Evaluatie van veiligheid en werkzaamheid, inclusief farmacokinetiek, van NNC 0129-0000-1003 indien toegediend voor behandeling en profylaxe van bloedingen bij personen met hemofilie A (pathfinder™2)
3 november 2020 bijgewerkt door: Novo Nordisk A/S
Een multinationaal onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid, inclusief farmacokinetiek, van NNC 0129-0000-1003 indien toegediend voor de behandeling en profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A
Deze proef wordt wereldwijd uitgevoerd.
Het doel van het onderzoek is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid, inclusief farmacokinetiek (de blootstelling van het proefgeneesmiddel in het lichaam) van NNC 0129-0000-1003 (N8-GP) bij proefpersonen met hemofilie A.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
186
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië, 3052
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Sao Paulo
-
Campinas, Sao Paulo, Brazilië, 13081-970
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarije, 1756
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
København Ø, Denemarken, 2100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Århus N, Denemarken, 8200
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 10249
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bonn, Duitsland, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Frankfurt/M., Duitsland, 60590
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Hannover, Duitsland, 30625
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Homburg, Duitsland, 66421
- Novo Nordisk Investigational Site
-
München, Duitsland, 80336
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Frankrijk, 69677
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nantes Cedex 1, Frankrijk, 44093
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, H-1134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Debrecen, Hongarije, 4012
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Tel-Hashomer, Israël, 52621
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Firenze, Italië, 50134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Milano, Italië, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Udine, Italië, 33100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Vicenza, Italië, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Aichi, Japan, 466-8560
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Hiroshima, Japan, 734-8551
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kitakyusyu, Fukuoka, Japan, 807 8555
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nara, Japan, 634-8522
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Saitama, Japan, 350-0225
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shimotsuke-shi, Tochigi, Japan, 329 0498
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shizuoka, Japan, 420-8660
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japan, 167-0035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japan, 160-0023
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japan, 108-8639
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Yokohama-shi, Kanagawa, Japan, 241-0811
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Adana, Kalkoen, 01130
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bornova-IZMIR, Kalkoen, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Samsun, Kalkoen, 55319
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Daejeon, Korea, republiek van, 302-799
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Split, Kroatië, 21 000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Zagreb, Kroatië, 10 000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Maleisië, 50400
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Selangor Darul Ehsan, Maleisië, 68000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland, 9713 GZ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Rotterdam, Nederland, 3015 CE
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Noorwegen, 0027
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00935
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Saint-Petersburg, Russische Federatie, 191065
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 28046
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Málaga, Spanje, 29010
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Changhua, Taiwan, 500
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Taipei, Taiwan, 100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Basingstoke, Verenigd Koninkrijk, RG24 9NA
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2JF
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
California
-
Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Torrance, California, Verenigde Staten, 90502-2004
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010-2978
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83712
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118-5720
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
East Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48823
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198-5456
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07102
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 452289
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232-9830
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Malmö, Zweden, 205 02
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Genève 14, Zwitserland, 1211
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Lausanne, Zwitserland, 1011
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Zürich, Zwitserland, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Opnamecriteria: - Mannelijke patiënten met ernstige congenitale hemofilie A (FVIII-activiteit lager dan 1%, volgens medische dossiers) - Gedocumenteerde geschiedenis van ten minste 150 ED's (blootstellingsdagen) aan andere FVIII-producten - Ten minste 12 jaar en lichaamsgewicht ten minste 35 kg (behalve voor Kroatië, Frankrijk, Rusland, Israël en Nederland waar de onderste leeftijdsgrens 18 jaar zal zijn) Uitsluitingscriteria: - Eerdere deelname aan dit onderzoek gedefinieerd als stopzetting na toediening van N8-GP - Een voorgeschiedenis van FVIII-remmers - FVIII-remmers meer dan of gelijk aan 0,6 BE/ml bij screening - HIV (humaan immunodeficiëntievirus) positief, gedefinieerd door medische dossiers met CD4+ (T-lymfocyten subtype) aantal onder of gelijk aan 200/mL of een virale belasting van meer dan 400.000 kopieën/ml .
Als de gegevens in de afgelopen 6 maanden niet beschikbaar zijn in medische dossiers, wordt CD4+ gemeten tijdens het screeningsbezoek - Congenitale of verworven stollingsstoornissen anders dan hemofilie A
myocardinfarct, cerebrovasculaire ziekte of diepe veneuze trombose) zoals gedefinieerd door beschikbare medische dossiers - Aantal bloedplaatjes lager dan 50.000 bloedplaatjes/mcl (laboratoriumwaarde bij het screeningsbezoek) - ALAT (alanineaminotransferase) hoger dan 3 keer de bovengrens van de normale laboratorium - Creatininespiegel gelijk aan of groter dan 1,5 keer boven de bovengrens van de normaalwaarde (volgens de referentiebereiken van het centrale laboratorium) - Lopende immuunmodulerende of chemotherapeutische medicatie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Profylaxe
|
I.v. toegediend
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Op aanvraag
|
I.v. toegediend
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De incidentie van FVIII-remmers ≥0,6 BU: na ongeveer 19 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 19 maanden
|
Alle deelnemers met neutraliserende antilichamen werden in de teller opgenomen en elke deelnemer met minimaal 50 blootstellingsdagen plus elke deelnemer met remmende remmers werd in de noemer opgenomen.
Een positieve remmertest werd gedefinieerd als ≥0,6 bethesda-eenheid (BU).
Schattingen zijn gebaseerd op exacte berekeningen voor een binominale verdeling.
Voor de berekening van het 'remmerpercentage' omvatte de teller alle deelnemers met neutraliserende antilichamen, terwijl de noemer alle deelnemers omvatte met minimaal 50 blootstellingen plus elke deelnemer met minder dan 50 blootstellingen maar met neutraliserende remmers.
|
Na ongeveer 19 maanden
|
|
Aantal bloedingen op jaarbasis in de profylaxe-arm: na ongeveer 19 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 19 maanden
|
Jaarlijkse bloedingsfrequentie (ABR) is het aantal bloedingsepisodes per jaar.
Dit is alleen beoordeeld voor de profylaxebehandeling met N8-GP.
|
Na ongeveer 19 maanden
|
|
De incidentie van FVIII-remmers ≥0,6 BU: na ongeveer 25 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 25 maanden
|
Alle deelnemers met neutraliserende antilichamen werden in de teller opgenomen en elke deelnemer met minimaal 50 blootstellingsdagen plus elke deelnemer met remmende remmers werd in de noemer opgenomen.
Een positieve remmertest werd gedefinieerd als ≥0,6 bethesda-eenheid (BU).
Schattingen zijn gebaseerd op exacte berekeningen voor een binominale verdeling.
Voor de berekening van het 'remmerpercentage' omvatte de teller alle deelnemers met neutraliserende antilichamen, terwijl de noemer alle deelnemers omvatte met minimaal 50 blootstellingen plus elke deelnemer met minder dan 50 blootstellingen maar met neutraliserende remmers.
|
Na ongeveer 25 maanden
|
|
Aantal bloedingen op jaarbasis in de profylaxe-arm: na ongeveer 25 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 25 maanden
|
ABR is het aantal bloedingen per jaar.
Dit is alleen beoordeeld voor de profylaxebehandeling met N8-GP.
|
Na ongeveer 25 maanden
|
|
Incidentiegraad van FVIII-remmers ≥0,6 BU: na ongeveer 80 maanden
Tijdsspanne: Op ongeveer 80 maanden
|
Alle deelnemers met neutraliserende antilichamen werden in de teller opgenomen en elke deelnemer met minimaal 50 blootstellingsdagen plus elke deelnemer met remmende remmers werd in de noemer opgenomen.
Een positieve remmertest werd gedefinieerd als ≥0,6 bethesda-eenheid (BU).
Schattingen zijn gebaseerd op exacte berekeningen voor een binominale verdeling.
Voor de berekening van het 'remmerpercentage' omvatte de teller alle deelnemers met neutraliserende antilichamen, terwijl de noemer alle deelnemers omvatte met minimaal 50 blootstellingen plus elke deelnemer met minder dan 50 blootstellingen maar met neutraliserende remmers.
|
Op ongeveer 80 maanden
|
|
Aantal bloedingen op jaarbasis in de profylaxe-arm: na ongeveer 80 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 80 maanden
|
Op jaarbasis berekende bloedingsfrequentie (ABR) is het aantal bloedingsepisodes per jaar dat tijdens de profylactische behandeling met N8-GP wordt gemeld.
|
Na ongeveer 80 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Hemostatische effect van N8-GP bij gebruik voor de behandeling van bloedingen, beoordeeld op een vierpuntsschaal voor hemostatische respons (uitstekend, goed, matig en geen): na ongeveer 19 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 19 maanden
|
Het hemostatische effect van N8-GP voor de behandeling van bloedingsepisodes werd beoordeeld met een 4-punts responsschaal: geen, matig, goed of uitstekend.
Evaluatie tijdens het onderzoek werd uitgevoerd door de deelnemer en/of ouder(s)/verzorger binnen ongeveer 8 uur na een enkele injectie en wel als volgt: Uitstekend: Abrupte pijnverlichting en/of duidelijke verbetering van objectieve tekenen van bloeding binnen ongeveer 8 uur na een enkele injectie ; Goed: Duidelijke pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding binnen ongeveer 8 uur na een enkele injectie, maar mogelijk meer dan één injectie nodig voor volledig herstel; Matig: Waarschijnlijk of licht gunstig effect binnen ongeveer 8 uur na de eerste injectie, maar vereist meestal meer dan één injectie; Geen: geen verbetering of verslechtering van de symptomen.
|
Na ongeveer 19 maanden
|
|
Hemostatische effect van N8-GP bij gebruik voor de behandeling van bloedingen, beoordeeld op een vierpuntsschaal voor hemostatische respons (uitstekend, goed, matig en geen): na ongeveer 25 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 25 maanden
|
Het hemostatische effect van N8-GP voor de behandeling van bloedingsepisodes werd beoordeeld met een 4-punts responsschaal: geen, matig, goed of uitstekend.
Evaluatie tijdens het onderzoek werd uitgevoerd door de deelnemer en/of ouder(s)/verzorger binnen ongeveer 8 uur na een enkele injectie en wel als volgt: Uitstekend: Abrupte pijnverlichting en/of duidelijke verbetering van objectieve tekenen van bloeding binnen ongeveer 8 uur na een enkele injectie ; Goed: Duidelijke pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding binnen ongeveer 8 uur na een enkele injectie, maar mogelijk meer dan één injectie nodig voor volledig herstel; Matig: Waarschijnlijk of licht gunstig effect binnen ongeveer 8 uur na de eerste injectie, maar vereist meestal meer dan één injectie; Geen: geen verbetering of verslechtering van de symptomen.
|
Na ongeveer 25 maanden
|
|
Hemostatische effect van N8-GP bij gebruik voor de behandeling van bloedingen, beoordeeld op een vierpuntsschaal voor hemostatische respons (uitstekend, goed, matig en geen): na ongeveer 80 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 80 maanden
|
Het hemostatische effect van N8-GP voor de behandeling van bloedingsepisodes werd beoordeeld met een 4-punts responsschaal: geen, matig, goed of uitstekend.
Evaluatie tijdens het onderzoek werd uitgevoerd door de deelnemer en/of ouder(s)/verzorger binnen ongeveer 8 uur na een enkele injectie en wel als volgt: Uitstekend: Abrupte pijnverlichting en/of duidelijke verbetering van objectieve tekenen van bloeding binnen ongeveer 8 uur na een enkele injectie ; Goed: Duidelijke pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding binnen ongeveer 8 uur na een enkele injectie, maar mogelijk meer dan één injectie nodig voor volledig herstel; Matig: Waarschijnlijk of licht gunstig effect binnen ongeveer 8 uur na de eerste injectie, maar vereist meestal meer dan één injectie; Geen: geen verbetering of verslechtering van de symptomen.
|
Na ongeveer 80 maanden
|
|
Verbruik van N8-GP per bloedingsepisode (aantal infusies): na ongeveer 19 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 19 maanden
|
Het gemiddelde aantal infusies van N8-GP gebruikt voor de behandeling van een bloeding van het begin tot het einde van een bloeding werd gerapporteerd.
|
Na ongeveer 19 maanden
|
|
Verbruik van N8-GP per bloedingsepisode (aantal infusies): na ongeveer 25 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 25 maanden
|
Het gemiddelde aantal infusies van N8-GP gebruikt voor de behandeling van een bloeding van het begin tot het einde van een bloeding werd gerapporteerd.
|
Na ongeveer 25 maanden
|
|
Verbruik van N8-GP per bloedingsepisode (aantal infusies): na ongeveer 80 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 80 maanden
|
Het gemiddelde aantal infusies van N8-GP gebruikt voor de behandeling van een bloeding van het begin tot het einde van een bloeding werd gerapporteerd.
|
Na ongeveer 80 maanden
|
|
Verbruik van N8-GP per bloedingsepisode (E/kg): na ongeveer 19 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 19 maanden
|
Het gemiddelde verbruik van N8-GP (E/kg) gebruikt voor de behandeling van een bloeding van het begin tot het einde van een bloeding werd gerapporteerd.
|
Na ongeveer 19 maanden
|
|
Verbruik van N8-GP per bloedingsepisode (E/kg): na ongeveer 25 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 25 maanden
|
Het gemiddelde verbruik van N8-GP (E/kg) gebruikt voor de behandeling van een bloeding van het begin tot het einde van een bloeding werd gerapporteerd.
|
Na ongeveer 25 maanden
|
|
Verbruik van N8-GP per bloedingsepisode (E/kg): na ongeveer 80 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 80 maanden
|
Het gemiddelde verbruik van N8-GP (E/kg) gebruikt voor de behandeling van een bloeding van het begin tot het einde van een bloeding werd gerapporteerd.
|
Na ongeveer 80 maanden
|
|
Verbruik van N8-GP (aantal infusies) tijdens profylaxe en on-demand behandeling: na ongeveer 19 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 19 maanden
|
Het aantal infusies wordt weergegeven als gemiddelde dosis gebruikt tijdens profylaxe en on-demand behandeling.
|
Na ongeveer 19 maanden
|
|
Verbruik van N8-GP (aantal infusies) tijdens profylaxe en on-demand behandeling: na ongeveer 25 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 25 maanden
|
Het aantal infusies wordt weergegeven als gemiddelde dosis gebruikt tijdens profylaxe en on-demand behandeling.
|
Na ongeveer 25 maanden
|
|
Verbruik van N8-GP (aantal infusies) tijdens profylaxe en on-demand behandeling: na ongeveer 80 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 80 maanden
|
Het aantal infusies wordt weergegeven als gemiddelde dosis gebruikt tijdens profylaxe en on-demand behandeling.
|
Na ongeveer 80 maanden
|
|
Verbruik van N8-GP (E/kg per maand) tijdens profylaxe en behandeling op verzoek: na ongeveer 19 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 19 maanden
|
Het gemiddelde verbruik van N8-GP gebruikt voor de behandeling van een bloeding van begin tot einde van een bloeding (per maand per deelnemer) werd gerapporteerd.
|
Na ongeveer 19 maanden
|
|
Verbruik van N8-GP (E/kg per maand) tijdens profylaxe en behandeling op verzoek: na ongeveer 25 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 25 maanden
|
Het gemiddelde verbruik van N8-GP gebruikt voor de behandeling van een bloeding van begin tot einde van een bloeding (per maand per deelnemer) werd gerapporteerd.
|
Na ongeveer 25 maanden
|
|
Verbruik van N8-GP (E/kg per maand) tijdens profylaxe en behandeling op verzoek: na ongeveer 80 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 80 maanden
|
Het gemiddelde verbruik van N8-GP gebruikt voor de behandeling van een bloeding van begin tot einde van een bloeding (per maand per deelnemer) werd gerapporteerd.
|
Na ongeveer 80 maanden
|
|
Verbruik van N8-GP (E/kg per jaar) tijdens profylaxe en behandeling op verzoek: na ongeveer 19 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 19 maanden
|
Het gemiddelde verbruik van N8-GP gebruikt voor de behandeling van een bloeding van begin tot einde van een bloeding (per jaar per deelnemer) werd gerapporteerd.
|
Na ongeveer 19 maanden
|
|
Verbruik van N8-GP (E/kg per jaar) tijdens profylaxe en behandeling op aanvraag: na ongeveer 25 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 25 maanden
|
Het gemiddelde verbruik van N8-GP gebruikt voor de behandeling van een bloeding van begin tot einde van een bloeding (per jaar per deelnemer) werd gerapporteerd.
|
Na ongeveer 25 maanden
|
|
Verbruik van N8-GP (E/kg per jaar) tijdens profylaxe en behandeling op verzoek: na ongeveer 80 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 80 maanden
|
Het gemiddelde verbruik van N8-GP gebruikt voor de behandeling van een bloeding van begin tot einde van een bloeding (per jaar per deelnemer) werd gerapporteerd.
|
Na ongeveer 80 maanden
|
|
Hemostatisch effect zoals gemeten aan de hand van herstel- en dalspiegels FVIII:C (bij alle patiënten die een profylaxebehandeling krijgen): na ongeveer 19 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 19 maanden
|
Herstel en dalspiegels van FVIII:C werden voor alle deelnemers gemeld bij bezoek 3 (week 4) en aan het einde van de hoofdfase (ca.
19 maanden).
De gegevens werden gerapporteerd voor alle deelnemers die een profylaxebehandeling kregen.
Chromogene assay werd uitgevoerd met N8-GP productspecifieke standaard (PSS) als kalibrator.
|
Na ongeveer 19 maanden
|
|
Hemostatisch effect zoals gemeten aan de hand van herstel- en dalspiegels FVIII:C (bij alle patiënten die een profylaxebehandeling krijgen): na ongeveer 25 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 25 maanden
|
Herstel- en dalspiegels van FVIII:C werden voor alle deelnemers gemeld aan het einde van de extensiefase 1-studie (ongeveer
25 maanden).
De gegevens werden gerapporteerd voor alle deelnemers die een profylaxebehandeling kregen.
Chromogene assay werd uitgevoerd met N8-GP productspecifieke standaard (PSS) als kalibrator.
|
Na ongeveer 25 maanden
|
|
Hemostatisch effect zoals gemeten aan de hand van herstel- en dalspiegels FVIII:C (bij alle patiënten die een profylaxebehandeling krijgen): na ongeveer 80 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 80 maanden
|
Aangezien patiënten tijdens de verlengingsfase deel 2 op elk moment van profylaxeregime mochten veranderen, en aangezien de bezoekintervallen verschillend waren voor de 2 profylaxebehandelingsregimes (Q4D en Q7D), worden FVIII-activiteitsgegevens alleen gerapporteerd als incrementeel herstel op dit tijdstip.
|
Na ongeveer 80 maanden
|
|
Door de patiënt gerapporteerde resultaten - verandering in HAEMO-QOL-totaalscores (patiënten van 13-16 jaar oud) na ongeveer 19 en 25 maanden
Tijdsspanne: Na ca. 19 en 25 maanden
|
Gerapporteerde resultaten zijn verandering ten opzichte van baseline (maand 0) gemeten aan het einde van de hoofdfase (ongeveer maand 19) en verandering vanaf maand 19 aan het einde van extensie 1 (ongeveer maand 25) van het onderzoek.
De HAEMO-QOL-beoordeling omvatte vragen over lichamelijke gezondheid, gevoel, kijk op jezelf, familie, vrienden, ervaren steun, andere personen, sport en school, omgaan met hemofilie, behandeling, toekomst en relaties.
Het scorebereik voor elke vraag was 0-100, waarbij een lagere score duidt op een betere kwaliteit van leven in verband met hemofilie.
|
Na ca. 19 en 25 maanden
|
|
Door patiënt gerapporteerde resultaten - verandering in HAEMO-QOL-totaalscores (patiënten van 13-16 jaar oud): na ongeveer 80 maanden
Tijdsspanne: 2-<3 jaar, 3-<4 jaar, 4-<5 jaar, 5-<6 jaar en 6-<7 jaar
|
Gerapporteerde resultaten zijn verandering vanaf bezoek 1 (maand 0) tot het einde van verlengingsfase 2 (maand 80) van het onderzoek.
Tijdsintervallen worden toegewezen op basis van de tijd na de eerste dosis.
Het was mogelijk dat een deelnemer meer dan één vragenlijst in één tijdsinterval kon beantwoorden.
De HAEMO-QOL-beoordeling omvatte vragen over lichamelijke gezondheid, gevoel, kijk op jezelf, familie, vrienden, ervaren steun, andere personen, sport en school, omgaan met hemofilie, behandeling, toekomst en relaties.
Het scorebereik voor elke vraag was 0-100, waarbij een lagere score duidt op een betere kwaliteit van leven in verband met hemofilie.
Totaal aantal geanalyseerde eenheden = maximaal aantal vragenlijsten beantwoord door deelnemers voor dit eindpunt.
Totaal aantal geanalyseerde deelnemers = maximaal aantal deelnemers dat voor elk tijdstip heeft bijgedragen aan de analyse.
|
2-<3 jaar, 3-<4 jaar, 4-<5 jaar, 5-<6 jaar en 6-<7 jaar
|
|
Patiëntgerapporteerde resultaten - verandering in HAEMO-QOL-totaalscores (ouders van patiënten van 13-16 jaar oud): na ongeveer 19 en 25 maanden
Tijdsspanne: Na ca. 19 en 25 maanden
|
Gerapporteerde resultaten zijn verandering ten opzichte van baseline (maand 0), gemeten aan het einde van de hoofdfase (maand 19) en verandering van maand 19 tot het einde van verlenging 1 (maand 25) van het onderzoek.
De vragenlijst werd ingevuld door de ouders van de patiënten in de leeftijdscategorie 13-16 jaar.
De HAEMO-QOL-beoordeling omvatte vragen over lichamelijke gezondheid, gevoel, kijk op jezelf, familie, vrienden, ervaren steun, andere personen, sport en school, omgaan met hemofilie, behandeling, toekomst en relaties.
Het scorebereik voor elke vraag was 0-100, waarbij een lagere score duidt op een betere kwaliteit van leven in verband met hemofilie.
|
Na ca. 19 en 25 maanden
|
|
Door patiënt gerapporteerde resultaten - verandering in HAEMO-QOL-totaalscores (ouders van patiënten van 13-16 jaar oud): na ongeveer 80 maanden
Tijdsspanne: 2-<3 jaar, 3-<4 jaar, 4-<5 jaar, 5-<6 jaar en 6-<7 jaar
|
Gerapporteerde resultaten zijn verandering vanaf bezoek 1 (maand 0) tot het einde van verlengingsfase 2 (maand 80) van het onderzoek.
De vragenlijst werd ingevuld door de ouders van de patiënten in de leeftijdscategorie 13-16 jaar.
Tijdsintervallen worden toegewezen op basis van de tijd na de eerste dosis.
Het was mogelijk dat een deelnemer meer dan één vragenlijst in één tijdsinterval kon beantwoorden.
De HAEMO-QOL-beoordeling omvatte vragen over lichamelijke gezondheid, gevoel, kijk op jezelf, familie, vrienden, ervaren steun, andere personen, sport en school, omgaan met hemofilie, behandeling, toekomst en relaties.
Het scorebereik voor elke vraag was 0-100, waarbij een lagere score duidt op een betere kwaliteit van leven in verband met hemofilie.
Totaal aantal geanalyseerde eenheden = maximaal aantal vragenlijsten beantwoord door deelnemers voor dit eindpunt.
Totaal aantal geanalyseerde deelnemers = maximaal aantal deelnemers dat voor elk tijdstip heeft bijgedragen aan de analyse.
|
2-<3 jaar, 3-<4 jaar, 4-<5 jaar, 5-<6 jaar en 6-<7 jaar
|
|
Door patiënt gerapporteerde resultaten - Verandering in HAEM-A-QOL (>=17 jaar) Totaalscores: na ongeveer 19 en 25 maanden
Tijdsspanne: Na ca. 19 en 25 maanden
|
Gerapporteerde resultaten zijn verandering ten opzichte van baseline (maand 0), gemeten aan het einde van de hoofdfase (maand 19) en verandering van maand 19 tot het einde van verlenging 1 (maand 25) van het onderzoek.
Het HAEM-A-QOL (voor volwassenen (>=17 jaar)) assessment bestond uit vragen over lichamelijke gezondheid, gevoel, zelfbeeld, sport en vrije tijd, werk en school, omgaan met hemofilie, behandeling, toekomst, gezinsplanning, en partnerschap en seksualiteit.
Het scorebereik voor elke vraag was 0-100, waarbij een lagere score duidt op een betere kwaliteit van leven in verband met hemofilie.
|
Na ca. 19 en 25 maanden
|
|
Door patiënt gerapporteerde resultaten - Verandering in HAEM-A-QOL (>=17 jaar) Totaalscores: na ongeveer 80 maanden
Tijdsspanne: 2-<3 jaar, 3-<4 jaar, 4-<5 jaar, 5-<6 jaar en 6-<7 jaar
|
Gerapporteerde resultaten zijn verandering vanaf bezoek 1 (maand 0) tot het einde van verlengingsfase 2 (maand 80) van het onderzoek.
Tijdsintervallen worden toegewezen op basis van de tijd na de eerste dosis.
Het was mogelijk dat een deelnemer meer dan één vragenlijst in één tijdsinterval kon beantwoorden.
Totaal aantal geanalyseerde eenheden = maximaal aantal vragenlijsten beantwoord door deelnemers voor dit eindpunt.
Totaal aantal geanalyseerde deelnemers = maximaal aantal deelnemers dat voor elk tijdstip heeft bijgedragen aan de analyse.
Het HAEM-A-QOL-assessment (voor volwassenen (>=17 jaar)) omvatte vragen over lichamelijke gezondheid, gevoel, zelfbeeld, sport en vrije tijd, werk en school, omgaan met hemofilie, behandeling, toekomst, gezinsplanning en partnerschap en seksualiteit.
Het scorebereik voor elke vraag was 0-100, waarbij een lagere score duidt op een betere kwaliteit van leven in verband met hemofilie.
Het scorebereik voor elke vraag was 0-100, waarbij een lagere score duidt op een betere kwaliteit van leven in verband met hemofilie.
|
2-<3 jaar, 3-<4 jaar, 4-<5 jaar, 5-<6 jaar en 6-<7 jaar
|
|
Door de patiënt gerapporteerde resultaten - verandering in HEMO-SAT-scores (patiënten): na ongeveer 19 en 25 maanden
Tijdsspanne: Na ca. 19 en 25 maanden
|
Gerapporteerde resultaten zijn verandering ten opzichte van baseline (maand 0), gemeten aan het einde van de hoofdfase (maand 19) en verandering van maand 19 tot het einde van verlenging 1 (maand 25) van het onderzoek.
De HEMO-SAT-beoordeling (Hematologie-tevredenheid) omvatte vragen over behandelingsaspecten, waaronder gemak en gemak, werkzaamheid, belasting, specialist/verpleegkundige, centrum/ziekenhuis, algemene tevredenheid (gerapporteerd door patiënten).
Volwassenen die de vragenlijst invulden, konden een score van 0 tot 100 behalen, waarbij lagere scores een grotere tevredenheid over de behandeling weerspiegelden.
Het schaalbereik voor elk van de 6 domeinen was 0-100, waarbij lagere scores een grotere tevredenheid over de behandeling weerspiegelden.
Een verlaging van de score zou verbetering betekenen.
|
Na ca. 19 en 25 maanden
|
|
Door de patiënt gerapporteerde resultaten - verandering in HEMO-SAT-scores (patiënten): na ongeveer 80 maanden
Tijdsspanne: 1-<2 jaar, 2-<3 jaar, 3-<4 jaar, 4-<5 jaar, 5-<6 jaar en 6-<7 jaar
|
Gerapporteerde resultaten zijn verandering vanaf bezoek 1 (maand 0) tot het einde van verlengingsfase 2 (maand 80) van het onderzoek.
Tijdsintervallen worden toegewezen op basis van de tijd na de eerste dosis.
Het was mogelijk dat een deelnemer meer dan één vragenlijst in één tijdsinterval kon beantwoorden.
Totaal aantal geanalyseerde eenheden = maximaal aantal vragenlijsten beantwoord door deelnemers voor dit eindpunt.
Totaal aantal geanalyseerde deelnemers = maximaal aantal deelnemers dat voor elk tijdstip heeft bijgedragen aan de analyse.
De HEMO-SAT-beoordeling omvatte vragen over behandelingsaspecten, waaronder gemak en gemak, werkzaamheid, belasting, specialist/verpleegkundigen, centrum/ziekenhuis, algemene tevredenheid (gerapporteerd door patiënten).
Volwassenen die de vragenlijst invulden, konden een score van 0 tot 100 behalen, waarbij lagere scores een grotere tevredenheid over de behandeling weerspiegelden.
Het schaalbereik voor elk van de 6 domeinen was 0-100, waarbij lagere scores een grotere tevredenheid over de behandeling weerspiegelden.
Een verlaging van de score zou verbetering betekenen.
|
1-<2 jaar, 2-<3 jaar, 3-<4 jaar, 4-<5 jaar, 5-<6 jaar en 6-<7 jaar
|
|
Door de patiënt gerapporteerde resultaten - verandering in HEMO-SAT-scores (ouders): na ongeveer 19 en 25 maanden
Tijdsspanne: Na ca. 19 en 25 maanden
|
De samenvatting van de verandering was gebaseerd op individuele veranderingen die werden waargenomen bij bezoek 13 (ongeveer 19 maanden) vanaf bezoek 2a vóór de dosis (maand 0).
De HEMO-SAT-beoordeling omvatte vragen over behandelaspecten, waaronder gemak en gemak, werkzaamheid, belasting, specialist/verpleegkundige, centrum/ziekenhuis, algemene tevredenheid (gerapporteerd door ouders).
Volwassenen die de vragenlijst invulden, konden een score van 0 tot 100 behalen, waarbij lagere scores een grotere tevredenheid over de behandeling weerspiegelden.
Het schaalbereik voor elk van de 6 domeinen was 0-100, waarbij lagere scores een grotere tevredenheid over de behandeling weerspiegelden.
Een verlaging van de score zou verbetering betekenen.
|
Na ca. 19 en 25 maanden
|
|
Door de patiënt gerapporteerde resultaten - verandering in HEMO-SAT-scores (ouders): na ongeveer 80 maanden
Tijdsspanne: 2-<3 jaar, 3-<4 jaar, 4-<5 jaar, 5-<6 jaar en 6-<7 jaar
|
De gerapporteerde resultaten zijn van bezoek 1 (maand 0) en verandering van bezoek 1 tot het einde van verlengingsfase 2 (maand 80) van het onderzoek.
Tijdsintervallen worden toegewezen op basis van de tijd na de eerste dosis.
Het was mogelijk dat een deelnemer meer dan één vragenlijst in één tijdsinterval kon beantwoorden.
Totaal aantal geanalyseerde eenheden = Max.
aantal vragenlijsten beantwoord door deelnemers voor dit eindpunt.
Totaal aantal geanalyseerde deelnemers = max.
aantal deelnemers heeft bijgedragen aan de analyse voor elk tijdstip.
De HEMO-SAT-beoordeling omvatte vragen over behandelingsaspecten, waaronder gemak en gemak, werkzaamheid, belasting, specialist/verpleegkundigen, centrum/ziekenhuis, algemene tevredenheid.
Volwassenen die de vragenlijst invulden, konden een score van 0 tot 100 behalen, waarbij lagere scores een grotere tevredenheid over de behandeling weerspiegelden.
Het schaalbereik voor elk van de 6 domeinen was 0-100, waarbij lagere scores een grotere tevredenheid over de behandeling weerspiegelden.
Een verlaging van de score zou verbetering betekenen.
|
2-<3 jaar, 3-<4 jaar, 4-<5 jaar, 5-<6 jaar en 6-<7 jaar
|
|
Door patiënt gerapporteerde resultaten - verandering in EQ-5D-VAS-scores: na ongeveer 19 en 25 maanden
Tijdsspanne: Na ca. 19 en 25 maanden
|
Gerapporteerde resultaten zijn verandering ten opzichte van baseline (maand 0), gemeten aan het einde van de hoofdfase (maand 19) en verandering van maand 19 tot het einde van verlenging 1 (maand 25) van het onderzoek.
De Europese visuele analoge schaal voor kwaliteit van leven (EQ5D-VAS) registreert de door de patiënt zelf beoordeelde gezondheid op een verticale visuele analoge schaal, waarbij de eindpunten zijn aangeduid met 'De beste gezondheid die u zich kunt voorstellen' en 'De slechtste gezondheid die u zich kunt voorstellen'.
De VAS kan worden gebruikt als een kwantitatieve maatstaf voor gezondheidsuitkomsten die het eigen oordeel van de patiënt weerspiegelt.
EQ-5D-VAS: bereik van 0 tot 100.
Een hogere score duidt op een betere zelfgerapporteerde gezondheidstoestand.
Een positieve verandering duidt op een verbetering.
|
Na ca. 19 en 25 maanden
|
|
Door patiënt gerapporteerde resultaten - verandering in EQ-5D-VAS-scores: na ongeveer 80 maanden
Tijdsspanne: 1-<2 jaar, 2-<3 jaar, 3-<4 jaar, 4-<5 jaar, 5-<6 jaar en 6-<7 jaar
|
Gerapporteerde resultaten zijn verandering vanaf bezoek 1 (maand 0) tot het einde van verlengingsfase 2 (maand 80) van het onderzoek.
Tijdsintervallen worden toegewezen op basis van de tijd na de eerste dosis.
Het was mogelijk dat een deelnemer meer dan één vragenlijst in één tijdsinterval kon beantwoorden.
Totaal aantal geanalyseerde eenheden = maximaal aantal vragenlijsten beantwoord door deelnemers voor dit eindpunt.
Totaal aantal geanalyseerde deelnemers = maximaal aantal deelnemers dat voor elk tijdstip heeft bijgedragen aan de analyse.
De EQ5D-VAS registreert de zelf beoordeelde gezondheid van de patiënt op een verticale visuele analoge schaal, waarbij de eindpunten zijn aangeduid met 'De beste gezondheid die u zich kunt voorstellen' en 'De slechtste gezondheid die u zich kunt voorstellen'.
De VAS kan worden gebruikt als een kwantitatieve maatstaf voor gezondheidsuitkomsten die het eigen oordeel van de patiënt weerspiegelt.
EQ-5D-VAS: bereik van 0 tot 100.
Een hogere score duidt op een betere zelfgerapporteerde gezondheidstoestand.
Een positieve verandering duidt op een verbetering.
|
1-<2 jaar, 2-<3 jaar, 3-<4 jaar, 4-<5 jaar, 5-<6 jaar en 6-<7 jaar
|
|
Patiëntgerapporteerde resultaten - verandering in de Europese Quality of Life Utility Index: na ongeveer 19 en 25 maanden
Tijdsspanne: Na ca. 19 en 25 maanden
|
Gerapporteerde resultaten zijn verandering ten opzichte van baseline (maand 0), gemeten aan het einde van de hoofdfase (maand 19) en verandering van maand 19 tot het einde van verlenging 1 (maand 25) van het onderzoek.
De Europese levenskwaliteitsindex omvat vijf dimensies: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie.
Elke dimensie heeft 3 niveaus, waarbij 1 staat voor een betere gezondheidstoestand (geen problemen) en 3 voor de slechtste gezondheidstoestand (bedlegerig).
De door EuroQol Group ontwikkelde scoreformule kent voor elk domein in het profiel een gebruikswaarde toe.
Score wordt getransformeerd en resulteert in een totaal scorebereik van -0,594 tot 1,000; een positieve verandering duidt op een verbetering.
|
Na ca. 19 en 25 maanden
|
|
Patiëntgerapporteerde resultaten - Verandering in scores van de Europese Quality of Life Utility Index: na ongeveer 80 maanden
Tijdsspanne: 1-<2 jaar, 2-<3 jaar, 3-<4 jaar, 4-<5 jaar, 5-<6 jaar en 6-<7 jaar
|
Gerapporteerde resultaten zijn verandering vanaf bezoek 1 (maand 0) tot het einde van verlengingsfase 2 (maand 80) van het onderzoek.
Tijdsintervallen worden toegewezen op basis van de tijd na de eerste dosis.
Het is mogelijk dat een patiënt meer dan één vragenlijst in één tijdsinterval beantwoordt.
Totale geanalyseerde eenheden = Max aantal. van vragenlijsten beantwoord door deelnemers voor dit eindpunt.
Totaal niet. van de geanalyseerde deelnemers = max aantal. van de deelnemers geanalyseerd op elk tijdstip.
Deze nutsindex heeft 5 dimensies: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak & angst/depressie.
Elke dimensie heeft 3 niveaus, waarbij 1 staat voor een betere gezondheidstoestand (geen problemen) en 3 voor de slechtste gezondheidstoestand (bedlegerig).
De door EuroQol Group ontwikkelde scoreformule kent voor elk domein in het profiel een gebruikswaarde toe.
Score wordt getransformeerd en resulteert in een totaal scorebereik van -0,594 tot 1,000; een positieve verandering duidt op een verbetering.
|
1-<2 jaar, 2-<3 jaar, 3-<4 jaar, 4-<5 jaar, 5-<6 jaar en 6-<7 jaar
|
|
Aantal ziekenhuisopnames tijdens het proces
Tijdsspanne: Na ca. 19, 25 en 80 maanden
|
Het aantal ziekenhuisopnames dat plaatsvond in het onderzoek werd gerapporteerd.
|
Na ca. 19, 25 en 80 maanden
|
|
Aantal dagen in het ziekenhuis tijdens de proef
Tijdsspanne: Na ca. 19, 25 en 80 maanden
|
Het gemiddelde aantal dagen dat deelnemers tijdens het onderzoek in het ziekenhuis doorbrachten, werd gerapporteerd.
|
Na ca. 19, 25 en 80 maanden
|
|
Aantal opnames op de Spoedeisende Hulp (ER) tijdens het proces
Tijdsspanne: Na ca. 19, 25 en 80 maanden
|
Voor elke groep werd het aantal opnames op de SEH gerapporteerd dat plaatsvond in het onderzoek.
|
Na ca. 19, 25 en 80 maanden
|
|
Aantal dagen afwezig op school of werk
Tijdsspanne: Ongeveer 19, 25 en 80 maanden
|
Het gemiddelde aantal dagen dat deelnemers afwezig waren om naar school of werk te gaan, werd gerapporteerd.
|
Ongeveer 19, 25 en 80 maanden
|
|
Aantal dagen gebruik van mobiliteitshulpmiddel
Tijdsspanne: Ongeveer 19, 25 en 80 maanden
|
Het gemiddelde aantal dagen dat deelnemers hulpmiddelen voor mobiliteit tijdens het onderzoek gebruikten, werd gerapporteerd.
|
Ongeveer 19, 25 en 80 maanden
|
|
Aantal deelnemers dat pijnmedicatie gebruikt
Tijdsspanne: Na ca. 25 en 80 maanden
|
Het aantal deelnemers dat pijnstillers gebruikte tijdens hoofd- plus extensiefase 1 van de studie (ongeveer 25 maanden) en tijdens extensiefase 2 (ongeveer 80 maanden) werd gerapporteerd.
|
Na ca. 25 en 80 maanden
|
|
Aantal bloedingen met behulp van pijnmedicatie
Tijdsspanne: Na ongeveer 19 maanden
|
Het gemiddelde aantal bloedingen bij gebruik van pijnmedicatie in de hoofdfase van de studie (ongeveer 19 maanden) werd gerapporteerd.
|
Na ongeveer 19 maanden
|
|
Aantal bijwerkingen gemeld tijdens de proefperiode: na ongeveer 19 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 19 maanden
|
Alle gepresenteerde bijwerkingen (AE's) komen voort uit de behandeling.
Een tijdens de behandeling optredende bijwerking werd gedefinieerd als een bijwerking die begon na de eerste toediening van N8-GP.
|
Na ongeveer 19 maanden
|
|
Aantal bijwerkingen gemeld tijdens de proefperiode: na ongeveer 25 maanden
Tijdsspanne: Na ca. 25 maanden
|
Alle gepresenteerde bijwerkingen (AE's) komen voort uit de behandeling.
Een tijdens de behandeling optredende bijwerking werd gedefinieerd als een bijwerking die begon na de eerste toediening van N8-GP.
|
Na ca. 25 maanden
|
|
Aantal bijwerkingen gemeld tijdens de proefperiode: na ongeveer 80 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 80 maanden
|
Het aantal bijwerkingen dat tijdens het onderzoek werd waargenomen, werd na ongeveer 80 maanden gerapporteerd.
|
Na ongeveer 80 maanden
|
|
Aantal ernstige bijwerkingen gemeld tijdens de proefperiode: na ongeveer 19 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 19 maanden
|
Alle gepresenteerde ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) treden op tijdens de behandeling.
Een tijdens de behandeling optredende bijwerking werd gedefinieerd als een bijwerking die begon na de eerste toediening van N8-GP.
|
Na ongeveer 19 maanden
|
|
Aantal ernstige bijwerkingen gemeld tijdens de proefperiode: na ongeveer 25 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 25 maanden
|
Alle gepresenteerde ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) treden op tijdens de behandeling.
Een tijdens de behandeling optredende bijwerking werd gedefinieerd als een bijwerking die begon na de eerste toediening van N8-GP.
|
Na ongeveer 25 maanden
|
|
Aantal ernstige bijwerkingen gemeld tijdens de proefperiode: na ongeveer 80 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 80 maanden
|
Alle gepresenteerde ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) treden op tijdens de behandeling.
Een tijdens de behandeling optredende bijwerking werd gedefinieerd als een bijwerking die begon na de eerste toediening van N8-GP.
|
Na ongeveer 80 maanden
|
|
Verandering in bloeddruk: na ongeveer 19 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 19 maanden
|
De gemiddelde verandering in de systolische en diastolische bloeddrukwaarden van deelnemers werd gerapporteerd.
De samenvatting van de verandering was gebaseerd op individuele veranderingen die werden waargenomen bij bezoek 13 (ongeveer 19 maanden) vanaf bezoek 2a vóór de dosis (maand 0).
|
Na ongeveer 19 maanden
|
|
Verandering in bloeddruk: na ongeveer 25 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 19 en 25 maanden
|
De gemiddelde verandering in de systolische en diastolische bloeddrukwaarden van deelnemers werd gerapporteerd.
De samenvatting van de verandering was gebaseerd op individuele veranderingen die werden waargenomen bij bezoek 17 (ongeveer maand 25) vanaf bezoek 13 (ongeveer maand 19).
|
Na ongeveer 19 en 25 maanden
|
|
Verandering in bloeddruk: na ongeveer 80 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 80 maanden
|
Verandering in de bloeddruk werd niet berekend in de verlengingsfase 2 van de studie, aangezien deelnemers mochten overstappen van Q4D naar Q7D en vice versa.
|
Na ongeveer 80 maanden
|
|
Verandering in hartslag: na ongeveer 19 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 19 maanden
|
De gemiddelde verandering in de polswaarden van deelnemers werd gerapporteerd.
De samenvatting van de verandering was gebaseerd op individuele veranderingen die werden waargenomen bij bezoek 13 (ongeveer 19 maanden) vanaf bezoek 2a vóór de dosis (maand 0).
|
Na ongeveer 19 maanden
|
|
Verandering in hartslag: na ongeveer 25 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 25 maanden
|
De gemiddelde verandering in de polswaarden van deelnemers werd gerapporteerd.
De samenvatting van de verandering was gebaseerd op individuele veranderingen die werden waargenomen bij bezoek 17 (ongeveer maand 25) vanaf bezoek 13 (ongeveer maand 19).
|
Na ongeveer 25 maanden
|
|
Verandering in hartslag: na ongeveer 80 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 80 maanden
|
Verandering in polsslag werd niet berekend in de verlengingsfase 2 van het onderzoek, aangezien de deelnemers mochten wisselen van Q4D naar Q7D en vice versa.
|
Na ongeveer 80 maanden
|
|
Verandering in lichaamstemperatuur: na ongeveer 19 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 19 maanden
|
De gemiddelde verandering in de lichaamstemperatuurwaarden van deelnemers werd gerapporteerd.
De samenvatting van de verandering was gebaseerd op individuele veranderingen die werden waargenomen bij bezoek 13 (ongeveer 19 maanden) vanaf bezoek 2a vóór de dosis (maand 0).
|
Na ongeveer 19 maanden
|
|
Verandering in lichaamstemperatuur: na ongeveer 25 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 25 maanden
|
De gemiddelde verandering in de waarden van de lichaamstemperatuur (C) van deelnemers werd gerapporteerd.
De samenvatting van de verandering was gebaseerd op individuele veranderingen die werden waargenomen bij bezoek 17 (ongeveer maand 25) vanaf bezoek 13 (ongeveer maand 19).
|
Na ongeveer 25 maanden
|
|
Verandering in lichaamstemperatuur: na ongeveer 80 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 80 maanden
|
Verandering in lichaamstemperatuur werd niet berekend in de verlengingsfase 2 van het onderzoek, aangezien deelnemers mochten overstappen van Q4D naar Q7D en vice versa.
|
Na ongeveer 80 maanden
|
|
Verandering in ademhalingsfrequentie: na ongeveer 19 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 19 maanden
|
De gemiddelde verandering in de ademhalingsfrequentiewaarden van deelnemers werd gerapporteerd.
De samenvatting van de verandering was gebaseerd op individuele veranderingen die werden waargenomen bij bezoek 13 (ongeveer 19 maanden) vanaf bezoek 2a vóór de dosis (maand 0).
|
Na ongeveer 19 maanden
|
|
Verandering in ademhalingsfrequentie: na ongeveer 25 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 25 maanden
|
De gemiddelde verandering in de waarden van de ademhalingsfrequentie (ademhalingen/min) van de deelnemers werd gerapporteerd.
De samenvatting van de verandering was gebaseerd op individuele veranderingen die werden waargenomen bij bezoek 17 (ongeveer maand 25) vanaf bezoek 13 (ongeveer maand 19).
|
Na ongeveer 25 maanden
|
|
Verandering in ademhalingsfrequentie: na ongeveer 80 maanden
Tijdsspanne: Na ongeveer 80 maanden
|
Verandering in ademhalingsfrequentie werd niet berekend in de verlengingsfase 2 van het onderzoek, aangezien de deelnemers mochten wisselen van Q4D naar Q7D en vice versa.
|
Na ongeveer 80 maanden
|
|
FVIII Activiteit 30 min na injectie (C30min)
Tijdsspanne: Week 0, week 28
|
FVIII-plasmaactiviteit werd gemeten na 30 minuten injectie.
Dit werd gemeten op twee tijdstippen Bezoek 2a (week 0) en bezoek 7 (week 28) tijdens de hoofdfase van het onderzoek.
De chromogene assay werd uitgevoerd met normaal humaan plasma (NHP) als kalibrator
|
Week 0, week 28
|
|
Incrementeel herstel (enkele dosis en steady state)
Tijdsspanne: Week 0, week 28
|
Incrementeel herstel werd gedefinieerd als de dosis-genormaliseerde activiteit die 30 minuten na het einde van de injectie werd geregistreerd.
Dit werd gemeten op twee tijdstippen Bezoek 2a (week 0) en bezoek 7 (week 28) tijdens de hoofdfase van het onderzoek.
De chromogene assay werd uitgevoerd met normaal humaan plasma (NHP) als kalibrator.
|
Week 0, week 28
|
|
Dalniveau (enkele dosis en steady state)
Tijdsspanne: Week 0, week 28
|
De dalspiegel werd gedefinieerd als de plasma FVIII-activiteit die werd geregistreerd vlak voordat de volgende dosis wordt gegeven.
Dit werd gemeten op twee tijdstippen Bezoek 2a (week 0) en bezoek 7 (week 28) tijdens de hoofdfase van het onderzoek.
De chromogene assay werd uitgevoerd met normaal humaan plasma (NHP) als kalibrator.
|
Week 0, week 28
|
|
Gebied onder de curve (AUC0-inf)
Tijdsspanne: Voor dosis en 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 en 96 uur na dosis in week 0 en week 28
|
Gebied onder het plasma-activiteit versus tijdprofiel van tijd nul tot oneindig (AUC0-inf) werd gemeten op twee tijdstippen Bezoek 2a (week 0) en bezoek 7 (week 28) tijdens de hoofdfase van het onderzoek.
Het is de maat voor de totale plasmablootstelling.
De chromogene assay werd uitgevoerd met normaal humaan plasma (NHP) als kalibrator.
|
Voor dosis en 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 en 96 uur na dosis in week 0 en week 28
|
|
Gebied onder de curve (AUC0-t)
Tijdsspanne: Voor dosis en 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 en 96 uur na dosis in week 0 en week 28
|
Gebied onder het plasma-activiteit versus tijdprofiel van tijd nul tot de laatste meetbare activiteit (AUC0-t) werd gemeten op twee tijdstippen Bezoek 2a (week 0) en bezoek 7 (week 28) tijdens de hoofdfase van het onderzoek.
De chromogene assay werd uitgevoerd met normaal humaan plasma (NHP) als kalibrator.
|
Voor dosis en 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 en 96 uur na dosis in week 0 en week 28
|
|
Terminale halfwaardetijd (t1/2)
Tijdsspanne: Voor dosis en 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 en 96 uur na dosis in week 0 en week 28
|
t½ = ln(2) / λz, waarbij λz de terminale eliminatiesnelheidsconstante is.
De terminale eliminatiesnelheidsconstante werd geschat met behulp van lineaire regressie op het terminale deel van het log(activiteit) versus tijdprofiel.
Dit werd gemeten bij bezoek 2a (week 0) en bezoek 7 (week 28) tijdens de hoofdfase van het onderzoek.
De chromogene assay werd uitgevoerd met normaal humaan plasma (NHP) als kalibrator.
|
Voor dosis en 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 en 96 uur na dosis in week 0 en week 28
|
|
Opruiming (CL)
Tijdsspanne: Voor dosis en 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 en 96 uur na dosis in week 0 en week 28
|
Totale plasmaklaring (CL) van het geneesmiddel na intraveneuze toediening werd gemeld.
De klaring werd berekend met behulp van de formule CL= Dosis / AUC(0-inf).
Dit werd gemeten op twee tijdstippen Bezoek 2a (week 0) en bezoek 7 (week 28) tijdens de hoofdfase van het onderzoek.
De chromogene assay werd uitgevoerd met normaal humaan plasma (NHP) als kalibrator.
|
Voor dosis en 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 en 96 uur na dosis in week 0 en week 28
|
|
Gemiddelde verblijftijd (MRT)
Tijdsspanne: Voor dosis en 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 en 96 uur na dosis in week 0 en week 28
|
MRT = AUMC/AUC(0-inf), waarbij AUMC de oppervlakte onder de curve van het eerste moment is, d.w.z. de oppervlakte onder de curve t∙C(t), berekend met dezelfde methode als AUC(0-inf) (lineaire trapeziumvormige methode + geëxtrapoleerd gebied).
Dit werd gemeten op twee tijdstippen Bezoek 2a (week 0) en bezoek 7 (week 28) tijdens de hoofdfase van het onderzoek.
De chromogene assay werd uitgevoerd met normaal humaan plasma (NHP) als kalibrator.
|
Voor dosis en 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 en 96 uur na dosis in week 0 en week 28
|
|
Distributievolume bij stabiele toestand (Vss)
Tijdsspanne: Voor dosis en 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 en 96 uur na dosis in week 0 en week 28
|
Het schijnbare verdelingsvolume bij steady-state is een product van de gemiddelde verblijftijd en klaring en werd berekend met de formule - Vss = CL x MRT.
Dit werd gemeten op twee tijdstippen Bezoek 2a (week 0) en bezoek 7 (week 28) tijdens de hoofdfase van het onderzoek.
De chromogene assay werd uitgevoerd met normaal humaan plasma (NHP) als kalibrator.
|
Voor dosis en 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 en 96 uur na dosis in week 0 en week 28
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Giangrande P, Chowdary P, Enhrenforth S, Hanabusa H, Leebeek FW, Lentz SR, Nemes L, Poulsen LH, Santagostino E, You CW, Clausen WHO, Oldenburg J and on behalf of for the pathfinder™2 Investigators. Clinical evaluation of novel recombinant glycopegylated FVIII (turoctocog alfa pegol, N8-GP): efficacy and safety in previously treated patients with severe hemophilia A - results of pathfinder™2 international trial. Journal of Thrombosis and Haemostasis (Abstracts) 2015; 13 (Supplement S2): 1-997 [OR212]
- Giangrande P, Andreeva T, Chowdary P, Ehrenforth S, Hanabusa H, Leebeek FW, Lentz SR, Nemes L, Poulsen LH, Santagostino E, You CW, Clausen WH, Jonsson PG, Oldenburg J; Pathfinder2 Investigators. Clinical evaluation of glycoPEGylated recombinant FVIII: Efficacy and safety in severe haemophilia A. Thromb Haemost. 2017 Jan 26;117(2):252-261. doi: 10.1160/TH16-06-0444. Epub 2016 Dec 1. Erratum In: Thromb Haemost. 2017 Jun;117(6):1163.
- Giangrande P, Abdul Karim F, Nemes L, You CW, Landorph A, Geybels MS, Curry N. Long-term safety and efficacy of N8-GP in previously treated adults and adolescents with hemophilia A: Final results from pathfinder2. J Thromb Haemost. 2020 Sep;18 Suppl 1(Suppl 1):5-14. doi: 10.1111/jth.14959.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 januari 2012
Primaire voltooiing (Werkelijk)
10 december 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
10 december 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 november 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 november 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
28 november 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
23 november 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 november 2020
Laatst geverifieerd
1 november 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- NN7088-3859
- U1111-1119-7416 (Andere identificatie: WHO)
- 2011-001142-15 (EudraCT-nummer)
- JapicCTI-121749 (Andere identificatie: Japic)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .