Utvärdering av säkerhet och effekt, inklusive farmakokinetik, av NNC 0129-0000-1003 vid administrering för behandling och profylax av blödning hos patienter med hemofili A (pathfinder™2)
3 november 2020 uppdaterad av: Novo Nordisk A/S
En multinationell studie som utvärderar säkerhet och effekt, inklusive farmakokinetik, av NNC 0129-0000-1003 när den administreras för behandling och profylax av blödning hos patienter med hemofili A
Detta försök genomförs globalt.
Syftet med studien är att utvärdera säkerheten och effekten, inklusive farmakokinetiken (exponeringen av testläkemedlet i kroppen) av NNC 0129-0000-1003 (N8-GP) hos patienter med hemofili A.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
186
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Sao Paulo
-
Campinas, Sao Paulo, Brasilien, 13081-970
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1756
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
København Ø, Danmark, 2100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Århus N, Danmark, 8200
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Frankrike, 69677
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nantes Cedex 1, Frankrike, 44093
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Paris, Frankrike, 75015
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
California
-
Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Torrance, California, Förenta staterna, 90502-2004
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010-2978
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Förenta staterna, 83712
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118-5720
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
East Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48823
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198-5456
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Newark, New Jersey, Förenta staterna, 07102
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 452289
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232-9830
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Tel-Hashomer, Israel, 52621
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Firenze, Italien, 50134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Milano, Italien, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Udine, Italien, 33100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Vicenza, Italien, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Aichi, Japan, 466-8560
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Hiroshima, Japan, 734-8551
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kitakyusyu, Fukuoka, Japan, 807 8555
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nara, Japan, 634-8522
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Saitama, Japan, 350-0225
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shimotsuke-shi, Tochigi, Japan, 329 0498
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shizuoka, Japan, 420-8660
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japan, 167-0035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japan, 160-0023
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japan, 108-8639
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Yokohama-shi, Kanagawa, Japan, 241-0811
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Adana, Kalkon, 01130
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bornova-IZMIR, Kalkon, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Samsun, Kalkon, 55319
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Daejeon, Korea, Republiken av, 302-799
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Split, Kroatien, 21 000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Zagreb, Kroatien, 10 000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Selangor Darul Ehsan, Malaysia, 68000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Groningen, Nederländerna, 9713 GZ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Rotterdam, Nederländerna, 3015 CE
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0027
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00935
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Saint-Petersburg, Ryska Federationen, 191065
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Genève 14, Schweiz, 1211
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Lausanne, Schweiz, 1011
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Zürich, Schweiz, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28046
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Málaga, Spanien, 29010
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Basingstoke, Storbritannien, RG24 9NA
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Cardiff, Storbritannien, CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Storbritannien, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Storbritannien, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Oxford, Storbritannien, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sheffield, Storbritannien, S10 2JF
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Malmö, Sverige, 205 02
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Changhua, Taiwan, 500
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Taipei, Taiwan, 100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10249
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Frankfurt/M., Tyskland, 60590
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Hannover, Tyskland, 30625
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Homburg, Tyskland, 66421
- Novo Nordisk Investigational Site
-
München, Tyskland, 80336
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, H-1134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Debrecen, Ungern, 4012
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier: - Manliga patienter med svår medfödd hemofili A (FVIII-aktivitet under 1 %, enligt journaler) - Dokumenterad historia med minst 150 EDs (exponeringsdagar) för andra FVIII-produkter - Minst 12 år och kroppsvikt minst 35 kg (förutom Kroatien, Frankrike, Ryssland, Israel och Nederländerna där den nedre åldersgränsen kommer att vara 18 år) Uteslutningskriterier: - Tidigare deltagande i denna studie definierad som utsättning efter administrering av N8-GP - Eventuell historia av FVIII-hämmare - FVIII-hämmare över eller lika med 0,6 BU/mL vid screening - HIV (humant immunbristvirus) positiv, definierad av medicinska journaler med CD4+ (T-lymfocytsubtyp) antal under eller lika med 200/mcL eller en virusmängd på mer än 400000 kopior/mL .
Om data inte finns tillgängliga i medicinska journaler inom de senaste 6 månaderna kommer CD4+ att mätas vid screeningbesöket - Medfödda eller förvärvade koagulationsrubbningar andra än hemofili A - Tidigare signifikanta tromboemboliska händelser (t.ex.
hjärtinfarkt, cerebrovaskulär sjukdom eller djup ventrombos) som definieras av tillgängliga journaler - Trombocytantal under 50 000 trombocyter/mcL (laboratorievärde vid screeningbesöket) - ALAT (alaninaminotransferas) över 3 gånger den övre gränsen för normala referensintervall vid centrala referensintervall laboratorie - Kreatininnivå lika med eller större än 1,5 gånger över den övre normala gränsen (enligt centrala laboratoriereferensintervall) - Pågående immunmodulerande eller kemoterapeutisk medicinering
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Profylax
|
Administreras i.v.
Andra namn:
|
|
Experimentell: På begäran
|
Administreras i.v.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Incidensfrekvensen av FVIII-hämmare ≥0,6 BU: Efter cirka 19 månader
Tidsram: Efter cirka 19 månader
|
Alla deltagare med neutraliserande antikroppar inkluderades i täljaren och alla deltagare med minst 50 exponeringsdagar plus alla deltagare med hämmande hämmare inkluderades i nämnaren.
Ett positivt inhibitortest definierades som ≥0,6 bethesda-enhet (BU).
Uppskattningar baseras på exakta beräkningar för en binomialfördelning.
För beräkningen av "inhibitor rate" inkluderade nämnaren alla deltagare med neutraliserande antikroppar medan nämnaren inkluderade alla deltagare med minst 50 exponeringar plus alla deltagare med mindre än 50 exponeringar men med neutraliserande inhibitorer.
|
Efter cirka 19 månader
|
|
Årlig blödningsfrekvens i profylaxarmen: Efter cirka 19 månader
Tidsram: Efter cirka 19 månader
|
Annualiserad blödningsfrekvens (ABR) är antalet blödningsepisoder per år.
Detta bedömdes endast för profylaxbehandling med N8-GP.
|
Efter cirka 19 månader
|
|
Incidensfrekvensen av FVIII-hämmare ≥0,6 BU: Efter cirka 25 månader
Tidsram: Efter cirka 25 månader
|
Alla deltagare med neutraliserande antikroppar inkluderades i täljaren och alla deltagare med minst 50 exponeringsdagar plus alla deltagare med hämmande hämmare inkluderades i nämnaren.
Ett positivt inhibitortest definierades som ≥0,6 bethesda-enhet (BU).
Uppskattningar baseras på exakta beräkningar för en binomialfördelning.
För beräkningen av "inhibitor rate" inkluderade nämnaren alla deltagare med neutraliserande antikroppar medan nämnaren inkluderade alla deltagare med minst 50 exponeringar plus alla deltagare med mindre än 50 exponeringar men med neutraliserande inhibitorer.
|
Efter cirka 25 månader
|
|
Årlig blödningsfrekvens i profylaxarmen: Efter cirka 25 månader
Tidsram: Efter cirka 25 månader
|
ABR är antalet blödningsepisoder per år.
Detta bedömdes endast för profylaxbehandling med N8-GP.
|
Efter cirka 25 månader
|
|
Incidensfrekvens av FVIII-hämmare ≥0,6 BU: Vid cirka 80 månader
Tidsram: Vid cirka 80 månader
|
Alla deltagare med neutraliserande antikroppar inkluderades i täljaren och alla deltagare med minst 50 exponeringsdagar plus alla deltagare med hämmande hämmare inkluderades i nämnaren.
Ett positivt inhibitortest definierades som ≥0,6 bethesda-enhet (BU).
Uppskattningar baseras på exakta beräkningar för en binomialfördelning.
För beräkningen av "inhibitor rate" inkluderade nämnaren alla deltagare med neutraliserande antikroppar medan nämnaren inkluderade alla deltagare med minst 50 exponeringar plus alla deltagare med mindre än 50 exponeringar men med neutraliserande inhibitorer.
|
Vid cirka 80 månader
|
|
Årlig blödningsfrekvens i profylaxarmen: Efter cirka 80 månader
Tidsram: Efter cirka 80 månader
|
Annualiserad blödningsfrekvens (ABR) är antalet blödningsepisoder per år som rapporterats under den profylaktiska behandlingen med N8-GP.
|
Efter cirka 80 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hemostatisk effekt av N8-GP när den används för behandling av blödningar, bedömd på en fyragradig skala för hemostatisk respons (utmärkt, bra, måttlig och ingen): Efter cirka 19 månader
Tidsram: Efter cirka 19 månader
|
Hemostatisk effekt av N8-GP för behandling av blödningsepisoder bedömdes med en 4-gradig svarsskala: ingen, måttlig, bra eller utmärkt.
Utvärdering under studien gjordes av deltagare och/eller föräldrar/vårdare inom cirka 8 timmar efter en enstaka injektion enligt följande: Utmärkt: Plötslig smärtlindring och/eller tydlig förbättring av objektiva tecken på blödning inom cirka 8 timmar efter en enda injektion ; Bra: Definitiv smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning inom cirka 8 timmar efter en enda injektion, men eventuellt kräver mer än en injektion för fullständig lösning; Måttlig: Trolig eller lätt gynnsam effekt inom cirka 8 timmar efter den första injektionen, men kräver vanligtvis mer än en injektion; Ingen: Ingen förbättring eller försämring av symtomen.
|
Efter cirka 19 månader
|
|
Hemostatisk effekt av N8-GP när den används för behandling av blödningar, bedömd på en fyragradig skala för hemostatisk respons (utmärkt, bra, måttlig och ingen): Efter cirka 25 månader
Tidsram: Efter cirka 25 månader
|
Hemostatisk effekt av N8-GP för behandling av blödningsepisoder bedömdes med en 4-gradig svarsskala: ingen, måttlig, bra eller utmärkt.
Utvärdering under studien gjordes av deltagare och/eller föräldrar/vårdare inom cirka 8 timmar efter en enstaka injektion enligt följande: Utmärkt: Plötslig smärtlindring och/eller tydlig förbättring av objektiva tecken på blödning inom cirka 8 timmar efter en enda injektion ; Bra: Definitiv smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning inom cirka 8 timmar efter en enda injektion, men eventuellt kräver mer än en injektion för fullständig lösning; Måttlig: Trolig eller lätt gynnsam effekt inom cirka 8 timmar efter den första injektionen, men kräver vanligtvis mer än en injektion; Ingen: Ingen förbättring eller försämring av symtomen.
|
Efter cirka 25 månader
|
|
Hemostatisk effekt av N8-GP när den används för behandling av blödningar, bedömd på en fyragradig skala för hemostatisk respons (utmärkt, bra, måttlig och ingen): Efter cirka 80 månader
Tidsram: Efter cirka 80 månader
|
Hemostatisk effekt av N8-GP för behandling av blödningsepisoder bedömdes med en 4-gradig svarsskala: ingen, måttlig, bra eller utmärkt.
Utvärdering under studien gjordes av deltagare och/eller föräldrar/vårdare inom cirka 8 timmar efter en enstaka injektion enligt följande: Utmärkt: Plötslig smärtlindring och/eller tydlig förbättring av objektiva tecken på blödning inom cirka 8 timmar efter en enda injektion ; Bra: Definitiv smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning inom cirka 8 timmar efter en enda injektion, men eventuellt kräver mer än en injektion för fullständig lösning; Måttlig: Trolig eller lätt gynnsam effekt inom cirka 8 timmar efter den första injektionen, men kräver vanligtvis mer än en injektion; Ingen: Ingen förbättring eller försämring av symtomen.
|
Efter cirka 80 månader
|
|
Konsumtion av N8-GP per blödningsepisod (antal infusioner): Efter cirka 19 månader
Tidsram: Efter cirka 19 månader
|
Det genomsnittliga antalet infusioner av N8-GP som används för behandling av en blödning från början till slut av en blödning rapporterades.
|
Efter cirka 19 månader
|
|
Konsumtion av N8-GP per blödningsepisod (antal infusioner): Efter cirka 25 månader
Tidsram: Efter cirka 25 månader
|
Det genomsnittliga antalet infusioner av N8-GP som används för behandling av en blödning från början till slut av en blödning rapporterades.
|
Efter cirka 25 månader
|
|
Konsumtion av N8-GP per blödningsepisod (antal infusioner): Efter cirka 80 månader
Tidsram: Efter cirka 80 månader
|
Det genomsnittliga antalet infusioner av N8-GP som används för behandling av en blödning från början till slut av en blödning rapporterades.
|
Efter cirka 80 månader
|
|
Konsumtion av N8-GP per blödningsepisod (U/kg): Efter cirka 19 månader
Tidsram: Efter cirka 19 månader
|
Medelkonsumtionen av N8-GP (U/kg) som används för behandling av en blödning från början till slut av en blödning rapporterades.
|
Efter cirka 19 månader
|
|
Konsumtion av N8-GP per blödningsepisod (U/kg): Efter cirka 25 månader
Tidsram: Efter cirka 25 månader
|
Medelkonsumtionen av N8-GP (U/kg) som används för behandling av en blödning från början till slut av en blödning rapporterades.
|
Efter cirka 25 månader
|
|
Konsumtion av N8-GP per blödningsepisod (U/kg): Efter cirka 80 månader
Tidsram: Efter cirka 80 månader
|
Medelkonsumtionen av N8-GP (U/kg) som används för behandling av en blödning från början till slut av en blödning rapporterades.
|
Efter cirka 80 månader
|
|
Konsumtion av N8-GP (antal infusioner) under profylax och on-demand-behandling: Efter cirka 19 månader
Tidsram: Efter cirka 19 månader
|
Antal infusioner presenteras som genomsnittlig dos som används under profylax och on-demand-behandling.
|
Efter cirka 19 månader
|
|
Konsumtion av N8-GP (antal infusioner) under profylax och on-demand-behandling: Efter cirka 25 månader
Tidsram: Efter cirka 25 månader
|
Antal infusioner presenteras som genomsnittlig dos som används under profylax och behandling vid behov.
|
Efter cirka 25 månader
|
|
Konsumtion av N8-GP (antal infusioner) under profylax och on-demand-behandling: Efter cirka 80 månader
Tidsram: Efter cirka 80 månader
|
Antal infusioner presenteras som genomsnittlig dos som används under profylax och behandling vid behov.
|
Efter cirka 80 månader
|
|
Konsumtion av N8-GP (U/kg per månad) under profylax och on-demand-behandling: Efter cirka 19 månader
Tidsram: Efter cirka 19 månader
|
Den genomsnittliga konsumtionen av N8-GP som används för behandling av en blödning från början till slut av en blödning (per månad per deltagare) rapporterades.
|
Efter cirka 19 månader
|
|
Konsumtion av N8-GP (U/kg per månad) under profylax och on-demand-behandling: Efter cirka 25 månader
Tidsram: Efter cirka 25 månader
|
Den genomsnittliga konsumtionen av N8-GP som används för behandling av en blödning från början till slut av en blödning (per månad per deltagare) rapporterades.
|
Efter cirka 25 månader
|
|
Konsumtion av N8-GP (U/kg per månad) under profylax och on-demand-behandling: Efter cirka 80 månader
Tidsram: Efter cirka 80 månader
|
Den genomsnittliga konsumtionen av N8-GP som används för behandling av en blödning från början till slut av en blödning (per månad per deltagare) rapporterades.
|
Efter cirka 80 månader
|
|
Konsumtion av N8-GP (U/kg per år) under profylax och on-demand-behandling: Efter cirka 19 månader
Tidsram: Efter cirka 19 månader
|
Den genomsnittliga konsumtionen av N8-GP som används för behandling av en blödning från början till slut av en blödning (per år per deltagare) rapporterades.
|
Efter cirka 19 månader
|
|
Konsumtion av N8-GP (U/kg per år) under profylax och on-demand-behandling: Efter cirka 25 månader
Tidsram: Efter cirka 25 månader
|
Den genomsnittliga konsumtionen av N8-GP som används för behandling av en blödning från början till slut av en blödning (per år per deltagare) rapporterades.
|
Efter cirka 25 månader
|
|
Konsumtion av N8-GP (U/kg per år) under profylax och on-demand-behandling: Efter cirka 80 månader
Tidsram: Efter cirka 80 månader
|
Den genomsnittliga konsumtionen av N8-GP som används för behandling av en blödning från början till slut av en blödning (per år per deltagare) rapporterades.
|
Efter cirka 80 månader
|
|
Hemostatisk effekt mätt med återhämtning och dalnivåer FVIII:C (hos alla patienter som får profylaxbehandling): Efter cirka 19 månader
Tidsram: Efter cirka 19 månader
|
Återhämtning och dalnivåer av FVIII:C rapporterades för alla deltagare vid besök 3 (vecka 4) och slutet av huvudfasen (ca.
19 månader).
Uppgifterna rapporterades för alla deltagare som fick profylaxbehandling.
Kromogen analys utfördes med N8-GP produktspecifik standard (PSS) som kalibrator.
|
Efter cirka 19 månader
|
|
Hemostatisk effekt mätt med återhämtning och dalnivåer FVIII:C (hos alla patienter som får profylaxbehandling): Efter cirka 25 månader
Tidsram: Efter cirka 25 månader
|
Återhämtning och dalnivåer av FVIII:C rapporterades för alla deltagare i slutet av förlängningsfas 1-studien (ca.
25 månader).
Uppgifterna rapporterades för alla deltagare som fick profylaxbehandling.
Kromogen analys utfördes med N8-GP produktspecifik standard (PSS) som kalibrator.
|
Efter cirka 25 månader
|
|
Hemostatisk effekt mätt med återhämtning och dalnivåer FVIII:C (hos alla patienter som får profylaxbehandling): Efter cirka 80 månader
Tidsram: Efter cirka 80 månader
|
Eftersom patienterna fick byta profylaxbehandling när som helst under förlängningsfasen del 2, och eftersom besöksintervallen var olika för de två profylaxbehandlingsregimerna (Q4D och Q7D), rapporteras FVIII-aktivitetsdata endast som inkrementell återhämtning vid denna tidpunkt.
|
Efter cirka 80 månader
|
|
Patientrapporterade resultat - förändring i HAEMO-QOL totalpoäng (patienter 13-16 år gamla) efter cirka 19 och 25 månader
Tidsram: Efter ca 19 och 25 månader
|
Rapporterade resultat är förändringar från baslinjen (månad 0) mätt i slutet av huvudfasen (cirka månad 19) och förändring från månad 19 i slutet av tillägg 1 (ungefär månad 25) av studien.
HAEMO-QOL-bedömningen inkluderade frågor om fysisk hälsa, känsla, syn på dig själv, familj, vänner, upplevt stöd, andra personer, sport och skola, hantering av hemofili, behandling, framtid och relationer.
Poängintervallet för varje fråga var 0-100, med en lägre poäng som indikerar bättre livskvalitet relaterad till hemofili.
|
Efter ca 19 och 25 månader
|
|
Patientrapporterade resultat - förändring i HAEMO-QOL totalpoäng (patienter 13-16 år gamla): Efter ca 80 månader
Tidsram: 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år och 6-<7 år
|
Rapporterade resultat är förändringar från besök 1 (månad 0) till slutet av förlängningsfas 2 (månad 80) av studien.
Tidsintervall tilldelas baserat på tiden efter första dosen.
Det var möjligt att en deltagare kunde svara på mer än ett frågeformulär under ett enda tidsintervall.
HAEMO-QOL-bedömningen inkluderade frågor om fysisk hälsa, känsla, syn på dig själv, familj, vänner, upplevt stöd, andra personer, sport och skola, hantering av hemofili, behandling, framtid och relationer.
Poängintervallet för varje fråga var 0-100, med en lägre poäng som indikerar bättre livskvalitet relaterad till hemofili.
Totalt antal analyserade enheter = Maximalt antal frågeformulär besvarade av deltagarna för denna effektpunkt.
Totalt antal analyserade deltagare = maximalt antal deltagare som bidrog till analysen för varje tidpunkt.
|
2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år och 6-<7 år
|
|
Patientrapporterade resultat - förändring i HAEMO-QOL totalpoäng (föräldrar till patienter 13-16 år gamla): Efter ca 19 och 25 månader
Tidsram: Efter ca 19 och 25 månader
|
Rapporterade resultat är förändringar från baslinjen (månad 0) mätt i slutet av huvudfasen (månad 19) och förändring från månad 19 till slutet av tillägg 1 (månad 25) av studien.
Enkäten fylldes i av föräldrar till patienterna i åldersgruppen 13-16 år.
HAEMO-QOL-bedömningen inkluderade frågor om fysisk hälsa, känsla, syn på dig själv, familj, vänner, upplevt stöd, andra personer, sport och skola, hantering av hemofili, behandling, framtid och relationer.
Poängintervallet för varje fråga var 0-100, med en lägre poäng som indikerar bättre livskvalitet relaterad till hemofili.
|
Efter ca 19 och 25 månader
|
|
Patientrapporterade resultat - förändring i HAEMO-QOL totalpoäng (föräldrar till patienter 13-16 år gamla): Efter ca 80 månader
Tidsram: 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år och 6-<7 år
|
Rapporterade resultat är förändringar från besök 1 (månad 0) till slutet av förlängningsfas 2 (månad 80) av studien.
Enkäten fylldes i av föräldrar till patienterna i åldersgruppen 13-16 år.
Tidsintervall tilldelas baserat på tiden efter första dosen.
Det var möjligt att en deltagare kunde svara på mer än ett frågeformulär under ett enda tidsintervall.
HAEMO-QOL-bedömningen inkluderade frågor om fysisk hälsa, känsla, syn på dig själv, familj, vänner, upplevt stöd, andra personer, sport och skola, hantering av hemofili, behandling, framtid och relationer.
Poängintervallet för varje fråga var 0-100, med en lägre poäng som indikerar bättre livskvalitet relaterad till hemofili.
Totalt antal analyserade enheter = Maximalt antal frågeformulär besvarade av deltagarna för denna effektpunkt.
Totalt antal analyserade deltagare = maximalt antal deltagare som bidrog till analysen för varje tidpunkt.
|
2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år och 6-<7 år
|
|
Patientrapporterade resultat - förändring i HAEM-A-QOL (>=17 år) totala poäng: Efter ca 19 och 25 månader
Tidsram: Efter ca 19 och 25 månader
|
Rapporterade resultat är förändringar från baslinjen (månad 0) mätt i slutet av huvudfasen (månad 19) och förändring från månad 19 till slutet av tillägg 1 (månad 25) av studien.
HAEM-A-QOL (för vuxna (>=17 år))-bedömningen innehöll frågor om fysisk hälsa, känsla, syn på dig själv, sport och fritid, arbete och skola, hantering av blödarsjuka, behandling, framtid, familjeplanering, och partnerskap och sexualitet.
Poängintervallet för varje fråga var 0-100, med en lägre poäng som indikerar bättre livskvalitet relaterad till hemofili.
|
Efter ca 19 och 25 månader
|
|
Patientrapporterade resultat - förändring i HAEM-A-QOL (>=17 år) totala poäng: Efter cirka 80 månader
Tidsram: 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år och 6-<7 år
|
Rapporterade resultat är förändringar från besök 1 (månad 0) till slutet av förlängningsfas 2 (månad 80) av studien.
Tidsintervall tilldelas baserat på tiden efter första dosen.
Det var möjligt att en deltagare kunde svara på mer än ett frågeformulär under ett enda tidsintervall.
Totalt antal analyserade enheter = Maximalt antal frågeformulär besvarade av deltagarna för denna effektpunkt.
Totalt antal analyserade deltagare = maximalt antal deltagare som bidrog till analysen för varje tidpunkt.
HAEM-A-QOL (för vuxna (>=17 år))-bedömningen inkluderade frågor om fysisk hälsa, känsla, syn på dig själv, sport och fritid, arbete och skola, hantering av blödarsjuka, behandling, framtid, familjeplanering och partnerskap och sexualitet.
Poängintervallet för varje fråga var 0-100, med en lägre poäng som indikerar bättre livskvalitet relaterad till hemofili.
Poängintervallet för varje fråga var 0-100, med en lägre poäng som indikerar bättre livskvalitet relaterad till hemofili.
|
2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år och 6-<7 år
|
|
Patientrapporterade resultat - Förändring i HEMO-SAT (patienter) poäng: Efter ca 19 och 25 månader
Tidsram: Efter ca 19 och 25 månader
|
Rapporterade resultat är förändringar från baslinjen (månad 0) mätt i slutet av huvudfasen (månad 19) och förändring från månad 19 till slutet av tillägg 1 (månad 25) av studien.
HEMO-SAT-bedömningen (hematologi-tillfredsställelse) inkluderade frågor om behandlingsaspekter inklusive lätthet och bekvämlighet, effekt, börda, specialist/sjuksköterskor, centrum/sjukhus, allmän tillfredsställelse (rapporterad av patienter).
Vuxna som fyllde i frågeformuläret kunde uppnå en poäng från 0 till 100, med lägre poäng som återspeglar större behandlingstillfredsställelse.
Skalområdet för var och en av de 6 domänerna var 0-100 med lägre poäng som återspeglar större behandlingstillfredsställelse.
En minskning av poängen skulle innebära förbättring.
|
Efter ca 19 och 25 månader
|
|
Patientrapporterade resultat - Förändring i HEMO-SAT (patienter) poäng: Efter cirka 80 månader
Tidsram: 1-<2 år, 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år och 6-<7 år
|
Rapporterade resultat är förändringar från besök 1 (månad 0) till slutet av förlängningsfas 2 (månad 80) av studien.
Tidsintervall tilldelas baserat på tiden efter första dosen.
Det var möjligt att en deltagare kunde svara på mer än ett frågeformulär under ett enda tidsintervall.
Totalt antal analyserade enheter = Maximalt antal frågeformulär besvarade av deltagarna för denna effektpunkt.
Totalt antal analyserade deltagare = maximalt antal deltagare som bidrog till analysen för varje tidpunkt.
HEMO-SAT-bedömningen inkluderade frågor om behandlingsaspekter inklusive lätthet och bekvämlighet, effekt, börda, specialist/sjuksköterskor, centrum/sjukhus, allmän tillfredsställelse (rapporterad av patienter).
Vuxna som fyllde i frågeformuläret kunde uppnå en poäng från 0 till 100, med lägre poäng som återspeglar större behandlingstillfredsställelse.
Skalområdet för var och en av de 6 domänerna var 0-100 med lägre poäng som återspeglar större behandlingstillfredsställelse.
En minskning av poängen skulle innebära förbättring.
|
1-<2 år, 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år och 6-<7 år
|
|
Patientrapporterade resultat - Förändring i HEMO-SAT-poäng (föräldrar): Efter cirka 19 och 25 månader
Tidsram: Efter ca 19 och 25 månader
|
Sammanfattningen av förändringen baserades på individuella förändringar observerade vid besök 13 (cirka 19 månader) från besök 2a före dos (månad 0).
HEMO-SAT-bedömningen inkluderade frågor om behandlingsaspekter inklusive lätthet och bekvämlighet, effekt, börda, specialist/sjuksköterskor, centrum/sjukhus, allmän tillfredsställelse (rapporterad av föräldrar).
Vuxna som fyllde i frågeformuläret kunde uppnå en poäng från 0 till 100, med lägre poäng som återspeglar större behandlingstillfredsställelse.
Skalområdet för var och en av de 6 domänerna var 0-100 med lägre poäng som återspeglar större behandlingstillfredsställelse.
En minskning av poängen skulle innebära förbättring.
|
Efter ca 19 och 25 månader
|
|
Patientrapporterade resultat - Förändring i HEMO-SAT (föräldrar) poäng: Efter cirka 80 månader
Tidsram: 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år och 6-<7 år
|
Rapporterade resultat är från besök 1 (månad 0) och förändring från besök 1 till slutet av förlängningsfas 2 (månad 80) av studien.
Tidsintervall tilldelas baserat på tiden efter första dosen.
Det var möjligt att en deltagare kunde svara på mer än ett frågeformulär under ett enda tidsintervall.
Totalt antal analyserade enheter = Max.
antal frågeformulär besvarade av deltagarna för detta effektmått.
Totalt antal analyserade deltagare = max.
antal deltagare bidrog till analysen för varje tidpunkt.
HEMO-SAT-bedömningen inkluderade frågor om behandlingsaspekter inklusive lätthet och bekvämlighet, effekt, börda, specialist/sjuksköterskor, centrum/sjukhus, allmän tillfredsställelse.
Vuxna som fyllde i frågeformuläret kunde uppnå en poäng från 0 till 100, med lägre poäng som återspeglar större behandlingstillfredsställelse.
Skalområdet för var och en av de 6 domänerna var 0-100 med lägre poäng som återspeglar större behandlingstillfredsställelse.
En minskning av poängen skulle innebära förbättring.
|
2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år och 6-<7 år
|
|
Patientrapporterade resultat - Förändring i EQ-5D-VAS-poäng: Efter cirka 19 och 25 månader
Tidsram: Efter ca 19 och 25 månader
|
Rapporterade resultat är förändringar från baslinjen (månad 0) mätt i slutet av huvudfasen (månad 19) och förändring från månad 19 till slutet av tillägg 1 (månad 25) av studien.
Den europeiska visuella analoga skalan för livskvalitet (EQ5D-VAS) registrerar patientens självskattade hälsa på en vertikal visuell analog skala, där ändpunkterna är märkta "Den bästa hälsan du kan tänka dig" och "Den värsta hälsan du kan tänka dig".
VAS kan användas som ett kvantitativt mått på hälsoresultat som speglar patientens eget omdöme.
EQ-5D-VAS: intervall 0 till 100.
En högre poäng indikerar bättre självrapporterat hälsotillstånd.
En positiv förändring indikerar en förbättring.
|
Efter ca 19 och 25 månader
|
|
Patientrapporterade resultat - Förändring i EQ-5D-VAS-poäng: Efter cirka 80 månader
Tidsram: 1-<2 år, 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år och 6-<7 år
|
Rapporterade resultat är förändringar från besök 1 (månad 0) till slutet av förlängningsfas 2 (månad 80) av studien.
Tidsintervall tilldelas baserat på tiden efter första dosen.
Det var möjligt att en deltagare kunde svara på mer än ett frågeformulär under ett enda tidsintervall.
Totalt antal analyserade enheter = Maximalt antal frågeformulär besvarade av deltagarna för denna effektpunkt.
Totalt antal analyserade deltagare = maximalt antal deltagare som bidrog till analysen för varje tidpunkt.
EQ5D-VAS registrerar patientens självskattade hälsa på en vertikal visuell analog skala, där ändpunkterna är märkta "Den bästa hälsan du kan föreställa dig" och "Den värsta hälsan du kan föreställa dig".
VAS kan användas som ett kvantitativt mått på hälsoresultat som speglar patientens eget omdöme.
EQ-5D-VAS: intervall 0 till 100.
En högre poäng indikerar bättre självrapporterat hälsotillstånd.
En positiv förändring indikerar en förbättring.
|
1-<2 år, 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år och 6-<7 år
|
|
Patientrapporterade resultat - förändring i European Quality of Life Utility Index: Efter ca 19 och 25 månader
Tidsram: Efter ca 19 och 25 månader
|
Rapporterade resultat är förändringar från baslinjen (månad 0) mätt i slutet av huvudfasen (månad 19) och förändring från månad 19 till slutet av tillägg 1 (månad 25) av studien.
Det europeiska livskvalitetsindexet omfattar fem dimensioner: rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression.
Varje dimension har 3 nivåer där 1 indikerar bättre hälsotillstånd (inga problem) och 3 indikerar sämsta hälsotillstånd (sängbunden).
Poängformel utvecklad av EuroQol Group tilldelar ett nyttovärde för varje domän i profilen.
Poängen omvandlas och resulterar i ett totalt poängintervall -0,594 till 1,000; en positiv förändring indikerar en förbättring.
|
Efter ca 19 och 25 månader
|
|
Patientrapporterade resultat - förändring i European Quality of Life Utility Index Poäng: Efter cirka 80 månader
Tidsram: 1-<2 år, 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år och 6-<7 år
|
Rapporterade resultat är förändringar från besök 1 (månad 0) till slutet av förlängningsfas 2 (månad 80) av studien.
Tidsintervall tilldelas baserat på tiden efter första dosen.
Det är möjligt att en patient besvarar mer än ett frågeformulär under ett enda tidsintervall.
Totalt analyserade enheter = Max antal. av frågeformulär som besvarats av deltagarna för denna endpoint.
Totalt nej. av analyserade deltagare = max antal. av deltagarna analyserade vid varje tidpunkt.
Detta verktygsindex har 5 dimensioner: rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag & ångest/depression.
Varje dimension har 3 nivåer där 1 indikerar bättre hälsotillstånd (inga problem) och 3 indikerar sämsta hälsotillstånd (sängbunden).
Poängformel utvecklad av EuroQol Group tilldelar ett nyttovärde för varje domän i profilen.
Poängen omvandlas och resulterar i ett totalt poängintervall -0,594 till 1,000; en positiv förändring indikerar en förbättring.
|
1-<2 år, 2-<3 år, 3-<4 år, 4-<5 år, 5-<6 år och 6-<7 år
|
|
Antal sjukhusinläggningar under försöket
Tidsram: Efter ca 19, 25 och 80 månader
|
Antalet sjukhusinläggningar som ägde rum i studien rapporterades.
|
Efter ca 19, 25 och 80 månader
|
|
Antal dagar på sjukhuset under försöket
Tidsram: Efter ca 19, 25 och 80 månader
|
Det genomsnittliga antalet dagar som deltagarna tillbringade på sjukhuset under studien rapporterades.
|
Efter ca 19, 25 och 80 månader
|
|
Antal intagningar till akuten (akuten) under rättegången
Tidsram: Efter ca 19, 25 och 80 månader
|
Antalet intagningar till akuten som ägde rum i studien rapporterades för varje grupp.
|
Efter ca 19, 25 och 80 månader
|
|
Antal dagar som saknas skola eller arbete
Tidsram: Ca 19, 25 och 80 månader
|
Det genomsnittliga antalet dagar som deltagarna missade för att gå till skolan eller jobbet rapporterades.
|
Ca 19, 25 och 80 månader
|
|
Antal dagar som använder mobilitetshjälp
Tidsram: Ca 19, 25 och 80 månader
|
Det genomsnittliga antalet dagar som deltagarna använde några hjälpmedel för rörlighet under studien rapporterades.
|
Ca 19, 25 och 80 månader
|
|
Antal deltagare som använder smärtstillande medicin
Tidsram: Efter ca 25 och 80 månader
|
Antalet deltagare som använde smärtstillande medicin under studiens huvudsakliga plus förlängningsfas 1 (cirka 25 månader) och under förlängningsfas 2 (cirka 80 månader) rapporterades.
|
Efter ca 25 och 80 månader
|
|
Antal blödningar med smärtstillande medicin
Tidsram: Efter ca 19 månader
|
Det genomsnittliga antalet blödningar med smärtstillande läkemedel i huvudfasen av studien (cirka 19 månader) rapporterades.
|
Efter ca 19 månader
|
|
Antal rapporterade biverkningar under försöksperioden: Efter cirka 19 månader
Tidsram: Efter ca 19 månader
|
Alla presenterade biverkningar (AE) är behandlingsuppkomna.
En behandlingsframkallande biverkning definierades som en händelse som debuterade efter första administrering av N8-GP.
|
Efter ca 19 månader
|
|
Antal rapporterade biverkningar under försöksperioden: Efter cirka 25 månader
Tidsram: Efter ca. 25 månader
|
Alla presenterade biverkningar (AE) är behandlingsuppkomna.
En behandlingsframkallande biverkning definierades som en händelse som debuterade efter första administrering av N8-GP.
|
Efter ca. 25 månader
|
|
Antal rapporterade negativa händelser under försöksperioden: Efter cirka 80 månader
Tidsram: Efter cirka 80 månader
|
Antalet biverkningar som observerades under studien efter cirka 80 månader rapporterades.
|
Efter cirka 80 månader
|
|
Antal allvarliga biverkningar som rapporterats under försöksperioden: Efter cirka 19 månader
Tidsram: Efter cirka 19 månader
|
Alla presenterade allvarliga biverkningar (SAE) är behandlingsuppkomna.
En behandlingsframkallande biverkning definierades som en händelse som debuterade efter första administrering av N8-GP.
|
Efter cirka 19 månader
|
|
Antal allvarliga biverkningar som rapporterats under försöksperioden: Efter cirka 25 månader
Tidsram: Efter cirka 25 månader
|
Alla presenterade allvarliga biverkningar (SAE) är behandlingsuppkomna.
En behandlingsframkallande biverkning definierades som en händelse som debuterade efter första administrering av N8-GP.
|
Efter cirka 25 månader
|
|
Antal allvarliga biverkningar som rapporterats under försöksperioden: Efter cirka 80 månader
Tidsram: Efter cirka 80 månader
|
Alla presenterade allvarliga biverkningar (SAE) är behandlingsuppkomna.
En behandlingsframkallande biverkning definierades som en händelse som debuterade efter första administrering av N8-GP.
|
Efter cirka 80 månader
|
|
Förändring i blodtryck: Efter cirka 19 månader
Tidsram: Efter cirka 19 månader
|
Den genomsnittliga förändringen i de systoliska och diastoliska blodtrycksvärdena för deltagarna rapporterades.
Sammanfattningen av förändringen baserades på individuella förändringar observerade vid besök 13 (cirka 19 månader) från besök 2a före dos (månad 0).
|
Efter cirka 19 månader
|
|
Förändring i blodtryck: Efter cirka 25 månader
Tidsram: Efter cirka 19 och 25 månader
|
Den genomsnittliga förändringen i de systoliska och diastoliska blodtrycksvärdena för deltagarna rapporterades.
Sammanfattningen av förändringen baserades på individuella förändringar observerade vid besök 17 (cirka månad 25) från besök 13 (ungefär månad 19).
|
Efter cirka 19 och 25 månader
|
|
Förändring i blodtryck: Efter cirka 80 månader
Tidsram: Efter cirka 80 månader
|
Förändring i blodtrycket beräknades inte i förlängningsfasen 2 av studien eftersom deltagarna fick byta från Q4D till Q7D och vice versa.
|
Efter cirka 80 månader
|
|
Förändring i puls: Efter cirka 19 månader
Tidsram: Efter cirka 19 månader
|
Den genomsnittliga förändringen av deltagarnas pulsvärden rapporterades.
Sammanfattningen av förändringen baserades på individuella förändringar observerade vid besök 13 (cirka 19 månader) från besök 2a före dos (månad 0).
|
Efter cirka 19 månader
|
|
Förändring i puls: Efter cirka 25 månader
Tidsram: Efter cirka 25 månader
|
Den genomsnittliga förändringen av deltagarnas pulsvärden rapporterades.
Sammanfattningen av förändringen baserades på individuella förändringar observerade vid besök 17 (cirka månad 25) från besök 13 (ungefär månad 19).
|
Efter cirka 25 månader
|
|
Förändring i puls: Efter cirka 80 månader
Tidsram: Efter cirka 80 månader
|
Förändring i puls beräknades inte i förlängningsfasen 2 av studien eftersom deltagarna fick byta från Q4D till Q7D och vice versa.
|
Efter cirka 80 månader
|
|
Förändring i kroppstemperatur: Efter cirka 19 månader
Tidsram: Efter cirka 19 månader
|
Den genomsnittliga förändringen av deltagarnas kroppstemperaturvärden rapporterades.
Sammanfattningen av förändringen baserades på individuella förändringar observerade vid besök 13 (cirka 19 månader) från besök 2a före dos (månad 0).
|
Efter cirka 19 månader
|
|
Förändring i kroppstemperatur: Efter cirka 25 månader
Tidsram: Efter cirka 25 månader
|
Den genomsnittliga förändringen i kroppstemperaturen (C) för deltagarna rapporterades.
Sammanfattningen av förändringen baserades på individuella förändringar observerade vid besök 17 (cirka månad 25) från besök 13 (ungefär månad 19).
|
Efter cirka 25 månader
|
|
Förändring i kroppstemperatur: Efter cirka 80 månader
Tidsram: Efter cirka 80 månader
|
Förändring i kroppstemperatur beräknades inte i förlängningsfasen 2 av studien eftersom deltagarna fick byta från Q4D till Q7D och vice versa.
|
Efter cirka 80 månader
|
|
Förändring i andningsfrekvens: Efter cirka 19 månader
Tidsram: Efter cirka 19 månader
|
Den genomsnittliga förändringen i andningsfrekvensvärdena för deltagarna rapporterades.
Sammanfattningen av förändringen baserades på individuella förändringar observerade vid besök 13 (cirka 19 månader) från besök 2a före dos (månad 0).
|
Efter cirka 19 månader
|
|
Förändring i andningsfrekvens: Efter cirka 25 månader
Tidsram: Efter cirka 25 månader
|
Den genomsnittliga förändringen i andningsfrekvensen (andning/min) för deltagarna rapporterades.
Sammanfattningen av förändringen baserades på individuella förändringar observerade vid besök 17 (cirka månad 25) från besök 13 (ungefär månad 19).
|
Efter cirka 25 månader
|
|
Förändring i andningsfrekvens: Efter cirka 80 månader
Tidsram: Efter cirka 80 månader
|
Förändring i andningsfrekvens beräknades inte i förlängningsfasen 2 av studien eftersom deltagarna fick byta från Q4D till Q7D och vice versa.
|
Efter cirka 80 månader
|
|
FVIII-aktivitet 30 min efter injektion (C30 min)
Tidsram: Vecka 0, vecka 28
|
FVIII-plasmaaktivitet mättes efter 30 minuters injektion.
Detta mättes vid två tidpunkter besök 2a (vecka 0) och besök 7 (vecka 28) under huvudfasen av studien.
Kromogen analys utfördes med normal human plasma (NHP) som kalibrator
|
Vecka 0, vecka 28
|
|
Inkrementell återhämtning (enkeldos och stabilt tillstånd)
Tidsram: Vecka 0, vecka 28
|
Inkrementell återhämtning definierades som den dosnormaliserade aktiviteten registrerad 30 minuter efter avslutad injektion.
Detta mättes vid två tidpunkter besök 2a (vecka 0) och besök 7 (vecka 28) under huvudfasen av studien.
Kromogen analys utfördes med normal human plasma (NHP) som kalibrator.
|
Vecka 0, vecka 28
|
|
Lägsta nivå (enkeldos och stabilt tillstånd)
Tidsram: Vecka 0, vecka 28
|
Lågnivån definierades som plasma FVIII-aktiviteten registrerad omedelbart innan nästa dos ges.
Detta mättes vid två tidpunkter besök 2a (vecka 0) och besök 7 (vecka 28) under huvudfasen av studien.
Kromogen analys utfördes med normal human plasma (NHP) som kalibrator.
|
Vecka 0, vecka 28
|
|
Area Under the Curve (AUC0-inf)
Tidsram: Fördos och 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 och 96 timmar efter dos vecka 0 och vecka 28
|
Arean under plasmaaktiviteten mot tidsprofilen från tid noll till oändlighet (AUC0-inf) mättes vid två tidpunkter Besök 2a (vecka 0) och besök 7 (vecka 28) under huvudfasen av studien.
Det är måttet på total plasmaexponering.
Kromogen analys utfördes med normal human plasma (NHP) som kalibrator.
|
Fördos och 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 och 96 timmar efter dos vecka 0 och vecka 28
|
|
Area Under the Curve (AUC0-t)
Tidsram: Fördos och 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 och 96 timmar efter dos vecka 0 och vecka 28
|
Arean under plasmaaktiviteten mot tidsprofilen från tidpunkt noll till den sista mätbara aktiviteten (AUC0-t) mättes vid två tidpunkter Besök 2a (Vecka 0) och besök 7 (Vecka 28) under huvudfasen av studien.
Kromogen analys utfördes med normal human plasma (NHP) som kalibrator.
|
Fördos och 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 och 96 timmar efter dos vecka 0 och vecka 28
|
|
Terminal halveringstid (t1/2)
Tidsram: Fördos och 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 och 96 timmar efter dos vecka 0 och vecka 28
|
t½ = ln(2) / λz, där λz är den terminala elimineringshastighetskonstanten.
Den terminala elimineringshastighetskonstanten uppskattades med hjälp av linjär regression på den terminala delen av log(aktiviteten) kontra tidsprofilen.
Detta mättes vid besök 2a (vecka 0) och besök 7 (vecka 28) under huvudfasen av studien.
Kromogen analys utfördes med normal human plasma (NHP) som kalibrator.
|
Fördos och 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 och 96 timmar efter dos vecka 0 och vecka 28
|
|
Uttag (CL)
Tidsram: Fördos och 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 och 96 timmar efter dos vecka 0 och vecka 28
|
Total plasmaclearance (CL) av läkemedel efter intravenös administrering rapporterades.
Clearance beräknades med hjälp av formeln CL= Dos/AUC(0-inf).
Detta mättes vid två tidpunkter besök 2a (vecka 0) och besök 7 (vecka 28) under huvudfasen av studien.
Kromogen analys utfördes med normal human plasma (NHP) som kalibrator.
|
Fördos och 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 och 96 timmar efter dos vecka 0 och vecka 28
|
|
Genomsnittlig uppehållstid (MRT)
Tidsram: Fördos och 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 och 96 timmar efter dos vecka 0 och vecka 28
|
MRT = AUMC/AUC(0-inf), där AUMC är arean under den första momentkurvan, dvs arean under kurvan t∙C(t), beräknad med samma metod som AUC(0-inf) (linjär trapetsformad metod + extrapolerat område).
Detta mättes vid två tidpunkter besök 2a (vecka 0) och besök 7 (vecka 28) under huvudfasen av studien.
Kromogen analys utfördes med normal human plasma (NHP) som kalibrator.
|
Fördos och 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 och 96 timmar efter dos vecka 0 och vecka 28
|
|
Distributionsvolym vid Steady State (Vss)
Tidsram: Fördos och 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 och 96 timmar efter dos vecka 0 och vecka 28
|
Skenbar distributionsvolym vid steady state är en produkt av medeluppehållstiden och clearance och beräknades med formeln - Vss = CL x MRT.
Detta mättes vid två tidpunkter besök 2a (vecka 0) och besök 7 (vecka 28) under huvudfasen av studien.
Kromogen analys utfördes med normal human plasma (NHP) som kalibrator.
|
Fördos och 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 och 96 timmar efter dos vecka 0 och vecka 28
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Giangrande P, Chowdary P, Enhrenforth S, Hanabusa H, Leebeek FW, Lentz SR, Nemes L, Poulsen LH, Santagostino E, You CW, Clausen WHO, Oldenburg J and on behalf of for the pathfinder™2 Investigators. Clinical evaluation of novel recombinant glycopegylated FVIII (turoctocog alfa pegol, N8-GP): efficacy and safety in previously treated patients with severe hemophilia A - results of pathfinder™2 international trial. Journal of Thrombosis and Haemostasis (Abstracts) 2015; 13 (Supplement S2): 1-997 [OR212]
- Giangrande P, Andreeva T, Chowdary P, Ehrenforth S, Hanabusa H, Leebeek FW, Lentz SR, Nemes L, Poulsen LH, Santagostino E, You CW, Clausen WH, Jonsson PG, Oldenburg J; Pathfinder2 Investigators. Clinical evaluation of glycoPEGylated recombinant FVIII: Efficacy and safety in severe haemophilia A. Thromb Haemost. 2017 Jan 26;117(2):252-261. doi: 10.1160/TH16-06-0444. Epub 2016 Dec 1. Erratum In: Thromb Haemost. 2017 Jun;117(6):1163.
- Giangrande P, Abdul Karim F, Nemes L, You CW, Landorph A, Geybels MS, Curry N. Long-term safety and efficacy of N8-GP in previously treated adults and adolescents with hemophilia A: Final results from pathfinder2. J Thromb Haemost. 2020 Sep;18 Suppl 1(Suppl 1):5-14. doi: 10.1111/jth.14959.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 januari 2012
Primärt slutförande (Faktisk)
10 december 2018
Avslutad studie (Faktisk)
10 december 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 november 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 november 2011
Första postat (Uppskatta)
28 november 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
23 november 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 november 2020
Senast verifierad
1 november 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- NN7088-3859
- U1111-1119-7416 (Annan identifierare: WHO)
- 2011-001142-15 (EudraCT-nummer)
- JapicCTI-121749 (Annan identifierare: Japic)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .