RAAV.sFlt-1:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus potilailla, joilla on eksudatiivinen ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma (AMD)
keskiviikko 30. elokuuta 2017 päivittänyt: Prof. P. Elizabeth Rakoczy, Lions Eye Institute, Perth, Western Australia
Vaiheen I/II kontrolloitu annosta nostava koe, jolla selvitetään perustason turvallisuus ja tehokkuus, kun rAAV.sFlt-1:tä annetaan kertainjektiolla potilaille, joilla on eksudatiivinen ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma (AMD)
Tutkimukseen osallistuu noin 40 vähintään 55-vuotiasta henkilöä, joilla on eksudatiivinen ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma (märkä AMD).
Potilaat satunnaistetaan saamaan toinen kahdesta annoksesta rAAV.sFlt-1:tä tai ne määrätään kontrolliryhmään.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Uutta hoitoa eksudatiiviseen ikään liittyvään makularappeumaan (märkä AMD) tutkitaan. Tämän vaiheen I/II kliinisen tutkimustutkimuksen tarkoituksena on tutkia kokeellisen tutkimuslääkkeen perustason turvallisuutta ja tehoa sairauden komplikaatioiden hoidossa, joka johtaa näönmenetyksiin. Tutkimuslääkkeen nimi on rAAV.sFlt-1.
Tässä kokeellisessa tutkimuksessa käytetään ei-patogeenistä virusta terapeuttisen proteiinin ilmentämiseen silmässä. Hoitoaine vähentää verkkokalvon alla olevien epänormaalien verisuonten kasvua. Vaikutuksen keston uskotaan olevan pitkäkestoinen (vuosia) kerta-annoksen jälkeen.
Kliinisessä tutkimuksessa tarkastellaan yhden rAAV.sFlt-1-injektion turvallisuutta ja tehoa lähtötilanteessa ruiskutetaan suoraan silmään.
Noin neljäkymmentä (40) tutkittavaa osallistuu Australiaan. Tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on yksi kuukausi ja pidennetty seuranta 3 vuotta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
40
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Lions Eye Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
55 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä yli tai yhtä suuri kuin 55 vuotta;
- Subfoveaalinen CNV, joka on sekundaarinen AMD:lle ja jonka paras korjattu näöntarkkuus on 3/60 - 6/9 ja 6/60 tai parempi toisessa silmässä;
- Tutkimussilmän fluoreseiiniangiogrammin tulee osoittaa vuotavaa subfoveaalista suonikalvon uudissuonivauriota tai CNV:tä, jota hoidetaan parhaillaan aktiivisesti anti-VEGF-hoidolla;
- Täytyy olla ehdokas anti-VEGF-injektioihin lasiaiseen;
- Ei aikaisempaa verkkokalvon fotodynaamista hoitoa tai laseria;
- Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus;
- Pystyy noudattamaan protokollavaatimuksia, mukaan lukien seurantakäynnit.
Poissulkemiskriteerit:
- Maksaentsyymit > 2 x normaalin yläraja;
- Mikä tahansa aikaisempi AMD-hoito tutkimus-/kontrollisilmässä, ei kuitenkaan anti-VEGF-injektiot;
- Laaja foveal-arpeutuminen, laaja maantieteellinen atrofia tai paksu subretinaalinen veri tutkimussilmässä tutkijan määrittämänä;
- Merkittävä verkkokalvon sairaus kuin foveaalinen CNV AMD;
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pieniannos rAAV.sFlt-1
|
1 x 10^10 vektorigenomia (vg) rAAV.sFlt-1,
annetaan subretinaalisella injektiolla
1 x 10^11 vektorigenomia (vg) rAAV.sFlt-1,
annetaan subretinaalisella injektiolla
|
|
Kokeellinen: Suuren annoksen rAAV.sFlt-1
|
1 x 10^10 vektorigenomia (vg) rAAV.sFlt-1,
annetaan subretinaalisella injektiolla
1 x 10^11 vektorigenomia (vg) rAAV.sFlt-1,
annetaan subretinaalisella injektiolla
|
|
Active Comparator: Kontrolli - vain ranibitsumabi
|
Potilaat eivät saa rAAV.sFlt-1:tä, mutta he ovat oikeutettuja uudelleenhoitoon ranibitsumabilla (Lucentis).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ei merkkejä ratkaisemattomista silmäkomplikaatioista, toksisuudesta tai systeemisistä komplikaatioista mitattuna laboratoriotesteillä 1 kuukauden kuluttua injektiosta
Aikaikkuna: Ensisijainen päätepiste 1 kuukauden kohdalla
|
|
Ensisijainen päätepiste 1 kuukauden kohdalla
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Näön ylläpito tai parantaminen ilman ranibitsumabin uusintainjektioiden tarvetta
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
|
Jopa 3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Ian Constable, Professor, Lions Eye Institute
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Constable IJ, Pierce CM, Lai CM, Magno AL, Degli-Esposti MA, French MA, McAllister IL, Butler S, Barone SB, Schwartz SD, Blumenkranz MS, Rakoczy EP. Phase 2a Randomized Clinical Trial: Safety and Post Hoc Analysis of Subretinal rAAV.sFLT-1 for Wet Age-related Macular Degeneration. EBioMedicine. 2016 Dec;14:168-175. doi: 10.1016/j.ebiom.2016.11.016. Epub 2016 Nov 10.
- Rakoczy EP, Lai CM, Magno AL, Wikstrom ME, French MA, Pierce CM, Schwartz SD, Blumenkranz MS, Chalberg TW, Degli-Esposti MA, Constable IJ. Gene therapy with recombinant adeno-associated vectors for neovascular age-related macular degeneration: 1 year follow-up of a phase 1 randomised clinical trial. Lancet. 2015 Dec 12;386(10011):2395-403. doi: 10.1016/S0140-6736(15)00345-1. Epub 2015 Sep 30.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. toukokuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. elokuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 14. joulukuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. joulukuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 19. joulukuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 1. syyskuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 30. elokuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. elokuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Verkkokalvon sairaudet
- Silmäsairaudet, perinnölliset
- Metaplasia
- Silmänpohjan rappeuma
- Silmäsairaudet
- Neovaskularisaatio, patologinen
- Verkkokalvon rappeuma
- Verkkokalvon uudissuonittuminen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Antineoplastiset aineet
- Angiogeneesin estäjät
- Angiogeneesiä moduloivat aineet
- Kasvuaineet
- Kasvun estäjät
- Ranibitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2008-135
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .