Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit, einschließlich Pharmakokinetik, von NNC 0129-0000-1003 bei Verabreichung zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (pathfinder™2)
3. November 2020 aktualisiert von: Novo Nordisk A/S
Eine multinationale Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit, einschließlich Pharmakokinetik, von NNC 0129-0000-1003 bei Verabreichung zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A
Dieser Versuch wird weltweit durchgeführt.
Ziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit, einschließlich der Pharmakokinetik (die Exposition des Prüfpräparats im Körper) von NNC 0129-0000-1003 (N8-GP) bei Patienten mit Hämophilie A.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
186
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Novo Nordisk Investigational Site
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
- Novo Nordisk Investigational Site
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Novo Nordisk Investigational Site
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Sao Paulo
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Campinas, Sao Paulo, Brasilien, 13081-970
- Novo Nordisk Investigational Site
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Sofia, Bulgarien, 1756
- Novo Nordisk Investigational Site
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Berlin, Deutschland, 10249
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bonn, Deutschland, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
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Frankfurt/M., Deutschland, 60590
- Novo Nordisk Investigational Site
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Hannover, Deutschland, 30625
- Novo Nordisk Investigational Site
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Homburg, Deutschland, 66421
- Novo Nordisk Investigational Site
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München, Deutschland, 80336
- Novo Nordisk Investigational Site
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København Ø, Dänemark, 2100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Århus N, Dänemark, 8200
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bron Cedex, Frankreich, 69677
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nantes Cedex 1, Frankreich, 44093
- Novo Nordisk Investigational Site
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Paris, Frankreich, 75015
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tel-Hashomer, Israel, 52621
- Novo Nordisk Investigational Site
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Firenze, Italien, 50134
- Novo Nordisk Investigational Site
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Milano, Italien, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
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Udine, Italien, 33100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Vicenza, Italien, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Aichi, Japan, 466-8560
- Novo Nordisk Investigational Site
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Hiroshima, Japan, 734-8551
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kitakyusyu, Fukuoka, Japan, 807 8555
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nara, Japan, 634-8522
- Novo Nordisk Investigational Site
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Saitama, Japan, 350-0225
- Novo Nordisk Investigational Site
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Shimotsuke-shi, Tochigi, Japan, 329 0498
- Novo Nordisk Investigational Site
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Shizuoka, Japan, 420-8660
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tokyo, Japan, 167-0035
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tokyo, Japan, 160-0023
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tokyo, Japan, 108-8639
- Novo Nordisk Investigational Site
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Yokohama-shi, Kanagawa, Japan, 241-0811
- Novo Nordisk Investigational Site
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Daejeon, Korea, Republik von, 302-799
- Novo Nordisk Investigational Site
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Split, Kroatien, 21 000
- Novo Nordisk Investigational Site
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Zagreb, Kroatien, 10 000
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
- Novo Nordisk Investigational Site
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Selangor Darul Ehsan, Malaysia, 68000
- Novo Nordisk Investigational Site
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Groningen, Niederlande, 9713 GZ
- Novo Nordisk Investigational Site
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Rotterdam, Niederlande, 3015 CE
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oslo, Norwegen, 0027
- Novo Nordisk Investigational Site
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San Juan, Puerto Rico, 00935
- Novo Nordisk Investigational Site
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Saint-Petersburg, Russische Föderation, 191065
- Novo Nordisk Investigational Site
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Malmö, Schweden, 205 02
- Novo Nordisk Investigational Site
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Genève 14, Schweiz, 1211
- Novo Nordisk Investigational Site
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Lausanne, Schweiz, 1011
- Novo Nordisk Investigational Site
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Zürich, Schweiz, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
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Madrid, Spanien, 28046
- Novo Nordisk Investigational Site
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Málaga, Spanien, 29010
- Novo Nordisk Investigational Site
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Changhua, Taiwan, 500
- Novo Nordisk Investigational Site
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Taipei, Taiwan, 100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Adana, Truthahn, 01130
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bornova-IZMIR, Truthahn, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Samsun, Truthahn, 55319
- Novo Nordisk Investigational Site
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Budapest, Ungarn, H-1134
- Novo Nordisk Investigational Site
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Debrecen, Ungarn, 4012
- Novo Nordisk Investigational Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
- Novo Nordisk Investigational Site
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California
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Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
- Novo Nordisk Investigational Site
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Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
- Novo Nordisk Investigational Site
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Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90502-2004
- Novo Nordisk Investigational Site
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-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010-2978
- Novo Nordisk Investigational Site
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Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
- Novo Nordisk Investigational Site
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Florida
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Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
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Georgia
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Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
- Novo Nordisk Investigational Site
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Idaho
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Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83712
- Novo Nordisk Investigational Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118-5720
- Novo Nordisk Investigational Site
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Maryland
-
Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
- Novo Nordisk Investigational Site
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Novo Nordisk Investigational Site
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-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
East Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten, 48823
- Novo Nordisk Investigational Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198-5456
- Novo Nordisk Investigational Site
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07102
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 452289
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45404
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Novo Nordisk Investigational Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134
- Novo Nordisk Investigational Site
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232-9830
- Novo Nordisk Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Novo Nordisk Investigational Site
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
- Novo Nordisk Investigational Site
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Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
- Novo Nordisk Investigational Site
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Washington
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Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
- Novo Nordisk Investigational Site
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Basingstoke, Vereinigtes Königreich, RG24 9NA
- Novo Nordisk Investigational Site
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Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
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London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
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London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
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Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2JF
- Novo Nordisk Investigational Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Beschreibung
Einschlusskriterien: - Männliche Patienten mit schwerer angeborener Hämophilie A (FVIII-Aktivität unter 1 %, laut Krankenakten) - Dokumentierte Vorgeschichte von mindestens 150 EDs (Expositionstagen) gegenüber anderen FVIII-Produkten - Mindestens 12 Jahre und Körpergewicht mindestens 35 kg (außer für Kroatien, Frankreich, Russland, Israel und die Niederlande, wo die untere Altersgrenze 18 Jahre beträgt) Ausschlusskriterien: - Frühere Teilnahme an dieser Studie, definiert als Entzug nach der Verabreichung von N8-GP - Jegliche Vorgeschichte von FVIII-Inhibitoren - FVIII-Inhibitoren über oder gleich 0,6 BU/ml beim Screening – HIV (humanes Immundefizienzvirus) positiv, definiert durch medizinische Unterlagen mit CD4+ (T-Lymphozyten-Subtyp)-Anzahl unter oder gleich 200/ml oder einer Viruslast von mehr als 400.000 Kopien/ml .
Wenn die Daten in den Krankenakten der letzten 6 Monate nicht verfügbar sind, wird CD4+ beim Screening-Besuch gemessen – angeborene oder erworbene Gerinnungsstörungen außer Hämophilie A – frühere signifikante thromboembolische Ereignisse (z. B.
Myokardinfarkt, zerebrovaskuläre Erkrankung oder tiefe Venenthrombose) gemäß den verfügbaren medizinischen Unterlagen - Thrombozytenzahl unter 50.000 Thrombozyten/mcL (Laborwert beim Screening-Besuch) - ALAT (Alaninaminotransferase) über dem Dreifachen der Obergrenze der normalen Referenzbereiche in der Zentrale Labor - Kreatininspiegel gleich oder größer als das 1,5-fache über dem oberen Normalwert (gemäß den Referenzbereichen des Zentrallabors) - Laufende immunmodulierende oder chemotherapeutische Medikamente
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Prophylaxe
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I.v. verabreicht
Andere Namen:
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Experimental: Auf Anfrage
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I.v. verabreicht
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Die Inzidenzrate von FVIII-Inhibitoren ≥0,6 BU: Nach etwa 19 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 19 Monaten
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Alle Teilnehmer mit neutralisierenden Antikörpern wurden in den Zähler einbezogen und alle Teilnehmer mit mindestens 50 Expositionstagen sowie alle Teilnehmer mit hemmenden Inhibitoren wurden in den Nenner einbezogen.
Ein positiver Inhibitortest wurde als ≥0,6 Bethesda-Einheiten (BU) definiert.
Schätzungen basieren auf exakten Berechnungen für eine Binomialverteilung.
Für die Berechnung der „Inhibitorrate“ umfasste der Nominator alle Teilnehmer mit neutralisierenden Antikörpern, während der Nenner alle Teilnehmer mit mindestens 50 Expositionen sowie alle Teilnehmer mit weniger als 50 Expositionen, aber mit neutralisierenden Inhibitoren umfasste.
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Nach ca. 19 Monaten
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Jährliche Blutungsrate im Prophylaxearm: Nach etwa 19 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 19 Monaten
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Die jährliche Blutungsrate (ABR) ist die Anzahl der Blutungsepisoden pro Jahr.
Dies wurde nur für die Prophylaxebehandlung mit N8-GP beurteilt.
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Nach ca. 19 Monaten
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Die Inzidenzrate von FVIII-Inhibitoren ≥0,6 BU: Nach etwa 25 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 25 Monaten
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Alle Teilnehmer mit neutralisierenden Antikörpern wurden in den Zähler einbezogen und alle Teilnehmer mit mindestens 50 Expositionstagen sowie alle Teilnehmer mit hemmenden Inhibitoren wurden in den Nenner einbezogen.
Ein positiver Inhibitortest wurde als ≥0,6 Bethesda-Einheiten (BU) definiert.
Schätzungen basieren auf exakten Berechnungen für eine Binomialverteilung.
Für die Berechnung der „Inhibitorrate“ umfasste der Nominator alle Teilnehmer mit neutralisierenden Antikörpern, während der Nenner alle Teilnehmer mit mindestens 50 Expositionen sowie alle Teilnehmer mit weniger als 50 Expositionen, aber mit neutralisierenden Inhibitoren umfasste.
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Nach ca. 25 Monaten
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Jährliche Blutungsrate im Prophylaxearm: Nach etwa 25 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 25 Monaten
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ABR ist die Anzahl der Blutungsepisoden pro Jahr.
Dies wurde nur für die Prophylaxebehandlung mit N8-GP beurteilt.
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Nach ca. 25 Monaten
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Inzidenzrate von FVIII-Inhibitoren ≥0,6 BU: Nach etwa 80 Monaten
Zeitfenster: Mit etwa 80 Monaten
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Alle Teilnehmer mit neutralisierenden Antikörpern wurden in den Zähler einbezogen und alle Teilnehmer mit mindestens 50 Expositionstagen sowie alle Teilnehmer mit hemmenden Inhibitoren wurden in den Nenner einbezogen.
Ein positiver Inhibitortest wurde als ≥0,6 Bethesda-Einheiten (BU) definiert.
Schätzungen basieren auf exakten Berechnungen für eine Binomialverteilung.
Für die Berechnung der „Inhibitorrate“ umfasste der Nominator alle Teilnehmer mit neutralisierenden Antikörpern, während der Nenner alle Teilnehmer mit mindestens 50 Expositionen sowie alle Teilnehmer mit weniger als 50 Expositionen, aber mit neutralisierenden Inhibitoren umfasste.
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Mit etwa 80 Monaten
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Jährliche Blutungsrate im Prophylaxearm: Nach etwa 80 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 80 Monaten
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Die jährliche Blutungsrate (ABR) ist die Anzahl der Blutungsepisoden pro Jahr, die während der prophylaktischen Behandlung mit N8-GP gemeldet werden.
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Nach ca. 80 Monaten
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Hämostatische Wirkung von N8-GP bei Verwendung zur Behandlung von Blutungen, bewertet auf einer Vier-Punkte-Skala für die hämostatische Reaktion (ausgezeichnet, gut, mäßig und keine): Nach etwa 19 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 19 Monaten
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Die hämostatische Wirkung von N8-GP zur Behandlung von Blutungsepisoden wurde anhand einer 4-Punkte-Antwortskala bewertet: keine, mäßig, gut oder ausgezeichnet.
Die Bewertung während des Versuchs erfolgte durch den Teilnehmer und/oder die Eltern/Betreuer innerhalb von etwa 8 Stunden nach einer einzelnen Injektion wie folgt: Ausgezeichnet: Abrupte Schmerzlinderung und/oder deutliche Verbesserung der objektiven Blutungszeichen innerhalb von etwa 8 Stunden nach einer einzelnen Injektion ; Gut: Deutliche Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Blutungszeichen innerhalb von etwa 8 Stunden nach einer einzelnen Injektion, möglicherweise ist jedoch mehr als eine Injektion erforderlich, um eine vollständige Heilung zu erreichen; Mäßig: Wahrscheinliche oder leichte positive Wirkung innerhalb von etwa 8 Stunden nach der ersten Injektion, erfordert jedoch normalerweise mehr als eine Injektion; Keine: Keine Besserung oder Verschlechterung der Symptome.
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Nach ca. 19 Monaten
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Hämostatische Wirkung von N8-GP bei Verwendung zur Behandlung von Blutungen, bewertet auf einer Vier-Punkte-Skala für die hämostatische Reaktion (ausgezeichnet, gut, mäßig und keine): Nach etwa 25 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 25 Monaten
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Die hämostatische Wirkung von N8-GP zur Behandlung von Blutungsepisoden wurde anhand einer 4-Punkte-Antwortskala bewertet: keine, mäßig, gut oder ausgezeichnet.
Die Bewertung während des Versuchs erfolgte durch den Teilnehmer und/oder die Eltern/Betreuer innerhalb von etwa 8 Stunden nach einer einzelnen Injektion wie folgt: Ausgezeichnet: Abrupte Schmerzlinderung und/oder deutliche Verbesserung der objektiven Blutungszeichen innerhalb von etwa 8 Stunden nach einer einzelnen Injektion ; Gut: Deutliche Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Blutungszeichen innerhalb von etwa 8 Stunden nach einer einzelnen Injektion, möglicherweise ist jedoch mehr als eine Injektion erforderlich, um eine vollständige Heilung zu erreichen; Mäßig: Wahrscheinliche oder leichte positive Wirkung innerhalb von etwa 8 Stunden nach der ersten Injektion, erfordert jedoch normalerweise mehr als eine Injektion; Keine: Keine Besserung oder Verschlechterung der Symptome.
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Nach ca. 25 Monaten
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Hämostatische Wirkung von N8-GP bei Verwendung zur Behandlung von Blutungen, bewertet auf einer Vier-Punkte-Skala für die hämostatische Reaktion (ausgezeichnet, gut, mäßig und keine): Nach etwa 80 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 80 Monaten
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Die hämostatische Wirkung von N8-GP zur Behandlung von Blutungsepisoden wurde anhand einer 4-Punkte-Antwortskala bewertet: keine, mäßig, gut oder ausgezeichnet.
Die Bewertung während des Versuchs erfolgte durch den Teilnehmer und/oder die Eltern/Betreuer innerhalb von etwa 8 Stunden nach einer einzelnen Injektion wie folgt: Ausgezeichnet: Abrupte Schmerzlinderung und/oder deutliche Verbesserung der objektiven Blutungszeichen innerhalb von etwa 8 Stunden nach einer einzelnen Injektion ; Gut: Deutliche Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Blutungszeichen innerhalb von etwa 8 Stunden nach einer einzelnen Injektion, möglicherweise ist jedoch mehr als eine Injektion erforderlich, um eine vollständige Heilung zu erreichen; Mäßig: Wahrscheinliche oder leichte positive Wirkung innerhalb von etwa 8 Stunden nach der ersten Injektion, erfordert jedoch normalerweise mehr als eine Injektion; Keine: Keine Besserung oder Verschlechterung der Symptome.
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Nach ca. 80 Monaten
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Verbrauch von N8-GP pro Blutungsepisode (Anzahl der Infusionen): Nach etwa 19 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 19 Monaten
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Es wurde die durchschnittliche Anzahl der N8-GP-Infusionen zur Behandlung einer Blutung vom Beginn bis zum Ende der Blutung angegeben.
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Nach ca. 19 Monaten
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Verbrauch von N8-GP pro Blutungsepisode (Anzahl der Infusionen): Nach etwa 25 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 25 Monaten
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Es wurde die durchschnittliche Anzahl der N8-GP-Infusionen zur Behandlung einer Blutung vom Beginn bis zum Ende der Blutung angegeben.
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Nach ca. 25 Monaten
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Verbrauch von N8-GP pro Blutungsepisode (Anzahl der Infusionen): Nach etwa 80 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 80 Monaten
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Es wurde die durchschnittliche Anzahl der N8-GP-Infusionen zur Behandlung einer Blutung vom Beginn bis zum Ende der Blutung angegeben.
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Nach ca. 80 Monaten
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Verbrauch von N8-GP pro Blutungsepisode (E/kg): Nach etwa 19 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 19 Monaten
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Es wurde der durchschnittliche Verbrauch an N8-GP (U/kg) zur Behandlung einer Blutung vom Beginn bis zum Ende der Blutung angegeben.
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Nach ca. 19 Monaten
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Verbrauch von N8-GP pro Blutungsepisode (U/kg): Nach etwa 25 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 25 Monaten
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Es wurde der durchschnittliche Verbrauch an N8-GP (U/kg) zur Behandlung einer Blutung vom Beginn bis zum Ende der Blutung angegeben.
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Nach ca. 25 Monaten
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Verbrauch von N8-GP pro Blutungsepisode (E/kg): Nach etwa 80 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 80 Monaten
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Es wurde der durchschnittliche Verbrauch an N8-GP (U/kg) zur Behandlung einer Blutung vom Beginn bis zum Ende der Blutung angegeben.
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Nach ca. 80 Monaten
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Verbrauch von N8-GP (Anzahl der Infusionen) während der Prophylaxe und Bedarfsbehandlung: Nach etwa 19 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 19 Monaten
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Die Anzahl der Infusionen wird als durchschnittliche Dosis während der Prophylaxe und der Bedarfsbehandlung angegeben.
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Nach ca. 19 Monaten
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Verbrauch von N8-GP (Anzahl der Infusionen) während der Prophylaxe und Bedarfsbehandlung: Nach etwa 25 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 25 Monaten
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Die Anzahl der Infusionen wird als durchschnittliche Dosis während der Prophylaxe und Bedarfsbehandlung dargestellt.
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Nach ca. 25 Monaten
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Verbrauch von N8-GP (Anzahl der Infusionen) während der Prophylaxe und Bedarfsbehandlung: Nach etwa 80 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 80 Monaten
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Die Anzahl der Infusionen wird als durchschnittliche Dosis während der Prophylaxe und Bedarfsbehandlung dargestellt.
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Nach ca. 80 Monaten
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Verbrauch von N8-GP (U/kg pro Monat) während der Prophylaxe und Bedarfsbehandlung: Nach etwa 19 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 19 Monaten
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Es wurde der durchschnittliche Verbrauch von N8-GP zur Behandlung einer Blutung vom Beginn bis zum Ende einer Blutung (pro Monat und Teilnehmer) angegeben.
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Nach ca. 19 Monaten
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Verbrauch von N8-GP (U/kg pro Monat) während der Prophylaxe und Bedarfsbehandlung: Nach etwa 25 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 25 Monaten
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Es wurde der durchschnittliche Verbrauch von N8-GP zur Behandlung einer Blutung vom Beginn bis zum Ende einer Blutung (pro Monat und Teilnehmer) angegeben.
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Nach ca. 25 Monaten
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Verbrauch von N8-GP (U/kg pro Monat) während der Prophylaxe und Bedarfsbehandlung: Nach etwa 80 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 80 Monaten
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Es wurde der durchschnittliche Verbrauch von N8-GP zur Behandlung einer Blutung vom Beginn bis zum Ende einer Blutung (pro Monat und Teilnehmer) angegeben.
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Nach ca. 80 Monaten
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Verbrauch von N8-GP (E/kg pro Jahr) während der Prophylaxe und Bedarfsbehandlung: Nach etwa 19 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 19 Monaten
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Es wurde der durchschnittliche Verbrauch von N8-GP zur Behandlung einer Blutung vom Beginn bis zum Ende einer Blutung (pro Jahr und Teilnehmer) angegeben.
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Nach ca. 19 Monaten
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Verbrauch von N8-GP (U/kg pro Jahr) während der Prophylaxe und Bedarfsbehandlung: Nach etwa 25 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 25 Monaten
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Es wurde der durchschnittliche Verbrauch von N8-GP zur Behandlung einer Blutung vom Beginn bis zum Ende einer Blutung (pro Jahr und Teilnehmer) angegeben.
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Nach ca. 25 Monaten
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Verbrauch von N8-GP (E/kg pro Jahr) während der Prophylaxe und Bedarfsbehandlung: Nach etwa 80 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 80 Monaten
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Es wurde der durchschnittliche Verbrauch von N8-GP zur Behandlung einer Blutung vom Beginn bis zum Ende einer Blutung (pro Jahr und Teilnehmer) angegeben.
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Nach ca. 80 Monaten
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Hämostatische Wirkung, gemessen anhand der Erholungs- und Talspiegel FVIII:C (bei allen Patienten, die eine Prophylaxebehandlung erhalten): Nach etwa 19 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 19 Monaten
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Bei Besuch 3 (Woche 4) und am Ende der Hauptphase (ca.
19 Monate).
Die Daten wurden für alle Teilnehmer gemeldet, die eine Prophylaxebehandlung erhielten.
Der chromogene Assay wurde mit dem produktspezifischen N8-GP-Standard (PSS) als Kalibrator durchgeführt.
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Nach ca. 19 Monaten
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Hämostatische Wirkung, gemessen anhand der Erholungs- und Talspiegel FVIII:C (bei allen Patienten, die eine Prophylaxebehandlung erhalten): Nach etwa 25 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 25 Monaten
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Am Ende der Verlängerungsstudie der Phase 1 (ca.
25 Monate).
Die Daten wurden für alle Teilnehmer gemeldet, die eine Prophylaxebehandlung erhielten.
Der chromogene Assay wurde mit dem produktspezifischen N8-GP-Standard (PSS) als Kalibrator durchgeführt.
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Nach ca. 25 Monaten
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Hämostatische Wirkung, gemessen anhand der Erholungs- und Talspiegel FVIII:C (bei allen Patienten, die eine Prophylaxebehandlung erhalten): Nach etwa 80 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 80 Monaten
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Da es den Patienten während der Verlängerungsphase Teil 2 jederzeit gestattet war, das Prophylaxeschema zu ändern, und da die Besuchsintervalle für die beiden Prophylaxebehandlungsschemata (Q4D und Q7D) unterschiedlich waren, werden die FVIII-Aktivitätsdaten zu diesem Zeitpunkt nur als inkrementelle Erholung gemeldet.
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Nach ca. 80 Monaten
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Vom Patienten berichtete Ergebnisse – Änderung der HAEMO-QOL-Gesamtwerte (Patienten im Alter von 13 bis 16 Jahren) nach etwa 19 und 25 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 19 und 25 Monaten
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Bei den gemeldeten Ergebnissen handelt es sich um Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert (Monat 0), gemessen am Ende der Hauptphase (ca. Monat 19), und um Veränderungen gegenüber Monat 19 am Ende der Verlängerung 1 (ca. Monat 25) der Studie.
Die HAEMO-QOL-Bewertung umfasste Fragen zu körperlicher Gesundheit, Gefühl, Selbstbild, Familie, Freunden, wahrgenommener Unterstützung, anderen Personen, Sport und Schule, Umgang mit Hämophilie, Behandlung, Zukunft und Beziehungen.
Der Bewertungsbereich für jede Frage lag zwischen 0 und 100, wobei ein niedrigerer Wert auf eine bessere Lebensqualität im Zusammenhang mit Hämophilie hinweist.
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Nach ca. 19 und 25 Monaten
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Vom Patienten berichtete Ergebnisse – Änderung der HAEMO-QOL-Gesamtwerte (Patienten im Alter von 13–16 Jahren): Nach etwa 80 Monaten
Zeitfenster: 2–<3 Jahre, 3–<4 Jahre, 4–<5 Jahre, 5–<6 Jahre und 6–<7 Jahre
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Bei den gemeldeten Ergebnissen handelt es sich um Veränderungen vom Besuch 1 (Monat 0) bis zum Ende der Verlängerungsphase 2 (Monat 80) der Studie.
Zeitintervalle werden basierend auf der Zeit nach der ersten Dosis zugewiesen.
Es war möglich, dass ein Teilnehmer mehr als einen Fragebogen in einem einzigen Zeitintervall beantworten konnte.
Die HAEMO-QOL-Bewertung umfasste Fragen zu körperlicher Gesundheit, Gefühl, Selbstbild, Familie, Freunden, wahrgenommener Unterstützung, anderen Personen, Sport und Schule, Umgang mit Hämophilie, Behandlung, Zukunft und Beziehungen.
Der Bewertungsbereich für jede Frage lag zwischen 0 und 100, wobei ein niedrigerer Wert auf eine bessere Lebensqualität im Zusammenhang mit Hämophilie hinweist.
Gesamtzahl der analysierten Einheiten = Maximale Anzahl der von den Teilnehmern beantworteten Fragebögen für diesen Endpunkt.
Gesamtzahl der analysierten Teilnehmer = maximale Anzahl der Teilnehmer, die zu jedem Zeitpunkt zur Analyse beigetragen haben.
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2–<3 Jahre, 3–<4 Jahre, 4–<5 Jahre, 5–<6 Jahre und 6–<7 Jahre
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Vom Patienten berichtete Ergebnisse – Änderung der HAEMO-QOL-Gesamtwerte (Eltern von Patienten im Alter von 13–16 Jahren): Nach ca. 19 und 25 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 19 und 25 Monaten
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Bei den gemeldeten Ergebnissen handelt es sich um Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert (Monat 0), gemessen am Ende der Hauptphase (Monat 19), und um Veränderungen vom Monat 19 bis zum Ende der Verlängerung 1 (Monat 25) der Studie.
Der Fragebogen wurde von den Eltern der Patienten im Alter von 13 bis 16 Jahren ausgefüllt.
Die HAEMO-QOL-Bewertung umfasste Fragen zu körperlicher Gesundheit, Gefühl, Selbstbild, Familie, Freunden, wahrgenommener Unterstützung, anderen Personen, Sport und Schule, Umgang mit Hämophilie, Behandlung, Zukunft und Beziehungen.
Der Bewertungsbereich für jede Frage lag zwischen 0 und 100, wobei ein niedrigerer Wert auf eine bessere Lebensqualität im Zusammenhang mit Hämophilie hinweist.
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Nach ca. 19 und 25 Monaten
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Vom Patienten berichtete Ergebnisse – Änderung der HAEMO-QOL-Gesamtwerte (Eltern von Patienten im Alter von 13–16 Jahren): Nach etwa 80 Monaten
Zeitfenster: 2–<3 Jahre, 3–<4 Jahre, 4–<5 Jahre, 5–<6 Jahre und 6–<7 Jahre
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Bei den gemeldeten Ergebnissen handelt es sich um Veränderungen vom Besuch 1 (Monat 0) bis zum Ende der Verlängerungsphase 2 (Monat 80) der Studie.
Der Fragebogen wurde von den Eltern der Patienten im Alter von 13 bis 16 Jahren ausgefüllt.
Zeitintervalle werden basierend auf der Zeit nach der ersten Dosis zugewiesen.
Es war möglich, dass ein Teilnehmer mehr als einen Fragebogen in einem einzigen Zeitintervall beantworten konnte.
Die HAEMO-QOL-Bewertung umfasste Fragen zu körperlicher Gesundheit, Gefühl, Selbstbild, Familie, Freunden, wahrgenommener Unterstützung, anderen Personen, Sport und Schule, Umgang mit Hämophilie, Behandlung, Zukunft und Beziehungen.
Der Bewertungsbereich für jede Frage lag zwischen 0 und 100, wobei ein niedrigerer Wert auf eine bessere Lebensqualität im Zusammenhang mit Hämophilie hinweist.
Gesamtzahl der analysierten Einheiten = Maximale Anzahl der von den Teilnehmern beantworteten Fragebögen für diesen Endpunkt.
Gesamtzahl der analysierten Teilnehmer = maximale Anzahl der Teilnehmer, die zu jedem Zeitpunkt zur Analyse beigetragen haben.
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2–<3 Jahre, 3–<4 Jahre, 4–<5 Jahre, 5–<6 Jahre und 6–<7 Jahre
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Vom Patienten berichtete Ergebnisse – Änderung der HAEM-A-QOL (>=17 Jahre) Gesamtpunktzahl: Nach ca. 19 und 25 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 19 und 25 Monaten
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Bei den gemeldeten Ergebnissen handelt es sich um Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert (Monat 0), gemessen am Ende der Hauptphase (Monat 19), und um Veränderungen vom Monat 19 bis zum Ende der Verlängerung 1 (Monat 25) der Studie.
Die HAEM-A-QOL-Beurteilung (für Erwachsene (>=17 Jahre)) umfasste Fragen zu Fragen zur körperlichen Gesundheit, zum Gefühl, zum Selbstbild, zu Sport und Freizeit, zur Arbeit und zur Schule, zum Umgang mit Hämophilie, zur Behandlung, zur Zukunft, zur Familienplanung, und Partnerschaft und Sexualität.
Der Bewertungsbereich für jede Frage lag zwischen 0 und 100, wobei ein niedrigerer Wert auf eine bessere Lebensqualität im Zusammenhang mit Hämophilie hinweist.
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Nach ca. 19 und 25 Monaten
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Vom Patienten berichtete Ergebnisse – Änderung der HAEM-A-QOL (>=17 Jahre) Gesamtpunktzahl: Nach etwa 80 Monaten
Zeitfenster: 2–<3 Jahre, 3–<4 Jahre, 4–<5 Jahre, 5–<6 Jahre und 6–<7 Jahre
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Bei den gemeldeten Ergebnissen handelt es sich um Veränderungen vom Besuch 1 (Monat 0) bis zum Ende der Verlängerungsphase 2 (Monat 80) der Studie.
Zeitintervalle werden basierend auf der Zeit nach der ersten Dosis zugewiesen.
Es war möglich, dass ein Teilnehmer mehr als einen Fragebogen in einem einzigen Zeitintervall beantworten konnte.
Gesamtzahl der analysierten Einheiten = Maximale Anzahl der von den Teilnehmern beantworteten Fragebögen für diesen Endpunkt.
Gesamtzahl der analysierten Teilnehmer = maximale Anzahl der Teilnehmer, die zu jedem Zeitpunkt zur Analyse beigetragen haben.
Die HAEM-A-QOL-Beurteilung (für Erwachsene (>=17 Jahre)) umfasste Fragen zu körperlicher Gesundheit, Gefühl, Selbstbild, Sport und Freizeit, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Behandlung, Zukunft, Familienplanung und Partnerschaft und Sexualität.
Der Bewertungsbereich für jede Frage lag zwischen 0 und 100, wobei ein niedrigerer Wert auf eine bessere Lebensqualität im Zusammenhang mit Hämophilie hinweist.
Der Bewertungsbereich für jede Frage lag zwischen 0 und 100, wobei ein niedrigerer Wert auf eine bessere Lebensqualität im Zusammenhang mit Hämophilie hinweist.
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2–<3 Jahre, 3–<4 Jahre, 4–<5 Jahre, 5–<6 Jahre und 6–<7 Jahre
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Vom Patienten berichtete Ergebnisse – Änderung der HEMO-SAT-Werte (Patienten): Nach ca. 19 und 25 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 19 und 25 Monaten
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Bei den gemeldeten Ergebnissen handelt es sich um Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert (Monat 0), gemessen am Ende der Hauptphase (Monat 19), und um Veränderungen vom Monat 19 bis zum Ende der Verlängerung 1 (Monat 25) der Studie.
Die HEMO-SAT-Bewertung (Hämatologie-Zufriedenheit) umfasste Fragen zu Behandlungsaspekten, darunter Einfachheit und Bequemlichkeit, Wirksamkeit, Belastung, Facharzt/Pflegepersonal, Zentrum/Krankenhaus, allgemeine Zufriedenheit (von Patienten berichtet).
Erwachsene, die den Fragebogen ausfüllten, konnten eine Punktzahl von 0 bis 100 erreichen, wobei niedrigere Punktzahlen eine höhere Behandlungszufriedenheit widerspiegeln.
Der Skalenbereich für jeden der sechs Bereiche reichte von 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine größere Behandlungszufriedenheit widerspiegelten.
Eine Verringerung der Punktzahl würde eine Verbesserung bedeuten.
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Nach ca. 19 und 25 Monaten
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Vom Patienten berichtete Ergebnisse – Änderung der HEMO-SAT-Werte (Patienten): Nach etwa 80 Monaten
Zeitfenster: 1–<2 Jahre, 2–<3 Jahre, 3–<4 Jahre, 4–<5 Jahre, 5–<6 Jahre und 6–<7 Jahre
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Bei den gemeldeten Ergebnissen handelt es sich um Veränderungen vom Besuch 1 (Monat 0) bis zum Ende der Verlängerungsphase 2 (Monat 80) der Studie.
Zeitintervalle werden basierend auf der Zeit nach der ersten Dosis zugewiesen.
Es war möglich, dass ein Teilnehmer mehr als einen Fragebogen in einem einzigen Zeitintervall beantworten konnte.
Gesamtzahl der analysierten Einheiten = Maximale Anzahl der von den Teilnehmern beantworteten Fragebögen für diesen Endpunkt.
Gesamtzahl der analysierten Teilnehmer = maximale Anzahl der Teilnehmer, die zu jedem Zeitpunkt zur Analyse beigetragen haben.
Die HEMO-SAT-Bewertung umfasste Fragen zu Behandlungsaspekten, darunter Einfachheit und Bequemlichkeit, Wirksamkeit, Belastung, Facharzt/Pflegepersonal, Zentrum/Krankenhaus, allgemeine Zufriedenheit (von Patienten berichtet).
Erwachsene, die den Fragebogen ausfüllten, konnten eine Punktzahl von 0 bis 100 erreichen, wobei niedrigere Punktzahlen eine höhere Behandlungszufriedenheit widerspiegeln.
Der Skalenbereich für jeden der sechs Bereiche reichte von 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine größere Behandlungszufriedenheit widerspiegelten.
Eine Verringerung der Punktzahl würde eine Verbesserung bedeuten.
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1–<2 Jahre, 2–<3 Jahre, 3–<4 Jahre, 4–<5 Jahre, 5–<6 Jahre und 6–<7 Jahre
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Vom Patienten berichtete Ergebnisse – Änderung der HEMO-SAT-Werte (Eltern): Nach ca. 19 und 25 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 19 und 25 Monaten
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Die Zusammenfassung der Veränderungen basierte auf individuellen Veränderungen, die bei Besuch 13 (ca. 19 Monate) seit Besuch 2a vor der Dosis (Monat 0) beobachtet wurden.
Die HEMO-SAT-Bewertung umfasste Fragen zu Behandlungsaspekten, darunter Einfachheit und Bequemlichkeit, Wirksamkeit, Belastung, Facharzt/Pflegepersonal, Zentrum/Krankenhaus, allgemeine Zufriedenheit (von den Eltern angegeben).
Erwachsene, die den Fragebogen ausfüllten, konnten eine Punktzahl von 0 bis 100 erreichen, wobei niedrigere Punktzahlen eine höhere Behandlungszufriedenheit widerspiegeln.
Der Skalenbereich für jeden der sechs Bereiche reichte von 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine größere Behandlungszufriedenheit widerspiegelten.
Eine Verringerung der Punktzahl würde eine Verbesserung bedeuten.
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Nach ca. 19 und 25 Monaten
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Vom Patienten berichtete Ergebnisse – Änderung der HEMO-SAT-Werte (Eltern): Nach etwa 80 Monaten
Zeitfenster: 2–<3 Jahre, 3–<4 Jahre, 4–<5 Jahre, 5–<6 Jahre und 6–<7 Jahre
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Die gemeldeten Ergebnisse stammen von Besuch 1 (Monat 0) und ändern sich von Besuch 1 bis zum Ende der Verlängerungsphase 2 (Monat 80) der Studie.
Zeitintervalle werden basierend auf der Zeit nach der ersten Dosis zugewiesen.
Es war möglich, dass ein Teilnehmer mehr als einen Fragebogen in einem einzigen Zeitintervall beantworten konnte.
Gesamtzahl der analysierten Einheiten = max.
Anzahl der von den Teilnehmern für diesen Endpunkt beantworteten Fragebögen.
Gesamtzahl der analysierten Teilnehmer = max.
Anzahl der Teilnehmer, die zu jedem Zeitpunkt zur Analyse beigetragen haben.
Die HEMO-SAT-Bewertung umfasste Fragen zu Behandlungsaspekten, darunter Einfachheit und Bequemlichkeit, Wirksamkeit, Belastung, Facharzt/Pflegepersonal, Zentrum/Krankenhaus, allgemeine Zufriedenheit.
Erwachsene, die den Fragebogen ausfüllten, konnten eine Punktzahl von 0 bis 100 erreichen, wobei niedrigere Punktzahlen eine höhere Behandlungszufriedenheit widerspiegeln.
Der Skalenbereich für jeden der sechs Bereiche reichte von 0 bis 100, wobei niedrigere Werte eine größere Behandlungszufriedenheit widerspiegelten.
Eine Verringerung der Punktzahl würde eine Verbesserung bedeuten.
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2–<3 Jahre, 3–<4 Jahre, 4–<5 Jahre, 5–<6 Jahre und 6–<7 Jahre
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Vom Patienten berichtete Ergebnisse – Änderung der EQ-5D-VAS-Scores: Nach ca. 19 und 25 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 19 und 25 Monaten
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Bei den gemeldeten Ergebnissen handelt es sich um Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert (Monat 0), gemessen am Ende der Hauptphase (Monat 19), und um Veränderungen vom Monat 19 bis zum Ende der Verlängerung 1 (Monat 25) der Studie.
Die europäische visuelle Analogskala für Lebensqualität (EQ5D-VAS) erfasst die selbstbewertete Gesundheit des Patienten auf einer vertikalen visuellen Analogskala, wobei die Endpunkte mit „Die beste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können“ und „Die schlechteste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können“ gekennzeichnet sind.
Das VAS kann als quantitatives Maß für das Gesundheitsergebnis verwendet werden, das die eigene Beurteilung des Patienten widerspiegelt.
EQ-5D-VAS: Bereich 0 bis 100.
Eine höhere Punktzahl weist auf einen besseren, selbst gemeldeten Gesundheitszustand hin.
Eine positive Veränderung deutet auf eine Verbesserung hin.
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Nach ca. 19 und 25 Monaten
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Vom Patienten berichtete Ergebnisse – Änderung der EQ-5D-VAS-Scores: Nach etwa 80 Monaten
Zeitfenster: 1–<2 Jahre, 2–<3 Jahre, 3–<4 Jahre, 4–<5 Jahre, 5–<6 Jahre und 6–<7 Jahre
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Bei den gemeldeten Ergebnissen handelt es sich um Veränderungen vom Besuch 1 (Monat 0) bis zum Ende der Verlängerungsphase 2 (Monat 80) der Studie.
Zeitintervalle werden basierend auf der Zeit nach der ersten Dosis zugewiesen.
Es war möglich, dass ein Teilnehmer mehr als einen Fragebogen in einem einzigen Zeitintervall beantworten konnte.
Gesamtzahl der analysierten Einheiten = Maximale Anzahl der von den Teilnehmern beantworteten Fragebögen für diesen Endpunkt.
Gesamtzahl der analysierten Teilnehmer = maximale Anzahl der Teilnehmer, die zu jedem Zeitpunkt zur Analyse beigetragen haben.
Das EQ5D-VAS zeichnet den selbstbewerteten Gesundheitszustand des Patienten auf einer vertikalen visuellen Analogskala auf, wobei die Endpunkte mit „Der beste Gesundheitszustand, den Sie sich vorstellen können“ und „Der schlechteste Gesundheitszustand, den Sie sich vorstellen können“ gekennzeichnet sind.
Das VAS kann als quantitatives Maß für das Gesundheitsergebnis verwendet werden, das die eigene Beurteilung des Patienten widerspiegelt.
EQ-5D-VAS: Bereich 0 bis 100.
Eine höhere Punktzahl weist auf einen besseren, selbst gemeldeten Gesundheitszustand hin.
Eine positive Veränderung deutet auf eine Verbesserung hin.
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1–<2 Jahre, 2–<3 Jahre, 3–<4 Jahre, 4–<5 Jahre, 5–<6 Jahre und 6–<7 Jahre
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Vom Patienten berichtete Ergebnisse – Änderung des europäischen Lebensqualitätsnutzenindex: Nach ca. 19 und 25 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 19 und 25 Monaten
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Bei den gemeldeten Ergebnissen handelt es sich um Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert (Monat 0), gemessen am Ende der Hauptphase (Monat 19), und um Veränderungen vom Monat 19 bis zum Ende der Verlängerung 1 (Monat 25) der Studie.
Der europäische Lebensqualitätsnutzenindex umfasst fünf Dimensionen: Mobilität, Selbstfürsorge, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression.
Jede Dimension hat 3 Stufen, wobei 1 einen besseren Gesundheitszustand (keine Probleme) und 3 den schlechtesten Gesundheitszustand (bettlägerig) anzeigt.
Die von der EuroQol Group entwickelte Bewertungsformel weist jeder Domäne im Profil einen Nutzenwert zu.
Die Punktzahl wird transformiert und ergibt einen Gesamtpunktzahlbereich von -0,594 bis 1,000; Eine positive Veränderung weist auf eine Verbesserung hin.
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Nach ca. 19 und 25 Monaten
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Vom Patienten berichtete Ergebnisse – Änderung der Werte des European Quality of Life Utility Index: Nach etwa 80 Monaten
Zeitfenster: 1–<2 Jahre, 2–<3 Jahre, 3–<4 Jahre, 4–<5 Jahre, 5–<6 Jahre und 6–<7 Jahre
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Bei den gemeldeten Ergebnissen handelt es sich um Veränderungen vom Besuch 1 (Monat 0) bis zum Ende der Verlängerungsphase 2 (Monat 80) der Studie.
Zeitintervalle werden basierend auf der Zeit nach der ersten Dosis zugewiesen.
Es ist möglich, dass ein Patient in einem Zeitintervall mehr als einen Fragebogen beantwortet.
Insgesamt analysierte Einheiten = Max. Anzahl. der von den Teilnehmern für diesen Endpunkt beantworteten Fragebögen.
Insgesamt nein. der analysierten Teilnehmer = max. Anzahl. der zu jedem Zeitpunkt analysierten Teilnehmer.
Dieser Nutzenindex hat 5 Dimensionen: Mobilität, Selbstfürsorge, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unwohlsein und Angst/Depression.
Jede Dimension hat 3 Stufen, wobei 1 einen besseren Gesundheitszustand (keine Probleme) und 3 den schlechtesten Gesundheitszustand (bettlägerig) anzeigt.
Die von der EuroQol Group entwickelte Bewertungsformel weist jeder Domäne im Profil einen Nutzenwert zu.
Die Punktzahl wird transformiert und ergibt einen Gesamtpunktzahlbereich von -0,594 bis 1,000; Eine positive Veränderung weist auf eine Verbesserung hin.
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1–<2 Jahre, 2–<3 Jahre, 3–<4 Jahre, 4–<5 Jahre, 5–<6 Jahre und 6–<7 Jahre
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Anzahl der Krankenhauseinweisungen während der Studie
Zeitfenster: Nach ca. 19, 25 und 80 Monaten
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Die Anzahl der Krankenhauseinweisungen, die im Rahmen der Studie stattfanden, wurde angegeben.
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Nach ca. 19, 25 und 80 Monaten
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Anzahl der Tage im Krankenhaus während des Prozesses
Zeitfenster: Nach ca. 19, 25 und 80 Monaten
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Es wurde die durchschnittliche Anzahl der Tage angegeben, die die Teilnehmer während der Studie im Krankenhaus verbrachten.
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Nach ca. 19, 25 und 80 Monaten
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Anzahl der Einweisungen in die Notaufnahme (ER) während des Prozesses
Zeitfenster: Nach ca. 19, 25 und 80 Monaten
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Für jede Gruppe wurde die Anzahl der Einweisungen in die Notaufnahme angegeben, die im Rahmen der Studie stattfanden.
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Nach ca. 19, 25 und 80 Monaten
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Anzahl der Tage, an denen die Schule oder die Arbeit versäumt wird
Zeitfenster: Ca. 19, 25 und 80 Monate
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Es wurde die durchschnittliche Anzahl der Tage angegeben, die die Teilnehmer versäumten, zur Schule oder zur Arbeit zu gehen.
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Ca. 19, 25 und 80 Monate
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Anzahl der Tage, an denen Mobilitätshilfe in Anspruch genommen wurde
Zeitfenster: Ca. 19, 25 und 80 Monate
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Es wurde die durchschnittliche Anzahl der Tage angegeben, an denen die Teilnehmer während der Studie Mobilitätshilfen nutzten.
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Ca. 19, 25 und 80 Monate
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Anzahl der Teilnehmer, die Schmerzmittel einnehmen
Zeitfenster: Nach ca. 25 und 80 Monaten
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Es wurde die Anzahl der Teilnehmer angegeben, die während der Haupt- und Verlängerungsphase 1 der Studie (ca. 25 Monate) und während der Verlängerungsphase 2 (ca. 80 Monate) Schmerzmittel einnahmen.
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Nach ca. 25 und 80 Monaten
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Anzahl der Blutungen unter Einnahme von Schmerzmitteln
Zeitfenster: Nach ca. 19 Monaten
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Es wurde die durchschnittliche Anzahl der Blutungen unter Schmerzmedikamenten in der Hauptphase der Studie (ca. 19 Monate) angegeben.
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Nach ca. 19 Monaten
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Anzahl der während des Testzeitraums gemeldeten unerwünschten Ereignisse: Nach etwa 19 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 19 Monaten
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Alle dargestellten unerwünschten Ereignisse (UE) sind behandlungsbedingt.
Ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis wurde als Ereignis definiert, das nach der ersten Verabreichung von N8-GP einsetzte.
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Nach ca. 19 Monaten
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Anzahl der während des Testzeitraums gemeldeten unerwünschten Ereignisse: Nach etwa 25 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 25 Monate
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Alle dargestellten unerwünschten Ereignisse (UE) sind behandlungsbedingt.
Ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis wurde als ein Ereignis definiert, das nach der ersten Verabreichung von N8-GP einsetzte.
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Nach ca. 25 Monate
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Anzahl der während des Testzeitraums gemeldeten unerwünschten Ereignisse: Nach etwa 80 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 80 Monaten
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Es wurde die Anzahl der während der Studie beobachteten unerwünschten Ereignisse nach etwa 80 Monaten angegeben.
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Nach ca. 80 Monaten
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Anzahl der während des Testzeitraums gemeldeten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse: Nach etwa 19 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 19 Monaten
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Alle vorgestellten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs) sind behandlungsbedingt.
Ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis wurde als Ereignis definiert, das nach der ersten Verabreichung von N8-GP einsetzte.
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Nach ca. 19 Monaten
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Anzahl der während des Testzeitraums gemeldeten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse: Nach etwa 25 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 25 Monaten
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Alle vorgestellten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs) sind behandlungsbedingt.
Ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis wurde als Ereignis definiert, das nach der ersten Verabreichung von N8-GP einsetzte.
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Nach ca. 25 Monaten
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Anzahl der während des Testzeitraums gemeldeten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse: Nach etwa 80 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 80 Monaten
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Alle vorgestellten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs) sind behandlungsbedingt.
Ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis wurde als Ereignis definiert, das nach der ersten Verabreichung von N8-GP einsetzte.
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Nach ca. 80 Monaten
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Veränderung des Blutdrucks: Nach etwa 19 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 19 Monaten
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Es wurde die mittlere Veränderung der systolischen und diastolischen Blutdruckwerte der Teilnehmer angegeben.
Die Zusammenfassung der Veränderungen basierte auf individuellen Veränderungen, die bei Besuch 13 (ca. 19 Monate) seit Besuch 2a vor der Dosis (Monat 0) beobachtet wurden.
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Nach ca. 19 Monaten
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Veränderung des Blutdrucks: Nach etwa 25 Monaten
Zeitfenster: Nach etwa 19 und 25 Monaten
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Es wurde die mittlere Veränderung der systolischen und diastolischen Blutdruckwerte der Teilnehmer angegeben.
Die Zusammenfassung der Veränderungen basierte auf individuellen Veränderungen, die bei Besuch 17 (ungefähr Monat 25) im Vergleich zu Besuch 13 (ungefähr Monat 19) beobachtet wurden.
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Nach etwa 19 und 25 Monaten
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Veränderung des Blutdrucks: Nach etwa 80 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 80 Monaten
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Die Änderung des Blutdrucks wurde in der Verlängerungsphase 2 der Studie nicht berechnet, da den Teilnehmern der Wechsel von Q4D zu Q7D und umgekehrt gestattet war.
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Nach ca. 80 Monaten
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Pulsveränderung: Nach etwa 19 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 19 Monaten
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Es wurde die mittlere Veränderung der Pulswerte der Teilnehmer angegeben.
Die Zusammenfassung der Veränderungen basierte auf individuellen Veränderungen, die bei Besuch 13 (ca. 19 Monate) seit Besuch 2a vor der Dosis (Monat 0) beobachtet wurden.
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Nach ca. 19 Monaten
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Pulsveränderung: Nach etwa 25 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 25 Monaten
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Es wurde die mittlere Veränderung der Pulswerte der Teilnehmer angegeben.
Die Zusammenfassung der Veränderungen basierte auf individuellen Veränderungen, die bei Besuch 17 (ungefähr Monat 25) im Vergleich zu Besuch 13 (ungefähr Monat 19) beobachtet wurden.
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Nach ca. 25 Monaten
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Pulsveränderung: Nach etwa 80 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 80 Monaten
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Die Änderung des Pulses wurde in der Erweiterungsphase 2 der Studie nicht berechnet, da den Teilnehmern der Wechsel von Q4D zu Q7D und umgekehrt gestattet war.
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Nach ca. 80 Monaten
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Änderung der Körpertemperatur: Nach etwa 19 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 19 Monaten
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Es wurde die mittlere Veränderung der Körpertemperaturwerte der Teilnehmer angegeben.
Die Zusammenfassung der Veränderungen basierte auf individuellen Veränderungen, die bei Besuch 13 (ca. 19 Monate) seit Besuch 2a vor der Dosis (Monat 0) beobachtet wurden.
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Nach ca. 19 Monaten
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Änderung der Körpertemperatur: Nach etwa 25 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 25 Monaten
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Es wurde die mittlere Änderung der Körpertemperaturwerte (C) der Teilnehmer angegeben.
Die Zusammenfassung der Veränderungen basierte auf individuellen Veränderungen, die bei Besuch 17 (ungefähr Monat 25) im Vergleich zu Besuch 13 (ungefähr Monat 19) beobachtet wurden.
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Nach ca. 25 Monaten
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Änderung der Körpertemperatur: Nach etwa 80 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 80 Monaten
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Die Änderung der Körpertemperatur wurde in der Verlängerungsphase 2 der Studie nicht berechnet, da den Teilnehmern der Wechsel von Q4D zu Q7D und umgekehrt gestattet war.
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Nach ca. 80 Monaten
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Änderung der Atemfrequenz: Nach etwa 19 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 19 Monaten
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Es wurde die mittlere Änderung der Atemfrequenzwerte der Teilnehmer angegeben.
Die Zusammenfassung der Veränderungen basierte auf individuellen Veränderungen, die bei Besuch 13 (ca. 19 Monate) seit Besuch 2a vor der Dosis (Monat 0) beobachtet wurden.
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Nach ca. 19 Monaten
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Änderung der Atemfrequenz: Nach etwa 25 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 25 Monaten
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Die mittlere Änderung der Atemfrequenzwerte (Atemzüge/Minute) der Teilnehmer wurde angegeben.
Die Zusammenfassung der Veränderungen basierte auf individuellen Veränderungen, die bei Besuch 17 (ungefähr Monat 25) im Vergleich zu Besuch 13 (ungefähr Monat 19) beobachtet wurden.
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Nach ca. 25 Monaten
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Änderung der Atemfrequenz: Nach etwa 80 Monaten
Zeitfenster: Nach ca. 80 Monaten
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Die Änderung der Atemfrequenz wurde in der Verlängerungsphase 2 der Studie nicht berechnet, da den Teilnehmern der Wechsel von Q4D zu Q7D und umgekehrt gestattet war.
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Nach ca. 80 Monaten
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FVIII-Aktivität 30 Minuten nach der Injektion (C30min)
Zeitfenster: Woche 0, Woche 28
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Die FVIII-Plasmaaktivität wurde 30 Minuten nach der Injektion gemessen.
Dies wurde zu zwei Zeitpunkten gemessen, Besuch 2a (Woche 0) und Besuch 7 (Woche 28) während der Hauptphase der Studie.
Der chromogene Test wurde mit normalem Humanplasma (NHP) als Kalibrator durchgeführt
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Woche 0, Woche 28
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Inkrementelle Erholung (Einzeldosis und Steady State)
Zeitfenster: Woche 0, Woche 28
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Die inkrementelle Erholung wurde als die dosisnormalisierte Aktivität definiert, die 30 Minuten nach Ende der Injektion aufgezeichnet wurde.
Dies wurde zu zwei Zeitpunkten gemessen, Besuch 2a (Woche 0) und Besuch 7 (Woche 28) während der Hauptphase der Studie.
Der chromogene Test wurde mit normalem Humanplasma (NHP) als Kalibrator durchgeführt.
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Woche 0, Woche 28
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Talspiegel (Einzeldosis und stationärer Zustand)
Zeitfenster: Woche 0, Woche 28
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Der Talspiegel wurde als die Plasma-FVIII-Aktivität definiert, die unmittelbar vor der Gabe der nächsten Dosis aufgezeichnet wurde.
Dies wurde zu zwei Zeitpunkten gemessen, Besuch 2a (Woche 0) und Besuch 7 (Woche 28) während der Hauptphase der Studie.
Der chromogene Test wurde mit normalem Humanplasma (NHP) als Kalibrator durchgeführt.
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Woche 0, Woche 28
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Fläche unter der Kurve (AUC0-inf)
Zeitfenster: Vor der Dosis und 30 Minuten, 1, 4, 12, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Dosis in Woche 0 und Woche 28
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Die Fläche unter dem Plasmaaktivitäts-Zeitprofil vom Zeitpunkt Null bis Unendlich (AUC0-inf) wurde zu zwei Zeitpunkten gemessen: Besuch 2a (Woche 0) und Besuch 7 (Woche 28) während der Hauptphase der Studie.
Es ist das Maß für die gesamte Plasmaexposition.
Der chromogene Test wurde mit normalem Humanplasma (NHP) als Kalibrator durchgeführt.
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Vor der Dosis und 30 Minuten, 1, 4, 12, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Dosis in Woche 0 und Woche 28
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Fläche unter der Kurve (AUC0-t)
Zeitfenster: Vor der Dosis und 30 Minuten, 1, 4, 12, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Dosis in Woche 0 und Woche 28
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Die Fläche unter der Plasmaaktivität im Vergleich zum Zeitprofil vom Zeitpunkt Null bis zur letzten messbaren Aktivität (AUC0-t) wurde zu zwei Zeitpunkten gemessen: Besuch 2a (Woche 0) und Besuch 7 (Woche 28) während der Hauptphase der Studie.
Der chromogene Test wurde mit normalem Humanplasma (NHP) als Kalibrator durchgeführt.
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Vor der Dosis und 30 Minuten, 1, 4, 12, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Dosis in Woche 0 und Woche 28
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Terminale Halbwertszeit (t1/2)
Zeitfenster: Vor der Dosis und 30 Minuten, 1, 4, 12, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Dosis in Woche 0 und Woche 28
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t½ = ln(2) / λz, wobei λz die terminale Eliminierungsratenkonstante ist.
Die Konstante der terminalen Eliminationsrate wurde mithilfe einer linearen Regression des terminalen Teils des Protokolls (Aktivität) gegenüber dem Zeitprofil geschätzt.
Dies wurde bei Besuch 2a (Woche 0) und Besuch 7 (Woche 28) während der Hauptphase der Studie gemessen.
Der chromogene Test wurde mit normalem Humanplasma (NHP) als Kalibrator durchgeführt.
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Vor der Dosis und 30 Minuten, 1, 4, 12, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Dosis in Woche 0 und Woche 28
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Freigabe (CL)
Zeitfenster: Vor der Dosis und 30 Minuten, 1, 4, 12, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Dosis in Woche 0 und Woche 28
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Es wurde über die gesamte Plasmaclearance (CL) des Arzneimittels nach intravenöser Verabreichung berichtet.
Die Clearance wurde anhand der Formel CL = Dosis / AUC (0-inf) berechnet.
Dies wurde zu zwei Zeitpunkten gemessen, Besuch 2a (Woche 0) und Besuch 7 (Woche 28) während der Hauptphase der Studie.
Der chromogene Test wurde mit normalem Humanplasma (NHP) als Kalibrator durchgeführt.
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Vor der Dosis und 30 Minuten, 1, 4, 12, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Dosis in Woche 0 und Woche 28
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Mittlere Aufenthaltszeit (MRT)
Zeitfenster: Vor der Dosis und 30 Minuten, 1, 4, 12, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Dosis in Woche 0 und Woche 28
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MRT = AUMC/AUC(0-inf), wobei AUMC die Fläche unter der Kurve des ersten Moments ist, d. h. die Fläche unter der Kurve t∙C(t), berechnet mit der gleichen Methode wie AUC(0-inf) (lineares Trapez). Methode + extrapolierte Fläche).
Dies wurde zu zwei Zeitpunkten gemessen, Besuch 2a (Woche 0) und Besuch 7 (Woche 28) während der Hauptphase der Studie.
Der chromogene Test wurde mit normalem Humanplasma (NHP) als Kalibrator durchgeführt.
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Vor der Dosis und 30 Minuten, 1, 4, 12, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Dosis in Woche 0 und Woche 28
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Verteilungsvolumen im Steady State (Vss)
Zeitfenster: Vor der Dosis und 30 Minuten, 1, 4, 12, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Dosis in Woche 0 und Woche 28
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Das scheinbare Verteilungsvolumen im Steady State ist ein Produkt aus der mittleren Verweilzeit und der Clearance und wurde anhand der Formel – Vss = CL x MRT – berechnet.
Dies wurde zu zwei Zeitpunkten gemessen, Besuch 2a (Woche 0) und Besuch 7 (Woche 28) während der Hauptphase der Studie.
Der chromogene Test wurde mit normalem Humanplasma (NHP) als Kalibrator durchgeführt.
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Vor der Dosis und 30 Minuten, 1, 4, 12, 24, 48, 72 und 96 Stunden nach der Dosis in Woche 0 und Woche 28
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Giangrande P, Chowdary P, Enhrenforth S, Hanabusa H, Leebeek FW, Lentz SR, Nemes L, Poulsen LH, Santagostino E, You CW, Clausen WHO, Oldenburg J and on behalf of for the pathfinder™2 Investigators. Clinical evaluation of novel recombinant glycopegylated FVIII (turoctocog alfa pegol, N8-GP): efficacy and safety in previously treated patients with severe hemophilia A - results of pathfinder™2 international trial. Journal of Thrombosis and Haemostasis (Abstracts) 2015; 13 (Supplement S2): 1-997 [OR212]
- Giangrande P, Andreeva T, Chowdary P, Ehrenforth S, Hanabusa H, Leebeek FW, Lentz SR, Nemes L, Poulsen LH, Santagostino E, You CW, Clausen WH, Jonsson PG, Oldenburg J; Pathfinder2 Investigators. Clinical evaluation of glycoPEGylated recombinant FVIII: Efficacy and safety in severe haemophilia A. Thromb Haemost. 2017 Jan 26;117(2):252-261. doi: 10.1160/TH16-06-0444. Epub 2016 Dec 1. Erratum In: Thromb Haemost. 2017 Jun;117(6):1163.
- Giangrande P, Abdul Karim F, Nemes L, You CW, Landorph A, Geybels MS, Curry N. Long-term safety and efficacy of N8-GP in previously treated adults and adolescents with hemophilia A: Final results from pathfinder2. J Thromb Haemost. 2020 Sep;18 Suppl 1(Suppl 1):5-14. doi: 10.1111/jth.14959.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
30. Januar 2012
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
10. Dezember 2018
Studienabschluss (Tatsächlich)
10. Dezember 2018
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
23. November 2011
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
23. November 2011
Zuerst gepostet (Schätzen)
28. November 2011
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
23. November 2020
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
3. November 2020
Zuletzt verifiziert
1. November 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- NN7088-3859
- U1111-1119-7416 (Andere Kennung: WHO)
- 2011-001142-15 (EudraCT-Nummer)
- JapicCTI-121749 (Andere Kennung: Japic)
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