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Estudio de extensión para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de SBC-102 (Sebelipase Alfa) en sujetos adultos con deficiencia de lipasa ácida lisosomal

22 de junio de 2018 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Un estudio de extensión multicéntrico de etiqueta abierta para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo de SBC-102 en sujetos adultos con disfunción hepática debido a la deficiencia de lipasa ácida lisosomal que recibieron tratamiento previamente en el estudio LAL-CL01

Este fue un estudio de extensión del Estudio LAL-CL01 (NCT01307098). El objetivo principal del estudio fue evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de la sebelipasa alfa en participantes con disfunción hepática debido a la deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LAL).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los participantes que recibieron con éxito las 4 dosis de sebelipasa alfa en el estudio LAL-CL01 y optaron por continuar el tratamiento en el estudio de extensión se sometieron a evaluaciones de detección para determinar la elegibilidad del estudio. Los participantes elegibles iniciaron el tratamiento en el estudio de extensión al menos 4 semanas después de su última dosis de sebelipasa alfa en el estudio LAL-CL01. Este estudio de extensión consistió en un período de tratamiento de hasta 5 años y un período de seguimiento de aproximadamente 30 días después de la última dosis de sebelipasa alfa.

La enfermedad por almacenamiento de éster de colesterol (CESD, por sus siglas en inglés) es el fenotipo de inicio tardío de la deficiencia de LAL, un trastorno de almacenamiento lisosomal, que también tiene un fenotipo de inicio temprano que afecta principalmente a los bebés. La CESD puede presentarse en la infancia, pero a menudo pasa desapercibida hasta la edad adulta, cuando la patología subyacente está avanzada. Muchos de los signos y síntomas son comunes a pacientes con otras afecciones hepáticas.

La CESD es una afección genética autosómica recesiva y se caracteriza por hepatomegalia, pruebas de función hepática persistentemente anormales (LFT) e hiperlipidemia tipo II. La esplenomegalia y la evidencia de hiperesplenismo leve pueden afectar a algunos pacientes. Si no se trata, la CESD puede provocar fibrosis, cirrosis, insuficiencia hepática y la muerte.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

8

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Sudbury, Ontario, Canadá
  • Chequia
      • Prague, Chequia
  • Estados Unidos
    • California
      • Eureka, California, Estados Unidos, 95501-320
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
  • Francia
      • Paris, Francia
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido
      • Salford, Reino Unido

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante recibió las 4 dosis programadas de sebelipasa alfa en el estudio LAL-CL01 sin toxicidad del fármaco del estudio inmanejable o potencialmente mortal.

Criterio de exclusión:

  • Enfermedad concurrente clínicamente significativa, enfermedad concurrente grave, medicamentos concomitantes u otras circunstancias atenuantes
  • Valores anormales clínicamente significativos en las pruebas de detección de laboratorio, que no sean LFT o pruebas de panel de lípidos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Sebelipasa Alfa de etiqueta abierta
A los participantes se les administró sebelipasa alfa una vez a la semana (qw) como una infusión intravenosa (IV) a la misma dosis recibida en el estudio LAL-CL01 (0,35, 1 o 3 miligramos por kilogramo [mg/kg]) durante 4 semanas. Después de las 4 dosis iniciales qw, los participantes pasaron a la dosificación cada dos semanas (qw) a 1 mg/kg (participantes que iniciaron el tratamiento a 0,35 o 1 mg/kg qw) o 3 mg/kg (participantes que iniciaron la dosificación a 3 mg /kg qw). Se permitieron modificaciones posteriores a la dosis y la frecuencia de dosificación para participantes individuales en función de la seguridad observada, la tolerabilidad y la respuesta clínica al tratamiento. Los participantes podían continuar recibiendo tratamiento con sebelipasa alfa hasta por 5 años.
Droga: sebelipasa alfa
La sebelipasa alfa es una lipasa ácida lisosomal humana recombinante.
Otros nombres:
  • SBC-102
  • Kanuma®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que informaron TEAE e IAR
Periodo de tiempo: Desde después de la administración de la primera dosis posterior al inicio hasta EOS durante el estudio LAL-CL04
La seguridad y la tolerabilidad de la sebelipasa alfa se evaluaron principalmente mediante el control del número de participantes que informaron eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), incluidos eventos adversos graves y reacciones asociadas a la infusión (IAR). También se presenta el número de participantes que abandonaron el estudio debido a un TEAE. Una IAR se definió como cualquier evento adverso que ocurrió durante la infusión de 2 horas o dentro de las 4 horas posteriores al final de la infusión y fue evaluado por el investigador como al menos posiblemente relacionado con el fármaco del estudio. Un resumen de los eventos adversos graves y todos los demás eventos adversos no graves, independientemente de la causalidad, se encuentra en el módulo Eventos adversos informados. Se presentan los TEAE que ocurrieron después de la administración de la primera dosis en la semana 1 hasta el final del estudio (EOS). El final del estudio fue 30 días (+ 7 días) después de la última dosis del fármaco del estudio (en la semana 260).
Desde después de la administración de la primera dosis posterior al inicio hasta EOS durante el estudio LAL-CL04

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios desde el inicio en ALT y AST
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 52, Semana 104, Semana 156, Semana 208, Semana 260 y EOS
Cambios desde el inicio hasta la semana 12, semana 24, semana 52, semana 104, semana 156, semana 208, semana 260 y EOS para alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST). Los valores de referencia se definieron como la última medición antes de la primera infusión de sebelipasa alfa en el estudio LAL-CL04.
Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 52, Semana 104, Semana 156, Semana 208, Semana 260 y EOS
Cambios desde el inicio en el volumen hepático
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 10 o 12, Semana 24, Semana 52, Semana 104, Semana 156, Semana 208, Semana 260 y EOS
Los cambios en el volumen hepático desde el inicio hasta la semana 10 o 12, la semana 24, la semana 52, la semana 104, la semana 156, la semana 208, la semana 260 y la EOS se evaluaron mediante resonancia magnética nuclear (RMN). Los valores de referencia se definieron como la última medición antes de la primera infusión de sebelipasa alfa en el estudio LAL-CL04. El volumen hepático se expresó como múltiplos de lo normal (MN), donde lo normal se define como el 2,5 % del peso corporal.
Línea de base, Semana 10 o 12, Semana 24, Semana 52, Semana 104, Semana 156, Semana 208, Semana 260 y EOS
Cambios desde el inicio en el contenido de grasa hepática
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10 o 12, semana 24, semana 52, semana 104, semana 156, semana 208 y semana 260
Cambios en el contenido de grasa del hígado desde el inicio hasta la semana 10 o 12, la semana 24, la semana 52, la semana 104, la semana 156, la semana 208 y la semana 260, según lo evaluado mediante MRI de eco de gradiente multieco. Los valores de referencia se definieron como la última medición antes de la primera infusión de sebelipasa alfa en el estudio LAL-CL04.
Línea de base, semana 10 o 12, semana 24, semana 52, semana 104, semana 156, semana 208 y semana 260
Cambios desde el inicio en GGT y ALP
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 52, Semana 104, Semana 156, Semana 208, Semana 260 y EOS
Cambios desde el inicio hasta la semana 12, semana 24, semana 52, semana 104, semana 156, semana 208, semana 260 y EOS para gamma glutamiltransferasa (GGT) y fosfatasa alcalina (ALP). Los valores de referencia se definieron como la última medición antes de la primera infusión de sebelipasa alfa en el estudio LAL-CL04.
Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 52, Semana 104, Semana 156, Semana 208, Semana 260 y EOS
Cambios desde el inicio en los lípidos séricos
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 10 o 12, Semana 24, Semana 52, Semana 104, Semana 156, Semana 208, Semana 260 y EOS
Los cambios de lípidos desde el inicio hasta la semana 10 o 12, semana 24, semana 52, semana 104, semana 156, semana 208, semana 260 y EOS se midieron en suero para colesterol total (Total-C), colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL- C), colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) y triglicéridos (TG). Los valores de referencia se definieron como la última medición antes de la primera infusión de sebelipasa alfa en el estudio LAL-CL04.
Línea de base, Semana 10 o 12, Semana 24, Semana 52, Semana 104, Semana 156, Semana 208, Semana 260 y EOS
Cambios desde el inicio en la ferritina sérica
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 52, Semana 104, Semana 156, Semana 208, Semana 260 y EOS
Cambios desde el inicio hasta la semana 12, semana 24, semana 52, semana 104, semana 156, semana 208, semana 260 y EOS para la ferritina sérica. Los valores de referencia se definieron como la última medición antes de la primera infusión de sebelipasa alfa en el estudio LAL-CL04.
Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 52, Semana 104, Semana 156, Semana 208, Semana 260 y EOS
Cambios desde el inicio en Hs-CRP
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 52, Semana 104, Semana 156, Semana 208, Semana 260 y EOS
Cambios desde el inicio hasta la semana 12, semana 24, semana 52, semana 104, semana 156, semana 208, semana 260 y EOS para la proteína C reactiva de alta sensibilidad (hs-CRP). Los valores de referencia se definieron como la última medición antes de la primera infusión de sebelipasa alfa en el estudio LAL-CL04.
Línea de base, Semana 12, Semana 24, Semana 52, Semana 104, Semana 156, Semana 208, Semana 260 y EOS

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Alexion Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de diciembre de 2011

Finalización primaria (Actual)

21 de junio de 2017

Finalización del estudio (Actual)

21 de junio de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de noviembre de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de diciembre de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

8 de diciembre de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de julio de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de junio de 2018

Última verificación

1 de junio de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LAL-CL04

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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