Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności, w tym farmakokinetyki, NNC 0129-0000-1003 stosowanej w leczeniu i profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią A (pathfinder™2)

3 listopada 2020 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S

Wielonarodowe badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność, w tym farmakokinetykę, NNC 0129-0000-1003 stosowane w leczeniu i profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią A

Ta próba jest prowadzona na całym świecie. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności, w tym farmakokinetyki (ekspozycji badanego leku w organizmie) NNC 0129-0000-1003 (N8-GP) u pacjentów z hemofilią A.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

186

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Brazylia
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brazylia, 13081-970
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1756
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Chorwacja
      • Split, Chorwacja, 21 000
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Zagreb, Chorwacja, 10 000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Dania
      • København Ø, Dania, 2100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Århus N, Dania, 8200
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Federacja Rosyjska
      • Saint-Petersburg, Federacja Rosyjska, 191065
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Francja
      • Bron Cedex, Francja, 69677
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nantes Cedex 1, Francja, 44093
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Paris, Francja, 75015
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Málaga, Hiszpania, 29010
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Rotterdam, Holandia, 3015 CE
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Indyk
      • Adana, Indyk, 01130
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bornova-IZMIR, Indyk, 35100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Samsun, Indyk, 55319
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Izrael
      • Tel-Hashomer, Izrael, 52621
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Japonia
      • Aichi, Japonia, 466-8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hiroshima, Japonia, 734-8551
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kitakyusyu, Fukuoka, Japonia, 807 8555
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nara, Japonia, 634-8522
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Saitama, Japonia, 350-0225
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shimotsuke-shi, Tochigi, Japonia, 329 0498
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Shizuoka, Japonia, 420-8660
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonia, 167-0035
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonia, 160-0023
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tokyo, Japonia, 108-8639
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Yokohama-shi, Kanagawa, Japonia, 241-0811
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Malezja
      • Kuala Lumpur, Malezja, 50400
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Selangor Darul Ehsan, Malezja, 68000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10249
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Frankfurt/M., Niemcy, 60590
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Hannover, Niemcy, 30625
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Homburg, Niemcy, 66421
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • München, Niemcy, 80336
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0027
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Portoryko
      • San Juan, Portoryko, 00935
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Republika Korei
      • Daejeon, Republika Korei, 302-799
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90502-2004
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010-2978
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118-5720
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48823
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198-5456
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 452289
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-9830
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Szwajcaria
      • Genève 14, Szwajcaria, 1211
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Lausanne, Szwajcaria, 1011
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Zürich, Szwajcaria, 8091
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Szwecja
      • Malmö, Szwecja, 205 02
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Tajwan
      • Changhua, Tajwan, 500
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Taipei, Tajwan, 100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, H-1134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Debrecen, Węgry, 4012
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Włochy
      • Firenze, Włochy, 50134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Milano, Włochy, 20124
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Udine, Włochy, 33100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Vicenza, Włochy, 36100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Basingstoke, Zjednoczone Królestwo, RG24 9NA
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LJ
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
        • Novo Nordisk Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria włączenia: - Pacjenci płci męskiej z ciężką wrodzoną hemofilią A (aktywność FVIII poniżej 1%, zgodnie z dokumentacją medyczną) - Udokumentowana historia co najmniej 150 ED (dni ekspozycji) na inne produkty FVIII - Co najmniej 12 lat i masa ciała co najmniej 35 kg (z wyjątkiem Chorwacji, Francji, Rosji, Izraela i Holandii, gdzie dolna granica wieku wynosi 18 lat) Kryteria wykluczenia: - Wcześniejszy udział w tym badaniu zdefiniowany jako wycofanie po podaniu N8-GP - Jakiekolwiek inhibitory FVIII w wywiadzie - Inhibitory FVIII powyżej lub równo 0,6 BU/ml podczas badania przesiewowego - HIV (ludzki wirus upośledzenia odporności), potwierdzony dokumentacją medyczną z liczbą CD4+ (podtyp limfocytów T) poniżej lub równą 200/ml lub miano wirusa powyżej 400 000 kopii/ml . Jeśli dane nie są dostępne w dokumentacji medycznej z ostatnich 6 miesięcy, CD4+ zostanie zmierzone podczas wizyty przesiewowej - Wrodzone lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż hemofilia A - Wcześniejsze istotne zdarzenia zakrzepowo-zatorowe (np. zawał mięśnia sercowego, choroba naczyń mózgowych lub zakrzepica żył głębokich) zgodnie z dostępną dokumentacją medyczną - liczba płytek krwi poniżej 50 000 płytek/ml (wartość laboratoryjna podczas wizyty przesiewowej) - ALAT (aminotransferaza alaninowa) powyżej 3-krotności górnej granicy normy laboratoryjne - Stężenie kreatyniny równe lub większe niż 1,5 razy powyżej górnej granicy normy (zgodnie z zakresami referencyjnymi laboratorium centralnego) - Przyjmowane leki immunomodulujące lub chemioterapeutyczne

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Profilaktyka
Lek: turoktokog alfa pegol
Podawane dożylnie
Inne nazwy:
  • NNC 0129-0000-1003
Eksperymentalny: Na żądanie
Lek: turoktokog alfa pegol
Podawane dożylnie
Inne nazwy:
  • NNC 0129-0000-1003

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania inhibitorów FVIII ≥0,6 BU: po około 19 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 miesiącach
Wszyscy uczestnicy z przeciwciałami neutralizującymi zostali uwzględnieni w liczniku, a każdy uczestnik z co najmniej 50 dniami ekspozycji plus każdy uczestnik z inhibitorami hamującymi został uwzględniony w mianowniku. Dodatni test inhibitora zdefiniowano jako ≥0,6 jednostki bethesda (BU). Szacunki są oparte na dokładnych obliczeniach dla rozkładu dwumianowego. Do obliczenia „wskaźnika inhibitora” licznik obejmował wszystkich uczestników z przeciwciałami neutralizującymi, podczas gdy mianownik obejmował wszystkich uczestników z co najmniej 50 ekspozycjami plus każdego uczestnika z mniej niż 50 ekspozycjami, ale z neutralizującymi inhibitorami.
Po około 19 miesiącach
Roczna częstość krwawień w grupie objętej profilaktyką: po około 19 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 miesiącach
Roczna częstość krwawień (ABR) to liczba epizodów krwawienia w ciągu roku. Oceniono to tylko dla leczenia profilaktycznego N8-GP.
Po około 19 miesiącach
Częstość występowania inhibitorów FVIII ≥0,6 BU: po około 25 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 25 miesiącach
Wszyscy uczestnicy z przeciwciałami neutralizującymi zostali uwzględnieni w liczniku, a każdy uczestnik z co najmniej 50 dniami ekspozycji plus każdy uczestnik z inhibitorami hamującymi został uwzględniony w mianowniku. Dodatni test inhibitora zdefiniowano jako ≥0,6 jednostki bethesda (BU). Szacunki są oparte na dokładnych obliczeniach dla rozkładu dwumianowego. Do obliczenia „wskaźnika inhibitora” licznik obejmował wszystkich uczestników z przeciwciałami neutralizującymi, podczas gdy mianownik obejmował wszystkich uczestników z co najmniej 50 ekspozycjami plus każdego uczestnika z mniej niż 50 ekspozycjami, ale z neutralizującymi inhibitorami.
Po około 25 miesiącach
Roczna częstość krwawień w grupie objętej profilaktyką: po około 25 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 25 miesiącach
ABR to liczba epizodów krwawienia w ciągu roku. Oceniono to tylko dla leczenia profilaktycznego N8-GP.
Po około 25 miesiącach
Częstość występowania inhibitorów czynnika VIII ≥0,6 j.b.: w wieku około 80 miesięcy
Ramy czasowe: W wieku około 80 miesięcy
Wszyscy uczestnicy z przeciwciałami neutralizującymi zostali uwzględnieni w liczniku, a każdy uczestnik z co najmniej 50 dniami ekspozycji plus każdy uczestnik z inhibitorami hamującymi został uwzględniony w mianowniku. Dodatni test inhibitora zdefiniowano jako ≥0,6 jednostki bethesda (BU). Szacunki są oparte na dokładnych obliczeniach dla rozkładu dwumianowego. Do obliczenia „wskaźnika inhibitora” licznik obejmował wszystkich uczestników z przeciwciałami neutralizującymi, podczas gdy mianownik obejmował wszystkich uczestników z co najmniej 50 ekspozycjami plus każdego uczestnika z mniej niż 50 ekspozycjami, ale z neutralizującymi inhibitorami.
W wieku około 80 miesięcy
Roczna częstość krwawień w grupie objętej profilaktyką: po około 80 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 80 miesiącach
Roczna częstość krwawień (ABR) to liczba epizodów krwawienia w ciągu roku zgłaszanych podczas profilaktycznego leczenia N8-GP.
Po około 80 miesiącach

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Działanie hemostatyczne N8-GP stosowanego w leczeniu krwawień, oceniane w czteropunktowej skali odpowiedzi hemostatycznej (doskonałe, dobre, umiarkowane i brak): po około 19 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 miesiącach
Działanie hemostatyczne N8-GP w leczeniu epizodów krwawień oceniano za pomocą 4-punktowej skali odpowiedzi: brak, umiarkowana, dobra lub doskonała. Ocena podczas badania została przeprowadzona przez uczestnika i/lub rodzica/opiekuna w ciągu około 8 godzin po pojedynczym wstrzyknięciu i była następująca: Znakomity: Nagła ulga w bólu i/lub wyraźna poprawa w zakresie obiektywnych objawów krwawienia w ciągu około 8 godzin po pojedynczym wstrzyknięciu ; Dobrze: Zdecydowane złagodzenie bólu i/lub złagodzenie oznak krwawienia w ciągu około 8 godzin po pojedynczym wstrzyknięciu, ale być może wymaga więcej niż jednego wstrzyknięcia do całkowitego ustąpienia; Umiarkowane: Prawdopodobne lub niewielkie korzystne działanie w ciągu około 8 godzin po pierwszym wstrzyknięciu, ale zwykle wymaga więcej niż jednego wstrzyknięcia; Brak: brak poprawy lub pogorszenie objawów.
Po około 19 miesiącach
Działanie hemostatyczne N8-GP stosowanego w leczeniu krwawień, oceniane w czteropunktowej skali odpowiedzi hemostatycznej (doskonałe, dobre, umiarkowane i brak): po około 25 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 25 miesiącach
Działanie hemostatyczne N8-GP w leczeniu epizodów krwawień oceniano za pomocą 4-punktowej skali odpowiedzi: brak, umiarkowana, dobra lub doskonała. Ocena podczas badania została przeprowadzona przez uczestnika i/lub rodzica/opiekuna w ciągu około 8 godzin po pojedynczym wstrzyknięciu i była następująca: Znakomity: Nagła ulga w bólu i/lub wyraźna poprawa w zakresie obiektywnych objawów krwawienia w ciągu około 8 godzin po pojedynczym wstrzyknięciu ; Dobrze: Zdecydowane złagodzenie bólu i/lub złagodzenie oznak krwawienia w ciągu około 8 godzin po pojedynczym wstrzyknięciu, ale być może wymaga więcej niż jednego wstrzyknięcia do całkowitego ustąpienia; Umiarkowane: Prawdopodobne lub niewielkie korzystne działanie w ciągu około 8 godzin po pierwszym wstrzyknięciu, ale zwykle wymaga więcej niż jednego wstrzyknięcia; Brak: brak poprawy lub pogorszenie objawów.
Po około 25 miesiącach
Działanie hemostatyczne N8-GP stosowanego w leczeniu krwawień, oceniane w czteropunktowej skali odpowiedzi hemostatycznej (doskonałe, dobre, umiarkowane i brak): po około 80 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 80 miesiącach
Działanie hemostatyczne N8-GP w leczeniu epizodów krwawień oceniano za pomocą 4-punktowej skali odpowiedzi: brak, umiarkowana, dobra lub doskonała. Ocena podczas badania została przeprowadzona przez uczestnika i/lub rodzica/opiekuna w ciągu około 8 godzin po pojedynczym wstrzyknięciu i była następująca: Znakomity: Nagła ulga w bólu i/lub wyraźna poprawa w zakresie obiektywnych objawów krwawienia w ciągu około 8 godzin po pojedynczym wstrzyknięciu ; Dobrze: Zdecydowane złagodzenie bólu i/lub złagodzenie oznak krwawienia w ciągu około 8 godzin po pojedynczym wstrzyknięciu, ale być może wymaga więcej niż jednego wstrzyknięcia do całkowitego ustąpienia; Umiarkowane: Prawdopodobne lub niewielkie korzystne działanie w ciągu około 8 godzin po pierwszym wstrzyknięciu, ale zwykle wymaga więcej niż jednego wstrzyknięcia; Brak: brak poprawy lub pogorszenie objawów.
Po około 80 miesiącach
Zużycie N8-GP na epizod krwawienia (liczba infuzji): po około 19 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 miesiącach
Odnotowano średnią liczbę wlewów N8-GP zastosowanych do leczenia krwawienia od początku do ustania krwawienia.
Po około 19 miesiącach
Zużycie N8-GP na epizod krwawienia (liczba infuzji): po około 25 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 25 miesiącach
Odnotowano średnią liczbę wlewów N8-GP zastosowanych do leczenia krwawienia od początku do ustania krwawienia.
Po około 25 miesiącach
Zużycie N8-GP na epizod krwawienia (liczba infuzji): po około 80 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 80 miesiącach
Odnotowano średnią liczbę wlewów N8-GP zastosowanych do leczenia krwawienia od początku do ustania krwawienia.
Po około 80 miesiącach
Zużycie N8-GP na epizod krwawienia (j./kg): po około 19 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 miesiącach
Odnotowano średnie zużycie N8-GP (j./kg) zastosowanego w leczeniu krwawienia od początku do ustania krwawienia.
Po około 19 miesiącach
Zużycie N8-GP na epizod krwawienia (j./kg): po około 25 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 25 miesiącach
Odnotowano średnie zużycie N8-GP (j./kg) zastosowanego w leczeniu krwawienia od początku do ustania krwawienia.
Po około 25 miesiącach
Zużycie N8-GP na epizod krwawienia (j./kg): po około 80 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 80 miesiącach
Odnotowano średnie zużycie N8-GP (j./kg) zastosowanego w leczeniu krwawienia od początku do ustania krwawienia.
Po około 80 miesiącach
Zużycie N8-GP (liczba infuzji) podczas profilaktyki i leczenia na żądanie: po około 19 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 miesiącach
Liczbę infuzji przedstawiono jako średnią dawkę stosowaną w profilaktyce i leczeniu doraźnym.
Po około 19 miesiącach
Zużycie N8-GP (liczba infuzji) podczas profilaktyki i leczenia na żądanie: po około 25 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 25 miesiącach
Liczbę infuzji przedstawiono jako średnią dawkę stosowaną w profilaktyce i leczeniu doraźnym.
Po około 25 miesiącach
Zużycie N8-GP (liczba infuzji) podczas profilaktyki i leczenia na żądanie: po około 80 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 80 miesiącach
Liczbę infuzji przedstawiono jako średnią dawkę stosowaną w profilaktyce i leczeniu doraźnym.
Po około 80 miesiącach
Zużycie N8-GP (j./kg na miesiąc) podczas profilaktyki i leczenia na żądanie: po około 19 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 miesiącach
Zgłoszono średnie zużycie N8-GP stosowanego w leczeniu krwawienia od początku do ustania krwawienia (miesięcznie na uczestnika).
Po około 19 miesiącach
Zużycie N8-GP (j./kg na miesiąc) podczas profilaktyki i leczenia na żądanie: po około 25 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 25 miesiącach
Zgłoszono średnie zużycie N8-GP stosowanego w leczeniu krwawienia od początku do ustania krwawienia (miesięcznie na uczestnika).
Po około 25 miesiącach
Zużycie N8-GP (j./kg na miesiąc) podczas profilaktyki i leczenia na żądanie: po około 80 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 80 miesiącach
Zgłoszono średnie zużycie N8-GP stosowanego w leczeniu krwawienia od początku do ustania krwawienia (miesięcznie na uczestnika).
Po około 80 miesiącach
Zużycie N8-GP (j./kg rocznie) podczas profilaktyki i leczenia na żądanie: po około 19 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 miesiącach
Zgłoszono średnie zużycie N8-GP stosowanego w leczeniu krwawienia od początku do ustania krwawienia (rocznie na uczestnika).
Po około 19 miesiącach
Zużycie N8-GP (j./kg rocznie) podczas profilaktyki i leczenia na żądanie: po około 25 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 25 miesiącach
Zgłoszono średnie zużycie N8-GP stosowanego w leczeniu krwawienia od początku do ustania krwawienia (rocznie na uczestnika).
Po około 25 miesiącach
Zużycie N8-GP (j./kg rocznie) podczas profilaktyki i leczenia na żądanie: po około 80 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 80 miesiącach
Zgłoszono średnie zużycie N8-GP stosowanego w leczeniu krwawienia od początku do ustania krwawienia (rocznie na uczestnika).
Po około 80 miesiącach
Działanie hemostatyczne mierzone na podstawie regeneracji i minimalnych poziomów FVIII:C (u wszystkich pacjentów otrzymujących leczenie profilaktyczne): po około 19 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 miesiącach
Odzyskiwanie i minimalne poziomy FVIII:C zgłaszano u wszystkich uczestników podczas wizyty 3 (tydzień 4) i na końcu fazy głównej (ok. 19 miesięcy). Dane zostały zgłoszone dla wszystkich uczestników, którzy otrzymali leczenie profilaktyczne. Test chromogeniczny przeprowadzono z użyciem wzorca specyficznego dla produktu N8-GP (PSS) jako kalibratora.
Po około 19 miesiącach
Działanie hemostatyczne mierzone na podstawie regeneracji i minimalnych poziomów FVIII:C (u wszystkich pacjentów otrzymujących leczenie profilaktyczne): po około 25 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 25 miesiącach
Odzyskiwanie i poziomy minimalne FVIII:C zgłoszono u wszystkich uczestników pod koniec przedłużonej fazy 1 badania (ok. 25 miesięcy). Dane zostały zgłoszone dla wszystkich uczestników, którzy otrzymali leczenie profilaktyczne. Test chromogeniczny przeprowadzono z użyciem wzorca specyficznego dla produktu N8-GP (PSS) jako kalibratora.
Po około 25 miesiącach
Działanie hemostatyczne mierzone na podstawie regeneracji i minimalnych poziomów FVIII:C (u wszystkich pacjentów otrzymujących leczenie profilaktyczne): po około 80 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 80 miesiącach
Ponieważ pacjentom pozwolono na zmianę schematu profilaktyki w dowolnym momencie podczas fazy przedłużenia, część 2, oraz ponieważ odstępy między wizytami były różne dla 2 schematów leczenia profilaktycznego (Q4D i Q7D), dane dotyczące aktywności FVIII są zgłaszane tylko jako przyrostowy powrót do zdrowia w tym punkcie czasowym.
Po około 80 miesiącach
Wyniki zgłaszane przez pacjentów — zmiana całkowitej punktacji HAEMO-QOL (pacjenci w wieku 13-16 lat) po około 19 i 25 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 i 25 miesiącach
Zgłoszone wyniki to zmiana w stosunku do wartości wyjściowych (miesiąc 0) mierzona pod koniec fazy głównej (około 19. miesiąca) oraz zmiana od 19. miesiąca na koniec przedłużenia 1. (około 25. miesiąca) badania. Ocena HAEMO-QOL obejmowała pytania dotyczące zdrowia fizycznego, samopoczucia, postrzegania siebie, rodziny, przyjaciół, postrzeganego wsparcia, innych osób, sportu i szkoły, radzenia sobie z hemofilią, leczenia, przyszłości i związków. Zakres wyników dla każdego pytania wynosił 0-100, przy czym niższy wynik wskazywał na lepszą jakość życia związaną z hemofilią.
Po około 19 i 25 miesiącach
Wyniki zgłaszane przez pacjentów — zmiana całkowitej punktacji HAEMO-QOL (pacjenci w wieku 13-16 lat): po około 80 miesiącach
Ramy czasowe: 2-<3 lat, 3-<4 lat, 4-<5 lat, 5-<6 lat i 6-<7 lat
Zgłoszone wyniki zmieniają się od wizyty 1 (miesiąc 0) do końca fazy przedłużenia 2 (miesiąc 80) badania. Odstępy czasowe są przydzielane na podstawie czasu po pierwszej dawce. Możliwe było, że uczestnik mógł odpowiedzieć na więcej niż jeden kwestionariusz w jednym przedziale czasowym. Ocena HAEMO-QOL obejmowała pytania dotyczące zdrowia fizycznego, samopoczucia, postrzegania siebie, rodziny, przyjaciół, postrzeganego wsparcia, innych osób, sportu i szkoły, radzenia sobie z hemofilią, leczenia, przyszłości i związków. Zakres wyników dla każdego pytania wynosił 0-100, przy czym niższy wynik wskazywał na lepszą jakość życia związaną z hemofilią. Całkowita liczba analizowanych jednostek = Maksymalna liczba kwestionariuszy, na które uczestnicy odpowiedzieli w odniesieniu do tego punktu końcowego. Ogólna liczba uczestników poddanych analizie = maksymalna liczba uczestników biorących udział w analizie dla każdego punktu czasowego.
2-<3 lat, 3-<4 lat, 4-<5 lat, 5-<6 lat i 6-<7 lat
Wyniki zgłaszane przez pacjentów — zmiana całkowitej punktacji HAEMO-QOL (rodzice pacjentów w wieku 13-16 lat): po około 19 i 25 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 i 25 miesiącach
Zgłoszone wyniki to zmiana od wartości wyjściowej (miesiąc 0) mierzona pod koniec fazy głównej (19 miesiąc) oraz zmiana od 19 miesiąca do końca przedłużenia 1 (miesiąc 25) badania. Kwestionariusz wypełniali rodzice pacjentów w wieku 13-16 lat. Ocena HAEMO-QOL obejmowała pytania dotyczące zdrowia fizycznego, samopoczucia, postrzegania siebie, rodziny, przyjaciół, postrzeganego wsparcia, innych osób, sportu i szkoły, radzenia sobie z hemofilią, leczenia, przyszłości i związków. Zakres wyników dla każdego pytania wynosił 0-100, przy czym niższy wynik wskazywał na lepszą jakość życia związaną z hemofilią.
Po około 19 i 25 miesiącach
Wyniki zgłaszane przez pacjentów — zmiana całkowitej punktacji HAEMO-QOL (rodzice pacjentów w wieku 13-16 lat): po około 80 miesiącach
Ramy czasowe: 2-<3 lat, 3-<4 lat, 4-<5 lat, 5-<6 lat i 6-<7 lat
Zgłoszone wyniki zmieniają się od wizyty 1 (miesiąc 0) do końca fazy przedłużenia 2 (miesiąc 80) badania. Kwestionariusz wypełniali rodzice pacjentów w wieku 13-16 lat. Odstępy czasowe są przydzielane na podstawie czasu po pierwszej dawce. Możliwe było, że uczestnik mógł odpowiedzieć na więcej niż jeden kwestionariusz w jednym przedziale czasowym. Ocena HAEMO-QOL obejmowała pytania dotyczące zdrowia fizycznego, samopoczucia, postrzegania siebie, rodziny, przyjaciół, postrzeganego wsparcia, innych osób, sportu i szkoły, radzenia sobie z hemofilią, leczenia, przyszłości i związków. Zakres wyników dla każdego pytania wynosił 0-100, przy czym niższy wynik wskazywał na lepszą jakość życia związaną z hemofilią. Całkowita liczba analizowanych jednostek = Maksymalna liczba kwestionariuszy, na które uczestnicy odpowiedzieli w odniesieniu do tego punktu końcowego. Ogólna liczba uczestników poddanych analizie = maksymalna liczba uczestników biorących udział w analizie dla każdego punktu czasowego.
2-<3 lat, 3-<4 lat, 4-<5 lat, 5-<6 lat i 6-<7 lat
Wyniki zgłaszane przez pacjentów — zmiana łącznej punktacji HAEM-A-QOL (>=17 lat): po około 19 i 25 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 i 25 miesiącach
Zgłoszone wyniki to zmiana od wartości wyjściowej (miesiąc 0) mierzona pod koniec fazy głównej (19 miesiąc) oraz zmiana od 19 miesiąca do końca przedłużenia 1 (miesiąc 25) badania. Ocena HAEM-A-QOL (dla dorosłych (>=17 lat)) obejmowała pytania dotyczące zdrowia fizycznego, samopoczucia, postrzegania siebie, sportu i wypoczynku, pracy i szkoły, radzenia sobie z hemofilią, leczenia, przyszłości, planowania rodziny, oraz partnerstwa i seksualności. Zakres wyników dla każdego pytania wynosił 0-100, przy czym niższy wynik wskazywał na lepszą jakość życia związaną z hemofilią.
Po około 19 i 25 miesiącach
Wyniki zgłaszane przez pacjentów — zmiana łącznej punktacji HAEM-A-QOL (>=17 lat): po około 80 miesiącach
Ramy czasowe: 2-<3 lat, 3-<4 lat, 4-<5 lat, 5-<6 lat i 6-<7 lat
Zgłoszone wyniki zmieniają się od wizyty 1 (miesiąc 0) do końca fazy przedłużenia 2 (miesiąc 80) badania. Odstępy czasowe są przydzielane na podstawie czasu po pierwszej dawce. Możliwe było, że uczestnik mógł odpowiedzieć na więcej niż jeden kwestionariusz w jednym przedziale czasowym. Całkowita liczba analizowanych jednostek = Maksymalna liczba kwestionariuszy, na które uczestnicy odpowiedzieli w odniesieniu do tego punktu końcowego. Ogólna liczba uczestników poddanych analizie = maksymalna liczba uczestników biorących udział w analizie dla każdego punktu czasowego. Ocena HAEM-A-QOL (dla dorosłych (>=17 lat)) obejmowała pytania dotyczące zdrowia fizycznego, samopoczucia, postrzegania siebie, sportu i wypoczynku, pracy i szkoły, radzenia sobie z hemofilią, leczenia, przyszłości, planowania rodziny i partnerstwa i seksualność. Zakres wyników dla każdego pytania wynosił 0-100, przy czym niższy wynik wskazywał na lepszą jakość życia związaną z hemofilią. Zakres wyników dla każdego pytania wynosił 0-100, przy czym niższy wynik wskazywał na lepszą jakość życia związaną z hemofilią.
2-<3 lat, 3-<4 lat, 4-<5 lat, 5-<6 lat i 6-<7 lat
Wyniki zgłaszane przez pacjentów — zmiana w wynikach HEMO-SAT (pacjentów): po około 19 i 25 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 i 25 miesiącach
Zgłoszone wyniki to zmiana od wartości wyjściowej (miesiąc 0) mierzona pod koniec fazy głównej (19 miesiąc) oraz zmiana od 19 miesiąca do końca przedłużenia 1 (miesiąc 25) badania. Ocena HEMO-SAT (Hematology-satisfaction) obejmowała pytania dotyczące aspektów leczenia, w tym Łatwość i wygoda, skuteczność, obciążenie, specjalista/pielęgniarki, ośrodek/szpital, ogólna satysfakcja (zgłaszana przez pacjentów). Dorośli wypełniający kwestionariusz mogli uzyskać wynik od 0 do 100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlały większą satysfakcję z leczenia. Zakres skali dla każdej z 6 domen wynosił 0-100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlały większą satysfakcję z leczenia. Spadek punktacji oznaczałby poprawę.
Po około 19 i 25 miesiącach
Wyniki zgłaszane przez pacjentów — zmiana w wynikach HEMO-SAT (pacjentów): po około 80 miesiącach
Ramy czasowe: 1-<2 lata, 2-<3 lata, 3-<4 lata, 4-<5 lat, 5-<6 lat i 6-<7 lat
Zgłoszone wyniki zmieniają się od wizyty 1 (miesiąc 0) do końca fazy przedłużenia 2 (miesiąc 80) badania. Odstępy czasowe są przydzielane na podstawie czasu po pierwszej dawce. Możliwe było, że uczestnik mógł odpowiedzieć na więcej niż jeden kwestionariusz w jednym przedziale czasowym. Całkowita liczba analizowanych jednostek = Maksymalna liczba kwestionariuszy, na które uczestnicy odpowiedzieli w odniesieniu do tego punktu końcowego. Ogólna liczba uczestników poddanych analizie = maksymalna liczba uczestników biorących udział w analizie dla każdego punktu czasowego. Ocena HEMO-SAT obejmowała pytania dotyczące aspektów leczenia, w tym łatwości i wygody, skuteczności, obciążenia, specjalisty/pielęgniarki, ośrodka/szpitala, ogólnego zadowolenia (zgłaszanego przez pacjentów). Dorośli wypełniający kwestionariusz mogli uzyskać wynik od 0 do 100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlały większą satysfakcję z leczenia. Zakres skali dla każdej z 6 domen wynosił 0-100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlały większą satysfakcję z leczenia. Spadek punktacji oznaczałby poprawę.
1-<2 lata, 2-<3 lata, 3-<4 lata, 4-<5 lat, 5-<6 lat i 6-<7 lat
Wyniki zgłaszane przez pacjentów — zmiana w wynikach HEMO-SAT (rodzice): po około 19 i 25 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 i 25 miesiącach
Podsumowanie zmian oparto na indywidualnych zmianach zaobserwowanych podczas wizyty 13 (około 19 miesięcy) od wizyty 2a przed podaniem dawki (miesiąc 0). Ocena HEMO-SAT obejmowała pytania dotyczące aspektów leczenia, w tym Łatwość i wygoda, skuteczność, obciążenie, specjalista/pielęgniarki, ośrodek/szpital, ogólne zadowolenie (zgłaszane przez rodziców). Dorośli wypełniający kwestionariusz mogli uzyskać wynik od 0 do 100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlały większą satysfakcję z leczenia. Zakres skali dla każdej z 6 domen wynosił 0-100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlały większą satysfakcję z leczenia. Spadek punktacji oznaczałby poprawę.
Po około 19 i 25 miesiącach
Wyniki zgłaszane przez pacjentów — zmiana w wynikach HEMO-SAT (rodzice): po około 80 miesiącach
Ramy czasowe: 2-<3 lat, 3-<4 lat, 4-<5 lat, 5-<6 lat i 6-<7 lat
Zgłoszone wyniki pochodzą z wizyty 1 (miesiąc 0) i zmiany od wizyty 1 do końca fazy przedłużenia 2 (miesiąc 80) badania. Odstępy czasowe są przydzielane na podstawie czasu po pierwszej dawce. Możliwe było, że uczestnik mógł odpowiedzieć na więcej niż jeden kwestionariusz w jednym przedziale czasowym. Całkowita liczba analizowanych jednostek = Maks. liczba kwestionariuszy, na które uczestnicy wypełnili ten punkt końcowy. Ogólna liczba analizowanych uczestników = max. liczba uczestników biorących udział w analizie dla każdego punktu czasowego. Ocena HEMO-SAT obejmowała pytania dotyczące aspektów leczenia, w tym łatwości i wygody, skuteczności, obciążenia, specjalisty/pielęgniarki, ośrodka/szpitala, ogólnego zadowolenia. Dorośli wypełniający kwestionariusz mogli uzyskać wynik od 0 do 100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlały większą satysfakcję z leczenia. Zakres skali dla każdej z 6 domen wynosił 0-100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlały większą satysfakcję z leczenia. Spadek punktacji oznaczałby poprawę.
2-<3 lat, 3-<4 lat, 4-<5 lat, 5-<6 lat i 6-<7 lat
Wyniki zgłaszane przez pacjentów — zmiana w wynikach EQ-5D-VAS: po około 19 i 25 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 i 25 miesiącach
Zgłoszone wyniki to zmiana od wartości wyjściowej (miesiąc 0) mierzona pod koniec fazy głównej (19 miesiąc) oraz zmiana od 19 miesiąca do końca przedłużenia 1 (miesiąc 25) badania. Europejska wizualna skala analogowa jakości życia (EQ5D-VAS) rejestruje samoocenę stanu zdrowia pacjenta na pionowej wizualnej skali analogowej, gdzie punkty końcowe są oznaczone jako „Najlepszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić” i „Najgorszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić”. VAS może być stosowany jako ilościowa miara wyniku zdrowotnego odzwierciedlająca własną ocenę pacjenta. EQ-5D-VAS: zakres od 0 do 100. Wyższy wynik wskazuje na lepszy samodzielnie oceniany stan zdrowia. Pozytywna zmiana oznacza poprawę.
Po około 19 i 25 miesiącach
Wyniki zgłaszane przez pacjentów — zmiana w wynikach EQ-5D-VAS: po około 80 miesiącach
Ramy czasowe: 1-<2 lata, 2-<3 lata, 3-<4 lata, 4-<5 lat, 5-<6 lat i 6-<7 lat
Zgłoszone wyniki zmieniają się od wizyty 1 (miesiąc 0) do końca fazy przedłużenia 2 (miesiąc 80) badania. Odstępy czasowe są przydzielane na podstawie czasu po pierwszej dawce. Możliwe było, że uczestnik mógł odpowiedzieć na więcej niż jeden kwestionariusz w jednym przedziale czasowym. Całkowita liczba analizowanych jednostek = Maksymalna liczba kwestionariuszy, na które uczestnicy odpowiedzieli w odniesieniu do tego punktu końcowego. Ogólna liczba uczestników poddanych analizie = maksymalna liczba uczestników biorących udział w analizie dla każdego punktu czasowego. EQ5D-VAS rejestruje samoocenę stanu zdrowia pacjenta na pionowej wizualnej skali analogowej, gdzie punkty końcowe są oznaczone jako „Najlepszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić” i „Najgorszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić”. VAS może być stosowany jako ilościowa miara wyniku zdrowotnego odzwierciedlająca własną ocenę pacjenta. EQ-5D-VAS: zakres od 0 do 100. Wyższy wynik wskazuje na lepszy samodzielnie oceniany stan zdrowia. Pozytywna zmiana oznacza poprawę.
1-<2 lata, 2-<3 lata, 3-<4 lata, 4-<5 lat, 5-<6 lat i 6-<7 lat
Wyniki zgłaszane przez pacjentów — zmiana europejskiego wskaźnika użyteczności jakości życia: po około 19 i 25 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 i 25 miesiącach
Zgłoszone wyniki to zmiana od wartości wyjściowej (miesiąc 0) mierzona pod koniec fazy głównej (19 miesiąc) oraz zmiana od 19 miesiąca do końca przedłużenia 1 (miesiąc 25) badania. Europejski wskaźnik użyteczności jakości życia obejmuje pięć wymiarów: mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz lęk/depresja. Każdy wymiar ma 3 poziomy, gdzie 1 oznacza lepszy stan zdrowia (brak problemów), a 3 oznacza najgorszy stan zdrowia (przykucie do łóżka). Opracowana przez Grupę EuroQol formuła scoringowa przypisuje wartość użytkową każdej domenie w profilu. Wynik jest przekształcany i daje wynik w zakresie od -0,594 do 1,000; pozytywna zmiana oznacza poprawę.
Po około 19 i 25 miesiącach
Wyniki zgłaszane przez pacjentów — zmiana w wynikach Europejskiego Wskaźnika Użyteczności Życia: po około 80 miesiącach
Ramy czasowe: 1-<2 lata, 2-<3 lata, 3-<4 lata, 4-<5 lat, 5-<6 lat i 6-<7 lat
Zgłoszone wyniki zmieniają się od wizyty 1 (miesiąc 0) do końca fazy przedłużenia 2 (miesiąc 80) badania. Odstępy czasowe są przydzielane na podstawie czasu po pierwszej dawce. Możliwe jest, że pacjent odpowiada na więcej niż jeden kwestionariusz w jednym przedziale czasowym. Ogólna liczba analizowanych jednostek = Maks. liczba kwestionariuszy wypełnionych przez uczestników dla tego punktu końcowego. Ogólnie nie. analizowanych uczestników = max. uczestników analizowanych w każdym punkcie czasowym. Ten wskaźnik użyteczności ma 5 wymiarów: mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort i lęk/depresja. Każdy wymiar ma 3 poziomy, gdzie 1 oznacza lepszy stan zdrowia (brak problemów), a 3 oznacza najgorszy stan zdrowia (przykucie do łóżka). Opracowana przez Grupę EuroQol formuła scoringowa przypisuje wartość użytkową każdej domenie w profilu. Wynik jest przekształcany i daje wynik w zakresie od -0,594 do 1,000; pozytywna zmiana oznacza poprawę.
1-<2 lata, 2-<3 lata, 3-<4 lata, 4-<5 lat, 5-<6 lat i 6-<7 lat
Liczba przyjęć do szpitala podczas badania
Ramy czasowe: Po około 19, 25 i 80 miesiącach
Podano liczbę przyjęć do szpitala, które miały miejsce w badaniu.
Po około 19, 25 i 80 miesiącach
Liczba dni w szpitalu podczas badania
Ramy czasowe: Po około 19, 25 i 80 miesiącach
Podano średnią liczbę dni, które uczestnicy spędzili w szpitalu podczas badania.
Po około 19, 25 i 80 miesiącach
Liczba przyjęć na izbę przyjęć (SOR) w trakcie badania
Ramy czasowe: Po około 19, 25 i 80 miesiącach
Dla każdej grupy podano liczbę przyjęć na SOR, które miały miejsce w badaniu.
Po około 19, 25 i 80 miesiącach
Liczba dni nieobecności w szkole lub pracy
Ramy czasowe: Około 19, 25 i 80 miesięcy
Zgłoszono średnią liczbę dni, w których uczestnicy opuścili szkołę lub pracę.
Około 19, 25 i 80 miesięcy
Liczba dni korzystania z pomocy mobilności
Ramy czasowe: Około 19, 25 i 80 miesięcy
Zgłoszono średnią liczbę dni, przez które uczestnicy korzystali z jakichkolwiek pomocy ułatwiających poruszanie się podczas badania.
Około 19, 25 i 80 miesięcy
Liczba uczestników stosujących leki przeciwbólowe
Ramy czasowe: Po około 25 i 80 miesiącach
Zgłoszono liczbę uczestników stosujących leki przeciwbólowe podczas głównej i przedłużonej fazy 1 badania (około 25 miesięcy) oraz podczas fazy przedłużenia 2 (około 80 miesięcy).
Po około 25 i 80 miesiącach
Liczba krwawień po zastosowaniu leków przeciwbólowych
Ramy czasowe: Po około 19 miesiącach
Odnotowano średnią liczbę krwawień po zastosowaniu leków przeciwbólowych w głównej fazie badania (około 19 miesięcy).
Po około 19 miesiącach
Liczba zdarzeń niepożądanych zgłoszonych w okresie próbnym: po około 19 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 miesiącach
Wszystkie przedstawione zdarzenia niepożądane (AE) są związane z leczeniem. Zdarzenie niepożądane związane z leczeniem zdefiniowano jako zdarzenie rozpoczynające się po pierwszym podaniu N8-GP.
Po około 19 miesiącach
Liczba zdarzeń niepożądanych zgłoszonych w okresie próbnym: po około 25 miesiącach
Ramy czasowe: Po ok. 25 miesięcy
Wszystkie przedstawione zdarzenia niepożądane (AE) są związane z leczeniem. Zdarzenie niepożądane związane z leczeniem zdefiniowano jako zdarzenie rozpoczynające się po pierwszym podaniu N8-GP.
Po ok. 25 miesięcy
Liczba zdarzeń niepożądanych zgłoszonych w okresie próbnym: po około 80 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 80 miesiącach
Odnotowano liczbę zdarzeń niepożądanych zaobserwowanych w trakcie badania po około 80 miesiącach.
Po około 80 miesiącach
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych zgłoszonych w okresie próbnym: po około 19 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 miesiącach
Wszystkie przedstawione poważne zdarzenia niepożądane (SAE) są związane z leczeniem. Zdarzenie niepożądane związane z leczeniem zdefiniowano jako zdarzenie rozpoczynające się po pierwszym podaniu N8-GP.
Po około 19 miesiącach
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych zgłoszonych w okresie próbnym: po około 25 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 25 miesiącach
Wszystkie przedstawione poważne zdarzenia niepożądane (SAE) są związane z leczeniem. Zdarzenie niepożądane związane z leczeniem zdefiniowano jako zdarzenie rozpoczynające się po pierwszym podaniu N8-GP.
Po około 25 miesiącach
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych zgłoszonych w okresie próbnym: po około 80 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 80 miesiącach
Wszystkie przedstawione poważne zdarzenia niepożądane (SAE) są związane z leczeniem. Zdarzenie niepożądane związane z leczeniem zdefiniowano jako zdarzenie rozpoczynające się po pierwszym podaniu N8-GP.
Po około 80 miesiącach
Zmiana ciśnienia krwi: po około 19 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 miesiącach
Zgłoszono średnią zmianę wartości skurczowego i rozkurczowego ciśnienia krwi uczestników. Podsumowanie zmian oparto na indywidualnych zmianach zaobserwowanych podczas wizyty 13 (około 19 miesięcy) od wizyty 2a przed podaniem dawki (miesiąc 0).
Po około 19 miesiącach
Zmiana ciśnienia krwi: po około 25 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 i 25 miesiącach
Zgłoszono średnią zmianę wartości skurczowego i rozkurczowego ciśnienia krwi uczestników. Podsumowanie zmian oparto na indywidualnych zmianach zaobserwowanych podczas wizyty 17 (około 25 miesiąca) od wizyty 13 (około 19 miesiąca).
Po około 19 i 25 miesiącach
Zmiana ciśnienia krwi: po około 80 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 80 miesiącach
Zmiana ciśnienia krwi nie została obliczona w rozszerzonej fazie 2 badania, ponieważ uczestnikom pozwolono na zmianę z Q4D na Q7D i odwrotnie.
Po około 80 miesiącach
Zmiana tętna: po około 19 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 miesiącach
Zgłoszono średnią zmianę wartości tętna uczestników. Podsumowanie zmian oparto na indywidualnych zmianach zaobserwowanych podczas wizyty 13 (około 19 miesięcy) od wizyty 2a przed podaniem dawki (miesiąc 0).
Po około 19 miesiącach
Zmiana tętna: po około 25 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 25 miesiącach
Zgłoszono średnią zmianę wartości tętna uczestników. Podsumowanie zmian oparto na indywidualnych zmianach zaobserwowanych podczas wizyty 17 (około 25 miesiąca) od wizyty 13 (około 19 miesiąca).
Po około 25 miesiącach
Zmiana tętna: po około 80 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 80 miesiącach
Zmiana tętna nie została obliczona w rozszerzonej fazie 2 badania, ponieważ uczestnikom pozwolono na zmianę z Q4D na Q7D i odwrotnie.
Po około 80 miesiącach
Zmiana temperatury ciała: po około 19 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 miesiącach
Odnotowano średnią zmianę wartości temperatury ciała uczestników. Podsumowanie zmian oparto na indywidualnych zmianach zaobserwowanych podczas wizyty 13 (około 19 miesięcy) od wizyty 2a przed podaniem dawki (miesiąc 0).
Po około 19 miesiącach
Zmiana temperatury ciała: po około 25 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 25 miesiącach
Odnotowano średnią zmianę wartości temperatury ciała (C) uczestników. Podsumowanie zmian oparto na indywidualnych zmianach zaobserwowanych podczas wizyty 17 (około 25 miesiąca) od wizyty 13 (około 19 miesiąca).
Po około 25 miesiącach
Zmiana temperatury ciała: po około 80 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 80 miesiącach
Zmiana temperatury ciała nie została obliczona w rozszerzonej fazie 2 badania, ponieważ uczestnikom pozwolono na zmianę z Q4D na Q7D i odwrotnie.
Po około 80 miesiącach
Zmiana częstości oddechów: po około 19 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 19 miesiącach
Odnotowano średnią zmianę wartości częstości oddechów uczestników. Podsumowanie zmian oparto na indywidualnych zmianach zaobserwowanych podczas wizyty 13 (około 19 miesięcy) od wizyty 2a przed podaniem dawki (miesiąc 0).
Po około 19 miesiącach
Zmiana częstości oddechów: po około 25 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 25 miesiącach
Odnotowano średnią zmianę wartości częstości oddechów (oddechów/min) uczestników. Podsumowanie zmian oparto na indywidualnych zmianach zaobserwowanych podczas wizyty 17 (około 25 miesiąca) od wizyty 13 (około 19 miesiąca).
Po około 25 miesiącach
Zmiana częstości oddechów: po około 80 miesiącach
Ramy czasowe: Po około 80 miesiącach
Zmiana częstości oddechów nie została obliczona w rozszerzonej fazie 2 badania, ponieważ uczestnikom pozwolono na zmianę z Q4D na Q7D i odwrotnie.
Po około 80 miesiącach
Aktywność FVIII 30 min po wstrzyknięciu (C30min)
Ramy czasowe: Tydzień 0, tydzień 28
Aktywność czynnika VIII w osoczu mierzono po 30 minutach wstrzyknięcia. Mierzono to w dwóch punktach czasowych Wizyta 2a (Tydzień 0) i Wizyta 7 (Tydzień 28) podczas fazy głównej badania. Test chromogeniczny przeprowadzono z normalnym ludzkim osoczem (NHP) jako kalibratorem
Tydzień 0, tydzień 28
Odzyskiwanie przyrostowe (pojedyncza dawka i stan stacjonarny)
Ramy czasowe: Tydzień 0, tydzień 28
Przyrostowy powrót do zdrowia zdefiniowano jako znormalizowaną dawkę aktywności zarejestrowaną 30 minut po zakończeniu wstrzyknięcia. Mierzono to w dwóch punktach czasowych Wizyta 2a (Tydzień 0) i Wizyta 7 (Tydzień 28) podczas fazy głównej badania. Test chromogeniczny przeprowadzono z normalnym ludzkim osoczem (NHP) jako kalibratorem.
Tydzień 0, tydzień 28
Poziom minimalny (pojedyncza dawka i stan stacjonarny)
Ramy czasowe: Tydzień 0, tydzień 28
Poziom minimalny zdefiniowano jako aktywność FVIII w osoczu zarejestrowaną bezpośrednio przed podaniem kolejnej dawki. Mierzono to w dwóch punktach czasowych Wizyta 2a (Tydzień 0) i Wizyta 7 (Tydzień 28) podczas fazy głównej badania. Test chromogeniczny przeprowadzono z normalnym ludzkim osoczem (NHP) jako kalibratorem.
Tydzień 0, tydzień 28
Pole pod krzywą (AUC0-inf)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 i 96 godzin po podaniu dawki w tygodniu 0 i 28
Obszar pod profilem aktywności w osoczu w funkcji czasu od czasu zero do nieskończoności (AUC0-inf) mierzono w dwóch punktach czasowych Wizyta 2a (Tydzień 0) i Wizyta 7 (Tydzień 28) podczas fazy głównej badania. Jest miarą całkowitej ekspozycji w osoczu. Test chromogeniczny przeprowadzono z normalnym ludzkim osoczem (NHP) jako kalibratorem.
Przed podaniem dawki i 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 i 96 godzin po podaniu dawki w tygodniu 0 i 28
Pole pod krzywą (AUC0-t)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 i 96 godzin po podaniu dawki w tygodniu 0 i 28
Obszar pod profilem aktywności w osoczu w funkcji czasu od czasu zero do ostatniej mierzalnej aktywności (AUC0-t) mierzono w dwóch punktach czasowych Wizyta 2a (tydzień 0) i wizyta 7 (tydzień 28) podczas głównej fazy badania. Test chromogeniczny przeprowadzono z normalnym ludzkim osoczem (NHP) jako kalibratorem.
Przed podaniem dawki i 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 i 96 godzin po podaniu dawki w tygodniu 0 i 28
Końcowy okres półtrwania (t1/2)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 i 96 godzin po podaniu dawki w tygodniu 0 i 28
t½ = ln(2) / λz, gdzie λz jest końcową stałą szybkości eliminacji. Stałą szybkości eliminacji końcowej oszacowano stosując regresję liniową końcowej części profilu log(aktywności) w funkcji czasu. Zmierzono to podczas wizyty 2a (tydzień 0) i wizyty 7 (tydzień 28) podczas głównej fazy badania. Test chromogeniczny przeprowadzono z normalnym ludzkim osoczem (NHP) jako kalibratorem.
Przed podaniem dawki i 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 i 96 godzin po podaniu dawki w tygodniu 0 i 28
Prześwit (CL)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 i 96 godzin po podaniu dawki w tygodniu 0 i 28
Zgłaszano całkowity klirens osoczowy (CL) leku po podaniu dożylnym. Klirens obliczono stosując wzór CL= Dawka/AUC(0-inf). Mierzono to w dwóch punktach czasowych Wizyta 2a (Tydzień 0) i Wizyta 7 (Tydzień 28) podczas fazy głównej badania. Test chromogeniczny przeprowadzono z normalnym ludzkim osoczem (NHP) jako kalibratorem.
Przed podaniem dawki i 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 i 96 godzin po podaniu dawki w tygodniu 0 i 28
Średni czas pobytu (MRT)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 i 96 godzin po podaniu dawki w tygodniu 0 i 28
MRT = AUMC/AUC(0-inf), gdzie AUMC to pole pod krzywą pierwszego momentu, tj. pole pod krzywą t∙C(t), obliczone tą samą metodą co AUC(0-inf) (liniowy trapezoidalny metoda + ekstrapolowany obszar). Mierzono to w dwóch punktach czasowych Wizyta 2a (Tydzień 0) i Wizyta 7 (Tydzień 28) podczas fazy głównej badania. Test chromogeniczny przeprowadzono z normalnym ludzkim osoczem (NHP) jako kalibratorem.
Przed podaniem dawki i 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 i 96 godzin po podaniu dawki w tygodniu 0 i 28
Objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 i 96 godzin po podaniu dawki w tygodniu 0 i 28
Pozorna objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym jest iloczynem średniego czasu przebywania w organizmie i klirensu i została obliczona przy użyciu wzoru Vss = CL x MRT. Mierzono to w dwóch punktach czasowych Wizyta 2a (Tydzień 0) i Wizyta 7 (Tydzień 28) podczas fazy głównej badania. Test chromogeniczny przeprowadzono z normalnym ludzkim osoczem (NHP) jako kalibratorem.
Przed podaniem dawki i 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 i 96 godzin po podaniu dawki w tygodniu 0 i 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 stycznia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 listopada 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 listopada 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 listopada 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 listopada 2020

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NN7088-3859
  • U1111-1119-7416 (Inny identyfikator: WHO)
  • 2011-001142-15 (Numer EudraCT)
  • JapicCTI-121749 (Inny identyfikator: Japic)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzona skaza krwotoczna

Badania kliniczne na turoktokog alfa pegol

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mexico

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj