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Erweiterungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SBC-102 (Sebelipase Alfa) bei erwachsenen Probanden mit Mangel an lysosomaler saurer Lipase

22. Juni 2018 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Eine Open-Label-Multicenter-Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SBC-102 bei erwachsenen Probanden mit Leberfunktionsstörungen aufgrund eines Mangels an lysosomaler saurer Lipase, die zuvor in der Studie LAL-CL01 behandelt wurden

Dies war eine Verlängerungsstudie zu Studie LAL-CL01 (NCT01307098). Das primäre Ziel der Studie war die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Sebelipase alfa bei Teilnehmern mit Leberfunktionsstörungen aufgrund eines Mangels an lysosomaler saurer Lipase (LAL).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teilnehmer, die alle 4 Dosen von Sebelipase alfa in der Studie LAL-CL01 erfolgreich erhalten und sich für die Fortsetzung der Behandlung in der Verlängerungsstudie entschieden haben, wurden Screening-Bewertungen unterzogen, um die Eignung für die Studie festzustellen. Geeignete Teilnehmer begannen die Behandlung in der Verlängerungsstudie mindestens 4 Wochen nach ihrer letzten Dosis von Sebelipase alfa in der Studie LAL-CL01. Diese Verlängerungsstudie bestand aus einer Behandlungsdauer von bis zu 5 Jahren und einer Nachbeobachtungszeit von etwa 30 Tagen nach der letzten Dosis von Sebelipase alfa.

Die Cholesterinesterspeicherkrankheit (CESD) ist der spät einsetzende Phänotyp für LAL-Mangel, eine lysosomale Speicherkrankheit, die ebenfalls einen früh einsetzenden Phänotyp aufweist, der hauptsächlich Säuglinge betrifft. CESD kann in der Kindheit auftreten, wird aber oft bis zum Erwachsenenalter nicht erkannt, wenn die zugrunde liegende Pathologie fortgeschritten ist. Viele der Anzeichen und Symptome sind bei Patienten mit anderen Lebererkrankungen gleich.

CESD ist eine autosomal-rezessive genetische Erkrankung und ist gekennzeichnet durch Hepatomegalie, anhaltend abnormale Leberfunktionstests (LFTs) und Typ-II-Hyperlipidämie. Splenomegalie und Anzeichen eines leichten Hypersplenismus können einige Patienten betreffen. Unbehandelt kann CESD zu Fibrose, Zirrhose, Leberversagen und Tod führen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
  • Kanada
    • Ontario
      • Sudbury, Ontario, Kanada
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Eureka, California, Vereinigte Staaten, 95501-320
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
      • Salford, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer erhielt alle 4 geplanten Dosen von Sebelipase alfa in der Studie LAL-CL01 ohne lebensbedrohliche oder unkontrollierbare Toxizität des Studienmedikaments.

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante gleichzeitige Erkrankung, schwere interkurrente Erkrankung, gleichzeitige Medikation oder andere mildernde Umstände
  • Klinisch signifikante abnormale Werte bei Labor-Screening-Tests, außer LFTs oder Lipid-Panel-Tests

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Open-Label-Sebelipase Alfa
Den Teilnehmern wurde Sebelipase alfa einmal wöchentlich (qw) als intravenöse (IV) Infusion in derselben Dosis wie in Studie LAL-CL01 (0,35, 1 oder 3 Milligramm pro Kilogramm [mg/kg]) für 4 Wochen verabreicht. Nach den anfänglichen 4-wöchigen Dosen wechselten die Teilnehmer zu einer Dosierung alle zwei Wochen (qow) mit entweder 1 mg/kg (Teilnehmer, die die Behandlung mit 0,35 oder 1 mg/kg qw begannen) oder 3 mg/kg (Teilnehmer, die die Dosierung mit 3 mg begannen /kg qw). Spätere Änderungen der Dosis und Dosierungshäufigkeit waren für einzelne Teilnehmer auf der Grundlage der beobachteten Sicherheit, Verträglichkeit und des klinischen Ansprechens auf die Behandlung zulässig. Die Teilnehmer konnten die Behandlung mit Sebelipase alfa bis zu 5 Jahre lang fortsetzen.
Arzneimittel: sebelipase alfa
Sebelipase alfa ist eine rekombinante humane lysosomale saure Lipase.
Andere Namen:
  • SBC-102
  • Kanuma®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die TEAEs und IARs melden
Zeitfenster: Von der Verabreichung der ersten Dosis nach Baseline bis EOS während der Studie LAL-CL04
Die Sicherheit und Verträglichkeit von Sebelipase alfa wurde in erster Linie durch Überwachung der Anzahl der Teilnehmer beurteilt, die über behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs), einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse, und infusionsbedingte Reaktionen (IARs) berichteten. Ebenfalls dargestellt ist die Anzahl der Teilnehmer, die die Studie aufgrund eines TEAE abgebrochen haben. Ein IAR wurde als jedes unerwünschte Ereignis definiert, das während der 2-stündigen Infusion oder innerhalb von 4 Stunden nach dem Ende der Infusion auftrat und vom Prüfarzt als zumindest möglicherweise mit dem Studienmedikament zusammenhängend bewertet wurde. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden und aller anderen nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Modul Gemeldete unerwünschte Ereignisse. TEAEs, die nach der Verabreichung der ersten Dosis in Woche 1 bis zum Ende der Studie (EOS) aufgetreten sind, werden dargestellt. Studienende war 30 Tage (+ 7 Tage) nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (in Woche 260).
Von der Verabreichung der ersten Dosis nach Baseline bis EOS während der Studie LAL-CL04

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in ALT und AST
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24, Woche 52, Woche 104, Woche 156, Woche 208, Woche 260 und EOS
Änderungen von Baseline zu Woche 12, Woche 24, Woche 52, Woche 104, Woche 156, Woche 208, Woche 260 und EOS für Alanin-Aminotransferase (ALT) und Aspartat-Aminotransferase (AST). Ausgangswerte wurden als letzte Messung vor der ersten Infusion von Sebelipase alfa in der Studie LAL-CL04 definiert.
Baseline, Woche 12, Woche 24, Woche 52, Woche 104, Woche 156, Woche 208, Woche 260 und EOS
Veränderungen des Lebervolumens gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 10 oder 12, Woche 24, Woche 52, Woche 104, Woche 156, Woche 208, Woche 260 und EOS
Veränderungen des Lebervolumens von Baseline bis Woche 10 oder 12, Woche 24, Woche 52, Woche 104, Woche 156, Woche 208, Woche 260 und EOS wurden durch Magnetresonanztomographie (MRT) beurteilt. Ausgangswerte wurden als letzte Messung vor der ersten Infusion von Sebelipase alfa in der Studie LAL-CL04 definiert. Das Lebervolumen wurde als Vielfaches des Normalwerts (MN) ausgedrückt, wobei normal als 2,5 % des Körpergewichts definiert ist.
Baseline, Woche 10 oder 12, Woche 24, Woche 52, Woche 104, Woche 156, Woche 208, Woche 260 und EOS
Änderungen des Leberfettgehalts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 10 oder 12, Woche 24, Woche 52, Woche 104, Woche 156, Woche 208 und Woche 260
Veränderungen des Leberfettgehalts von Baseline bis Woche 10 oder 12, Woche 24, Woche 52, Woche 104, Woche 156, Woche 208 und Woche 260, wie durch Multi-Echo-Gradientenecho-MRT beurteilt. Ausgangswerte wurden als letzte Messung vor der ersten Infusion von Sebelipase alfa in der Studie LAL-CL04 definiert.
Baseline, Woche 10 oder 12, Woche 24, Woche 52, Woche 104, Woche 156, Woche 208 und Woche 260
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in GGT und ALP
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24, Woche 52, Woche 104, Woche 156, Woche 208, Woche 260 und EOS
Änderungen von Baseline zu Woche 12, Woche 24, Woche 52, Woche 104, Woche 156, Woche 208, Woche 260 und EOS für Gamma-Glutamyltransferase (GGT) und alkalische Phosphatase (ALP). Ausgangswerte wurden als letzte Messung vor der ersten Infusion von Sebelipase alfa in der Studie LAL-CL04 definiert.
Baseline, Woche 12, Woche 24, Woche 52, Woche 104, Woche 156, Woche 208, Woche 260 und EOS
Veränderungen der Serumlipide gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 10 oder 12, Woche 24, Woche 52, Woche 104, Woche 156, Woche 208, Woche 260 und EOS
Lipidveränderungen von Baseline bis Woche 10 oder 12, Woche 24, Woche 52, Woche 104, Woche 156, Woche 208, Woche 260 und EOS wurden im Serum für Gesamtcholesterin (Gesamt-C), Lipoproteincholesterin hoher Dichte (HDL- C), Lipoproteincholesterin niedriger Dichte (LDL-C) und Triglyceride (TG). Ausgangswerte wurden als letzte Messung vor der ersten Infusion von Sebelipase alfa in der Studie LAL-CL04 definiert.
Baseline, Woche 10 oder 12, Woche 24, Woche 52, Woche 104, Woche 156, Woche 208, Woche 260 und EOS
Veränderungen von Serumferritin gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24, Woche 52, Woche 104, Woche 156, Woche 208, Woche 260 und EOS
Änderungen von Baseline zu Woche 12, Woche 24, Woche 52, Woche 104, Woche 156, Woche 208, Woche 260 und EOS für Serumferritin. Ausgangswerte wurden als letzte Messung vor der ersten Infusion von Sebelipase alfa in der Studie LAL-CL04 definiert.
Baseline, Woche 12, Woche 24, Woche 52, Woche 104, Woche 156, Woche 208, Woche 260 und EOS
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in Hs-CRP
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24, Woche 52, Woche 104, Woche 156, Woche 208, Woche 260 und EOS
Änderungen von Baseline zu Woche 12, Woche 24, Woche 52, Woche 104, Woche 156, Woche 208, Woche 260 und EOS für hochempfindliches C-reaktives Protein (hs-CRP). Ausgangswerte wurden als letzte Messung vor der ersten Infusion von Sebelipase alfa in der Studie LAL-CL04 definiert.
Baseline, Woche 12, Woche 24, Woche 52, Woche 104, Woche 156, Woche 208, Woche 260 und EOS

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Dezember 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. Juni 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. Juni 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. November 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Dezember 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

8. Dezember 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Juli 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Juni 2018

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LAL-CL04

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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