Valutazione della sicurezza e dell'efficacia, inclusa la farmacocinetica, di NNC 0129-0000-1003 quando somministrato per il trattamento e la profilassi del sanguinamento in soggetti con emofilia A (pathfinder™2)
3 novembre 2020 aggiornato da: Novo Nordisk A/S
Uno studio multinazionale che valuta la sicurezza e l'efficacia, inclusa la farmacocinetica, di NNC 0129-0000-1003 quando somministrato per il trattamento e la profilassi del sanguinamento in pazienti con emofilia A
Questo processo è condotto a livello globale.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia, inclusa la farmacocinetica (l'esposizione del farmaco sperimentale nel corpo) di NNC 0129-0000-1003 (N8-GP) in soggetti con emofilia A.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
186
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
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Sao Paulo
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Campinas, Sao Paulo, Brasile, 13081-970
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Sofia, Bulgaria, 1756
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Daejeon, Corea, Repubblica di, 302-799
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Split, Croazia, 21 000
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Zagreb, Croazia, 10 000
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København Ø, Danimarca, 2100
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Århus N, Danimarca, 8200
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Saint-Petersburg, Federazione Russa, 191065
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Bron Cedex, Francia, 69677
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Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
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Nantes Cedex 1, Francia, 44093
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Paris, Francia, 75015
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Berlin, Germania, 10249
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Bonn, Germania, 53127
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Frankfurt/M., Germania, 60590
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Hannover, Germania, 30625
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Homburg, Germania, 66421
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München, Germania, 80336
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Aichi, Giappone, 466-8560
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Hiroshima, Giappone, 734-8551
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Kitakyusyu, Fukuoka, Giappone, 807 8555
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Nara, Giappone, 634-8522
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Saitama, Giappone, 350-0225
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Shimotsuke-shi, Tochigi, Giappone, 329 0498
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Shizuoka, Giappone, 420-8660
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Tokyo, Giappone, 167-0035
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Tokyo, Giappone, 160-0023
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Tokyo, Giappone, 108-8639
- Novo Nordisk Investigational Site
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Yokohama-shi, Kanagawa, Giappone, 241-0811
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tel-Hashomer, Israele, 52621
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Firenze, Italia, 50134
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Milano, Italia, 20124
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Udine, Italia, 33100
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Vicenza, Italia, 36100
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Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
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Selangor Darul Ehsan, Malaysia, 68000
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Oslo, Norvegia, 0027
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Groningen, Olanda, 9713 GZ
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Rotterdam, Olanda, 3015 CE
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San Juan, Porto Rico, 00935
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Basingstoke, Regno Unito, RG24 9NA
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Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
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London, Regno Unito, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
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London, Regno Unito, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oxford, Regno Unito, OX3 7LJ
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Sheffield, Regno Unito, S10 2JF
- Novo Nordisk Investigational Site
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Madrid, Spagna, 28046
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Málaga, Spagna, 29010
- Novo Nordisk Investigational Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
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California
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Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
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Torrance, California, Stati Uniti, 90502-2004
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010-2978
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
- Novo Nordisk Investigational Site
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Florida
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
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Georgia
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Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
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Idaho
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Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
- Novo Nordisk Investigational Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118-5720
- Novo Nordisk Investigational Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- Novo Nordisk Investigational Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Novo Nordisk Investigational Site
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
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East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48823
- Novo Nordisk Investigational Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-5456
- Novo Nordisk Investigational Site
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
- Novo Nordisk Investigational Site
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Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07102
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 452289
- Novo Nordisk Investigational Site
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Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Novo Nordisk Investigational Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Novo Nordisk Investigational Site
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
- Novo Nordisk Investigational Site
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-9830
- Novo Nordisk Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Novo Nordisk Investigational Site
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
- Novo Nordisk Investigational Site
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Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
- Novo Nordisk Investigational Site
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Washington
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Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
- Novo Nordisk Investigational Site
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Malmö, Svezia, 205 02
- Novo Nordisk Investigational Site
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Genève 14, Svizzera, 1211
- Novo Nordisk Investigational Site
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Lausanne, Svizzera, 1011
- Novo Nordisk Investigational Site
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Zürich, Svizzera, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
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Adana, Tacchino, 01130
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bornova-IZMIR, Tacchino, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Samsun, Tacchino, 55319
- Novo Nordisk Investigational Site
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Changhua, Taiwan, 500
- Novo Nordisk Investigational Site
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Taipei, Taiwan, 100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Budapest, Ungheria, H-1134
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Debrecen, Ungheria, 4012
- Novo Nordisk Investigational Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criteri di inclusione: - Pazienti di sesso maschile con emofilia A congenita grave (attività di FVIII inferiore all'1%, secondo le cartelle cliniche) - Storia documentata di almeno 150 ED (giorni di esposizione) ad altri prodotti a base di FVIII - Almeno 12 anni e peso corporeo almeno 35 kg (ad eccezione di Croazia, Francia, Russia, Israele e Paesi Bassi dove il limite di età inferiore sarà di 18 anni) Criteri di esclusione: - Precedente partecipazione a questo studio definita come ritiro dopo la somministrazione N8-GP - Qualsiasi storia di inibitori del FVIII - Inibitori del FVIII superiore o uguale a 0,6 BU/mL allo screening - HIV (virus dell'immunodeficienza umana) positivo, definito dalle cartelle cliniche con conta CD4+ (sottotipo di linfociti T) inferiore o uguale a 200/mcL o carica virale superiore a 400.000 copie/mL .
Se i dati non sono disponibili nelle cartelle cliniche negli ultimi 6 mesi, il CD4+ sarà misurato alla visita di screening - Disturbi della coagulazione congeniti o acquisiti diversi dall'emofilia A - Precedenti eventi tromboembolici significativi (ad es.
infarto miocardico, malattia cerebrovascolare o trombosi venosa profonda) come definito dalle cartelle cliniche disponibili - Conta piastrinica inferiore a 50.000 piastrine/mcL (valore di laboratorio alla visita di screening) - ALAT (alanina aminotransferasi) superiore a 3 volte il limite superiore dei normali intervalli di laboratorio - Livello di creatinina uguale o superiore a 1,5 volte sopra il limite normale superiore (secondo gli intervalli di riferimento del laboratorio centrale) - Farmaci immunomodulanti o chemioterapici in corso
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Profilassi
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Somministrato i.v.
Altri nomi:
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Sperimentale: Su richiesta
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Somministrato i.v.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Il tasso di incidenza degli inibitori del FVIII ≥0,6 BU: dopo circa 19 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 mesi
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Tutti i partecipanti con anticorpi neutralizzanti sono stati inclusi nel numeratore e qualsiasi partecipante con un minimo di 50 giorni di esposizione più qualsiasi partecipante con inibitori inibitori è stato incluso nel denominatore.
Un test dell'inibitore positivo è stato definito come ≥0,6 unità bethesda (BU).
Le stime si basano su calcoli esatti per una distribuzione binomiale.
Per il calcolo del "tasso di inibitore" il denominatore includeva tutti i partecipanti con anticorpi neutralizzanti mentre il denominatore includeva tutti i partecipanti con un minimo di 50 esposizioni più qualsiasi partecipante con meno di 50 esposizioni ma con inibitori neutralizzanti.
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Dopo circa 19 mesi
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Tasso di sanguinamento annualizzato nel braccio di profilassi: dopo circa 19 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 mesi
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Il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) è il numero di episodi di sanguinamento all'anno.
Questo è stato valutato solo per il trattamento di profilassi con N8-GP.
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Dopo circa 19 mesi
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Il tasso di incidenza degli inibitori del FVIII ≥0,6 BU: dopo circa 25 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 25 mesi
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Tutti i partecipanti con anticorpi neutralizzanti sono stati inclusi nel numeratore e qualsiasi partecipante con un minimo di 50 giorni di esposizione più qualsiasi partecipante con inibitori inibitori è stato incluso nel denominatore.
Un test dell'inibitore positivo è stato definito come ≥0,6 unità bethesda (BU).
Le stime si basano su calcoli esatti per una distribuzione binomiale.
Per il calcolo del "tasso di inibitore" il denominatore includeva tutti i partecipanti con anticorpi neutralizzanti mentre il denominatore includeva tutti i partecipanti con un minimo di 50 esposizioni più qualsiasi partecipante con meno di 50 esposizioni ma con inibitori neutralizzanti.
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Dopo circa 25 mesi
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Tasso di sanguinamento annualizzato nel braccio di profilassi: dopo circa 25 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 25 mesi
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ABR è il numero di episodi di sanguinamento all'anno.
Questo è stato valutato solo per il trattamento di profilassi con N8-GP.
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Dopo circa 25 mesi
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Tasso di incidenza degli inibitori del FVIII ≥0,6 BU: a circa 80 mesi
Lasso di tempo: A circa 80 mesi
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Tutti i partecipanti con anticorpi neutralizzanti sono stati inclusi nel numeratore e qualsiasi partecipante con un minimo di 50 giorni di esposizione più qualsiasi partecipante con inibitori inibitori è stato incluso nel denominatore.
Un test dell'inibitore positivo è stato definito come ≥0,6 unità bethesda (BU).
Le stime si basano su calcoli esatti per una distribuzione binomiale.
Per il calcolo del "tasso di inibitore" il denominatore includeva tutti i partecipanti con anticorpi neutralizzanti mentre il denominatore includeva tutti i partecipanti con un minimo di 50 esposizioni più qualsiasi partecipante con meno di 50 esposizioni ma con inibitori neutralizzanti.
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A circa 80 mesi
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Tasso di sanguinamento annualizzato nel braccio di profilassi: dopo circa 80 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 80 mesi
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Il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) è il numero di episodi di sanguinamento per anno riportati durante il trattamento profilattico con N8-GP.
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Dopo circa 80 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Effetto emostatico di N8-GP quando utilizzato per il trattamento di sanguinamenti, valutato su una scala a quattro punti per la risposta emostatica (eccellente, buona, moderata e nessuna): dopo circa 19 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 mesi
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L'effetto emostatico di N8-GP per il trattamento degli episodi emorragici è stato valutato mediante una scala di risposta a 4 punti: nessuno, moderato, buono o eccellente.
La valutazione durante lo studio è stata effettuata dal partecipante e/o dai genitori/tutori entro circa 8 ore dopo una singola iniezione come segue: Eccellente: brusco sollievo dal dolore e/o netto miglioramento dei segni oggettivi di sanguinamento entro circa 8 ore dopo una singola iniezione ; Buono: sollievo dal dolore definito e/o miglioramento dei segni di sanguinamento entro circa 8 ore dopo una singola iniezione, ma che potrebbe richiedere più di un'iniezione per una risoluzione completa; Moderato: probabile o lieve effetto benefico entro circa 8 ore dalla prima iniezione, ma di solito richiede più di un'iniezione; Nessuno: nessun miglioramento o peggioramento dei sintomi.
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Dopo circa 19 mesi
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Effetto emostatico di N8-GP quando utilizzato per il trattamento di sanguinamenti, valutato su una scala a quattro punti per la risposta emostatica (eccellente, buona, moderata e nessuna): dopo circa 25 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 25 mesi
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L'effetto emostatico di N8-GP per il trattamento degli episodi emorragici è stato valutato mediante una scala di risposta a 4 punti: nessuno, moderato, buono o eccellente.
La valutazione durante lo studio è stata effettuata dal partecipante e/o dai genitori/tutori entro circa 8 ore dopo una singola iniezione come segue: Eccellente: brusco sollievo dal dolore e/o netto miglioramento dei segni oggettivi di sanguinamento entro circa 8 ore dopo una singola iniezione ; Buono: sollievo dal dolore definito e/o miglioramento dei segni di sanguinamento entro circa 8 ore dopo una singola iniezione, ma che potrebbe richiedere più di un'iniezione per una risoluzione completa; Moderato: probabile o lieve effetto benefico entro circa 8 ore dalla prima iniezione, ma di solito richiede più di un'iniezione; Nessuno: nessun miglioramento o peggioramento dei sintomi.
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Dopo circa 25 mesi
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Effetto emostatico di N8-GP quando utilizzato per il trattamento di sanguinamenti, valutato su una scala a quattro punti per la risposta emostatica (eccellente, buona, moderata e nessuna): dopo circa 80 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 80 mesi
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L'effetto emostatico di N8-GP per il trattamento degli episodi emorragici è stato valutato mediante una scala di risposta a 4 punti: nessuno, moderato, buono o eccellente.
La valutazione durante lo studio è stata effettuata dal partecipante e/o dai genitori/tutori entro circa 8 ore dopo una singola iniezione come segue: Eccellente: brusco sollievo dal dolore e/o netto miglioramento dei segni oggettivi di sanguinamento entro circa 8 ore dopo una singola iniezione ; Buono: sollievo dal dolore definito e/o miglioramento dei segni di sanguinamento entro circa 8 ore dopo una singola iniezione, ma che potrebbe richiedere più di un'iniezione per una risoluzione completa; Moderato: probabile o lieve effetto benefico entro circa 8 ore dalla prima iniezione, ma di solito richiede più di un'iniezione; Nessuno: nessun miglioramento o peggioramento dei sintomi.
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Dopo circa 80 mesi
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Consumo di N8-GP per episodio emorragico (numero di infusioni): dopo circa 19 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 mesi
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È stato riportato il numero medio di infusioni di N8-GP utilizzate per il trattamento di un'emorragia dall'inizio alla fine dell'emorragia.
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Dopo circa 19 mesi
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Consumo di N8-GP per episodio emorragico (numero di infusioni): dopo circa 25 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 25 mesi
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È stato riportato il numero medio di infusioni di N8-GP utilizzate per il trattamento di un'emorragia dall'inizio alla fine dell'emorragia.
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Dopo circa 25 mesi
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Consumo di N8-GP per episodio emorragico (numero di infusioni): dopo circa 80 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 80 mesi
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È stato riportato il numero medio di infusioni di N8-GP utilizzate per il trattamento di un'emorragia dall'inizio alla fine dell'emorragia.
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Dopo circa 80 mesi
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Consumo di N8-GP per episodio di sanguinamento (U/kg): dopo circa 19 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 mesi
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È stato riportato il consumo medio di N8-GP (U/kg) utilizzato per il trattamento di un'emorragia dall'inizio alla fine dell'emorragia.
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Dopo circa 19 mesi
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Consumo di N8-GP per episodio di sanguinamento (U/kg): dopo circa 25 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 25 mesi
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È stato riportato il consumo medio di N8-GP (U/kg) utilizzato per il trattamento di un'emorragia dall'inizio alla fine dell'emorragia.
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Dopo circa 25 mesi
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Consumo di N8-GP per episodio di sanguinamento (U/kg): dopo circa 80 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 80 mesi
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È stato riportato il consumo medio di N8-GP (U/kg) utilizzato per il trattamento di un'emorragia dall'inizio alla fine dell'emorragia.
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Dopo circa 80 mesi
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Consumo di N8-GP (numero di infusioni) durante la profilassi e il trattamento al bisogno: dopo circa 19 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 mesi
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Il numero di infusioni è presentato come dose media utilizzata durante la profilassi e il trattamento al bisogno.
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Dopo circa 19 mesi
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Consumo di N8-GP (numero di infusioni) durante la profilassi e il trattamento al bisogno: dopo circa 25 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 25 mesi
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Il numero di infusioni è presentato come dose media utilizzata durante la profilassi e il trattamento al bisogno.
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Dopo circa 25 mesi
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Consumo di N8-GP (numero di infusioni) durante la profilassi e il trattamento al bisogno: dopo circa 80 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 80 mesi
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Il numero di infusioni è presentato come dose media utilizzata durante la profilassi e il trattamento al bisogno.
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Dopo circa 80 mesi
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Consumo di N8-GP (U/kg al mese) durante la profilassi e il trattamento su richiesta: dopo circa 19 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 mesi
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È stato riportato il consumo medio di N8-GP utilizzato per il trattamento di un'emorragia dall'inizio alla fine dell'emorragia (al mese per partecipante).
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Dopo circa 19 mesi
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Consumo di N8-GP (U/kg al mese) durante la profilassi e il trattamento su richiesta: dopo circa 25 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 25 mesi
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È stato riportato il consumo medio di N8-GP utilizzato per il trattamento di un'emorragia dall'inizio alla fine dell'emorragia (al mese per partecipante).
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Dopo circa 25 mesi
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Consumo di N8-GP (U/kg al mese) durante la profilassi e il trattamento su richiesta: dopo circa 80 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 80 mesi
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È stato riportato il consumo medio di N8-GP utilizzato per il trattamento di un'emorragia dall'inizio alla fine dell'emorragia (al mese per partecipante).
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Dopo circa 80 mesi
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Consumo di N8-GP (U/kg all'anno) durante la profilassi e il trattamento su richiesta: dopo circa 19 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 mesi
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È stato riportato il consumo medio di N8-GP utilizzato per il trattamento di un'emorragia dall'inizio alla fine dell'emorragia (per anno per partecipante).
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Dopo circa 19 mesi
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Consumo di N8-GP (U/kg all'anno) durante la profilassi e il trattamento su richiesta: dopo circa 25 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 25 mesi
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È stato riportato il consumo medio di N8-GP utilizzato per il trattamento di un'emorragia dall'inizio alla fine dell'emorragia (per anno per partecipante).
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Dopo circa 25 mesi
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Consumo di N8-GP (U/kg all'anno) durante la profilassi e il trattamento su richiesta: dopo circa 80 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 80 mesi
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È stato riportato il consumo medio di N8-GP utilizzato per il trattamento di un'emorragia dall'inizio alla fine dell'emorragia (per anno per partecipante).
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Dopo circa 80 mesi
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Effetto emostatico misurato dal recupero e dai livelli minimi di FVIII:C (in tutti i pazienti sottoposti a trattamento di profilassi): dopo circa 19 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 mesi
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Recupero e livelli minimi di FVIII:C sono stati segnalati per tutti i partecipanti alla Visita 3 (Settimana 4) e alla fine della fase principale (ca.
19 mesi).
I dati sono stati riportati per tutti i partecipanti che hanno ricevuto un trattamento di profilassi.
Il test cromogenico è stato eseguito con lo standard specifico del prodotto N8-GP (PSS) come calibratore.
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Dopo circa 19 mesi
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Effetto emostatico misurato dal recupero e dai livelli minimi di FVIII:C (in tutti i pazienti sottoposti a trattamento di profilassi): dopo circa 25 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 25 mesi
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Il recupero e i livelli minimi di FVIII:C sono stati riportati per tutti i partecipanti alla fine dello studio di fase 1 di estensione (ca.
25 mesi).
I dati sono stati riportati per tutti i partecipanti che hanno ricevuto un trattamento di profilassi.
Il test cromogenico è stato eseguito con lo standard specifico del prodotto N8-GP (PSS) come calibratore.
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Dopo circa 25 mesi
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Effetto emostatico misurato dal recupero e dai livelli minimi di FVIII:C (in tutti i pazienti sottoposti a trattamento di profilassi): dopo circa 80 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 80 mesi
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Poiché ai pazienti era consentito modificare il regime di profilassi in qualsiasi momento durante la fase di estensione parte 2, e poiché gli intervalli tra le visite erano diversi per i 2 regimi di trattamento profilattico (Q4D e Q7D), i dati sull'attività del FVIII sono riportati solo come recupero incrementale in questo momento.
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Dopo circa 80 mesi
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Esiti riferiti dai pazienti - Variazione dei punteggi totali HAEMO-QOL (pazienti di età compresa tra 13 e 16 anni) dopo circa 19 e 25 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 e 25 mesi
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I risultati riportati sono la variazione rispetto al basale (mese 0) misurata alla fine della fase principale (circa 19 mesi) e la variazione rispetto al mese 19 alla fine dell'estensione 1 (circa 25 mesi) dello studio.
La valutazione HAEMO-QOL includeva domande su salute fisica, sentimenti, visione di sé, famiglia, amici, sostegno percepito, altre persone, sport e scuola, gestione dell'emofilia, trattamento, futuro e relazioni.
L'intervallo dei punteggi per ciascuna domanda era compreso tra 0 e 100, con un punteggio inferiore che indicava una migliore qualità della vita correlata all'emofilia.
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Dopo circa 19 e 25 mesi
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Esiti riferiti dai pazienti - Variazione dei punteggi totali HAEMO-QOL (pazienti di età compresa tra 13 e 16 anni): dopo circa 80 mesi
Lasso di tempo: 2-<3 anni, 3-<4 anni, 4-<5 anni, 5-<6 anni e 6-<7 anni
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I risultati riportati sono il cambiamento dalla visita 1 (mese 0) fino alla fine della fase di estensione 2 (mese 80) dello studio.
Gli intervalli di tempo sono assegnati in base al tempo dopo la prima dose.
Era possibile che un partecipante potesse rispondere a più di un questionario in un singolo intervallo di tempo.
La valutazione HAEMO-QOL includeva domande su salute fisica, sentimenti, visione di sé, famiglia, amici, sostegno percepito, altre persone, sport e scuola, gestione dell'emofilia, trattamento, futuro e relazioni.
L'intervallo dei punteggi per ciascuna domanda era compreso tra 0 e 100, con un punteggio inferiore che indicava una migliore qualità della vita correlata all'emofilia.
Numero complessivo di unità analizzate = numero massimo di questionari a cui hanno risposto i partecipanti per questo endpoint.
Numero complessivo di partecipanti analizzati = numero massimo di partecipanti che hanno contribuito all'analisi per ciascun punto temporale.
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2-<3 anni, 3-<4 anni, 4-<5 anni, 5-<6 anni e 6-<7 anni
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Esiti riferiti dai pazienti - Variazione dei punteggi totali HAEMO-QOL (genitori di pazienti di età compresa tra 13 e 16 anni): dopo circa 19 e 25 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 e 25 mesi
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I risultati riportati sono la variazione rispetto al basale (mese 0) misurata alla fine della fase principale (mese 19) e la variazione dal mese 19 alla fine dell'estensione 1 (mese 25) dello studio.
Il questionario è stato compilato dai genitori dei pazienti nella fascia di età 13-16 anni.
La valutazione HAEMO-QOL includeva domande su salute fisica, sentimenti, visione di sé, famiglia, amici, sostegno percepito, altre persone, sport e scuola, gestione dell'emofilia, trattamento, futuro e relazioni.
L'intervallo dei punteggi per ciascuna domanda era compreso tra 0 e 100, con un punteggio inferiore che indicava una migliore qualità della vita correlata all'emofilia.
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Dopo circa 19 e 25 mesi
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Esiti riferiti dai pazienti - Variazione dei punteggi totali HAEMO-QOL (genitori di pazienti di età compresa tra 13 e 16 anni): dopo circa 80 mesi
Lasso di tempo: 2-<3 anni, 3-<4 anni, 4-<5 anni, 5-<6 anni e 6-<7 anni
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I risultati riportati sono il cambiamento dalla visita 1 (mese 0) fino alla fine della fase di estensione 2 (mese 80) dello studio.
Il questionario è stato compilato dai genitori dei pazienti nella fascia di età 13-16 anni.
Gli intervalli di tempo sono assegnati in base al tempo dopo la prima dose.
Era possibile che un partecipante potesse rispondere a più di un questionario in un singolo intervallo di tempo.
La valutazione HAEMO-QOL includeva domande su salute fisica, sentimenti, visione di sé, famiglia, amici, sostegno percepito, altre persone, sport e scuola, gestione dell'emofilia, trattamento, futuro e relazioni.
L'intervallo dei punteggi per ciascuna domanda era compreso tra 0 e 100, con un punteggio inferiore che indicava una migliore qualità della vita correlata all'emofilia.
Numero complessivo di unità analizzate = numero massimo di questionari a cui hanno risposto i partecipanti per questo endpoint.
Numero complessivo di partecipanti analizzati = numero massimo di partecipanti che hanno contribuito all'analisi per ciascun punto temporale.
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2-<3 anni, 3-<4 anni, 4-<5 anni, 5-<6 anni e 6-<7 anni
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Esiti riferiti dai pazienti - Variazione dei punteggi totali HAEM-A-QOL (>=17 anni): dopo circa 19 e 25 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 e 25 mesi
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I risultati riportati sono la variazione rispetto al basale (mese 0) misurata alla fine della fase principale (mese 19) e la variazione dal mese 19 alla fine dell'estensione 1 (mese 25) dello studio.
La valutazione HAEM-A-QOL (per adulti (>=17 anni)) includeva domande su domande su salute fisica, sensazioni, visione di sé, sport e tempo libero, lavoro e scuola, gestione dell'emofilia, trattamento, futuro, pianificazione familiare, e la relazione e la sessualità.
L'intervallo dei punteggi per ciascuna domanda era compreso tra 0 e 100, con un punteggio inferiore che indicava una migliore qualità della vita correlata all'emofilia.
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Dopo circa 19 e 25 mesi
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Esiti riferiti dai pazienti - Variazione dei punteggi totali HAEM-A-QOL (>=17 anni): dopo circa 80 mesi
Lasso di tempo: 2-<3 anni, 3-<4 anni, 4-<5 anni, 5-<6 anni e 6-<7 anni
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I risultati riportati sono il cambiamento dalla visita 1 (mese 0) fino alla fine della fase di estensione 2 (mese 80) dello studio.
Gli intervalli di tempo sono assegnati in base al tempo dopo la prima dose.
Era possibile che un partecipante potesse rispondere a più di un questionario in un singolo intervallo di tempo.
Numero complessivo di unità analizzate = numero massimo di questionari a cui hanno risposto i partecipanti per questo endpoint.
Numero complessivo di partecipanti analizzati = numero massimo di partecipanti che hanno contribuito all'analisi per ciascun punto temporale.
La valutazione HAEM-A-QOL (per adulti (>=17 anni)) includeva domande su salute fisica, sentimenti, visione di sé, sport e tempo libero, lavoro e scuola, gestione dell'emofilia, trattamento, futuro, pianificazione familiare e collaborazione e sessualità.
L'intervallo dei punteggi per ciascuna domanda era compreso tra 0 e 100, con un punteggio inferiore che indicava una migliore qualità della vita correlata all'emofilia.
L'intervallo dei punteggi per ciascuna domanda era compreso tra 0 e 100, con un punteggio inferiore che indicava una migliore qualità della vita correlata all'emofilia.
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2-<3 anni, 3-<4 anni, 4-<5 anni, 5-<6 anni e 6-<7 anni
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Esiti riferiti dai pazienti - Variazione dei punteggi HEMO-SAT (pazienti): dopo circa 19 e 25 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 e 25 mesi
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I risultati riportati sono la variazione rispetto al basale (mese 0) misurata alla fine della fase principale (mese 19) e la variazione dal mese 19 alla fine dell'estensione 1 (mese 25) dello studio.
La valutazione HEMO-SAT (Hematology-satisfaction) includeva domande sugli aspetti del trattamento tra cui facilità e convenienza, efficacia, onere, specialista/infermieri, centro/ospedale, soddisfazione generale (riportata dai pazienti).
Gli adulti che completano il questionario potrebbero ottenere un punteggio da 0 a 100, con punteggi più bassi che riflettono una maggiore soddisfazione del trattamento.
L'intervallo di scala per ciascuno dei 6 domini era 0-100 con punteggi inferiori che riflettevano una maggiore soddisfazione del trattamento.
Una diminuzione del punteggio significherebbe un miglioramento.
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Dopo circa 19 e 25 mesi
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Esiti riferiti dai pazienti - Variazione dei punteggi HEMO-SAT (pazienti): dopo circa 80 mesi
Lasso di tempo: 1-<2 anni, 2-<3 anni, 3-<4 anni, 4-<5 anni, 5-<6 anni e 6-<7 anni
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I risultati riportati sono il cambiamento dalla visita 1 (mese 0) fino alla fine della fase di estensione 2 (mese 80) dello studio.
Gli intervalli di tempo sono assegnati in base al tempo dopo la prima dose.
Era possibile che un partecipante potesse rispondere a più di un questionario in un singolo intervallo di tempo.
Numero complessivo di unità analizzate = numero massimo di questionari a cui hanno risposto i partecipanti per questo endpoint.
Numero complessivo di partecipanti analizzati = numero massimo di partecipanti che hanno contribuito all'analisi per ciascun punto temporale.
La valutazione HEMO-SAT includeva domande sugli aspetti del trattamento tra cui facilità e convenienza, efficacia, onere, specialista/infermieri, centro/ospedale, soddisfazione generale (riportata dai pazienti).
Gli adulti che completano il questionario potrebbero ottenere un punteggio da 0 a 100, con punteggi più bassi che riflettono una maggiore soddisfazione del trattamento.
L'intervallo di scala per ciascuno dei 6 domini era 0-100 con punteggi inferiori che riflettevano una maggiore soddisfazione del trattamento.
Una diminuzione del punteggio significherebbe un miglioramento.
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1-<2 anni, 2-<3 anni, 3-<4 anni, 4-<5 anni, 5-<6 anni e 6-<7 anni
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Risultati riferiti dai pazienti - Variazione dei punteggi HEMO-SAT (genitori): dopo circa 19 e 25 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 e 25 mesi
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Il riepilogo dei cambiamenti si basava sui cambiamenti individuali osservati alla visita 13 (circa 19 mesi) dalla visita 2a prima della somministrazione (mese 0).
La valutazione HEMO-SAT includeva domande sugli aspetti del trattamento tra cui facilità e convenienza, efficacia, onere, specialista/infermieri, centro/ospedale, soddisfazione generale (riportata dai genitori).
Gli adulti che completano il questionario potrebbero ottenere un punteggio da 0 a 100, con punteggi più bassi che riflettono una maggiore soddisfazione del trattamento.
L'intervallo di scala per ciascuno dei 6 domini era 0-100 con punteggi inferiori che riflettevano una maggiore soddisfazione del trattamento.
Una diminuzione del punteggio significherebbe un miglioramento.
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Dopo circa 19 e 25 mesi
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Esiti riferiti dai pazienti - Variazione dei punteggi HEMO-SAT (genitori): dopo circa 80 mesi
Lasso di tempo: 2-<3 anni, 3-<4 anni, 4-<5 anni, 5-<6 anni e 6-<7 anni
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I risultati riportati provengono dalla Visita 1 (mese 0) e variano dalla visita 1 fino alla fine della fase di estensione 2 (mese 80) dello studio.
Gli intervalli di tempo sono assegnati in base al tempo dopo la prima dose.
Era possibile che un partecipante potesse rispondere a più di un questionario in un singolo intervallo di tempo.
Numero totale di unità analizzate = Max.
n. di questionari a cui hanno risposto i partecipanti per questo endpoint.
Numero complessivo di partecipanti analizzati = max.
numero di partecipanti che hanno contribuito all'analisi per ciascun punto temporale.
La valutazione HEMO-SAT includeva domande sugli aspetti del trattamento tra cui facilità e convenienza, efficacia, onere, specialista/infermieri, centro/ospedale, soddisfazione generale.
Gli adulti che completano il questionario potrebbero ottenere un punteggio da 0 a 100, con punteggi più bassi che riflettono una maggiore soddisfazione del trattamento.
L'intervallo di scala per ciascuno dei 6 domini era 0-100 con punteggi inferiori che riflettevano una maggiore soddisfazione del trattamento.
Una diminuzione del punteggio significherebbe un miglioramento.
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2-<3 anni, 3-<4 anni, 4-<5 anni, 5-<6 anni e 6-<7 anni
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Risultati riferiti dai pazienti - Variazione dei punteggi EQ-5D-VAS: dopo circa 19 e 25 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 e 25 mesi
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I risultati riportati sono la variazione rispetto al basale (mese 0) misurata alla fine della fase principale (mese 19) e la variazione dal mese 19 alla fine dell'estensione 1 (mese 25) dello studio.
La scala analogica visiva europea della qualità della vita (EQ5D-VAS) registra la salute autovalutata del paziente su una scala analogica visiva verticale, dove gli endpoint sono etichettati "La migliore salute che puoi immaginare" e "La peggiore salute che puoi immaginare".
La VAS può essere utilizzata come misura quantitativa dell'esito sanitario che riflette il giudizio del paziente stesso.
EQ-5D-VAS: intervallo da 0 a 100.
Un punteggio più alto indica un migliore stato di salute auto-segnalato.
Un cambiamento positivo indica un miglioramento.
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Dopo circa 19 e 25 mesi
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Risultati riferiti dai pazienti - Variazione dei punteggi EQ-5D-VAS: dopo circa 80 mesi
Lasso di tempo: 1-<2 anni, 2-<3 anni, 3-<4 anni, 4-<5 anni, 5-<6 anni e 6-<7 anni
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I risultati riportati sono il cambiamento dalla visita 1 (mese 0) fino alla fine della fase di estensione 2 (mese 80) dello studio.
Gli intervalli di tempo sono assegnati in base al tempo dopo la prima dose.
Era possibile che un partecipante potesse rispondere a più di un questionario in un singolo intervallo di tempo.
Numero complessivo di unità analizzate = numero massimo di questionari a cui hanno risposto i partecipanti per questo endpoint.
Numero complessivo di partecipanti analizzati = numero massimo di partecipanti che hanno contribuito all'analisi per ciascun punto temporale.
L'EQ5D-VAS registra la salute auto-valutata del paziente su una scala analogica visiva verticale, dove gli endpoint sono etichettati "La migliore salute che puoi immaginare" e "La peggiore salute che puoi immaginare".
La VAS può essere utilizzata come misura quantitativa dell'esito sanitario che riflette il giudizio del paziente stesso.
EQ-5D-VAS: intervallo da 0 a 100.
Un punteggio più alto indica un migliore stato di salute auto-segnalato.
Un cambiamento positivo indica un miglioramento.
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1-<2 anni, 2-<3 anni, 3-<4 anni, 4-<5 anni, 5-<6 anni e 6-<7 anni
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Risultati riferiti dai pazienti - Variazione dell'indice di utilità della qualità della vita in Europa: dopo circa 19 e 25 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 e 25 mesi
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I risultati riportati sono la variazione rispetto al basale (mese 0) misurata alla fine della fase principale (mese 19) e la variazione dal mese 19 alla fine dell'estensione 1 (mese 25) dello studio.
L'indice europeo di utilità della qualità della vita comprende cinque dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione.
Ogni dimensione ha 3 livelli dove 1 indica uno stato di salute migliore (nessun problema) e 3 indica uno stato di salute peggiore (confinato a letto).
La formula di punteggio sviluppata da EuroQol Group assegna un valore di utilità per ogni dominio nel profilo.
Il punteggio viene trasformato e risulta in un intervallo di punteggio totale da -0,594 a 1,000; un cambiamento positivo indica un miglioramento.
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Dopo circa 19 e 25 mesi
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Risultati riferiti dai pazienti - Variazione dei punteggi dell'indice europeo di utilità della qualità della vita: dopo circa 80 mesi
Lasso di tempo: 1-<2 anni, 2-<3 anni, 3-<4 anni, 4-<5 anni, 5-<6 anni e 6-<7 anni
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I risultati riportati sono il cambiamento dalla visita 1 (mese 0) fino alla fine della fase di estensione 2 (mese 80) dello studio.
Gli intervalli di tempo sono assegnati in base al tempo dopo la prima dose.
È possibile che un paziente risponda a più di un questionario in un singolo intervallo di tempo.
Unità complessive analizzate = Max n. di questionari a cui hanno risposto i partecipanti per questo endpoint.
Complessivamente n. di partecipanti analizzati = max n. dei partecipanti analizzati in ogni punto temporale.
Questo indice di utilità ha 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione.
Ogni dimensione ha 3 livelli dove 1 indica uno stato di salute migliore (nessun problema) e 3 indica uno stato di salute peggiore (confinato a letto).
La formula di punteggio sviluppata da EuroQol Group assegna un valore di utilità per ogni dominio nel profilo.
Il punteggio viene trasformato e risulta in un intervallo di punteggio totale da -0,594 a 1,000; un cambiamento positivo indica un miglioramento.
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1-<2 anni, 2-<3 anni, 3-<4 anni, 4-<5 anni, 5-<6 anni e 6-<7 anni
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Numero di ricoveri ospedalieri durante il processo
Lasso di tempo: Dopo circa 19, 25 e 80 mesi
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È stato riportato il numero di ricoveri ospedalieri avvenuti nello studio.
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Dopo circa 19, 25 e 80 mesi
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Numero di giorni in ospedale durante il processo
Lasso di tempo: Dopo circa 19, 25 e 80 mesi
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È stato riportato il numero medio di giorni che i partecipanti hanno trascorso in ospedale durante lo studio.
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Dopo circa 19, 25 e 80 mesi
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Numero di ricoveri al Pronto Soccorso (ER) durante la sperimentazione
Lasso di tempo: Dopo circa 19, 25 e 80 mesi
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Per ciascun gruppo è stato riportato il numero di ricoveri al pronto soccorso avvenuti nello studio.
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Dopo circa 19, 25 e 80 mesi
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Numero di giorni di assenza da scuola o lavoro
Lasso di tempo: Circa 19, 25 e 80 mesi
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È stato riportato il numero medio di giorni che i partecipanti hanno perso per andare a scuola o al lavoro.
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Circa 19, 25 e 80 mesi
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Numero di giorni di utilizzo degli aiuti alla mobilità
Lasso di tempo: Circa 19, 25 e 80 mesi
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È stato riportato il numero medio di giorni in cui i partecipanti hanno utilizzato qualsiasi ausilio per la mobilità durante lo studio.
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Circa 19, 25 e 80 mesi
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Numero di partecipanti che utilizzano farmaci antidolorifici
Lasso di tempo: Dopo circa 25 e 80 mesi
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È stato riportato il numero di partecipanti che hanno utilizzato farmaci antidolorifici durante la fase 1 principale più estensione dello studio (circa 25 mesi) e durante la fase 2 di estensione (circa 80 mesi).
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Dopo circa 25 e 80 mesi
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Numero di sanguinamenti con farmaci antidolorifici
Lasso di tempo: Dopo circa 19 mesi
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È stato riportato il numero medio di sanguinamenti durante l'uso di antidolorifici nella fase principale dello studio (circa 19 mesi).
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Dopo circa 19 mesi
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Numero di eventi avversi segnalati durante il periodo di prova: dopo circa 19 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 mesi
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Tutti gli eventi avversi presentati (AE) sono emergenti dal trattamento.
Un evento avverso emergente dal trattamento è stato definito come un evento con insorgenza dopo la prima somministrazione di N8-GP.
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Dopo circa 19 mesi
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Numero di eventi avversi segnalati durante il periodo di prova: dopo circa 25 mesi
Lasso di tempo: Dopo ca. 25 mesi
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Tutti gli eventi avversi presentati (AE) sono emergenti dal trattamento.
Un evento avverso emergente dal trattamento è stato definito come un evento con insorgenza dopo la prima somministrazione di N8-GP.
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Dopo ca. 25 mesi
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Numero di eventi avversi segnalati durante il periodo di prova: dopo circa 80 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 80 mesi
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È stato riportato il numero di eventi avversi osservati durante lo studio dopo circa 80 mesi.
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Dopo circa 80 mesi
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Numero di eventi avversi gravi segnalati durante il periodo di prova: dopo circa 19 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 mesi
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Tutti gli eventi avversi gravi (SAE) presentati sono emergenti dal trattamento.
Un evento avverso emergente dal trattamento è stato definito come un evento con insorgenza dopo la prima somministrazione di N8-GP.
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Dopo circa 19 mesi
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Numero di eventi avversi gravi segnalati durante il periodo di prova: dopo circa 25 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 25 mesi
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Tutti gli eventi avversi gravi (SAE) presentati sono emergenti dal trattamento.
Un evento avverso emergente dal trattamento è stato definito come un evento con insorgenza dopo la prima somministrazione di N8-GP.
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Dopo circa 25 mesi
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Numero di eventi avversi gravi segnalati durante il periodo di prova: dopo circa 80 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 80 mesi
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Tutti gli eventi avversi gravi (SAE) presentati sono emergenti dal trattamento.
Un evento avverso emergente dal trattamento è stato definito come un evento con insorgenza dopo la prima somministrazione di N8-GP.
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Dopo circa 80 mesi
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Variazione della pressione sanguigna: dopo circa 19 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 mesi
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È stata riportata la variazione media dei valori della pressione arteriosa sistolica e diastolica dei partecipanti.
Il riepilogo dei cambiamenti si basava sui cambiamenti individuali osservati alla visita 13 (circa 19 mesi) dalla visita 2a prima della somministrazione (mese 0).
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Dopo circa 19 mesi
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Variazione della pressione sanguigna: dopo circa 25 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 e 25 mesi
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È stata riportata la variazione media dei valori della pressione arteriosa sistolica e diastolica dei partecipanti.
Il riepilogo del cambiamento si basava sui cambiamenti individuali osservati alla visita 17 (circa 25 mesi) dalla visita 13 (circa 19 mesi).
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Dopo circa 19 e 25 mesi
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Variazione della pressione sanguigna: dopo circa 80 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 80 mesi
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La variazione della pressione arteriosa non è stata calcolata nella fase di estensione 2 dello studio poiché ai partecipanti è stato consentito di passare da Q4D a Q7D e viceversa.
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Dopo circa 80 mesi
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Cambiamento del polso: dopo circa 19 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 mesi
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È stata riportata la variazione media dei valori del polso dei partecipanti.
Il riepilogo dei cambiamenti si basava sui cambiamenti individuali osservati alla visita 13 (circa 19 mesi) dalla visita 2a prima della somministrazione (mese 0).
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Dopo circa 19 mesi
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Cambiamento del polso: dopo circa 25 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 25 mesi
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È stata riportata la variazione media dei valori del polso dei partecipanti.
Il riepilogo del cambiamento si basava sui cambiamenti individuali osservati alla visita 17 (circa 25 mesi) dalla visita 13 (circa 19 mesi).
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Dopo circa 25 mesi
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Cambiamento del polso: dopo circa 80 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 80 mesi
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La variazione del polso non è stata calcolata nella fase di estensione 2 dello studio poiché ai partecipanti è stato consentito di passare da Q4D a Q7D e viceversa.
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Dopo circa 80 mesi
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Variazione della temperatura corporea: dopo circa 19 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 mesi
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È stata riportata la variazione media dei valori della temperatura corporea dei partecipanti.
Il riepilogo dei cambiamenti si basava sui cambiamenti individuali osservati alla visita 13 (circa 19 mesi) dalla visita 2a prima della somministrazione (mese 0).
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Dopo circa 19 mesi
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Variazione della temperatura corporea: dopo circa 25 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 25 mesi
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È stata riportata la variazione media dei valori della temperatura corporea (C) dei partecipanti.
Il riepilogo del cambiamento si basava sui cambiamenti individuali osservati alla visita 17 (circa 25 mesi) dalla visita 13 (circa 19 mesi).
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Dopo circa 25 mesi
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Variazione della temperatura corporea: dopo circa 80 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 80 mesi
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La variazione della temperatura corporea non è stata calcolata nella fase di estensione 2 dello studio poiché ai partecipanti è stato consentito di passare da Q4D a Q7D e viceversa.
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Dopo circa 80 mesi
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Variazione della frequenza respiratoria: dopo circa 19 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 19 mesi
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È stata riportata la variazione media dei valori della frequenza respiratoria dei partecipanti.
Il riepilogo dei cambiamenti si basava sui cambiamenti individuali osservati alla visita 13 (circa 19 mesi) dalla visita 2a prima della somministrazione (mese 0).
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Dopo circa 19 mesi
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Variazione della frequenza respiratoria: dopo circa 25 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 25 mesi
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È stata riportata la variazione media dei valori della frequenza respiratoria (respiri/min) dei partecipanti.
Il riepilogo del cambiamento si basava sui cambiamenti individuali osservati alla visita 17 (circa 25 mesi) dalla visita 13 (circa 19 mesi).
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Dopo circa 25 mesi
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Variazione della frequenza respiratoria: dopo circa 80 mesi
Lasso di tempo: Dopo circa 80 mesi
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La variazione della frequenza respiratoria non è stata calcolata nella fase di estensione 2 dello studio poiché ai partecipanti è stato consentito di passare da Q4D a Q7D e viceversa.
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Dopo circa 80 mesi
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Attività FVIII 30 min dopo l'iniezione (C30min)
Lasso di tempo: Settimana 0, settimana 28
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L'attività plasmatica del FVIII è stata misurata dopo 30 minuti dall'iniezione.
Questo è stato misurato in due punti temporali Visita 2a (settimana 0) e visita 7 (settimana 28) durante la fase principale dello studio.
Il test cromogenico è stato eseguito con plasma umano normale (NHP) come calibratore
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Settimana 0, settimana 28
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Recupero incrementale (dose singola e stato stazionario)
Lasso di tempo: Settimana 0, settimana 28
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Il recupero incrementale è stato definito come l'attività dose-normalizzata registrata 30 minuti dopo la fine dell'iniezione.
Questo è stato misurato in due punti temporali Visita 2a (settimana 0) e visita 7 (settimana 28) durante la fase principale dello studio.
Il test cromogenico è stato eseguito con plasma umano normale (NHP) come calibratore.
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Settimana 0, settimana 28
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Livello minimo (dose singola e stato stazionario)
Lasso di tempo: Settimana 0, settimana 28
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Il livello minimo è stato definito come l'attività plasmatica di FVIII registrata immediatamente prima della somministrazione della dose successiva.
Questo è stato misurato in due punti temporali Visita 2a (settimana 0) e visita 7 (settimana 28) durante la fase principale dello studio.
Il test cromogenico è stato eseguito con plasma umano normale (NHP) come calibratore.
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Settimana 0, settimana 28
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Area sotto la curva (AUC0-inf)
Lasso di tempo: Prima della dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 ore dopo la dose alla settimana 0 e alla settimana 28
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L'area sotto l'attività plasmatica rispetto al profilo temporale dal tempo zero all'infinito (AUC0-inf) è stata misurata in due punti temporali Visita 2a (settimana 0) e visita 7 (settimana 28) durante la fase principale dello studio.
È la misura dell'esposizione totale al plasma.
Il test cromogenico è stato eseguito con plasma umano normale (NHP) come calibratore.
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Prima della dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 ore dopo la dose alla settimana 0 e alla settimana 28
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Area sotto la curva (AUC0-t)
Lasso di tempo: Prima della dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 ore dopo la dose alla settimana 0 e alla settimana 28
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L'area sotto l'attività plasmatica rispetto al profilo temporale dal momento zero all'ultima attività misurabile (AUC0-t) è stata misurata in due punti temporali Visita 2a (settimana 0) e visita 7 (settimana 28) durante la fase principale dello studio.
Il test cromogenico è stato eseguito con plasma umano normale (NHP) come calibratore.
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Prima della dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 ore dopo la dose alla settimana 0 e alla settimana 28
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Emivita terminale (t1/2)
Lasso di tempo: Prima della dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 ore dopo la dose alla settimana 0 e alla settimana 28
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t½ = ln(2) / λz, dove λz è la costante di velocità di eliminazione terminale.
La costante del tasso di eliminazione terminale è stata stimata utilizzando la regressione lineare sulla parte terminale del registro (attività) rispetto al profilo temporale.
Questo è stato misurato alla Visita 2a (Settimana 0) e alla Visita 7 (Settimana 28) durante la Fase Principale dello studio.
Il test cromogenico è stato eseguito con plasma umano normale (NHP) come calibratore.
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Prima della dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 ore dopo la dose alla settimana 0 e alla settimana 28
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Gioco (CL)
Lasso di tempo: Prima della dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 ore dopo la dose alla settimana 0 e alla settimana 28
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È stata segnalata la clearance plasmatica totale (CL) del farmaco dopo somministrazione endovenosa.
La clearance è stata calcolata utilizzando la formula CL= Dose / AUC(0-inf).
Questo è stato misurato in due punti temporali Visita 2a (settimana 0) e visita 7 (settimana 28) durante la fase principale dello studio.
Il test cromogenico è stato eseguito con plasma umano normale (NHP) come calibratore.
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Prima della dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 ore dopo la dose alla settimana 0 e alla settimana 28
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Tempo di permanenza medio (MRT)
Lasso di tempo: Prima della dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 ore dopo la dose alla settimana 0 e alla settimana 28
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MRT = AUMC/AUC(0-inf), dove AUMC è l'area sotto la prima curva di momento, cioè l'area sotto la curva t∙C(t), calcolata con lo stesso metodo di AUC(0-inf) (trapezio lineare metodo + area estrapolata).
Questo è stato misurato in due punti temporali Visita 2a (settimana 0) e visita 7 (settimana 28) durante la fase principale dello studio.
Il test cromogenico è stato eseguito con plasma umano normale (NHP) come calibratore.
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Prima della dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 ore dopo la dose alla settimana 0 e alla settimana 28
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Volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss)
Lasso di tempo: Prima della dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 ore dopo la dose alla settimana 0 e alla settimana 28
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Il volume apparente di distribuzione allo stato stazionario è un prodotto del tempo di permanenza medio e della clearance ed è stato calcolato utilizzando la formula - Vss = CL x MRT.
Questo è stato misurato in due punti temporali Visita 2a (settimana 0) e visita 7 (settimana 28) durante la fase principale dello studio.
Il test cromogenico è stato eseguito con plasma umano normale (NHP) come calibratore.
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Prima della dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 ore dopo la dose alla settimana 0 e alla settimana 28
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Giangrande P, Chowdary P, Enhrenforth S, Hanabusa H, Leebeek FW, Lentz SR, Nemes L, Poulsen LH, Santagostino E, You CW, Clausen WHO, Oldenburg J and on behalf of for the pathfinder™2 Investigators. Clinical evaluation of novel recombinant glycopegylated FVIII (turoctocog alfa pegol, N8-GP): efficacy and safety in previously treated patients with severe hemophilia A - results of pathfinder™2 international trial. Journal of Thrombosis and Haemostasis (Abstracts) 2015; 13 (Supplement S2): 1-997 [OR212]
- Giangrande P, Andreeva T, Chowdary P, Ehrenforth S, Hanabusa H, Leebeek FW, Lentz SR, Nemes L, Poulsen LH, Santagostino E, You CW, Clausen WH, Jonsson PG, Oldenburg J; Pathfinder2 Investigators. Clinical evaluation of glycoPEGylated recombinant FVIII: Efficacy and safety in severe haemophilia A. Thromb Haemost. 2017 Jan 26;117(2):252-261. doi: 10.1160/TH16-06-0444. Epub 2016 Dec 1. Erratum In: Thromb Haemost. 2017 Jun;117(6):1163.
- Giangrande P, Abdul Karim F, Nemes L, You CW, Landorph A, Geybels MS, Curry N. Long-term safety and efficacy of N8-GP in previously treated adults and adolescents with hemophilia A: Final results from pathfinder2. J Thromb Haemost. 2020 Sep;18 Suppl 1(Suppl 1):5-14. doi: 10.1111/jth.14959.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 gennaio 2012
Completamento primario (Effettivo)
10 dicembre 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
10 dicembre 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 novembre 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 novembre 2011
Primo Inserito (Stima)
28 novembre 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
23 novembre 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 novembre 2020
Ultimo verificato
1 novembre 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- Disturbi emorragici
- Malattie genetiche, congenite
- Disturbi emostatici
- Emofilia A
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Emorragia
Altri numeri di identificazione dello studio
- NN7088-3859
- U1111-1119-7416 (Altro identificatore: WHO)
- 2011-001142-15 (Numero EudraCT)
- JapicCTI-121749 (Altro identificatore: Japic)
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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