Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van rAAV.sFlt-1 bij patiënten met exsudatieve leeftijdsgebonden maculadegeneratie (AMD)

30 augustus 2017 bijgewerkt door: Prof. P. Elizabeth Rakoczy, Lions Eye Institute, Perth, Western Australia

Een gecontroleerde, dosis-escalerende fase I/II-studie om de basislijnveiligheid en werkzaamheid vast te stellen van een enkele subretinale injectie van rAAV.sFlt-1 in de ogen van patiënten met exsudatieve leeftijdsgebonden maculadegeneratie (AMD)

Bij de studie zullen ongeveer 40 proefpersonen van 55 jaar of ouder betrokken zijn die exsudatieve leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (natte AMD) hebben. Patiënten worden gerandomiseerd om één van de twee doses rAAV.sFlt-1 te ontvangen of worden toegewezen aan de controlegroep.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een nieuwe behandeling voor exsudatieve leeftijdsgebonden maculadegeneratie (natte LMD) wordt onderzocht. Het doel van deze Fase I/II klinische onderzoeksstudie is het onderzoeken van de basisveiligheid en werkzaamheid van een experimenteel onderzoeksgeneesmiddel voor de behandeling van een complicatie van de ziekte die leidt tot verlies van het gezichtsvermogen. De naam van het onderzoeksgeneesmiddel is rAAV.sFlt-1.

Deze experimentele studie gebruikt een niet-pathogeen virus om een ​​therapeutisch eiwit in het oog tot expressie te brengen. Het therapeutisch middel vermindert de groei van abnormale bloedvaten onder het netvlies. Aangenomen wordt dat de duur van het effect langdurig (jaren) is na een enkele toediening.

De klinische onderzoeksstudie zal kijken naar de basisveiligheid en werkzaamheid van een enkele injectie met rAAV.sFlt-1 rechtstreeks in het oog geïnjecteerd.

In Australië zullen ongeveer veertig (40) proefpersonen deelnemen. Het primaire eindpunt van de studie is één maand, met verlengde follow-up gedurende 3 jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
        • Lions Eye Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

55 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd groter dan of gelijk aan 55 jaar;
  • Subfoveale CNV secundair aan AMD en met best gecorrigeerde gezichtsscherpte van 3/60 - 6/9 met 6/60 of beter in het andere oog;
  • Fluoresceïne-angiogram van het onderzoeksoog moet bewijs tonen van een lekkende subfoveale choroïdale neovasculaire laesie, of CNV die momenteel actief wordt behandeld met anti-VEGF-therapie;
  • Moet een kandidaat zijn voor anti-VEGF intravitreale injecties;
  • Geen eerdere behandeling van het netvlies van fotodynamische therapie of laser;
  • In staat om geïnformeerde toestemming te geven;
  • In staat om te voldoen aan protocolvereisten, inclusief vervolgbezoeken.

Uitsluitingscriteria:

  • Leverenzymen > 2 x bovengrens van normaal;
  • Elke eerdere behandeling voor LMD in het onderzoeks-/controleoog, met uitzondering van anti-VEGF-injecties;
  • Uitgebreide subfoveale littekens, uitgebreide geografische atrofie of dik subretinaal bloed in het onderzoeksoog zoals bepaald door de onderzoeker;
  • Significante netvliesaandoening anders dan subfoveale CNV AMD;

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lage dosis rAAV.sFlt-1
Biologisch: rAAV.sFlt-1
1 x 10^10 vectorgenomen (vg) rAAV.sFlt-1, geleverd door subretinale injectie
Biologisch: rAAV.sFlt-1
1 x 10^11 vectorgenomen (vg) rAAV.sFlt-1, geleverd door subretinale injectie
Experimenteel: Hoge dosis rAAV.sFlt-1
Biologisch: rAAV.sFlt-1
1 x 10^10 vectorgenomen (vg) rAAV.sFlt-1, geleverd door subretinale injectie
Biologisch: rAAV.sFlt-1
1 x 10^11 vectorgenomen (vg) rAAV.sFlt-1, geleverd door subretinale injectie
Actieve vergelijker: Controle - alleen ranibizumab
Ander: Controle (alleen ranibizumab)
Patiënten krijgen geen rAAV.sFlt-1, maar komen in aanmerking voor herbehandeling met ranibizumab (Lucentis).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geen teken van onopgeloste oftalmische complicaties, toxiciteit of systemische complicaties zoals gemeten door laboratoriumtests vanaf 1 maand na injectie
Tijdsspanne: Primair eindpunt na 1 maand

  1. Oculair onderzoek:

    • Oculaire ontsteking
    • Intraoculaire druk
    • Gezichtsscherpte
    • Retinale bloeding
  2. Abnormale laboratoriumgegevens
Primair eindpunt na 1 maand

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Behoud of verbetering van het gezichtsvermogen zonder de noodzaak van herinjecties met ranibizumab
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
  1. Best gecorrigeerde gezichtsscherpte
  2. CNV laesie
  3. Foveale dikte
Tot 3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Lions Eye Institute, Perth, Western Australia

Medewerkers

Adverum Biotechnologies, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ian Constable, Professor, Lions Eye Institute

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 december 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 december 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 december 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

19 december 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 september 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 augustus 2017

Laatst geverifieerd

1 augustus 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2008-135

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Oogziekten

Klinische onderzoeken op rAAV.sFlt-1

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Netherlands

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren