Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennustutkimus SBC-102:n (Sebelipase Alfa) pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi aikuisilla koehenkilöillä, joilla on lysosomaalisen happolipaasin puutos

perjantai 22. kesäkuuta 2018 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals

Avoin monikeskustutkimus SBC-102:n pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi aikuisilla koehenkilöillä, joilla on maksan toimintahäiriö lysosomaalisen happolipaasin puutteen vuoksi ja jotka ovat aiemmin saaneet hoitoa tutkimuksessa LAL-CL01

Tämä oli jatkotutkimus tutkimukseen LAL-CL01 (NCT01307098). Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena oli arvioida sebelipaasialfan pitkäaikaisturvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla oli lysosomaalisen happaman lipaasin (LAL) puutteesta johtuva maksan toimintahäiriö.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujille, jotka saivat kaikki 4 annosta sebelipaasialfaa tutkimuksessa LAL-CL01 ja päättivät jatkaa hoitoa jatkotutkimuksessa, tehtiin seulontaarvioinnit tutkimuksen kelpoisuuden määrittämiseksi. Kelpoiset osallistujat aloittivat jatkotutkimuksen hoidon vähintään 4 viikkoa viimeisen sebelipaasialfa-annoksensa jälkeen tutkimuksessa LAL-CL01. Tämä jatkotutkimus koostui jopa 5 vuoden hoitojaksosta ja noin 30 päivän seurantajaksosta viimeisen sebelipaasialfa-annoksen jälkeen.

Kolesteryyliesterin varastointisairaus (CESD) on myöhään alkava fenotyyppi LAL-puutokselle, lysosomaaliselle varastointihäiriölle, jolla on myös varhain alkava fenotyyppi, joka vaikuttaa ensisijaisesti pikkulapsiin. CESD voi ilmaantua lapsuudessa, mutta sitä ei usein tunnisteta aikuisuuteen asti, kun taustalla oleva patologia on edennyt. Monet merkeistä ja oireista ovat yleisiä potilaille, joilla on muita maksasairauksia.

CESD on autosomaalinen resessiivinen geneettinen tila, ja sille on ominaista hepatomegalia, jatkuvasti epänormaalit maksan toimintakokeet (LFT) ja tyypin II hyperlipidemia. Splenomegalia ja todisteet lievästä hypersplenismista voivat vaikuttaa joihinkin potilaisiin. Hoitamattomana CESD voi johtaa fibroosiin, kirroosiin, maksan vajaatoimintaan ja kuolemaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Sudbury, Ontario, Kanada
  • Ranska
      • Paris, Ranska
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • California
      • Eureka, California, Yhdysvallat, 95501-320
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistuja sai kaikki neljä suunniteltua sebelipaasialfa-annosta LAL-CL01-tutkimuksessa ilman hengenvaarallista tai hallitsematonta tutkimuslääketoksisuutta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävä samanaikainen sairaus, vakava väliaikainen sairaus, samanaikainen lääkitys tai muut lieventävät olosuhteet
  • Kliinisesti merkittävät epänormaalit arvot laboratoriotesteissä, lukuun ottamatta LFT-testejä tai lipidipaneelitestejä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Open Label Sebelipase Alfa
Osallistujille annettiin sebelipaasialfaa kerran viikossa (qw) laskimonsisäisenä (IV) infuusiona samalla annoksella, joka saatiin tutkimuksessa LAL-CL01 (0,35, 1 tai 3 milligrammaa kilogrammaa kohti [mg/kg]) 4 viikon ajan. Ensimmäisen 4 qw-annoksen jälkeen osallistujat siirtyivät annostelemaan joka toinen viikko (qow) joko 1 mg/kg (osallistujat, jotka aloittivat hoidon annoksella 0,35 tai 1 mg/kg qw) tai 3 mg/kg (osallistujat, jotka aloittivat annoksen 3 mg:lla). /kg qw). Myöhemmät annoksen ja annostustiheyden muutokset sallittiin yksittäisille osallistujille havaitun turvallisuuden, siedettävyyden ja kliinisen hoitovasteen perusteella. Osallistujat voivat jatkaa sebelipaasialfahoitoa jopa 5 vuoden ajan.
Lääke: sebelipaasialfa
Sebelipaasialfa on rekombinantti ihmisen lysosomaalinen happolipaasi.
Muut nimet:
  • SBC-102
  • Kanuma®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
TEAE:stä ja IAR:stä raportoivien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisen annoksen antamisen jälkeen perustilanteen jälkeen EOS:ään tutkimuksen LAL-CL04 aikana
Sebelipaasialfan turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioitiin ensisijaisesti seuraamalla niiden osallistujien määrää, jotka ilmoittivat hoitoon liittyvistä haittatapahtumista (TEAE), mukaan lukien vakavat haittatapahtumat ja infuusioon liittyvät reaktiot (IAR). Lisäksi esitetään niiden osallistujien määrä, jotka keskeyttivät tutkimuksen TEAE:n vuoksi. IAR:ksi määriteltiin mikä tahansa haittatapahtuma, joka ilmeni 2 tunnin infuusion aikana tai 4 tunnin sisällä infuusion päättymisestä ja jonka tutkija arvioi ainakin mahdollisesti liittyvän tutkimuslääkkeeseen. Yhteenveto vakavista ja kaikista muista ei-vakavista haittatapahtumista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa. TEAE-tapahtumat, jotka ilmenivät ensimmäisen annoksen antamisen jälkeen viikolla 1 tutkimuksen loppuun (EOS) on esitetty. Tutkimuksen loppu oli 30 päivää (+ 7 päivää) viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (viikolla 260).
Ensimmäisen annoksen antamisen jälkeen perustilanteen jälkeen EOS:ään tutkimuksen LAL-CL04 aikana

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset lähtötasosta ALT- ja AST-arvoissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 52, viikko 104, viikko 156, viikko 208, viikko 260 ja EOS
Muutokset lähtötasosta viikolle 12, viikko 24, viikko 52, viikko 104, viikko 156, viikko 208, viikko 260 ja EOS alaniiniaminotransferaasin (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasin (AST) osalta. Lähtöarvot määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä sebelipaasialfa-infuusiota tutkimuksessa LAL-CL04.
Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 52, viikko 104, viikko 156, viikko 208, viikko 260 ja EOS
Muutokset lähtötilanteesta maksan tilavuudessa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 10 tai 12, viikko 24, viikko 52, viikko 104, viikko 156, viikko 208, viikko 260 ja EOS
Maksan tilavuuden muutokset lähtötilanteesta viikkoon 10 tai 12, viikkoon 24, viikkoon 52, viikkoon 104, viikkoon 156, viikkoon 208, viikkoon 260 ja EOS:iin arvioitiin magneettiresonanssikuvauksella (MRI). Lähtöarvot määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä sebelipaasialfa-infuusiota tutkimuksessa LAL-CL04. Maksan tilavuus ilmaistiin normaalin kerrannaisina (MN), jossa normaaliksi määritellään 2,5 % ruumiinpainosta.
Perustaso, viikko 10 tai 12, viikko 24, viikko 52, viikko 104, viikko 156, viikko 208, viikko 260 ja EOS
Muutokset lähtötasosta maksan rasvapitoisuudessa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 10 tai 12, viikko 24, viikko 52, viikko 104, viikko 156, viikko 208 ja viikko 260
Muutokset maksan rasvapitoisuudessa lähtötasosta viikkoon 10 tai 12, viikkoon 24, viikkoon 52, viikkoon 104, viikkoon 156, viikkoon 208 ja viikkoon 260 monikaikugradienttikaiku-MRI:llä arvioituna. Lähtöarvot määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä sebelipaasialfa-infuusiota tutkimuksessa LAL-CL04.
Perustaso, viikko 10 tai 12, viikko 24, viikko 52, viikko 104, viikko 156, viikko 208 ja viikko 260
Muutokset lähtötasosta GGT:ssä ja ALP:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 52, viikko 104, viikko 156, viikko 208, viikko 260 ja EOS
Muutokset lähtötasosta viikolle 12, viikko 24, viikko 52, viikko 104, viikko 156, viikko 208, viikko 260 ja gammaglutamyylitransferaasin (GGT) ja alkalisen fosfataasin (ALP) EOS. Lähtöarvot määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä sebelipaasialfa-infuusiota tutkimuksessa LAL-CL04.
Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 52, viikko 104, viikko 156, viikko 208, viikko 260 ja EOS
Muutokset seerumin lipideissä lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 10 tai 12, viikko 24, viikko 52, viikko 104, viikko 156, viikko 208, viikko 260 ja EOS
Lipidimuutokset lähtötasosta viikolle 10 tai 12, viikko 24, viikko 52, viikko 104, viikko 156, viikko 208, viikko 260 ja EOS mitattiin seerumissa kokonaiskolesterolin (kokonaiskolesterolin), korkean tiheyden lipoproteiinikolesterolin (HDL-) suhteen. C), matalatiheyksinen lipoproteiinikolesteroli (LDL-C) ja triglyseridit (TG). Lähtöarvot määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä sebelipaasialfa-infuusiota tutkimuksessa LAL-CL04.
Perustaso, viikko 10 tai 12, viikko 24, viikko 52, viikko 104, viikko 156, viikko 208, viikko 260 ja EOS
Seerumin ferritiinin muutokset lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 52, viikko 104, viikko 156, viikko 208, viikko 260 ja EOS
Muutokset lähtötasosta viikolle 12, viikko 24, viikko 52, viikko 104, viikko 156, viikko 208, viikko 260 ja seerumin ferritiinin EOS. Lähtöarvot määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä sebelipaasialfa-infuusiota tutkimuksessa LAL-CL04.
Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 52, viikko 104, viikko 156, viikko 208, viikko 260 ja EOS
Muutokset lähtötasosta Hs-CRP:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 52, viikko 104, viikko 156, viikko 208, viikko 260 ja EOS
Muutokset lähtötasosta viikolle 12, viikko 24, viikko 52, viikko 104, viikko 156, viikko 208, viikko 260 ja EOS korkean herkkyyden C-reaktiiviselle proteiinille (hs-CRP). Lähtöarvot määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä sebelipaasialfa-infuusiota tutkimuksessa LAL-CL04.
Perustaso, viikko 12, viikko 24, viikko 52, viikko 104, viikko 156, viikko 208, viikko 260 ja EOS

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 12. joulukuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 21. kesäkuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 21. kesäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 26. marraskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. joulukuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 8. joulukuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 20. heinäkuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. kesäkuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. kesäkuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LAL-CL04

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset sebelipaasialfa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Colombia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa