Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité, y compris la pharmacocinétique, du NNC 0129-0000-1003 lorsqu'il est administré pour le traitement et la prophylaxie des saignements chez les sujets atteints d'hémophilie A (pathfinder™2)
3 novembre 2020 mis à jour par: Novo Nordisk A/S
Un essai multinational évaluant l'innocuité et l'efficacité, y compris la pharmacocinétique, du NNC 0129-0000-1003 lorsqu'il est administré pour le traitement et la prophylaxie des saignements chez les patients atteints d'hémophilie A
Cet essai est mené à l'échelle mondiale.
L'objectif de l'essai est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité, y compris la pharmacocinétique (l'exposition du médicament à l'essai dans l'organisme) du NNC 0129-0000-1003 (N8-GP) chez des sujets atteints d'hémophilie A.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
186
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Berlin, Allemagne, 10249
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bonn, Allemagne, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Frankfurt/M., Allemagne, 60590
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Hannover, Allemagne, 30625
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Homburg, Allemagne, 66421
- Novo Nordisk Investigational Site
-
München, Allemagne, 80336
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australie, 3052
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Sao Paulo
-
Campinas, Sao Paulo, Brésil, 13081-970
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarie, 1756
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Daejeon, Corée, République de, 302-799
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Split, Croatie, 21 000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Zagreb, Croatie, 10 000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
København Ø, Danemark, 2100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Århus N, Danemark, 8200
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Madrid, Espagne, 28046
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Málaga, Espagne, 29010
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bron Cedex, France, 69677
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kremlin-Bicêtre, France, 94270
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nantes Cedex 1, France, 44093
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Paris, France, 75015
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Saint-Petersburg, Fédération Russe, 191065
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Hongrie, H-1134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Debrecen, Hongrie, 4012
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Tel-Hashomer, Israël, 52621
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Firenze, Italie, 50134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Milano, Italie, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Udine, Italie, 33100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Vicenza, Italie, 36100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Aichi, Japon, 466-8560
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Hiroshima, Japon, 734-8551
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kitakyusyu, Fukuoka, Japon, 807 8555
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nara, Japon, 634-8522
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Saitama, Japon, 350-0225
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shimotsuke-shi, Tochigi, Japon, 329 0498
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Shizuoka, Japon, 420-8660
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japon, 167-0035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japon, 160-0023
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Japon, 108-8639
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Yokohama-shi, Kanagawa, Japon, 241-0811
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaisie, 50400
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Selangor Darul Ehsan, Malaisie, 68000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norvège, 0027
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Rotterdam, Pays-Bas, 3015 CE
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
San Juan, Porto Rico, 00935
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Basingstoke, Royaume-Uni, RG24 9NA
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Royaume-Uni, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Royaume-Uni, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Oxford, Royaume-Uni, OX3 7LJ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sheffield, Royaume-Uni, S10 2JF
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Genève 14, Suisse, 1211
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Lausanne, Suisse, 1011
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Zürich, Suisse, 8091
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Malmö, Suède, 205 02
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Changhua, Taïwan, 500
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Taipei, Taïwan, 100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Adana, Turquie, 01130
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bornova-IZMIR, Turquie, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Samsun, Turquie, 55319
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
California
-
Long Beach, California, États-Unis, 90806
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Sacramento, California, États-Unis, 95817
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Torrance, California, États-Unis, 90502-2004
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010-2978
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32827
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tampa, Florida, États-Unis, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, États-Unis, 83712
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118-5720
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
East Lansing, Michigan, États-Unis, 48823
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198-5456
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Newark, New Jersey, États-Unis, 07102
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 452289
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Dayton, Ohio, États-Unis, 45404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-9830
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, États-Unis, 99204
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critères d'inclusion : - Patients de sexe masculin atteints d'hémophilie congénitale A sévère (activité du FVIII inférieure à 1 %, selon les dossiers médicaux) - Antécédents documentés d'au moins 150 ED (jours d'exposition) à d'autres produits FVIII - Au moins 12 ans et poids corporel d'au moins 35 kg (sauf pour la Croatie, la France, la Russie, Israël et les Pays-Bas où la limite d'âge inférieure sera de 18 ans) Critères d'exclusion : - Participation antérieure à cet essai défini comme retrait après administration N8-GP - Antécédents d'inhibiteurs du FVIII - Inhibiteurs du FVIII supérieur ou égal à 0,6 BU/mL lors du dépistage - VIH (virus de l'immunodéficience humaine) positif, défini par les dossiers médicaux avec un nombre de CD4+ (sous-type de lymphocytes T) inférieur ou égal à 200/mcL ou une charge virale supérieure à 400 000 copies/mL .
Si les données ne sont pas disponibles dans les dossiers médicaux au cours des 6 derniers mois, les CD4+ seront mesurés lors de la visite de dépistage - Troubles de la coagulation congénitaux ou acquis autres que l'hémophilie A - Événements thromboemboliques significatifs antérieurs (par ex.
infarctus du myocarde, maladie cérébrovasculaire ou thrombose veineuse profonde) tel que défini par les dossiers médicaux disponibles - Numération plaquettaire inférieure à 50 000 plaquettes/mcL (valeur de laboratoire lors de la visite de dépistage) - ALAT (alanine aminotransférase) supérieure à 3 fois la limite supérieure des plages de référence normales au niveau central laboratoire - Niveau de créatinine égal ou supérieur à 1,5 fois au-dessus de la limite supérieure normale (selon les plages de référence du laboratoire central) - Traitement immunomodulateur ou chimiothérapeutique en cours
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Prophylaxie
|
Administré i.v.
Autres noms:
|
|
Expérimental: Sur demande
|
Administré i.v.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Le taux d'incidence des inhibiteurs du FVIII ≥0,6 UB : après environ 19 mois
Délai: Après environ 19 mois
|
Tous les participants avec des anticorps neutralisants ont été inclus dans le numérateur et tout participant avec un minimum de 50 jours d'exposition plus tout participant avec des inhibiteurs inhibiteurs a été inclus dans le dénominateur.
Un test d'inhibiteur positif a été défini comme ≥ 0,6 unité bethesda (UB).
Les estimations sont basées sur des calculs exacts pour une distribution binomiale.
Pour le calcul du « taux d'inhibiteurs », le nominateur incluait tous les participants avec des anticorps neutralisants tandis que le dénominateur incluait tous les participants avec un minimum de 50 expositions plus tout participant avec moins de 50 expositions mais avec des inhibiteurs neutralisants.
|
Après environ 19 mois
|
|
Taux de saignement annualisé dans le groupe prophylaxie : après environ 19 mois
Délai: Après environ 19 mois
|
Le taux de saignement annualisé (ABR) est le nombre d'épisodes hémorragiques par an.
Cela a été évalué uniquement pour le traitement prophylactique avec N8-GP.
|
Après environ 19 mois
|
|
Le taux d'incidence des inhibiteurs du FVIII ≥0,6 UB : après environ 25 mois
Délai: Après environ 25 mois
|
Tous les participants avec des anticorps neutralisants ont été inclus dans le numérateur et tout participant avec un minimum de 50 jours d'exposition plus tout participant avec des inhibiteurs inhibiteurs a été inclus dans le dénominateur.
Un test d'inhibiteur positif a été défini comme ≥ 0,6 unité bethesda (UB).
Les estimations sont basées sur des calculs exacts pour une distribution binomiale.
Pour le calcul du « taux d'inhibiteurs », le nominateur incluait tous les participants avec des anticorps neutralisants tandis que le dénominateur incluait tous les participants avec un minimum de 50 expositions plus tout participant avec moins de 50 expositions mais avec des inhibiteurs neutralisants.
|
Après environ 25 mois
|
|
Taux de saignement annualisé dans le groupe prophylaxie : après environ 25 mois
Délai: Après environ 25 mois
|
ABR est le nombre d'épisodes hémorragiques par an.
Cela a été évalué uniquement pour le traitement prophylactique avec N8-GP.
|
Après environ 25 mois
|
|
Taux d'incidence des inhibiteurs du FVIII ≥ 0,6 UB : à environ 80 mois
Délai: A environ 80 mois
|
Tous les participants avec des anticorps neutralisants ont été inclus dans le numérateur et tout participant avec un minimum de 50 jours d'exposition plus tout participant avec des inhibiteurs inhibiteurs a été inclus dans le dénominateur.
Un test d'inhibiteur positif a été défini comme ≥ 0,6 unité bethesda (UB).
Les estimations sont basées sur des calculs exacts pour une distribution binomiale.
Pour le calcul du « taux d'inhibiteurs », le nominateur incluait tous les participants avec des anticorps neutralisants tandis que le dénominateur incluait tous les participants avec un minimum de 50 expositions plus tout participant avec moins de 50 expositions mais avec des inhibiteurs neutralisants.
|
A environ 80 mois
|
|
Taux de saignement annualisé dans le groupe prophylaxie : après environ 80 mois
Délai: Après environ 80 mois
|
Le taux de saignement annualisé (ABR) est le nombre d'épisodes hémorragiques par an rapportés pendant le traitement prophylactique avec N8-GP.
|
Après environ 80 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Effet hémostatique du N8-GP lorsqu'il est utilisé pour le traitement des saignements, évalué sur une échelle à quatre points pour la réponse hémostatique (excellente, bonne, modérée et aucune) : après environ 19 mois
Délai: Après environ 19 mois
|
L'effet hémostatique de la N8-GP pour le traitement des épisodes hémorragiques a été évalué par une échelle de réponse à 4 points : aucun, modéré, bon ou excellent.
L'évaluation au cours de l'essai a été effectuée par le participant et/ou le(s) parent(s)/soignant dans les 8 heures environ après une seule injection, comme suit : Excellent : soulagement brutal de la douleur et/ou nette amélioration des signes objectifs de saignement dans les 8 heures environ après une seule injection ; Bon : soulagement définitif de la douleur et/ou amélioration des signes de saignement dans les 8 heures environ après une seule injection, mais nécessitant éventuellement plus d'une injection pour une résolution complète ; Modéré : effet bénéfique probable ou léger dans les 8 heures environ suivant la première injection, mais nécessitant généralement plus d'une injection ; Aucune : Aucune amélioration ou aggravation des symptômes.
|
Après environ 19 mois
|
|
Effet hémostatique du N8-GP lorsqu'il est utilisé pour le traitement des saignements, évalué sur une échelle à quatre points pour la réponse hémostatique (excellente, bonne, modérée et aucune) : après environ 25 mois
Délai: Après environ 25 mois
|
L'effet hémostatique de la N8-GP pour le traitement des épisodes hémorragiques a été évalué par une échelle de réponse à 4 points : aucun, modéré, bon ou excellent.
L'évaluation au cours de l'essai a été effectuée par le participant et/ou le(s) parent(s)/soignant dans les 8 heures environ après une seule injection, comme suit : Excellent : soulagement brutal de la douleur et/ou nette amélioration des signes objectifs de saignement dans les 8 heures environ après une seule injection ; Bon : soulagement définitif de la douleur et/ou amélioration des signes de saignement dans les 8 heures environ après une seule injection, mais nécessitant éventuellement plus d'une injection pour une résolution complète ; Modéré : effet bénéfique probable ou léger dans les 8 heures environ suivant la première injection, mais nécessitant généralement plus d'une injection ; Aucune : Aucune amélioration ou aggravation des symptômes.
|
Après environ 25 mois
|
|
Effet hémostatique du N8-GP lorsqu'il est utilisé pour le traitement des saignements, évalué sur une échelle à quatre points pour la réponse hémostatique (excellente, bonne, modérée et aucune) : après environ 80 mois
Délai: Après environ 80 mois
|
L'effet hémostatique de la N8-GP pour le traitement des épisodes hémorragiques a été évalué par une échelle de réponse à 4 points : aucun, modéré, bon ou excellent.
L'évaluation au cours de l'essai a été effectuée par le participant et/ou le(s) parent(s)/soignant dans les 8 heures environ après une seule injection, comme suit : Excellent : soulagement brutal de la douleur et/ou nette amélioration des signes objectifs de saignement dans les 8 heures environ après une seule injection ; Bon : soulagement définitif de la douleur et/ou amélioration des signes de saignement dans les 8 heures environ après une seule injection, mais nécessitant éventuellement plus d'une injection pour une résolution complète ; Modéré : effet bénéfique probable ou léger dans les 8 heures environ suivant la première injection, mais nécessitant généralement plus d'une injection ; Aucune : Aucune amélioration ou aggravation des symptômes.
|
Après environ 80 mois
|
|
Consommation de N8-GP par épisode hémorragique (nombre de perfusions) : après environ 19 mois
Délai: Après environ 19 mois
|
Le nombre moyen de perfusions de N8-GP utilisées pour le traitement d'un saignement du début à l'arrêt d'un saignement a été rapporté.
|
Après environ 19 mois
|
|
Consommation de N8-GP par épisode hémorragique (nombre de perfusions) : après environ 25 mois
Délai: Après environ 25 mois
|
Le nombre moyen de perfusions de N8-GP utilisées pour le traitement d'un saignement du début à l'arrêt d'un saignement a été rapporté.
|
Après environ 25 mois
|
|
Consommation de N8-GP par épisode hémorragique (nombre de perfusions) : après environ 80 mois
Délai: Après environ 80 mois
|
Le nombre moyen de perfusions de N8-GP utilisées pour le traitement d'un saignement du début à l'arrêt d'un saignement a été rapporté.
|
Après environ 80 mois
|
|
Consommation de N8-GP par épisode hémorragique (U/kg) : après environ 19 mois
Délai: Après environ 19 mois
|
La consommation moyenne de N8-GP (U/kg) utilisée pour le traitement d'un saignement du début à l'arrêt d'un saignement a été rapportée.
|
Après environ 19 mois
|
|
Consommation de N8-GP par épisode hémorragique (U/kg) : après environ 25 mois
Délai: Après environ 25 mois
|
La consommation moyenne de N8-GP (U/kg) utilisée pour le traitement d'un saignement du début à l'arrêt d'un saignement a été rapportée.
|
Après environ 25 mois
|
|
Consommation de N8-GP par épisode hémorragique (U/kg) : après environ 80 mois
Délai: Après environ 80 mois
|
La consommation moyenne de N8-GP (U/kg) utilisée pour le traitement d'un saignement du début à l'arrêt d'un saignement a été rapportée.
|
Après environ 80 mois
|
|
Consommation de N8-GP (nombre de perfusions) pendant la prophylaxie et le traitement à la demande : après environ 19 mois
Délai: Après environ 19 mois
|
Le nombre de perfusions est présenté sous forme de dose moyenne utilisée pendant la prophylaxie et le traitement à la demande.
|
Après environ 19 mois
|
|
Consommation de N8-GP (nombre de perfusions) pendant la prophylaxie et le traitement à la demande : après environ 25 mois
Délai: Après environ 25 mois
|
Le nombre de perfusions est présenté sous forme de dose moyenne utilisée pendant la prophylaxie et le traitement à la demande.
|
Après environ 25 mois
|
|
Consommation de N8-GP (nombre de perfusions) pendant la prophylaxie et le traitement à la demande : après environ 80 mois
Délai: Après environ 80 mois
|
Le nombre de perfusions est présenté sous forme de dose moyenne utilisée pendant la prophylaxie et le traitement à la demande.
|
Après environ 80 mois
|
|
Consommation de N8-GP (U/kg par mois) pendant la prophylaxie et le traitement à la demande : après environ 19 mois
Délai: Après environ 19 mois
|
La consommation moyenne de N8-GP utilisée pour le traitement d'un saignement du début à l'arrêt d'un saignement (par mois et par participant) a été rapportée.
|
Après environ 19 mois
|
|
Consommation de N8-GP (U/kg par mois) pendant la prophylaxie et le traitement à la demande : après environ 25 mois
Délai: Après environ 25 mois
|
La consommation moyenne de N8-GP utilisée pour le traitement d'un saignement du début à l'arrêt d'un saignement (par mois et par participant) a été rapportée.
|
Après environ 25 mois
|
|
Consommation de N8-GP (U/kg par mois) pendant la prophylaxie et le traitement à la demande : après environ 80 mois
Délai: Après environ 80 mois
|
La consommation moyenne de N8-GP utilisée pour le traitement d'un saignement du début à l'arrêt d'un saignement (par mois et par participant) a été rapportée.
|
Après environ 80 mois
|
|
Consommation de N8-GP (U/kg par an) pendant la prophylaxie et le traitement à la demande : après environ 19 mois
Délai: Après environ 19 mois
|
La consommation moyenne de N8-GP utilisée pour le traitement d'un saignement du début à l'arrêt d'un saignement (par an et par participant) a été rapportée.
|
Après environ 19 mois
|
|
Consommation de N8-GP (U/kg par an) pendant la prophylaxie et le traitement à la demande : après environ 25 mois
Délai: Après environ 25 mois
|
La consommation moyenne de N8-GP utilisée pour le traitement d'un saignement du début à l'arrêt d'un saignement (par an et par participant) a été rapportée.
|
Après environ 25 mois
|
|
Consommation de N8-GP (U/kg par an) pendant la prophylaxie et le traitement à la demande : après environ 80 mois
Délai: Après environ 80 mois
|
La consommation moyenne de N8-GP utilisée pour le traitement d'un saignement du début à l'arrêt d'un saignement (par an et par participant) a été rapportée.
|
Après environ 80 mois
|
|
Effet hémostatique mesuré par la récupération et les concentrations minimales de FVIII:C (chez tous les patients recevant un traitement prophylactique) : après environ 19 mois
Délai: Après environ 19 mois
|
La récupération et les niveaux creux de FVIII:C ont été signalés pour tous les participants lors de la visite 3 (semaine 4) et à la fin de la phase principale (env.
19 mois).
Les données ont été rapportées pour tous les participants ayant reçu un traitement prophylactique.
Le test chromogénique a été réalisé avec le standard spécifique du produit N8-GP (PSS) comme calibrateur.
|
Après environ 19 mois
|
|
Effet hémostatique mesuré par la récupération et les concentrations minimales de FVIII:C (chez tous les patients recevant un traitement prophylactique) : après environ 25 mois
Délai: Après environ 25 mois
|
La récupération et les niveaux creux de FVIII:C ont été rapportés pour tous les participants à la fin de l'étude de phase 1 d'extension (env.
25 mois).
Les données ont été rapportées pour tous les participants ayant reçu un traitement prophylactique.
Le test chromogénique a été réalisé avec le standard spécifique du produit N8-GP (PSS) comme calibrateur.
|
Après environ 25 mois
|
|
Effet hémostatique mesuré par la récupération et les concentrations minimales de FVIII:C (chez tous les patients recevant un traitement prophylactique) : après environ 80 mois
Délai: Après environ 80 mois
|
Étant donné que les patients étaient autorisés à changer de régime prophylactique à tout moment au cours de la partie 2 de la phase d'extension et que les intervalles de visite étaient différents pour les 2 régimes de traitement prophylactique (Q4D et Q7D), les données sur l'activité du FVIII ne sont rapportées qu'en tant que récupération progressive à ce moment précis.
|
Après environ 80 mois
|
|
Résultats signalés par les patients - Modification des scores totaux HAEMO-QOL (patients âgés de 13 à 16 ans) après environ 19 et 25 mois
Délai: Après environ 19 et 25 mois
|
Les résultats rapportés sont le changement par rapport au départ (mois 0) mesuré à la fin de la phase principale (environ le mois 19) et le changement du mois 19 à la fin de l'extension 1 (environ le mois 25) de l'étude.
L'évaluation HAEMO-QOL comprenait des questions sur la santé physique, le sentiment, la perception de soi, la famille, les amis, le soutien perçu, les autres personnes, le sport et l'école, la gestion de l'hémophilie, le traitement, l'avenir et les relations.
La fourchette des scores pour chaque question était de 0 à 100, un score inférieur indiquant une meilleure qualité de vie liée à l'hémophilie.
|
Après environ 19 et 25 mois
|
|
Résultats signalés par les patients - Modification des scores totaux HAEMO-QOL (patients âgés de 13 à 16 ans) : après environ 80 mois
Délai: 2-<3 ans, 3-<4 ans, 4-<5 ans, 5-<6 ans et 6-<7 ans
|
Les résultats rapportés varient de la visite 1 (mois 0) à la fin de la phase d'extension 2 (mois 80) de l'étude.
Les intervalles de temps sont attribués en fonction du temps après la première dose.
Il était possible qu'un participant puisse répondre à plus d'un questionnaire dans un même intervalle de temps.
L'évaluation HAEMO-QOL comprenait des questions sur la santé physique, le sentiment, la perception de soi, la famille, les amis, le soutien perçu, les autres personnes, le sport et l'école, la gestion de l'hémophilie, le traitement, l'avenir et les relations.
La fourchette des scores pour chaque question était de 0 à 100, un score inférieur indiquant une meilleure qualité de vie liée à l'hémophilie.
Nombre total d'unités analysées = Nombre maximum de questionnaires auxquels les participants ont répondu pour ce paramètre.
Nombre total de participants analysés = nombre maximal de participants ayant contribué à l'analyse pour chaque point dans le temps.
|
2-<3 ans, 3-<4 ans, 4-<5 ans, 5-<6 ans et 6-<7 ans
|
|
Résultats rapportés par les patients - Modification des scores totaux HAEMO-QOL (parents de patients âgés de 13 à 16 ans) : après environ 19 et 25 mois
Délai: Après environ 19 et 25 mois
|
Les résultats rapportés sont le changement par rapport au départ (mois 0) mesuré à la fin de la phase principale (mois 19) et le changement du mois 19 à la fin de l'extension 1 (mois 25) de l'étude.
Le questionnaire a été rempli par les parents des patients de la tranche d'âge 13-16 ans.
L'évaluation HAEMO-QOL comprenait des questions sur la santé physique, le sentiment, la perception de soi, la famille, les amis, le soutien perçu, les autres personnes, le sport et l'école, la gestion de l'hémophilie, le traitement, l'avenir et les relations.
La fourchette des scores pour chaque question était de 0 à 100, un score inférieur indiquant une meilleure qualité de vie liée à l'hémophilie.
|
Après environ 19 et 25 mois
|
|
Résultats signalés par les patients - Modification des scores totaux HAEMO-QOL (parents de patients âgés de 13 à 16 ans) : après environ 80 mois
Délai: 2-<3 ans, 3-<4 ans, 4-<5 ans, 5-<6 ans et 6-<7 ans
|
Les résultats rapportés varient de la visite 1 (mois 0) à la fin de la phase d'extension 2 (mois 80) de l'étude.
Le questionnaire a été rempli par les parents des patients de la tranche d'âge 13-16 ans.
Les intervalles de temps sont attribués en fonction du temps après la première dose.
Il était possible qu'un participant puisse répondre à plus d'un questionnaire dans un même intervalle de temps.
L'évaluation HAEMO-QOL comprenait des questions sur la santé physique, le sentiment, la perception de soi, la famille, les amis, le soutien perçu, les autres personnes, le sport et l'école, la gestion de l'hémophilie, le traitement, l'avenir et les relations.
La fourchette des scores pour chaque question était de 0 à 100, un score inférieur indiquant une meilleure qualité de vie liée à l'hémophilie.
Nombre total d'unités analysées = Nombre maximum de questionnaires auxquels les participants ont répondu pour ce paramètre.
Nombre total de participants analysés = nombre maximal de participants ayant contribué à l'analyse pour chaque point dans le temps.
|
2-<3 ans, 3-<4 ans, 4-<5 ans, 5-<6 ans et 6-<7 ans
|
|
Résultats rapportés par les patients - Changement des scores totaux HAEM-A-QOL (> = 17 ans) : après environ 19 et 25 mois
Délai: Après environ 19 et 25 mois
|
Les résultats rapportés sont le changement par rapport au départ (mois 0) mesuré à la fin de la phase principale (mois 19) et le changement du mois 19 à la fin de l'extension 1 (mois 25) de l'étude.
L'évaluation HAEM-A-QOL (pour adultes (>=17 ans)) comprenait des questions sur la santé physique, le ressenti, la perception de soi, les sports et les loisirs, le travail et l'école, la gestion de l'hémophilie, le traitement, l'avenir, la planification familiale, et le partenariat et la sexualité.
La fourchette des scores pour chaque question était de 0 à 100, un score inférieur indiquant une meilleure qualité de vie liée à l'hémophilie.
|
Après environ 19 et 25 mois
|
|
Résultats signalés par les patients - Modification des scores totaux HAEM-A-QOL (> = 17 ans) : après environ 80 mois
Délai: 2-<3 ans, 3-<4 ans, 4-<5 ans, 5-<6 ans et 6-<7 ans
|
Les résultats rapportés varient de la visite 1 (mois 0) à la fin de la phase d'extension 2 (mois 80) de l'étude.
Les intervalles de temps sont attribués en fonction du temps après la première dose.
Il était possible qu'un participant puisse répondre à plus d'un questionnaire dans un même intervalle de temps.
Nombre total d'unités analysées = Nombre maximum de questionnaires auxquels les participants ont répondu pour ce paramètre.
Nombre total de participants analysés = nombre maximal de participants ayant contribué à l'analyse pour chaque point dans le temps.
L'évaluation HAEM-A-QOL (pour adultes (>=17 ans)) comprenait des questions sur la santé physique, le ressenti, la perception de soi, les sports et les loisirs, le travail et l'école, la gestion de l'hémophilie, le traitement, l'avenir, la planification familiale et le partenariat. et la sexualité.
La fourchette des scores pour chaque question était de 0 à 100, un score inférieur indiquant une meilleure qualité de vie liée à l'hémophilie.
La fourchette des scores pour chaque question était de 0 à 100, un score inférieur indiquant une meilleure qualité de vie liée à l'hémophilie.
|
2-<3 ans, 3-<4 ans, 4-<5 ans, 5-<6 ans et 6-<7 ans
|
|
Résultats rapportés par les patients - Modification des scores HEMO-SAT (patients) : après environ 19 et 25 mois
Délai: Après environ 19 et 25 mois
|
Les résultats rapportés sont le changement par rapport au départ (mois 0) mesuré à la fin de la phase principale (mois 19) et le changement du mois 19 à la fin de l'extension 1 (mois 25) de l'étude.
L'évaluation HEMO-SAT (hématologie-satisfaction) comprenait des questions sur les aspects du traitement, notamment la facilité et la commodité, l'efficacité, la charge, le spécialiste/les infirmières, le centre/l'hôpital, la satisfaction générale (rapportée par les patients).
Les adultes remplissant le questionnaire pouvaient obtenir un score de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une plus grande satisfaction vis-à-vis du traitement.
La plage d'échelle pour chacun des 6 domaines était de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une plus grande satisfaction vis-à-vis du traitement.
Une diminution du score signifierait une amélioration.
|
Après environ 19 et 25 mois
|
|
Résultats rapportés par les patients - Modification des scores HEMO-SAT (patients) : après environ 80 mois
Délai: 1-<2 ans, 2-<3 ans, 3-<4 ans, 4-<5 ans, 5-<6 ans et 6-<7 ans
|
Les résultats rapportés varient de la visite 1 (mois 0) à la fin de la phase d'extension 2 (mois 80) de l'étude.
Les intervalles de temps sont attribués en fonction du temps après la première dose.
Il était possible qu'un participant puisse répondre à plus d'un questionnaire dans un même intervalle de temps.
Nombre total d'unités analysées = Nombre maximum de questionnaires auxquels les participants ont répondu pour ce paramètre.
Nombre total de participants analysés = nombre maximal de participants ayant contribué à l'analyse pour chaque point dans le temps.
L'évaluation HEMO-SAT comprenait des questions sur les aspects du traitement, notamment la facilité et la commodité, l'efficacité, la charge, le spécialiste/les infirmières, le centre/l'hôpital, la satisfaction générale (rapportée par les patients).
Les adultes remplissant le questionnaire pouvaient obtenir un score de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une plus grande satisfaction vis-à-vis du traitement.
La plage d'échelle pour chacun des 6 domaines était de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une plus grande satisfaction vis-à-vis du traitement.
Une diminution du score signifierait une amélioration.
|
1-<2 ans, 2-<3 ans, 3-<4 ans, 4-<5 ans, 5-<6 ans et 6-<7 ans
|
|
Résultats rapportés par les patients - Modification des scores HEMO-SAT (parents) : après environ 19 et 25 mois
Délai: Après environ 19 et 25 mois
|
Le résumé des changements était basé sur les changements individuels observés lors de la visite 13 (environ 19 mois) à partir de la visite 2a avant l'administration de la dose (mois 0).
L'évaluation HEMO-SAT comprenait des questions sur les aspects du traitement, notamment la facilité et la commodité, l'efficacité, la charge, le spécialiste/les infirmières, le centre/l'hôpital, la satisfaction générale (rapportée par les parents).
Les adultes remplissant le questionnaire pouvaient obtenir un score de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une plus grande satisfaction vis-à-vis du traitement.
La plage d'échelle pour chacun des 6 domaines était de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une plus grande satisfaction vis-à-vis du traitement.
Une diminution du score signifierait une amélioration.
|
Après environ 19 et 25 mois
|
|
Résultats signalés par les patients - Modification des scores HEMO-SAT (parents) : après environ 80 mois
Délai: 2-<3 ans, 3-<4 ans, 4-<5 ans, 5-<6 ans et 6-<7 ans
|
Les résultats rapportés proviennent de la visite 1 (mois 0) et changent de la visite 1 jusqu'à la fin de la phase d'extension 2 (mois 80) de l'étude.
Les intervalles de temps sont attribués en fonction du temps après la première dose.
Il était possible qu'un participant puisse répondre à plus d'un questionnaire dans un même intervalle de temps.
Nombre total d'unités analysées = Max.
nombre de questionnaires auxquels les participants ont répondu pour ce paramètre.
Nombre total de participants analysés = max.
nombre de participants ont contribué à l'analyse pour chaque point dans le temps.
L'évaluation HEMO-SAT comprenait des questions sur les aspects du traitement, notamment la facilité et la commodité, l'efficacité, la charge, le spécialiste/les infirmières, le centre/l'hôpital, la satisfaction générale.
Les adultes remplissant le questionnaire pouvaient obtenir un score de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une plus grande satisfaction vis-à-vis du traitement.
La plage d'échelle pour chacun des 6 domaines était de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une plus grande satisfaction vis-à-vis du traitement.
Une diminution du score signifierait une amélioration.
|
2-<3 ans, 3-<4 ans, 4-<5 ans, 5-<6 ans et 6-<7 ans
|
|
Résultats signalés par les patients - Modification des scores EQ-5D-VAS : après environ 19 et 25 mois
Délai: Après environ 19 et 25 mois
|
Les résultats rapportés sont le changement par rapport au départ (mois 0) mesuré à la fin de la phase principale (mois 19) et le changement du mois 19 à la fin de l'extension 1 (mois 25) de l'étude.
L'échelle visuelle analogique de la qualité de vie européenne (EQ5D-VAS) enregistre l'état de santé auto-évalué du patient sur une échelle visuelle analogique verticale, où les paramètres sont étiquetés « La meilleure santé que vous puissiez imaginer » et « La pire santé que vous puissiez imaginer ».
L'EVA peut être utilisée comme une mesure quantitative des résultats pour la santé qui reflète le propre jugement du patient.
EQ-5D-VAS : plage de 0 à 100.
Un score plus élevé indique un meilleur état de santé autodéclaré.
Un changement positif indique une amélioration.
|
Après environ 19 et 25 mois
|
|
Résultats signalés par les patients – Modification des scores EQ-5D-EVA : après environ 80 mois
Délai: 1-<2 ans, 2-<3 ans, 3-<4 ans, 4-<5 ans, 5-<6 ans et 6-<7 ans
|
Les résultats rapportés varient de la visite 1 (mois 0) à la fin de la phase d'extension 2 (mois 80) de l'étude.
Les intervalles de temps sont attribués en fonction du temps après la première dose.
Il était possible qu'un participant puisse répondre à plus d'un questionnaire dans un même intervalle de temps.
Nombre total d'unités analysées = Nombre maximum de questionnaires auxquels les participants ont répondu pour ce paramètre.
Nombre total de participants analysés = nombre maximal de participants ayant contribué à l'analyse pour chaque point dans le temps.
L'EQ5D-VAS enregistre l'état de santé auto-évalué du patient sur une échelle analogique visuelle verticale, où les paramètres sont étiquetés « La meilleure santé que vous puissiez imaginer » et « La pire santé que vous puissiez imaginer ».
L'EVA peut être utilisée comme une mesure quantitative des résultats pour la santé qui reflète le propre jugement du patient.
EQ-5D-VAS : plage de 0 à 100.
Un score plus élevé indique un meilleur état de santé autodéclaré.
Un changement positif indique une amélioration.
|
1-<2 ans, 2-<3 ans, 3-<4 ans, 4-<5 ans, 5-<6 ans et 6-<7 ans
|
|
Résultats signalés par les patients - Modification de l'indice européen de l'utilité de la qualité de vie : après environ 19 et 25 mois
Délai: Après environ 19 et 25 mois
|
Les résultats rapportés sont le changement par rapport au départ (mois 0) mesuré à la fin de la phase principale (mois 19) et le changement du mois 19 à la fin de l'extension 1 (mois 25) de l'étude.
L'indice européen d'utilité de la qualité de vie comprend cinq dimensions : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression.
Chaque dimension a 3 niveaux où 1 indique un meilleur état de santé (aucun problème) et 3 indique le pire état de santé (confiné au lit).
La formule de notation développée par EuroQol Group attribue une valeur d'utilité à chaque domaine du profil.
Le score est transformé et donne une plage de score total de -0,594 à 1,000 ; un changement positif indique une amélioration.
|
Après environ 19 et 25 mois
|
|
Résultats signalés par les patients - Modification des scores de l'indice européen de l'utilité de la qualité de vie : après environ 80 mois
Délai: 1-<2 ans, 2-<3 ans, 3-<4 ans, 4-<5 ans, 5-<6 ans et 6-<7 ans
|
Les résultats rapportés varient de la visite 1 (mois 0) à la fin de la phase d'extension 2 (mois 80) de l'étude.
Les intervalles de temps sont attribués en fonction du temps après la première dose.
Il est possible qu'un patient réponde à plus d'un questionnaire dans un même intervalle de temps.
Unités globales analysées = Max no. de questionnaires auxquels ont répondu les participants pour ce paramètre.
Globalement non. de participants analysés = nombre max. de participants analysés à chaque instant.
Cet indice d'utilité comporte 5 dimensions : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression.
Chaque dimension a 3 niveaux où 1 indique un meilleur état de santé (aucun problème) et 3 indique le pire état de santé (confiné au lit).
La formule de notation développée par EuroQol Group attribue une valeur d'utilité à chaque domaine du profil.
Le score est transformé et donne une plage de score total de -0,594 à 1,000 ; un changement positif indique une amélioration.
|
1-<2 ans, 2-<3 ans, 3-<4 ans, 4-<5 ans, 5-<6 ans et 6-<7 ans
|
|
Nombre d'admissions à l'hôpital pendant l'essai
Délai: Après environ 19, 25 et 80 mois
|
Le nombre d'admissions à l'hôpital qui ont eu lieu dans l'étude a été rapporté.
|
Après environ 19, 25 et 80 mois
|
|
Nombre de jours à l'hôpital pendant l'essai
Délai: Après environ 19, 25 et 80 mois
|
Le nombre moyen de jours que les participants ont passés à l'hôpital pendant l'étude a été rapporté.
|
Après environ 19, 25 et 80 mois
|
|
Nombre d'admissions aux urgences (ER) pendant l'essai
Délai: Après environ 19, 25 et 80 mois
|
Le nombre d'admissions aux urgences qui ont eu lieu dans l'étude a été rapporté pour chaque groupe.
|
Après environ 19, 25 et 80 mois
|
|
Nombre de jours d'absence à l'école ou au travail
Délai: Environ 19, 25 et 80 mois
|
Le nombre moyen de jours que les participants ont manqué pour aller à l'école ou au travail a été rapporté.
|
Environ 19, 25 et 80 mois
|
|
Nombre de jours d'utilisation de l'aide à la mobilité
Délai: Environ 19, 25 et 80 mois
|
Le nombre moyen de jours pendant lesquels les participants ont utilisé des aides à la mobilité pendant l'étude a été rapporté.
|
Environ 19, 25 et 80 mois
|
|
Nombre de participants utilisant des analgésiques
Délai: Après environ 25 et 80 mois
|
Le nombre de participants utilisant des analgésiques au cours de la phase 1 principale et d'extension de l'étude (environ 25 mois) et pendant la phase d'extension 2 (environ 80 mois) a été rapporté.
|
Après environ 25 et 80 mois
|
|
Nombre de saignements à l'aide d'analgésiques
Délai: Après environ 19 mois
|
Le nombre moyen de saignements à l'aide d'analgésiques dans la phase principale de l'étude (environ 19 mois) a été rapporté.
|
Après environ 19 mois
|
|
Nombre d'événements indésirables signalés pendant la période d'essai : après environ 19 mois
Délai: Après environ 19 mois
|
Tous les événements indésirables (EI) présentés sont liés au traitement.
Un événement indésirable lié au traitement a été défini comme un événement survenu après la première administration de N8-GP.
|
Après environ 19 mois
|
|
Nombre d'événements indésirables signalés pendant la période d'essai : après environ 25 mois
Délai: Après env. 25 mois
|
Tous les événements indésirables (EI) présentés sont liés au traitement.
Un événement indésirable lié au traitement a été défini comme un événement survenu après la première administration de N8-GP.
|
Après env. 25 mois
|
|
Nombre d'événements indésirables signalés pendant la période d'essai : après environ 80 mois
Délai: Après environ 80 mois
|
Le nombre d'événements indésirables observés au cours de l'étude après environ 80 mois a été rapporté.
|
Après environ 80 mois
|
|
Nombre d'événements indésirables graves signalés pendant la période d'essai : après environ 19 mois
Délai: Après environ 19 mois
|
Tous les événements indésirables graves (EIG) présentés sont liés au traitement.
Un événement indésirable lié au traitement a été défini comme un événement survenu après la première administration de N8-GP.
|
Après environ 19 mois
|
|
Nombre d'événements indésirables graves signalés pendant la période d'essai : après environ 25 mois
Délai: Après environ 25 mois
|
Tous les événements indésirables graves (EIG) présentés sont liés au traitement.
Un événement indésirable lié au traitement a été défini comme un événement survenu après la première administration de N8-GP.
|
Après environ 25 mois
|
|
Nombre d'événements indésirables graves signalés pendant la période d'essai : après environ 80 mois
Délai: Après environ 80 mois
|
Tous les événements indésirables graves (EIG) présentés sont liés au traitement.
Un événement indésirable lié au traitement a été défini comme un événement survenu après la première administration de N8-GP.
|
Après environ 80 mois
|
|
Modification de la tension artérielle : après environ 19 mois
Délai: Après environ 19 mois
|
La variation moyenne des valeurs de tension artérielle systolique et diastolique des participants a été rapportée.
Le résumé des changements était basé sur les changements individuels observés lors de la visite 13 (environ 19 mois) à partir de la visite 2a avant l'administration de la dose (mois 0).
|
Après environ 19 mois
|
|
Modification de la tension artérielle : après environ 25 mois
Délai: Après environ 19 et 25 mois
|
La variation moyenne des valeurs de tension artérielle systolique et diastolique des participants a été rapportée.
Le résumé des changements était basé sur les changements individuels observés lors de la visite 17 (environ 25 mois) à partir de la visite 13 (environ 19 mois).
|
Après environ 19 et 25 mois
|
|
Modification de la tension artérielle : après environ 80 mois
Délai: Après environ 80 mois
|
Le changement de la pression artérielle n'a pas été calculé dans la phase d'extension 2 de l'étude puisque les participants ont été autorisés à passer de Q4D à Q7D et vice versa.
|
Après environ 80 mois
|
|
Changement de pouls : après environ 19 mois
Délai: Après environ 19 mois
|
La variation moyenne des valeurs du pouls des participants a été rapportée.
Le résumé des changements était basé sur les changements individuels observés lors de la visite 13 (environ 19 mois) à partir de la visite 2a avant l'administration de la dose (mois 0).
|
Après environ 19 mois
|
|
Changement de pouls : après environ 25 mois
Délai: Après environ 25 mois
|
La variation moyenne des valeurs du pouls des participants a été rapportée.
Le résumé des changements était basé sur les changements individuels observés lors de la visite 17 (environ 25 mois) à partir de la visite 13 (environ 19 mois).
|
Après environ 25 mois
|
|
Changement de pouls : après environ 80 mois
Délai: Après environ 80 mois
|
Le changement de pouls n'a pas été calculé dans la phase d'extension 2 de l'étude puisque les participants étaient autorisés à passer de Q4D à Q7D et vice versa.
|
Après environ 80 mois
|
|
Modification de la température corporelle : après environ 19 mois
Délai: Après environ 19 mois
|
La variation moyenne des valeurs de température corporelle des participants a été rapportée.
Le résumé des changements était basé sur les changements individuels observés lors de la visite 13 (environ 19 mois) à partir de la visite 2a avant l'administration de la dose (mois 0).
|
Après environ 19 mois
|
|
Modification de la température corporelle : après environ 25 mois
Délai: Après environ 25 mois
|
La variation moyenne des valeurs de température corporelle (C) des participants a été rapportée.
Le résumé des changements était basé sur les changements individuels observés lors de la visite 17 (environ 25 mois) à partir de la visite 13 (environ 19 mois).
|
Après environ 25 mois
|
|
Modification de la température corporelle : après environ 80 mois
Délai: Après environ 80 mois
|
Le changement de température corporelle n'a pas été calculé dans la phase d'extension 2 de l'étude puisque les participants ont été autorisés à passer de Q4D à Q7D et vice versa.
|
Après environ 80 mois
|
|
Modification du rythme respiratoire : après environ 19 mois
Délai: Après environ 19 mois
|
La variation moyenne des valeurs de la fréquence respiratoire des participants a été rapportée.
Le résumé des changements était basé sur les changements individuels observés lors de la visite 13 (environ 19 mois) à partir de la visite 2a avant l'administration de la dose (mois 0).
|
Après environ 19 mois
|
|
Modification du rythme respiratoire : après environ 25 mois
Délai: Après environ 25 mois
|
La variation moyenne des valeurs de la fréquence respiratoire (respirations/min) des participants a été rapportée.
Le résumé des changements était basé sur les changements individuels observés lors de la visite 17 (environ 25 mois) à partir de la visite 13 (environ 19 mois).
|
Après environ 25 mois
|
|
Modification du rythme respiratoire : après environ 80 mois
Délai: Après environ 80 mois
|
Le changement de fréquence respiratoire n'a pas été calculé dans la phase d'extension 2 de l'étude puisque les participants étaient autorisés à passer de Q4D à Q7D et vice versa.
|
Après environ 80 mois
|
|
Activité du FVIII 30 min post-injection (C30min)
Délai: Semaine 0, semaine 28
|
L'activité plasmatique du FVIII a été mesurée après 30 minutes d'injection.
Cela a été mesuré à deux moments dans le temps, visite 2a (semaine 0) et visite 7 (semaine 28) au cours de la phase principale de l'étude.
Le test chromogénique a été réalisé avec du plasma humain normal (NHP) comme calibrateur
|
Semaine 0, semaine 28
|
|
Récupération incrémentielle (dose unique et état stable)
Délai: Semaine 0, semaine 28
|
La récupération progressive a été définie comme l'activité normalisée à la dose enregistrée 30 min après la fin de l'injection.
Cela a été mesuré à deux moments dans le temps, visite 2a (semaine 0) et visite 7 (semaine 28) au cours de la phase principale de l'étude.
Le test chromogénique a été réalisé avec du plasma humain normal (NHP) comme calibrateur.
|
Semaine 0, semaine 28
|
|
Niveau minimal (dose unique et état d'équilibre)
Délai: Semaine 0, semaine 28
|
Le niveau minimal a été défini comme l'activité plasmatique du FVIII enregistrée immédiatement avant l'administration de la dose suivante.
Cela a été mesuré à deux moments dans le temps, visite 2a (semaine 0) et visite 7 (semaine 28) au cours de la phase principale de l'étude.
Le test chromogénique a été réalisé avec du plasma humain normal (NHP) comme calibrateur.
|
Semaine 0, semaine 28
|
|
Aire sous la courbe (AUC0-inf)
Délai: Pré-dose et 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 et 96 heures après dose à la semaine 0 et à la semaine 28
|
L'aire sous l'activité plasmatique en fonction du profil temporel du temps zéro à l'infini (AUC0-inf) a été mesurée à deux moments dans le temps, visite 2a (semaine 0) et visite 7 (semaine 28) pendant la phase principale de l'étude.
C'est la mesure de l'exposition plasmatique totale.
Le test chromogénique a été réalisé avec du plasma humain normal (NHP) comme calibrateur.
|
Pré-dose et 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 et 96 heures après dose à la semaine 0 et à la semaine 28
|
|
Aire sous la courbe (ASC0-t)
Délai: Pré-dose et 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 et 96 heures après dose à la semaine 0 et à la semaine 28
|
L'aire sous l'activité plasmatique en fonction du profil temporel du temps zéro à la dernière activité mesurable (AUC0-t) a été mesurée à deux moments dans le temps, visite 2a (semaine 0) et visite 7 (semaine 28) pendant la phase principale de l'étude.
Le test chromogénique a été réalisé avec du plasma humain normal (NHP) comme calibrateur.
|
Pré-dose et 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 et 96 heures après dose à la semaine 0 et à la semaine 28
|
|
Demi-vie terminale (t1/2)
Délai: Pré-dose et 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 et 96 heures après dose à la semaine 0 et à la semaine 28
|
t½ = ln(2) / λz, où λz est la constante de vitesse d'élimination terminale.
La constante de vitesse d'élimination terminale a été estimée à l'aide d'une régression linéaire sur la partie terminale du profil log(activité) en fonction du temps.
Cela a été mesuré lors de la visite 2a (semaine 0) et de la visite 7 (semaine 28) pendant la phase principale de l'étude.
Le test chromogénique a été réalisé avec du plasma humain normal (NHP) comme calibrateur.
|
Pré-dose et 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 et 96 heures après dose à la semaine 0 et à la semaine 28
|
|
Dégagement (CL)
Délai: Pré-dose et 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 et 96 heures après dose à la semaine 0 et à la semaine 28
|
La clairance plasmatique totale (CL) du médicament après administration intraveineuse a été rapportée.
La clairance a été calculée à l'aide de la formule CL= Dose / ASC(0-inf).
Cela a été mesuré à deux moments dans le temps, visite 2a (semaine 0) et visite 7 (semaine 28) au cours de la phase principale de l'étude.
Le test chromogénique a été réalisé avec du plasma humain normal (NHP) comme calibrateur.
|
Pré-dose et 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 et 96 heures après dose à la semaine 0 et à la semaine 28
|
|
Temps de séjour moyen (MRT)
Délai: Pré-dose et 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 et 96 heures après dose à la semaine 0 et à la semaine 28
|
MRT = AUMC/AUC(0-inf), où AUMC est l'aire sous la courbe du premier moment, c'est-à-dire l'aire sous la courbe t∙C(t), calculée avec la même méthode que AUC(0-inf) (forme trapézoïdale linéaire méthode + aire extrapolée).
Cela a été mesuré à deux moments dans le temps, visite 2a (semaine 0) et visite 7 (semaine 28) au cours de la phase principale de l'étude.
Le test chromogénique a été réalisé avec du plasma humain normal (NHP) comme calibrateur.
|
Pré-dose et 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 et 96 heures après dose à la semaine 0 et à la semaine 28
|
|
Volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss)
Délai: Pré-dose et 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 et 96 heures après dose à la semaine 0 et à la semaine 28
|
Le volume de distribution apparent à l'état d'équilibre est un produit du temps de séjour moyen et de la clairance et a été calculé à l'aide de la formule - Vss = CL x MRT.
Cela a été mesuré à deux moments dans le temps, visite 2a (semaine 0) et visite 7 (semaine 28) au cours de la phase principale de l'étude.
Le test chromogénique a été réalisé avec du plasma humain normal (NHP) comme calibrateur.
|
Pré-dose et 30 min, 1, 4, 12, 24, 48, 72 et 96 heures après dose à la semaine 0 et à la semaine 28
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Giangrande P, Chowdary P, Enhrenforth S, Hanabusa H, Leebeek FW, Lentz SR, Nemes L, Poulsen LH, Santagostino E, You CW, Clausen WHO, Oldenburg J and on behalf of for the pathfinder™2 Investigators. Clinical evaluation of novel recombinant glycopegylated FVIII (turoctocog alfa pegol, N8-GP): efficacy and safety in previously treated patients with severe hemophilia A - results of pathfinder™2 international trial. Journal of Thrombosis and Haemostasis (Abstracts) 2015; 13 (Supplement S2): 1-997 [OR212]
- Giangrande P, Andreeva T, Chowdary P, Ehrenforth S, Hanabusa H, Leebeek FW, Lentz SR, Nemes L, Poulsen LH, Santagostino E, You CW, Clausen WH, Jonsson PG, Oldenburg J; Pathfinder2 Investigators. Clinical evaluation of glycoPEGylated recombinant FVIII: Efficacy and safety in severe haemophilia A. Thromb Haemost. 2017 Jan 26;117(2):252-261. doi: 10.1160/TH16-06-0444. Epub 2016 Dec 1. Erratum In: Thromb Haemost. 2017 Jun;117(6):1163.
- Giangrande P, Abdul Karim F, Nemes L, You CW, Landorph A, Geybels MS, Curry N. Long-term safety and efficacy of N8-GP in previously treated adults and adolescents with hemophilia A: Final results from pathfinder2. J Thromb Haemost. 2020 Sep;18 Suppl 1(Suppl 1):5-14. doi: 10.1111/jth.14959.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
30 janvier 2012
Achèvement primaire (Réel)
10 décembre 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
10 décembre 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 novembre 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 novembre 2011
Première publication (Estimation)
28 novembre 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
23 novembre 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 novembre 2020
Dernière vérification
1 novembre 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies vasculaires
- Maladies hématologiques
- Troubles de la coagulation sanguine, héréditaires
- Troubles des protéines de la coagulation
- Troubles hémorragiques
- Maladies génétiques, innées
- Troubles hémostatiques
- Hémophilie A
- Troubles de la coagulation sanguine
- Hémorragie
Autres numéros d'identification d'étude
- NN7088-3859
- U1111-1119-7416 (Autre identifiant: WHO)
- 2011-001142-15 (Numéro EudraCT)
- JapicCTI-121749 (Autre identifiant: Japic)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .