Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności SBC-102 (Sebelipase Alfa) u dorosłych pacjentów z niedoborem lipazy kwaśnej lizosomalnej

22 czerwca 2018 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Otwarte wieloośrodkowe badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności SBC-102 u dorosłych pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby spowodowanymi niedoborem kwaśnej lipazy lizosomalnej, którzy byli wcześniej leczeni w badaniu LAL-CL01

Było to badanie będące kontynuacją badania LAL-CL01 (NCT01307098). Głównym celem badania była ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji sebelipazy alfa u uczestników z dysfunkcją wątroby spowodowaną niedoborem lizosomalnej lipazy kwaśnej (LAL).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy, którzy pomyślnie otrzymali wszystkie 4 dawki sebelipazy alfa w badaniu LAL-CL01 i zdecydowali się kontynuować leczenie w badaniu przedłużonym, przeszli ocenę przesiewową w celu ustalenia, czy kwalifikują się do udziału w badaniu. Kwalifikujący się uczestnicy rozpoczęli leczenie w badaniu kontynuacyjnym co najmniej 4 tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki sebelipazy alfa w badaniu LAL-CL01. To rozszerzone badanie obejmowało okres leczenia trwający do 5 lat oraz okres obserwacji trwający około 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki sebelipazy alfa.

Choroba spichrzeniowa estrów cholesterolu (CESD) to fenotyp o późnym początku niedoboru LAL, lizosomalnego zaburzenia spichrzeniowego, które ma również fenotyp o wczesnym początku, który dotyka głównie niemowlęta. CESD może ujawnić się w dzieciństwie, ale często pozostaje nierozpoznane aż do dorosłości, kiedy podstawowa patologia jest zaawansowana. Wiele objawów przedmiotowych i podmiotowych jest wspólnych dla pacjentów z innymi chorobami wątroby.

CESD jest chorobą genetyczną dziedziczoną autosomalnie recesywnie i charakteryzuje się hepatomegalią, uporczywie nieprawidłowymi wynikami testów czynnościowych wątroby (LFT) i hiperlipidemią typu II. U niektórych pacjentów może wystąpić powiększenie śledziony i oznaki łagodnego hipersplenizmu. Nieleczona CESD może prowadzić do zwłóknienia, marskości, niewydolności wątroby i śmierci.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Czechy
      • Prague, Czechy
  • Francja
      • Paris, Francja
  • Kanada
    • Ontario
      • Sudbury, Ontario, Kanada
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Eureka, California, Stany Zjednoczone, 95501-320
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
      • Salford, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik otrzymał wszystkie 4 zaplanowane dawki sebelipazy alfa w badaniu LAL-CL01 bez zagrażającej życiu lub niemożliwej do kontrolowania toksyczności badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotna współistniejąca choroba, poważna współistniejąca choroba, jednocześnie stosowane leki lub inne okoliczności łagodzące
  • Klinicznie istotne nieprawidłowe wartości w laboratoryjnych badaniach przesiewowych, innych niż LFT lub testy paneli lipidowych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Otwarta etykieta Sebelipase Alfa
Uczestnikom podawano sebelipazę alfa raz w tygodniu (qw) we wlewie dożylnym (IV) w takiej samej dawce jak w badaniu LAL-CL01 (0,35, 1 lub 3 miligramy na kilogram [mg/kg]) przez 4 tygodnie. Po początkowych 4 dawkach qw uczestnicy przeszli do dawkowania co drugi tydzień (qow) albo 1 mg/kg (uczestnicy, którzy rozpoczęli leczenie od 0,35 lub 1 mg/kg qw) albo 3 mg/kg (uczestnicy, którzy rozpoczęli dawkowanie od 3 mg /kg qw). Późniejsze modyfikacje dawki i częstości dawkowania były dozwolone dla poszczególnych uczestników w oparciu o obserwowane bezpieczeństwo, tolerancję i odpowiedź kliniczną na leczenie. Uczestnicy mogli kontynuować leczenie sebelipazą alfa przez okres do 5 lat.
Lek: sebelipaza alfa
Sebelipaza alfa jest rekombinowaną ludzką kwaśną lipazą lizosomalną.
Inne nazwy:
  • SBC-102
  • Kanuma®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników zgłaszających TEAE i IAR
Ramy czasowe: Od podania pierwszej dawki po okresie początkowym do EOS podczas badania LAL-CL04
Bezpieczeństwo i tolerancję sebelipazy alfa oceniano przede wszystkim poprzez monitorowanie liczby uczestników zgłaszających zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE), w tym poważne zdarzenia niepożądane, oraz reakcje związane z infuzją (IAR). Przedstawiono również liczbę uczestników, którzy przerwali badanie z powodu TEAE. IAR zdefiniowano jako każde zdarzenie niepożądane, które wystąpiło podczas 2-godzinnej infuzji lub w ciągu 4 godzin po zakończeniu infuzji i zostało ocenione przez badacza jako co najmniej prawdopodobnie związane z badanym lekiem. Podsumowanie poważnych i wszystkich innych mniej poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w module Zgłoszone zdarzenia niepożądane. Przedstawiono TEAE, które wystąpiły po podaniu pierwszej dawki w tygodniu 1 do końca badania (EOS). Koniec badania nastąpił 30 dni (+ 7 dni) po ostatniej dawce badanego leku (w 260. tygodniu).
Od podania pierwszej dawki po okresie początkowym do EOS podczas badania LAL-CL04

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany od wartości wyjściowych w ALT i AST
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 52, tydzień 104, tydzień 156, tydzień 208, tydzień 260 i EOS
Zmiany od wartości początkowej do tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 52, tygodnia 104, tygodnia 156, tygodnia 208, tygodnia 260 i EOS dla aminotransferazy alaninowej (ALT) i aminotransferazy asparaginianowej (AST). Wartości wyjściowe określono jako ostatni pomiar przed pierwszym wlewem sebelipazy alfa w badaniu LAL-CL04.
Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 52, tydzień 104, tydzień 156, tydzień 208, tydzień 260 i EOS
Zmiany objętości wątroby względem wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 10 lub 12, tydzień 24, tydzień 52, tydzień 104, tydzień 156, tydzień 208, tydzień 260 i EOS
Zmiany objętości wątroby od wartości początkowej do tygodnia 10 lub 12, tygodnia 24, tygodnia 52, tygodnia 104, tygodnia 156, tygodnia 208, tygodnia 260 i EOS oceniano za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI). Wartości wyjściowe określono jako ostatni pomiar przed pierwszym wlewem sebelipazy alfa w badaniu LAL-CL04. Objętość wątroby wyrażono jako wielokrotność normy (MN), gdzie normę zdefiniowano jako 2,5% masy ciała.
Wartość wyjściowa, tydzień 10 lub 12, tydzień 24, tydzień 52, tydzień 104, tydzień 156, tydzień 208, tydzień 260 i EOS
Zmiany w zawartości tłuszczu wątrobowego w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 10 lub 12, tydzień 24, tydzień 52, tydzień 104, tydzień 156, tydzień 208 i tydzień 260
Zmiany zawartości tłuszczu w wątrobie od wartości początkowej do tygodnia 10 lub 12, tygodnia 24, tygodnia 52, tygodnia 104, tygodnia 156, tygodnia 208 i tygodnia 260, oceniane za pomocą wieloechowego gradientu echa MRI. Wartości wyjściowe określono jako ostatni pomiar przed pierwszym wlewem sebelipazy alfa w badaniu LAL-CL04.
Wartość wyjściowa, tydzień 10 lub 12, tydzień 24, tydzień 52, tydzień 104, tydzień 156, tydzień 208 i tydzień 260
Zmiany od linii podstawowej w GGT i ALP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 52, tydzień 104, tydzień 156, tydzień 208, tydzień 260 i EOS
Zmiany od wartości początkowej do tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 52, tygodnia 104, tygodnia 156, tygodnia 208, tygodnia 260 i EOS dla gamma-glutamylotransferazy (GGT) i fosfatazy alkalicznej (ALP). Wartości wyjściowe określono jako ostatni pomiar przed pierwszym wlewem sebelipazy alfa w badaniu LAL-CL04.
Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 52, tydzień 104, tydzień 156, tydzień 208, tydzień 260 i EOS
Zmiany od linii podstawowej w lipidach w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 10 lub 12, tydzień 24, tydzień 52, tydzień 104, tydzień 156, tydzień 208, tydzień 260 i EOS
Zmiany lipidów od wartości początkowej do tygodnia 10 lub 12, tygodnia 24, tygodnia 52, tygodnia 104, tygodnia 156, tygodnia 208, tygodnia 260 i EOS mierzono w surowicy dla cholesterolu całkowitego (Total-C), cholesterolu lipoprotein o dużej gęstości (HDL- C), cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C) i trójglicerydów (TG). Wartości wyjściowe określono jako ostatni pomiar przed pierwszym wlewem sebelipazy alfa w badaniu LAL-CL04.
Wartość wyjściowa, tydzień 10 lub 12, tydzień 24, tydzień 52, tydzień 104, tydzień 156, tydzień 208, tydzień 260 i EOS
Zmiany od linii podstawowej w ferrytynie w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 52, tydzień 104, tydzień 156, tydzień 208, tydzień 260 i EOS
Zmiany od wartości początkowej do tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 52, tygodnia 104, tygodnia 156, tygodnia 208, tygodnia 260 i EOS dla ferrytyny w surowicy. Wartości wyjściowe określono jako ostatni pomiar przed pierwszym wlewem sebelipazy alfa w badaniu LAL-CL04.
Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 52, tydzień 104, tydzień 156, tydzień 208, tydzień 260 i EOS
Zmiany Hs-CRP w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 52, tydzień 104, tydzień 156, tydzień 208, tydzień 260 i EOS
Zmiany od wartości początkowej do tygodnia 12, tygodnia 24, tygodnia 52, tygodnia 104, tygodnia 156, tygodnia 208, tygodnia 260 i EOS dla białka C-reaktywnego o wysokiej czułości (hs-CRP). Wartości wyjściowe określono jako ostatni pomiar przed pierwszym wlewem sebelipazy alfa w badaniu LAL-CL04.
Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 52, tydzień 104, tydzień 156, tydzień 208, tydzień 260 i EOS

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 grudnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 czerwca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 czerwca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 listopada 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 grudnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 grudnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 lipca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 czerwca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LAL-CL04

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na sebelipaza alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bangladesh

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj