Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kibővített tanulmány az SBC-102 (Sebelipase Alfa) hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére lizoszómasav-lipáz-hiányban szenvedő felnőtteknél

2018. június 22. frissítette: Alexion Pharmaceuticals

Nyílt, többközpontú kiterjesztésű vizsgálat az SBC-102 hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére lizoszómális sav lipáz hiány miatt májelégtelenségben szenvedő, korábban kezelésben részesült felnőtt alanyoknál a LAL-CL01 vizsgálatban

Ez a LAL-CL01 (NCT01307098) vizsgálat kiterjesztése volt. A vizsgálat elsődleges célja az alfa-sebelipáz hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése volt a lizoszómális sav lipáz (LAL) hiánya miatt májelégtelenségben szenvedő résztvevőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Azon résztvevők, akik sikeresen megkapták az alfa-sebelipáz mind a 4 adagját a LAL-CL01 vizsgálatban, és a kezelés folytatása mellett döntöttek a kiterjesztett vizsgálatban, szűrővizsgálatokon estek át a vizsgálat alkalmasságának megállapítása érdekében. A jogosult résztvevők a LAL-CL01 vizsgálatban legalább 4 héttel az utolsó alfa-sebelipáz dózis után kezdték meg a kezelést a kiterjesztett vizsgálatban. Ez a kiterjesztett vizsgálat legfeljebb 5 éves kezelési időszakból, valamint az alfa-sebelipáz utolsó adagját követő körülbelül 30 napos követési időszakból állt.

A koleszterin-észter tárolási betegség (CESD) a LAL-hiány késői kezdetű fenotípusa, egy lizoszómális tárolási rendellenesség, amelynek szintén van egy korai kezdetű fenotípusa, amely elsősorban a csecsemőket érinti. A CESD megjelenhet gyermekkorban, de gyakran nem ismerik fel egészen felnőttkorig, amikor a mögöttes patológia előrehaladott. Számos jel és tünet gyakori más májbetegségben szenvedő betegeknél.

A CESD egy autoszomális recesszív genetikai állapot, amelyet hepatomegalia, tartósan abnormális májfunkciós tesztek (LFT) és II-es típusú hiperlipidémia jellemez. A splenomegalia és az enyhe hypersplenismus jelei egyes betegeket érinthetnek. Kezelés nélkül a CESD fibrózishoz, cirrózishoz, májelégtelenséghez és halálhoz vezethet.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Csehország
      • Prague, Csehország
  • Egyesült Királyság
      • Leeds, Egyesült Királyság
      • Salford, Egyesült Királyság
  • Egyesült Államok
    • California
      • Eureka, California, Egyesült Államok, 95501-320
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország
  • Kanada
    • Ontario
      • Sudbury, Ontario, Kanada

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevő mind a 4 ütemezett alfa-sebelipáz dózist megkapta a LAL-CL01 vizsgálatban, életveszélyes vagy kezelhetetlen vizsgálati gyógyszertoxicitás nélkül.

Kizárási kritériumok:

  • Klinikailag jelentős egyidejű betegség, súlyos intercurrens betegség, egyidejű gyógyszeres kezelés vagy egyéb enyhítő körülmény
  • Klinikailag szignifikáns kóros értékek laboratóriumi szűrővizsgálatokon, kivéve az LFT-t vagy a lipidpanel teszteket

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Open-Label Sebelipase Alfa
A résztvevők hetente egyszer (qw) alfa-sebelipázt kaptak intravénás (IV) infúzióban, ugyanolyan dózisban, mint a LAL-CL01 vizsgálatban (0,35, 1 vagy 3 milligramm kilogrammonként [mg/kg]) 4 héten keresztül. A kezdeti 4 qw adag után a résztvevők áttértek a kéthetente (qow) 1 mg/kg-os adagolásra (azok a résztvevők, akik 0,35 vagy 1 mg/ttkg-mal kezdték a kezelést), vagy 3 mg/kg-os adagot (azok a résztvevők, akik 3 mg-os adagolást kezdték meg). /kg qw). A dózis és az adagolás gyakoriságának utólagos módosítása az egyes résztvevők számára megengedett volt a megfigyelt biztonságosság, tolerálhatóság és a kezelésre adott klinikai válasz alapján. A résztvevők legfeljebb 5 évig kaphatták az alfa-sebelipáz kezelést.
Drog: alfa-sebelipáz
Az alfa-sebelipáz egy rekombináns humán lizoszomális savas lipáz.
Más nevek:
  • SBC-102
  • Kanuma®

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A TEAE-ket és az IAR-eket jelentő résztvevők száma
Időkeret: A kiindulási állapot utáni első adag beadása után az EOS-ig a LAL-CL04 vizsgálat során
Az alfa-sebelipáz biztonságosságát és tolerálhatóságát elsősorban a kezeléssel fellépő nemkívánatos eseményekről (TEAE) – köztük súlyos nemkívánatos eseményekről és az infúzióval összefüggő reakciókról (IAR) – bejelentő résztvevők számának figyelemmel kísérésével értékelték. Bemutatjuk azon résztvevők számát is, akik TEAE miatt abbahagyták a vizsgálatot. IAR-nek minősült minden olyan nemkívánatos esemény, amely a 2 órás infúzió alatt vagy az infúzió befejezését követő 4 órán belül következett be, és amelyet a vizsgáló úgy értékelt, hogy az legalább valószínűleg összefügg a vizsgált gyógyszerrel. A jelentett nemkívánatos események modulban található a súlyos és minden egyéb nem súlyos nemkívánatos esemény összefoglalása, függetlenül az okozati összefüggéstől. Bemutatjuk a TEAE-ket, amelyek az első adag beadása után az 1. héttől a vizsgálat végéig (EOS) fordultak elő. A vizsgálat vége 30 nappal (+ 7 nap) volt a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után (a 260. héten).
A kiindulási állapot utáni első adag beadása után az EOS-ig a LAL-CL04 vizsgálat során

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változások az ALT és AST kiindulási értékéhez képest
Időkeret: Alaphelyzet, 12. hét, 24. hét, 52. hét, 104. hét, 156. hét, 208. hét, 260. hét és EOS
Változások a kiindulási állapotról a 12. hétre, 24. hétre, 52. hétre, 104. hétre, 156. hétre, 208. hétre, 260. hétre és EOS-re az alanin-aminotranszferáz (ALT) és az aszpartát-aminotranszferáz (AST) tekintetében. A kiindulási értékeket az alfa-sebelipáz első infúziója előtti utolsó mérésként határozták meg a LAL-CL04 vizsgálatban.
Alaphelyzet, 12. hét, 24. hét, 52. hét, 104. hét, 156. hét, 208. hét, 260. hét és EOS
Változások az alapvonalhoz képest a májtérfogatban
Időkeret: Alaphelyzet, 10. vagy 12. hét, 24. hét, 52. hét, 104. hét, 156. hét, 208. hét, 260. hét és EOS
A májtérfogat változásait a kiindulási értékről a 10. vagy 12. hétre, 24. hétre, 52. hétre, 104. hétre, 156. hétre, 208. hétre, 260. hétre és EOS-re mágneses rezonancia képalkotással (MRI) értékelték. A kiindulási értékeket az alfa-sebelipáz első infúziója előtti utolsó mérésként határozták meg a LAL-CL04 vizsgálatban. A máj térfogatát a normál (MN) többszöröseként fejeztük ki, ahol a normál a testtömeg 2,5%-a.
Alaphelyzet, 10. vagy 12. hét, 24. hét, 52. hét, 104. hét, 156. hét, 208. hét, 260. hét és EOS
Változások az alapértékhez képest a máj zsírtartalmában
Időkeret: Alaphelyzet, 10. vagy 12. hét, 24. hét, 52. hét, 104. hét, 156. hét, 208. hét és 260. hét
A májzsírtartalom változása az alapértékről a 10. vagy 12. hétre, a 24. hétre, az 52. hétre, a 104. hétre, a 156., a 208. és a 260. hétre, multi-echo gradiens-echo MRI-vel értékelve. A kiindulási értékeket az alfa-sebelipáz első infúziója előtti utolsó mérésként határozták meg a LAL-CL04 vizsgálatban.
Alaphelyzet, 10. vagy 12. hét, 24. hét, 52. hét, 104. hét, 156. hét, 208. hét és 260. hét
Változások az alapvonalhoz képest a GGT-ben és az ALP-ben
Időkeret: Alaphelyzet, 12. hét, 24. hét, 52. hét, 104. hét, 156. hét, 208. hét, 260. hét és EOS
Változások az alapértékről a 12. hétre, 24. hétre, 52. hétre, 104. hétre, 156. hétre, 208. hétre, 260. hétre és EOS-re a gamma-glutamil-transzferáz (GGT) és az alkalikus foszfatáz (ALP) esetében. A kiindulási értékeket az alfa-sebelipáz első infúziója előtti utolsó mérésként határozták meg a LAL-CL04 vizsgálatban.
Alaphelyzet, 12. hét, 24. hét, 52. hét, 104. hét, 156. hét, 208. hét, 260. hét és EOS
Változások az alapszinthez képest a szérum lipidekben
Időkeret: Alaphelyzet, 10. vagy 12. hét, 24. hét, 52. hét, 104. hét, 156. hét, 208. hét, 260. hét és EOS
A lipidváltozásokat a kiindulási értékről a 10. vagy 12. hétre, 24., 52., 104., 156., 208., 260. hétre és EOS-t mértek a szérumban az összkoleszterin (Total-C), a nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin (HDL-) szintjére. C), alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) és trigliceridek (TG). A kiindulási értékeket az alfa-sebelipáz első infúziója előtti utolsó mérésként határozták meg a LAL-CL04 vizsgálatban.
Alaphelyzet, 10. vagy 12. hét, 24. hét, 52. hét, 104. hét, 156. hét, 208. hét, 260. hét és EOS
Változások az alapvonalhoz képest a szérum ferritinben
Időkeret: Alaphelyzet, 12. hét, 24. hét, 52. hét, 104. hét, 156. hét, 208. hét, 260. hét és EOS
Változások a kiindulási állapotról a 12. hétre, 24. hétre, 52. hétre, 104. hétre, 156. hétre, 208. hétre, 260. hétre és EOS a szérum ferritinre vonatkozóan. A kiindulási értékeket az alfa-sebelipáz első infúziója előtti utolsó mérésként határozták meg a LAL-CL04 vizsgálatban.
Alaphelyzet, 12. hét, 24. hét, 52. hét, 104. hét, 156. hét, 208. hét, 260. hét és EOS
Változások az alapvonalhoz képest a Hs-CRP-ben
Időkeret: Alaphelyzet, 12. hét, 24. hét, 52. hét, 104. hét, 156. hét, 208. hét, 260. hét és EOS
Változások az alapértékről a 12. hétre, 24. hétre, 52. hétre, 104. hétre, 156. hétre, 208. hétre, 260. hétre és EOS-re a nagy érzékenységű C-reaktív fehérje (hs-CRP) esetében. A kiindulási értékeket az alfa-sebelipáz első infúziója előtti utolsó mérésként határozták meg a LAL-CL04 vizsgálatban.
Alaphelyzet, 12. hét, 24. hét, 52. hét, 104. hét, 156. hét, 208. hét, 260. hét és EOS

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2011. december 12.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. június 21.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. június 21.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. november 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. december 6.

Első közzététel (Becslés)

2011. december 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. július 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. június 22.

Utolsó ellenőrzés

2018. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LAL-CL04

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a alfa-sebelipáz

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mauritania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel