RAAV.sFlt-1 在渗出性年龄相关性黄斑变性患者中的安全性和有效性研究 (AMD)
2017年8月30日 更新者：Prof. P. Elizabeth Rakoczy、Lions Eye Institute, Perth, Western Australia
一项 I/II 期对照剂量递增试验，旨在确定单次视网膜下注射 rAAV.sFlt-1 到渗出性年龄相关性黄斑变性 (AMD) 患者眼中的基线安全性和有效性
该研究将涉及大约 40 名 55 岁或以上患有渗出性年龄相关性黄斑变性（湿性 AMD）的受试者。
患者将被随机分配接受两剂 rAAV.sFlt-1 中的一剂或分配至对照组。
研究概览
地位
完全的
详细说明
正在研究一种治疗渗出性年龄相关性黄斑变性（湿性 AMD）的新疗法。 这项 I/II 期临床研究的目的是检查一种实验性研究药物治疗导致视力丧失的疾病并发症的基线安全性和有效性。 研究药物的名称是 rAAV.sFlt-1。
该实验研究使用非致病性病毒在眼内表达治疗性蛋白质。 该疗法减少了视网膜下异常血管的生长。 单次给药后的效果持续时间被认为是长期的（数年）。
临床研究将着眼于单次注射 rAAV.sFlt-1 的基线安全性和有效性 直接注入眼睛。
大约四十 (40) 名受试者将参加澳大利亚。 该研究的主要终点是一个月，延长随访 3 年。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
40
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Western Australia
-
Nedlands、Western Australia、澳大利亚、6009
- Lions Eye Institute
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
55年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄大于或等于55岁；
- 继发于 AMD 的中心凹下 CNV，最佳矫正视力为 3/60 - 6/9，另一只眼为 6/60 或更好；
- 研究眼的荧光素血管造影必须显示中心凹下脉络膜新生血管病变渗漏的证据，或目前正在接受抗 VEGF 治疗积极治疗的 CNV；
- 必须是抗VEGF玻璃体内注射的候选者；
- 既往无光动力疗法或激光视网膜治疗；
- 能够提供知情同意；
- 能够遵守协议要求，包括后续访问。
排除标准：
- 肝酶 > 2 X 正常上限；
- 研究/对照眼中任何先前的 AMD 治疗，不包括抗 VEGF 注射；
- 研究者确定研究眼中广泛的中心凹下瘢痕形成、广泛的地理萎缩或视网膜下浓血；
- 中心凹下 CNV AMD 以外的重大视网膜疾病；
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：低剂量 rAAV.sFlt-1
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1 x 10^10 载体基因组 (vg) rAAV.sFlt-1，
视网膜下注射
1 x 10^11 载体基因组 (vg) rAAV.sFlt-1，
视网膜下注射
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实验性的：高剂量 rAAV.sFlt-1
|
1 x 10^10 载体基因组 (vg) rAAV.sFlt-1，
视网膜下注射
1 x 10^11 载体基因组 (vg) rAAV.sFlt-1，
视网膜下注射
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有源比较器：控制 - 仅雷珠单抗
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患者将不会接受 rAAV.sFlt-1，但有资格接受雷珠单抗 (Lucentis) 的再治疗。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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从注射后 1 个月开始，通过实验室测试测量，没有未解决的眼科并发症、毒性或全身并发症的迹象
大体时间：1 个月时的主要终点
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1 个月时的主要终点
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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无需重新注射雷珠单抗即可维持或改善视力
大体时间：长达 3 年
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长达 3 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Ian Constable, Professor、Lions Eye Institute
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Constable IJ, Pierce CM, Lai CM, Magno AL, Degli-Esposti MA, French MA, McAllister IL, Butler S, Barone SB, Schwartz SD, Blumenkranz MS, Rakoczy EP. Phase 2a Randomized Clinical Trial: Safety and Post Hoc Analysis of Subretinal rAAV.sFLT-1 for Wet Age-related Macular Degeneration. EBioMedicine. 2016 Dec;14:168-175. doi: 10.1016/j.ebiom.2016.11.016. Epub 2016 Nov 10.
- Rakoczy EP, Lai CM, Magno AL, Wikstrom ME, French MA, Pierce CM, Schwartz SD, Blumenkranz MS, Chalberg TW, Degli-Esposti MA, Constable IJ. Gene therapy with recombinant adeno-associated vectors for neovascular age-related macular degeneration: 1 year follow-up of a phase 1 randomised clinical trial. Lancet. 2015 Dec 12;386(10011):2395-403. doi: 10.1016/S0140-6736(15)00345-1. Epub 2015 Sep 30.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2011年12月1日
初级完成 (实际的)
2017年5月1日
研究完成 (实际的)
2017年8月1日
研究注册日期
首次提交
2011年12月14日
首先提交符合 QC 标准的
2011年12月15日
首次发布 (估计)
2011年12月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年9月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年8月30日
最后验证
2017年8月1日
更多信息
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