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리소좀 산성 리파아제 결핍증이 있는 성인 피험자에서 SBC-102(Sebelipase Alfa)의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 확장 연구

2018년 6월 22일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals

LAL-CL01 연구에서 이전에 치료를 받은 리소좀 산성 리파아제 결핍으로 인한 간 기능 장애가 있는 성인 피험자에서 SBC-102의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 오픈 라벨 다기관 확장 연구

이것은 연구 LAL-CL01(NCT01307098)에 대한 확장 연구였습니다. 이 연구의 주요 목적은 리소좀산 리파제(LAL) 결핍으로 인한 간 기능 장애가 있는 참가자에서 세벨리파제 알파의 장기 안전성과 내약성을 평가하는 것이었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구 LAL-CL01에서 세벨리파제 알파의 4회 용량을 모두 성공적으로 투여받았고 확장 연구에서 치료를 계속하기로 선택한 참가자는 연구 적격성을 결정하기 위해 선별 평가를 받았습니다. 적격 참가자는 연구 LAL-CL01에서 세벨리파제 알파를 마지막으로 투여한 후 최소 4주 후에 확장 연구에서 치료를 시작했습니다. 이 연장 연구는 최대 5년의 치료 기간과 세벨리파제 알파의 마지막 투여 후 약 30일의 추적 기간으로 구성되었습니다.

Cholesteryl ester storage disease(CESD)는 리소좀 저장 장애인 LAL 결핍에 대한 후기 발병 표현형이며, 이는 또한 주로 영아에게 영향을 미치는 조기 발병 표현형을 가지고 있습니다. CESD는 어린 시절에 나타날 수 있지만 근본적인 병리가 진행되는 성인이 될 때까지 종종 인식되지 않습니다. 많은 징후와 증상은 다른 간 질환 환자에게 공통적입니다.

CESD는 상염색체 열성 유전 상태이며 간비대, 지속적으로 비정상적인 간 기능 검사(LFT) 및 유형 II 고지혈증을 특징으로 합니다. 비장 비대 및 경미한 비장 기능 항진의 증거는 일부 환자에게 영향을 줄 수 있습니다. 치료하지 않으면 CESD는 섬유증, 간경화, 간부전 및 사망으로 이어질 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

8

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Eureka, California, 미국, 95501-320
      • Sacramento, California, 미국, 95817
      • San Francisco, California, 미국, 94143
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
  • 영국
      • Leeds, 영국
      • Salford, 영국
  • 체코
      • Prague, 체코
  • 캐나다
    • Ontario
      • Sudbury, Ontario, 캐나다
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 참가자는 연구 LAL-CL01에서 생명을 위협하거나 관리하기 어려운 연구 약물 독성 없이 세벨리파제 알파의 4가지 예정된 용량을 모두 받았습니다.

제외 기준:

  • 임상적으로 유의미한 동반 질환, 심각한 병발 질환, 병용 약물 또는 기타 참작할 수 있는 상황
  • LFT 또는 지질 패널 검사 이외의 실험실 선별 검사에서 임상적으로 유의미한 비정상 값

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 오픈 라벨 세벨리파제 알파
참가자들은 연구 LAL-CL01에서 받은 것과 동일한 용량(0.35, 1 또는 3mg/kg[mg/kg])을 4주 동안 정맥 내(IV) 주입으로 주 1회(qw) 세벨리파제 알파를 투여받았습니다. 초기 4 qw 투여 후 참가자는 격주(qow) 1 mg/kg(0.35 또는 1 mg/kg qw에서 치료를 시작한 참가자) 또는 3 mg/kg(3 mg에서 투여를 시작한 참가자)으로 전환했습니다. /kg qw). 관찰된 안전성, 내약성 및 치료에 대한 임상 반응을 기반으로 개별 참가자에 대해 용량 및 투여 빈도에 대한 후속 수정이 허용되었습니다. 참가자는 최대 5년 동안 세벨리파제 알파로 치료를 계속 받을 수 있습니다.
의약품: 세벨리파제 알파
세벨리파제 알파는 재조합 인간 리소좀 산성 리파제입니다.
다른 이름들:
  • SBC-102
  • 카누마®

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
TEAE 및 IAR을 보고한 참가자 수
기간: 연구 LAL-CL04 동안 기준선 후 첫 번째 용량 투여 후부터 EOS까지
세벨리파제 알파의 안전성과 내약성은 주로 심각한 부작용 및 주입 관련 반응(IAR)을 포함하여 치료 관련 부작용(TEAE)을 보고한 참가자 수를 모니터링하여 평가했습니다. TEAE로 인해 연구를 중단한 참가자의 수도 표시됩니다. IAR은 2시간 주입 동안 또는 주입 종료 후 4시간 이내에 발생한 모든 유해 사례로 정의되었으며 적어도 연구 약물과 관련이 있을 가능성이 있는 것으로 조사관에 의해 평가되었습니다. 인과관계에 관계없이 중대한 이상반응 및 심각하지 않은 기타 모든 이상반응의 요약은 보고된 이상반응 모듈에 있습니다. 연구 종료(EOS)를 통해 1주차에 ​​첫 번째 용량 투여 후 발생한 TEAE가 제시됩니다. 연구 종료는 연구 약물의 마지막 투여 후 30일(+ 7일)이었습니다(260주차).
연구 LAL-CL04 동안 기준선 후 첫 번째 용량 투여 후부터 EOS까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
ALT 및 AST의 기준선에서 변경 사항
기간: 기준선, 12주차, 24주차, 52주차, 104주차, 156주차, 208주차, 260주차 및 EOS
알라닌 아미노전이효소(ALT) 및 아스파르테이트 아미노전이효소(AST)에 대한 기준선에서 12주, 24주, 52주, 104주, 156주, 208주, 260주 및 EOS로의 변화. 기준선 값은 LAL-CL04 연구에서 세벨리파제 알파를 처음 주입하기 전의 마지막 측정값으로 정의되었습니다.
기준선, 12주차, 24주차, 52주차, 104주차, 156주차, 208주차, 260주차 및 EOS
간 용적의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 10주 또는 12주, 24주, 52주, 104주, 156주, 208주, 260주 및 EOS
기준선에서 10주 또는 12주, 24주, 52주, 104주, 156주, 208주, 260주 및 EOS까지의 간 부피 변화를 자기 공명 영상(MRI)으로 평가했습니다. 기준선 값은 LAL-CL04 연구에서 세벨리파제 알파를 처음 주입하기 전의 마지막 측정값으로 정의되었습니다. 간 부피는 정상의 배수(MN)로 표현되었으며, 여기서 정상은 체중의 2.5%로 정의됩니다.
기준선, 10주 또는 12주, 24주, 52주, 104주, 156주, 208주, 260주 및 EOS
간 지방 함량의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 10주 또는 12주, 24주, 52주, 104주, 156주, 208주 및 260주
기준선에서 10주 또는 12주, 24주, 52주, 104주, 156주, 208주 및 260주까지 간 지방 함량의 변화(다중 에코 기울기 에코 MRI로 평가). 기준선 값은 LAL-CL04 연구에서 세벨리파제 알파를 처음 주입하기 전의 마지막 측정값으로 정의되었습니다.
기준선, 10주 또는 12주, 24주, 52주, 104주, 156주, 208주 및 260주
GGT 및 ALP의 기준선에서 변경 사항
기간: 기준선, 12주차, 24주차, 52주차, 104주차, 156주차, 208주차, 260주차 및 EOS
기준선에서 12주, 24주, 52주, 104주, 156주, 208주, 260주 및 감마 글루타밀트랜스퍼라제(GGT) 및 알칼리 포스파타제(ALP)에 대한 EOS로의 변화. 기준선 값은 LAL-CL04 연구에서 세벨리파제 알파를 처음 주입하기 전의 마지막 측정값으로 정의되었습니다.
기준선, 12주차, 24주차, 52주차, 104주차, 156주차, 208주차, 260주차 및 EOS
혈청 지질의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 10주 또는 12주, 24주, 52주, 104주, 156주, 208주, 260주 및 EOS
기준선에서 10주 또는 12주, 24주, 52주, 104주, 156주, 208주, 260주 및 EOS까지의 지질 변화를 혈청에서 총 콜레스테롤(Total-C), 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C)로 측정했습니다. C), 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 및 트리글리세리드(TG). 기준선 값은 LAL-CL04 연구에서 세벨리파제 알파를 처음 주입하기 전의 마지막 측정값으로 정의되었습니다.
기준선, 10주 또는 12주, 24주, 52주, 104주, 156주, 208주, 260주 및 EOS
혈청 페리틴의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12주차, 24주차, 52주차, 104주차, 156주차, 208주차, 260주차 및 EOS
기준선에서 12주차, 24주차, 52주차, 104주차, 156주차, 208주차, 260주차 및 혈청 페리틴에 대한 EOS로의 변화. 기준선 값은 LAL-CL04 연구에서 세벨리파제 알파를 처음 주입하기 전의 마지막 측정값으로 정의되었습니다.
기준선, 12주차, 24주차, 52주차, 104주차, 156주차, 208주차, 260주차 및 EOS
Hs-CRP의 기준선에서 변경 사항
기간: 기준선, 12주차, 24주차, 52주차, 104주차, 156주차, 208주차, 260주차 및 EOS
고감도 C 반응성 단백질(hs-CRP)에 대한 기준선에서 12주차, 24주차, 52주차, 104주차, 156주차, 208주차, 260주차 및 EOS로의 변화. 기준선 값은 LAL-CL04 연구에서 세벨리파제 알파를 처음 주입하기 전의 마지막 측정값으로 정의되었습니다.
기준선, 12주차, 24주차, 52주차, 104주차, 156주차, 208주차, 260주차 및 EOS

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alexion Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2011년 12월 12일

기본 완료 (실제)

2017년 6월 21일

연구 완료 (실제)

2017년 6월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 11월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 12월 6일

처음 게시됨 (추정)

2011년 12월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 7월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 6월 22일

마지막으로 확인됨

2018년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • LAL-CL04

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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