Оценка безопасности и эффективности, включая фармакокинетику, NNC 0129-0000-1003 при введении для лечения и профилактики кровотечений у субъектов с гемофилией А (pathfinder™2)
3 ноября 2020 г. обновлено: Novo Nordisk A/S
Многонациональное исследование по оценке безопасности и эффективности, включая фармакокинетику, NNC 0129-0000-1003 при применении для лечения и профилактики кровотечений у пациентов с гемофилией А
Это испытание проводится во всем мире.
Целью исследования является оценка безопасности и эффективности, включая фармакокинетику (воздействие исследуемого препарата на организм) NNC 0129-0000-1003 (N8-GP) у субъектов с гемофилией А.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
186
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3052
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Sofia, Болгария, 1756
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Sao Paulo
-
Campinas, Sao Paulo, Бразилия, 13081-970
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия, H-1134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Debrecen, Венгрия, 4012
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Германия, 10249
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bonn, Германия, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Frankfurt/M., Германия, 60590
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Hannover, Германия, 30625
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Homburg, Германия, 66421
- Novo Nordisk Investigational Site
-
München, Германия, 80336
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
København Ø, Дания, 2100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Århus N, Дания, 8200
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Tel-Hashomer, Израиль, 52621
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Madrid, Испания, 28046
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Málaga, Испания, 29010
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Firenze, Италия, 50134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Milano, Италия, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Udine, Италия, 33100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Vicenza, Италия, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Daejeon, Корея, Республика, 302-799
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Малайзия, 50400
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Selangor Darul Ehsan, Малайзия, 68000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Groningen, Нидерланды, 9713 GZ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Rotterdam, Нидерланды, 3015 CE
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Норвегия, 0027
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
San Juan, Пуэрто-Рико, 00935
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Saint-Petersburg, Российская Федерация, 191065
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Basingstoke, Соединенное Королевство, RG24 9NA
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Oxford, Соединенное Королевство, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2JF
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
California
-
Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Torrance, California, Соединенные Штаты, 90502-2004
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010-2978
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83712
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118-5720
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
East Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 48823
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198-5456
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Newark, New Jersey, Соединенные Штаты, 07102
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 452289
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Dayton, Ohio, Соединенные Штаты, 45404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232-9830
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99204
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Changhua, Тайвань, 500
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Taipei, Тайвань, 100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Adana, Турция, 01130
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bornova-IZMIR, Турция, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Samsun, Турция, 55319
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Франция, 69677
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kremlin-Bicêtre, Франция, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nantes Cedex 1, Франция, 44093
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Paris, Франция, 75015
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Split, Хорватия, 21 000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Zagreb, Хорватия, 10 000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Genève 14, Швейцария, 1211
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Lausanne, Швейцария, 1011
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Zürich, Швейцария, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Malmö, Швеция, 205 02
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Aichi, Япония, 466-8560
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Hiroshima, Япония, 734-8551
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kitakyusyu, Fukuoka, Япония, 807 8555
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nara, Япония, 634-8522
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Saitama, Япония, 350-0225
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shimotsuke-shi, Tochigi, Япония, 329 0498
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shizuoka, Япония, 420-8660
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Япония, 167-0035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Япония, 160-0023
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Япония, 108-8639
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Yokohama-shi, Kanagawa, Япония, 241-0811
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения: - Пациенты мужского пола с тяжелой врожденной гемофилией А (активность FVIII ниже 1%, согласно медицинским записям) - Документально подтвержденный анамнез не менее 150 ЭД (дней воздействия) других препаратов FVIII - Возраст не менее 12 лет и масса тела не менее 35 кг (за исключением Хорватии, Франции, России, Израиля и Нидерландов, где нижний возрастной предел составляет 18 лет) Критерии исключения: - Предыдущее участие в этом испытании определяется как отказ после введения N8-GP - Любой прием ингибиторов FVIII в анамнезе - Ингибиторы FVIII выше или равно 0,6 БЕ/мл при скрининге - ВИЧ (вирус иммунодефицита человека) положительный, определенный медицинскими записями с количеством CD4+ (подтип Т-лимфоцитов) ниже или равным 200/мкл или вирусной нагрузкой более 400000 копий/мл .
Если данные отсутствуют в медицинских записях за последние 6 месяцев, уровень CD4+ будет измерен во время скринингового визита - Врожденные или приобретенные нарушения свертывания крови, кроме гемофилии А
инфаркт миокарда, цереброваскулярное заболевание или тромбоз глубоких вен) в соответствии с имеющимися медицинскими записями - Количество тромбоцитов ниже 50 000 тромбоцитов/мкл (лабораторное значение на скрининговом визите) лаборатория - уровень креатинина, равный или превышающий верхний предел нормы более чем в 1,5 раза (в соответствии с центральными лабораторными референтными диапазонами) - постоянный прием иммуномодулирующих или химиотерапевтических препаратов
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Профилактика
|
Вводится внутривенно
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: По требованию
|
Вводится внутривенно
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Уровень заболеваемости ингибиторами FVIII ≥0,6 БЕ: примерно через 19 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 месяцев
|
Все участники с нейтрализующими антителами были включены в числитель, а любой участник с минимум 50 днями воздействия плюс любой участник с ингибирующими ингибиторами был включен в знаменатель.
Положительный тест на ингибитор определялся как ≥0,6 единиц Бетесда (BU).
Оценки основаны на точных вычислениях для биномиального распределения.
Для расчета «уровня ингибиторов» числитель включал всех участников с нейтрализующими антителами, а знаменатель включал всех участников с минимум 50 воздействиями плюс любой участник с менее чем 50 воздействиями, но с нейтрализующими ингибиторами.
|
Примерно через 19 месяцев
|
|
Годовая частота кровотечений в группе профилактики: примерно через 19 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 месяцев
|
Годовая частота кровотечений (ABR) — это количество эпизодов кровотечения в год.
Это оценивалось только для профилактического лечения N8-GP.
|
Примерно через 19 месяцев
|
|
Уровень заболеваемости ингибиторами FVIII ≥0,6 БЕ: примерно через 25 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 25 мес.
|
Все участники с нейтрализующими антителами были включены в числитель, а любой участник с минимум 50 днями воздействия плюс любой участник с ингибирующими ингибиторами был включен в знаменатель.
Положительный тест на ингибитор определялся как ≥0,6 единиц Бетесда (BU).
Оценки основаны на точных вычислениях для биномиального распределения.
Для расчета «уровня ингибиторов» числитель включал всех участников с нейтрализующими антителами, а знаменатель включал всех участников с минимум 50 воздействиями плюс любой участник с менее чем 50 воздействиями, но с нейтрализующими ингибиторами.
|
Примерно через 25 мес.
|
|
Годовая частота кровотечений в группе профилактики: примерно через 25 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 25 мес.
|
ABR – количество эпизодов кровотечения в год.
Это оценивалось только для профилактического лечения N8-GP.
|
Примерно через 25 мес.
|
|
Частота встречаемости ингибиторов FVIII ≥0,6 БЕ: приблизительно в возрасте 80 месяцев
Временное ограничение: Примерно в 80 мес.
|
Все участники с нейтрализующими антителами были включены в числитель, а любой участник с минимум 50 днями воздействия плюс любой участник с ингибирующими ингибиторами был включен в знаменатель.
Положительный тест на ингибитор определялся как ≥0,6 единиц Бетесда (BU).
Оценки основаны на точных вычислениях для биномиального распределения.
Для расчета «уровня ингибиторов» числитель включал всех участников с нейтрализующими антителами, а знаменатель включал всех участников с минимум 50 воздействиями плюс любой участник с менее чем 50 воздействиями, но с нейтрализующими ингибиторами.
|
Примерно в 80 мес.
|
|
Годовая частота кровотечений в группе профилактики: примерно через 80 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 80 мес.
|
Годовая частота кровотечений (ABR) — это количество эпизодов кровотечения в год, зарегистрированных во время профилактического лечения N8-GP.
|
Примерно через 80 мес.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Гемостатический эффект N8-GP при использовании для лечения кровотечений, оцененный по четырехбалльной шкале гемостатического ответа (отличный, хороший, умеренный и отсутствие): примерно через 19 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 месяцев
|
Гемостатический эффект N8-GP при лечении эпизодов кровотечения оценивали по 4-балльной шкале ответа: нет, умеренный, хороший или отличный.
Оценка во время испытания проводилась участником и/или родителем(ями)/опекуном в течение приблизительно 8 часов после однократной инъекции следующим образом: Отлично: резкое облегчение боли и/или явное уменьшение объективных признаков кровотечения в течение приблизительно 8 часов после однократной инъекции ; Хорошее: значительное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения примерно в течение 8 часов после однократной инъекции, но, возможно, для полного устранения требуется более одной инъекции; Умеренный: Вероятный или незначительный положительный эффект в течение примерно 8 часов после первой инъекции, но обычно требуется более одной инъекции; Нет: Нет улучшения или ухудшение симптомов.
|
Примерно через 19 месяцев
|
|
Гемостатический эффект N8-GP при использовании для лечения кровотечений, оцененный по четырехбалльной шкале гемостатического ответа (отличный, хороший, умеренный и отсутствие): примерно через 25 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 25 мес.
|
Гемостатический эффект N8-GP при лечении эпизодов кровотечения оценивали по 4-балльной шкале ответа: нет, умеренный, хороший или отличный.
Оценка во время испытания проводилась участником и/или родителем(ями)/опекуном в течение приблизительно 8 часов после однократной инъекции следующим образом: Отлично: резкое облегчение боли и/или явное уменьшение объективных признаков кровотечения в течение приблизительно 8 часов после однократной инъекции ; Хорошее: значительное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения примерно в течение 8 часов после однократной инъекции, но, возможно, для полного устранения требуется более одной инъекции; Умеренный: Вероятный или незначительный положительный эффект в течение примерно 8 часов после первой инъекции, но обычно требуется более одной инъекции; Нет: Нет улучшения или ухудшение симптомов.
|
Примерно через 25 мес.
|
|
Гемостатический эффект N8-GP при лечении кровотечений, оцененный по четырехбалльной шкале гемостатического ответа (отличный, хороший, умеренный и отсутствие): примерно через 80 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 80 мес.
|
Гемостатический эффект N8-GP при лечении эпизодов кровотечения оценивали по 4-балльной шкале ответа: нет, умеренный, хороший или отличный.
Оценка во время испытания проводилась участником и/или родителем(ями)/опекуном в течение приблизительно 8 часов после однократной инъекции следующим образом: Отлично: резкое облегчение боли и/или явное уменьшение объективных признаков кровотечения в течение приблизительно 8 часов после однократной инъекции ; Хорошее: значительное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения примерно в течение 8 часов после однократной инъекции, но, возможно, для полного устранения требуется более одной инъекции; Умеренный: Вероятный или незначительный положительный эффект в течение примерно 8 часов после первой инъекции, но обычно требуется более одной инъекции; Нет: Нет улучшения или ухудшение симптомов.
|
Примерно через 80 мес.
|
|
Потребление N8-GP на эпизод кровотечения (количество инфузий): примерно через 19 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 месяцев
|
Сообщалось о среднем количестве инфузий N8-GP, использованных для лечения кровотечения, от начала до остановки кровотечения.
|
Примерно через 19 месяцев
|
|
Потребление N8-GP на эпизод кровотечения (количество инфузий): примерно через 25 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 25 мес.
|
Сообщалось о среднем количестве инфузий N8-GP, использованных для лечения кровотечения, от начала до остановки кровотечения.
|
Примерно через 25 мес.
|
|
Потребление N8-GP на эпизод кровотечения (количество инфузий): примерно через 80 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 80 мес.
|
Сообщалось о среднем количестве инфузий N8-GP, использованных для лечения кровотечения, от начала до остановки кровотечения.
|
Примерно через 80 мес.
|
|
Потребление N8-GP на эпизод кровотечения (ЕД/кг): примерно через 19 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 месяцев
|
Сообщалось о среднем потреблении N8-GP (Ед/кг), используемого для лечения кровотечения, от начала до остановки кровотечения.
|
Примерно через 19 месяцев
|
|
Потребление N8-GP на эпизод кровотечения (ЕД/кг): примерно через 25 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 25 мес.
|
Сообщалось о среднем потреблении N8-GP (Ед/кг), используемого для лечения кровотечения, от начала до остановки кровотечения.
|
Примерно через 25 мес.
|
|
Потребление N8-GP на эпизод кровотечения (ЕД/кг): примерно через 80 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 80 мес.
|
Сообщалось о среднем потреблении N8-GP (Ед/кг), используемого для лечения кровотечения, от начала до остановки кровотечения.
|
Примерно через 80 мес.
|
|
Потребление N8-GP (количество инфузий) во время профилактики и лечения по требованию: примерно через 19 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 месяцев
|
Количество инфузий представлено как средняя доза, используемая при профилактике и лечении по требованию.
|
Примерно через 19 месяцев
|
|
Потребление N8-GP (количество инфузий) во время профилактики и лечения по требованию: примерно через 25 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 25 мес.
|
Количество инфузий представлено как средняя доза, используемая при профилактике и лечении по требованию.
|
Примерно через 25 мес.
|
|
Потребление N8-GP (количество инфузий) во время профилактики и лечения по требованию: примерно через 80 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 80 мес.
|
Количество инфузий представлено как средняя доза, используемая при профилактике и лечении по требованию.
|
Примерно через 80 мес.
|
|
Потребление N8-GP (ед/кг в месяц) во время профилактики и лечения по требованию: примерно через 19 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 месяцев
|
Сообщалось о среднем потреблении N8-GP, используемого для лечения кровотечения, от начала до остановки кровотечения (в месяц на участника).
|
Примерно через 19 месяцев
|
|
Потребление N8-GP (ед/кг в месяц) во время профилактики и лечения по требованию: примерно через 25 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 25 мес.
|
Сообщалось о среднем потреблении N8-GP, используемого для лечения кровотечения, от начала до остановки кровотечения (в месяц на участника).
|
Примерно через 25 мес.
|
|
Потребление N8-GP (ед/кг в месяц) во время профилактики и лечения по требованию: примерно через 80 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 80 мес.
|
Сообщалось о среднем потреблении N8-GP, используемого для лечения кровотечения, от начала до остановки кровотечения (в месяц на участника).
|
Примерно через 80 мес.
|
|
Потребление N8-GP (ед/кг в год) во время профилактики и лечения по требованию: примерно через 19 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 месяцев
|
Сообщалось о среднем потреблении N8-GP, используемого для лечения кровотечения, от начала до остановки кровотечения (в год на одного участника).
|
Примерно через 19 месяцев
|
|
Потребление N8-GP (ед/кг в год) во время профилактики и лечения по требованию: примерно через 25 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 25 мес.
|
Сообщалось о среднем потреблении N8-GP, используемого для лечения кровотечения, от начала до остановки кровотечения (в год на одного участника).
|
Примерно через 25 мес.
|
|
Потребление N8-GP (ед/кг в год) во время профилактики и лечения по требованию: примерно через 80 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 80 мес.
|
Сообщалось о среднем потреблении N8-GP, используемого для лечения кровотечения, от начала до остановки кровотечения (в год на одного участника).
|
Примерно через 80 мес.
|
|
Гемостатический эффект, измеренный восстановлением и минимальными уровнями FVIII:C (у всех пациентов, получающих профилактическое лечение): примерно через 19 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 месяцев
|
Восстановление и минимальные уровни FVIII:C были зарегистрированы для всех участников на визите 3 (неделя 4) и в конце основной фазы (прибл.
19 месяцев).
Данные были представлены для всех участников, получавших профилактическое лечение.
Хромогенный анализ проводили с использованием специфического стандарта продукта N8-GP (PSS) в качестве калибратора.
|
Примерно через 19 месяцев
|
|
Гемостатический эффект, измеренный восстановлением и минимальными уровнями FVIII:C (у всех пациентов, получающих профилактическое лечение): примерно через 25 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 25 мес.
|
Восстановление и минимальные уровни FVIII:C были зарегистрированы для всех участников в конце расширенной фазы 1 исследования (ок.
25 месяцев).
Данные были представлены для всех участников, получавших профилактическое лечение.
Хромогенный анализ проводили с использованием специфического стандарта продукта N8-GP (PSS) в качестве калибратора.
|
Примерно через 25 мес.
|
|
Гемостатический эффект, измеренный восстановлением и минимальными уровнями FVIII:C (у всех пациентов, получающих профилактическое лечение): примерно через 80 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 80 мес.
|
Поскольку пациентам было разрешено изменить режим профилактики в любое время в течение части 2 расширенной фазы, и поскольку интервалы посещений были разными для двух схем профилактического лечения (Q4D и Q7D), данные об активности FVIII представлены только как постепенное восстановление в этот момент времени.
|
Примерно через 80 мес.
|
|
Результаты, о которых сообщают пациенты - изменение общих баллов HAEMO-QOL (пациенты в возрасте 13–16 лет) примерно через 19 и 25 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 и 25 месяцев
|
Сообщаемые результаты представляют собой изменение по сравнению с исходным уровнем (0-й месяц), измеренное в конце основной фазы (приблизительно 19-й месяц), и изменение по сравнению с 19-м месяцем в конце расширения 1 (приблизительно 25-й месяц) исследования.
Оценка HAEMO-QOL включала вопросы о физическом здоровье, самочувствии, отношении к себе, семье, друзьям, воспринимаемой поддержке, других людях, спорте и школе, отношении к гемофилии, лечении, будущем и отношениях.
Диапазон баллов по каждому вопросу составлял от 0 до 100, при этом более низкий балл указывал на лучшее качество жизни, связанное с гемофилией.
|
Примерно через 19 и 25 месяцев
|
|
Результаты, о которых сообщают пациенты — изменение общих баллов HAEMO-QOL (пациенты в возрасте 13–16 лет): примерно через 80 месяцев
Временное ограничение: 2-<3 лет, 3-<4 лет, 4-<5 лет, 5-<6 лет и 6-<7 лет
|
Сообщаемые результаты представляют собой изменения от визита 1 (месяц 0) до конца расширенной фазы 2 (месяц 80) исследования.
Временные интервалы назначаются на основе времени после первой дозы.
Возможно, что участник мог ответить более чем на один вопросник за один временной интервал.
Оценка HAEMO-QOL включала вопросы о физическом здоровье, самочувствии, отношении к себе, семье, друзьям, воспринимаемой поддержке, других людях, спорте и школе, отношении к гемофилии, лечении, будущем и отношениях.
Диапазон баллов по каждому вопросу составлял от 0 до 100, при этом более низкий балл указывал на лучшее качество жизни, связанное с гемофилией.
Общее количество проанализированных единиц = Максимальное количество анкет, на которые ответили участники для этой конечной точки.
Общее количество проанализированных участников = максимальное количество участников, внесших вклад в анализ для каждой временной точки.
|
2-<3 лет, 3-<4 лет, 4-<5 лет, 5-<6 лет и 6-<7 лет
|
|
Результаты, о которых сообщают пациенты — изменение общих баллов HAEMO-QOL (родители пациентов в возрасте 13–16 лет): примерно через 19 и 25 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 и 25 месяцев
|
Сообщаемые результаты представляют собой изменение исходного уровня (0-й месяц), измеренное в конце основной фазы (19-й месяц), и изменение с 19-го месяца до конца продления 1 (25-й месяц) исследования.
Анкета заполнялась родителями пациентов в возрасте 13-16 лет.
Оценка HAEMO-QOL включала вопросы о физическом здоровье, самочувствии, отношении к себе, семье, друзьям, воспринимаемой поддержке, других людях, спорте и школе, отношении к гемофилии, лечении, будущем и отношениях.
Диапазон баллов по каждому вопросу составлял от 0 до 100, при этом более низкий балл указывал на лучшее качество жизни, связанное с гемофилией.
|
Примерно через 19 и 25 месяцев
|
|
Результаты, о которых сообщают пациенты - изменение общих баллов HAEMO-QOL (родители пациентов в возрасте 13-16 лет): примерно через 80 месяцев
Временное ограничение: 2-<3 лет, 3-<4 лет, 4-<5 лет, 5-<6 лет и 6-<7 лет
|
Сообщаемые результаты представляют собой изменения от визита 1 (месяц 0) до конца расширенной фазы 2 (месяц 80) исследования.
Анкета заполнялась родителями пациентов в возрасте 13-16 лет.
Временные интервалы назначаются на основе времени после первой дозы.
Возможно, что участник мог ответить более чем на один вопросник за один временной интервал.
Оценка HAEMO-QOL включала вопросы о физическом здоровье, самочувствии, отношении к себе, семье, друзьям, воспринимаемой поддержке, других людях, спорте и школе, отношении к гемофилии, лечении, будущем и отношениях.
Диапазон баллов по каждому вопросу составлял от 0 до 100, при этом более низкий балл указывал на лучшее качество жизни, связанное с гемофилией.
Общее количество проанализированных единиц = Максимальное количество анкет, на которые ответили участники для этой конечной точки.
Общее количество проанализированных участников = максимальное количество участников, внесших вклад в анализ для каждой временной точки.
|
2-<3 лет, 3-<4 лет, 4-<5 лет, 5-<6 лет и 6-<7 лет
|
|
Результаты, о которых сообщают пациенты - изменение HAEM-A-QOL (>=17 лет) Общие баллы: примерно через 19 и 25 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 и 25 месяцев
|
Сообщаемые результаты представляют собой изменение исходного уровня (0-й месяц), измеренное в конце основной фазы (19-й месяц), и изменение с 19-го месяца до конца продления 1 (25-й месяц) исследования.
Оценка HAEM-A-QOL (для взрослых (>=17 лет)) включала вопросы по вопросам физического здоровья, самочувствия, представления о себе, спорте и отдыхе, работе и школе, борьбе с гемофилией, лечении, будущем, планировании семьи, партнерство и сексуальность.
Диапазон баллов по каждому вопросу составлял от 0 до 100, при этом более низкий балл указывал на лучшее качество жизни, связанное с гемофилией.
|
Примерно через 19 и 25 месяцев
|
|
Результаты, о которых сообщают пациенты - изменение HAEM-A-QOL (>=17 лет) Общие баллы: примерно через 80 месяцев
Временное ограничение: 2-<3 лет, 3-<4 лет, 4-<5 лет, 5-<6 лет и 6-<7 лет
|
Сообщаемые результаты представляют собой изменения от визита 1 (месяц 0) до конца расширенной фазы 2 (месяц 80) исследования.
Временные интервалы назначаются на основе времени после первой дозы.
Возможно, что участник мог ответить более чем на один вопросник за один временной интервал.
Общее количество проанализированных единиц = Максимальное количество анкет, на которые ответили участники для этой конечной точки.
Общее количество проанализированных участников = максимальное количество участников, внесших вклад в анализ для каждой временной точки.
Оценка HAEM-A-QOL (для взрослых (>=17 лет)) включала вопросы о физическом здоровье, самочувствии, отношении к себе, спорте и отдыхе, работе и школе, борьбе с гемофилией, лечении, будущем, планировании семьи и партнерстве. и сексуальность.
Диапазон баллов по каждому вопросу составлял от 0 до 100, при этом более низкий балл указывал на лучшее качество жизни, связанное с гемофилией.
Диапазон баллов по каждому вопросу составлял от 0 до 100, при этом более низкий балл указывал на лучшее качество жизни, связанное с гемофилией.
|
2-<3 лет, 3-<4 лет, 4-<5 лет, 5-<6 лет и 6-<7 лет
|
|
Результаты, о которых сообщают пациенты - изменение баллов HEMO-SAT (пациентов): примерно через 19 и 25 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 и 25 месяцев
|
Сообщаемые результаты представляют собой изменение исходного уровня (0-й месяц), измеренное в конце основной фазы (19-й месяц), и изменение с 19-го месяца до конца продления 1 (25-й месяц) исследования.
Оценка HEMO-SAT (гематологическая удовлетворенность) включала вопросы, касающиеся аспектов лечения, включая простоту и удобство, эффективность, нагрузку, специалистов/медсестер, центр/больницу, общую удовлетворенность (по сообщениям пациентов).
Взрослые, заполнившие анкету, могли набрать от 0 до 100 баллов, при этом более низкие баллы отражали большую удовлетворенность лечением.
Диапазон шкалы для каждого из 6 доменов составлял от 0 до 100, при этом более низкие баллы отражали большую удовлетворенность лечением.
Снижение оценки будет означать улучшение.
|
Примерно через 19 и 25 месяцев
|
|
Результаты, о которых сообщают пациенты - изменение баллов HEMO-SAT (пациентов): примерно через 80 месяцев
Временное ограничение: 1-<2 лет, 2-<3 лет, 3-<4 лет, 4-<5 лет, 5-<6 лет и 6-<7 лет
|
Сообщаемые результаты представляют собой изменения от визита 1 (месяц 0) до конца расширенной фазы 2 (месяц 80) исследования.
Временные интервалы назначаются на основе времени после первой дозы.
Возможно, что участник мог ответить более чем на один вопросник за один временной интервал.
Общее количество проанализированных единиц = Максимальное количество анкет, на которые ответили участники для этой конечной точки.
Общее количество проанализированных участников = максимальное количество участников, внесших вклад в анализ для каждой временной точки.
Оценка HEMO-SAT включала вопросы по аспектам лечения, включая простоту и удобство, эффективность, нагрузку, специалистов/медсестер, центр/больницу, общую удовлетворенность (по сообщениям пациентов).
Взрослые, заполнившие анкету, могли набрать от 0 до 100 баллов, при этом более низкие баллы отражали большую удовлетворенность лечением.
Диапазон шкалы для каждого из 6 доменов составлял от 0 до 100, при этом более низкие баллы отражали большую удовлетворенность лечением.
Снижение оценки будет означать улучшение.
|
1-<2 лет, 2-<3 лет, 3-<4 лет, 4-<5 лет, 5-<6 лет и 6-<7 лет
|
|
Результаты, о которых сообщают пациенты - изменение баллов HEMO-SAT (родители): примерно через 19 и 25 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 и 25 месяцев
|
Резюме изменений было основано на индивидуальных изменениях, наблюдаемых при визите 13 (приблизительно через 19 месяцев) по сравнению с визитом 2а до введения дозы (месяц 0).
Оценка HEMO-SAT включала вопросы, касающиеся аспектов лечения, включая простоту и удобство, эффективность, нагрузку, специалистов/медсестер, центр/больницу, общую удовлетворенность (по сообщениям родителей).
Взрослые, заполнившие анкету, могли набрать от 0 до 100 баллов, при этом более низкие баллы отражали большую удовлетворенность лечением.
Диапазон шкалы для каждого из 6 доменов составлял от 0 до 100, при этом более низкие баллы отражали большую удовлетворенность лечением.
Снижение оценки будет означать улучшение.
|
Примерно через 19 и 25 месяцев
|
|
Результаты, о которых сообщают пациенты - изменение баллов HEMO-SAT (родители): примерно через 80 месяцев
Временное ограничение: 2-<3 лет, 3-<4 лет, 4-<5 лет, 5-<6 лет и 6-<7 лет
|
Сообщаемые результаты относятся к визиту 1 (месяц 0) и изменяются с визита 1 до конца расширенной фазы 2 (месяц 80) исследования.
Временные интервалы назначаются на основе времени после первой дозы.
Возможно, что участник мог ответить более чем на один вопросник за один временной интервал.
Общее количество проанализированных единиц = Макс.
нет анкет, на которые ответили участники для этой конечной точки.
Общее количество проанализированных участников = макс.
количество участников, внесших вклад в анализ для каждой временной точки.
Оценка HEMO-SAT включала вопросы по аспектам лечения, включая простоту и удобство, эффективность, нагрузку, специалистов/медсестер, центр/больницу, общую удовлетворенность.
Взрослые, заполнившие анкету, могли набрать от 0 до 100 баллов, при этом более низкие баллы отражали большую удовлетворенность лечением.
Диапазон шкалы для каждого из 6 доменов составлял от 0 до 100, при этом более низкие баллы отражали большую удовлетворенность лечением.
Снижение оценки будет означать улучшение.
|
2-<3 лет, 3-<4 лет, 4-<5 лет, 5-<6 лет и 6-<7 лет
|
|
Результаты, о которых сообщают пациенты — изменение показателей EQ-5D-VAS: примерно через 19 и 25 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 и 25 месяцев
|
Сообщаемые результаты представляют собой изменение исходного уровня (0-й месяц), измеренное в конце основной фазы (19-й месяц), и изменение с 19-го месяца до конца продления 1 (25-й месяц) исследования.
Европейская визуально-аналоговая шкала качества жизни (EQ5D-VAS) регистрирует самооценку здоровья пациента по вертикальной визуально-аналоговой шкале, где конечные точки обозначены как «Лучшее здоровье, которое вы можете себе представить» и «Худшее здоровье, которое вы можете себе представить».
ВАШ можно использовать в качестве количественного показателя состояния здоровья, отражающего собственное суждение пациента.
EQ-5D-VAS: диапазон от 0 до 100.
Более высокий балл свидетельствует о лучшем самочувствии.
Положительное изменение указывает на улучшение.
|
Примерно через 19 и 25 месяцев
|
|
Результаты, о которых сообщают пациенты — изменение показателей EQ-5D-VAS: примерно через 80 месяцев
Временное ограничение: 1-<2 лет, 2-<3 лет, 3-<4 лет, 4-<5 лет, 5-<6 лет и 6-<7 лет
|
Сообщаемые результаты представляют собой изменения от визита 1 (месяц 0) до конца расширенной фазы 2 (месяц 80) исследования.
Временные интервалы назначаются на основе времени после первой дозы.
Возможно, что участник мог ответить более чем на один вопросник за один временной интервал.
Общее количество проанализированных единиц = Максимальное количество анкет, на которые ответили участники для этой конечной точки.
Общее количество проанализированных участников = максимальное количество участников, внесших вклад в анализ для каждой временной точки.
EQ5D-VAS регистрирует самооценку здоровья пациента по вертикальной визуальной аналоговой шкале, где конечные точки обозначены как «Лучшее здоровье, которое вы можете себе представить» и «Худшее здоровье, которое вы можете себе представить».
ВАШ можно использовать в качестве количественного показателя состояния здоровья, отражающего собственное суждение пациента.
EQ-5D-VAS: диапазон от 0 до 100.
Более высокий балл свидетельствует о лучшем самочувствии.
Положительное изменение указывает на улучшение.
|
1-<2 лет, 2-<3 лет, 3-<4 лет, 4-<5 лет, 5-<6 лет и 6-<7 лет
|
|
Результаты, о которых сообщают пациенты - изменение европейского индекса полезности качества жизни: примерно через 19 и 25 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 и 25 месяцев
|
Сообщаемые результаты представляют собой изменение исходного уровня (0-й месяц), измеренное в конце основной фазы (19-й месяц), и изменение с 19-го месяца до конца продления 1 (25-й месяц) исследования.
Европейский индекс полезности качества жизни включает пять параметров: мобильность, уход за собой, обычная деятельность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия.
Каждое измерение имеет 3 уровня, где 1 указывает на лучшее состояние здоровья (отсутствие проблем), а 3 указывает на худшее состояние здоровья (прикован к постели).
Формула оценки, разработанная EuroQol Group, присваивает значение полезности для каждого домена в профиле.
Оценка преобразуется и дает общий диапазон оценок от -0,594 до 1,000; положительное изменение указывает на улучшение.
|
Примерно через 19 и 25 месяцев
|
|
Результаты, о которых сообщают пациенты - изменение показателей европейского индекса полезности качества жизни: примерно через 80 месяцев
Временное ограничение: 1-<2 лет, 2-<3 лет, 3-<4 лет, 4-<5 лет, 5-<6 лет и 6-<7 лет
|
Сообщаемые результаты представляют собой изменения от визита 1 (месяц 0) до конца расширенной фазы 2 (месяц 80) исследования.
Временные интервалы назначаются на основе времени после первой дозы.
Возможно, что пациент отвечает более чем на один вопросник за один временной интервал.
Общее количество проанализированных единиц = Макс. анкет, на которые ответили участники для этой конечной точки.
В целом нет. проанализированных участников = макс. участников, проанализированных в каждый момент времени.
Этот индекс полезности имеет 5 параметров: мобильность, уход за собой, обычная деятельность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия.
Каждое измерение имеет 3 уровня, где 1 указывает на лучшее состояние здоровья (отсутствие проблем), а 3 указывает на худшее состояние здоровья (прикован к постели).
Формула оценки, разработанная EuroQol Group, присваивает значение полезности для каждого домена в профиле.
Оценка преобразуется и дает общий диапазон оценок от -0,594 до 1,000; положительное изменение указывает на улучшение.
|
1-<2 лет, 2-<3 лет, 3-<4 лет, 4-<5 лет, 5-<6 лет и 6-<7 лет
|
|
Количество госпитализаций во время исследования
Временное ограничение: Примерно через 19, 25 и 80 месяцев
|
Сообщалось о количестве госпитализаций, имевших место в ходе исследования.
|
Примерно через 19, 25 и 80 месяцев
|
|
Количество дней в больнице во время судебного разбирательства
Временное ограничение: Примерно через 19, 25 и 80 месяцев
|
Сообщалось о среднем количестве дней, которые участники провели в больнице во время исследования.
|
Примерно через 19, 25 и 80 месяцев
|
|
Количество госпитализаций в отделение неотложной помощи (ER) во время испытания
Временное ограничение: Примерно через 19, 25 и 80 месяцев
|
Количество госпитализаций в отделение неотложной помощи, которые имели место в исследовании, сообщалось для каждой группы.
|
Примерно через 19, 25 и 80 месяцев
|
|
Количество дней, пропущенных в школе или на работе
Временное ограничение: Примерно 19, 25 и 80 месяцев
|
Сообщалось среднее количество дней, которые участники пропустили, чтобы пойти в школу или на работу.
|
Примерно 19, 25 и 80 месяцев
|
|
Количество дней использования помощи при передвижении
Временное ограничение: Примерно 19, 25 и 80 месяцев
|
Сообщалось о среднем количестве дней, в течение которых участники использовали какие-либо вспомогательные средства для передвижения во время исследования.
|
Примерно 19, 25 и 80 месяцев
|
|
Количество участников, использующих обезболивающие
Временное ограничение: Примерно через 25 и 80 месяцев
|
Сообщалось о количестве участников, принимавших обезболивающие препараты во время основной плюс дополнительной фазы 1 исследования (примерно 25 месяцев) и во время дополнительной фазы 2 (приблизительно 80 месяцев).
|
Примерно через 25 и 80 месяцев
|
|
Количество кровотечений при использовании обезболивающих
Временное ограничение: Примерно через 19 месяцев
|
Сообщалось о среднем количестве кровотечений при использовании обезболивающих препаратов в основной фазе исследования (примерно 19 месяцев).
|
Примерно через 19 месяцев
|
|
Количество нежелательных явлений, зарегистрированных в течение испытательного периода: примерно через 19 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 месяцев
|
Все представленные нежелательные явления (НЯ) связаны с лечением.
Нежелательное явление, возникшее во время лечения, определяли как событие, начавшееся после первого введения N8-GP.
|
Примерно через 19 месяцев
|
|
Количество нежелательных явлений, зарегистрированных в течение испытательного периода: примерно через 25 месяцев
Временное ограничение: После прибл. 25 месяцев
|
Все представленные нежелательные явления (НЯ) связаны с лечением.
Нежелательное явление, возникшее во время лечения, определяли как событие, начавшееся после первого введения N8-GP.
|
После прибл. 25 месяцев
|
|
Количество нежелательных явлений, зарегистрированных в течение испытательного периода: примерно через 80 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 80 мес.
|
Сообщалось о количестве нежелательных явлений, наблюдавшихся во время исследования примерно через 80 месяцев.
|
Примерно через 80 мес.
|
|
Количество серьезных нежелательных явлений, зарегистрированных в течение испытательного периода: примерно через 19 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 месяцев
|
Все представленные серьезные нежелательные явления (СНЯ) возникают в связи с лечением.
Нежелательное явление, возникшее во время лечения, определяли как событие, начавшееся после первого введения N8-GP.
|
Примерно через 19 месяцев
|
|
Количество серьезных нежелательных явлений, зарегистрированных в течение испытательного периода: примерно через 25 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 25 мес.
|
Все представленные серьезные нежелательные явления (СНЯ) возникают в связи с лечением.
Нежелательное явление, возникшее во время лечения, определяли как событие, начавшееся после первого введения N8-GP.
|
Примерно через 25 мес.
|
|
Количество серьезных нежелательных явлений, зарегистрированных в течение испытательного периода: примерно через 80 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 80 мес.
|
Все представленные серьезные нежелательные явления (СНЯ) возникают в связи с лечением.
Нежелательное явление, возникшее во время лечения, определяли как событие, начавшееся после первого введения N8-GP.
|
Примерно через 80 мес.
|
|
Изменение артериального давления: примерно через 19 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 месяцев
|
Сообщалось о среднем изменении значений систолического и диастолического артериального давления участников.
Резюме изменений было основано на индивидуальных изменениях, наблюдаемых при визите 13 (приблизительно через 19 месяцев) по сравнению с визитом 2а до введения дозы (месяц 0).
|
Примерно через 19 месяцев
|
|
Изменение артериального давления: примерно через 25 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 и 25 мес.
|
Сообщалось о среднем изменении значений систолического и диастолического артериального давления участников.
Резюме изменений было основано на индивидуальных изменениях, наблюдаемых на 17-м визите (примерно через 25 месяцев) по сравнению с 13-м визитом (приблизительно через 19 месяцев).
|
Примерно через 19 и 25 мес.
|
|
Изменение артериального давления: примерно через 80 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 80 мес.
|
Изменение артериального давления не рассчитывалось в расширенной фазе 2 исследования, поскольку участникам разрешалось переходить с Q4D на Q7D и наоборот.
|
Примерно через 80 мес.
|
|
Изменение пульса: примерно через 19 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 месяцев
|
Сообщалось о среднем изменении значений пульса участников.
Резюме изменений было основано на индивидуальных изменениях, наблюдаемых при визите 13 (приблизительно через 19 месяцев) по сравнению с визитом 2а до введения дозы (месяц 0).
|
Примерно через 19 месяцев
|
|
Изменение пульса: примерно через 25 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 25 мес.
|
Сообщалось о среднем изменении значений пульса участников.
Резюме изменений было основано на индивидуальных изменениях, наблюдаемых на 17-м визите (примерно через 25 месяцев) по сравнению с 13-м визитом (приблизительно через 19 месяцев).
|
Примерно через 25 мес.
|
|
Изменение пульса: примерно через 80 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 80 мес.
|
Изменение частоты пульса не рассчитывалось на 2-й расширенной фазе исследования, поскольку участникам разрешалось переходить с Q4D на Q7D и наоборот.
|
Примерно через 80 мес.
|
|
Изменение температуры тела: примерно через 19 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 месяцев
|
Сообщалось о среднем изменении значений температуры тела участников.
Резюме изменений было основано на индивидуальных изменениях, наблюдаемых при визите 13 (приблизительно через 19 месяцев) по сравнению с визитом 2а до введения дозы (месяц 0).
|
Примерно через 19 месяцев
|
|
Изменение температуры тела: примерно через 25 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 25 мес.
|
Сообщалось о среднем изменении значений температуры тела (С) участников.
Резюме изменений было основано на индивидуальных изменениях, наблюдаемых на 17-м визите (примерно через 25 месяцев) по сравнению с 13-м визитом (приблизительно через 19 месяцев).
|
Примерно через 25 мес.
|
|
Изменение температуры тела: примерно через 80 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 80 мес.
|
Изменение температуры тела не рассчитывалось в расширенной фазе 2 исследования, поскольку участникам разрешалось переходить с Q4D на Q7D и наоборот.
|
Примерно через 80 мес.
|
|
Изменение частоты дыхания: примерно через 19 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 19 месяцев
|
Сообщалось о среднем изменении значений частоты дыхания участников.
Резюме изменений было основано на индивидуальных изменениях, наблюдаемых при визите 13 (приблизительно через 19 месяцев) по сравнению с визитом 2а до введения дозы (месяц 0).
|
Примерно через 19 месяцев
|
|
Изменение частоты дыхания: примерно через 25 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 25 мес.
|
Сообщалось о среднем изменении значений частоты дыхания (вдохов/мин) участников.
Резюме изменений было основано на индивидуальных изменениях, наблюдаемых на 17-м визите (примерно через 25 месяцев) по сравнению с 13-м визитом (приблизительно через 19 месяцев).
|
Примерно через 25 мес.
|
|
Изменение частоты дыхания: примерно через 80 месяцев
Временное ограничение: Примерно через 80 мес.
|
Изменение частоты дыхания не рассчитывалось в расширенной фазе 2 исследования, поскольку участникам разрешалось переходить с Q4D на Q7D и наоборот.
|
Примерно через 80 мес.
|
|
Активность FVIII через 30 мин после инъекции (C30 мин)
Временное ограничение: Неделя 0, неделя 28
|
Активность FVIII в плазме измеряли через 30 минут после инъекции.
Это измеряли в двух временных точках: визит 2а (неделя 0) и визит 7 (неделя 28) во время основной фазы исследования.
Хромогенный анализ проводили с нормальной человеческой плазмой (NHP) в качестве калибратора.
|
Неделя 0, неделя 28
|
|
Постепенное восстановление (однократная доза и стабильное состояние)
Временное ограничение: Неделя 0, неделя 28
|
Постепенное восстановление определяли как нормированную по дозе активность, зарегистрированную через 30 минут после окончания инъекции.
Это измеряли в двух временных точках: визит 2а (неделя 0) и визит 7 (неделя 28) во время основной фазы исследования.
Хромогенный анализ проводили с использованием нормальной человеческой плазмы (NHP) в качестве калибратора.
|
Неделя 0, неделя 28
|
|
Минимальный уровень (однократная доза и стабильное состояние)
Временное ограничение: Неделя 0, неделя 28
|
Минимальный уровень определяли как активность FVIII в плазме, зарегистрированную непосредственно перед введением следующей дозы.
Это измеряли в двух временных точках: визит 2а (неделя 0) и визит 7 (неделя 28) во время основной фазы исследования.
Хромогенный анализ проводили с использованием нормальной человеческой плазмы (NHP) в качестве калибратора.
|
Неделя 0, неделя 28
|
|
Площадь под кривой (AUC0-inf)
Временное ограничение: До введения дозы и через 30 минут, 1, 4, 12, 24, 48, 72 и 96 часов после введения дозы на 0-й и 28-й неделе
|
Площадь под профилем активности плазмы в зависимости от времени от нуля до бесконечности (AUC0-inf) измеряли в двух временных точках: посещение 2а (неделя 0) и посещение 7 (неделя 28) во время основной фазы исследования.
Это мера общего воздействия на плазму.
Хромогенный анализ проводили с использованием нормальной человеческой плазмы (NHP) в качестве калибратора.
|
До введения дозы и через 30 минут, 1, 4, 12, 24, 48, 72 и 96 часов после введения дозы на 0-й и 28-й неделе
|
|
Площадь под кривой (AUC0-t)
Временное ограничение: До введения дозы и через 30 минут, 1, 4, 12, 24, 48, 72 и 96 часов после введения дозы на 0-й и 28-й неделе
|
Площадь под профилем активности плазмы в зависимости от времени от времени от нуля до последней измеримой активности (AUC0-t) измеряли в двух временных точках: визит 2а (неделя 0) и визит 7 (неделя 28) во время основной фазы исследования.
Хромогенный анализ проводили с использованием нормальной человеческой плазмы (NHP) в качестве калибратора.
|
До введения дозы и через 30 минут, 1, 4, 12, 24, 48, 72 и 96 часов после введения дозы на 0-й и 28-й неделе
|
|
Терминальный период полувыведения (t1/2)
Временное ограничение: До введения дозы и через 30 минут, 1, 4, 12, 24, 48, 72 и 96 часов после введения дозы на 0-й и 28-й неделе
|
t½ = ln(2) / λz, где λz — конечная константа скорости элиминации.
Константу конечной скорости элиминации оценивали с использованием линейной регрессии конечной части журнала (активности) в зависимости от временного профиля.
Это было измерено при посещении 2а (неделя 0) и посещении 7 (неделя 28) во время основной фазы исследования.
Хромогенный анализ проводили с использованием нормальной человеческой плазмы (NHP) в качестве калибратора.
|
До введения дозы и через 30 минут, 1, 4, 12, 24, 48, 72 и 96 часов после введения дозы на 0-й и 28-й неделе
|
|
Клиренс (CL)
Временное ограничение: До введения дозы и через 30 минут, 1, 4, 12, 24, 48, 72 и 96 часов после введения дозы на 0-й и 28-й неделе
|
Сообщалось об общем плазменном клиренсе (CL) препарата после внутривенного введения.
Клиренс рассчитывали по формуле CL=доза/AUC(0-inf).
Это измеряли в двух временных точках: визит 2а (неделя 0) и визит 7 (неделя 28) во время основной фазы исследования.
Хромогенный анализ проводили с использованием нормальной человеческой плазмы (NHP) в качестве калибратора.
|
До введения дозы и через 30 минут, 1, 4, 12, 24, 48, 72 и 96 часов после введения дозы на 0-й и 28-й неделе
|
|
Среднее время пребывания (MRT)
Временное ограничение: До введения дозы и через 30 минут, 1, 4, 12, 24, 48, 72 и 96 часов после введения дозы на 0-й и 28-й неделе
|
MRT = AUMC/AUC(0-inf), где AUMC — площадь под кривой первого момента, т. е. площадь под кривой t∙C(t), рассчитанная тем же методом, что и AUC(0-inf) (линейная трапецеидальная метод + экстраполированная площадь).
Это измеряли в двух временных точках: визит 2а (неделя 0) и визит 7 (неделя 28) во время основной фазы исследования.
Хромогенный анализ проводили с использованием нормальной человеческой плазмы (NHP) в качестве калибратора.
|
До введения дозы и через 30 минут, 1, 4, 12, 24, 48, 72 и 96 часов после введения дозы на 0-й и 28-й неделе
|
|
Объем распределения в устойчивом состоянии (Vss)
Временное ограничение: До введения дозы и через 30 минут, 1, 4, 12, 24, 48, 72 и 96 часов после введения дозы на 0-й и 28-й неделе
|
Кажущийся объем распределения в стационарном состоянии является произведением среднего времени пребывания и клиренса и рассчитывается по формуле - Vss = CL x MRT.
Это измеряли в двух временных точках: визит 2а (неделя 0) и визит 7 (неделя 28) во время основной фазы исследования.
Хромогенный анализ проводили с использованием нормальной человеческой плазмы (NHP) в качестве калибратора.
|
До введения дозы и через 30 минут, 1, 4, 12, 24, 48, 72 и 96 часов после введения дозы на 0-й и 28-й неделе
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Giangrande P, Chowdary P, Enhrenforth S, Hanabusa H, Leebeek FW, Lentz SR, Nemes L, Poulsen LH, Santagostino E, You CW, Clausen WHO, Oldenburg J and on behalf of for the pathfinder™2 Investigators. Clinical evaluation of novel recombinant glycopegylated FVIII (turoctocog alfa pegol, N8-GP): efficacy and safety in previously treated patients with severe hemophilia A - results of pathfinder™2 international trial. Journal of Thrombosis and Haemostasis (Abstracts) 2015; 13 (Supplement S2): 1-997 [OR212]
- Giangrande P, Andreeva T, Chowdary P, Ehrenforth S, Hanabusa H, Leebeek FW, Lentz SR, Nemes L, Poulsen LH, Santagostino E, You CW, Clausen WH, Jonsson PG, Oldenburg J; Pathfinder2 Investigators. Clinical evaluation of glycoPEGylated recombinant FVIII: Efficacy and safety in severe haemophilia A. Thromb Haemost. 2017 Jan 26;117(2):252-261. doi: 10.1160/TH16-06-0444. Epub 2016 Dec 1. Erratum In: Thromb Haemost. 2017 Jun;117(6):1163.
- Giangrande P, Abdul Karim F, Nemes L, You CW, Landorph A, Geybels MS, Curry N. Long-term safety and efficacy of N8-GP in previously treated adults and adolescents with hemophilia A: Final results from pathfinder2. J Thromb Haemost. 2020 Sep;18 Suppl 1(Suppl 1):5-14. doi: 10.1111/jth.14959.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 января 2012 г.
Первичное завершение (Действительный)
10 декабря 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
10 декабря 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 ноября 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 ноября 2011 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
28 ноября 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 ноября 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 ноября 2020 г.
Последняя проверка
1 ноября 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Гематологические заболевания
- Нарушения свертывания крови, наследственные
- Нарушения белковой коагуляции
- Геморрагические расстройства
- Генетические заболевания, врожденные
- Нарушения гемостаза
- Гемофилия А
- Нарушения свертывания крови
- Кровотечение
Другие идентификационные номера исследования
- NN7088-3859
- U1111-1119-7416 (Другой идентификатор: WHO)
- 2011-001142-15 (Номер EudraCT)
- JapicCTI-121749 (Другой идентификатор: Japic)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .