Evaluación de seguridad y eficacia, incluida la farmacocinética, de NNC 0129-0000-1003 cuando se administra para el tratamiento y profilaxis de hemorragias en sujetos con hemofilia A (pathfinder™2)
3 de noviembre de 2020 actualizado por: Novo Nordisk A/S
Un ensayo multinacional que evalúa la seguridad y la eficacia, incluida la farmacocinética, de NNC 0129-0000-1003 cuando se administra para el tratamiento y la profilaxis del sangrado en pacientes con hemofilia A
Este ensayo se lleva a cabo a nivel mundial.
El objetivo del ensayo es evaluar la seguridad y la eficacia, incluida la farmacocinética (la exposición del fármaco del ensayo en el cuerpo) de NNC 0129-0000-1003 (N8-GP) en sujetos con hemofilia A.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
186
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10249
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Bonn, Alemania, 53127
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Frankfurt/M., Alemania, 60590
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Hannover, Alemania, 30625
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Homburg, Alemania, 66421
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München, Alemania, 80336
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
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Sao Paulo
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Campinas, Sao Paulo, Brasil, 13081-970
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Sofia, Bulgaria, 1756
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Daejeon, Corea, república de, 302-799
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Split, Croacia, 21 000
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Zagreb, Croacia, 10 000
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København Ø, Dinamarca, 2100
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Århus N, Dinamarca, 8200
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Madrid, España, 28046
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Málaga, España, 29010
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
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Torrance, California, Estados Unidos, 90502-2004
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010-2978
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
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Idaho
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Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118-5720
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
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East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48823
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5456
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
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Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07102
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 452289
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Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-9830
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
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Washington
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
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Saint-Petersburg, Federación Rusa, 191065
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Bron Cedex, Francia, 69677
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Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
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Nantes Cedex 1, Francia, 44093
- Novo Nordisk Investigational Site
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Paris, Francia, 75015
- Novo Nordisk Investigational Site
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Budapest, Hungría, H-1134
- Novo Nordisk Investigational Site
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Debrecen, Hungría, 4012
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tel-Hashomer, Israel, 52621
- Novo Nordisk Investigational Site
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Firenze, Italia, 50134
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Milano, Italia, 20124
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Udine, Italia, 33100
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Vicenza, Italia, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Aichi, Japón, 466-8560
- Novo Nordisk Investigational Site
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Hiroshima, Japón, 734-8551
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kitakyusyu, Fukuoka, Japón, 807 8555
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nara, Japón, 634-8522
- Novo Nordisk Investigational Site
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Saitama, Japón, 350-0225
- Novo Nordisk Investigational Site
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Shimotsuke-shi, Tochigi, Japón, 329 0498
- Novo Nordisk Investigational Site
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Shizuoka, Japón, 420-8660
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tokyo, Japón, 167-0035
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tokyo, Japón, 160-0023
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tokyo, Japón, 108-8639
- Novo Nordisk Investigational Site
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Yokohama-shi, Kanagawa, Japón, 241-0811
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kuala Lumpur, Malasia, 50400
- Novo Nordisk Investigational Site
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Selangor Darul Ehsan, Malasia, 68000
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oslo, Noruega, 0027
- Novo Nordisk Investigational Site
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Adana, Pavo, 01130
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bornova-IZMIR, Pavo, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Samsun, Pavo, 55319
- Novo Nordisk Investigational Site
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Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
- Novo Nordisk Investigational Site
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Rotterdam, Países Bajos, 3015 CE
- Novo Nordisk Investigational Site
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San Juan, Puerto Rico, 00935
- Novo Nordisk Investigational Site
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Basingstoke, Reino Unido, RG24 9NA
- Novo Nordisk Investigational Site
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oxford, Reino Unido, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
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Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
- Novo Nordisk Investigational Site
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Malmö, Suecia, 205 02
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Genève 14, Suiza, 1211
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Lausanne, Suiza, 1011
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Zürich, Suiza, 8091
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Changhua, Taiwán, 500
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Taipei, Taiwán, 100
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión: - Pacientes masculinos con hemofilia A congénita severa (actividad de FVIII por debajo del 1%, según registros médicos) - Historial documentado de al menos 150 ED (días de exposición) a otros productos de FVIII - Al menos 12 años y peso corporal de al menos 35 kg (excepto Croacia, Francia, Rusia, Israel y los Países Bajos, donde el límite de edad inferior será de 18 años) Criterios de exclusión: - Participación previa en este ensayo definida como abstinencia después de la administración de N8-GP - Cualquier historial de inhibidores del FVIII - Inhibidores del FVIII superior o igual a 0,6 UB/mL en la selección - VIH (virus de inmunodeficiencia humana) positivo, definido por registros médicos con recuento de CD4+ (subtipo de linfocitos T) inferior o igual a 200/mcL o una carga viral de más de 400000 copias/mL .
Si los datos no están disponibles en los registros médicos en los últimos 6 meses, se medirán los CD4+ en la visita de selección - Trastornos de la coagulación congénitos o adquiridos distintos de la hemofilia A - Eventos tromboembólicos significativos previos (p.
infarto de miocardio, enfermedad cerebrovascular o trombosis venosa profunda) según lo definido por los registros médicos disponibles - Recuento de plaquetas por debajo de 50.000 plaquetas/mcL (valor de laboratorio en la visita de selección) - ALAT (alanina aminotransferasa) por encima de 3 veces el límite superior de los rangos de referencia normales en el centro laboratorio - Nivel de creatinina igual o superior a 1,5 veces por encima del límite superior normal (según los rangos de referencia del laboratorio central) - Medicamentos inmunomoduladores o quimioterapéuticos en curso
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Profilaxis
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Administrado i.v.
Otros nombres:
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Experimental: Bajo demanda
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Administrado i.v.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de incidencia de inhibidores de FVIII ≥0,6 UB: después de aproximadamente 19 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 19 meses
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Todos los participantes con anticuerpos neutralizantes se incluyeron en el numerador y cualquier participante con un mínimo de 50 días de exposición más cualquier participante con inhibidores inhibidores se incluyó en el denominador.
Una prueba de inhibidor positiva se definió como ≥0,6 unidades Bethesda (UB).
Las estimaciones se basan en cálculos exactos para una distribución binomial.
Para el cálculo de la "tasa de inhibidores", el nominador incluyó a todos los participantes con anticuerpos neutralizantes, mientras que el denominador incluyó a todos los participantes con un mínimo de 50 exposiciones más cualquier participante con menos de 50 exposiciones pero con inhibidores neutralizantes.
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Después de aproximadamente 19 meses
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Tasa de sangrado anualizada en el brazo de profilaxis: después de aproximadamente 19 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 19 meses
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La tasa de sangrado anualizada (ABR) es el número de episodios de sangrado por año.
Esto se evaluó solo para el tratamiento de profilaxis con N8-GP.
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Después de aproximadamente 19 meses
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Tasa de incidencia de inhibidores de FVIII ≥0,6 UB: después de aproximadamente 25 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 25 meses
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Todos los participantes con anticuerpos neutralizantes se incluyeron en el numerador y cualquier participante con un mínimo de 50 días de exposición más cualquier participante con inhibidores inhibidores se incluyó en el denominador.
Una prueba de inhibidor positiva se definió como ≥0,6 unidades Bethesda (UB).
Las estimaciones se basan en cálculos exactos para una distribución binomial.
Para el cálculo de la "tasa de inhibidores", el nominador incluyó a todos los participantes con anticuerpos neutralizantes, mientras que el denominador incluyó a todos los participantes con un mínimo de 50 exposiciones más cualquier participante con menos de 50 exposiciones pero con inhibidores neutralizantes.
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Después de aproximadamente 25 meses
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Tasa de sangrado anualizada en el brazo de profilaxis: después de aproximadamente 25 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 25 meses
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ABR es el número de episodios de sangrado por año.
Esto se evaluó solo para el tratamiento de profilaxis con N8-GP.
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Después de aproximadamente 25 meses
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Tasa de incidencia de inhibidores de FVIII ≥0,6 UB: aproximadamente a los 80 meses
Periodo de tiempo: Aproximadamente a los 80 meses
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Todos los participantes con anticuerpos neutralizantes se incluyeron en el numerador y cualquier participante con un mínimo de 50 días de exposición más cualquier participante con inhibidores inhibidores se incluyó en el denominador.
Una prueba de inhibidor positiva se definió como ≥0,6 unidades Bethesda (UB).
Las estimaciones se basan en cálculos exactos para una distribución binomial.
Para el cálculo de la "tasa de inhibidores", el nominador incluyó a todos los participantes con anticuerpos neutralizantes, mientras que el denominador incluyó a todos los participantes con un mínimo de 50 exposiciones más cualquier participante con menos de 50 exposiciones pero con inhibidores neutralizantes.
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Aproximadamente a los 80 meses
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Tasa de sangrado anualizada en el brazo de profilaxis: después de aproximadamente 80 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 80 meses
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La tasa de sangrado anualizada (ABR) es el número de episodios de sangrado por año informados durante el tratamiento profiláctico con N8-GP.
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Después de aproximadamente 80 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Efecto hemostático de N8-GP cuando se usa para el tratamiento de hemorragias, evaluado en una escala de cuatro puntos para la respuesta hemostática (excelente, buena, moderada y ninguna): después de aproximadamente 19 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 19 meses
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El efecto hemostático de N8-GP para el tratamiento de los episodios hemorrágicos se evaluó mediante una escala de respuesta de 4 puntos: ninguno, moderado, bueno o excelente.
La evaluación durante el ensayo fue realizada por el participante y/o los padres/cuidadores dentro de aproximadamente 8 horas después de una sola inyección de la siguiente manera: Excelente: Alivio abrupto del dolor y/o clara mejoría en los signos objetivos de sangrado dentro de aproximadamente 8 horas después de una sola inyección ; Bueno: Alivio definitivo del dolor y/o mejora de los signos de sangrado dentro de aproximadamente 8 horas después de una sola inyección, pero posiblemente requiera más de una inyección para una resolución completa; Moderado: efecto beneficioso probable o leve dentro de aproximadamente 8 horas después de la primera inyección, pero generalmente requiere más de una inyección; Ninguno: Sin mejoría o empeoramiento de los síntomas.
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Después de aproximadamente 19 meses
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Efecto hemostático de N8-GP cuando se usa para el tratamiento de hemorragias, evaluado en una escala de cuatro puntos para la respuesta hemostática (excelente, buena, moderada y ninguna): después de aproximadamente 25 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 25 meses
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El efecto hemostático de N8-GP para el tratamiento de los episodios hemorrágicos se evaluó mediante una escala de respuesta de 4 puntos: ninguno, moderado, bueno o excelente.
La evaluación durante el ensayo fue realizada por el participante y/o los padres/cuidadores dentro de aproximadamente 8 horas después de una sola inyección de la siguiente manera: Excelente: Alivio abrupto del dolor y/o clara mejoría en los signos objetivos de sangrado dentro de aproximadamente 8 horas después de una sola inyección ; Bueno: Alivio definitivo del dolor y/o mejora de los signos de sangrado dentro de aproximadamente 8 horas después de una sola inyección, pero posiblemente requiera más de una inyección para una resolución completa; Moderado: efecto beneficioso probable o leve dentro de aproximadamente 8 horas después de la primera inyección, pero generalmente requiere más de una inyección; Ninguno: Sin mejoría o empeoramiento de los síntomas.
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Después de aproximadamente 25 meses
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Efecto hemostático de N8-GP cuando se usa para el tratamiento de hemorragias, evaluado en una escala de cuatro puntos para la respuesta hemostática (excelente, buena, moderada y ninguna): después de aproximadamente 80 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 80 meses
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El efecto hemostático de N8-GP para el tratamiento de los episodios hemorrágicos se evaluó mediante una escala de respuesta de 4 puntos: ninguno, moderado, bueno o excelente.
La evaluación durante el ensayo fue realizada por el participante y/o los padres/cuidadores dentro de aproximadamente 8 horas después de una sola inyección de la siguiente manera: Excelente: Alivio abrupto del dolor y/o clara mejoría en los signos objetivos de sangrado dentro de aproximadamente 8 horas después de una sola inyección ; Bueno: Alivio definitivo del dolor y/o mejora de los signos de sangrado dentro de aproximadamente 8 horas después de una sola inyección, pero posiblemente requiera más de una inyección para una resolución completa; Moderado: efecto beneficioso probable o leve dentro de aproximadamente 8 horas después de la primera inyección, pero generalmente requiere más de una inyección; Ninguno: Sin mejoría o empeoramiento de los síntomas.
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Después de aproximadamente 80 meses
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Consumo de N8-GP por episodio de sangrado (número de infusiones): después de aproximadamente 19 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 19 meses
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Se informó el número medio de infusiones de N8-GP utilizadas para el tratamiento de una hemorragia desde el principio hasta el final de una hemorragia.
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Después de aproximadamente 19 meses
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Consumo de N8-GP por episodio de sangrado (número de infusiones): después de aproximadamente 25 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 25 meses
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Se informó el número medio de infusiones de N8-GP utilizadas para el tratamiento de una hemorragia desde el principio hasta el final de una hemorragia.
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Después de aproximadamente 25 meses
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Consumo de N8-GP por episodio de sangrado (número de infusiones): después de aproximadamente 80 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 80 meses
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Se informó el número medio de infusiones de N8-GP utilizadas para el tratamiento de una hemorragia desde el principio hasta el final de una hemorragia.
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Después de aproximadamente 80 meses
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Consumo de N8-GP por episodio de sangrado (U/kg): después de aproximadamente 19 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 19 meses
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Se informó el consumo medio de N8-GP (U/kg) utilizado para el tratamiento de una hemorragia de principio a fin.
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Después de aproximadamente 19 meses
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Consumo de N8-GP por episodio de sangrado (U/kg): después de aproximadamente 25 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 25 meses
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Se informó el consumo medio de N8-GP (U/kg) utilizado para el tratamiento de una hemorragia de principio a fin.
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Después de aproximadamente 25 meses
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Consumo de N8-GP por episodio de sangrado (U/kg): después de aproximadamente 80 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 80 meses
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Se informó el consumo medio de N8-GP (U/kg) utilizado para el tratamiento de una hemorragia de principio a fin.
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Después de aproximadamente 80 meses
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Consumo de N8-GP (Número de infusiones) durante la profilaxis y el tratamiento a demanda: después de aproximadamente 19 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 19 meses
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El número de infusiones se presenta como la dosis promedio utilizada durante la profilaxis y el tratamiento a demanda.
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Después de aproximadamente 19 meses
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Consumo de N8-GP (Número de infusiones) durante la profilaxis y el tratamiento a demanda: después de aproximadamente 25 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 25 meses
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El número de infusiones se presenta como la dosis promedio utilizada durante la profilaxis y el tratamiento a demanda.
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Después de aproximadamente 25 meses
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Consumo de N8-GP (Número de infusiones) durante la profilaxis y el tratamiento a demanda: después de aproximadamente 80 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 80 meses
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El número de infusiones se presenta como la dosis promedio utilizada durante la profilaxis y el tratamiento a demanda.
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Después de aproximadamente 80 meses
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Consumo de N8-GP (U/kg por mes) durante la profilaxis y el tratamiento a demanda: después de aproximadamente 19 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 19 meses
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Se informó el consumo medio de N8-GP utilizado para el tratamiento de una hemorragia desde el principio hasta el final de la hemorragia (por mes por participante).
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Después de aproximadamente 19 meses
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Consumo de N8-GP (U/kg por mes) durante la profilaxis y el tratamiento a demanda: después de aproximadamente 25 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 25 meses
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Se informó el consumo medio de N8-GP utilizado para el tratamiento de una hemorragia desde el principio hasta el final de la hemorragia (por mes por participante).
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Después de aproximadamente 25 meses
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Consumo de N8-GP (U/kg por mes) durante la profilaxis y el tratamiento a demanda: después de aproximadamente 80 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 80 meses
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Se informó el consumo medio de N8-GP utilizado para el tratamiento de una hemorragia desde el principio hasta el final de la hemorragia (por mes por participante).
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Después de aproximadamente 80 meses
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Consumo de N8-GP (U/kg por año) durante la profilaxis y el tratamiento a demanda: después de aproximadamente 19 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 19 meses
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Se informó el consumo medio de N8-GP utilizado para el tratamiento de una hemorragia desde el principio hasta el final de la hemorragia (por año por participante).
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Después de aproximadamente 19 meses
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Consumo de N8-GP (U/kg por año) durante la profilaxis y el tratamiento a demanda: después de aproximadamente 25 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 25 meses
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Se informó el consumo medio de N8-GP utilizado para el tratamiento de una hemorragia desde el principio hasta el final de la hemorragia (por año por participante).
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Después de aproximadamente 25 meses
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Consumo de N8-GP (U/kg por año) durante la profilaxis y el tratamiento a demanda: después de aproximadamente 80 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 80 meses
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Se informó el consumo medio de N8-GP utilizado para el tratamiento de una hemorragia desde el principio hasta el final de la hemorragia (por año por participante).
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Después de aproximadamente 80 meses
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Efecto hemostático medido por la recuperación y los niveles mínimos de FVIII:C (en todos los pacientes que reciben tratamiento profiláctico): después de aproximadamente 19 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 19 meses
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Se informó la recuperación y los niveles mínimos de FVIII:C para todos los participantes en la visita 3 (semana 4) y al final de la fase principal (aprox.
19 meses).
Los datos se informaron para todos los participantes que recibieron tratamiento de profilaxis.
El ensayo cromogénico se realizó con el estándar específico del producto (PSS) N8-GP como calibrador.
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Después de aproximadamente 19 meses
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Efecto hemostático medido por la recuperación y los niveles mínimos de FVIII:C (en todos los pacientes que reciben tratamiento profiláctico): después de aproximadamente 25 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 25 meses
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Se informó la recuperación y los niveles mínimos de FVIII:C para todos los participantes al final del estudio de fase 1 de extensión (aprox.
25 meses).
Los datos se informaron para todos los participantes que recibieron tratamiento de profilaxis.
El ensayo cromogénico se realizó con el estándar específico del producto (PSS) N8-GP como calibrador.
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Después de aproximadamente 25 meses
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Efecto hemostático medido por la recuperación y los niveles mínimos de FVIII:C (en todos los pacientes que reciben tratamiento profiláctico): después de aproximadamente 80 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 80 meses
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Dado que a los pacientes se les permitió cambiar el régimen de profilaxis en cualquier momento durante la parte 2 de la fase de extensión, y dado que los intervalos de visita fueron diferentes para los 2 regímenes de tratamiento de profilaxis (Q4D y Q7D), los datos de actividad del FVIII se informan solo como recuperación incremental en este momento.
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Después de aproximadamente 80 meses
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Resultados informados por el paciente: cambio en las puntuaciones totales de HAEMO-QOL (pacientes de 13 a 16 años) después de aproximadamente 19 y 25 meses
Periodo de tiempo: Después de aprox 19 y 25 meses
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Los resultados informados son el cambio desde el inicio (Mes 0) medido al final de la fase principal (aproximadamente el Mes 19) y el cambio desde el Mes 19 al final de la Extensión 1 (aproximadamente el Mes 25) del estudio.
La evaluación HAEMO-QOL incluía preguntas sobre la salud física, los sentimientos, la visión de uno mismo, la familia, los amigos, el apoyo percibido, otras personas, los deportes y la escuela, el tratamiento de la hemofilia, el tratamiento, el futuro y las relaciones.
El rango de puntajes para cada pregunta fue de 0 a 100; un puntaje más bajo indica una mejor calidad de vida relacionada con la hemofilia.
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Después de aprox 19 y 25 meses
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Resultados informados por el paciente - Cambio en las puntuaciones totales de HAEMO-QOL (pacientes de 13 a 16 años): después de aproximadamente 80 meses
Periodo de tiempo: 2-<3 años, 3-<4 años, 4-<5 años, 5-<6 años y 6-<7 años
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Los resultados informados son el cambio desde la visita 1 (mes 0) hasta el final de la fase 2 de extensión (mes 80) del estudio.
Los intervalos de tiempo se asignan en función del tiempo transcurrido desde la primera dosis.
Era posible que un participante pudiera responder a más de un cuestionario en un solo intervalo de tiempo.
La evaluación HAEMO-QOL incluía preguntas sobre la salud física, los sentimientos, la visión de uno mismo, la familia, los amigos, el apoyo percibido, otras personas, los deportes y la escuela, el tratamiento de la hemofilia, el tratamiento, el futuro y las relaciones.
El rango de puntajes para cada pregunta fue de 0 a 100; un puntaje más bajo indica una mejor calidad de vida relacionada con la hemofilia.
Número total de unidades analizadas = Número máximo de cuestionarios respondidos por los participantes para este criterio de valoración.
Número total de participantes analizados = número máximo de participantes que contribuyeron al análisis para cada punto de tiempo.
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2-<3 años, 3-<4 años, 4-<5 años, 5-<6 años y 6-<7 años
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Resultados informados por el paciente: cambio en las puntuaciones totales de HAEMO-QOL (padres de pacientes de 13 a 16 años): después de aproximadamente 19 y 25 meses
Periodo de tiempo: Después de aprox 19 y 25 meses
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Los resultados informados son el cambio desde el inicio (Mes 0) medido al final de la fase principal (Mes 19) y el cambio desde el Mes 19 hasta el final de la Extensión 1 (Mes 25) del estudio.
El cuestionario fue completado por los padres de los pacientes en el rango de edad de 13 a 16 años.
La evaluación HAEMO-QOL incluía preguntas sobre la salud física, los sentimientos, la visión de uno mismo, la familia, los amigos, el apoyo percibido, otras personas, los deportes y la escuela, el tratamiento de la hemofilia, el tratamiento, el futuro y las relaciones.
El rango de puntajes para cada pregunta fue de 0 a 100; un puntaje más bajo indica una mejor calidad de vida relacionada con la hemofilia.
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Después de aprox 19 y 25 meses
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Resultados informados por el paciente: cambio en las puntuaciones totales de HAEMO-QOL (padres de pacientes de 13 a 16 años): después de aproximadamente 80 meses
Periodo de tiempo: 2-<3 años, 3-<4 años, 4-<5 años, 5-<6 años y 6-<7 años
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Los resultados informados son el cambio desde la visita 1 (mes 0) hasta el final de la fase 2 de extensión (mes 80) del estudio.
El cuestionario fue completado por los padres de los pacientes en el rango de edad de 13 a 16 años.
Los intervalos de tiempo se asignan en función del tiempo transcurrido desde la primera dosis.
Era posible que un participante pudiera responder a más de un cuestionario en un solo intervalo de tiempo.
La evaluación HAEMO-QOL incluía preguntas sobre la salud física, los sentimientos, la visión de uno mismo, la familia, los amigos, el apoyo percibido, otras personas, los deportes y la escuela, el tratamiento de la hemofilia, el tratamiento, el futuro y las relaciones.
El rango de puntajes para cada pregunta fue de 0 a 100; un puntaje más bajo indica una mejor calidad de vida relacionada con la hemofilia.
Número total de unidades analizadas = Número máximo de cuestionarios respondidos por los participantes para este criterio de valoración.
Número total de participantes analizados = número máximo de participantes que contribuyeron al análisis para cada punto de tiempo.
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2-<3 años, 3-<4 años, 4-<5 años, 5-<6 años y 6-<7 años
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Resultados informados por el paciente - Cambio en HAEM-A-QOL (>=17 años) Puntuaciones totales: después de aproximadamente 19 y 25 meses
Periodo de tiempo: Después de aprox 19 y 25 meses
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Los resultados informados son el cambio desde el inicio (Mes 0) medido al final de la fase principal (Mes 19) y el cambio desde el Mes 19 hasta el final de la Extensión 1 (Mes 25) del estudio.
La evaluación HAEM-A-QOL (para adultos (>=17 años)) incluyó preguntas sobre salud física, sentimientos, visión de sí mismo, deportes y ocio, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, tratamiento, futuro, planificación familiar, y asociación y sexualidad.
El rango de puntajes para cada pregunta fue de 0 a 100; un puntaje más bajo indica una mejor calidad de vida relacionada con la hemofilia.
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Después de aprox 19 y 25 meses
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Resultados informados por el paciente - Cambio en HAEM-A-QOL (>=17 años) Puntuaciones totales: después de aproximadamente 80 meses
Periodo de tiempo: 2-<3 años, 3-<4 años, 4-<5 años, 5-<6 años y 6-<7 años
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Los resultados informados son el cambio desde la visita 1 (mes 0) hasta el final de la fase 2 de extensión (mes 80) del estudio.
Los intervalos de tiempo se asignan en función del tiempo transcurrido desde la primera dosis.
Era posible que un participante pudiera responder a más de un cuestionario en un solo intervalo de tiempo.
Número total de unidades analizadas = Número máximo de cuestionarios respondidos por los participantes para este criterio de valoración.
Número total de participantes analizados = número máximo de participantes que contribuyeron al análisis para cada punto de tiempo.
La evaluación HAEM-A-QOL (para adultos (>=17 años)) incluyó preguntas sobre salud física, sentimientos, visión de sí mismo, deportes y ocio, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, tratamiento, futuro, planificación familiar y asociación. y sexualidad.
El rango de puntajes para cada pregunta fue de 0 a 100; un puntaje más bajo indica una mejor calidad de vida relacionada con la hemofilia.
El rango de puntajes para cada pregunta fue de 0 a 100; un puntaje más bajo indica una mejor calidad de vida relacionada con la hemofilia.
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2-<3 años, 3-<4 años, 4-<5 años, 5-<6 años y 6-<7 años
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Resultados informados por el paciente - Cambio en las puntuaciones de HEMO-SAT (pacientes): después de aproximadamente 19 y 25 meses
Periodo de tiempo: Después de aprox 19 y 25 meses
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Los resultados informados son el cambio desde el inicio (Mes 0) medido al final de la fase principal (Mes 19) y el cambio desde el Mes 19 hasta el final de la Extensión 1 (Mes 25) del estudio.
La evaluación HEMO-SAT (Hematology-satisfaction) incluyó preguntas sobre aspectos del tratamiento que incluyen Facilidad y conveniencia, eficacia, carga, especialista/enfermeras, centro/hospital, satisfacción general (informada por los pacientes).
Los adultos que completaban el cuestionario podían lograr una puntuación de 0 a 100, y las puntuaciones más bajas reflejaban una mayor satisfacción con el tratamiento.
El rango de la escala para cada uno de los 6 dominios fue de 0 a 100 y las puntuaciones más bajas reflejaron una mayor satisfacción con el tratamiento.
Una disminución en la puntuación significaría una mejora.
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Después de aprox 19 y 25 meses
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Resultados informados por el paciente - Cambio en las puntuaciones de HEMO-SAT (pacientes): después de aproximadamente 80 meses
Periodo de tiempo: 1-<2 años, 2-<3 años, 3-<4 años, 4-<5 años, 5-<6 años y 6-<7 años
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Los resultados informados son el cambio desde la visita 1 (mes 0) hasta el final de la fase 2 de extensión (mes 80) del estudio.
Los intervalos de tiempo se asignan en función del tiempo transcurrido desde la primera dosis.
Era posible que un participante pudiera responder a más de un cuestionario en un solo intervalo de tiempo.
Número total de unidades analizadas = Número máximo de cuestionarios respondidos por los participantes para este criterio de valoración.
Número total de participantes analizados = número máximo de participantes que contribuyeron al análisis para cada punto de tiempo.
La evaluación HEMO-SAT incluyó preguntas sobre aspectos del tratamiento que incluyen Facilidad y conveniencia, eficacia, carga, especialista/enfermeras, centro/hospital, satisfacción general (informada por los pacientes).
Los adultos que completaban el cuestionario podían lograr una puntuación de 0 a 100, y las puntuaciones más bajas reflejaban una mayor satisfacción con el tratamiento.
El rango de la escala para cada uno de los 6 dominios fue de 0 a 100 y las puntuaciones más bajas reflejaron una mayor satisfacción con el tratamiento.
Una disminución en la puntuación significaría una mejora.
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1-<2 años, 2-<3 años, 3-<4 años, 4-<5 años, 5-<6 años y 6-<7 años
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Resultados informados por el paciente - Cambio en las puntuaciones HEMO-SAT (padres): después de aproximadamente 19 y 25 meses
Periodo de tiempo: Después de aprox 19 y 25 meses
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El resumen de cambios se basó en los cambios individuales observados en la visita 13 (aproximadamente 19 meses) desde la visita 2 antes de la dosis (mes 0).
La evaluación HEMO-SAT incluyó preguntas sobre aspectos del tratamiento que incluyen Facilidad y conveniencia, eficacia, carga, especialista/enfermeras, centro/hospital, satisfacción general (informada por los padres).
Los adultos que completaban el cuestionario podían lograr una puntuación de 0 a 100, y las puntuaciones más bajas reflejaban una mayor satisfacción con el tratamiento.
El rango de la escala para cada uno de los 6 dominios fue de 0 a 100 y las puntuaciones más bajas reflejaron una mayor satisfacción con el tratamiento.
Una disminución en la puntuación significaría una mejora.
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Después de aprox 19 y 25 meses
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Resultados informados por el paciente: cambio en las puntuaciones de HEMO-SAT (padres): después de aproximadamente 80 meses
Periodo de tiempo: 2-<3 años, 3-<4 años, 4-<5 años, 5-<6 años y 6-<7 años
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Los resultados informados son de la visita 1 (mes 0) y cambian desde la visita 1 hasta el final de la fase de extensión 2 (mes 80) del estudio.
Los intervalos de tiempo se asignan en función del tiempo transcurrido desde la primera dosis.
Era posible que un participante pudiera responder a más de un cuestionario en un solo intervalo de tiempo.
Número total de unidades analizadas = Máx.
número de cuestionarios respondidos por los participantes para este criterio de valoración.
Número total de participantes analizados = máx.
número de participantes que contribuyeron al análisis para cada punto de tiempo.
La evaluación HEMO-SAT incluyó preguntas sobre aspectos del tratamiento que incluyen Facilidad y conveniencia, eficacia, carga, especialista/enfermeras, centro/hospital, satisfacción general.
Los adultos que completaban el cuestionario podían lograr una puntuación de 0 a 100, y las puntuaciones más bajas reflejaban una mayor satisfacción con el tratamiento.
El rango de la escala para cada uno de los 6 dominios fue de 0 a 100 y las puntuaciones más bajas reflejaron una mayor satisfacción con el tratamiento.
Una disminución en la puntuación significaría una mejora.
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2-<3 años, 3-<4 años, 4-<5 años, 5-<6 años y 6-<7 años
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Resultados informados por el paciente: cambio en las puntuaciones de EQ-5D-VAS: después de aproximadamente 19 y 25 meses
Periodo de tiempo: Después de aprox 19 y 25 meses
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Los resultados informados son el cambio desde el inicio (Mes 0) medido al final de la fase principal (Mes 19) y el cambio desde el Mes 19 hasta el final de la Extensión 1 (Mes 25) del estudio.
La escala analógica visual europea de calidad de vida (EQ5D-VAS) registra la salud autoevaluada del paciente en una escala analógica visual vertical, donde los criterios de valoración están etiquetados como "La mejor salud que pueda imaginar" y "La peor salud que pueda imaginar".
La EVA se puede utilizar como una medida cuantitativa del resultado de salud que refleja el juicio del propio paciente.
EQ-5D-VAS: rango de 0 a 100.
Una puntuación más alta indica un mejor estado de salud autoinformado.
Un cambio positivo indica una mejora.
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Después de aprox 19 y 25 meses
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Resultados informados por el paciente - Cambio en las puntuaciones EQ-5D-VAS: después de aproximadamente 80 meses
Periodo de tiempo: 1-<2 años, 2-<3 años, 3-<4 años, 4-<5 años, 5-<6 años y 6-<7 años
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Los resultados informados son el cambio desde la visita 1 (mes 0) hasta el final de la fase 2 de extensión (mes 80) del estudio.
Los intervalos de tiempo se asignan en función del tiempo transcurrido desde la primera dosis.
Era posible que un participante pudiera responder a más de un cuestionario en un solo intervalo de tiempo.
Número total de unidades analizadas = Número máximo de cuestionarios respondidos por los participantes para este criterio de valoración.
Número total de participantes analizados = número máximo de participantes que contribuyeron al análisis para cada punto de tiempo.
El EQ5D-VAS registra la salud autoevaluada del paciente en una escala analógica visual vertical, donde los puntos finales están etiquetados como "La mejor salud que pueda imaginar" y "La peor salud que pueda imaginar".
La EVA se puede utilizar como una medida cuantitativa del resultado de salud que refleja el juicio del propio paciente.
EQ-5D-VAS: rango de 0 a 100.
Una puntuación más alta indica un mejor estado de salud autoinformado.
Un cambio positivo indica una mejora.
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1-<2 años, 2-<3 años, 3-<4 años, 4-<5 años, 5-<6 años y 6-<7 años
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Resultados informados por el paciente: cambio en el índice europeo de utilidad de calidad de vida: después de aproximadamente 19 y 25 meses
Periodo de tiempo: Después de aprox 19 y 25 meses
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Los resultados informados son el cambio desde el inicio (Mes 0) medido al final de la fase principal (Mes 19) y el cambio desde el Mes 19 hasta el final de la Extensión 1 (Mes 25) del estudio.
El índice de utilidad de calidad de vida europeo comprende cinco dimensiones: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión.
Cada dimensión tiene 3 niveles donde 1 indica mejor estado de salud (sin problemas) y 3 indica peor estado de salud (encamado).
La fórmula de puntuación desarrollada por EuroQol Group asigna un valor de utilidad a cada dominio del perfil.
La puntuación se transforma y da como resultado un rango de puntuación total de -0,594 a 1,000; un cambio positivo indica una mejora.
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Después de aprox 19 y 25 meses
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Resultados informados por el paciente: cambio en las puntuaciones del índice de utilidad de calidad de vida europeo: después de aproximadamente 80 meses
Periodo de tiempo: 1-<2 años, 2-<3 años, 3-<4 años, 4-<5 años, 5-<6 años y 6-<7 años
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Los resultados informados son el cambio desde la visita 1 (mes 0) hasta el final de la fase 2 de extensión (mes 80) del estudio.
Los intervalos de tiempo se asignan en función del tiempo transcurrido desde la primera dosis.
Es posible que un paciente responda más de un cuestionario en un mismo intervalo de tiempo.
Total de unidades analizadas = Max no. de cuestionarios respondidos por los participantes para este criterio de valoración.
Nº total de participantes analizados = max no. de los participantes analizados en cada momento.
Este índice de utilidad tiene 5 dimensiones: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión.
Cada dimensión tiene 3 niveles donde 1 indica mejor estado de salud (sin problemas) y 3 indica peor estado de salud (encamado).
La fórmula de puntuación desarrollada por EuroQol Group asigna un valor de utilidad a cada dominio del perfil.
La puntuación se transforma y da como resultado un rango de puntuación total de -0,594 a 1,000; un cambio positivo indica una mejora.
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1-<2 años, 2-<3 años, 3-<4 años, 4-<5 años, 5-<6 años y 6-<7 años
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Número de ingresos hospitalarios durante el ensayo
Periodo de tiempo: Después de aprox. 19, 25 y 80 meses
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Se informó el número de ingresos hospitalarios que tuvieron lugar en el estudio.
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Después de aprox. 19, 25 y 80 meses
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Número de días en el hospital durante el ensayo
Periodo de tiempo: Después de aprox. 19, 25 y 80 meses
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Se informó el número medio de días que los participantes pasaron en el hospital durante el estudio.
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Después de aprox. 19, 25 y 80 meses
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Número de admisiones a la sala de emergencias (ER) durante el ensayo
Periodo de tiempo: Después de aprox. 19, 25 y 80 meses
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Se informó el número de admisiones a la sala de emergencias que tuvieron lugar en el estudio para cada grupo.
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Después de aprox. 19, 25 y 80 meses
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Número de días que faltó a la escuela o al trabajo
Periodo de tiempo: Aprox 19, 25 y 80 meses
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Se informó el número medio de días que los participantes faltaron para ir a la escuela o al trabajo.
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Aprox 19, 25 y 80 meses
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Número de días utilizando la ayuda a la movilidad
Periodo de tiempo: Aprox 19, 25 y 80 meses
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Se informó el número medio de días que los participantes utilizaron cualquier ayuda para la movilidad durante el estudio.
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Aprox 19, 25 y 80 meses
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Número de participantes que usan medicamentos para el dolor
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 25 y 80 meses
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Se informó el número de participantes que usaron medicamentos para el dolor durante la fase 1 principal más la extensión del estudio (aproximadamente 25 meses) y durante la fase 2 de extensión (aproximadamente 80 meses).
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Después de aproximadamente 25 y 80 meses
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Número de hemorragias usando analgésicos
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 19 meses
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Se informó el número medio de hemorragias con analgésicos en la fase principal del estudio (aproximadamente 19 meses).
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Después de aproximadamente 19 meses
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Número de eventos adversos informados durante el período de prueba: después de aproximadamente 19 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 19 meses
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Todos los eventos adversos (AA) presentados son emergentes del tratamiento.
Un evento adverso emergente del tratamiento se definió como un evento que comenzó después de la primera administración de N8-GP.
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Después de aproximadamente 19 meses
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Número de eventos adversos informados durante el período de prueba: después de aproximadamente 25 meses
Periodo de tiempo: Después de aprox. 25 meses
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Todos los eventos adversos (AA) presentados son emergentes del tratamiento.
Un evento adverso emergente del tratamiento se definió como un evento que comenzó después de la primera administración de N8-GP.
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Después de aprox. 25 meses
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Número de eventos adversos informados durante el período de prueba: después de aproximadamente 80 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 80 meses
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Se informó el número de eventos adversos observados durante el estudio después de aproximadamente 80 meses.
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Después de aproximadamente 80 meses
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Número de eventos adversos graves informados durante el período de prueba: después de aproximadamente 19 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 19 meses
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Todos los eventos adversos graves (SAEs) presentados son emergentes del tratamiento.
Un evento adverso emergente del tratamiento se definió como un evento que comenzó después de la primera administración de N8-GP.
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Después de aproximadamente 19 meses
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Número de eventos adversos graves informados durante el período de prueba: después de aproximadamente 25 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 25 meses
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Todos los eventos adversos graves (SAEs) presentados son emergentes del tratamiento.
Un evento adverso emergente del tratamiento se definió como un evento que comenzó después de la primera administración de N8-GP.
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Después de aproximadamente 25 meses
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Número de eventos adversos graves informados durante el período de prueba: después de aproximadamente 80 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 80 meses
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Todos los eventos adversos graves (SAEs) presentados son emergentes del tratamiento.
Un evento adverso emergente del tratamiento se definió como un evento que comenzó después de la primera administración de N8-GP.
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Después de aproximadamente 80 meses
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Cambio en la presión arterial: después de aproximadamente 19 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 19 meses
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Se informó el cambio medio en los valores de presión arterial sistólica y diastólica de los participantes.
El resumen de cambios se basó en los cambios individuales observados en la visita 13 (aproximadamente 19 meses) desde la visita 2 antes de la dosis (mes 0).
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Después de aproximadamente 19 meses
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Cambio en la presión arterial: después de aproximadamente 25 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 19 y 25 meses
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Se informó el cambio medio en los valores de presión arterial sistólica y diastólica de los participantes.
El resumen de cambios se basó en los cambios individuales observados en la visita 17 (aproximadamente el mes 25) desde la visita 13 (aproximadamente el mes 19).
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Después de aproximadamente 19 y 25 meses
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Cambio en la presión arterial: después de aproximadamente 80 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 80 meses
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El cambio en la presión arterial no se calculó en la extensión de la fase 2 del estudio, ya que a los participantes se les permitió cambiar de Q4D a Q7D y viceversa.
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Después de aproximadamente 80 meses
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Cambio en el pulso: después de aproximadamente 19 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 19 meses
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Se informó el cambio medio en los valores del pulso de los participantes.
El resumen de cambios se basó en los cambios individuales observados en la visita 13 (aproximadamente 19 meses) desde la visita 2 antes de la dosis (mes 0).
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Después de aproximadamente 19 meses
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Cambio en el pulso: después de aproximadamente 25 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 25 meses
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Se informó el cambio medio en los valores del pulso de los participantes.
El resumen de cambios se basó en los cambios individuales observados en la visita 17 (aproximadamente el mes 25) desde la visita 13 (aproximadamente el mes 19).
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Después de aproximadamente 25 meses
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Cambio en el pulso: después de aproximadamente 80 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 80 meses
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El cambio en el pulso no se calculó en la extensión de la fase 2 del estudio, ya que a los participantes se les permitió cambiar de Q4D a Q7D y viceversa.
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Después de aproximadamente 80 meses
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Cambio en la temperatura corporal: después de aproximadamente 19 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 19 meses
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Se informó el cambio medio en los valores de temperatura corporal de los participantes.
El resumen de cambios se basó en los cambios individuales observados en la visita 13 (aproximadamente 19 meses) desde la visita 2 antes de la dosis (mes 0).
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Después de aproximadamente 19 meses
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Cambio en la temperatura corporal: después de aproximadamente 25 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 25 meses
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Se informó el cambio medio en los valores de temperatura corporal (C) de los participantes.
El resumen de cambios se basó en los cambios individuales observados en la visita 17 (aproximadamente el mes 25) desde la visita 13 (aproximadamente el mes 19).
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Después de aproximadamente 25 meses
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Cambio en la temperatura corporal: después de aproximadamente 80 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 80 meses
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El cambio en la temperatura corporal no se calculó en la fase 2 de extensión del estudio, ya que a los participantes se les permitió cambiar de Q4D a Q7D y viceversa.
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Después de aproximadamente 80 meses
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Cambio en la frecuencia respiratoria: después de aproximadamente 19 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 19 meses
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Se informó el cambio medio en los valores de la frecuencia respiratoria de los participantes.
El resumen de cambios se basó en los cambios individuales observados en la visita 13 (aproximadamente 19 meses) desde la visita 2 antes de la dosis (mes 0).
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Después de aproximadamente 19 meses
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Cambio en la frecuencia respiratoria: después de aproximadamente 25 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 25 meses
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Se informó el cambio medio en los valores de la frecuencia respiratoria (respiraciones/min) de los participantes.
El resumen de cambios se basó en los cambios individuales observados en la visita 17 (aproximadamente el mes 25) desde la visita 13 (aproximadamente el mes 19).
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Después de aproximadamente 25 meses
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Cambio en la frecuencia respiratoria: después de aproximadamente 80 meses
Periodo de tiempo: Después de aproximadamente 80 meses
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No se calculó el cambio en la frecuencia respiratoria en la fase 2 de extensión del estudio, ya que a los participantes se les permitió cambiar de Q4D a Q7D y viceversa.
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Después de aproximadamente 80 meses
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Actividad de FVIII 30 min después de la inyección (C30min)
Periodo de tiempo: Semana 0, semana 28
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La actividad plasmática de FVIII se midió después de 30 minutos de la inyección.
Esto se midió en dos momentos, visita 2a (semana 0) y visita 7 (semana 28) durante la fase principal del estudio.
El ensayo cromogénico se realizó con plasma humano normal (NHP) como calibrador
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Semana 0, semana 28
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Recuperación incremental (dosis única y estado estacionario)
Periodo de tiempo: Semana 0, semana 28
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La recuperación incremental se definió como la actividad normalizada por dosis registrada 30 minutos después del final de la inyección.
Esto se midió en dos momentos, visita 2a (semana 0) y visita 7 (semana 28) durante la fase principal del estudio.
El ensayo cromogénico se realizó con plasma humano normal (NHP) como calibrador.
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Semana 0, semana 28
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Nivel mínimo (dosis única y estado estacionario)
Periodo de tiempo: Semana 0, semana 28
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El nivel mínimo se definió como la actividad plasmática de FVIII registrada inmediatamente antes de administrar la siguiente dosis.
Esto se midió en dos momentos, visita 2a (semana 0) y visita 7 (semana 28) durante la fase principal del estudio.
El ensayo cromogénico se realizó con plasma humano normal (NHP) como calibrador.
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Semana 0, semana 28
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Área bajo la curva (AUC0-inf)
Periodo de tiempo: Pre dosis y 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 y 96 horas post dosis en la semana 0 y la semana 28
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El área bajo el perfil de actividad plasmática versus tiempo desde el tiempo cero hasta el infinito (AUC0-inf) se midió en dos puntos de tiempo Visita 2a (Semana 0) y Visita 7 (Semana 28) durante la Fase principal del estudio.
Es la medida de la exposición plasmática total.
El ensayo cromogénico se realizó con plasma humano normal (NHP) como calibrador.
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Pre dosis y 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 y 96 horas post dosis en la semana 0 y la semana 28
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Área bajo la curva (AUC0-t)
Periodo de tiempo: Pre dosis y 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 y 96 horas post dosis en la semana 0 y la semana 28
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El área bajo el perfil de actividad plasmática versus tiempo desde el tiempo cero hasta la última actividad medible (AUC0-t) se midió en dos puntos de tiempo Visita 2a (Semana 0) y Visita 7 (Semana 28) durante la Fase principal del estudio.
El ensayo cromogénico se realizó con plasma humano normal (NHP) como calibrador.
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Pre dosis y 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 y 96 horas post dosis en la semana 0 y la semana 28
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Vida media terminal (t1/2)
Periodo de tiempo: Pre dosis y 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 y 96 horas post dosis en la semana 0 y la semana 28
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t½ = ln(2) / λz, donde λz es la constante de tasa de eliminación terminal.
La constante de tasa de eliminación terminal se estimó usando una regresión lineal en la parte terminal del perfil logarítmico (actividad) versus tiempo.
Esto se midió en la visita 2a (semana 0) y la visita 7 (semana 28) durante la fase principal del estudio.
El ensayo cromogénico se realizó con plasma humano normal (NHP) como calibrador.
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Pre dosis y 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 y 96 horas post dosis en la semana 0 y la semana 28
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Liquidación (CL)
Periodo de tiempo: Pre dosis y 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 y 96 horas post dosis en la semana 0 y la semana 28
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Se informó el aclaramiento plasmático total (CL) del fármaco después de la administración intravenosa.
El aclaramiento se calculó usando la fórmula CL= Dosis / AUC(0-inf).
Esto se midió en dos momentos, visita 2a (semana 0) y visita 7 (semana 28) durante la fase principal del estudio.
El ensayo cromogénico se realizó con plasma humano normal (NHP) como calibrador.
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Pre dosis y 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 y 96 horas post dosis en la semana 0 y la semana 28
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Tiempo medio de residencia (TRM)
Periodo de tiempo: Pre dosis y 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 y 96 horas post dosis en la semana 0 y la semana 28
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MRT = AUMC/AUC(0-inf), donde AUMC es el área bajo la curva del primer momento, es decir, el área bajo la curva t∙C(t), calculada con el mismo método que AUC(0-inf) (trapezoidal lineal método + área extrapolada).
Esto se midió en dos momentos, visita 2a (semana 0) y visita 7 (semana 28) durante la fase principal del estudio.
El ensayo cromogénico se realizó con plasma humano normal (NHP) como calibrador.
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Pre dosis y 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 y 96 horas post dosis en la semana 0 y la semana 28
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Volumen de Distribución en Estado Estacionario (Vss)
Periodo de tiempo: Pre dosis y 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 y 96 horas post dosis en la semana 0 y la semana 28
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El volumen aparente de distribución en estado estacionario es un producto del tiempo medio de residencia y el aclaramiento y se calculó utilizando la fórmula - Vss = CL x MRT.
Esto se midió en dos momentos, visita 2a (semana 0) y visita 7 (semana 28) durante la fase principal del estudio.
El ensayo cromogénico se realizó con plasma humano normal (NHP) como calibrador.
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Pre dosis y 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 y 96 horas post dosis en la semana 0 y la semana 28
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Giangrande P, Chowdary P, Enhrenforth S, Hanabusa H, Leebeek FW, Lentz SR, Nemes L, Poulsen LH, Santagostino E, You CW, Clausen WHO, Oldenburg J and on behalf of for the pathfinder™2 Investigators. Clinical evaluation of novel recombinant glycopegylated FVIII (turoctocog alfa pegol, N8-GP): efficacy and safety in previously treated patients with severe hemophilia A - results of pathfinder™2 international trial. Journal of Thrombosis and Haemostasis (Abstracts) 2015; 13 (Supplement S2): 1-997 [OR212]
- Giangrande P, Andreeva T, Chowdary P, Ehrenforth S, Hanabusa H, Leebeek FW, Lentz SR, Nemes L, Poulsen LH, Santagostino E, You CW, Clausen WH, Jonsson PG, Oldenburg J; Pathfinder2 Investigators. Clinical evaluation of glycoPEGylated recombinant FVIII: Efficacy and safety in severe haemophilia A. Thromb Haemost. 2017 Jan 26;117(2):252-261. doi: 10.1160/TH16-06-0444. Epub 2016 Dec 1. Erratum In: Thromb Haemost. 2017 Jun;117(6):1163.
- Giangrande P, Abdul Karim F, Nemes L, You CW, Landorph A, Geybels MS, Curry N. Long-term safety and efficacy of N8-GP in previously treated adults and adolescents with hemophilia A: Final results from pathfinder2. J Thromb Haemost. 2020 Sep;18 Suppl 1(Suppl 1):5-14. doi: 10.1111/jth.14959.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de enero de 2012
Finalización primaria (Actual)
10 de diciembre de 2018
Finalización del estudio (Actual)
10 de diciembre de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de noviembre de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de noviembre de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
28 de noviembre de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de noviembre de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de noviembre de 2020
Última verificación
1 de noviembre de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos hemostáticos
- Hemofilia A
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Hemorragia
Otros números de identificación del estudio
- NN7088-3859
- U1111-1119-7416 (Otro identificador: WHO)
- 2011-001142-15 (Número EudraCT)
- JapicCTI-121749 (Otro identificador: Japic)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .