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氯沙坦逆转镰状肾病

2020年9月28日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

氯沙坦逆转镰状肾病的 II 期试验

随着年龄的增长，镰状细胞病会导致肾脏受损，导致近三分之一的镰状细胞病患者出现慢性肾病和肾功能衰竭。 目前，没有治疗镰状细胞相关肾病的方法。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这项研究的目的是了解氯沙坦是否可以帮助减少或逆转对患有镰状细胞性贫血 (SCA) 和镰状 β-零 (HbSβ0) 地中海贫血的儿童和成人的肾脏造成的损害。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

36

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40201
        • University of Louisville
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20892
        • NHLBI
    • Ohio
      • Akron、Ohio、美国、44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • University of Cincinnati
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • University of Texas Southwestern
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Texas Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 年龄≥6岁；对于无蛋白尿 (NoA) 组，年龄≥ 6 岁且 <21 岁
  2. 通过血红蛋白电泳和/或 β-珠蛋白基因作图诊断血红蛋白 SS 病或 Sβ0 地中海贫血。
  3. 第一次晨尿的尿渗透压 <700 mOsm（毫渗摩尔）
  4. 书面知情同意书（和同意，如适用）

  5. 记录的尿白蛋白与肌酐比值 (UACR) 显示

    • NoA：第一次晨尿 UACR <30mg/g 肌酐
    • MiA：第一次晨尿 UACR 30-300 mg/g 肌酐或
    • MaA：第一次晨尿样本的 UACR >300 mg/g 肌酐
  6. 对于有生育潜力或大于 10 岁的女性，在开始研究药物治疗的 7 天内（之前），有记录的阴性血清妊娠试验。
  7. 具有生育潜力的受试者必须愿意在整个研究过程中使用医学上可接受的避孕方式。
  8. 使用羟基脲 (HU) 的患者在进入研究前三个月使用稳定（不变）剂量的 HU。

排除标准：

  1. 患有 Hb SC、SD、Sβ+thal、SE 和其他镰状血红蛋白病以及镰状性状 (AS) 的患者。
  2. 在整个研究过程中无法使用医学上可接受的避孕方法的怀孕或哺乳期女性或有生育能力的女性。
  3. 尿肌酐清除率 (Clcr) <60 mL/minute/1.73 平方米
  4. 肉眼（非镜下）血尿。 如果血尿已解决 2 周或更长时间，则患者符合条件。
  5. 尽管低钾饮食，基线时仍存在高钾血症 (K≥5.5)
  6. 易患肾病的并发疾病，如狼疮、糖尿病和高血压，不能用药物控制。
  7. 在入组前的最后两周服用肾素-血管紧张素通路抑制剂（例如卡托普利、赖诺普利、氯沙坦、缬沙坦等）。
  8. 对血管紧张素 II 受体阻滞剂如氯沙坦、缬沙坦、替米沙坦过敏。
  9. 接受红细胞单采术或正在进行积极的慢性输血（每月一次或多次，目标是 HbS < 30%）的患者。 在急性事件期间因症状接受简单输血的患者将有资格，但如果他们在急性事件期间接受部分或全部换血，则他们只有在 90 天后才有资格。
  10. 肝功能障碍定义为 ALT（谷丙转氨酶）或直接胆红素 > 正常上限 (ULN) 的 3 倍。
  11. NSAIDS 或 Cox2 抑制剂的慢性治疗
  12. 在另一项介入试验中。 可能在完成另一项干预研究两周后符合条件。
  13. 任何干扰患者理解或遵守治疗计划和跟进的能力的情况。
  14. 研究者认为严重的精神或身体疾病或重大疾病（心脏、肾脏、肝脏、神经、内分泌、代谢、肺功能或精神疾病）会影响参与研究。
  15. 无法服用口服药物。
  16. 艾滋病毒确诊阳性。
  17. 慢性类固醇治疗。 完成类固醇治疗三周后可能符合条件。
  18. 服用锂的患者将被排除在外

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：镰状细胞性贫血症
这项研究的目的是了解氯沙坦是否可以帮助减少或逆转对患有镰状细胞性贫血 (SCA) 和镰状 β-零 (HbSβ0) 地中海贫血的儿童和成人的肾脏造成的损害。
药品：氯沙坦
剂型：悬浮液、片剂。 剂量和频率：6-16 岁 = 0.7mg/kg 每天一次；年龄 >16 = 50mg 每天一次。 持续时间：6个月

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
尿白蛋白与肌酐比值 (UACR) 从基线的分类变化
大体时间：基线和 6 个月

从基线到 6 个月尿白蛋白与肌酐比值 (UACR) 降低≥25% 的参与者人数。 这是一个明确的结果（是/否）。

我们假设并预先指定微量白蛋白尿组中 ≥ 30% 的受试者会达到这一结果。
基线和 6 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
UACR 的变化
大体时间：基线和 6 个月
UACR 相对于基线的倍数变化
基线和 6 个月
肌酐清除率的变化
大体时间：基线和 6 个月
24 小时尿液收集 (GFR-CrCl) 与基线相比肌酐清除率的倍数变化
基线和 6 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

调查人员

  • 首席研究员：Punam Malik, M.D.、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2012年2月1日

初级完成 (实际的)

2015年11月1日

研究完成 (实际的)

2015年12月1日

研究注册日期

首次提交

2011年11月16日

首先提交符合 QC 标准的

2011年11月22日

首次发布 (估计)

2011年11月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年9月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年9月28日

最后验证

2020年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2010-3070

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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