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评估 SBC-102（Sebelipase Alfa）在患有溶酶体酸性脂肪酶缺乏症的成人受试者中的长期安全性、耐受性和功效的扩展研究

2018年6月22日 更新者：Alexion Pharmaceuticals

一项开放标签多中心扩展研究，以评估 SBC-102 在因溶酶体酸性脂肪酶缺乏症导致肝功能障碍的成年受试者中的长期安全性、耐受性和疗效，这些受试者先前在研究 LAL-CL01 中接受过治疗

这是研究 LAL-CL01 (NCT01307098) 的扩展研究。 该研究的主要目的是评估 sebelipase alfa 在因溶酶体酸性脂肪酶 (LAL) 缺乏症导致肝功能障碍的参与者中的长期安全性和耐受性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

在研究 LAL-CL01 中成功接受所有 4 剂 sebelipase alfa 并选择在扩展研究中继续治疗的参与者接受筛选评估以确定研究资格。 符合条件的参与者在研究 LAL-CL01 中最后一次服用 sebelipase alfa 后至少 4 周开始在扩展研究中进行治疗。 该扩展研究包括长达 5 年的治疗期，以及最后一剂 sebelipase alfa 后约 30 天的随访期。

胆固醇酯贮积病 (CESD) 是 LAL 缺乏症的迟发表型，这是一种溶酶体贮积症，它也具有主要影响婴儿的早发表型。 CESD 可以出现在儿童时期，但通常直到成年时基础病理进展时才被识别。 许多体征和症状对于患有其他肝脏疾病的患者来说是常见的。

CESD 是一种常染色体隐性遗传病，其特征是肝肿大、肝功能检查 (LFT) 持续异常和 II 型高脂血症。 脾肿大和轻度脾功能亢进的证据可能会影响一些患者。 未经治疗的 CESD 可能导致纤维化、肝硬化、肝功能衰竭和死亡。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

8

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Sudbury、Ontario、加拿大
  • 捷克语
      • Prague、捷克语
  • 法国
      • Paris、法国
  • 美国
    • California
      • Eureka、California、美国、95501-320
      • Sacramento、California、美国、95817
      • San Francisco、California、美国、94143
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
  • 英国
      • Leeds、英国
      • Salford、英国

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 参与者在研究 LAL-CL01 中接受了所有 4 种预定剂量的 sebelipase alfa，没有危及生命或无法控制的研究药物毒性。

排除标准：

  • 有临床意义的并发疾病、严重并发疾病、合并用药或其他情有可原的情况
  • 实验室筛选试验的临床显着异常值，LFT 或脂质组试验除外

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：开放标签 Sebelipase Alfa
每周一次 (qw) 以与研究 LAL-CL01 中接受的相同剂量（0.35、1 或 3 毫克/千克 [mg/kg]）以静脉内 (IV) 输注的方式向参与者给药 sebelipase alfa，持续 4 周。 在最初的 4 次 qw 剂量后，参与者过渡到每隔一周 (qow) 以 1 mg/kg（以 0.35 或 1 mg/kg qw 开始治疗的参与者）或 3 mg/kg（以 3 mg 开始给药的参与者）给药/公斤质量）。 根据观察到的安全性、耐受性和对治疗的临床反应，允许个体参与者对剂量和给药频率进行后续修改。 参与者可以继续接受 sebelipase alfa 治疗长达 5 年。
药品：sebelipase alfa
Sebelipase alfa 是一种重组人溶酶体酸性脂肪酶。
其他名称：
  • SBC-102
  • 鹿沼®

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
报告 TEAE 和 IAR 的参与者数量
大体时间：在研究 LAL-CL04 期间从基线后首次剂量给药后到 EOS
Sebelipase alfa 的安全性和耐受性主要通过监测报告治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者数量进行评估，包括严重不良事件和输液相关反应 (IAR)。 还显示了由于 TEAE 而退出研究的参与者人数。 IAR 被定义为在 2 小时输注期间或输注结束后 4 小时内发生的任何不良事件，并且由研究者评估为至少可能与研究药物有关。 不考虑因果关系的严重和所有其他非严重不良事件的摘要位于已报告的不良事件模块中。 呈现了在第 1 周至研究结束 (EOS) 首次给药后发生的 TEAE。 最后一次研究药物给药后（第 260 周）30 天（+ 7 天）结束研究。
在研究 LAL-CL04 期间从基线后首次剂量给药后到 EOS

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
ALT 和 AST 相对于基线的变化
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周、第 52 周、第 104 周、第 156 周、第 208 周、第 260 周和 EOS
从基线到第 12 周、第 24 周、第 52 周、第 104 周、第 156 周、第 208 周、第 260 周和丙氨酸转氨酶 (ALT) 和天冬氨酸转氨酶 (AST) 的 EOS 的变化。 基线值定义为研究 LAL-CL04 中首次输注 sebelipase alfa 之前的最后一次测量。
基线、第 12 周、第 24 周、第 52 周、第 104 周、第 156 周、第 208 周、第 260 周和 EOS
肝脏体积相对于基线的变化
大体时间：基线、第 10 周或第 12 周、第 24 周、第 52 周、第 104 周、第 156 周、第 208 周、第 260 周和 EOS
通过磁共振成像 (MRI) 评估肝脏体积从基线到第 10 或 12 周、第 24 周、第 52 周、第 104 周、第 156 周、第 208 周、第 260 周和 EOS 的变化。 基线值定义为研究 LAL-CL04 中首次输注 sebelipase alfa 之前的最后一次测量。 肝脏体积表示为正常值 (MN) 的倍数，其中正常值定义为体重的 2.5%。
基线、第 10 周或第 12 周、第 24 周、第 52 周、第 104 周、第 156 周、第 208 周、第 260 周和 EOS
肝脏脂肪含量相对于基线的变化
大体时间：基线、第 10 周或第 12 周、第 24 周、第 52 周、第 104 周、第 156 周、第 208 周和第 260 周
肝脏脂肪含量从基线到第 10 或 12 周、第 24 周、第 52 周、第 104 周、第 156 周、第 208 周和第 260 周的变化，通过多回波梯度回波 MRI 评估。 基线值定义为研究 LAL-CL04 中首次输注 sebelipase alfa 之前的最后一次测量。
基线、第 10 周或第 12 周、第 24 周、第 52 周、第 104 周、第 156 周、第 208 周和第 260 周
GGT 和 ALP 基线的变化
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周、第 52 周、第 104 周、第 156 周、第 208 周、第 260 周和 EOS
Γ 谷氨酰转移酶 (GGT) 和碱性磷酸酶 (ALP) 从基线到第 12 周、第 24 周、第 52 周、第 104 周、第 156 周、第 208 周、第 260 周和 EOS 的变化。 基线值定义为研究 LAL-CL04 中首次输注 sebelipase alfa 之前的最后一次测量。
基线、第 12 周、第 24 周、第 52 周、第 104 周、第 156 周、第 208 周、第 260 周和 EOS
血清脂质相对于基线的变化
大体时间：基线、第 10 周或第 12 周、第 24 周、第 52 周、第 104 周、第 156 周、第 208 周、第 260 周和 EOS
从基线到第 10 或 12 周、第 24 周、第 52 周、第 104 周、第 156 周、第 208 周、第 260 周和 EOS 的脂质变化在血清中测量总胆固醇（总胆固醇）、高密度脂蛋白胆固醇（HDL- C)、低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 和甘油三酯 (TG)。 基线值定义为研究 LAL-CL04 中首次输注 sebelipase alfa 之前的最后一次测量。
基线、第 10 周或第 12 周、第 24 周、第 52 周、第 104 周、第 156 周、第 208 周、第 260 周和 EOS
血清铁蛋白相对于基线的变化
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周、第 52 周、第 104 周、第 156 周、第 208 周、第 260 周和 EOS
血清铁蛋白从基线到第 12 周、第 24 周、第 52 周、第 104 周、第 156 周、第 208 周、第 260 周和 EOS 的变化。 基线值定义为研究 LAL-CL04 中首次输注 sebelipase alfa 之前的最后一次测量。
基线、第 12 周、第 24 周、第 52 周、第 104 周、第 156 周、第 208 周、第 260 周和 EOS
Hs-CRP 相对于基线的变化
大体时间：基线、第 12 周、第 24 周、第 52 周、第 104 周、第 156 周、第 208 周、第 260 周和 EOS
高敏 C 反应蛋白 (hs-CRP) 从基线到第 12 周、第 24 周、第 52 周、第 104 周、第 156 周、第 208 周、第 260 周和 EOS 的变化。 基线值定义为研究 LAL-CL04 中首次输注 sebelipase alfa 之前的最后一次测量。
基线、第 12 周、第 24 周、第 52 周、第 104 周、第 156 周、第 208 周、第 260 周和 EOS

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Alexion Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2011年12月12日

初级完成 (实际的)

2017年6月21日

研究完成 (实际的)

2017年6月21日

研究注册日期

首次提交

2011年11月26日

首先提交符合 QC 标准的

2011年12月6日

首次发布 (估计)

2011年12月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年7月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年6月22日

最后验证

2018年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • LAL-CL04

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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