Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности SBC-102 (себелипаза альфа) у взрослых субъектов с дефицитом лизосомальной кислой липазы

22 июня 2018 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals

Открытое многоцентровое расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности SBC-102 у взрослых субъектов с дисфункцией печени из-за дефицита лизосомальной кислой липазы, которые ранее получали лечение в исследовании LAL-CL01

Это исследование было продолжением исследования LAL-CL01 (NCT01307098). Основная цель исследования заключалась в оценке долгосрочной безопасности и переносимости себелипазы альфа у участников с дисфункцией печени из-за дефицита лизосомальной кислой липазы (LAL).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Участники, успешно получившие все 4 дозы себелипазы альфа в исследовании LAL-CL01 и решившие продолжить лечение в расширенном исследовании, прошли скрининговую оценку для определения права на участие в исследовании. Подходящие участники начали лечение в расширенном исследовании по крайней мере через 4 недели после получения последней дозы себелипазы альфа в исследовании LAL-CL01. Это расширенное исследование включало период лечения до 5 лет и период последующего наблюдения примерно 30 дней после последней дозы себелипазы альфа.

Болезнь накопления эфиров холестерина (БЭХЭ) представляет собой фенотип позднего начала дефицита ЛАЛ, лизосомного расстройства накопления, которое также имеет фенотип раннего начала, который в первую очередь поражает младенцев. CESD может проявляться в детстве, но часто не распознается до зрелого возраста, когда основная патология прогрессирует. Многие признаки и симптомы являются общими для пациентов с другими заболеваниями печени.

CESD является аутосомно-рецессивным генетическим заболеванием и характеризуется гепатомегалией, стойкими нарушениями функциональных тестов печени (LFT) и гиперлипидемией II типа. У некоторых пациентов могут наблюдаться спленомегалия и признаки умеренного гиперспленизма. Без лечения CESD может привести к фиброзу, циррозу, печеночной недостаточности и смерти.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

8

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Sudbury, Ontario, Канада
  • Соединенное Королевство
      • Leeds, Соединенное Королевство
      • Salford, Соединенное Королевство
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Eureka, California, Соединенные Штаты, 95501-320
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
  • Франция
      • Paris, Франция
  • Чехия
      • Prague, Чехия

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Участник получил все 4 запланированные дозы себелипазы альфа в исследовании LAL-CL01 без опасной для жизни или неконтролируемой токсичности исследуемого препарата.

Критерий исключения:

  • Клинически значимое сопутствующее заболевание, серьезное интеркуррентное заболевание, сопутствующие лекарственные препараты или другие смягчающие обстоятельства.
  • Клинически значимые аномальные значения лабораторных скрининговых тестов, кроме LFT или панельных тестов липидов

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Себелипаза альфа, открытая этикетка
Участникам вводили себелипазу альфа один раз в неделю (qw) в виде внутривенной (IV) инфузии в той же дозе, что и в исследовании LAL-CL01 (0,35, 1 или 3 миллиграмма на килограмм [мг/кг]) в течение 4 недель. После первоначальных доз 4 раза в неделю участники перешли на дозу раз в две недели (ежеквартально) либо в дозе 1 мг/кг (участники, начавшие лечение с дозы 0,35 или 1 мг/кг раз в неделю), либо в дозе 3 мг/кг (участники, начавшие дозу 3 мг). /кг в неделю). Последующие изменения дозы и частоты дозирования были разрешены для отдельных участников на основании наблюдаемой безопасности, переносимости и клинического ответа на лечение. Участники могли продолжать получать лечение себелипазой альфа до 5 лет.
Лекарство: себелипаза альфа
Себелипаза альфа представляет собой рекомбинантную липазу лизосомальной кислоты человека.
Другие имена:
  • СБК-102
  • Канума®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, сообщивших о TEAE и IAR
Временное ограничение: С момента введения первой дозы после исходного уровня через EOS во время исследования LAL-CL04
Безопасность и переносимость себелипазы альфа в первую очередь оценивали путем наблюдения за количеством участников, сообщивших о нежелательных явлениях, возникших во время лечения (TEAE), включая серьезные нежелательные явления и реакции, связанные с инфузией (IAR). Также представлено количество участников, прекративших участие в исследовании из-за TEAE. IAR определяли как любое нежелательное явление, которое произошло во время 2-часовой инфузии или в течение 4 часов после окончания инфузии и оценивалось исследователем как по меньшей мере возможное, связанное с исследуемым лекарственным средством. Резюме серьезных и всех других несерьезных нежелательных явлений, независимо от причинно-следственной связи, находится в модуле «Сообщенные нежелательные явления». Представлены TEAE, которые произошли после введения первой дозы на неделе 1 до окончания исследования (EOS). Окончание исследования наступало через 30 дней (+ 7 дней) после последней дозы исследуемого препарата (260-я неделя).
С момента введения первой дозы после исходного уровня через EOS во время исследования LAL-CL04

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения АЛТ и АСТ по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24, неделя 52, неделя 104, неделя 156, неделя 208, неделя 260 и EOS
Изменения по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе, 24-й неделе, 52-й неделе, 104-й неделе, 156-й неделе, 208-й неделе, 260-й неделе и EOS для аланинаминотрансферазы (АЛТ) и аспартатаминотрансферазы (АСТ). Исходные значения были определены как последнее измерение перед первой инфузией себелипазы альфа в исследовании LAL-CL04.
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24, неделя 52, неделя 104, неделя 156, неделя 208, неделя 260 и EOS
Изменения объема печени по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 10 или 12, неделя 24, неделя 52, неделя 104, неделя 156, неделя 208, неделя 260 и EOS
Изменения объема печени от исходного уровня до недели 10 или 12, недели 24, недели 52, недели 104, недели 156, недели 208, недели 260 и EOS оценивали с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ). Исходные значения были определены как последнее измерение перед первой инфузией себелипазы альфа в исследовании LAL-CL04. Объем печени выражали как кратное норме (MN), где норма определяется как 2,5% массы тела.
Исходный уровень, неделя 10 или 12, неделя 24, неделя 52, неделя 104, неделя 156, неделя 208, неделя 260 и EOS
Изменения по сравнению с исходным уровнем содержания жира в печени
Временное ограничение: Исходный уровень, 10 или 12 неделя, 24 неделя, 52 неделя, 104 неделя, 156 неделя, 208 неделя и 260 неделя
Изменения содержания жира в печени по сравнению с исходным уровнем на 10-й или 12-й неделе, 24-й неделе, 52-й неделе, 104-й неделе, 156-й неделе, 208-й неделе и 260-й неделе, по оценке мультиэхо-МРТ с градиентным эхом. Исходные значения были определены как последнее измерение перед первой инфузией себелипазы альфа в исследовании LAL-CL04.
Исходный уровень, 10 или 12 неделя, 24 неделя, 52 неделя, 104 неделя, 156 неделя, 208 неделя и 260 неделя
Изменения по сравнению с исходным уровнем в GGT и ALP
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24, неделя 52, неделя 104, неделя 156, неделя 208, неделя 260 и EOS
Изменения по сравнению с исходным уровнем на неделе 12, неделе 24, неделе 52, неделе 104, неделе 156, неделе 208, неделе 260 и EOS для гамма-глутамилтрансферазы (GGT) и щелочной фосфатазы (ALP). Исходные значения были определены как последнее измерение перед первой инфузией себелипазы альфа в исследовании LAL-CL04.
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24, неделя 52, неделя 104, неделя 156, неделя 208, неделя 260 и EOS
Изменения сывороточных липидов по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 10 или 12, неделя 24, неделя 52, неделя 104, неделя 156, неделя 208, неделя 260 и EOS
Изменения липидов по сравнению с исходным уровнем на неделе 10 или 12, неделе 24, неделе 52, неделе 104, неделе 156, неделе 208, неделе 260 и EOS измеряли в сыворотке для общего холестерина (Total-C), холестерина липопротеинов высокой плотности (HDL-). C), холестерин липопротеинов низкой плотности (LDL-C) и триглицериды (TG). Исходные значения были определены как последнее измерение перед первой инфузией себелипазы альфа в исследовании LAL-CL04.
Исходный уровень, неделя 10 или 12, неделя 24, неделя 52, неделя 104, неделя 156, неделя 208, неделя 260 и EOS
Изменения сывороточного ферритина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24, неделя 52, неделя 104, неделя 156, неделя 208, неделя 260 и EOS
Изменения по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе, 24-й неделе, 52-й неделе, 104-й неделе, 156-й неделе, 208-й неделе, 260-й неделе и EOS для сывороточного ферритина. Исходные значения были определены как последнее измерение перед первой инфузией себелипазы альфа в исследовании LAL-CL04.
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24, неделя 52, неделя 104, неделя 156, неделя 208, неделя 260 и EOS
Изменения по сравнению с исходным уровнем Hs-CRP
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12, неделя 24, неделя 52, неделя 104, неделя 156, неделя 208, неделя 260 и EOS
Изменения по сравнению с исходным уровнем на неделе 12, неделе 24, неделе 52, неделе 104, неделе 156, неделе 208, неделе 260 и EOS для высокочувствительного С-реактивного белка (hs-CRP). Исходные значения были определены как последнее измерение перед первой инфузией себелипазы альфа в исследовании LAL-CL04.
Исходный уровень, неделя 12, неделя 24, неделя 52, неделя 104, неделя 156, неделя 208, неделя 260 и EOS

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 декабря 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 июня 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 июня 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 ноября 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 декабря 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

8 декабря 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 июля 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 июня 2018 г.

Последняя проверка

1 июня 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LAL-CL04

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования себелипаза альфа

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in South Africa

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться