanzmann Thrombasthenia Registry: Pediatric Treatment and Outcomes. TH Open. 2019 Sep 12;3(3):e286-e294. doi: 10.1055/s-0039-1696657. eCollection 2019 Jul.
- Di Minno G, Zotz RB, d'Oiron R, Bindslev N, Di Minno MN, Poon MC; Glanzmann Thrombasthenia Registry Investigators. The international, prospective Glanzmann Thrombasthenia Registry: treatment modalities and outcomes of non-surgical bleeding episodes in patients with Glanzmann thrombasthenia. Haematologica. 2015 Aug;100(8):1031-7. doi: 10.3324/haematol.2014.121475. Epub 2015 May 22.
- Poon MC, d'Oiron R, Zotz RB, Bindslev N, Di Minno MN, Di Minno G; Glanzmann Thrombasthenia Registry Investigators. The international, prospective Glanzmann Thrombasthenia Registry: treatment and outcomes in surgical intervention. Haematologica. 2015 Aug;100(8):1038-44. doi: 10.3324/haematol.2014.121384. Epub 2015 May 22.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2004年1月1日
初级完成 (实际的)
2011年10月1日
研究完成 (实际的)
2011年10月1日
研究注册日期
首次提交
2011年10月7日
首先提交符合 QC 标准的
2011年11月17日
首次发布 (估计)
2011年11月22日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年12月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年12月19日
最后验证
2014年12月1日
更多信息
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