Sikkerhets- og effektstudie av rAAV.sFlt-1 hos pasienter med eksudativ aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD)
30. august 2017 oppdatert av: Prof. P. Elizabeth Rakoczy, Lions Eye Institute, Perth, Western Australia
En fase I/II kontrollert doseeskalerende studie for å etablere baselinesikkerheten og effektiviteten til en enkelt subretinal injeksjon av rAAV.sFlt-1 i øynene til pasienter med eksudativ aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD)
Studien vil involvere ca. 40 forsøkspersoner i alderen 55 år eller eldre som har eksudativ aldersrelatert makuladegenerasjon (våt AMD).
Pasienter vil bli randomisert til å motta en av to doser av rAAV.sFlt-1 eller tilordnet kontrollgruppen.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
En ny behandling for eksudativ aldersrelatert makuladegenerasjon (våt AMD) undersøkes. Formålet med denne fase I/II kliniske forskningsstudien er å undersøke grunnlinjesikkerheten og effektiviteten til et eksperimentelt studiemedisin for å behandle en komplikasjon av sykdommen som fører til synstap. Navnet på studiemedikamentet er rAAV.sFlt-1.
Denne eksperimentelle studien bruker et ikke-patogent virus for å uttrykke et terapeutisk protein i øyet. Det terapeutiske middelet reduserer veksten av unormale blodårer under netthinnen. Effektvarigheten antas å være langsiktig (år) etter en enkelt administrering.
Den kliniske forskningsstudien vil se på baseline sikkerhet og effekt av en enkelt injeksjon av rAAV.sFlt-1 injiseres direkte i øyet.
Omtrent førti (40) forsøkspersoner vil delta i Australia. Det primære endepunktet for studien er en måned, med utvidet oppfølging i 3 år.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
40
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Lions Eye Institute
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
55 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder over eller lik 55 år;
- Subfoveal CNV sekundært til AMD og med best korrigert synsskarphet på 3/60 - 6/9 med 6/60 eller bedre i det andre øyet;
- Fluorescein-angiogram av studieøyet må vise tegn på en lekker subfoveal koroidal neovaskulær lesjon, eller CNV som for tiden er under aktiv behandling med anti-VEGF-terapi;
- Må være en kandidat for anti-VEGF intravitreale injeksjoner;
- Ingen tidligere netthinnebehandling av fotodynamisk terapi eller laser;
- Kunne gi informert samtykke;
- Kunne overholde protokollkrav, inkludert oppfølgingsbesøk.
Ekskluderingskriterier:
- Leverenzymer > 2 X øvre normalgrense;
- Eventuell tidligere behandling for AMD i studie-/kontrolløyet, unntatt anti-VEGF-injeksjoner;
- Omfattende subfoveal arrdannelse, omfattende geografisk atrofi eller tykt subretinalt blod i studieøyet som bestemt av etterforskeren;
- Signifikant retinal sykdom annet enn subfoveal CNV AMD;
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Lavdose rAAV.sFlt-1
|
1 x 10^10 vektorgenom (vg) rAAV.sFlt-1,
leveres ved subretinal injeksjon
1 x 10^11 vektorgenomer (vg) rAAV.sFlt-1,
leveres ved subretinal injeksjon
|
|
Eksperimentell: Høy dose rAAV.sFlt-1
|
1 x 10^10 vektorgenom (vg) rAAV.sFlt-1,
leveres ved subretinal injeksjon
1 x 10^11 vektorgenomer (vg) rAAV.sFlt-1,
leveres ved subretinal injeksjon
|
|
Aktiv komparator: Kontroll - kun ranibizumab
|
Pasienter vil ikke motta rAAV.sFlt-1, men vil være kvalifisert for ny behandling med ranibizumab (Lucentis).
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ingen tegn til uløste oftalmiske komplikasjoner, toksisitet eller systemiske komplikasjoner målt ved laboratorietester fra 1 måned etter injeksjon
Tidsramme: Primært endepunkt etter 1 måned
|
|
Primært endepunkt etter 1 måned
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vedlikehold eller forbedring av synet uten at det er nødvendig med ranibizumab-injeksjoner
Tidsramme: Inntil 3 år
|
|
Inntil 3 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Ian Constable, Professor, Lions Eye Institute
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Constable IJ, Pierce CM, Lai CM, Magno AL, Degli-Esposti MA, French MA, McAllister IL, Butler S, Barone SB, Schwartz SD, Blumenkranz MS, Rakoczy EP. Phase 2a Randomized Clinical Trial: Safety and Post Hoc Analysis of Subretinal rAAV.sFLT-1 for Wet Age-related Macular Degeneration. EBioMedicine. 2016 Dec;14:168-175. doi: 10.1016/j.ebiom.2016.11.016. Epub 2016 Nov 10.
- Rakoczy EP, Lai CM, Magno AL, Wikstrom ME, French MA, Pierce CM, Schwartz SD, Blumenkranz MS, Chalberg TW, Degli-Esposti MA, Constable IJ. Gene therapy with recombinant adeno-associated vectors for neovascular age-related macular degeneration: 1 year follow-up of a phase 1 randomised clinical trial. Lancet. 2015 Dec 12;386(10011):2395-403. doi: 10.1016/S0140-6736(15)00345-1. Epub 2015 Sep 30.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. desember 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. mai 2017
Studiet fullført (Faktiske)
1. august 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. desember 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. desember 2011
Først lagt ut (Anslag)
19. desember 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. september 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. august 2017
Sist bekreftet
1. august 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Retinale sykdommer
- Øyesykdommer, arvelig
- Metaplasi
- Makuladegenerasjon
- Øyesykdommer
- Neovaskularisering, patologisk
- Netthinnedegenerasjon
- Netthinneneovaskularisering
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Antineoplastiske midler
- Angiogenese-hemmere
- Angiogenesemodulerende midler
- Vekststoffer
- Veksthemmere
- Ranibizumab
Andre studie-ID-numre
- 2008-135
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .