Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af rAAV.sFlt-1 hos patienter med eksudativ aldersrelateret makuladegeneration (AMD)
30. august 2017 opdateret af: Prof. P. Elizabeth Rakoczy, Lions Eye Institute, Perth, Western Australia
Et fase I/II kontrolleret dosis-eskalerende forsøg for at etablere baseline sikkerhed og effektivitet af en enkelt subretinal injektion af rAAV.sFlt-1 i øjnene hos patienter med eksudativ aldersrelateret makuladegeneration (AMD)
Undersøgelsen vil involvere cirka 40 forsøgspersoner på 55 år eller derover, som har eksudativ aldersrelateret makuladegeneration (våd AMD).
Patienter vil blive randomiseret til at modtage en af to doser af rAAV.sFlt-1 eller tildeles kontrolgruppen.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
En ny behandling for ekssudativ aldersrelateret makuladegeneration (våd AMD) er ved at blive undersøgt. Formålet med dette fase I/II kliniske forskningsstudie er at undersøge grundlinjesikkerheden og effektiviteten af et eksperimentelt studielægemiddel til behandling af en komplikation af sygdommen, som fører til synstab. Navnet på undersøgelseslægemidlet er rAAV.sFlt-1.
Denne eksperimentelle undersøgelse bruger en ikke-patogen virus til at udtrykke et terapeutisk protein i øjet. Det terapeutiske middel mindsker væksten af unormale blodkar under nethinden. Virkningens varighed menes at være langsigtet (år) efter en enkelt administration.
Det kliniske forskningsstudie vil se på baseline sikkerhed og effektivitet af en enkelt injektion af rAAV.sFlt-1 injiceres direkte i øjet.
Cirka fyrre (40) forsøgspersoner vil deltage i Australien. Studiets primære endepunkt er på en måned med forlænget opfølgning i 3 år.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
40
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
- Lions Eye Institute
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
55 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder større end eller lig med 55 år;
- Subfoveal CNV sekundær til AMD og med bedst korrigeret synsstyrke på 3/60 - 6/9 med 6/60 eller bedre i det andet øje;
- Fluorescein-angiogram af undersøgelsesøjet skal vise tegn på en utæt subfoveal choroidal neovaskulær læsion eller CNV i øjeblikket under aktiv behandling med anti-VEGF-terapi;
- Skal være en kandidat til anti-VEGF intravitreale injektioner;
- Ingen tidligere retinal behandling af fotodynamisk terapi eller laser;
- i stand til at give informeret samtykke;
- Kan overholde protokolkrav, herunder opfølgende besøg.
Ekskluderingskriterier:
- Leverenzymer > 2 X øvre normalgrænse;
- Enhver tidligere behandling for AMD i undersøgelses-/kontroløjet, undtagen anti-VEGF-injektioner;
- Omfattende subfoveal ardannelse, omfattende geografisk atrofi eller tykt subretinalt blod i undersøgelsesøjet som bestemt af investigator;
- Signifikant retinal sygdom bortset fra subfoveal CNV AMD;
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Enkelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Lav dosis rAAV.sFlt-1
|
1 x 10^10 vektorgenomer (vg) rAAV.sFlt-1,
leveres ved subretinal injektion
1 x 10^11 vektorgenomer (vg) rAAV.sFlt-1,
leveres ved subretinal injektion
|
|
Eksperimentel: Højdosis rAAV.sFlt-1
|
1 x 10^10 vektorgenomer (vg) rAAV.sFlt-1,
leveres ved subretinal injektion
1 x 10^11 vektorgenomer (vg) rAAV.sFlt-1,
leveres ved subretinal injektion
|
|
Aktiv komparator: Kontrol - kun ranibizumab
|
Patienter vil ikke modtage rAAV.sFlt-1, men vil være berettiget til genbehandling med ranibizumab (Lucentis).
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ingen tegn på uafklarede oftalmiske komplikationer, toksicitet eller systemiske komplikationer målt ved laboratorietest fra 1 måned efter injektion
Tidsramme: Primært endepunkt efter 1 måned
|
|
Primært endepunkt efter 1 måned
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vedligeholdelse eller forbedring af synet uden nødvendigheden af geninjektioner med ranibizumab
Tidsramme: Op til 3 år
|
|
Op til 3 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Ian Constable, Professor, Lions Eye Institute
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Constable IJ, Pierce CM, Lai CM, Magno AL, Degli-Esposti MA, French MA, McAllister IL, Butler S, Barone SB, Schwartz SD, Blumenkranz MS, Rakoczy EP. Phase 2a Randomized Clinical Trial: Safety and Post Hoc Analysis of Subretinal rAAV.sFLT-1 for Wet Age-related Macular Degeneration. EBioMedicine. 2016 Dec;14:168-175. doi: 10.1016/j.ebiom.2016.11.016. Epub 2016 Nov 10.
- Rakoczy EP, Lai CM, Magno AL, Wikstrom ME, French MA, Pierce CM, Schwartz SD, Blumenkranz MS, Chalberg TW, Degli-Esposti MA, Constable IJ. Gene therapy with recombinant adeno-associated vectors for neovascular age-related macular degeneration: 1 year follow-up of a phase 1 randomised clinical trial. Lancet. 2015 Dec 12;386(10011):2395-403. doi: 10.1016/S0140-6736(15)00345-1. Epub 2015 Sep 30.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. december 2011
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. maj 2017
Studieafslutning (Faktiske)
1. august 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
14. december 2011
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
15. december 2011
Først opslået (Skøn)
19. december 2011
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
1. september 2017
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
30. august 2017
Sidst verificeret
1. august 2017
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Nethindesygdomme
- Øjensygdomme, arvelig
- Metaplasi
- Makuladegeneration
- Øjensygdomme
- Neovaskularisering, patologisk
- Nethindedegeneration
- Retinal neovaskularisering
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Antineoplastiske midler
- Angiogenese-hæmmere
- Angiogenesemodulerende midler
- Vækststoffer
- Væksthæmmere
- Ranibizumab
Andre undersøgelses-id-numre
- 2008-135
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .