Säkerhets- och effektstudie av rAAV.sFlt-1 hos patienter med exsudativ åldersrelaterad makuladegeneration (AMD)
30 augusti 2017 uppdaterad av: Prof. P. Elizabeth Rakoczy, Lions Eye Institute, Perth, Western Australia
En fas I/II kontrollerad dos-eskalerande studie för att fastställa baslinjesäkerheten och effektiviteten av en enda subretinal injektion av rAAV.sFlt-1 i ögonen hos patienter med exsudativ åldersrelaterad makuladegeneration (AMD)
Studien kommer att involvera cirka 40 försökspersoner i åldern 55 eller äldre som har exsudativ åldersrelaterad makuladegeneration (våt AMD).
Patienterna kommer att randomiseras för att få en av två doser av rAAV.sFlt-1 eller tilldelas kontrollgruppen.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
En ny behandling för exsudativ åldersrelaterad makuladegeneration (våt AMD) undersöks. Syftet med denna fas I/II kliniska forskningsstudie är att undersöka baslinjens säkerhet och effektivitet hos ett experimentellt studieläkemedel för att behandla en komplikation av sjukdomen som leder till synförlust. Namnet på studieläkemedlet är rAAV.sFlt-1.
Denna experimentella studie använder ett icke-patogent virus för att uttrycka ett terapeutiskt protein i ögat. Läkemedlet minskar tillväxten av onormala blodkärl under näthinnan. Effektens varaktighet tros vara långvarig (år) efter en enda administrering.
Den kliniska forskningsstudien kommer att undersöka baslinjens säkerhet och effekt av en enda injektion av rAAV.sFlt-1 injiceras direkt i ögat.
Ungefär fyrtio (40) försökspersoner kommer att delta i Australien. Studiens primära effektmått är en månad, med förlängd uppföljning i 3 år.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
40
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
- Lions Eye Institute
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
55 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder större än eller lika med 55 år;
- Subfoveal CNV sekundär till AMD och med bästa korrigerade synskärpa på 3/60 - 6/9 med 6/60 eller bättre i det andra ögat;
- Fluorescein-angiogram av studieögat måste visa tecken på en läckande subfoveal koroidal neovaskulär lesion, eller CNV som för närvarande är under aktiv behandling med anti-VEGF-terapi;
- Måste vara en kandidat för anti-VEGF intravitreala injektioner;
- Ingen tidigare retinal behandling av fotodynamisk terapi eller laser;
- Kunna ge informerat samtycke;
- Kunna följa protokollkrav, inklusive uppföljningsbesök.
Exklusions kriterier:
- Leverenzymer > 2 X övre normalgräns;
- All tidigare behandling för AMD i studie-/kontrollögat, exklusive anti-VEGF-injektioner;
- Omfattande subfoveala ärrbildningar, omfattande geografisk atrofi eller tjockt subretinalt blod i studieögat enligt bestämningen av utredaren;
- Signifikant retinal sjukdom annan än subfoveal CNV AMD;
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Låg dos rAAV.sFlt-1
|
1 x 10^10 vektorgenom (vg) rAAV.sFlt-1,
levereras genom subretinal injektion
1 x 10^11 vektorgenom (vg) rAAV.sFlt-1,
levereras genom subretinal injektion
|
|
Experimentell: Hög dos rAAV.sFlt-1
|
1 x 10^10 vektorgenom (vg) rAAV.sFlt-1,
levereras genom subretinal injektion
1 x 10^11 vektorgenom (vg) rAAV.sFlt-1,
levereras genom subretinal injektion
|
|
Aktiv komparator: Kontroll - endast ranibizumab
|
Patienter kommer inte att få rAAV.sFlt-1, men kommer att vara berättigade till återbehandling med ranibizumab (Lucentis).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Inga tecken på olösta oftalmiska komplikationer, toxicitet eller systemiska komplikationer mätt med laboratorietester från 1 månad efter injektion
Tidsram: Primärt effektmått vid 1 månad
|
|
Primärt effektmått vid 1 månad
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Underhåll eller förbättring av synen utan behov av återinjektioner med ranibizumab
Tidsram: Upp till 3 år
|
|
Upp till 3 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Ian Constable, Professor, Lions Eye Institute
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Constable IJ, Pierce CM, Lai CM, Magno AL, Degli-Esposti MA, French MA, McAllister IL, Butler S, Barone SB, Schwartz SD, Blumenkranz MS, Rakoczy EP. Phase 2a Randomized Clinical Trial: Safety and Post Hoc Analysis of Subretinal rAAV.sFLT-1 for Wet Age-related Macular Degeneration. EBioMedicine. 2016 Dec;14:168-175. doi: 10.1016/j.ebiom.2016.11.016. Epub 2016 Nov 10.
- Rakoczy EP, Lai CM, Magno AL, Wikstrom ME, French MA, Pierce CM, Schwartz SD, Blumenkranz MS, Chalberg TW, Degli-Esposti MA, Constable IJ. Gene therapy with recombinant adeno-associated vectors for neovascular age-related macular degeneration: 1 year follow-up of a phase 1 randomised clinical trial. Lancet. 2015 Dec 12;386(10011):2395-403. doi: 10.1016/S0140-6736(15)00345-1. Epub 2015 Sep 30.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 december 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
1 maj 2017
Avslutad studie (Faktisk)
1 augusti 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
14 december 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 december 2011
Första postat (Uppskatta)
19 december 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 september 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 augusti 2017
Senast verifierad
1 augusti 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Näthinnesjukdomar
- Ögonsjukdomar, ärftliga
- Metaplasi
- Makuladegeneration
- Ögonsjukdomar
- Neovaskularisering, patologisk
- Retinal degeneration
- Retinal neovaskularisering
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Antineoplastiska medel
- Angiogeneshämmare
- Angiogenesmodulerande medel
- Tillväxtämnen
- Tillväxthämmare
- Ranibizumab
Andra studie-ID-nummer
- 2008-135
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .