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Studio di estensione per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di SBC-102 (sebelipasi alfa) in soggetti adulti con deficit di lipasi acida lisosomiale

22 giugno 2018 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Uno studio di estensione multicentrico in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di SBC-102 in soggetti adulti con disfunzione epatica dovuta a deficit di lipasi acida lisosomiale che hanno ricevuto in precedenza un trattamento nello studio LAL-CL01

Si trattava di uno studio di estensione allo studio LAL-CL01 (NCT01307098). L'obiettivo principale dello studio era valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine della sebelipasi alfa nei partecipanti con disfunzione epatica dovuta a deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti che hanno ricevuto con successo tutte e 4 le dosi di sebelipasi alfa nello studio LAL-CL01 e hanno scelto di continuare il trattamento nello studio di estensione sono stati sottoposti a valutazioni di screening per determinare l'idoneità allo studio. I partecipanti eleggibili hanno iniziato il trattamento nello studio di estensione almeno 4 settimane dopo l'ultima dose di sebelipasi alfa nello Studio LAL-CL01. Questo studio di estensione consisteva in un periodo di trattamento fino a 5 anni e un periodo di follow-up di circa 30 giorni dopo l'ultima dose di sebelipasi alfa.

La malattia da accumulo di esteri di colesterolo (CESD) è il fenotipo ad esordio tardivo per il deficit di LAL, un disturbo da accumulo lisosomiale, che ha anche un fenotipo ad esordio precoce che colpisce principalmente i neonati. La CESD può presentarsi durante l'infanzia, ma spesso non viene riconosciuta fino all'età adulta, quando la patologia di base è avanzata. Molti dei segni e dei sintomi sono comuni a pazienti con altre condizioni epatiche.

La CESD è una condizione genetica autosomica recessiva ed è caratterizzata da epatomegalia, test di funzionalità epatica persistentemente anormali (LFT) e iperlipidemia di tipo II. La splenomegalia e l'evidenza di lieve ipersplenismo possono interessare alcuni pazienti. Se non trattata, la CESD può portare a fibrosi, cirrosi, insufficienza epatica e morte.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Sudbury, Ontario, Canada
  • Cechia
      • Prague, Cechia
  • Francia
      • Paris, Francia
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito
      • Salford, Regno Unito
  • Stati Uniti
    • California
      • Eureka, California, Stati Uniti, 95501-320
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante ha ricevuto tutte e 4 le dosi programmate di sebelipasi alfa nello Studio LAL-CL01 senza alcuna tossicità del farmaco in studio pericolosa per la vita o ingestibile.

Criteri di esclusione:

  • Malattia concomitante clinicamente significativa, grave malattia intercorrente, farmaci concomitanti o altre circostanze attenuanti
  • Valori anormali clinicamente significativi nei test di screening di laboratorio, diversi da LFT o test del pannello lipidico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sebelipase Alfa in aperto
Ai partecipanti è stata somministrata sebelipasi alfa una volta alla settimana (qw) come infusione endovenosa (IV) alla stessa dose ricevuta nello Studio LAL-CL01 (0,35, 1 o 3 milligrammi per chilogrammo [mg/kg]) per 4 settimane. Dopo le prime 4 dosi qw, i partecipanti sono passati alla somministrazione ogni due settimane (qow) a 1 mg/kg (partecipanti che hanno iniziato il trattamento a 0,35 o 1 mg/kg qw) o 3 mg/kg (partecipanti che hanno iniziato il trattamento a 3 mg /kg qw). Successive modifiche alla dose e alla frequenza di somministrazione sono state consentite per i singoli partecipanti in base alla sicurezza osservata, alla tollerabilità e alla risposta clinica al trattamento. I partecipanti potevano continuare a ricevere il trattamento con sebelipasi alfa fino a 5 anni.
Droga: sebelipasi alfa
La sebelipasi alfa è una lipasi acida lisosomiale umana ricombinante.
Altri nomi:
  • SBC-102
  • Kanuma®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno segnalato TEAE e IAR
Lasso di tempo: Da dopo la somministrazione della prima dose post-basale fino a EOS durante lo studio LAL-CL04
La sicurezza e la tollerabilità della sebelipasi alfa sono state valutate principalmente monitorando il numero di partecipanti che hanno segnalato eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), inclusi eventi avversi gravi e reazioni associate all'infusione (IAR). Viene inoltre presentato il numero di partecipanti che hanno interrotto lo studio a causa di un TEAE. Una IAR è stata definita come qualsiasi evento avverso che si è verificato durante l'infusione di 2 ore o entro 4 ore dopo la fine dell'infusione ed è stato valutato dallo sperimentatore come almeno possibilmente correlato al farmaco in studio. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri eventi avversi non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati. Vengono presentati i TEAE che si sono verificati dopo la somministrazione della prima dose alla settimana 1 fino alla fine dello studio (EOS). La fine dello studio è avvenuta 30 giorni (+ 7 giorni) dopo l'ultima dose del farmaco in studio (alla settimana 260).
Da dopo la somministrazione della prima dose post-basale fino a EOS durante lo studio LAL-CL04

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifiche rispetto al basale in ALT e AST
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104, Settimana 156, Settimana 208, Settimana 260 e EOS
Variazioni dal basale alla settimana 12, settimana 24, settimana 52, settimana 104, settimana 156, settimana 208, settimana 260 e EOS per alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST). I valori basali sono stati definiti come l'ultima misurazione prima della prima infusione di sebelipasi alfa nello Studio LAL-CL04.
Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104, Settimana 156, Settimana 208, Settimana 260 e EOS
Cambiamenti rispetto al basale nel volume del fegato
Lasso di tempo: Basale, Settimana 10 o 12, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104, Settimana 156, Settimana 208, Settimana 260 e EOS
Le variazioni del volume epatico dal basale alla settimana 10 o 12, settimana 24, settimana 52, settimana 104, settimana 156, settimana 208, settimana 260 ed EOS sono state valutate mediante risonanza magnetica (MRI). I valori basali sono stati definiti come l'ultima misurazione prima della prima infusione di sebelipasi alfa nello Studio LAL-CL04. Il volume del fegato è stato espresso come multipli del normale (MN), dove normale è definito come il 2,5% del peso corporeo.
Basale, Settimana 10 o 12, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104, Settimana 156, Settimana 208, Settimana 260 e EOS
Cambiamenti rispetto al basale nel contenuto di grassi nel fegato
Lasso di tempo: Basale, settimana 10 o 12, settimana 24, settimana 52, settimana 104, settimana 156, settimana 208 e settimana 260
Variazioni del contenuto di grasso epatico dal basale alla settimana 10 o 12, alla settimana 24, alla settimana 52, alla settimana 104, alla settimana 156, alla settimana 208 e alla settimana 260, valutate mediante risonanza magnetica gradiente-eco multi-eco. I valori basali sono stati definiti come l'ultima misurazione prima della prima infusione di sebelipasi alfa nello Studio LAL-CL04.
Basale, settimana 10 o 12, settimana 24, settimana 52, settimana 104, settimana 156, settimana 208 e settimana 260
Modifiche rispetto al basale in GGT e ALP
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104, Settimana 156, Settimana 208, Settimana 260 e EOS
Variazioni dal basale alla settimana 12, settimana 24, settimana 52, settimana 104, settimana 156, settimana 208, settimana 260 e EOS per gamma glutamiltransferasi (GGT) e fosfatasi alcalina (ALP). I valori basali sono stati definiti come l'ultima misurazione prima della prima infusione di sebelipasi alfa nello Studio LAL-CL04.
Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104, Settimana 156, Settimana 208, Settimana 260 e EOS
Cambiamenti rispetto al basale nei lipidi sierici
Lasso di tempo: Basale, Settimana 10 o 12, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104, Settimana 156, Settimana 208, Settimana 260 e EOS
Le variazioni dei lipidi dal basale alla settimana 10 o 12, alla settimana 24, alla settimana 52, alla settimana 104, alla settimana 156, alla settimana 208, alla settimana 260 e alla fine del ciclo di vita sono state misurate nel siero per il colesterolo totale (Total-C), il colesterolo delle lipoproteine ​​ad alta densità (HDL- C), colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) e trigliceridi (TG). I valori basali sono stati definiti come l'ultima misurazione prima della prima infusione di sebelipasi alfa nello Studio LAL-CL04.
Basale, Settimana 10 o 12, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104, Settimana 156, Settimana 208, Settimana 260 e EOS
Cambiamenti rispetto al basale nella ferritina sierica
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104, Settimana 156, Settimana 208, Settimana 260 e EOS
Modifiche dal basale alla settimana 12, settimana 24, settimana 52, settimana 104, settimana 156, settimana 208, settimana 260 ed EOS per la ferritina sierica. I valori basali sono stati definiti come l'ultima misurazione prima della prima infusione di sebelipasi alfa nello Studio LAL-CL04.
Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104, Settimana 156, Settimana 208, Settimana 260 e EOS
Cambiamenti rispetto al basale in Hs-CRP
Lasso di tempo: Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104, Settimana 156, Settimana 208, Settimana 260 e EOS
Variazioni dal basale alla settimana 12, settimana 24, settimana 52, settimana 104, settimana 156, settimana 208, settimana 260 ed EOS per la proteina C-reattiva ad alta sensibilità (hs-CRP). I valori basali sono stati definiti come l'ultima misurazione prima della prima infusione di sebelipasi alfa nello Studio LAL-CL04.
Basale, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 52, Settimana 104, Settimana 156, Settimana 208, Settimana 260 e EOS

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 dicembre 2011

Completamento primario (Effettivo)

21 giugno 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

21 giugno 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 novembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 dicembre 2011

Primo Inserito (Stima)

8 dicembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 luglio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 giugno 2018

Ultimo verificato

1 giugno 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LAL-CL04

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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