Az NNC 0129-0000-1003 biztonságosságának és hatékonyságának értékelése, beleértve a farmakokinetikát is, ha hemofília A-ban szenvedő betegeknél vérzés kezelésére és megelőzésére alkalmazzák (pathfinder™2)
2020. november 3. frissítette: Novo Nordisk A/S
Az NNC 0129-0000-1003 biztonságosságát és hatásosságát, beleértve a farmakokinetikát is értékelő, többnemzetiségű vizsgálat, amikor A-típusú hemofíliában szenvedő betegek vérzésének kezelésére és megelőzésére alkalmazzák
Ezt a vizsgálatot globálisan végzik.
A vizsgálat célja az NNC 0129-0000-1003 (N8-GP) biztonságosságának és hatásosságának értékelése, beleértve a farmakokinetikát (a vizsgálati gyógyszer expozícióját a szervezetben) hemofília A-ban szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
186
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Ausztrália, 2050
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Sao Paulo
-
Campinas, Sao Paulo, Brazília, 13081-970
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgária, 1756
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
København Ø, Dánia, 2100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Århus N, Dánia, 8200
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Basingstoke, Egyesült Királyság, RG24 9NA
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Cardiff, Egyesült Királyság, CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Egyesült Királyság, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Oxford, Egyesült Királyság, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sheffield, Egyesült Királyság, S10 2JF
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
California
-
Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Torrance, California, Egyesült Államok, 90502-2004
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010-2978
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83712
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118-5720
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
East Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 48823
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198-5456
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Newark, New Jersey, Egyesült Államok, 07102
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 452289
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232-9830
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Franciaország, 69677
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kremlin-Bicêtre, Franciaország, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nantes Cedex 1, Franciaország, 44093
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Paris, Franciaország, 75015
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Groningen, Hollandia, 9713 GZ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Rotterdam, Hollandia, 3015 CE
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Split, Horvátország, 21 000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Zagreb, Horvátország, 10 000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Tel-Hashomer, Izrael, 52621
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Aichi, Japán, 466-8560
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Hiroshima, Japán, 734-8551
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kitakyusyu, Fukuoka, Japán, 807 8555
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nara, Japán, 634-8522
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Saitama, Japán, 350-0225
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shimotsuke-shi, Tochigi, Japán, 329 0498
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shizuoka, Japán, 420-8660
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japán, 167-0035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japán, 160-0023
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japán, 108-8639
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Yokohama-shi, Kanagawa, Japán, 241-0811
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Daejeon, Koreai Köztársaság, 302-799
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, H-1134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Debrecen, Magyarország, 4012
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Selangor Darul Ehsan, Malaysia, 68000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norvégia, 0027
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 10249
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bonn, Németország, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Frankfurt/M., Németország, 60590
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Hannover, Németország, 30625
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Homburg, Németország, 66421
- Novo Nordisk Investigational Site
-
München, Németország, 80336
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Firenze, Olaszország, 50134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Milano, Olaszország, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Udine, Olaszország, 33100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Vicenza, Olaszország, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Saint-Petersburg, Orosz Föderáció, 191065
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00935
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Adana, Pulyka, 01130
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bornova-IZMIR, Pulyka, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Samsun, Pulyka, 55319
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28046
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Málaga, Spanyolország, 29010
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Genève 14, Svájc, 1211
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Lausanne, Svájc, 1011
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Zürich, Svájc, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Malmö, Svédország, 205 02
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Changhua, Tajvan, 500
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Taipei, Tajvan, 100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok: - Súlyos veleszületett hemofíliás A-ban szenvedő férfi betegek (az FVIII aktivitása 1% alatti az orvosi feljegyzések szerint) - Dokumentált anamnézisben legalább 150 ED (expozíciós nap) más FVIII termékekkel kapcsolatban - Legalább 12 éves és legalább 35 testsúlyú kg (kivéve Horvátországot, Franciaországot, Oroszországot, Izraelt és Hollandiát, ahol az alsó korhatár 18 év) Kizárási kritériumok: - Korábbi részvétel ebben a vizsgálatban az N8-GP beadása utáni megvonásnak minősül - Bármilyen anamnézisben előfordult FVIII inhibitor - FVIII inhibitorok 0,6 BU/mL vagy annál nagyobb a szűréskor - HIV (humán immundeficiencia vírus) pozitív, az orvosi feljegyzések alapján a CD4+ (T-limfocita altípus) száma 200/mcL vagy annál kisebb, vagy a vírusterhelés több mint 400 000 kópia/ml .
Ha az adatok az elmúlt 6 hónapban nem állnak rendelkezésre az orvosi nyilvántartásban, a szűrővizsgálat alkalmával CD4+-t mérnek - Veleszületett vagy szerzett véralvadási rendellenességek, kivéve a hemofíliát A - Korábbi jelentős thromboemboliás események (pl.
szívinfarktus, agyi érbetegség vagy mélyvénás trombózis) a rendelkezésre álló orvosi feljegyzések szerint - Thrombocytaszám 50 000 thrombocyta/mcL alatt (laboratóriumi érték a szűrővizsgálaton) - ALAT (alanin-aminotranszferáz) a normál referencia tartomány felső határának 3-szorosa feletti központi helyen laboratóriumi - kreatininszint a normál felső határérték 1,5-szerese vagy annál nagyobb (a központi laboratóriumi referenciatartományok szerint) - Folyamatos immunmoduláló vagy kemoterápiás gyógyszeres kezelés
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Profilaxis
|
Beadva i.v.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Igény szerint
|
Beadva i.v.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
FVIII-inhibitorok előfordulási aránya ≥0,6 BU: körülbelül 19 hónap után
Időkeret: Körülbelül 19 hónap után
|
Minden semlegesítő antitesttel rendelkező résztvevő szerepelt a számlálóban, és minden olyan résztvevő, akinek legalább 50 expozíciós napja, valamint minden olyan résztvevő, akinek gátló inhibitorai vannak, bekerült a nevezőbe.
A pozitív inhibitor tesztet ≥0,6 bethesda egységnek (BU) határozták meg.
A becslések binomiális eloszlásra vonatkozó pontos számításokon alapulnak.
Az „inhibitor-arány” kiszámításához a jelölő minden résztvevőt tartalmazott, akiknek neutralizáló antitestjei voltak, míg a nevezőbe minden olyan résztvevőt, aki legalább 50 expozíciót kapott, valamint minden olyan résztvevőt, aki 50-nél kevesebb expozícióval rendelkezik, de neutralizáló inhibitorokkal.
|
Körülbelül 19 hónap után
|
|
Éves vérzési arány a profilaxis karban: körülbelül 19 hónap után
Időkeret: Körülbelül 19 hónap után
|
Az évesített vérzési arány (ABR) az évi vérzéses epizódok száma.
Ezt csak az N8-GP-vel végzett profilaktikus kezelésnél értékelték.
|
Körülbelül 19 hónap után
|
|
FVIII-inhibitorok előfordulási aránya ≥0,6 BU: körülbelül 25 hónap után
Időkeret: Körülbelül 25 hónap után
|
Minden semlegesítő antitesttel rendelkező résztvevő szerepelt a számlálóban, és minden olyan résztvevő, akinek legalább 50 expozíciós napja, valamint minden olyan résztvevő, akinek gátló inhibitorai vannak, bekerült a nevezőbe.
A pozitív inhibitor tesztet ≥0,6 bethesda egységnek (BU) határozták meg.
A becslések binomiális eloszlásra vonatkozó pontos számításokon alapulnak.
Az „inhibitor-arány” kiszámításához a jelölő minden résztvevőt tartalmazott, akiknek neutralizáló antitestjei voltak, míg a nevezőbe minden olyan résztvevőt, aki legalább 50 expozíciót kapott, valamint minden olyan résztvevőt, aki 50-nél kevesebb expozícióval rendelkezik, de neutralizáló inhibitorokkal.
|
Körülbelül 25 hónap után
|
|
Éves vérzési arány a profilaxis karban: körülbelül 25 hónap után
Időkeret: Körülbelül 25 hónap után
|
Az ABR a vérzéses epizódok száma évente.
Ezt csak az N8-GP-vel végzett profilaktikus kezelésnél értékelték.
|
Körülbelül 25 hónap után
|
|
FVIII-inhibitorok előfordulási aránya ≥0,6 BU: körülbelül 80 hónapos korban
Időkeret: Körülbelül 80 hónaposan
|
Minden semlegesítő antitesttel rendelkező résztvevő szerepelt a számlálóban, és minden olyan résztvevő, akinek legalább 50 expozíciós napja, valamint minden olyan résztvevő, akinek gátló inhibitorai vannak, bekerült a nevezőbe.
A pozitív inhibitor tesztet ≥0,6 bethesda egységnek (BU) határozták meg.
A becslések binomiális eloszlásra vonatkozó pontos számításokon alapulnak.
Az „inhibitor-arány” kiszámításához a jelölő minden résztvevőt tartalmazott, akiknek neutralizáló antitestjei voltak, míg a nevezőbe minden olyan résztvevőt, aki legalább 50 expozíciót kapott, valamint minden olyan résztvevőt, aki 50-nél kevesebb expozícióval rendelkezik, de neutralizáló inhibitorokkal.
|
Körülbelül 80 hónaposan
|
|
Éves vérzési arány a profilaxis karban: körülbelül 80 hónap után
Időkeret: Körülbelül 80 hónap után
|
Az éves vérzési arány (ABR) az N8-GP profilaktikus kezelés során jelentett vérzéses epizódok száma évente.
|
Körülbelül 80 hónap után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az N8-GP hemosztatikus hatása vérzések kezelésére, négypontos skálán értékelve a hemosztatikus válaszra (kiváló, jó, közepes és nincs): körülbelül 19 hónap után
Időkeret: Körülbelül 19 hónap után
|
Az N8-GP vérzéscsillapító hatását a vérzéses epizódok kezelésére 4 pontos válaszskálával értékelték: nincs, közepes, jó vagy kiváló.
A vizsgálat során az értékelést a résztvevő és/vagy szülő(k)/gondozója végezte el az egyszeri injekció beadása után kb. 8 órán belül, az alábbiak szerint: Kiváló: Hirtelen fájdalomcsillapítás és/vagy egyértelmű javulás a vérzés objektív jeleiben kb. 8 órán belül egyetlen injekció beadását követően. ; Jó: Határozott fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés jeleinek javulása egyetlen injekció beadása után körülbelül 8 órán belül, de előfordulhat, hogy egynél több injekcióra van szükség a teljes megszűnéshez; Közepes: Valószínű vagy enyhe jótékony hatás az első injekció beadása után körülbelül 8 órán belül, de általában egynél több injekciót igényel; Nincs: Nincs javulás, vagy a tünetek rosszabbodnak.
|
Körülbelül 19 hónap után
|
|
Az N8-GP vérzéscsillapító hatása vérzések kezelésére, négypontos skálán értékelve a hemosztatikus válaszra (kiváló, jó, közepes és nincs): körülbelül 25 hónap után
Időkeret: Körülbelül 25 hónap után
|
Az N8-GP vérzéscsillapító hatását a vérzéses epizódok kezelésére 4 pontos válaszskálával értékelték: nincs, közepes, jó vagy kiváló.
A vizsgálat során az értékelést a résztvevő és/vagy szülő(k)/gondozója végezte el az egyszeri injekció beadása után kb. 8 órán belül, az alábbiak szerint: Kiváló: Hirtelen fájdalomcsillapítás és/vagy egyértelmű javulás a vérzés objektív jeleiben kb. 8 órán belül egyetlen injekció beadását követően. ; Jó: Határozott fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés jeleinek javulása egyetlen injekció beadása után körülbelül 8 órán belül, de előfordulhat, hogy egynél több injekcióra van szükség a teljes megszűnéshez; Közepes: Valószínű vagy enyhe jótékony hatás az első injekció beadása után körülbelül 8 órán belül, de általában egynél több injekciót igényel; Nincs: Nincs javulás, vagy a tünetek rosszabbodnak.
|
Körülbelül 25 hónap után
|
|
Az N8-GP vérzéscsillapító hatása vérzések kezelésére, négypontos skálán értékelve a hemosztatikus válaszra (kiváló, jó, közepes és nincs): körülbelül 80 hónap után
Időkeret: Körülbelül 80 hónap után
|
Az N8-GP vérzéscsillapító hatását a vérzéses epizódok kezelésére 4 pontos válaszskálával értékelték: nincs, közepes, jó vagy kiváló.
A vizsgálat során az értékelést a résztvevő és/vagy szülő(k)/gondozója végezte el az egyszeri injekció beadása után kb. 8 órán belül, az alábbiak szerint: Kiváló: Hirtelen fájdalomcsillapítás és/vagy egyértelmű javulás a vérzés objektív jeleiben kb. 8 órán belül egyetlen injekció beadását követően. ; Jó: Határozott fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés jeleinek javulása egyetlen injekció beadása után körülbelül 8 órán belül, de előfordulhat, hogy egynél több injekcióra van szükség a teljes megszűnéshez; Közepes: Valószínű vagy enyhe jótékony hatás az első injekció beadása után körülbelül 8 órán belül, de általában egynél több injekciót igényel; Nincs: Nincs javulás, vagy a tünetek rosszabbodnak.
|
Körülbelül 80 hónap után
|
|
Az N8-GP fogyasztása vérzéses epizódonként (infúziók száma): körülbelül 19 hónap után
Időkeret: Körülbelül 19 hónap után
|
A vérzések kezelésére használt N8-GP infúziók átlagos számát jelentették a vérzés kezdetétől a vérzés leállításáig.
|
Körülbelül 19 hónap után
|
|
Az N8-GP fogyasztása vérzéses epizódonként (infúziók száma): körülbelül 25 hónap után
Időkeret: Körülbelül 25 hónap után
|
A vérzések kezelésére használt N8-GP infúziók átlagos számát jelentették a vérzés kezdetétől a vérzés leállításáig.
|
Körülbelül 25 hónap után
|
|
Az N8-GP fogyasztása vérzéses epizódonként (infúziók száma): körülbelül 80 hónap után
Időkeret: Körülbelül 80 hónap után
|
A vérzések kezelésére használt N8-GP infúziók átlagos számát jelentették a vérzés kezdetétől a vérzés leállításáig.
|
Körülbelül 80 hónap után
|
|
Az N8-GP fogyasztása vérzéses epizódonként (E/kg): körülbelül 19 hónap után
Időkeret: Körülbelül 19 hónap után
|
A vérzések kezelésére használt átlagos N8-GP (U/kg) fogyasztását jelentették a vérzés kezdetétől a vérzés leállításáig.
|
Körülbelül 19 hónap után
|
|
N8-GP fogyasztása vérzéses epizódonként (E/kg): körülbelül 25 hónap után
Időkeret: Körülbelül 25 hónap után
|
A vérzések kezelésére használt átlagos N8-GP (U/kg) fogyasztását jelentették a vérzés kezdetétől a vérzés leállításáig.
|
Körülbelül 25 hónap után
|
|
Az N8-GP fogyasztása vérzéses epizódonként (E/kg): körülbelül 80 hónap után
Időkeret: Körülbelül 80 hónap után
|
A vérzések kezelésére használt átlagos N8-GP (U/kg) fogyasztását jelentették a vérzés kezdetétől a vérzés leállításáig.
|
Körülbelül 80 hónap után
|
|
N8-GP fogyasztása (infúziók száma) a profilaxis és az igény szerinti kezelés során: körülbelül 19 hónap után
Időkeret: Körülbelül 19 hónap után
|
Az infúziók számát a profilaxis és az igény szerinti kezelés során alkalmazott átlagos dózisként mutatjuk be.
|
Körülbelül 19 hónap után
|
|
N8-GP fogyasztása (infúziók száma) a profilaxis és az igény szerinti kezelés során: körülbelül 25 hónap után
Időkeret: Körülbelül 25 hónap után
|
Az infúziók száma a profilaxis és az igény szerinti kezelés során alkalmazott átlagos dózisként van megadva.
|
Körülbelül 25 hónap után
|
|
N8-GP fogyasztása (infúziók száma) a profilaxis és az igény szerinti kezelés során: körülbelül 80 hónap után
Időkeret: Körülbelül 80 hónap után
|
Az infúziók száma a profilaxis és az igény szerinti kezelés során alkalmazott átlagos dózisként van megadva.
|
Körülbelül 80 hónap után
|
|
N8-GP fogyasztása (E/kg/hó) a profilaxis és az igény szerinti kezelés során: kb. 19 hónap után
Időkeret: Körülbelül 19 hónap után
|
A vérzés kezelésére használt N8-GP átlagos fogyasztását jelentették a vérzés kezdetétől a vérzés leállításáig (havonta résztvevőnként).
|
Körülbelül 19 hónap után
|
|
N8-GP fogyasztása (E/kg/hó) a profilaxis és az igény szerinti kezelés során: kb. 25 hónap után
Időkeret: Körülbelül 25 hónap után
|
A vérzés kezelésére használt N8-GP átlagos fogyasztását jelentették a vérzés kezdetétől a vérzés leállításáig (havonta résztvevőnként).
|
Körülbelül 25 hónap után
|
|
N8-GP fogyasztása (E/kg/hó) a profilaxis és az igény szerinti kezelés során: kb. 80 hónap után
Időkeret: Körülbelül 80 hónap után
|
A vérzés kezelésére használt N8-GP átlagos fogyasztását jelentették a vérzés kezdetétől a vérzés leállításáig (havonta résztvevőnként).
|
Körülbelül 80 hónap után
|
|
N8-GP fogyasztása (E/kg/év) a profilaxis és az igény szerinti kezelés során: kb. 19 hónap után
Időkeret: Körülbelül 19 hónap után
|
Jelentették a vérzés kezelésére használt N8-GP átlagos fogyasztását a vérzés kezdetétől a vérzés leállításáig (évente résztvevőnként).
|
Körülbelül 19 hónap után
|
|
N8-GP fogyasztása (E/kg/év) a profilaxis és az igény szerinti kezelés során: kb. 25 hónap után
Időkeret: Körülbelül 25 hónap után
|
Jelentették a vérzés kezelésére használt N8-GP átlagos fogyasztását a vérzés kezdetétől a vérzés leállításáig (évente résztvevőnként).
|
Körülbelül 25 hónap után
|
|
N8-GP fogyasztása (E/kg/év) a profilaxis és az igény szerinti kezelés során: kb. 80 hónap után
Időkeret: Körülbelül 80 hónap után
|
Jelentették a vérzés kezelésére használt N8-GP átlagos fogyasztását a vérzés kezdetétől a vérzés leállításáig (évente résztvevőnként).
|
Körülbelül 80 hónap után
|
|
Vérzéscsillapító hatás a felépüléssel és a FVIII:C mélyponttal mérve (minden profilaxisban részesülő betegnél): körülbelül 19 hónap után
Időkeret: Körülbelül 19 hónap után
|
A FVIII:C felépülését és legalacsonyabb szintjét minden résztvevőnél jelentették a 3. látogatáson (4. hét) és a fő fázis végén (kb.
19 hónap).
Az adatokat minden résztvevőre vonatkozóan jelentették, akik profilaxisban részesültek.
A kromogén vizsgálatot N8-GP termékspecifikus standarddal (PSS) végeztük kalibrátorként.
|
Körülbelül 19 hónap után
|
|
Vérzéscsillapító hatás a felépüléssel és a FVIII:C mélyponttal mérve (minden profilaxisban részesülő betegnél): kb. 25 hónap után
Időkeret: Körülbelül 25 hónap után
|
A FVIII:C felépülését és legalacsonyabb szintjét minden résztvevőnél jelentették az 1. fázisú vizsgálat végén (kb.
25 hónap).
Az adatokat minden résztvevőre vonatkozóan jelentették, akik profilaxisban részesültek.
A kromogén vizsgálatot N8-GP termékspecifikus standarddal (PSS) végeztük kalibrátorként.
|
Körülbelül 25 hónap után
|
|
Vérzéscsillapító hatás a felépüléssel és a FVIII:C mélyponttal mérve (minden profilaxisban részesülő betegnél): Körülbelül 80 hónap után
Időkeret: Körülbelül 80 hónap után
|
Mivel a betegek a 2. szakasz kiterjesztési szakaszában bármikor megváltoztathatták a profilaxist, és mivel a látogatási időközök a 2 profilaxis kezelési sémánál (Q4D és Q7D) eltérőek voltak, a FVIII aktivitási adatokat csak inkrementális felépülésként közöljük ezen az időponton.
|
Körülbelül 80 hónap után
|
|
A betegek által jelentett eredmények – A HAEMO-QOL összpontszám változása (13-16 éves betegek) körülbelül 19 és 25 hónap után
Időkeret: Kb. 19 és 25 hónap után
|
A jelentett eredmények a kiindulási értékhez képest (0. hónap) a fő fázis végén (kb. 19. hónap) és a 19. hónaphoz képest a vizsgálat 1. kiterjesztésének végén mért változás (kb. 25. hónap).
A HAEMO-QOL felmérés a testi egészségre, érzésekre, önmaga, családra, barátokra, vélt támogatásra, más személyekre, sportra és iskolára, a hemofíliával, kezeléssel, jövővel és kapcsolatokra vonatkozó kérdéseket tartalmazott.
Az egyes kérdések pontszámai 0 és 100 között voltak, az alacsonyabb pontszám pedig a hemofíliával kapcsolatos jobb életminőséget jelzi.
|
Kb. 19 és 25 hónap után
|
|
A betegek által jelentett eredmények – A HAEMO-QOL összpontszám változása (13-16 éves betegek): kb. 80 hónap után
Időkeret: 2-<3 év, 3-<4 év, 4-<5 év, 5-<6 év és 6-<7 év
|
A jelentett eredmények az 1. látogatástól (0. hónap) a vizsgálat 2. meghosszabbítási fázisának végéig (80. hónap) tartó változások.
Az időintervallumok hozzárendelése az első adag utáni idő alapján történik.
Előfordulhatott, hogy egy résztvevő egy időintervallumban több kérdőívet is meg tud válaszolni.
A HAEMO-QOL felmérés a testi egészségre, érzésekre, önmaga, családra, barátokra, vélt támogatásra, más személyekre, sportra és iskolára, a hemofíliával, kezeléssel, jövővel és kapcsolatokra vonatkozó kérdéseket tartalmazott.
Az egyes kérdések pontszámai 0 és 100 között voltak, az alacsonyabb pontszám pedig a hemofíliával kapcsolatos jobb életminőséget jelzi.
Az elemzett egységek teljes száma = A résztvevők által megválaszolt kérdőívek maximális száma ennél a végpontnál.
Az elemzett résztvevők teljes száma = az egyes időpontokban az elemzéshez hozzájáruló résztvevők maximális száma.
|
2-<3 év, 3-<4 év, 4-<5 év, 5-<6 év és 6-<7 év
|
|
A betegek által jelentett eredmények – A HAEMO-QOL összpontszám változása (13-16 éves betegek szülei): kb. 19 és 25 hónap után
Időkeret: Kb. 19 és 25 hónap után
|
A jelentett eredmények a kiindulási értékhez képest (0. hónap) a fő fázis végén (19. hónap) és a 19. hónaptól a vizsgálat 1. kiterjesztésének végéig (25. hónap) mért változás.
A kérdőívet a 13-16 éves korosztályba tartozó betegek szülei töltötték ki.
A HAEMO-QOL felmérés a testi egészségre, érzésekre, önmaga, családra, barátokra, vélt támogatásra, más személyekre, sportra és iskolára, a hemofíliával, kezeléssel, jövővel és kapcsolatokra vonatkozó kérdéseket tartalmazott.
Az egyes kérdések pontszámai 0 és 100 között voltak, az alacsonyabb pontszám pedig a hemofíliával kapcsolatos jobb életminőséget jelzi.
|
Kb. 19 és 25 hónap után
|
|
A betegek által jelentett eredmények – A HAEMO-QOL összpontszám változása (13-16 éves betegek szülei): kb. 80 hónap után
Időkeret: 2-<3 év, 3-<4 év, 4-<5 év, 5-<6 év és 6-<7 év
|
A jelentett eredmények az 1. látogatástól (0. hónap) a vizsgálat 2. meghosszabbítási fázisának végéig (80. hónap) tartó változások.
A kérdőívet a 13-16 éves korosztályba tartozó betegek szülei töltötték ki.
Az időintervallumok hozzárendelése az első adag utáni idő alapján történik.
Előfordulhatott, hogy egy résztvevő egy időintervallumban több kérdőívet is meg tud válaszolni.
A HAEMO-QOL felmérés a testi egészségre, érzésekre, önmaga, családra, barátokra, vélt támogatásra, más személyekre, sportra és iskolára, a hemofíliával, kezeléssel, jövővel és kapcsolatokra vonatkozó kérdéseket tartalmazott.
Az egyes kérdések pontszámai 0 és 100 között voltak, az alacsonyabb pontszám pedig a hemofíliával kapcsolatos jobb életminőséget jelzi.
Az elemzett egységek teljes száma = A résztvevők által megválaszolt kérdőívek maximális száma ennél a végpontnál.
Az elemzett résztvevők teljes száma = az egyes időpontokban az elemzéshez hozzájáruló résztvevők maximális száma.
|
2-<3 év, 3-<4 év, 4-<5 év, 5-<6 év és 6-<7 év
|
|
A betegek által jelentett eredmények – A HAEM-A-QOL változása (>=17 év) összpontszám: kb. 19 és 25 hónap után
Időkeret: Kb. 19 és 25 hónap után
|
A jelentett eredmények a kiindulási értékhez képest (0. hónap) a fő fázis végén (19. hónap) és a 19. hónaptól a vizsgálat 1. kiterjesztésének végéig (25. hónap) mért változás.
A HAEM-A-QOL (felnőtteknek (>=17 év)) a testi egészséggel, érzésekkel, önnézettel, sporttal és szabadidővel, munkával és iskolával, hemofíliával, kezeléssel, jövővel, családtervezéssel kapcsolatos kérdéseket tartalmazott. valamint a partnerség és a szexualitás.
Az egyes kérdések pontszámai 0 és 100 között voltak, az alacsonyabb pontszám pedig a hemofíliával kapcsolatos jobb életminőséget jelzi.
|
Kb. 19 és 25 hónap után
|
|
A betegek által jelentett eredmények – A HAEM-A-QOL változása (>=17 év) összpontszám: körülbelül 80 hónap után
Időkeret: 2-<3 év, 3-<4 év, 4-<5 év, 5-<6 év és 6-<7 év
|
A jelentett eredmények az 1. látogatástól (0. hónap) a vizsgálat 2. meghosszabbítási fázisának végéig (80. hónap) tartó változások.
Az időintervallumok hozzárendelése az első adag utáni idő alapján történik.
Előfordulhatott, hogy egy résztvevő egy időintervallumban több kérdőívet is meg tud válaszolni.
Az elemzett egységek teljes száma = A résztvevők által megválaszolt kérdőívek maximális száma ennél a végpontnál.
Az elemzett résztvevők teljes száma = az egyes időpontokban az elemzéshez hozzájáruló résztvevők maximális száma.
A HAEM-A-QOL (felnőttek (>=17 év)) felmérés a fizikai egészségre, az érzésekre, az önlátásra, a sportra és a szabadidőre, a munkára és az iskolára, a hemofília kezelésére, a kezelésre, a jövőre, a családtervezésre és a partnerségre vonatkozó kérdéseket tartalmazott. és a szexualitás.
Az egyes kérdések pontszámai 0 és 100 között voltak, az alacsonyabb pontszám pedig a hemofíliával kapcsolatos jobb életminőséget jelzi.
Az egyes kérdések pontszámai 0 és 100 között voltak, az alacsonyabb pontszám pedig a hemofíliával kapcsolatos jobb életminőséget jelzi.
|
2-<3 év, 3-<4 év, 4-<5 év, 5-<6 év és 6-<7 év
|
|
A betegek által jelentett eredmények – Változás a HEMO-SAT (betegek) pontszámában: kb. 19 és 25 hónap után
Időkeret: Kb. 19 és 25 hónap után
|
A jelentett eredmények a kiindulási értékhez képest (0. hónap) a fő fázis végén (19. hónap) és a 19. hónaptól a vizsgálat 1. kiterjesztésének végéig (25. hónap) mért változás.
A HEMO-SAT (hematológiai elégedettség) értékelés olyan kezelési szempontokat tartalmazott, mint a könnyűség és kényelem, a hatékonyság, a teher, a szakorvos/ápolónő, a központ/kórház, az általános elégedettség (a betegek jelentése szerint).
A kérdőívet kitöltő felnőttek 0-tól 100-ig terjedő pontszámot értek el, az alacsonyabb pontszámok pedig a kezeléssel való nagyobb elégedettséget tükrözik.
A skála tartománya mind a 6 tartományban 0-100 volt, alacsonyabb pontszámokkal, ami a kezeléssel való nagyobb elégedettséget tükrözi.
A pontszám csökkenése javulást jelentene.
|
Kb. 19 és 25 hónap után
|
|
A betegek által jelentett eredmények – Változás a HEMO-SAT (betegek) pontszámában: körülbelül 80 hónap után
Időkeret: 1-<2 év, 2-<3 év, 3-<4 év, 4-<5 év, 5-<6 év és 6-<7 év
|
A jelentett eredmények az 1. látogatástól (0. hónap) a vizsgálat 2. meghosszabbítási fázisának végéig (80. hónap) tartó változások.
Az időintervallumok hozzárendelése az első adag utáni idő alapján történik.
Előfordulhatott, hogy egy résztvevő egy időintervallumban több kérdőívet is meg tud válaszolni.
Az elemzett egységek teljes száma = A résztvevők által megválaszolt kérdőívek maximális száma ennél a végpontnál.
Az elemzett résztvevők teljes száma = az egyes időpontokban az elemzéshez hozzájáruló résztvevők maximális száma.
A HEMO-SAT értékelés a kezelés szempontjaira vonatkozó kérdéseket tartalmazott, beleértve a könnyűséget és kényelmet, a hatékonyságot, a terhet, a szakorvost/ápolókat, a központot/kórházat, az általános elégedettséget (a betegek jelentése szerint).
A kérdőívet kitöltő felnőttek 0-tól 100-ig terjedő pontszámot értek el, az alacsonyabb pontszámok pedig a kezeléssel való nagyobb elégedettséget tükrözik.
A skála tartománya mind a 6 tartományban 0-100 volt, alacsonyabb pontszámokkal, ami a kezeléssel való nagyobb elégedettséget tükrözi.
A pontszám csökkenése javulást jelentene.
|
1-<2 év, 2-<3 év, 3-<4 év, 4-<5 év, 5-<6 év és 6-<7 év
|
|
A betegek által jelentett eredmények – Változás a HEMO-SAT pontszámokban (szülők): kb. 19 és 25 hónap után
Időkeret: Kb. 19 és 25 hónap után
|
A változások összefoglalása a 13. vizitnél (körülbelül 19 hónap) megfigyelt egyéni változásokon alapult a 2a. vizittel az adagolás előtt (0. hónap).
A HEMO-SAT értékelés a kezelés szempontjaira vonatkozó kérdéseket tartalmazott, beleértve a könnyűséget és kényelmet, a hatékonyságot, a terhet, a szakorvost/ápolókat, a központot/kórházat, az általános elégedettséget (a szülők jelentették).
A kérdőívet kitöltő felnőttek 0-tól 100-ig terjedő pontszámot értek el, az alacsonyabb pontszámok pedig a kezeléssel való nagyobb elégedettséget tükrözik.
A skála tartománya mind a 6 tartományban 0-100 volt, alacsonyabb pontszámokkal, ami a kezeléssel való nagyobb elégedettséget tükrözi.
A pontszám csökkenése javulást jelentene.
|
Kb. 19 és 25 hónap után
|
|
A betegek által jelentett eredmények – Változás a HEMO-SAT (szülők) pontszámában: körülbelül 80 hónap után
Időkeret: 2-<3 év, 3-<4 év, 4-<5 év, 5-<6 év és 6-<7 év
|
A jelentett eredmények az 1. látogatásból származnak (0. hónap), és az 1. látogatástól a vizsgálat 2. meghosszabbítási fázisának végéig (80. hónap) változtak.
Az időintervallumok hozzárendelése az első adag utáni idő alapján történik.
Előfordulhatott, hogy egy résztvevő egy időintervallumban több kérdőívet is meg tud válaszolni.
Az elemzett egységek teljes száma = max.
a résztvevők által megválaszolt kérdőívek száma erre a végpontra vonatkozóan.
Az elemzett résztvevők teljes száma = max.
a résztvevők száma az egyes időpontokban járult hozzá az elemzéshez.
A HEMO-SAT értékelés olyan kezelési szempontokat tartalmazott, mint a könnyűség és kényelem, a hatékonyság, a teher, a szakorvos/ápolók, a központ/kórház, az általános elégedettség.
A kérdőívet kitöltő felnőttek 0-tól 100-ig terjedő pontszámot értek el, az alacsonyabb pontszámok pedig a kezeléssel való nagyobb elégedettséget tükrözik.
A skála tartománya mind a 6 tartományban 0-100 volt, alacsonyabb pontszámokkal, ami a kezeléssel való nagyobb elégedettséget tükrözi.
A pontszám csökkenése javulást jelentene.
|
2-<3 év, 3-<4 év, 4-<5 év, 5-<6 év és 6-<7 év
|
|
A betegek által jelentett eredmények – Változás az EQ-5D-VAS pontszámokban: kb. 19 és 25 hónap után
Időkeret: Kb. 19 és 25 hónap után
|
A jelentett eredmények a kiindulási értékhez képest (0. hónap) a fő fázis végén (19. hónap) és a 19. hónaptól a vizsgálat 1. kiterjesztésének végéig (25. hónap) mért változás.
Az európai életminőség vizuális analóg skála (EQ5D-VAS) a páciens önértékelését egy függőleges vizuális analóg skálán rögzíti, ahol a végpontok „Az elképzelhető legjobb egészség” és „Az elképzelhető legrosszabb egészség” felirattal vannak ellátva.
A VAS használható az egészségügyi kimenetel kvantitatív mérőszámaként, amely tükrözi a páciens saját megítélését.
EQ-5D-VAS: 0 és 100 között.
A magasabb pontszám jobb önbeszámoló egészségi állapotot jelez.
A pozitív változás javulást jelez.
|
Kb. 19 és 25 hónap után
|
|
A betegek által jelentett eredmények – Változás az EQ-5D-VAS pontszámokban: körülbelül 80 hónap után
Időkeret: 1-<2 év, 2-<3 év, 3-<4 év, 4-<5 év, 5-<6 év és 6-<7 év
|
A jelentett eredmények az 1. látogatástól (0. hónap) a vizsgálat 2. meghosszabbítási fázisának végéig (80. hónap) tartó változások.
Az időintervallumok hozzárendelése az első adag utáni idő alapján történik.
Előfordulhatott, hogy egy résztvevő egy időintervallumban több kérdőívet is meg tud válaszolni.
Az elemzett egységek teljes száma = A résztvevők által megválaszolt kérdőívek maximális száma ennél a végpontnál.
Az elemzett résztvevők teljes száma = az egyes időpontokban az elemzéshez hozzájáruló résztvevők maximális száma.
Az EQ5D-VAS egy függőleges vizuális analóg skálán rögzíti a páciens önértékelését, ahol a végpontok „Az elképzelhető legjobb egészségi állapot” és „Az elképzelhető legrosszabb egészségi állapot” felirattal vannak ellátva.
A VAS használható az egészségügyi kimenetel kvantitatív mérőszámaként, amely tükrözi a páciens saját megítélését.
EQ-5D-VAS: 0 és 100 között.
A magasabb pontszám jobb önbeszámoló egészségi állapotot jelez.
A pozitív változás javulást jelez.
|
1-<2 év, 2-<3 év, 3-<4 év, 4-<5 év, 5-<6 év és 6-<7 év
|
|
A betegek által jelentett eredmények – Változás az európai életminőség hasznossági indexében: körülbelül 19 és 25 hónap után
Időkeret: Kb. 19 és 25 hónap után
|
A jelentett eredmények a kiindulási értékhez képest (0. hónap) a fő fázis végén (19. hónap) és a 19. hónaptól a vizsgálat 1. kiterjesztésének végéig (25. hónap) mért változás.
Az európai életminőség hasznossági index öt dimenzióból áll: mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/kellemetlenség és szorongás/depresszió.
Minden dimenziónak 3 szintje van, ahol az 1 a jobb egészségi állapotot (nincs probléma), a 3 pedig a legrosszabb egészségi állapotot (ágyhoz kötve).
Az EuroQol Group által kifejlesztett pontozási képlet a profil minden tartományához rendel egy hasznossági értéket.
A pontszám átalakul, és -0,594 és 1,000 közötti összpontszámot eredményez; a pozitív változás javulást jelez.
|
Kb. 19 és 25 hónap után
|
|
A betegek által jelentett eredmények – Változás az európai életminőség hasznossági indexében: körülbelül 80 hónap után
Időkeret: 1-<2 év, 2-<3 év, 3-<4 év, 4-<5 év, 5-<6 év és 6-<7 év
|
A jelentett eredmények az 1. látogatástól (0. hónap) a vizsgálat 2. meghosszabbítási fázisának végéig (80. hónap) tartó változások.
Az időintervallumok hozzárendelése az első adag utáni idő alapján történik.
Előfordulhat, hogy egy beteg több kérdőívre is válaszol egy időintervallumban.
Összességében elemzett egységek = Max. sz. a résztvevők által erre a végpontra válaszolt kérdőívek közül.
Összességében nem. elemzett résztvevők száma = max nem. az egyes időpontokban elemzett résztvevők számát.
Ennek a hasznossági indexnek 5 dimenziója van: mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/kényelmetlenség és szorongás/depresszió.
Minden dimenziónak 3 szintje van, ahol az 1 a jobb egészségi állapotot (nincs probléma), a 3 pedig a legrosszabb egészségi állapotot (ágyhoz kötve).
Az EuroQol Group által kifejlesztett pontozási képlet a profil minden tartományához rendel egy hasznossági értéket.
A pontszám átalakul, és -0,594 és 1,000 közötti összpontszámot eredményez; a pozitív változás javulást jelez.
|
1-<2 év, 2-<3 év, 3-<4 év, 4-<5 év, 5-<6 év és 6-<7 év
|
|
Kórházi felvételek száma a vizsgálat során
Időkeret: Kb. 19, 25 és 80 hónap után
|
Beszámoltak a vizsgálat során történt kórházi felvételek számáról.
|
Kb. 19, 25 és 80 hónap után
|
|
A Kórházban töltött napok száma a tárgyalás alatt
Időkeret: Kb. 19, 25 és 80 hónap után
|
Beszámoltak arról, hogy a résztvevők átlagosan hány napot töltöttek a kórházban a vizsgálat során.
|
Kb. 19, 25 és 80 hónap után
|
|
A sürgősségi osztályba (Sürgősségi) bejutottak száma a tárgyalás alatt
Időkeret: Kb. 19, 25 és 80 hónap után
|
A vizsgálat során az ER-re történő felvételek számát minden csoportra vonatkozóan jelentették.
|
Kb. 19, 25 és 80 hónap után
|
|
Az iskolai vagy munkahelyi hiányzási napok száma
Időkeret: Kb. 19, 25 és 80 hónap
|
A résztvevők átlagosan hány napot hiányoztak iskolába vagy munkahelyre.
|
Kb. 19, 25 és 80 hónap
|
|
A Mobility Aid használatával töltött napok száma
Időkeret: Kb. 19, 25 és 80 hónap
|
Beszámoltak arról, hogy a résztvevők átlagosan hány napig használtak bármilyen mozgást segítő eszközt a vizsgálat során.
|
Kb. 19, 25 és 80 hónap
|
|
Fájdalomcsillapítót használó résztvevők száma
Időkeret: Kb. 25 és 80 hónap után
|
Beszámoltak azoknak a résztvevőknek a számáról, akik fájdalomcsillapítót használtak a vizsgálat 1. fő és kiterjesztése során (körülbelül 25 hónapig) és a 2. kiterjesztési szakaszban (körülbelül 80 hónap).
|
Kb. 25 és 80 hónap után
|
|
Fájdalomcsillapítót használó vérzések száma
Időkeret: Kb. 19 hónap után
|
A vizsgálat fő szakaszában (körülbelül 19 hónap) a fájdalomcsillapítót alkalmazó vérzések átlagos számát jelentették.
|
Kb. 19 hónap után
|
|
A próbaidőszak alatt jelentett nemkívánatos események száma: körülbelül 19 hónap után
Időkeret: Kb. 19 hónap után
|
Minden bemutatott nemkívánatos esemény (AE) kezelésből eredő.
A kezelés során fellépő nemkívánatos eseményt olyan eseményként határoztuk meg, amely az első N8-GP beadást követően jelentkezett.
|
Kb. 19 hónap után
|
|
A próbaidőszak alatt jelentett nemkívánatos események száma: körülbelül 25 hónap után
Időkeret: Miután kb. 25 hónap
|
Minden bemutatott nemkívánatos esemény (AE) kezelésből eredő.
A kezelés során fellépő nemkívánatos eseményt olyan eseményként határoztuk meg, amely az első N8-GP beadást követően jelentkezett.
|
Miután kb. 25 hónap
|
|
A próbaidőszak alatt jelentett nemkívánatos események száma: körülbelül 80 hónap után
Időkeret: Körülbelül 80 hónap után
|
A vizsgálat során körülbelül 80 hónap elteltével megfigyelt nemkívánatos események számát jelentették.
|
Körülbelül 80 hónap után
|
|
A próbaidőszak alatt jelentett súlyos nemkívánatos események száma: körülbelül 19 hónap után
Időkeret: Körülbelül 19 hónap után
|
Minden bemutatott súlyos nemkívánatos esemény (SAE) kezelés után következik be.
A kezelés során fellépő nemkívánatos eseményt olyan eseményként határoztuk meg, amely az első N8-GP beadást követően jelentkezett.
|
Körülbelül 19 hónap után
|
|
A próbaidőszak alatt jelentett súlyos nemkívánatos események száma: körülbelül 25 hónap után
Időkeret: Körülbelül 25 hónap után
|
Minden bemutatott súlyos nemkívánatos esemény (SAE) kezelés után következik be.
A kezelés során fellépő nemkívánatos eseményt olyan eseményként határoztuk meg, amely az első N8-GP beadást követően jelentkezett.
|
Körülbelül 25 hónap után
|
|
A próbaidőszak alatt jelentett súlyos nemkívánatos események száma: körülbelül 80 hónap után
Időkeret: Körülbelül 80 hónap után
|
Minden bemutatott súlyos nemkívánatos esemény (SAE) kezelés után következik be.
A kezelés során fellépő nemkívánatos eseményt olyan eseményként határoztuk meg, amely az első N8-GP beadást követően jelentkezett.
|
Körülbelül 80 hónap után
|
|
Vérnyomásváltozás: Körülbelül 19 hónap után
Időkeret: Körülbelül 19 hónap után
|
A résztvevők szisztolés és diasztolés vérnyomásértékeinek átlagos változásáról számoltak be.
A változások összefoglalása a 13. vizitnél (körülbelül 19 hónap) megfigyelt egyéni változásokon alapult a 2a. vizittel az adagolás előtt (0. hónap).
|
Körülbelül 19 hónap után
|
|
Vérnyomásváltozás: Körülbelül 25 hónap után
Időkeret: Körülbelül 19 és 25 hónap után
|
A résztvevők szisztolés és diasztolés vérnyomásértékeinek átlagos változásáról számoltak be.
A változások összefoglalása a 17. vizitnél (körülbelül 25. hónapban) a 13. látogatástól (körülbelül 19. hónap) megfigyelt egyéni változásokon alapult.
|
Körülbelül 19 és 25 hónap után
|
|
Vérnyomásváltozás: Körülbelül 80 hónap után
Időkeret: Körülbelül 80 hónap után
|
A vérnyomás változását nem számították ki a vizsgálat 2. kiterjesztési fázisában, mivel a résztvevők Q4D-ről Q7D-re válthattak, és fordítva.
|
Körülbelül 80 hónap után
|
|
Pulzusváltozás: Körülbelül 19 hónap után
Időkeret: Körülbelül 19 hónap után
|
A résztvevők pulzusértékeinek átlagos változását jelentették.
A változások összefoglalása a 13. vizitnél (körülbelül 19 hónap) megfigyelt egyéni változásokon alapult a 2a. vizittel az adagolás előtt (0. hónap).
|
Körülbelül 19 hónap után
|
|
Pulzusváltozás: Körülbelül 25 hónap után
Időkeret: Körülbelül 25 hónap után
|
A résztvevők pulzusértékeinek átlagos változását jelentették.
A változások összefoglalása a 17. vizitnél (körülbelül 25. hónapban) a 13. látogatástól (körülbelül 19. hónap) megfigyelt egyéni változásokon alapult.
|
Körülbelül 25 hónap után
|
|
Pulzusváltozás: Körülbelül 80 hónap után
Időkeret: Körülbelül 80 hónap után
|
A pulzus változását nem számolták ki a vizsgálat 2. kiterjesztési fázisában, mivel a résztvevők Q4D-ről Q7D-re válthattak, és fordítva.
|
Körülbelül 80 hónap után
|
|
Testhőmérséklet változás: körülbelül 19 hónap után
Időkeret: Körülbelül 19 hónap után
|
Beszámoltak a résztvevők testhőmérséklet-értékeinek átlagos változásáról.
A változások összefoglalása a 13. vizitnél (körülbelül 19 hónap) megfigyelt egyéni változásokon alapult a 2a. vizittel az adagolás előtt (0. hónap).
|
Körülbelül 19 hónap után
|
|
Testhőmérséklet változás: körülbelül 25 hónap után
Időkeret: Körülbelül 25 hónap után
|
Beszámoltak a résztvevők testhőmérsékletének (C) értékeinek átlagos változásáról.
A változások összefoglalása a 17. vizitnél (körülbelül 25. hónapban) a 13. látogatástól (körülbelül 19. hónap) megfigyelt egyéni változásokon alapult.
|
Körülbelül 25 hónap után
|
|
Testhőmérsékletváltozás: Körülbelül 80 hónap után
Időkeret: Körülbelül 80 hónap után
|
A testhőmérséklet változását nem számolták ki a vizsgálat 2. kiterjesztési fázisában, mivel a résztvevők Q4D-ről Q7D-re válthattak, és fordítva.
|
Körülbelül 80 hónap után
|
|
A légzésszám változása: körülbelül 19 hónap után
Időkeret: Körülbelül 19 hónap után
|
A résztvevők légzési frekvenciájának átlagos változását jelentették.
A változások összefoglalása a 13. vizitnél (körülbelül 19 hónap) megfigyelt egyéni változásokon alapult a 2a. vizittel az adagolás előtt (0. hónap).
|
Körülbelül 19 hónap után
|
|
A légzésszám változása: körülbelül 25 hónap után
Időkeret: Körülbelül 25 hónap után
|
A résztvevők légzési frekvenciájának (légzés/perc) átlagos változását jelentették.
A változások összefoglalása a 17. vizitnél (körülbelül 25. hónapban) a 13. látogatástól (körülbelül 19. hónap) megfigyelt egyéni változásokon alapult.
|
Körülbelül 25 hónap után
|
|
A légzésszám változása: Körülbelül 80 hónap után
Időkeret: Körülbelül 80 hónap után
|
A légzésszám változását nem számították ki a vizsgálat 2. kiterjesztési fázisában, mivel a résztvevők Q4D-ről Q7D-re válthattak, és fordítva.
|
Körülbelül 80 hónap után
|
|
FVIII aktivitás 30 perccel az injekció beadása után (C30 perc)
Időkeret: 0. hét, 28. hét
|
A FVIII plazmaaktivitást 30 perces injekció után mértük.
Ezt két időpontban mértük a 2a látogatásnál (0. hét) és a 7. látogatásnál (28. hét) a vizsgálat fő fázisában.
A kromogén vizsgálatot normál humán plazmával (NHP) végeztük kalibrátorként
|
0. hét, 28. hét
|
|
Inkrementális helyreállítás (egyszeri dózis és egyensúlyi állapot)
Időkeret: 0. hét, 28. hét
|
A növekményes gyógyulást az injekció beadása után 30 perccel mért, dózissal normalizált aktivitásként határoztuk meg.
Ezt két időpontban mértük a 2a látogatásnál (0. hét) és a 7. látogatásnál (28. hét) a vizsgálat fő fázisában.
A kromogén vizsgálatot normál humán plazmával (NHP) végeztük kalibrátorként.
|
0. hét, 28. hét
|
|
Minimális szint (egyszeri dózis és egyensúlyi állapot)
Időkeret: 0. hét, 28. hét
|
A minimális szintet a plazma FVIII aktivitásaként határozták meg, amelyet közvetlenül a következő adag beadása előtt rögzítettek.
Ezt két időpontban mértük a 2a látogatásnál (0. hét) és a 7. látogatásnál (28. hét) a vizsgálat fő fázisában.
A kromogén vizsgálatot normál humán plazmával (NHP) végeztük kalibrátorként.
|
0. hét, 28. hét
|
|
Görbe alatti terület (AUC0-inf)
Időkeret: Beadás előtt és 30 perccel, 1, 4, 12, 24, 48, 72 és 96 órával az adagolás után a 0. és a 28. héten
|
A plazmaaktivitás alatti területet a nullától a végtelenig tartó időprofil függvényében (AUC0-inf) két időpontban mértük a 2a. látogatáson (0. hét) és a 7. látogatáson (28. hét) a vizsgálat fő fázisában.
Ez a teljes plazma expozíció mértéke.
A kromogén vizsgálatot normál humán plazmával (NHP) végeztük kalibrátorként.
|
Beadás előtt és 30 perccel, 1, 4, 12, 24, 48, 72 és 96 órával az adagolás után a 0. és a 28. héten
|
|
Görbe alatti terület (AUC0-t)
Időkeret: Beadás előtt és 30 perccel, 1, 4, 12, 24, 48, 72 és 96 órával az adagolás után a 0. és a 28. héten
|
A plazmaaktivitás alatti területet az időprofil függvényében a nulla időponttól az utolsó mérhető aktivitásig (AUC0-t) két időpontban mértük a 2a. látogatáson (0. hét) és a 7. látogatáson (28. hét) a vizsgálat fő fázisában.
A kromogén vizsgálatot normál humán plazmával (NHP) végeztük kalibrátorként.
|
Beadás előtt és 30 perccel, 1, 4, 12, 24, 48, 72 és 96 órával az adagolás után a 0. és a 28. héten
|
|
Terminál felezési ideje (t1/2)
Időkeret: Beadás előtt és 30 perccel, 1, 4, 12, 24, 48, 72 és 96 órával az adagolás után a 0. és a 28. héten
|
t½ = ln(2) / λz, ahol λz a terminális eliminációs sebességi állandó.
A terminális eliminációs sebességi állandót a log(aktivitás) időprofil terminális részének lineáris regressziójával becsültük meg.
Ezt a 2a. látogatáson (0. hét) és a 7. látogatáson (28. hét) mérték a vizsgálat fő fázisában.
A kromogén vizsgálatot normál humán plazmával (NHP) végeztük kalibrátorként.
|
Beadás előtt és 30 perccel, 1, 4, 12, 24, 48, 72 és 96 órával az adagolás után a 0. és a 28. héten
|
|
Szabadság (CL)
Időkeret: Beadás előtt és 30 perccel, 1, 4, 12, 24, 48, 72 és 96 órával az adagolás után a 0. és a 28. héten
|
Beszámoltak a gyógyszer teljes plazma clearance-éről (CL) intravénás beadás után.
A clearance-t a CL=dózis/AUC(0-inf) képlet alapján számítottuk ki.
Ezt két időpontban mértük a 2a látogatásnál (0. hét) és a 7. látogatásnál (28. hét) a vizsgálat fő fázisában.
A kromogén vizsgálatot normál humán plazmával (NHP) végeztük kalibrátorként.
|
Beadás előtt és 30 perccel, 1, 4, 12, 24, 48, 72 és 96 órával az adagolás után a 0. és a 28. héten
|
|
Átlagos tartózkodási idő (MRT)
Időkeret: Beadás előtt és 30 perccel, 1, 4, 12, 24, 48, 72 és 96 órával az adagolás után a 0. és a 28. héten
|
MRT = AUMC/AUC(0-inf), ahol az AUMC az első nyomatékgörbe alatti terület, azaz a t∙C(t) görbe alatti terület, az AUC(0-inf) (lineáris trapéz alakú) módszerrel számítva módszer + extrapolált terület).
Ezt két időpontban mértük a 2a látogatásnál (0. hét) és a 7. látogatásnál (28. hét) a vizsgálat fő fázisában.
A kromogén vizsgálatot normál humán plazmával (NHP) végeztük kalibrátorként.
|
Beadás előtt és 30 perccel, 1, 4, 12, 24, 48, 72 és 96 órával az adagolás után a 0. és a 28. héten
|
|
Elosztási mennyiség állandó állapotban (Vss)
Időkeret: Beadás előtt és 30 perccel, 1, 4, 12, 24, 48, 72 és 96 órával az adagolás után a 0. és a 28. héten
|
A látszólagos eloszlási térfogat egyensúlyi állapotban az átlagos tartózkodási idő és a clearance szorzata, és a következő képlet alapján számították ki: - Vss = CL x MRT.
Ezt két időpontban mértük a 2a látogatásnál (0. hét) és a 7. látogatásnál (28. hét) a vizsgálat fő fázisában.
A kromogén vizsgálatot normál humán plazmával (NHP) végeztük kalibrátorként.
|
Beadás előtt és 30 perccel, 1, 4, 12, 24, 48, 72 és 96 órával az adagolás után a 0. és a 28. héten
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Giangrande P, Chowdary P, Enhrenforth S, Hanabusa H, Leebeek FW, Lentz SR, Nemes L, Poulsen LH, Santagostino E, You CW, Clausen WHO, Oldenburg J and on behalf of for the pathfinder™2 Investigators. Clinical evaluation of novel recombinant glycopegylated FVIII (turoctocog alfa pegol, N8-GP): efficacy and safety in previously treated patients with severe hemophilia A - results of pathfinder™2 international trial. Journal of Thrombosis and Haemostasis (Abstracts) 2015; 13 (Supplement S2): 1-997 [OR212]
- Giangrande P, Andreeva T, Chowdary P, Ehrenforth S, Hanabusa H, Leebeek FW, Lentz SR, Nemes L, Poulsen LH, Santagostino E, You CW, Clausen WH, Jonsson PG, Oldenburg J; Pathfinder2 Investigators. Clinical evaluation of glycoPEGylated recombinant FVIII: Efficacy and safety in severe haemophilia A. Thromb Haemost. 2017 Jan 26;117(2):252-261. doi: 10.1160/TH16-06-0444. Epub 2016 Dec 1. Erratum In: Thromb Haemost. 2017 Jun;117(6):1163.
- Giangrande P, Abdul Karim F, Nemes L, You CW, Landorph A, Geybels MS, Curry N. Long-term safety and efficacy of N8-GP in previously treated adults and adolescents with hemophilia A: Final results from pathfinder2. J Thromb Haemost. 2020 Sep;18 Suppl 1(Suppl 1):5-14. doi: 10.1111/jth.14959.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2012. január 30.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. december 10.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. december 10.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. november 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. november 23.
Első közzététel (Becslés)
2011. november 28.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. november 23.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. november 3.
Utolsó ellenőrzés
2020. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NN7088-3859
- U1111-1119-7416 (Egyéb azonosító: WHO)
- 2011-001142-15 (EudraCT szám)
- JapicCTI-121749 (Egyéb azonosító: Japic)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .