Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti SBC-102 (Sebelipáza Alfa) u dospělých jedinců s deficitem lysozomální kyselé lipázy

22. června 2018 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Otevřená multicentrická rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti SBC-102 u dospělých pacientů s jaterní dysfunkcí v důsledku deficitu lysozomální kyselé lipázy, kteří dříve dostávali léčbu ve studii LAL-CL01

Jednalo se o rozšiřující studii ke studii LAL-CL01 (NCT01307098). Primárním cílem studie bylo vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost sebelipázy alfa u účastníků s jaterní dysfunkcí způsobenou deficitem lysozomální kyselé lipázy (LAL).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci, kteří úspěšně dostali všechny 4 dávky sebelipázy alfa ve studii LAL-CL01 a rozhodli se pokračovat v léčbě v prodloužené studii, podstoupili screeningová hodnocení ke stanovení způsobilosti ke studii. Způsobilí účastníci zahájili léčbu v prodloužené studii nejméně 4 týdny po poslední dávce sebelipázy alfa ve studii LAL-CL01. Tato prodloužená studie sestávala z období léčby v délce až 5 let a období sledování přibližně 30 dnů po poslední dávce sebelipázy alfa.

Cholesteryl ester storage disease (CESD) je pozdním fenotypem deficitu LAL, lysozomální střádavou poruchou, která má také časný nástup fenotypu, který primárně postihuje kojence. CESD se může projevit v dětství, ale často zůstává nerozpoznán až do dospělosti, kdy je základní patologie pokročilá. Mnoho příznaků a symptomů je společných pro pacienty s jinými onemocněními jater.

CESD je autozomálně recesivní genetické onemocnění a je charakterizováno hepatomegalií, trvale abnormálními jaterními funkčními testy (LFT) a hyperlipidémií typu II. Splenomegalie a známky mírného hypersplenismu mohou postihnout některé pacienty. Neléčená CESD může vést k fibróze, cirhóze, selhání jater a smrti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie
  • Kanada
    • Ontario
      • Sudbury, Ontario, Kanada
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království
      • Salford, Spojené království
  • Spojené státy
    • California
      • Eureka, California, Spojené státy, 95501-320
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
  • Česko
      • Prague, Česko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník dostal všechny 4 plánované dávky sebelipázy alfa ve studii LAL-CL01 bez život ohrožující nebo nezvládnutelné toxicity studovaného léku.

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významné souběžné onemocnění, závažné interkurentní onemocnění, souběžná medikace nebo jiné polehčující okolnosti
  • Klinicky významné abnormální hodnoty laboratorních screeningových testů, jiných než LFT nebo testy lipidového panelu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Open-label Sebelipase Alfa
Účastníkům byla podávána sebelipáza alfa jednou týdně (qw) jako intravenózní (IV) infuze ve stejné dávce jako ve studii LAL-CL01 (0,35, 1 nebo 3 miligramy na kilogram [mg/kg]) po dobu 4 týdnů. Po úvodních 4 dávkách qw účastníci přešli na dávkování každý druhý týden (qow) buď 1 mg/kg (účastníci, kteří zahájili léčbu dávkou 0,35 nebo 1 mg/kg qw), nebo 3 mg/kg (účastníci, kteří zahájili dávkování 3 mg /kg qw). Následné úpravy dávky a frekvence dávkování byly povoleny jednotlivým účastníkům na základě pozorované bezpečnosti, snášenlivosti a klinické odpovědi na léčbu. Účastníci mohli pokračovat v léčbě sebelipázou alfa po dobu až 5 let.
Lék: sebelipáza alfa
Sebelipáza alfa je rekombinantní lidská lysozomální kyselá lipáza.
Ostatní jména:
  • SBC-102
  • Kanuma®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků hlásících TEAE a IAR
Časové okno: Od po podání první dávky po základní linii až po EOS během studie LAL-CL04
Bezpečnost a snášenlivost sebelipázy alfa byla primárně hodnocena sledováním počtu účastníků hlásících nežádoucí příhody související s léčbou (TEAE), včetně závažných nežádoucích příhod a reakcí spojených s infuzí (IAR). Je také uveden počet účastníků, kteří přerušili studii kvůli TEAE. IAR byla definována jako jakákoli nepříznivá událost, která se vyskytla během 2hodinové infuze nebo do 4 hodin po ukončení infuze, a byla zkoušejícím hodnocena jako alespoň možná související se studovaným lékem. Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných nežádoucích příhod bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody. Jsou uvedeny TEAE, které se vyskytly po podání první dávky v týdnu 1 až do konce studie (EOS). Konec studie byl 30 dní (+ 7 dní) po poslední dávce studovaného léku (v týdnu 260).
Od po podání první dávky po základní linii až po EOS během studie LAL-CL04

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny od základní hodnoty v ALT A AST
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 52, týden 104, týden 156, týden 208, týden 260 a EOS
Změny od výchozího stavu do týdne 12, týdne 24, týdne 52, týdne 104, týdne 156, týdne 208, týdne 260 a EOS pro alaninaminotransferázu (ALT) a aspartátaminotransferázu (AST). Výchozí hodnoty byly definovány jako poslední měření před první infuzí sebelipázy alfa ve studii LAL-CL04.
Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 52, týden 104, týden 156, týden 208, týden 260 a EOS
Změny objemu jater oproti základní hodnotě
Časové okno: Výchozí stav, týden 10 nebo 12, týden 24, týden 52, týden 104, týden 156, týden 208, týden 260 a EOS
Změny objemu jater od výchozího stavu do 10. nebo 12. týdne, 24. týdne, 52. týdne, 104. týdne, 156. týdne, 208. týdne, 260. týdne a EOS byly hodnoceny zobrazením magnetickou rezonancí (MRI). Výchozí hodnoty byly definovány jako poslední měření před první infuzí sebelipázy alfa ve studii LAL-CL04. Objem jater byl vyjádřen jako násobky normálu (MN), kde normální je definováno jako 2,5 % tělesné hmotnosti.
Výchozí stav, týden 10 nebo 12, týden 24, týden 52, týden 104, týden 156, týden 208, týden 260 a EOS
Změny od základní hodnoty v obsahu tuku v játrech
Časové okno: Výchozí stav, týden 10 nebo 12, týden 24, týden 52, týden 104, týden 156, týden 208 a týden 260
Změny obsahu tuku v játrech od výchozího stavu do 10. nebo 12. týdne, 24. týdne, 52. týdne, 104. týdne, 156. týdne, 208. týdne a 260. týdne, jak bylo hodnoceno pomocí multi-echo gradient-echo MRI. Výchozí hodnoty byly definovány jako poslední měření před první infuzí sebelipázy alfa ve studii LAL-CL04.
Výchozí stav, týden 10 nebo 12, týden 24, týden 52, týden 104, týden 156, týden 208 a týden 260
Změny od základní linie v GGT a ALP
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 52, týden 104, týden 156, týden 208, týden 260 a EOS
Změny od výchozího stavu do týdne 12, týdne 24, týdne 52, týdne 104, týdne 156, týdne 208, týdne 260 a EOS pro gama glutamyltransferázu (GGT) a alkalickou fosfatázu (ALP). Výchozí hodnoty byly definovány jako poslední měření před první infuzí sebelipázy alfa ve studii LAL-CL04.
Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 52, týden 104, týden 156, týden 208, týden 260 a EOS
Změny od výchozí hodnoty v sérových lipidech
Časové okno: Výchozí stav, týden 10 nebo 12, týden 24, týden 52, týden 104, týden 156, týden 208, týden 260 a EOS
Změny lipidů od výchozí hodnoty do týdne 10 nebo 12, týdne 24, týdne 52, týdne 104, týdne 156, týdne 208, týdne 260 a EOS byly měřeny v séru pro celkový cholesterol (celkový-C), lipoproteinový cholesterol s vysokou hustotou (HDL- C), lipoproteinový cholesterol s nízkou hustotou (LDL-C) a triglyceridy (TG). Výchozí hodnoty byly definovány jako poslední měření před první infuzí sebelipázy alfa ve studii LAL-CL04.
Výchozí stav, týden 10 nebo 12, týden 24, týden 52, týden 104, týden 156, týden 208, týden 260 a EOS
Změny od základní hodnoty v séru feritinu
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 52, týden 104, týden 156, týden 208, týden 260 a EOS
Změny od základní hodnoty do týdne 12, týdne 24, týdne 52, týdne 104, týdne 156, týdne 208, týdne 260 a EOS pro sérový feritin. Výchozí hodnoty byly definovány jako poslední měření před první infuzí sebelipázy alfa ve studii LAL-CL04.
Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 52, týden 104, týden 156, týden 208, týden 260 a EOS
Změny od základní hodnoty v Hs-CRP
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 52, týden 104, týden 156, týden 208, týden 260 a EOS
Změny od výchozího stavu do týdne 12, týdne 24, týdne 52, týdne 104, týdne 156, týdne 208, týdne 260 a EOS pro vysoce citlivý C-reaktivní protein (hs-CRP). Výchozí hodnoty byly definovány jako poslední měření před první infuzí sebelipázy alfa ve studii LAL-CL04.
Výchozí stav, týden 12, týden 24, týden 52, týden 104, týden 156, týden 208, týden 260 a EOS

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. prosince 2011

Primární dokončení (Aktuální)

21. června 2017

Dokončení studie (Aktuální)

21. června 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. listopadu 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. prosince 2011

První zveřejněno (Odhad)

8. prosince 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. července 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. června 2018

Naposledy ověřeno

1. června 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LAL-CL04

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na sebelipáza alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Angola

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit