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NNC 0129-0000-1003 用于治疗和预防 A 型血友病患者出血时的安全性和有效性（包括药代动力学）评估 (pathfinder™2)

2020年11月3日 更新者：Novo Nordisk A/S

一项评估 NNC 0129-0000-1003 用于治疗和预防 A 型血友病患者出血的安全性和有效性（包括药代动力学）的多国试验

该试验在全球范围内进行。 该试验的目的是评估 NNC 0129-0000-1003 (N8-GP) 在甲型血友病受试者中的安全性和有效性，包括药代动力学（试验药物在体内的暴露）。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

186

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • København Ø、丹麦、2100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Århus N、丹麦、8200
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 以色列
      • Tel-Hashomer、以色列、52621
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 俄罗斯联邦
      • Saint-Petersburg、俄罗斯联邦、191065
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1756
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 克罗地亚
      • Split、克罗地亚、21 000
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Zagreb、克罗地亚、10 000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、H-1134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Debrecen、匈牙利、4012
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 台湾
      • Changhua、台湾、500
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Taipei、台湾、100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 大韩民国
      • Daejeon、大韩民国、302-799
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 巴西
    • Sao Paulo
      • Campinas、Sao Paulo、巴西、13081-970
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 德国
      • Berlin、德国、10249
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bonn、德国、53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Frankfurt/M.、德国、60590
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hannover、德国、30625
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Homburg、德国、66421
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • München、德国、80336
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 意大利
      • Firenze、意大利、50134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Milano、意大利、20124
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Udine、意大利、33100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Vicenza、意大利、36100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 挪威
      • Oslo、挪威、0027
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 日本
      • Aichi、日本、466-8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hiroshima、日本、734-8551
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kitakyusyu, Fukuoka、日本、807 8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nara、日本、634-8522
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama、日本、350-0225
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shimotsuke-shi, Tochigi、日本、329 0498
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka、日本、420-8660
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo、日本、167-0035
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo、日本、160-0023
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo、日本、108-8639
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Yokohama-shi, Kanagawa、日本、241-0811
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 法国
      • Bron Cedex、法国、69677
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kremlin-Bicêtre、法国、94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nantes Cedex 1、法国、44093
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Paris、法国、75015
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 波多黎各
      • San Juan、波多黎各、00935
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 火鸡
      • Adana、火鸡、01130
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bornova-IZMIR、火鸡、35100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Samsun、火鸡、55319
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 瑞典
      • Malmö、瑞典、205 02
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 瑞士
      • Genève 14、瑞士、1211
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lausanne、瑞士、1011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Zürich、瑞士、8091
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Long Beach、California、美国、90806
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sacramento、California、美国、95817
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Torrance、California、美国、90502-2004
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010-2978
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Washington、District of Columbia、美国、20007
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Orlando、Florida、美国、32827
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tampa、Florida、美国、33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Idaho
      • Boise、Idaho、美国、83712
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70118-5720
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • East Lansing、Michigan、美国、48823
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68198-5456
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08901
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Newark、New Jersey、美国、07102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、452289
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Dayton、Ohio、美国、45404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19134
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232-9830
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22908
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Norfolk、Virginia、美国、23507
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Washington
      • Spokane、Washington、美国、99204
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 英国
      • Basingstoke、英国、RG24 9NA
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Cardiff、英国、CF14 4XW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London、英国、NW3 2QG
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London、英国、SE1 7EH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oxford、英国、OX3 7LJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sheffield、英国、S10 2JF
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 荷兰
      • Groningen、荷兰、9713 GZ
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Rotterdam、荷兰、3015 CE
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28046
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Málaga、西班牙、29010
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 马来西亚
      • Kuala Lumpur、马来西亚、50400
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Selangor Darul Ehsan、马来西亚、68000
        • Novo Nordisk Investigational Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准： - 患有严重先天性血友病 A 的男性患者（根据病历，FVIII 活性低于 1%） - 其他 FVIII 产品至少 150 次 ED（暴露天数）的记录历史 - 至少 12 年且体重至少 35 kg（克罗地亚、法国、俄罗斯、以色列和荷兰除外，这些国家的年龄下限为 18 岁）筛选时高于或等于 0.6 BU/mL - HIV（人类免疫缺陷病毒）阳性，由 CD4+（T 淋巴细胞亚型）计数低于或等于 200/mcL 或病毒载量超过 400000 拷贝/mL 的病历定义. 如果过去 6 个月内的医疗记录中没有可用数据，则将在筛查访视时测量 CD4+ - 除血友病 A 外的先天性或获得性凝血障碍 - 既往重大血栓栓塞事件（例如 心肌梗死、脑血管疾病或深静脉血栓形成），如可用医疗记录所定义 - 血小板计数低于 50,000 个血小板/mcL（筛查访视时的实验室值） - ALAT（谷丙转氨酶）高于中央正常参考范围上限的 3 倍实验室 - 肌酐水平等于或大于正常上限的 1.5 倍（根据中央实验室参考范围） - 正在进行的免疫调节或化疗药物

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：预防
药品：turoctocog 阿尔法聚乙二醇
静脉注射
其他名称：
  • NNC 0129-0000-1003
实验性的：一经请求
药品：turoctocog 阿尔法聚乙二醇
静脉注射
其他名称：
  • NNC 0129-0000-1003

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
FVIII 抑制剂≥0.6 BU 的发生率：大约 19 个月后
大体时间：大约 19 个月后
所有具有中和抗体的参与者都包含在分子中，任何至少暴露 50 天的参与者加上任何具有抑制性抑制剂的参与者都包含在分母中。 阳性抑制物试验定义为≥0.6 贝塞斯达单位 (BU)。 估计值基于对二项式分布的精确计算。 对于“抑制剂率”的计算，提名者包括所有具有中和抗体的参与者，而分母包括所有暴露至少 50 次的参与者加上任何暴露少于 50 次但具有中和抑制剂的参与者。
大约 19 个月后
预防组的年出血率：大约 19 个月后
大体时间：大约 19 个月后
年化出血率 (ABR) 是每年出血的次数。 这仅针对使用 N8-GP 的预防性治疗进行了评估。
大约 19 个月后
FVIII 抑制物的发生率≥0.6 BU：大约 25 个月后
大体时间：大约 25 个月后
所有具有中和抗体的参与者都包含在分子中，任何至少暴露 50 天的参与者加上任何具有抑制性抑制剂的参与者都包含在分母中。 阳性抑制物试验定义为≥0.6 贝塞斯达单位 (BU)。 估计值基于对二项式分布的精确计算。 对于“抑制剂率”的计算，提名者包括所有具有中和抗体的参与者，而分母包括所有暴露至少 50 次的参与者加上任何暴露少于 50 次但具有中和抑制剂的参与者。
大约 25 个月后
预防组的年出血率：大约 25 个月后
大体时间：大约 25 个月后
ABR 是每年出血的次数。 这仅针对使用 N8-GP 的预防性治疗进行了评估。
大约 25 个月后
FVIII 抑制剂的发生率≥0.6 BU：大约 80 个月
大体时间：大约 80 个月时
所有具有中和抗体的参与者都包含在分子中，任何至少暴露 50 天的参与者加上任何具有抑制性抑制剂的参与者都包含在分母中。 阳性抑制物试验定义为≥0.6 贝塞斯达单位 (BU)。 估计值基于对二项式分布的精确计算。 对于“抑制剂率”的计算，提名者包括所有具有中和抗体的参与者，而分母包括所有暴露至少 50 次的参与者加上任何暴露少于 50 次但具有中和抑制剂的参与者。
大约 80 个月时
预防组的年出血率：大约 80 个月后
大体时间：大约 80 个月后
年化出血率 (ABR) 是在使用 N8-GP 进行预防性治疗期间报告的每年出血事件的次数。
大约 80 个月后

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
N8-GP 用于治疗出血时的止血效果，根据止血反应的四分制评估（优秀、良好、中等和无）：大约 19 个月后
大体时间：大约 19 个月后
N8-GP 治疗出血事件的止血效果通过 4 点反应量表评估：无、中等、良好或极好。 试验期间的评估由参与者和/或父母/看护者在单次注射后约 8 小时内完成，具体如下： 极好：单次注射后约 8 小时内疼痛突然缓解和/或客观出血迹象明显改善;好：单次注射后约 8 小时内疼痛明显缓解和/或出血迹象改善，但可能需要多次注射才能完全缓解；中度：第一次注射后约 8 小时内可能或轻微的有益效果，但通常需要多次注射；无：症状没有改善或恶化。
大约 19 个月后
N8-GP 用于治疗出血时的止血效果，根据止血反应的四分制评估（优秀、良好、中等和无）：大约 25 个月后
大体时间：大约 25 个月后
N8-GP 治疗出血事件的止血效果通过 4 点反应量表评估：无、中等、良好或极好。 试验期间的评估由参与者和/或父母/看护者在单次注射后约 8 小时内完成，具体如下： 极好：单次注射后约 8 小时内疼痛突然缓解和/或客观出血迹象明显改善;好：单次注射后约 8 小时内疼痛明显缓解和/或出血迹象改善，但可能需要多次注射才能完全缓解；中度：第一次注射后约 8 小时内可能或轻微的有益效果，但通常需要多次注射；无：症状没有改善或恶化。
大约 25 个月后
N8-GP 用于治疗出血时的止血效果，根据止血反应的四分制评估（优秀、良好、中等和无）：大约 80 个月后
大体时间：大约 80 个月后
N8-GP 治疗出血事件的止血效果通过 4 点反应量表评估：无、中等、良好或极好。 试验期间的评估由参与者和/或父母/看护者在单次注射后约 8 小时内完成，具体如下： 极好：单次注射后约 8 小时内疼痛突然缓解和/或客观出血迹象明显改善;好：单次注射后约 8 小时内疼痛明显缓解和/或出血迹象改善，但可能需要多次注射才能完全缓解；中度：第一次注射后约 8 小时内可能或轻微的有益效果，但通常需要多次注射；无：症状没有改善或恶化。
大约 80 个月后
每次出血事件的 N8-GP 消耗量（输注次数）：大约 19 个月后
大体时间：大约 19 个月后
报告了从出血开始到停止的用于治疗出血的 N8-GP 输注的平均次数。
大约 19 个月后
每次出血事件的 N8-GP 消耗量（输注次数）：大约 25 个月后
大体时间：大约 25 个月后
报告了从出血开始到停止的用于治疗出血的 N8-GP 输注的平均次数。
大约 25 个月后
每次出血事件的 N8-GP 消耗量（输注次数）：大约 80 个月后
大体时间：大约 80 个月后
报告了从出血开始到停止的用于治疗出血的 N8-GP 输注的平均次数。
大约 80 个月后
每次出血事件的 N8-GP 消耗量 (U/kg)：大约 19 个月后
大体时间：大约 19 个月后
报告了从出血开始到停止的用于治疗出血的 N8-GP (U/kg) 的平均消耗量。
大约 19 个月后
每次出血事件的 N8-GP 消耗量 (U/kg)：大约 25 个月后
大体时间：大约 25 个月后
报告了从出血开始到停止的用于治疗出血的 N8-GP (U/kg) 的平均消耗量。
大约 25 个月后
每次出血事件的 N8-GP 消耗量 (U/kg)：大约 80 个月后
大体时间：大约 80 个月后
报告了从出血开始到停止的用于治疗出血的 N8-GP (U/kg) 的平均消耗量。
大约 80 个月后
预防和按需治疗期间 N8-GP（输注次数）的消耗：大约 19 个月后
大体时间：大约 19 个月后
输注次数表示为预防和按需治疗期间使用的平均剂量。
大约 19 个月后
预防和按需治疗期间 N8-GP（输注次数）的消耗：大约 25 个月后
大体时间：大约 25 个月后
输注次数表示为预防和按需治疗期间使用的平均剂量。
大约 25 个月后
预防和按需治疗期间 N8-GP（输注次数）的消耗：大约 80 个月后
大体时间：大约 80 个月后
输注次数表示为预防和按需治疗期间使用的平均剂量。
大约 80 个月后
预防和按需治疗期间的 N8-GP 消耗量（U/kg 每月）：大约 19 个月后
大体时间：大约 19 个月后
报告了从出血开始到出血停止期间用于治疗出血的 N8-GP 的平均消耗量（每个参与者每月）。
大约 19 个月后
预防和按需治疗期间的 N8-GP 消耗量（U/kg 每月）：大约 25 个月后
大体时间：大约 25 个月后
报告了从出血开始到出血停止期间用于治疗出血的 N8-GP 的平均消耗量（每个参与者每月）。
大约 25 个月后
预防和按需治疗期间的 N8-GP 消耗量（U/kg 每月）：大约 80 个月后
大体时间：大约 80 个月后
报告了从出血开始到出血停止期间用于治疗出血的 N8-GP 的平均消耗量（每个参与者每月）。
大约 80 个月后
预防和按需治疗期间的 N8-GP 消耗量（U/kg 每年）：大约 19 个月后
大体时间：大约 19 个月后
报告了从出血开始到出血停止期间用于治疗出血的 N8-GP 的平均消耗量（每位参与者每年）。
大约 19 个月后
预防和按需治疗期间的 N8-GP 消耗量（U/kg 每年）：大约 25 个月后
大体时间：大约 25 个月后
报告了从出血开始到出血停止期间用于治疗出血的 N8-GP 的平均消耗量（每位参与者每年）。
大约 25 个月后
预防和按需治疗期间的 N8-GP 消耗量（U/kg 每年）：大约 80 个月后
大体时间：大约 80 个月后
报告了从出血开始到出血停止期间用于治疗出血的 N8-GP 的平均消耗量（每位参与者每年）。
大约 80 个月后
通过恢复和谷值 FVIII:C 测量的止血效果（在接受预防性治疗的所有患者中）：大约 19 个月后
大体时间：大约 19 个月后
在第 3 次就诊（第 4 周）和主要阶段结束（约 19 个月）。 报告了所有接受预防性治疗的参与者的数据。 使用 N8-GP 产品特定标准 (PSS) 作为校准器进行显色测定。
大约 19 个月后
通过恢复和谷值 FVIII:C 测量的止血效果（在接受预防性治疗的所有患者中）：大约 25 个月后
大体时间：大约 25 个月后
在扩展阶段 1 研究结束时（约 25 个月）。 报告了所有接受预防性治疗的参与者的数据。 使用 N8-GP 产品特定标准 (PSS) 作为校准器进行显色测定。
大约 25 个月后
通过恢复和谷值 FVIII:C 测量的止血效果（在接受预防性治疗的所有患者中）：大约 80 个月后
大体时间：大约 80 个月后
由于在扩展阶段第 2 部分期间允许患者随时更改预防方案，并且由于 2 种预防治疗方案（Q4D 和 Q7D）的就诊间隔不同，因此 FVIII 活性数据仅作为此时点的增量恢复报告。
大约 80 个月后
患者报告的结果 - 大约 19 个月和 25 个月后 HAEMO-QOL 总分的变化（13-16 岁的患者）
大体时间：大约 19 和 25 个月后
报告的结果是在主要阶段结束时（大约第 19 个月）测量的基线（第 0 个月）的变化和研究扩展 1（大约第 25 个月）结束时第 19 个月的变化。 HAEMO-QOL 评估包括有关身体健康、感觉、对自己、家人、朋友、感知支持、其他人、运动和学校、血友病处理、治疗、未来和人际关系的看法的问题。 每个问题的分数范围为 0-100，分数越低表明与血友病相关的生活质量越好。
大约 19 和 25 个月后
患者报告的结果 - HAEMO-QOL 总分的变化（13-16 岁患者）：大约 80 个月后
大体时间：2-<3 岁、3-<4 岁、4-<5 岁、5-<6 岁和 6-<7 岁
报告的结果是从访问 1（第 0 个月）到研究的扩展阶段 2（第 80 个月）结束的变化。 根据第一次给药后的时间分配时间间隔。 参与者有可能在一个时间间隔内回答不止一份问卷。 HAEMO-QOL 评估包括有关身体健康、感觉、对自己、家人、朋友、感知支持、其他人、运动和学校、血友病处理、治疗、未来和人际关系的看法的问题。 每个问题的分数范围为 0-100，分数越低表明与血友病相关的生活质量越好。 分析的单位总数 = 参与者为此终点回答的最大问卷数。 分析的参与者总数 = 每个时间点对分析做出贡献的参与者的最大数量。
2-<3 岁、3-<4 岁、4-<5 岁、5-<6 岁和 6-<7 岁
患者报告的结果 - HAEMO-QOL 总分的变化（13-16 岁患者的父母）：大约 19 个月和 25 个月后
大体时间：大约 19 和 25 个月后
报告的结果是在主要阶段结束时（第 19 个月）测量的基线（第 0 个月）的变化，以及从研究的第 19 个月到扩展 1 结束（第 25 个月）的变化。 问卷由 13-16 岁年龄段患者的父母完成。 HAEMO-QOL 评估包括有关身体健康、感觉、对自己、家人、朋友、感知支持、其他人、运动和学校、血友病处理、治疗、未来和人际关系的看法的问题。 每个问题的分数范围为 0-100，分数越低表明与血友病相关的生活质量越好。
大约 19 和 25 个月后
患者报告的结果 - HAEMO-QOL 总分的变化（13-16 岁患者的父母）：大约 80 个月后
大体时间：2-<3 岁、3-<4 岁、4-<5 岁、5-<6 岁和 6-<7 岁
报告的结果是从访问 1（第 0 个月）到研究的扩展阶段 2（第 80 个月）结束的变化。 问卷由 13-16 岁年龄段患者的父母完成。 根据第一次给药后的时间分配时间间隔。 参与者有可能在一个时间间隔内回答不止一份问卷。 HAEMO-QOL 评估包括有关身体健康、感觉、对自己、家人、朋友、感知支持、其他人、运动和学校、血友病处理、治疗、未来和人际关系的看法的问题。 每个问题的分数范围为 0-100，分数越低表明与血友病相关的生活质量越好。 分析的单位总数 = 参与者为此终点回答的最大问卷数。 分析的参与者总数 = 每个时间点对分析做出贡献的参与者的最大数量。
2-<3 岁、3-<4 岁、4-<5 岁、5-<6 岁和 6-<7 岁
患者报告的结果 - HAEM-A-QOL 的变化（>=17 岁）总分：大约 19 个月和 25 个月后
大体时间：大约 19 和 25 个月后
报告的结果是在主要阶段结束时（第 19 个月）测量的基线（第 0 个月）的变化，以及从研究的第 19 个月到扩展 1 结束（第 25 个月）的变化。 HAEM-A-QOL（适用于成人（>=17 岁））评估包括以下问题：身体健康、感觉、自我观、运动和休闲、工作和学校、处理血友病、治疗、未来、计划生育、伙伴关系和性行为。 每个问题的分数范围为 0-100，分数越低表明与血友病相关的生活质量越好。
大约 19 和 25 个月后
患者报告的结果 - HAEM-A-QOL 的变化（>=17 岁）总分：大约 80 个月后
大体时间：2-<3 岁、3-<4 岁、4-<5 岁、5-<6 岁和 6-<7 岁
报告的结果是从访问 1（第 0 个月）到研究的扩展阶段 2（第 80 个月）结束的变化。 根据第一次给药后的时间分配时间间隔。 参与者有可能在一个时间间隔内回答不止一份问卷。 分析的单位总数 = 参与者为此终点回答的最大问卷数。 分析的参与者总数 = 每个时间点对分析做出贡献的参与者的最大数量。 HAEM-A-QOL（适用于成人（>=17 岁））评估包括有关身体健康、感觉、自我观、运动和休闲、工作和学校、处理血友病、治疗、未来、计划生育和伙伴关系的问题和性行为。 每个问题的分数范围为 0-100，分数越低表明与血友病相关的生活质量越好。 每个问题的分数范围为 0-100，分数越低表明与血友病相关的生活质量越好。
2-<3 岁、3-<4 岁、4-<5 岁、5-<6 岁和 6-<7 岁
患者报告的结果 - HEMO-SAT（患者）评分的变化：大约 19 个月和 25 个月后
大体时间：大约 19 和 25 个月后
报告的结果是在主要阶段结束时（第 19 个月）测量的基线（第 0 个月）的变化，以及从研究的第 19 个月到扩展 1 结束（第 25 个月）的变化。 HEMO-SAT（血液学满意度）评估包括有关治疗方面的问题，包括轻松和便利、疗效、负担、专家/护士、中心/医院、总体满意度（由患者报告）。 完成问卷的成年人可以获得 0 到 100 的分数，分数越低表示治疗满意度越高。 6 个领域中每个领域的量表范围为 0-100，分数越低，治疗满意度越高。 分数下降意味着进步。
大约 19 和 25 个月后
患者报告的结果 - HEMO-SAT（患者）评分的变化：大约 80 个月后
大体时间：1-<2 岁、2-<3 岁、3-<4 岁、4-<5 岁、5-<6 岁和 6-<7 岁
报告的结果是从访问 1（第 0 个月）到研究的扩展阶段 2（第 80 个月）结束的变化。 根据第一次给药后的时间分配时间间隔。 参与者有可能在一个时间间隔内回答不止一份问卷。 分析的单位总数 = 参与者为此终点回答的最大问卷数。 分析的参与者总数 = 每个时间点对分析做出贡献的参与者的最大数量。 HEMO-SAT 评估包括有关治疗方面的问题，包括轻松和方便、疗效、负担、专家/护士、中心/医院、总体满意度（由患者报告）。 完成问卷的成年人可以获得 0 到 100 的分数，分数越低表示治疗满意度越高。 6 个领域中每个领域的量表范围为 0-100，分数越低，治疗满意度越高。 分数下降意味着进步。
1-<2 岁、2-<3 岁、3-<4 岁、4-<5 岁、5-<6 岁和 6-<7 岁
患者报告的结果 - HEMO-SAT 评分的变化（父母）：大约 19 个月和 25 个月后
大体时间：大约 19 和 25 个月后
变化的总结是基于在给药前的访问 2a（第 0 个月）的第 13 次访问（大约 19 个月）观察到的个体变化。 HEMO-SAT 评估包括治疗方面的问题，包括轻松和方便、疗效、负担、专家/护士、中心/医院、总体满意度（由家长报告）。 完成问卷的成年人可以获得 0 到 100 的分数，分数越低表示治疗满意度越高。 6 个领域中每个领域的量表范围为 0-100，分数越低，治疗满意度越高。 分数下降意味着进步。
大约 19 和 25 个月后
患者报告的结果 - HEMO-SAT（父母）分数的变化：大约 80 个月后
大体时间：2-<3 岁、3-<4 岁、4-<5 岁、5-<6 岁和 6-<7 岁
报告的结果来自访问 1（第 0 个月），并且从访问 1 到研究的扩展阶段 2（第 80 个月）结束为止发生变化。 根据第一次给药后的时间分配时间间隔。 参与者有可能在一个时间间隔内回答不止一份问卷。 分析的单位总数 = 最大。 参与者为此终点回答的问卷数量。 分析的参与者总数 = 最大。 参与每个时间点的分析的人数。 HEMO-SAT 评估包括有关治疗方面的问题，包括轻松和方便、疗效、负担、专家/护士、中心/医院、总体满意度。 完成问卷的成年人可以获得 0 到 100 的分数，分数越低表示治疗满意度越高。 6 个领域中每个领域的量表范围为 0-100，分数越低，治疗满意度越高。 分数下降意味着进步。
2-<3 岁、3-<4 岁、4-<5 岁、5-<6 岁和 6-<7 岁
患者报告的结果 - EQ-5D-VAS 评分的变化：大约 19 个月和 25 个月后
大体时间：大约 19 和 25 个月后
报告的结果是在主要阶段结束时（第 19 个月）测量的基线（第 0 个月）的变化，以及从研究的第 19 个月到扩展 1 结束（第 25 个月）的变化。 欧洲生活质量视觉模拟量表（EQ5D-VAS）在垂直视觉模拟量表上记录患者自我评价的健康状况，端点标有“你能想象的最好的健康”和“你能想象的最差的健康”。 VAS 可用作反映患者自身判断的健康结果的定量测量。 EQ-5D-VAS：范围从 0 到 100。 分数越高表示自我报告的健康状况越好。 积极的变化表明有所改善。
大约 19 和 25 个月后
患者报告的结果 - EQ-5D-VAS 评分的变化：大约 80 个月后
大体时间：1-<2 岁、2-<3 岁、3-<4 岁、4-<5 岁、5-<6 岁和 6-<7 岁
报告的结果是从访问 1（第 0 个月）到研究的扩展阶段 2（第 80 个月）结束的变化。 根据第一次给药后的时间分配时间间隔。 参与者有可能在一个时间间隔内回答不止一份问卷。 分析的单位总数 = 参与者为此终点回答的最大问卷数。 分析的参与者总数 = 每个时间点对分析做出贡献的参与者的最大数量。 EQ5D-VAS 在垂直视觉模拟量表上记录患者的自评健康状况，端点标记为“您能想象的最佳健康状况”和“您能想象的最差健康状况”。 VAS 可用作反映患者自身判断的健康结果的定量测量。 EQ-5D-VAS：范围从 0 到 100。 分数越高表示自我报告的健康状况越好。 积极的变化表明有所改善。
1-<2 岁、2-<3 岁、3-<4 岁、4-<5 岁、5-<6 岁和 6-<7 岁
患者报告的结果 - 欧洲生活质量效用指数的变化：大约 19 个月和 25 个月后
大体时间：大约 19 和 25 个月后
报告的结果是在主要阶段结束时（第 19 个月）测量的基线（第 0 个月）的变化，以及从研究的第 19 个月到扩展 1 结束（第 25 个月）的变化。 欧洲生活质量效用指数包括五个维度：流动性、自我保健、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁。 每个维度有 3 个级别，其中 1 表示健康状况较好（没有问题），3 表示健康状况最差（卧床不起）。 EuroQol Group 开发的评分公式为配置文件中的每个域分配一个效用值。 转换分数并得出总分范围 -0.594 到 1.000；积极的变化表明有所改善。
大约 19 和 25 个月后
患者报告的结果 - 欧洲生活质量效用指数分数的变化：大约 80 个月后
大体时间：1-<2 岁、2-<3 岁、3-<4 岁、4-<5 岁、5-<6 岁和 6-<7 岁
报告的结果是从访问 1（第 0 个月）到研究的扩展阶段 2（第 80 个月）结束的变化。 根据第一次给药后的时间分配时间间隔。 一个病人可能在一个时间间隔内回答了不止一份问卷。 分析的整体单位 = 最大数量参与者为此终点回答的问卷数量。 总的来说没有。分析的参与者 = 最大数量在每个时间点分析的参与者。 该效用指数有 5 个维度：行动能力、自我保健、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁。 每个维度有 3 个级别，其中 1 表示健康状况较好（没有问题），3 表示健康状况最差（卧床不起）。 EuroQol Group 开发的评分公式为配置文件中的每个域分配一个效用值。 转换分数并得出总分范围 -0.594 到 1.000；积极的变化表明有所改善。
1-<2 岁、2-<3 岁、3-<4 岁、4-<5 岁、5-<6 岁和 6-<7 岁
试验期间入院人数
大体时间：大约 19、25 和 80 个月后
报告了研究中发生的住院人数。
大约 19、25 和 80 个月后
试验期间在医院的天数
大体时间：大约 19、25 和 80 个月后
报告了参与者在研究期间在医院度过的平均天数。
大约 19、25 和 80 个月后
试验期间进入急诊室 (ER) 的人数
大体时间：大约 19、25 和 80 个月后
报告了每组在研究中进入急诊室的人数。
大约 19、25 和 80 个月后
缺课或缺勤的天数
大体时间：大约 19、25 和 80 个月
报告了参与者错过上学或工作的平均天数。
大约 19、25 和 80 个月
使用助行器的天数
大体时间：大约 19、25 和 80 个月
报告了参与者在研究期间使用任何移动辅助工具的平均天数。
大约 19、25 和 80 个月
使用止痛药的参与者人数
大体时间：大约 25 和 80 个月后
报告了在研究的主要加扩展阶段 1（约 25 个月）和扩展阶段 2（约 80 个月）期间使用止痛药的参与者人数。
大约 25 和 80 个月后
使用止痛药的出血次数
大体时间：大约 19 个月后
报告了在研究的主要阶段（大约 19 个月）使用止痛药的平均出血次数。
大约 19 个月后
试验期间报告的不良事件数量：大约 19 个月后
大体时间：大约 19 个月后
所有出现的不良事件 (AE) 都是治疗中出现的。 治疗中出现的不良事件被定义为在首次 N8-GP 给药后发生的事件。
大约 19 个月后
试验期间报告的不良事件数量：大约 25 个月后
大体时间：约后25个月
所有出现的不良事件 (AE) 都是治疗中出现的。 治疗中出现的不良事件被定义为在首次 N8-GP 给药后发生的事件。
约后25个月
试验期间报告的不良事件数量：大约 80 个月后
大体时间：大约 80 个月后
报告了大约 80 个月后研究期间观察到的不良事件的数量。
大约 80 个月后
试验期间报告的严重不良事件数：大约 19 个月后
大体时间：大约 19 个月后
所有出现的严重不良事件 (SAE) 都是治疗中出现的。 治疗中出现的不良事件被定义为在首次 N8-GP 给药后发生的事件。
大约 19 个月后
试验期间报告的严重不良事件数：大约 25 个月后
大体时间：大约 25 个月后
所有出现的严重不良事件 (SAE) 都是治疗中出现的。 治疗中出现的不良事件被定义为在首次 N8-GP 给药后发生的事件。
大约 25 个月后
试验期间报告的严重不良事件数：大约 80 个月后
大体时间：大约 80 个月后
所有出现的严重不良事件 (SAE) 都是治疗中出现的。 治疗中出现的不良事件被定义为在首次 N8-GP 给药后发生的事件。
大约 80 个月后
血压变化：大约 19 个月后
大体时间：大约 19 个月后
报告了参与者收缩压和舒张压值的平均变化。 变化的总结是基于在给药前的访问 2a（第 0 个月）的第 13 次访问（大约 19 个月）观察到的个体变化。
大约 19 个月后
血压变化：大约 25 个月后
大体时间：大约 19 和 25 个月后
报告了参与者收缩压和舒张压值的平均变化。 变化的总结是基于在第 17 次就诊（大约第 25 个月）从第 13 次就诊（大约第 19 个月）观察到的个体变化。
大约 19 和 25 个月后
血压变化：大约 80 个月后
大体时间：大约 80 个月后
在研究的扩展阶段 2 中未计算血压变化，因为参与者被允许从 Q4D 变为 Q7D，反之亦然。
大约 80 个月后
脉搏变化：大约 19 个月后
大体时间：大约 19 个月后
报告了参与者脉搏值的平均变化。 变化的总结是基于在给药前的访问 2a（第 0 个月）的第 13 次访问（大约 19 个月）观察到的个体变化。
大约 19 个月后
脉搏变化：大约 25 个月后
大体时间：大约 25 个月后
报告了参与者脉搏值的平均变化。 变化的总结是基于在第 17 次就诊（大约第 25 个月）从第 13 次就诊（大约第 19 个月）观察到的个体变化。
大约 25 个月后
脉搏变化：大约 80 个月后
大体时间：大约 80 个月后
在研究的扩展阶段 2 中未计算脉搏变化，因为允许参与者从 Q4D 变为 Q7D，反之亦然。
大约 80 个月后
体温变化：大约 19 个月后
大体时间：大约 19 个月后
报告了参与者体温值的平均变化。 变化的总结是基于在给药前的访问 2a（第 0 个月）的第 13 次访问（大约 19 个月）观察到的个体变化。
大约 19 个月后
体温变化：大约 25 个月后
大体时间：大约 25 个月后
报告了参与者体温 (C) 值的平均变化。 变化的总结是基于在第 17 次就诊（大约第 25 个月）从第 13 次就诊（大约第 19 个月）观察到的个体变化。
大约 25 个月后
体温变化：大约 80 个月后
大体时间：大约 80 个月后
在研究的扩展阶段 2 中未计算体温变化，因为允许参与者从 Q4D 变为 Q7D，反之亦然。
大约 80 个月后
呼吸频率的变化：大约 19 个月后
大体时间：大约 19 个月后
报告了参与者呼吸频率值的平均变化。 变化的总结是基于在给药前的访问 2a（第 0 个月）的第 13 次访问（大约 19 个月）观察到的个体变化。
大约 19 个月后
呼吸频率的变化：大约 25 个月后
大体时间：大约 25 个月后
报告了参与者呼吸频率（呼吸/分钟）值的平均变化。 变化的总结是基于在第 17 次就诊（大约第 25 个月）从第 13 次就诊（大约第 19 个月）观察到的个体变化。
大约 25 个月后
呼吸频率的变化：大约 80 个月后
大体时间：大约 80 个月后
在研究的扩展阶段 2 中未计算呼吸频率的变化，因为允许参与者从 Q4D 变为 Q7D，反之亦然。
大约 80 个月后
注射后 30 分钟 FVIII 活性 (C30min)
大体时间：第 0 周，第 28 周
注射 30 分钟后测量 FVIII 血浆活性。 这是在研究的主要阶段期间在访问 2a（第 0 周）和访问 7（第 28 周）的两个时间点测量的。 以正常人血浆 (NHP) 作为校准品进行显色测定
第 0 周，第 28 周
增量恢复（单剂量和稳态）
大体时间：第 0 周，第 28 周
增量恢复定义为注射结束后 30 分钟记录的剂量标准化活动。 这是在研究的主要阶段期间在访问 2a（第 0 周）和访问 7（第 28 周）的两个时间点测量的。 使用正常人血浆 (NHP) 作为校准器进行显色测定。
第 0 周，第 28 周
谷水平（单剂量和稳态）
大体时间：第 0 周，第 28 周
谷水平被定义为在给予下一次剂量之前立即记录的血浆 FVIII 活性。 这是在研究的主要阶段期间在访问 2a（第 0 周）和访问 7（第 28 周）的两个时间点测量的。 使用正常人血浆 (NHP) 作为校准器进行显色测定。
第 0 周，第 28 周
曲线下面积 (AUC0-inf)
大体时间：在第 0 周和第 28 周给药前和给药后 30 分钟、1、4、12、24、48、72 和 96 小时
在研究的主要阶段期间，在访问 2a（第 0 周）和访问 7（第 28 周）的两个时间点测量血浆活性下的面积与从时间零到无穷大的时间曲线下的面积（AUC0-inf）。 它是血浆总暴露量的量度。 使用正常人血浆 (NHP) 作为校准器进行显色测定。
在第 0 周和第 28 周给药前和给药后 30 分钟、1、4、12、24、48、72 和 96 小时
曲线下面积 (AUC0-t)
大体时间：在第 0 周和第 28 周给药前和给药后 30 分钟、1、4、12、24、48、72 和 96 小时
在研究的主要阶段期间，在访问 2a（第 0 周）和访问 7（第 28 周）的两个时间点测量从时间零到最后可测量的活动（AUC0-t）的血浆活性下的面积与时间曲线。 使用正常人血浆 (NHP) 作为校准器进行显色测定。
在第 0 周和第 28 周给药前和给药后 30 分钟、1、4、12、24、48、72 和 96 小时
终末半衰期 (t1/2)
大体时间：在第 0 周和第 28 周给药前和给药后 30 分钟、1、4、12、24、48、72 和 96 小时
t½ = ln(2) / λz，其中 λz 是终末消除率常数。 使用对数（活动）与时间曲线的末端部分的线性回归估计末端消除速率常数。 这是在研究主要阶段的第 2a 次访问（第 0 周）和第 7 次访问（第 28 周）时测量的。 使用正常人血浆 (NHP) 作为校准器进行显色测定。
在第 0 周和第 28 周给药前和给药后 30 分钟、1、4、12、24、48、72 和 96 小时
清关 (CL)
大体时间：在第 0 周和第 28 周给药前和给药后 30 分钟、1、4、12、24、48、72 和 96 小时
报告了静脉内给药后药物的总血浆清除率 (CL)。 使用公式 CL = 剂量 / AUC(0-inf) 计算清除率。 这是在研究的主要阶段期间在访问 2a（第 0 周）和访问 7（第 28 周）的两个时间点测量的。 使用正常人血浆 (NHP) 作为校准器进行显色测定。
在第 0 周和第 28 周给药前和给药后 30 分钟、1、4、12、24、48、72 和 96 小时
平均停留时间 (MRT)
大体时间：在第 0 周和第 28 周给药前和给药后 30 分钟、1、4、12、24、48、72 和 96 小时
MRT = AUMC/AUC(0-inf)，其中AUMC为第一矩曲线下面积，即t∙C(t)曲线下面积，计算方法与AUC(0-inf)相同（线性梯形方法 + 外推面积）。 这是在研究的主要阶段期间在访问 2a（第 0 周）和访问 7（第 28 周）的两个时间点测量的。 使用正常人血浆 (NHP) 作为校准器进行显色测定。
在第 0 周和第 28 周给药前和给药后 30 分钟、1、4、12、24、48、72 和 96 小时
稳态分布容积 (Vss)
大体时间：在第 0 周和第 28 周给药前和给药后 30 分钟、1、4、12、24、48、72 和 96 小时
稳态表观分布容积是平均停留时间和清除率的乘积，计算公式为 - Vss = CL x MRT。 这是在研究的主要阶段期间在访问 2a（第 0 周）和访问 7（第 28 周）的两个时间点测量的。 使用正常人血浆 (NHP) 作为校准器进行显色测定。
在第 0 周和第 28 周给药前和给药后 30 分钟、1、4、12、24、48、72 和 96 小时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novo Nordisk A/S

出版物和有用的链接

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一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2012年1月30日

初级完成 (实际的)

2018年12月10日

研究完成 (实际的)

2018年12月10日

研究注册日期

首次提交

2011年11月23日

首先提交符合 QC 标准的

2011年11月23日

首次发布 (估计)

2011年11月28日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年11月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年11月3日

最后验证

2020年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NN7088-3859
  • U1111-1119-7416 (其他标识符：WHO)
  • 2011-001142-15 (EudraCT编号)
  • JapicCTI-121749 (其他标识符：Japic)

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