Avaliação de segurança e eficácia, incluindo farmacocinética, de NNC 0129-0000-1003 quando administrado para tratamento e profilaxia de sangramento em indivíduos com hemofilia A (pathfinder™2)
3 de novembro de 2020 atualizado por: Novo Nordisk A/S
Um ensaio multinacional avaliando segurança e eficácia, incluindo farmacocinética, de NNC 0129-0000-1003 quando administrado para tratamento e profilaxia de sangramento em pacientes com hemofilia A
Este julgamento é conduzido globalmente.
O objetivo do estudo é avaliar a segurança e a eficácia, incluindo a farmacocinética (a exposição do medicamento em estudo no organismo) do NNC 0129-0000-1003 (N8-GP) em indivíduos com hemofilia A.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
186
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10249
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bonn, Alemanha, 53127
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Frankfurt/M., Alemanha, 60590
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Hannover, Alemanha, 30625
- Novo Nordisk Investigational Site
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Homburg, Alemanha, 66421
- Novo Nordisk Investigational Site
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München, Alemanha, 80336
- Novo Nordisk Investigational Site
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Austrália, 2050
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
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Sao Paulo
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Campinas, Sao Paulo, Brasil, 13081-970
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Sofia, Bulgária, 1756
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Split, Croácia, 21 000
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Zagreb, Croácia, 10 000
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København Ø, Dinamarca, 2100
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Århus N, Dinamarca, 8200
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Madrid, Espanha, 28046
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Málaga, Espanha, 29010
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Novo Nordisk Investigational Site
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Torrance, California, Estados Unidos, 90502-2004
- Novo Nordisk Investigational Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010-2978
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
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Idaho
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Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
- Novo Nordisk Investigational Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118-5720
- Novo Nordisk Investigational Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Novo Nordisk Investigational Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Novo Nordisk Investigational Site
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
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East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48823
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5456
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Novo Nordisk Investigational Site
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Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07102
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 452289
- Novo Nordisk Investigational Site
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Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Novo Nordisk Investigational Site
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
- Novo Nordisk Investigational Site
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-9830
- Novo Nordisk Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Novo Nordisk Investigational Site
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- Novo Nordisk Investigational Site
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Novo Nordisk Investigational Site
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Washington
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
- Novo Nordisk Investigational Site
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Saint-Petersburg, Federação Russa, 191065
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bron Cedex, França, 69677
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kremlin-Bicêtre, França, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nantes Cedex 1, França, 44093
- Novo Nordisk Investigational Site
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Paris, França, 75015
- Novo Nordisk Investigational Site
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Groningen, Holanda, 9713 GZ
- Novo Nordisk Investigational Site
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Rotterdam, Holanda, 3015 CE
- Novo Nordisk Investigational Site
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Budapest, Hungria, H-1134
- Novo Nordisk Investigational Site
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Debrecen, Hungria, 4012
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tel-Hashomer, Israel, 52621
- Novo Nordisk Investigational Site
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Firenze, Itália, 50134
- Novo Nordisk Investigational Site
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Milano, Itália, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
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Udine, Itália, 33100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Vicenza, Itália, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Aichi, Japão, 466-8560
- Novo Nordisk Investigational Site
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Hiroshima, Japão, 734-8551
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kitakyusyu, Fukuoka, Japão, 807 8555
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nara, Japão, 634-8522
- Novo Nordisk Investigational Site
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Saitama, Japão, 350-0225
- Novo Nordisk Investigational Site
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Shimotsuke-shi, Tochigi, Japão, 329 0498
- Novo Nordisk Investigational Site
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Shizuoka, Japão, 420-8660
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tokyo, Japão, 167-0035
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tokyo, Japão, 160-0023
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tokyo, Japão, 108-8639
- Novo Nordisk Investigational Site
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Yokohama-shi, Kanagawa, Japão, 241-0811
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kuala Lumpur, Malásia, 50400
- Novo Nordisk Investigational Site
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Selangor Darul Ehsan, Malásia, 68000
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oslo, Noruega, 0027
- Novo Nordisk Investigational Site
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Adana, Peru, 01130
- Novo Nordisk Investigational Site
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Bornova-IZMIR, Peru, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Samsun, Peru, 55319
- Novo Nordisk Investigational Site
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San Juan, Porto Rico, 00935
- Novo Nordisk Investigational Site
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Basingstoke, Reino Unido, RG24 9NA
- Novo Nordisk Investigational Site
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oxford, Reino Unido, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
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Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
- Novo Nordisk Investigational Site
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Daejeon, Republica da Coréia, 302-799
- Novo Nordisk Investigational Site
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Malmö, Suécia, 205 02
- Novo Nordisk Investigational Site
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Genève 14, Suíça, 1211
- Novo Nordisk Investigational Site
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Lausanne, Suíça, 1011
- Novo Nordisk Investigational Site
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Zürich, Suíça, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
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Changhua, Taiwan, 500
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Taipei, Taiwan, 100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critérios de inclusão: - Pacientes do sexo masculino com hemofilia A congênita grave (atividade de FVIII abaixo de 1%, de acordo com registros médicos) - Histórico documentado de pelo menos 150 DEs (dias de exposição) a outros produtos de FVIII - Pelo menos 12 anos e peso corporal de pelo menos 35 kg (exceto Croácia, França, Rússia, Israel e Holanda, onde o limite mínimo de idade será de 18 anos) Critérios de exclusão: - Participação anterior neste estudo definida como desistência após administração N8-GP - Qualquer histórico de inibidores de FVIII - Inibidores de FVIII acima ou igual a 0,6 BU/mL na triagem - HIV (vírus da imunodeficiência humana) positivo, definido por registros médicos com contagem de CD4+ (subtipo de linfócitos T) menor ou igual a 200/mcL ou carga viral superior a 400.000 cópias/mL .
Se os dados não estiverem disponíveis nos registros médicos nos últimos 6 meses, o CD4+ será medido na consulta de triagem - Distúrbios de coagulação congênitos ou adquiridos, exceto hemofilia A - Eventos tromboembólicos significativos anteriores (p.
infarto do miocárdio, doença cerebrovascular ou trombose venosa profunda) conforme definido pelos registros médicos disponíveis - Contagem de plaquetas abaixo de 50.000 plaquetas/mcL (valor laboratorial na consulta de triagem) - ALAT (alanina aminotransferase) acima de 3 vezes o limite superior das faixas de referência normais no centro laboratorial - Nível de creatinina igual ou superior a 1,5 vezes acima do limite superior normal (de acordo com as faixas de referência do laboratório central) - Imunomodulação em curso ou medicação quimioterápica
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Profilaxia
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Administrado i.v.
Outros nomes:
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Experimental: Sob demanda
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Administrado i.v.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A taxa de incidência de inibidores de FVIII ≥0,6 BU: após aproximadamente 19 meses
Prazo: Após aproximadamente 19 meses
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Todos os participantes com anticorpos neutralizantes foram incluídos no numerador e qualquer participante com um mínimo de 50 dias de exposição mais qualquer participante com inibidores inibitórios foi incluído no denominador.
Um teste de inibidor positivo foi definido como ≥0,6 unidade bethesda (BU).
As estimativas são baseadas em cálculos exatos para uma distribuição binomial.
Para o cálculo da 'taxa de inibidor', o nominador incluiu todos os participantes com anticorpos neutralizantes, enquanto o denominador incluiu todos os participantes com um mínimo de 50 exposições mais qualquer participante com menos de 50 exposições, mas com inibidores neutralizantes.
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Após aproximadamente 19 meses
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Taxa de sangramento anualizada no braço de profilaxia: após aproximadamente 19 meses
Prazo: Após aproximadamente 19 meses
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Taxa de sangramento anualizada (ABR) é o número de episódios de sangramento por ano.
Isso foi avaliado apenas para o tratamento profilático com N8-GP.
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Após aproximadamente 19 meses
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A taxa de incidência de inibidores de FVIII ≥0,6 BU: após aproximadamente 25 meses
Prazo: Após aproximadamente 25 meses
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Todos os participantes com anticorpos neutralizantes foram incluídos no numerador e qualquer participante com um mínimo de 50 dias de exposição mais qualquer participante com inibidores inibitórios foi incluído no denominador.
Um teste de inibidor positivo foi definido como ≥0,6 unidade bethesda (BU).
As estimativas são baseadas em cálculos exatos para uma distribuição binomial.
Para o cálculo da 'taxa de inibidor', o nominador incluiu todos os participantes com anticorpos neutralizantes, enquanto o denominador incluiu todos os participantes com um mínimo de 50 exposições mais qualquer participante com menos de 50 exposições, mas com inibidores neutralizantes.
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Após aproximadamente 25 meses
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Taxa de sangramento anualizada no braço de profilaxia: após aproximadamente 25 meses
Prazo: Após aproximadamente 25 meses
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ABR é o número de episódios hemorrágicos por ano.
Isso foi avaliado apenas para o tratamento profilático com N8-GP.
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Após aproximadamente 25 meses
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Taxa de incidência de inibidores de FVIII ≥0,6 BU: em aproximadamente 80 meses
Prazo: Com aproximadamente 80 meses
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Todos os participantes com anticorpos neutralizantes foram incluídos no numerador e qualquer participante com um mínimo de 50 dias de exposição mais qualquer participante com inibidores inibitórios foi incluído no denominador.
Um teste de inibidor positivo foi definido como ≥0,6 unidade bethesda (BU).
As estimativas são baseadas em cálculos exatos para uma distribuição binomial.
Para o cálculo da 'taxa de inibidor', o nominador incluiu todos os participantes com anticorpos neutralizantes, enquanto o denominador incluiu todos os participantes com um mínimo de 50 exposições mais qualquer participante com menos de 50 exposições, mas com inibidores neutralizantes.
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Com aproximadamente 80 meses
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Taxa de sangramento anualizada no braço de profilaxia: após aproximadamente 80 meses
Prazo: Após aproximadamente 80 meses
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Taxa de sangramento anualizada (ABR) é o número de episódios hemorrágicos por ano relatados durante o tratamento profilático com N8-GP.
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Após aproximadamente 80 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Efeito hemostático do N8-GP quando usado para tratamento de sangramentos, avaliado em uma escala de quatro pontos para resposta hemostática (excelente, bom, moderado e nenhum): após aproximadamente 19 meses
Prazo: Após aproximadamente 19 meses
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O efeito hemostático de N8-GP para tratamento de episódios hemorrágicos foi avaliado pela escala de resposta de 4 pontos: nenhum, moderado, bom ou excelente.
A avaliação durante o estudo foi feita pelo participante e/ou pais/responsáveis dentro de aproximadamente 8 horas após uma única injeção como segue: Excelente: Alívio abrupto da dor e/ou melhora clara nos sinais objetivos de sangramento dentro de aproximadamente 8 horas após uma única injeção ; Bom: Alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento em aproximadamente 8 horas após uma única injeção, mas possivelmente requerendo mais de uma injeção para resolução completa; Moderado: Efeito benéfico provável ou leve dentro de aproximadamente 8 horas após a primeira injeção, mas geralmente requer mais de uma injeção; Nenhum: Nenhuma melhora ou piora dos sintomas.
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Após aproximadamente 19 meses
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Efeito hemostático do N8-GP quando usado para tratamento de sangramentos, avaliado em uma escala de quatro pontos para resposta hemostática (excelente, bom, moderado e nenhum): após aproximadamente 25 meses
Prazo: Após aproximadamente 25 meses
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O efeito hemostático de N8-GP para tratamento de episódios hemorrágicos foi avaliado pela escala de resposta de 4 pontos: nenhum, moderado, bom ou excelente.
A avaliação durante o estudo foi feita pelo participante e/ou pais/responsáveis dentro de aproximadamente 8 horas após uma única injeção como segue: Excelente: Alívio abrupto da dor e/ou melhora clara nos sinais objetivos de sangramento dentro de aproximadamente 8 horas após uma única injeção ; Bom: Alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento em aproximadamente 8 horas após uma única injeção, mas possivelmente requerendo mais de uma injeção para resolução completa; Moderado: Efeito benéfico provável ou leve dentro de aproximadamente 8 horas após a primeira injeção, mas geralmente requer mais de uma injeção; Nenhum: Nenhuma melhora ou piora dos sintomas.
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Após aproximadamente 25 meses
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Efeito hemostático de N8-GP quando usado para tratamento de sangramentos, avaliado em uma escala de quatro pontos para resposta hemostática (excelente, bom, moderado e nenhum): após aproximadamente 80 meses
Prazo: Após aproximadamente 80 meses
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O efeito hemostático de N8-GP para tratamento de episódios hemorrágicos foi avaliado pela escala de resposta de 4 pontos: nenhum, moderado, bom ou excelente.
A avaliação durante o estudo foi feita pelo participante e/ou pais/responsáveis dentro de aproximadamente 8 horas após uma única injeção como segue: Excelente: Alívio abrupto da dor e/ou melhora clara nos sinais objetivos de sangramento dentro de aproximadamente 8 horas após uma única injeção ; Bom: Alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento em aproximadamente 8 horas após uma única injeção, mas possivelmente requerendo mais de uma injeção para resolução completa; Moderado: Efeito benéfico provável ou leve dentro de aproximadamente 8 horas após a primeira injeção, mas geralmente requer mais de uma injeção; Nenhum: Nenhuma melhora ou piora dos sintomas.
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Após aproximadamente 80 meses
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Consumo de N8-GP por episódio hemorrágico (número de infusões): após aproximadamente 19 meses
Prazo: Após aproximadamente 19 meses
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O número médio de infusões de N8-GP usadas para o tratamento de um sangramento do início ao fim de um sangramento foi relatado.
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Após aproximadamente 19 meses
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Consumo de N8-GP por episódio hemorrágico (número de infusões): após aproximadamente 25 meses
Prazo: Após aproximadamente 25 meses
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O número médio de infusões de N8-GP usadas para o tratamento de um sangramento do início ao fim de um sangramento foi relatado.
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Após aproximadamente 25 meses
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Consumo de N8-GP por episódio hemorrágico (número de infusões): após aproximadamente 80 meses
Prazo: Após aproximadamente 80 meses
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O número médio de infusões de N8-GP usadas para o tratamento de um sangramento do início ao fim de um sangramento foi relatado.
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Após aproximadamente 80 meses
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Consumo de N8-GP por episódio hemorrágico (U/kg): após aproximadamente 19 meses
Prazo: Após aproximadamente 19 meses
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O consumo médio de N8-GP (U/kg) usado para o tratamento de um sangramento do início ao fim de um sangramento foi relatado.
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Após aproximadamente 19 meses
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Consumo de N8-GP por episódio hemorrágico (U/kg): após aproximadamente 25 meses
Prazo: Após aproximadamente 25 meses
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O consumo médio de N8-GP (U/kg) usado para o tratamento de um sangramento do início ao fim de um sangramento foi relatado.
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Após aproximadamente 25 meses
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Consumo de N8-GP por Episódio Hemorrágico (U/kg): Após Aproximadamente 80 Meses
Prazo: Após aproximadamente 80 meses
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O consumo médio de N8-GP (U/kg) usado para o tratamento de um sangramento do início ao fim de um sangramento foi relatado.
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Após aproximadamente 80 meses
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Consumo de N8-GP (número de infusões) durante a profilaxia e tratamento sob demanda: após aproximadamente 19 meses
Prazo: Após aproximadamente 19 meses
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O número de infusões é apresentado como dose média utilizada durante a profilaxia e tratamento sob demanda.
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Após aproximadamente 19 meses
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Consumo de N8-GP (número de infusões) durante a profilaxia e tratamento sob demanda: após aproximadamente 25 meses
Prazo: Após aproximadamente 25 meses
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O número de infusões é apresentado como dose média utilizada durante a profilaxia e tratamento sob demanda.
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Após aproximadamente 25 meses
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Consumo de N8-GP (número de infusões) durante a profilaxia e tratamento sob demanda: após aproximadamente 80 meses
Prazo: Após aproximadamente 80 meses
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O número de infusões é apresentado como dose média utilizada durante a profilaxia e tratamento sob demanda.
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Após aproximadamente 80 meses
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Consumo de N8-GP (U/kg por mês) durante a profilaxia e tratamento sob demanda: após aproximadamente 19 meses
Prazo: Após aproximadamente 19 meses
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O consumo médio de N8-GP usado para tratamento de um sangramento do início ao fim de um sangramento (por mês por participante) foi relatado.
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Após aproximadamente 19 meses
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Consumo de N8-GP (U/kg por mês) durante a profilaxia e tratamento sob demanda: após aproximadamente 25 meses
Prazo: Após aproximadamente 25 meses
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O consumo médio de N8-GP usado para tratamento de um sangramento do início ao fim de um sangramento (por mês por participante) foi relatado.
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Após aproximadamente 25 meses
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Consumo de N8-GP (U/kg por mês) durante a profilaxia e tratamento sob demanda: após aproximadamente 80 meses
Prazo: Após aproximadamente 80 meses
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O consumo médio de N8-GP usado para tratamento de um sangramento do início ao fim de um sangramento (por mês por participante) foi relatado.
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Após aproximadamente 80 meses
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Consumo de N8-GP (U/kg por ano) durante a profilaxia e tratamento sob demanda: após aproximadamente 19 meses
Prazo: Após aproximadamente 19 meses
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O consumo médio de N8-GP usado para o tratamento de um sangramento do início ao fim de um sangramento (por ano por participante) foi relatado.
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Após aproximadamente 19 meses
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Consumo de N8-GP (U/kg por ano) durante a profilaxia e tratamento sob demanda: após aproximadamente 25 meses
Prazo: Após aproximadamente 25 meses
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O consumo médio de N8-GP usado para o tratamento de um sangramento do início ao fim de um sangramento (por ano por participante) foi relatado.
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Após aproximadamente 25 meses
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Consumo de N8-GP (U/kg por ano) durante a profilaxia e tratamento sob demanda: após aproximadamente 80 meses
Prazo: Após aproximadamente 80 meses
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O consumo médio de N8-GP usado para o tratamento de um sangramento do início ao fim de um sangramento (por ano por participante) foi relatado.
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Após aproximadamente 80 meses
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Efeito hemostático medido pela recuperação e níveis mínimos de FVIII:C (em todos os pacientes que receberam tratamento profilático): após aproximadamente 19 meses
Prazo: Após aproximadamente 19 meses
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A recuperação e os níveis mínimos de FVIII:C foram relatados para todos os participantes na Visita 3 (Semana 4) e no final da fase principal (aprox.
19 meses).
Os dados foram relatados para todos os participantes que receberam tratamento profilático.
O ensaio cromogênico foi realizado com padrão específico de produto N8-GP (PSS) como um calibrador.
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Após aproximadamente 19 meses
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Efeito hemostático medido pela recuperação e níveis mínimos de FVIII:C (em todos os pacientes que receberam tratamento profilático): após aproximadamente 25 meses
Prazo: Após aproximadamente 25 meses
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A recuperação e os níveis mínimos de FVIII:C foram relatados para todos os participantes no final da extensão do estudo de fase 1 (aprox.
25 meses).
Os dados foram relatados para todos os participantes que receberam tratamento profilático.
O ensaio cromogênico foi realizado com padrão específico de produto N8-GP (PSS) como um calibrador.
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Após aproximadamente 25 meses
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Efeito hemostático medido pela recuperação e níveis mínimos de FVIII:C (em todos os pacientes recebendo tratamento profilático): após aproximadamente 80 meses
Prazo: Após aproximadamente 80 meses
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Como os pacientes podiam mudar o regime de profilaxia a qualquer momento durante a fase de extensão parte 2, e como os intervalos das visitas eram diferentes para os 2 regimes de tratamento de profilaxia (Q4D e Q7D), os dados de atividade do FVIII são relatados apenas como recuperação incremental neste ponto de tempo.
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Após aproximadamente 80 meses
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Resultados relatados pelo paciente - Alteração nas pontuações totais do HAEMO-QOL (pacientes de 13 a 16 anos) após aproximadamente 19 e 25 meses
Prazo: Após aproximadamente 19 e 25 meses
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Os resultados relatados são a alteração da linha de base (Mês 0) medida no final da fase principal (aproximadamente o Mês 19) e a alteração do Mês 19 no final da Extensão 1 (aproximadamente o Mês 25) do estudo.
A avaliação HAEMO-QOL incluiu questões sobre saúde física, sentimento, visão de si mesmo, família, amigos, apoio percebido, outras pessoas, esportes e escola, lidar com hemofilia, tratamento, futuro e relacionamentos.
O intervalo de pontuação para cada pergunta foi de 0 a 100, com uma pontuação mais baixa indicando melhor qualidade de vida relacionada à hemofilia.
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Após aproximadamente 19 e 25 meses
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Resultados relatados pelo paciente - Alteração nas pontuações totais do HAEMO-QOL (pacientes de 13 a 16 anos): após aproximadamente 80 meses
Prazo: 2-<3 anos, 3-<4 anos, 4-<5 anos, 5-<6 anos e 6-<7 anos
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Os resultados relatados são alterados desde a visita 1 (mês 0) até o final da fase de extensão 2 (mês 80) do estudo.
Os intervalos de tempo são atribuídos com base no tempo após a primeira dose.
Era possível que um participante pudesse responder a mais de um questionário em um único intervalo de tempo.
A avaliação HAEMO-QOL incluiu questões sobre saúde física, sentimento, visão de si mesmo, família, amigos, apoio percebido, outras pessoas, esportes e escola, lidar com hemofilia, tratamento, futuro e relacionamentos.
O intervalo de pontuação para cada pergunta foi de 0 a 100, com uma pontuação mais baixa indicando melhor qualidade de vida relacionada à hemofilia.
Número total de unidades analisadas = Número máximo de questionários respondidos pelos participantes para este endpoint.
Número geral de participantes analisados = número máximo de participantes que contribuíram para a análise em cada ponto de tempo.
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2-<3 anos, 3-<4 anos, 4-<5 anos, 5-<6 anos e 6-<7 anos
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Resultados relatados pelo paciente - Alteração nas pontuações totais do HAEMO-QOL (Pais de pacientes de 13 a 16 anos): após aproximadamente 19 e 25 meses
Prazo: Após aproximadamente 19 e 25 meses
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Os resultados relatados são a mudança da linha de base (Mês 0) medida no final da fase principal (Mês 19) e mudança do Mês 19 até o final da Extensão 1 (Mês 25) do estudo.
O questionário foi preenchido pelos pais dos pacientes na faixa etária de 13 a 16 anos.
A avaliação HAEMO-QOL incluiu questões sobre saúde física, sentimento, visão de si mesmo, família, amigos, apoio percebido, outras pessoas, esportes e escola, lidar com hemofilia, tratamento, futuro e relacionamentos.
O intervalo de pontuação para cada pergunta foi de 0 a 100, com uma pontuação mais baixa indicando melhor qualidade de vida relacionada à hemofilia.
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Após aproximadamente 19 e 25 meses
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Resultados relatados pelo paciente - Mudança nas pontuações totais do HAEMO-QOL (Pais de pacientes de 13 a 16 anos): após aproximadamente 80 meses
Prazo: 2-<3 anos, 3-<4 anos, 4-<5 anos, 5-<6 anos e 6-<7 anos
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Os resultados relatados são alterados desde a visita 1 (mês 0) até o final da fase de extensão 2 (mês 80) do estudo.
O questionário foi preenchido pelos pais dos pacientes na faixa etária de 13 a 16 anos.
Os intervalos de tempo são atribuídos com base no tempo após a primeira dose.
Era possível que um participante pudesse responder a mais de um questionário em um único intervalo de tempo.
A avaliação HAEMO-QOL incluiu questões sobre saúde física, sentimento, visão de si mesmo, família, amigos, apoio percebido, outras pessoas, esportes e escola, lidar com hemofilia, tratamento, futuro e relacionamentos.
O intervalo de pontuação para cada pergunta foi de 0 a 100, com uma pontuação mais baixa indicando melhor qualidade de vida relacionada à hemofilia.
Número total de unidades analisadas = Número máximo de questionários respondidos pelos participantes para este endpoint.
Número geral de participantes analisados = número máximo de participantes que contribuíram para a análise em cada ponto de tempo.
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2-<3 anos, 3-<4 anos, 4-<5 anos, 5-<6 anos e 6-<7 anos
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Resultados relatados pelo paciente - Mudança nas pontuações totais do HAEM-A-QOL (>=17 anos): após aproximadamente 19 e 25 meses
Prazo: Após aproximadamente 19 e 25 meses
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Os resultados relatados são a mudança da linha de base (Mês 0) medida no final da fase principal (Mês 19) e mudança do Mês 19 até o final da Extensão 1 (Mês 25) do estudo.
A avaliação HAEM-A-QOL (para adultos (>=17 anos)) incluiu perguntas sobre saúde física, sentimento, visão de si mesmo, esportes e lazer, trabalho e escola, lidar com hemofilia, tratamento, futuro, planejamento familiar, e parceria e sexualidade.
O intervalo de pontuação para cada pergunta foi de 0 a 100, com uma pontuação mais baixa indicando melhor qualidade de vida relacionada à hemofilia.
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Após aproximadamente 19 e 25 meses
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Resultados relatados pelo paciente - Mudança nas pontuações totais do HAEM-A-QOL (>=17 anos): após aproximadamente 80 meses
Prazo: 2-<3 anos, 3-<4 anos, 4-<5 anos, 5-<6 anos e 6-<7 anos
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Os resultados relatados são alterados desde a visita 1 (mês 0) até o final da fase de extensão 2 (mês 80) do estudo.
Os intervalos de tempo são atribuídos com base no tempo após a primeira dose.
Era possível que um participante pudesse responder a mais de um questionário em um único intervalo de tempo.
Número total de unidades analisadas = Número máximo de questionários respondidos pelos participantes para este endpoint.
Número geral de participantes analisados = número máximo de participantes que contribuíram para a análise em cada ponto de tempo.
A avaliação HAEM-A-QOL (para adultos (>=17 anos)) incluiu questões sobre saúde física, sentimento, visão de si mesmo, esportes e lazer, trabalho e escola, lidar com hemofilia, tratamento, futuro, planejamento familiar e parceria e sexualidade.
O intervalo de pontuação para cada pergunta foi de 0 a 100, com uma pontuação mais baixa indicando melhor qualidade de vida relacionada à hemofilia.
O intervalo de pontuação para cada pergunta foi de 0 a 100, com uma pontuação mais baixa indicando melhor qualidade de vida relacionada à hemofilia.
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2-<3 anos, 3-<4 anos, 4-<5 anos, 5-<6 anos e 6-<7 anos
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Resultados relatados pelo paciente - Alteração nas pontuações do HEMO-SAT (pacientes): após aproximadamente 19 e 25 meses
Prazo: Após aproximadamente 19 e 25 meses
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Os resultados relatados são a mudança da linha de base (Mês 0) medida no final da fase principal (Mês 19) e mudança do Mês 19 até o final da Extensão 1 (Mês 25) do estudo.
A avaliação HEMO-SAT (Hematologia-satisfação) incluiu perguntas sobre aspectos do tratamento, incluindo facilidade e conveniência, eficácia, carga, especialista/enfermeiros, centro/hospital, satisfação geral (relatada pelos pacientes).
Os adultos que responderam ao questionário poderiam obter uma pontuação de 0 a 100, com pontuações mais baixas refletindo maior satisfação com o tratamento.
O intervalo da escala para cada um dos 6 domínios foi de 0 a 100, com pontuações mais baixas refletindo maior satisfação com o tratamento.
Uma diminuição na pontuação significaria uma melhoria.
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Após aproximadamente 19 e 25 meses
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Resultados relatados pelo paciente - Alteração nas pontuações do HEMO-SAT (pacientes): após aproximadamente 80 meses
Prazo: 1-<2 anos, 2-<3 anos, 3-<4 anos, 4-<5 anos, 5-<6 anos e 6-<7 anos
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Os resultados relatados são alterados desde a visita 1 (mês 0) até o final da fase de extensão 2 (mês 80) do estudo.
Os intervalos de tempo são atribuídos com base no tempo após a primeira dose.
Era possível que um participante pudesse responder a mais de um questionário em um único intervalo de tempo.
Número total de unidades analisadas = Número máximo de questionários respondidos pelos participantes para este endpoint.
Número geral de participantes analisados = número máximo de participantes que contribuíram para a análise em cada ponto de tempo.
A avaliação HEMO-SAT incluiu perguntas sobre aspectos do tratamento, incluindo facilidade e conveniência, eficácia, sobrecarga, especialista/enfermeiros, centro/hospital, satisfação geral (relatada pelos pacientes).
Os adultos que responderam ao questionário poderiam obter uma pontuação de 0 a 100, com pontuações mais baixas refletindo maior satisfação com o tratamento.
O intervalo da escala para cada um dos 6 domínios foi de 0 a 100, com pontuações mais baixas refletindo maior satisfação com o tratamento.
Uma diminuição na pontuação significaria uma melhoria.
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1-<2 anos, 2-<3 anos, 3-<4 anos, 4-<5 anos, 5-<6 anos e 6-<7 anos
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Resultados relatados pelo paciente - Alteração nas pontuações do HEMO-SAT (Pais): após aproximadamente 19 e 25 meses
Prazo: Após aproximadamente 19 e 25 meses
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O resumo da alteração foi baseado nas alterações individuais observadas na visita 13 (aproximadamente 19 meses) desde a visita 2a antes da dose (mês 0).
A avaliação do HEMO-SAT incluiu perguntas sobre aspectos do tratamento, incluindo facilidade e conveniência, eficácia, sobrecarga, especialista/enfermeiros, centro/hospital, satisfação geral (relatada pelos pais).
Os adultos que responderam ao questionário poderiam obter uma pontuação de 0 a 100, com pontuações mais baixas refletindo maior satisfação com o tratamento.
O intervalo da escala para cada um dos 6 domínios foi de 0 a 100, com pontuações mais baixas refletindo maior satisfação com o tratamento.
Uma diminuição na pontuação significaria uma melhoria.
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Após aproximadamente 19 e 25 meses
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Resultados relatados pelo paciente - Alteração nas pontuações do HEMO-SAT (Pais): após aproximadamente 80 meses
Prazo: 2-<3 anos, 3-<4 anos, 4-<5 anos, 5-<6 anos e 6-<7 anos
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Os resultados relatados são da visita 1 (mês 0) e mudam da visita 1 até o final da fase de extensão 2 (mês 80) do estudo.
Os intervalos de tempo são atribuídos com base no tempo após a primeira dose.
Era possível que um participante pudesse responder a mais de um questionário em um único intervalo de tempo.
Número total de unidades analisadas = máx.
número de questionários respondidos pelos participantes para este desfecho.
Número total de participantes analisados = máx.
número de participantes contribuiu para a análise para cada ponto de tempo.
A avaliação HEMO-SAT incluiu perguntas sobre aspectos do tratamento, incluindo facilidade e conveniência, eficácia, sobrecarga, especialista/enfermeiros, centro/hospital, satisfação geral.
Os adultos que responderam ao questionário poderiam obter uma pontuação de 0 a 100, com pontuações mais baixas refletindo maior satisfação com o tratamento.
O intervalo da escala para cada um dos 6 domínios foi de 0 a 100, com pontuações mais baixas refletindo maior satisfação com o tratamento.
Uma diminuição na pontuação significaria uma melhoria.
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2-<3 anos, 3-<4 anos, 4-<5 anos, 5-<6 anos e 6-<7 anos
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Resultados relatados pelo paciente - Mudança nas pontuações EQ-5D-VAS: após aproximadamente 19 e 25 meses
Prazo: Após aproximadamente 19 e 25 meses
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Os resultados relatados são a mudança da linha de base (Mês 0) medida no final da fase principal (Mês 19) e mudança do Mês 19 até o final da Extensão 1 (Mês 25) do estudo.
A escala analógica visual europeia de qualidade de vida (EQ5D-VAS) registra a autoavaliação da saúde do paciente em uma escala analógica visual vertical, onde os pontos finais são rotulados como 'A melhor saúde que você pode imaginar' e 'A pior saúde que você pode imaginar'.
A VAS pode ser usada como uma medida quantitativa do resultado de saúde que reflete o julgamento do próprio paciente.
EQ-5D-VAS: intervalo de 0 a 100.
Uma pontuação mais alta indica melhor estado de saúde autorrelatado.
Uma mudança positiva indica uma melhoria.
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Após aproximadamente 19 e 25 meses
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Resultados relatados pelo paciente - Mudança nas pontuações EQ-5D-VAS: após aproximadamente 80 meses
Prazo: 1-<2 anos, 2-<3 anos, 3-<4 anos, 4-<5 anos, 5-<6 anos e 6-<7 anos
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Os resultados relatados são alterados desde a visita 1 (mês 0) até o final da fase de extensão 2 (mês 80) do estudo.
Os intervalos de tempo são atribuídos com base no tempo após a primeira dose.
Era possível que um participante pudesse responder a mais de um questionário em um único intervalo de tempo.
Número total de unidades analisadas = Número máximo de questionários respondidos pelos participantes para este endpoint.
Número geral de participantes analisados = número máximo de participantes que contribuíram para a análise em cada ponto de tempo.
O EQ5D-VAS registra a autoavaliação da saúde do paciente em uma escala analógica visual vertical, onde os pontos finais são rotulados como 'A melhor saúde que você pode imaginar' e 'A pior saúde que você pode imaginar'.
A VAS pode ser usada como uma medida quantitativa do resultado de saúde que reflete o julgamento do próprio paciente.
EQ-5D-VAS: intervalo de 0 a 100.
Uma pontuação mais alta indica melhor estado de saúde autorrelatado.
Uma mudança positiva indica uma melhoria.
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1-<2 anos, 2-<3 anos, 3-<4 anos, 4-<5 anos, 5-<6 anos e 6-<7 anos
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Resultados relatados pelo paciente - Mudança no Índice Europeu de Utilidade de Qualidade de Vida: após aproximadamente 19 e 25 meses
Prazo: Após aproximadamente 19 e 25 meses
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Os resultados relatados são a mudança da linha de base (Mês 0) medida no final da fase principal (Mês 19) e mudança do Mês 19 até o final da Extensão 1 (Mês 25) do estudo.
O índice europeu de utilidade da qualidade de vida compreende cinco dimensões: mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão.
Cada dimensão possui 3 níveis onde 1 indica melhor estado de saúde (sem problemas) e 3 indica pior estado de saúde (acamado).
A fórmula de pontuação desenvolvida pelo EuroQol Group atribui um valor de utilidade para cada domínio no perfil.
A pontuação é transformada e resulta em uma faixa de pontuação total de -0,594 a 1,000; uma mudança positiva indica uma melhoria.
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Após aproximadamente 19 e 25 meses
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Resultados relatados pelo paciente - Mudança nas pontuações do Índice Europeu de Utilidade de Qualidade de Vida: após aproximadamente 80 meses
Prazo: 1-<2 anos, 2-<3 anos, 3-<4 anos, 4-<5 anos, 5-<6 anos e 6-<7 anos
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Os resultados relatados são alterados desde a visita 1 (mês 0) até o final da fase de extensão 2 (mês 80) do estudo.
Os intervalos de tempo são atribuídos com base no tempo após a primeira dose.
É possível que um paciente responda a mais de um questionário em um único intervalo de tempo.
Unidades totais analisadas = Nº máx. de questionários respondidos pelos participantes para este endpoint.
Total não. de participantes analisados = máx. de participantes analisados em cada ponto de tempo.
Este índice de utilidade tem 5 dimensões: mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão.
Cada dimensão possui 3 níveis onde 1 indica melhor estado de saúde (sem problemas) e 3 indica pior estado de saúde (acamado).
A fórmula de pontuação desenvolvida pelo EuroQol Group atribui um valor de utilidade para cada domínio no perfil.
A pontuação é transformada e resulta em uma faixa de pontuação total de -0,594 a 1,000; uma mudança positiva indica uma melhoria.
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1-<2 anos, 2-<3 anos, 3-<4 anos, 4-<5 anos, 5-<6 anos e 6-<7 anos
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Número de internações hospitalares durante o estudo
Prazo: Após aproximadamente 19, 25 e 80 meses
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O número de internações hospitalares que ocorreram no estudo foram relatados.
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Após aproximadamente 19, 25 e 80 meses
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Número de dias no hospital durante o julgamento
Prazo: Após aproximadamente 19, 25 e 80 meses
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O número médio de dias que os participantes passaram no hospital durante o estudo foi relatado.
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Após aproximadamente 19, 25 e 80 meses
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Número de admissões no pronto-socorro (PS) durante o julgamento
Prazo: Após aproximadamente 19, 25 e 80 meses
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O número de internações no pronto-socorro ocorridos no estudo foi relatado para cada grupo.
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Após aproximadamente 19, 25 e 80 meses
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Número de dias faltando à escola ou ao trabalho
Prazo: Aproximadamente 19, 25 e 80 meses
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Foi relatado o número médio de dias que os participantes perderam para ir à escola ou ao trabalho.
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Aproximadamente 19, 25 e 80 meses
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Número de dias usando auxílio de mobilidade
Prazo: Aproximadamente 19, 25 e 80 meses
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O número médio de dias em que os participantes usaram qualquer auxílio para mobilidade durante o estudo foi relatado.
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Aproximadamente 19, 25 e 80 meses
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Número de participantes usando medicação para dor
Prazo: Após aprox 25 e 80 meses
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O número de participantes usando medicação para dor durante a fase principal mais extensão 1 do estudo (aproximadamente 25 meses) e durante a fase de extensão 2 (aproximadamente 80 meses) foi relatado.
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Após aprox 25 e 80 meses
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Número de sangramentos usando medicação para dor
Prazo: Após aproximadamente 19 meses
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O número médio de sangramentos usando medicação para dor na fase principal do estudo (aproximadamente 19 meses) foi relatado.
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Após aproximadamente 19 meses
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Número de eventos adversos relatados durante o período de teste: após aproximadamente 19 meses
Prazo: Após aproximadamente 19 meses
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Todos os eventos adversos (EAs) apresentados são decorrentes do tratamento.
Um evento adverso emergente do tratamento foi definido como um evento com início após a primeira administração de N8-GP.
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Após aproximadamente 19 meses
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Número de eventos adversos relatados durante o período de teste: após aproximadamente 25 meses
Prazo: Após aprox. 25 meses
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Todos os eventos adversos (EAs) apresentados são decorrentes do tratamento.
Um evento adverso emergente do tratamento foi definido como um evento com início após a primeira administração de N8-GP.
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Após aprox. 25 meses
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Número de eventos adversos relatados durante o período de teste: após aproximadamente 80 meses
Prazo: Após aproximadamente 80 meses
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O número de eventos adversos observados durante o estudo após aproximadamente 80 meses foi relatado.
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Após aproximadamente 80 meses
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Número de eventos adversos graves relatados durante o período de teste: após aproximadamente 19 meses
Prazo: Após aproximadamente 19 meses
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Todos os eventos adversos graves (SAEs) apresentados são decorrentes do tratamento.
Um evento adverso emergente do tratamento foi definido como um evento com início após a primeira administração de N8-GP.
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Após aproximadamente 19 meses
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Número de eventos adversos graves relatados durante o período de teste: após aproximadamente 25 meses
Prazo: Após aproximadamente 25 meses
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Todos os eventos adversos graves (SAEs) apresentados são decorrentes do tratamento.
Um evento adverso emergente do tratamento foi definido como um evento com início após a primeira administração de N8-GP.
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Após aproximadamente 25 meses
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Número de eventos adversos graves relatados durante o período de teste: após aproximadamente 80 meses
Prazo: Após aproximadamente 80 meses
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Todos os eventos adversos graves (SAEs) apresentados são decorrentes do tratamento.
Um evento adverso emergente do tratamento foi definido como um evento com início após a primeira administração de N8-GP.
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Após aproximadamente 80 meses
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Mudança na pressão arterial: após aproximadamente 19 meses
Prazo: Após aproximadamente 19 meses
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A mudança média nos valores de pressão arterial sistólica e diastólica dos participantes foi relatada.
O resumo da alteração foi baseado nas alterações individuais observadas na visita 13 (aproximadamente 19 meses) desde a visita 2a antes da dose (mês 0).
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Após aproximadamente 19 meses
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Mudança na pressão arterial: após aproximadamente 25 meses
Prazo: Após aproximadamente 19 e 25 meses
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A mudança média nos valores de pressão arterial sistólica e diastólica dos participantes foi relatada.
O resumo da mudança foi baseado nas mudanças individuais observadas na visita 17 (aproximadamente no mês 25) da visita 13 (aproximadamente no mês 19).
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Após aproximadamente 19 e 25 meses
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Mudança na pressão arterial: após aproximadamente 80 meses
Prazo: Após aproximadamente 80 meses
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A alteração na pressão arterial não foi calculada na fase de extensão 2 do estudo, pois os participantes puderam mudar de Q4D para Q7D e vice-versa.
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Após aproximadamente 80 meses
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Mudança no pulso: após aproximadamente 19 meses
Prazo: Após aproximadamente 19 meses
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A mudança média nos valores de pulso dos participantes foi relatada.
O resumo da alteração foi baseado nas alterações individuais observadas na visita 13 (aproximadamente 19 meses) desde a visita 2a antes da dose (mês 0).
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Após aproximadamente 19 meses
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Mudança no pulso: após aproximadamente 25 meses
Prazo: Após aproximadamente 25 meses
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A mudança média nos valores de pulso dos participantes foi relatada.
O resumo da mudança foi baseado nas mudanças individuais observadas na visita 17 (aproximadamente no mês 25) da visita 13 (aproximadamente no mês 19).
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Após aproximadamente 25 meses
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Mudança no pulso: após aproximadamente 80 meses
Prazo: Após aproximadamente 80 meses
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A mudança no pulso não foi calculada na fase de extensão 2 do estudo, uma vez que os participantes puderam mudar de Q4D para Q7D e vice-versa.
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Após aproximadamente 80 meses
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Mudança na temperatura corporal: após aproximadamente 19 meses
Prazo: Após aproximadamente 19 meses
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A mudança média nos valores de temperatura corporal dos participantes foi relatada.
O resumo da alteração foi baseado nas alterações individuais observadas na visita 13 (aproximadamente 19 meses) desde a visita 2a antes da dose (mês 0).
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Após aproximadamente 19 meses
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Mudança na temperatura corporal: após aproximadamente 25 meses
Prazo: Após aproximadamente 25 meses
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A mudança média nos valores de temperatura corporal (C) dos participantes foi relatada.
O resumo da mudança foi baseado nas mudanças individuais observadas na visita 17 (aproximadamente no mês 25) da visita 13 (aproximadamente no mês 19).
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Após aproximadamente 25 meses
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Mudança na temperatura corporal: após aproximadamente 80 meses
Prazo: Após aproximadamente 80 meses
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A mudança na temperatura corporal não foi calculada na fase de extensão 2 do estudo, uma vez que os participantes puderam mudar de Q4D para Q7D e vice-versa.
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Após aproximadamente 80 meses
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Mudança na Frequência Respiratória: Após Aproximadamente 19 Meses
Prazo: Após aproximadamente 19 meses
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A mudança média nos valores da frequência respiratória dos participantes foi relatada.
O resumo da alteração foi baseado nas alterações individuais observadas na visita 13 (aproximadamente 19 meses) desde a visita 2a antes da dose (mês 0).
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Após aproximadamente 19 meses
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Mudança na Frequência Respiratória: Após Aproximadamente 25 Meses
Prazo: Após aproximadamente 25 meses
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A mudança média nos valores da frequência respiratória (respirações/min) dos participantes foi relatada.
O resumo da mudança foi baseado nas mudanças individuais observadas na visita 17 (aproximadamente no mês 25) da visita 13 (aproximadamente no mês 19).
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Após aproximadamente 25 meses
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Mudança na Frequência Respiratória: Após Aproximadamente 80 Meses
Prazo: Após aproximadamente 80 meses
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A alteração na frequência respiratória não foi calculada na fase de extensão 2 do estudo, pois os participantes puderam mudar de Q4D para Q7D e vice-versa.
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Após aproximadamente 80 meses
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Atividade de FVIII 30 min pós-injeção (C30min)
Prazo: Semana 0, semana 28
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A atividade plasmática do FVIII foi medida após 30 minutos da injeção.
Isso foi medido em dois momentos, Visita 2a (Semana 0) e Visita 7 (Semana 28) durante a Fase Principal do estudo.
O ensaio cromogênico foi realizado com plasma humano normal (NHP) como um calibrador
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Semana 0, semana 28
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Recuperação incremental (dose única e estado estacionário)
Prazo: Semana 0, semana 28
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A recuperação incremental foi definida como a atividade normalizada pela dose registrada 30 minutos após o final da injeção.
Isso foi medido em dois momentos, Visita 2a (Semana 0) e Visita 7 (Semana 28) durante a Fase Principal do estudo.
O ensaio cromogênico foi realizado com plasma humano normal (NHP) como calibrador.
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Semana 0, semana 28
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Nível mínimo (dose única e estado estacionário)
Prazo: Semana 0, semana 28
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O nível mínimo foi definido como a atividade plasmática de FVIII registrada imediatamente antes da administração da próxima dose.
Isso foi medido em dois momentos, Visita 2a (Semana 0) e Visita 7 (Semana 28) durante a Fase Principal do estudo.
O ensaio cromogênico foi realizado com plasma humano normal (NHP) como calibrador.
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Semana 0, semana 28
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Área sob a curva (AUC0-inf)
Prazo: Pré-dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 horas após a dose na semana 0 e semana 28
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A área sob a atividade plasmática versus perfil de tempo do tempo zero ao infinito (AUC0-inf) foi medida em dois pontos de tempo Visita 2a (Semana 0) e Visita 7 (Semana 28) durante a Fase Principal do estudo.
É a medida da exposição plasmática total.
O ensaio cromogênico foi realizado com plasma humano normal (NHP) como calibrador.
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Pré-dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 horas após a dose na semana 0 e semana 28
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Área sob a curva (AUC0-t)
Prazo: Pré-dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 horas após a dose na semana 0 e semana 28
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A área sob o perfil de atividade plasmática versus tempo desde o tempo zero até a última atividade mensurável (AUC0-t) foi medida em dois pontos de tempo Visita 2a (Semana 0) e Visita 7 (Semana 28) durante a Fase Principal do estudo.
O ensaio cromogênico foi realizado com plasma humano normal (NHP) como calibrador.
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Pré-dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 horas após a dose na semana 0 e semana 28
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Meia-vida terminal (t1/2)
Prazo: Pré-dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 horas após a dose na semana 0 e semana 28
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t½ = ln(2) / λz, onde λz é a constante de taxa de eliminação terminal.
A constante de taxa de eliminação terminal foi estimada usando regressão linear na parte terminal do log (atividade) versus perfil de tempo.
Isso foi medido na Visita 2a (Semana 0) e na Visita 7 (Semana 28) durante a Fase Principal do estudo.
O ensaio cromogênico foi realizado com plasma humano normal (NHP) como calibrador.
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Pré-dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 horas após a dose na semana 0 e semana 28
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Liberação (CL)
Prazo: Pré-dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 horas após a dose na semana 0 e semana 28
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A depuração plasmática total (CL) da droga após administração intravenosa foi relatada.
A depuração foi calculada usando a fórmula CL= Dose/AUC(0-inf).
Isso foi medido em dois momentos, Visita 2a (Semana 0) e Visita 7 (Semana 28) durante a Fase Principal do estudo.
O ensaio cromogênico foi realizado com plasma humano normal (NHP) como calibrador.
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Pré-dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 horas após a dose na semana 0 e semana 28
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Tempo Médio de Residência (MRT)
Prazo: Pré-dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 horas após a dose na semana 0 e semana 28
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MRT = AUMC/AUC(0-inf), onde AUMC é a área sob a curva do primeiro momento, ou seja, a área sob a curva t∙C(t), calculada com o mesmo método que AUC(0-inf) (trapezoidal linear método + área extrapolada).
Isso foi medido em dois momentos, Visita 2a (Semana 0) e Visita 7 (Semana 28) durante a Fase Principal do estudo.
O ensaio cromogênico foi realizado com plasma humano normal (NHP) como calibrador.
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Pré-dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 horas após a dose na semana 0 e semana 28
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Volume de distribuição no estado estacionário (Vss)
Prazo: Pré-dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 horas após a dose na semana 0 e semana 28
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O volume aparente de distribuição no estado estacionário é um produto do tempo médio de residência e depuração e foi calculado usando a fórmula - Vss = CL x MRT.
Isso foi medido em dois momentos, Visita 2a (Semana 0) e Visita 7 (Semana 28) durante a Fase Principal do estudo.
O ensaio cromogênico foi realizado com plasma humano normal (NHP) como calibrador.
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Pré-dose e 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 e 96 horas após a dose na semana 0 e semana 28
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações Gerais
- Giangrande P, Chowdary P, Enhrenforth S, Hanabusa H, Leebeek FW, Lentz SR, Nemes L, Poulsen LH, Santagostino E, You CW, Clausen WHO, Oldenburg J and on behalf of for the pathfinder™2 Investigators. Clinical evaluation of novel recombinant glycopegylated FVIII (turoctocog alfa pegol, N8-GP): efficacy and safety in previously treated patients with severe hemophilia A - results of pathfinder™2 international trial. Journal of Thrombosis and Haemostasis (Abstracts) 2015; 13 (Supplement S2): 1-997 [OR212]
- Giangrande P, Andreeva T, Chowdary P, Ehrenforth S, Hanabusa H, Leebeek FW, Lentz SR, Nemes L, Poulsen LH, Santagostino E, You CW, Clausen WH, Jonsson PG, Oldenburg J; Pathfinder2 Investigators. Clinical evaluation of glycoPEGylated recombinant FVIII: Efficacy and safety in severe haemophilia A. Thromb Haemost. 2017 Jan 26;117(2):252-261. doi: 10.1160/TH16-06-0444. Epub 2016 Dec 1. Erratum In: Thromb Haemost. 2017 Jun;117(6):1163.
- Giangrande P, Abdul Karim F, Nemes L, You CW, Landorph A, Geybels MS, Curry N. Long-term safety and efficacy of N8-GP in previously treated adults and adolescents with hemophilia A: Final results from pathfinder2. J Thromb Haemost. 2020 Sep;18 Suppl 1(Suppl 1):5-14. doi: 10.1111/jth.14959.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de janeiro de 2012
Conclusão Primária (Real)
10 de dezembro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
10 de dezembro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de novembro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de novembro de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
28 de novembro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de novembro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de novembro de 2020
Última verificação
1 de novembro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Distúrbios hemostáticos
- Hemofilia A
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Hemorragia
Outros números de identificação do estudo
- NN7088-3859
- U1111-1119-7416 (Outro identificador: WHO)
- 2011-001142-15 (Número EudraCT)
- JapicCTI-121749 (Outro identificador: Japic)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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