Hodnocení bezpečnosti a účinnosti, včetně farmakokinetiky, NNC 0129-0000-1003 při podávání k léčbě a profylaxi krvácení u pacientů s hemofilií A (pathfinder™2)
3. listopadu 2020 aktualizováno: Novo Nordisk A/S
Mezinárodní studie hodnotící bezpečnost a účinnost, včetně farmakokinetiky, NNC 0129-0000-1003 při podávání k léčbě a profylaxi krvácení u pacientů s hemofilií A
Tato zkouška probíhá celosvětově.
Cílem studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost, včetně farmakokinetiky (expozice zkušebního léku v těle) NNC 0129-0000-1003 (N8-GP) u subjektů s hemofilií A.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
186
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Sao Paulo
-
Campinas, Sao Paulo, Brazílie, 13081-970
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulharsko, 1756
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Split, Chorvatsko, 21 000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Zagreb, Chorvatsko, 10 000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
København Ø, Dánsko, 2100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Århus N, Dánsko, 8200
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Francie, 69677
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nantes Cedex 1, Francie, 44093
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Paris, Francie, 75015
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko, 9713 GZ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Rotterdam, Holandsko, 3015 CE
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Firenze, Itálie, 50134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Milano, Itálie, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Udine, Itálie, 33100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Vicenza, Itálie, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Tel-Hashomer, Izrael, 52621
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Aichi, Japonsko, 466-8560
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Hiroshima, Japonsko, 734-8551
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kitakyusyu, Fukuoka, Japonsko, 807 8555
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nara, Japonsko, 634-8522
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Saitama, Japonsko, 350-0225
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shimotsuke-shi, Tochigi, Japonsko, 329 0498
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shizuoka, Japonsko, 420-8660
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japonsko, 167-0035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japonsko, 160-0023
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japonsko, 108-8639
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Yokohama-shi, Kanagawa, Japonsko, 241-0811
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Daejeon, Korejská republika, 302-799
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Adana, Krocan, 01130
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bornova-IZMIR, Krocan, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Samsun, Krocan, 55319
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malajsie, 50400
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Selangor Darul Ehsan, Malajsie, 68000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, H-1134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Debrecen, Maďarsko, 4012
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norsko, 0027
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10249
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bonn, Německo, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Frankfurt/M., Německo, 60590
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Hannover, Německo, 30625
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Homburg, Německo, 66421
- Novo Nordisk Investigational Site
-
München, Německo, 80336
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
San Juan, Portoriko, 00935
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Saint-Petersburg, Ruská Federace, 191065
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Basingstoke, Spojené království, RG24 9NA
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Spojené království, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Oxford, Spojené království, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sheffield, Spojené království, S10 2JF
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
California
-
Long Beach, California, Spojené státy, 90806
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Torrance, California, Spojené státy, 90502-2004
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010-2978
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118-5720
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48823
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-5456
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Newark, New Jersey, Spojené státy, 07102
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 452289
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-9830
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Changhua, Tchaj-wan, 500
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Taipei, Tchaj-wan, 100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Málaga, Španělsko, 29010
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Malmö, Švédsko, 205 02
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Genève 14, Švýcarsko, 1211
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Lausanne, Švýcarsko, 1011
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Zürich, Švýcarsko, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení: - Pacienti mužského pohlaví s těžkou vrozenou hemofilií A (aktivita FVIII nižší než 1 %, podle lékařských záznamů) - Zdokumentovaná anamnéza nejméně 150 ED (dnů expozice) jiným přípravkům FVIII - Nejméně 12 let a tělesná hmotnost nejméně 35 kg (kromě Chorvatska, Francie, Ruska, Izraele a Nizozemska, kde bude spodní věková hranice 18 let) Kritéria vyloučení: - Předchozí účast v této studii definovaná jako stažení po podání N8-GP - Jakákoli historie inhibitorů FVIII - Inhibitory FVIII vyšší nebo rovno 0,6 BU/ml při screeningu – HIV (virus lidské imunodeficience) pozitivní, definovaný lékařskými záznamy s počtem CD4+ (podtyp T-lymfocytů) nižším nebo rovným 200/mcL nebo virovou náloží větší než 400 000 kopií/ml .
Pokud údaje nejsou k dispozici ve zdravotní dokumentaci během posledních 6 měsíců, bude CD4+ změřen při screeningové návštěvě - Vrozené nebo získané poruchy koagulace jiné než hemofilie A - Předchozí významné tromboembolické příhody (např.
infarkt myokardu, cerebrovaskulární onemocnění nebo hluboká žilní trombóza) podle dostupných lékařských záznamů - počet krevních destiček pod 50 000 krevních destiček/mcL (laboratorní hodnota při screeningové návštěvě) - ALAT (alanin aminotransferáza) nad 3násobkem horní hranice normálních referenčních rozmezí laboratoř - hladina kreatininu rovná nebo vyšší než 1,5krát nad horním normálním limitem (podle referenčních rozmezí centrální laboratoře) - pokračující imunomodulační nebo chemoterapeutická léčba
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Profylaxe
|
Podáno i.v.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Na požádání
|
Podáno i.v.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra výskytu inhibitorů FVIII ≥ 0,6 BU: Po přibližně 19 měsících
Časové okno: Po cca 19 měsících
|
Všichni účastníci s neutralizačními protilátkami byli zahrnuti do čitatele a každý účastník s minimálně 50 dny expozice plus každý účastník s inhibičními inhibitory byl zahrnut do jmenovatele.
Pozitivní inhibitorový test byl definován jako ≥0,6 jednotky bethesda (BU).
Odhady jsou založeny na přesných výpočtech pro binomické rozdělení.
Pro výpočet „míry inhibitorů“ jmenovatel zahrnoval všechny účastníky s neutralizačními protilátkami, zatímco jmenovatel zahrnoval všechny účastníky s minimálně 50 expozicemi plus každého účastníka s méně než 50 expozicemi, ale s neutralizačními inhibitory.
|
Po cca 19 měsících
|
|
Anualizovaná míra krvácení v rameni profylaxe: Po přibližně 19 měsících
Časové okno: Po cca 19 měsících
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR) je počet krvácivých epizod za rok.
Toto bylo hodnoceno pouze u profylaktické léčby N8-GP.
|
Po cca 19 měsících
|
|
Míra výskytu inhibitorů FVIII ≥ 0,6 BU: Po přibližně 25 měsících
Časové okno: Po cca 25 měsících
|
Všichni účastníci s neutralizačními protilátkami byli zahrnuti do čitatele a každý účastník s minimálně 50 dny expozice plus každý účastník s inhibičními inhibitory byl zahrnut do jmenovatele.
Pozitivní inhibitorový test byl definován jako ≥0,6 jednotky bethesda (BU).
Odhady jsou založeny na přesných výpočtech pro binomické rozdělení.
Pro výpočet „míry inhibitorů“ jmenovatel zahrnoval všechny účastníky s neutralizačními protilátkami, zatímco jmenovatel zahrnoval všechny účastníky s minimálně 50 expozicemi plus každého účastníka s méně než 50 expozicemi, ale s neutralizačními inhibitory.
|
Po cca 25 měsících
|
|
Anualizovaná míra krvácení v rameni profylaxe: Po přibližně 25 měsících
Časové okno: Po cca 25 měsících
|
ABR je počet krvácivých epizod za rok.
Toto bylo hodnoceno pouze u profylaktické léčby N8-GP.
|
Po cca 25 měsících
|
|
Míra výskytu inhibitorů FVIII ≥0,6 BU: Přibližně po 80 měsících
Časové okno: Přibližně v 80 měsících
|
Všichni účastníci s neutralizačními protilátkami byli zahrnuti do čitatele a každý účastník s minimálně 50 dny expozice plus každý účastník s inhibičními inhibitory byl zahrnut do jmenovatele.
Pozitivní inhibitorový test byl definován jako ≥0,6 jednotky bethesda (BU).
Odhady jsou založeny na přesných výpočtech pro binomické rozdělení.
Pro výpočet „míry inhibitorů“ jmenovatel zahrnoval všechny účastníky s neutralizačními protilátkami, zatímco jmenovatel zahrnoval všechny účastníky s minimálně 50 expozicemi plus každého účastníka s méně než 50 expozicemi, ale s neutralizačními inhibitory.
|
Přibližně v 80 měsících
|
|
Anualizovaná míra krvácení v rameni profylaxe: Po přibližně 80 měsících
Časové okno: Po cca 80 měsících
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR) je počet krvácivých epizod za rok hlášených během profylaktické léčby N8-GP.
|
Po cca 80 měsících
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hemostatický účinek N8-GP při použití k léčbě krvácení, hodnocený na čtyřbodové stupnici pro hemostatickou odpověď (výborná, dobrá, střední a žádná): přibližně po 19 měsících
Časové okno: Po cca 19 měsících
|
Hemostatický účinek N8-GP na léčbu krvácivých epizod byl hodnocen pomocí 4bodové škály odpovědí: žádná, střední, dobrá nebo výborná.
Hodnocení během studie provedl účastník a/nebo rodič (rodiče)/pečovatel během přibližně 8 hodin po jedné injekci následovně: Vynikající: Náhlá úleva od bolesti a/nebo jasné zlepšení objektivních známek krvácení přibližně do 8 hodin po jedné injekci ; Dobrý: Jednoznačná úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení během přibližně 8 hodin po jedné injekci, ale možná bude vyžadovat více než jednu injekci k úplnému vymizení; Střední: Pravděpodobný nebo mírný příznivý účinek během přibližně 8 hodin po první injekci, ale obvykle vyžaduje více než jednu injekci; Žádné: Žádné zlepšení nebo zhoršení příznaků.
|
Po cca 19 měsících
|
|
Hemostatický účinek N8-GP při použití k léčbě krvácení, hodnocený na čtyřbodové stupnici pro hemostatickou odpověď (výborná, dobrá, střední a žádná): přibližně po 25 měsících
Časové okno: Po cca 25 měsících
|
Hemostatický účinek N8-GP na léčbu krvácivých epizod byl hodnocen pomocí 4bodové škály odpovědí: žádná, střední, dobrá nebo výborná.
Hodnocení během studie provedl účastník a/nebo rodič (rodiče)/pečovatel během přibližně 8 hodin po jedné injekci následovně: Vynikající: Náhlá úleva od bolesti a/nebo jasné zlepšení objektivních známek krvácení přibližně do 8 hodin po jedné injekci ; Dobrý: Jednoznačná úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení během přibližně 8 hodin po jedné injekci, ale možná bude vyžadovat více než jednu injekci k úplnému vymizení; Střední: Pravděpodobný nebo mírný příznivý účinek během přibližně 8 hodin po první injekci, ale obvykle vyžaduje více než jednu injekci; Žádné: Žádné zlepšení nebo zhoršení příznaků.
|
Po cca 25 měsících
|
|
Hemostatický účinek N8-GP při použití k léčbě krvácení, hodnocený na čtyřbodové stupnici pro hemostatickou odpověď (výborná, dobrá, střední a žádná): po přibližně 80 měsících
Časové okno: Po cca 80 měsících
|
Hemostatický účinek N8-GP na léčbu krvácivých epizod byl hodnocen pomocí 4bodové škály odpovědí: žádná, střední, dobrá nebo výborná.
Hodnocení během studie provedl účastník a/nebo rodič (rodiče)/pečovatel během přibližně 8 hodin po jedné injekci následovně: Vynikající: Náhlá úleva od bolesti a/nebo jasné zlepšení objektivních známek krvácení přibližně do 8 hodin po jedné injekci ; Dobrý: Jednoznačná úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení během přibližně 8 hodin po jedné injekci, ale možná bude vyžadovat více než jednu injekci k úplnému vymizení; Střední: Pravděpodobný nebo mírný příznivý účinek během přibližně 8 hodin po první injekci, ale obvykle vyžaduje více než jednu injekci; Žádné: Žádné zlepšení nebo zhoršení příznaků.
|
Po cca 80 měsících
|
|
Spotřeba N8-GP na epizodu krvácení (počet infuzí): Po přibližně 19 měsících
Časové okno: Po cca 19 měsících
|
Byl hlášen průměrný počet infuzí N8-GP použitých k léčbě krvácení od začátku do zastavení krvácení.
|
Po cca 19 měsících
|
|
Spotřeba N8-GP na epizodu krvácení (počet infuzí): Po přibližně 25 měsících
Časové okno: Po cca 25 měsících
|
Byl hlášen průměrný počet infuzí N8-GP použitých k léčbě krvácení od začátku do zastavení krvácení.
|
Po cca 25 měsících
|
|
Spotřeba N8-GP na epizodu krvácení (počet infuzí): Po přibližně 80 měsících
Časové okno: Po cca 80 měsících
|
Byl hlášen průměrný počet infuzí N8-GP použitých k léčbě krvácení od začátku do zastavení krvácení.
|
Po cca 80 měsících
|
|
Spotřeba N8-GP na epizodu krvácení (U/kg): Po přibližně 19 měsících
Časové okno: Po cca 19 měsících
|
Byla hlášena průměrná spotřeba N8-GP (U/kg) použitého k léčbě krvácení od začátku do konce krvácení.
|
Po cca 19 měsících
|
|
Spotřeba N8-GP na epizodu krvácení (U/kg): Po přibližně 25 měsících
Časové okno: Po cca 25 měsících
|
Byla hlášena průměrná spotřeba N8-GP (U/kg) použitého k léčbě krvácení od začátku do konce krvácení.
|
Po cca 25 měsících
|
|
Spotřeba N8-GP na epizodu krvácení (U/kg): Po přibližně 80 měsících
Časové okno: Po cca 80 měsících
|
Byla hlášena průměrná spotřeba N8-GP (U/kg) použitého k léčbě krvácení od začátku do konce krvácení.
|
Po cca 80 měsících
|
|
Spotřeba N8-GP (počet infuzí) během profylaxe a léčby na vyžádání: přibližně po 19 měsících
Časové okno: Po cca 19 měsících
|
Počet infuzí je uveden jako průměrná dávka použitá během profylaxe a léčby na vyžádání.
|
Po cca 19 měsících
|
|
Spotřeba N8-GP (počet infuzí) během profylaxe a léčby na vyžádání: přibližně po 25 měsících
Časové okno: Po cca 25 měsících
|
Počet infuzí je uveden jako průměrná dávka použitá během profylaxe a léčby na vyžádání.
|
Po cca 25 měsících
|
|
Spotřeba N8-GP (počet infuzí) během profylaxe a léčby na vyžádání: přibližně po 80 měsících
Časové okno: Po cca 80 měsících
|
Počet infuzí je uveden jako průměrná dávka použitá během profylaxe a léčby na vyžádání.
|
Po cca 80 měsících
|
|
Spotřeba N8-GP (U/kg za měsíc) během profylaxe a léčby na vyžádání: přibližně po 19 měsících
Časové okno: Po cca 19 měsících
|
Byla hlášena průměrná spotřeba N8-GP použitého k léčbě krvácení od začátku do konce krvácení (za měsíc na účastníka).
|
Po cca 19 měsících
|
|
Spotřeba N8-GP (U/kg za měsíc) během profylaxe a léčby na vyžádání: přibližně po 25 měsících
Časové okno: Po cca 25 měsících
|
Byla hlášena průměrná spotřeba N8-GP použitého k léčbě krvácení od začátku do konce krvácení (za měsíc na účastníka).
|
Po cca 25 měsících
|
|
Spotřeba N8-GP (U/kg za měsíc) během profylaxe a léčby na vyžádání: přibližně po 80 měsících
Časové okno: Po cca 80 měsících
|
Byla hlášena průměrná spotřeba N8-GP použitého k léčbě krvácení od začátku do konce krvácení (za měsíc na účastníka).
|
Po cca 80 měsících
|
|
Spotřeba N8-GP (U/kg za rok) během profylaxe a léčby na vyžádání: přibližně po 19 měsících
Časové okno: Po cca 19 měsících
|
Byla hlášena průměrná spotřeba N8-GP použitého k léčbě krvácení od začátku do konce krvácení (za rok na účastníka).
|
Po cca 19 měsících
|
|
Spotřeba N8-GP (U/kg za rok) během profylaxe a léčby na vyžádání: přibližně po 25 měsících
Časové okno: Po cca 25 měsících
|
Byla hlášena průměrná spotřeba N8-GP použitého k léčbě krvácení od začátku do konce krvácení (za rok na účastníka).
|
Po cca 25 měsících
|
|
Spotřeba N8-GP (U/kg za rok) během profylaxe a léčby na vyžádání: přibližně po 80 měsících
Časové okno: Po cca 80 měsících
|
Byla hlášena průměrná spotřeba N8-GP použitého k léčbě krvácení od začátku do konce krvácení (za rok na účastníka).
|
Po cca 80 měsících
|
|
Hemostatický účinek měřený zotavením a minimálními hladinami FVIII:C (u všech pacientů podstupujících profylaxi): Po přibližně 19 měsících
Časové okno: Po cca 19 měsících
|
Zotavení a minimální hladiny FVIII:C byly hlášeny u všech účastníků při návštěvě 3 (4. týden) a na konci hlavní fáze (cca.
19 měsíců).
Údaje byly hlášeny pro všechny účastníky, kteří podstoupili profylaxi.
Chromogenní test byl proveden s N8-GP produktovým specifickým standardem (PSS) jako kalibrátorem.
|
Po cca 19 měsících
|
|
Hemostatický účinek měřený zotavením a minimálními hladinami FVIII:C (u všech pacientů podstupujících profylaxi): Po přibližně 25 měsících
Časové okno: Po cca 25 měsících
|
Obnova a minimální hladiny FVIII:C byly hlášeny u všech účastníků na konci prodloužené fáze 1 studie (cca.
25 měsíců).
Údaje byly hlášeny pro všechny účastníky, kteří podstoupili profylaxi.
Chromogenní test byl proveden s N8-GP produktovým specifickým standardem (PSS) jako kalibrátorem.
|
Po cca 25 měsících
|
|
Hemostatický účinek měřený zotavením a minimálními hladinami FVIII:C (u všech pacientů podstupujících profylaxi): Po přibližně 80 měsících
Časové okno: Po cca 80 měsících
|
Vzhledem k tomu, že pacientům bylo umožněno změnit režim profylaxe kdykoli během fáze prodloužení, část 2, a protože intervaly návštěv byly různé pro 2 režimy profylaxe (Q4D a Q7D), údaje o aktivitě FVIII jsou v tomto časovém bodě uváděny pouze jako přírůstkové zotavení.
|
Po cca 80 měsících
|
|
Výsledky hlášené pacienty – změna v celkových skóre HAEMO-QOL (pacienti ve věku 13-16 let) po přibližně 19 a 25 měsících
Časové okno: Po cca 19 a 25 měsících
|
Uváděné výsledky jsou změna od výchozí hodnoty (měsíc 0) naměřená na konci hlavní fáze (přibližně 19. měsíc) a změna od 19. měsíce na konci prodloužení 1 (přibližně 25. měsíc) studie.
Hodnocení HAEMO-QOL zahrnovalo otázky týkající se fyzického zdraví, pocitu, pohledu na sebe, rodinu, přátele, vnímanou podporu, ostatní osoby, sport a školu, řešení hemofilie, léčbu, budoucnost a vztahy.
Rozsah skóre pro každou otázku byl 0-100, přičemž nižší skóre značilo lepší kvalitu života související s hemofilií.
|
Po cca 19 a 25 měsících
|
|
Výsledky hlášené pacienty – změna v celkových skóre HAEMO-QOL (pacienti ve věku 13–16 let): přibližně po 80 měsících
Časové okno: 2-<3 roky, 3-<4 roky, 4-<5 let, 5-<6 let a 6-<7 let
|
Hlášené výsledky jsou změny od návštěvy 1 (měsíc 0) do konce fáze 2 prodloužení (80. měsíc) studie.
Časové intervaly jsou přiřazeny na základě doby po první dávce.
Bylo možné, že účastník mohl odpovědět na více než jeden dotazník v jediném časovém intervalu.
Hodnocení HAEMO-QOL zahrnovalo otázky týkající se fyzického zdraví, pocitu, pohledu na sebe, rodinu, přátele, vnímanou podporu, ostatní osoby, sport a školu, řešení hemofilie, léčbu, budoucnost a vztahy.
Rozsah skóre pro každou otázku byl 0-100, přičemž nižší skóre značilo lepší kvalitu života související s hemofilií.
Celkový počet analyzovaných jednotek = maximální počet dotazníků zodpovězených účastníky pro tento cílový bod.
Celkový počet analyzovaných účastníků = maximální počet účastníků, kteří přispěli k analýze pro každý časový bod.
|
2-<3 roky, 3-<4 roky, 4-<5 let, 5-<6 let a 6-<7 let
|
|
Výsledky hlášené pacienty – změna v celkových skóre HAEMO-QOL (rodiče pacientů ve věku 13–16 let): přibližně po 19 a 25 měsících
Časové okno: Po cca 19 a 25 měsících
|
Uváděné výsledky jsou změna od výchozí hodnoty (měsíc 0) naměřená na konci hlavní fáze (19. měsíc) a změna od měsíce 19 do konce prodloužení 1 (25. měsíc) studie.
Dotazník vyplnili rodiče pacientů ve věkové kategorii 13-16 let.
Hodnocení HAEMO-QOL zahrnovalo otázky týkající se fyzického zdraví, pocitu, pohledu na sebe, rodinu, přátele, vnímanou podporu, ostatní osoby, sport a školu, řešení hemofilie, léčbu, budoucnost a vztahy.
Rozsah skóre pro každou otázku byl 0-100, přičemž nižší skóre značilo lepší kvalitu života související s hemofilií.
|
Po cca 19 a 25 měsících
|
|
Výsledky hlášené pacienty – změna v celkových skóre HAEMO-QOL (rodiče pacientů ve věku 13–16 let): Po přibližně 80 měsících
Časové okno: 2-<3 roky, 3-<4 roky, 4-<5 let, 5-<6 let a 6-<7 let
|
Hlášené výsledky jsou změny od návštěvy 1 (měsíc 0) do konce fáze 2 prodloužení (80. měsíc) studie.
Dotazník vyplnili rodiče pacientů ve věkové kategorii 13-16 let.
Časové intervaly jsou přiřazeny na základě doby po první dávce.
Bylo možné, že účastník mohl odpovědět na více než jeden dotazník v jediném časovém intervalu.
Hodnocení HAEMO-QOL zahrnovalo otázky týkající se fyzického zdraví, pocitu, pohledu na sebe, rodinu, přátele, vnímanou podporu, ostatní osoby, sport a školu, řešení hemofilie, léčbu, budoucnost a vztahy.
Rozsah skóre pro každou otázku byl 0-100, přičemž nižší skóre značilo lepší kvalitu života související s hemofilií.
Celkový počet analyzovaných jednotek = maximální počet dotazníků zodpovězených účastníky pro tento cílový bod.
Celkový počet analyzovaných účastníků = maximální počet účastníků, kteří přispěli k analýze pro každý časový bod.
|
2-<3 roky, 3-<4 roky, 4-<5 let, 5-<6 let a 6-<7 let
|
|
Výsledky hlášené pacientem – změna v HAEM-A-QOL (>=17 let) Celkové skóre: Po přibližně 19 a 25 měsících
Časové okno: Po cca 19 a 25 měsících
|
Uváděné výsledky jsou změna od výchozí hodnoty (měsíc 0) naměřená na konci hlavní fáze (19. měsíc) a změna od měsíce 19 do konce prodloužení 1 (25. měsíc) studie.
Hodnocení HAEM-A-QOL (pro dospělé (>=17 let)) zahrnovalo otázky týkající se fyzického zdraví, pocitu, pohledu na sebe, sportu a volného času, práce a školy, řešení hemofilie, léčby, budoucnosti, plánování rodiny, a partnerství a sexuality.
Rozsah skóre pro každou otázku byl 0-100, přičemž nižší skóre značilo lepší kvalitu života související s hemofilií.
|
Po cca 19 a 25 měsících
|
|
Výsledky hlášené pacienty – změna v HAEM-A-QOL (>=17 let) Celkové skóre: Po přibližně 80 měsících
Časové okno: 2-<3 roky, 3-<4 roky, 4-<5 let, 5-<6 let a 6-<7 let
|
Hlášené výsledky jsou změny od návštěvy 1 (měsíc 0) do konce fáze 2 prodloužení (80. měsíc) studie.
Časové intervaly jsou přiřazeny na základě doby po první dávce.
Bylo možné, že účastník mohl odpovědět na více než jeden dotazník v jediném časovém intervalu.
Celkový počet analyzovaných jednotek = maximální počet dotazníků zodpovězených účastníky pro tento cílový bod.
Celkový počet analyzovaných účastníků = maximální počet účastníků, kteří přispěli k analýze pro každý časový bod.
Hodnocení HAEM-A-QOL (pro dospělé (>=17 let)) zahrnovalo otázky týkající se fyzického zdraví, pocitu, pohledu na sebe, sportu a volného času, práce a školy, řešení hemofilie, léčby, budoucnosti, plánování rodiny a partnerství. a sexualita.
Rozsah skóre pro každou otázku byl 0-100, přičemž nižší skóre značilo lepší kvalitu života související s hemofilií.
Rozsah skóre pro každou otázku byl 0-100, přičemž nižší skóre značilo lepší kvalitu života související s hemofilií.
|
2-<3 roky, 3-<4 roky, 4-<5 let, 5-<6 let a 6-<7 let
|
|
Výsledky hlášené pacientem – změna skóre HEMO-SAT (pacienti): po přibližně 19 a 25 měsících
Časové okno: Po cca 19 a 25 měsících
|
Uváděné výsledky jsou změna od výchozí hodnoty (měsíc 0) naměřená na konci hlavní fáze (19. měsíc) a změna od měsíce 19 do konce prodloužení 1 (25. měsíc) studie.
Hodnocení HEMO-SAT (spokojenost s hematologií) zahrnovalo otázky týkající se aspektů léčby včetně Snadnosti a pohodlí, účinnosti, zátěže, specialisty/sestry, centra/nemocnice, obecné spokojenosti (uvedené pacienty).
Dospělí, kteří vyplnili dotazník, mohli dosáhnout skóre od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráželo větší spokojenost s léčbou.
Rozsah stupnice pro každou ze 6 domén byl 0-100 s nižším skóre odrážejícím větší spokojenost s léčbou.
Snížení skóre by znamenalo zlepšení.
|
Po cca 19 a 25 měsících
|
|
Výsledky hlášené pacienty – změna skóre HEMO-SAT (pacienti): přibližně po 80 měsících
Časové okno: 1-<2 roky, 2-<3 roky, 3-<4 roky, 4-<5 let, 5-<6 let a 6-<7 let
|
Hlášené výsledky jsou změny od návštěvy 1 (měsíc 0) do konce fáze 2 prodloužení (80. měsíc) studie.
Časové intervaly jsou přiřazeny na základě doby po první dávce.
Bylo možné, že účastník mohl odpovědět na více než jeden dotazník v jediném časovém intervalu.
Celkový počet analyzovaných jednotek = maximální počet dotazníků zodpovězených účastníky pro tento cílový bod.
Celkový počet analyzovaných účastníků = maximální počet účastníků, kteří přispěli k analýze pro každý časový bod.
Hodnocení HEMO-SAT zahrnovalo otázky týkající se aspektů léčby včetně Snadnosti a pohodlí, účinnosti, zátěže, specialisty/sestry, centra/nemocnice, obecné spokojenosti (uvedené pacienty).
Dospělí, kteří vyplnili dotazník, mohli dosáhnout skóre od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráželo větší spokojenost s léčbou.
Rozsah stupnice pro každou ze 6 domén byl 0-100 s nižším skóre odrážejícím větší spokojenost s léčbou.
Snížení skóre by znamenalo zlepšení.
|
1-<2 roky, 2-<3 roky, 3-<4 roky, 4-<5 let, 5-<6 let a 6-<7 let
|
|
Výsledky hlášené pacientem – změna ve skóre HEMO-SAT (rodiče): přibližně po 19 a 25 měsících
Časové okno: Po cca 19 a 25 měsících
|
Souhrn změn byl založen na jednotlivých změnách pozorovaných při návštěvě 13 (přibližně 19 měsíců) od návštěvy 2a před dávkou (měsíc 0).
Hodnocení HEMO-SAT zahrnovalo otázky týkající se aspektů léčby včetně Snadnosti a pohodlí, účinnosti, zátěže, specialisty/sestry, centra/nemocnice, obecné spokojenosti (uvedené rodiči).
Dospělí, kteří vyplnili dotazník, mohli dosáhnout skóre od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráželo větší spokojenost s léčbou.
Rozsah stupnice pro každou ze 6 domén byl 0-100 s nižším skóre odrážejícím větší spokojenost s léčbou.
Snížení skóre by znamenalo zlepšení.
|
Po cca 19 a 25 měsících
|
|
Výsledky hlášené pacientem – změna skóre HEMO-SAT (rodiče): přibližně po 80 měsících
Časové okno: 2-<3 roky, 3-<4 roky, 4-<5 let, 5-<6 let a 6-<7 let
|
Hlášené výsledky pocházejí z návštěvy 1 (měsíc 0) a změny od návštěvy 1 do konce fáze 2 prodloužení (80. měsíc) studie.
Časové intervaly jsou přiřazeny na základě doby po první dávce.
Bylo možné, že účastník mohl odpovědět na více než jeden dotazník v jediném časovém intervalu.
Celkový počet analyzovaných jednotek = Max.
počet dotazníků, které účastníci odpověděli pro tento cílový bod.
Celkový počet analyzovaných účastníků = max.
počet účastníků přispěl k analýze pro každý časový bod.
Hodnocení HEMO-SAT zahrnovalo otázky týkající se aspektů léčby včetně Snadnosti a pohodlí, účinnosti, zátěže, specialisty/sestry, centra/nemocnice, obecné spokojenosti.
Dospělí, kteří vyplnili dotazník, mohli dosáhnout skóre od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráželo větší spokojenost s léčbou.
Rozsah stupnice pro každou ze 6 domén byl 0-100 s nižším skóre odrážejícím větší spokojenost s léčbou.
Snížení skóre by znamenalo zlepšení.
|
2-<3 roky, 3-<4 roky, 4-<5 let, 5-<6 let a 6-<7 let
|
|
Výsledky hlášené pacientem – změna ve skóre EQ-5D-VAS: přibližně po 19 a 25 měsících
Časové okno: Po cca 19 a 25 měsících
|
Uváděné výsledky jsou změna od výchozí hodnoty (měsíc 0) naměřená na konci hlavní fáze (19. měsíc) a změna od měsíce 19 do konce prodloužení 1 (25. měsíc) studie.
Evropská vizuální analogová škála kvality života (EQ5D-VAS) zaznamenává pacientovo sebehodnocení na vertikální vizuální analogové škále, kde jsou koncové body označeny jako „Nejlepší zdraví, jaké si dokážete představit“ a „Nejhorší zdraví, jaké si dokážete představit“.
VAS lze použít jako kvantitativní měřítko zdravotního výsledku, které odráží vlastní úsudek pacienta.
EQ-5D-VAS: rozsah 0 až 100.
Vyšší skóre ukazuje na lepší zdravotní stav, který sami uvedli.
Pozitivní změna znamená zlepšení.
|
Po cca 19 a 25 měsících
|
|
Výsledky hlášené pacienty – změna skóre EQ-5D-VAS: přibližně po 80 měsících
Časové okno: 1-<2 roky, 2-<3 roky, 3-<4 roky, 4-<5 let, 5-<6 let a 6-<7 let
|
Hlášené výsledky jsou změny od návštěvy 1 (měsíc 0) do konce fáze 2 prodloužení (80. měsíc) studie.
Časové intervaly jsou přiřazeny na základě doby po první dávce.
Bylo možné, že účastník mohl odpovědět na více než jeden dotazník v jediném časovém intervalu.
Celkový počet analyzovaných jednotek = maximální počet dotazníků zodpovězených účastníky pro tento cílový bod.
Celkový počet analyzovaných účastníků = maximální počet účastníků, kteří přispěli k analýze pro každý časový bod.
EQ5D-VAS zaznamenává pacientovo sebehodnocení na vertikální vizuální analogové stupnici, kde jsou koncové body označeny jako „Nejlepší zdraví, jaké si dokážete představit“ a „Nejhorší zdraví, jaké si dokážete představit“.
VAS lze použít jako kvantitativní měřítko zdravotního výsledku, které odráží vlastní úsudek pacienta.
EQ-5D-VAS: rozsah 0 až 100.
Vyšší skóre ukazuje na lepší zdravotní stav, který sami uvedli.
Pozitivní změna znamená zlepšení.
|
1-<2 roky, 2-<3 roky, 3-<4 roky, 4-<5 let, 5-<6 let a 6-<7 let
|
|
Výsledky hlášené pacienty – změna evropského indexu užitné kvality života: přibližně po 19 a 25 měsících
Časové okno: Po cca 19 a 25 měsících
|
Uváděné výsledky jsou změna od výchozí hodnoty (měsíc 0) naměřená na konci hlavní fáze (19. měsíc) a změna od měsíce 19 do konce prodloužení 1 (25. měsíc) studie.
Evropský index užitku kvality života zahrnuje pět dimenzí: mobilita, péče o sebe, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese.
Každá dimenze má 3 úrovně, kde 1 znamená lepší zdravotní stav (žádné problémy) a 3 nejhorší zdravotní stav (připoutaný na lůžko).
Bodovací vzorec vyvinutý společností EuroQol Group přiděluje užitnou hodnotu každé doméně v profilu.
Skóre je transformováno a výsledkem je celkové skóre v rozmezí -0,594 až 1,000; pozitivní změna znamená zlepšení.
|
Po cca 19 a 25 měsících
|
|
Výsledky hlášené pacienty – změna skóre evropského indexu kvality života: přibližně po 80 měsících
Časové okno: 1-<2 roky, 2-<3 roky, 3-<4 roky, 4-<5 let, 5-<6 let a 6-<7 let
|
Hlášené výsledky jsou změny od návštěvy 1 (měsíc 0) do konce fáze 2 prodloužení (80. měsíc) studie.
Časové intervaly jsou přiřazeny na základě doby po první dávce.
Je možné, že pacient odpoví na více než jeden dotazník v jediném časovém intervalu.
Celkové analyzované jednotky = Max no. dotazníků zodpovězených účastníky pro tento cílový bod.
Celkově ne. analyzovaných účastníků = max. počet účastníků analyzovaných v každém časovém bodě.
Tento index užitečnosti má 5 dimenzí: mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí & úzkost/deprese.
Každá dimenze má 3 úrovně, kde 1 znamená lepší zdravotní stav (žádné problémy) a 3 nejhorší zdravotní stav (připoutaný na lůžko).
Bodovací vzorec vyvinutý společností EuroQol Group přiděluje užitnou hodnotu každé doméně v profilu.
Skóre je transformováno a výsledkem je celkové skóre v rozmezí -0,594 až 1,000; pozitivní změna znamená zlepšení.
|
1-<2 roky, 2-<3 roky, 3-<4 roky, 4-<5 let, 5-<6 let a 6-<7 let
|
|
Počet přijetí do nemocnice během zkušebního období
Časové okno: Po cca 19, 25 a 80 měsících
|
Byl hlášen počet hospitalizací, které se ve studii uskutečnily.
|
Po cca 19, 25 a 80 měsících
|
|
Počet dní v nemocnici během procesu
Časové okno: Po cca 19, 25 a 80 měsících
|
Byl hlášen průměrný počet dní, které účastníci strávili v nemocnici během studie.
|
Po cca 19, 25 a 80 měsících
|
|
Počet přijetí na pohotovost (ER) během soudního řízení
Časové okno: Po cca 19, 25 a 80 měsících
|
Pro každou skupinu byl uveden počet přijetí na ER, které se ve studii uskutečnily.
|
Po cca 19, 25 a 80 měsících
|
|
Počet dní zameškaných ve škole nebo v práci
Časové okno: Cca 19, 25 a 80 měsíců
|
Byl hlášen průměrný počet dní, které účastníci zameškali do školy nebo do práce.
|
Cca 19, 25 a 80 měsíců
|
|
Počet dní používání Mobility Aid
Časové okno: Cca 19, 25 a 80 měsíců
|
Byl uveden průměrný počet dní, kdy účastníci během studie používali jakékoli pomůcky pro mobilitu.
|
Cca 19, 25 a 80 měsíců
|
|
Počet účastníků užívajících léky proti bolesti
Časové okno: Po cca 25 a 80 měsících
|
Byl hlášen počet účastníků užívajících léky proti bolesti během hlavní plus prodloužené fáze 1 studie (přibližně 25 měsíců) a během prodloužené fáze 2 (přibližně 80 měsíců).
|
Po cca 25 a 80 měsících
|
|
Počet krvácení při použití léků proti bolesti
Časové okno: Po cca 19 měsících
|
Byl hlášen průměrný počet krvácení s použitím léků proti bolesti v hlavní fázi studie (přibližně 19 měsíců).
|
Po cca 19 měsících
|
|
Počet nežádoucích příhod hlášených během zkušebního období: Po přibližně 19 měsících
Časové okno: Po cca 19 měsících
|
Všechny uvedené nežádoucí příhody (AE) jsou naléhavé z léčby.
Nežádoucí příhoda související s léčbou byla definována jako příhoda s nástupem po prvním podání N8-GP.
|
Po cca 19 měsících
|
|
Počet nežádoucích příhod hlášených během zkušebního období: Po přibližně 25 měsících
Časové okno: Po cca. 25 měsíců
|
Všechny uvedené nežádoucí příhody (AE) jsou naléhavé z léčby.
Nežádoucí příhoda související s léčbou byla definována jako příhoda s nástupem po prvním podání N8-GP.
|
Po cca. 25 měsíců
|
|
Počet nežádoucích příhod hlášených během zkušebního období: Po přibližně 80 měsících
Časové okno: Po cca 80 měsících
|
Byl hlášen počet nežádoucích účinků pozorovaných během studie po přibližně 80 měsících.
|
Po cca 80 měsících
|
|
Počet závažných nežádoucích příhod hlášených během zkušebního období: Po přibližně 19 měsících
Časové okno: Po cca 19 měsících
|
Všechny uvedené závažné nežádoucí příhody (SAE) jsou naléhavé pro léčbu.
Nežádoucí příhoda související s léčbou byla definována jako příhoda s nástupem po prvním podání N8-GP.
|
Po cca 19 měsících
|
|
Počet závažných nežádoucích příhod hlášených během zkušebního období: Po přibližně 25 měsících
Časové okno: Po cca 25 měsících
|
Všechny uvedené závažné nežádoucí příhody (SAE) jsou naléhavé pro léčbu.
Nežádoucí příhoda související s léčbou byla definována jako příhoda s nástupem po prvním podání N8-GP.
|
Po cca 25 měsících
|
|
Počet závažných nežádoucích příhod hlášených během zkušebního období: Po přibližně 80 měsících
Časové okno: Po cca 80 měsících
|
Všechny uvedené závažné nežádoucí příhody (SAE) jsou naléhavé pro léčbu.
Nežádoucí příhoda související s léčbou byla definována jako příhoda s nástupem po prvním podání N8-GP.
|
Po cca 80 měsících
|
|
Změna krevního tlaku: Přibližně po 19 měsících
Časové okno: Po cca 19 měsících
|
Byla hlášena průměrná změna hodnot systolického a diastolického krevního tlaku účastníků.
Souhrn změn byl založen na jednotlivých změnách pozorovaných při návštěvě 13 (přibližně 19 měsíců) od návštěvy 2a před dávkou (měsíc 0).
|
Po cca 19 měsících
|
|
Změna krevního tlaku: Přibližně po 25 měsících
Časové okno: Přibližně po 19 a 25 měsících
|
Byla hlášena průměrná změna hodnot systolického a diastolického krevního tlaku účastníků.
Souhrn změn byl založen na jednotlivých změnách pozorovaných při návštěvě 17 (přibližně 25. měsíc) od návštěvy 13 (přibližně 19. měsíc).
|
Přibližně po 19 a 25 měsících
|
|
Změna krevního tlaku: Přibližně po 80 měsících
Časové okno: Po cca 80 měsících
|
Změna krevního tlaku nebyla v prodloužené fázi 2 studie vypočítána, protože účastníkům bylo umožněno přejít z Q4D na Q7D a naopak.
|
Po cca 80 měsících
|
|
Změna pulsu: Přibližně po 19 měsících
Časové okno: Po cca 19 měsících
|
Byla hlášena průměrná změna hodnot pulsu účastníků.
Souhrn změn byl založen na jednotlivých změnách pozorovaných při návštěvě 13 (přibližně 19 měsíců) od návštěvy 2a před dávkou (měsíc 0).
|
Po cca 19 měsících
|
|
Změna pulsu: Po přibližně 25 měsících
Časové okno: Po cca 25 měsících
|
Byla hlášena průměrná změna hodnot pulsu účastníků.
Souhrn změn byl založen na jednotlivých změnách pozorovaných při návštěvě 17 (přibližně 25. měsíc) od návštěvy 13 (přibližně 19. měsíc).
|
Po cca 25 měsících
|
|
Změna pulsu: Po přibližně 80 měsících
Časové okno: Po cca 80 měsících
|
Změna pulsu nebyla vypočítána ve fázi rozšíření 2 studie, protože účastníkům bylo umožněno přejít z Q4D na Q7D a naopak.
|
Po cca 80 měsících
|
|
Změna tělesné teploty: Přibližně po 19 měsících
Časové okno: Po cca 19 měsících
|
Byla hlášena průměrná změna hodnot tělesné teploty účastníků.
Souhrn změn byl založen na jednotlivých změnách pozorovaných při návštěvě 13 (přibližně 19 měsíců) od návštěvy 2a před dávkou (měsíc 0).
|
Po cca 19 měsících
|
|
Změna tělesné teploty: Přibližně po 25 měsících
Časové okno: Po cca 25 měsících
|
Byla hlášena průměrná změna hodnot tělesné teploty (C) účastníků.
Souhrn změn byl založen na jednotlivých změnách pozorovaných při návštěvě 17 (přibližně 25. měsíc) od návštěvy 13 (přibližně 19. měsíc).
|
Po cca 25 měsících
|
|
Změna tělesné teploty: Přibližně po 80 měsících
Časové okno: Po cca 80 měsících
|
Změna tělesné teploty nebyla vypočítána v prodloužené fázi 2 studie, protože účastníkům bylo umožněno přejít z Q4D na Q7D a naopak.
|
Po cca 80 měsících
|
|
Změna dechové frekvence: Přibližně po 19 měsících
Časové okno: Po cca 19 měsících
|
Byla hlášena průměrná změna hodnot dechové frekvence účastníků.
Souhrn změn byl založen na jednotlivých změnách pozorovaných při návštěvě 13 (přibližně 19 měsíců) od návštěvy 2a před dávkou (měsíc 0).
|
Po cca 19 měsících
|
|
Změna dechové frekvence: Přibližně po 25 měsících
Časové okno: Po cca 25 měsících
|
Byla hlášena průměrná změna hodnot dechové frekvence (dechů/min) účastníků.
Souhrn změn byl založen na jednotlivých změnách pozorovaných při návštěvě 17 (přibližně 25. měsíc) od návštěvy 13 (přibližně 19. měsíc).
|
Po cca 25 měsících
|
|
Změna dechové frekvence: Po přibližně 80 měsících
Časové okno: Po cca 80 měsících
|
Změna dechové frekvence nebyla vypočítána v prodloužené fázi 2 studie, protože účastníkům bylo umožněno přejít z Q4D na Q7D a naopak.
|
Po cca 80 měsících
|
|
Aktivita FVIII 30 minut po injekci (C30 minut)
Časové okno: Týden 0, týden 28
|
Plazmatická aktivita FVIII byla měřena po 30 minutách injekce.
To bylo měřeno ve dvou časových bodech Návštěva 2a (týden 0) a návštěva 7 (týden 28) během hlavní fáze studie.
Chromogenní test byl proveden s normální lidskou plazmou (NHP) jako kalibrátorem
|
Týden 0, týden 28
|
|
Přírůstkové zotavení (jedna dávka a ustálený stav)
Časové okno: Týden 0, týden 28
|
Přírůstkové zotavení bylo definováno jako aktivita normalizovaná na dávku zaznamenaná 30 minut po ukončení injekce.
To bylo měřeno ve dvou časových bodech Návštěva 2a (týden 0) a návštěva 7 (týden 28) během hlavní fáze studie.
Chromogenní test byl proveden s normální lidskou plazmou (NHP) jako kalibrátorem.
|
Týden 0, týden 28
|
|
Minimální hladina (jedna dávka a ustálený stav)
Časové okno: Týden 0, týden 28
|
Minimální hladina byla definována jako plazmatická aktivita FVIII zaznamenaná bezprostředně před podáním další dávky.
To bylo měřeno ve dvou časových bodech Návštěva 2a (týden 0) a návštěva 7 (týden 28) během hlavní fáze studie.
Chromogenní test byl proveden s normální lidskou plazmou (NHP) jako kalibrátorem.
|
Týden 0, týden 28
|
|
Oblast pod křivkou (AUC0-inf)
Časové okno: Před dávkou a 30 minut, 1, 4, 12, 24, 48, 72 a 96 hodin po dávce v týdnu 0 a týdnu 28
|
Plocha pod plazmatickou aktivitou versus časový profil od času nula do nekonečna (AUC0-inf) byla měřena ve dvou časových bodech Návštěva 2a (týden 0) a návštěva 7 (týden 28) během hlavní fáze studie.
Je to míra celkové plazmatické expozice.
Chromogenní test byl proveden s normální lidskou plazmou (NHP) jako kalibrátorem.
|
Před dávkou a 30 minut, 1, 4, 12, 24, 48, 72 a 96 hodin po dávce v týdnu 0 a týdnu 28
|
|
Oblast pod křivkou (AUC0-t)
Časové okno: Před dávkou a 30 minut, 1, 4, 12, 24, 48, 72 a 96 hodin po dávce v týdnu 0 a týdnu 28
|
Plocha pod plazmatickou aktivitou versus časový profil od času nula do poslední měřitelné aktivity (AUCO-t) byla měřena ve dvou časových bodech Návštěva 2a (týden 0) a návštěva 7 (týden 28) během hlavní fáze studie.
Chromogenní test byl proveden s normální lidskou plazmou (NHP) jako kalibrátorem.
|
Před dávkou a 30 minut, 1, 4, 12, 24, 48, 72 a 96 hodin po dávce v týdnu 0 a týdnu 28
|
|
Terminální poločas (t1/2)
Časové okno: Před dávkou a 30 minut, 1, 4, 12, 24, 48, 72 a 96 hodin po dávce v týdnu 0 a týdnu 28
|
t½ = ln(2) / λz, kde λz je konečná rychlostní konstanta eliminace.
Konstanta rychlosti konečné eliminace byla odhadnuta pomocí lineární regrese na terminální části log(aktivity) versus časový profil.
To bylo měřeno při návštěvě 2a (týden 0) a návštěvě 7 (týden 28) během hlavní fáze studie.
Chromogenní test byl proveden s normální lidskou plazmou (NHP) jako kalibrátorem.
|
Před dávkou a 30 minut, 1, 4, 12, 24, 48, 72 a 96 hodin po dávce v týdnu 0 a týdnu 28
|
|
Odbavení (CL)
Časové okno: Před dávkou a 30 minut, 1, 4, 12, 24, 48, 72 a 96 hodin po dávce v týdnu 0 a týdnu 28
|
Byla hlášena celková plazmatická clearance (CL) léku po intravenózním podání.
Clearance byla vypočtena pomocí vzorce CL= dávka / AUC(0-inf).
To bylo měřeno ve dvou časových bodech Návštěva 2a (týden 0) a návštěva 7 (týden 28) během hlavní fáze studie.
Chromogenní test byl proveden s normální lidskou plazmou (NHP) jako kalibrátorem.
|
Před dávkou a 30 minut, 1, 4, 12, 24, 48, 72 a 96 hodin po dávce v týdnu 0 a týdnu 28
|
|
Průměrná doba pobytu (MRT)
Časové okno: Před dávkou a 30 minut, 1, 4, 12, 24, 48, 72 a 96 hodin po dávce v týdnu 0 a týdnu 28
|
MRT = AUMC/AUC(0-inf), kde AUMC je plocha pod křivkou prvního momentu, tj. plocha pod křivkou t∙C(t), vypočtená stejnou metodou jako AUC(0-inf) (lineární lichoběžník metoda + extrapolovaná oblast).
To bylo měřeno ve dvou časových bodech Návštěva 2a (týden 0) a návštěva 7 (týden 28) během hlavní fáze studie.
Chromogenní test byl proveden s normální lidskou plazmou (NHP) jako kalibrátorem.
|
Před dávkou a 30 minut, 1, 4, 12, 24, 48, 72 a 96 hodin po dávce v týdnu 0 a týdnu 28
|
|
Objem distribuce v ustáleném stavu (Vss)
Časové okno: Před dávkou a 30 minut, 1, 4, 12, 24, 48, 72 a 96 hodin po dávce v týdnu 0 a týdnu 28
|
Zdánlivý distribuční objem v ustáleném stavu je součinem průměrné doby zdržení a clearance a byl vypočten pomocí vzorce - Vss = CL x MRT.
To bylo měřeno ve dvou časových bodech Návštěva 2a (týden 0) a návštěva 7 (týden 28) během hlavní fáze studie.
Chromogenní test byl proveden s normální lidskou plazmou (NHP) jako kalibrátorem.
|
Před dávkou a 30 minut, 1, 4, 12, 24, 48, 72 a 96 hodin po dávce v týdnu 0 a týdnu 28
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Giangrande P, Chowdary P, Enhrenforth S, Hanabusa H, Leebeek FW, Lentz SR, Nemes L, Poulsen LH, Santagostino E, You CW, Clausen WHO, Oldenburg J and on behalf of for the pathfinder™2 Investigators. Clinical evaluation of novel recombinant glycopegylated FVIII (turoctocog alfa pegol, N8-GP): efficacy and safety in previously treated patients with severe hemophilia A - results of pathfinder™2 international trial. Journal of Thrombosis and Haemostasis (Abstracts) 2015; 13 (Supplement S2): 1-997 [OR212]
- Giangrande P, Andreeva T, Chowdary P, Ehrenforth S, Hanabusa H, Leebeek FW, Lentz SR, Nemes L, Poulsen LH, Santagostino E, You CW, Clausen WH, Jonsson PG, Oldenburg J; Pathfinder2 Investigators. Clinical evaluation of glycoPEGylated recombinant FVIII: Efficacy and safety in severe haemophilia A. Thromb Haemost. 2017 Jan 26;117(2):252-261. doi: 10.1160/TH16-06-0444. Epub 2016 Dec 1. Erratum In: Thromb Haemost. 2017 Jun;117(6):1163.
- Giangrande P, Abdul Karim F, Nemes L, You CW, Landorph A, Geybels MS, Curry N. Long-term safety and efficacy of N8-GP in previously treated adults and adolescents with hemophilia A: Final results from pathfinder2. J Thromb Haemost. 2020 Sep;18 Suppl 1(Suppl 1):5-14. doi: 10.1111/jth.14959.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. ledna 2012
Primární dokončení (Aktuální)
10. prosince 2018
Dokončení studie (Aktuální)
10. prosince 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. listopadu 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. listopadu 2011
První zveřejněno (Odhad)
28. listopadu 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. listopadu 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. listopadu 2020
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NN7088-3859
- U1111-1119-7416 (Jiný identifikátor: WHO)
- 2011-001142-15 (Číslo EudraCT)
- JapicCTI-121749 (Jiný identifikátor: Japic)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Vrozená porucha krvácení
-
Universitätsmedizin MannheimDokončenoPerkutánní koronární intervence (PCI) | Zařízení pro uzávěr tepny | Access Site Bleeding | Nežádoucí srdeční příhodyNěmecko
-
QLT Inc.DokončenoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Spojené státy, Kanada, Německo, Holandsko, Spojené království
-
QLT Inc.DokončenoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Kanada, Spojené státy, Německo, Holandsko, Spojené království
Klinické studie na turoctokog alfa pegol
-
Novo Nordisk A/SDokončeno
-
Novo Nordisk A/SZápis na pozvánku
-
Novo Nordisk A/SNábor
-
Novo Nordisk A/SZápis na pozvánkuHemofilie ALitva, Itálie, Španělsko, Estonsko, Řecko, Chorvatsko, Česko, Bulharsko, Maďarsko, Slovinsko, Německo, Portugalsko, Rakousko, Slovensko, Švýcarsko
-
Novo Nordisk A/SDokončenoVrozená porucha krvácení | Hemofilie ASpojené státy, Holandsko, Španělsko, Švýcarsko, Tchaj-wan, Krocan, Spojené království, Chorvatsko, Německo, Brazílie, Francie, Japonsko, Austrálie, Maďarsko, Izrael, Korejská republika, Litva, Portugalsko, Ukrajina, Řecko, Itálie, D... a více
-
Catholic University of the Sacred HeartSOFAR S.p.A.NeznámýBenigní, premaligní a maligní gynekologické onemocnění omezené na pánevItálie
-
Xiangya Hospital of Central South UniversityNeznámý
-
Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenNáborHorečka neznámého původu | Onemocnění související s IgG4 | Axiální spondylartritida (axSpA) | Zánět neznámého původuBelgie
-
Fangfang SunNáborPrimární aldosteronismus v důsledku hyperplazie nadledvin (bilaterální)Čína
-
Novo Nordisk A/SDokončeno